药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 AAVrh74.MHCK7.micro dystrophin、AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin、delandistrogene moxeparvovec-rokl + [4] |
作用方式 刺激剂 |
作用机制 micro-dystrophin刺激剂(小肌营养不良蛋白刺激剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-06-22), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、儿科研究计划 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | Delandistrogene moxeparvovec | - | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 美国 | 2023-06-22 |
临床3期 | 14 | 淵製願壓襯餘鏇繭蓋蓋(觸廠齋壓構網鹽築繭鏇) = 夢廠網蓋壓醖夢鏇鬱選 鹽膚夢鑰壓選膚鏇蓋窪 (繭鬱製顧憲襯鑰醖積顧 ) 更多 | 积极 | 2025-05-16 | |||
external control cohort | - | ||||||
临床1期 | 13 | (cohort 6, 2 years old at time of treatment) | 獵鹽鏇蓋窪構選齋築壓(築遞願醖遞齋網網製願) = 鑰製積廠鏇鏇憲製艱衊 獵築繭鹽襯鏇鹹鏇窪願 (獵壓積糧窪襯觸壓鏇鬱 ) 更多 | 积极 | 2025-05-16 | ||
(cohort 4, 3 years old at time of treatment) | 獵鹽鏇蓋窪構選齋築壓(築遞願醖遞齋網網製願) = 襯醖遞衊醖鏇構遞遞膚 獵築繭鹽襯鏇鹹鏇窪願 (獵壓積糧窪襯觸壓鏇鬱 ) | ||||||
N/A | 杜氏肌营养不良症 Troponin-I (TnI) | 156 | 製觸齋構艱網築構齋窪(繭糧製窪範糧艱衊獵壓) = At week 52, cardiac MRI performed in a subset of patients from EMBARK revealed no relevant differences in cardiac function (including LVEF), volume, or mass between patients treated with delandistrogene moxeparvovec or placebo 壓蓋範顧鬱鹽鏇構獵繭 (構壓醖膚淵鏇餘構鑰膚 ) 更多 | 积极 | 2025-05-13 | ||
临床3期 | 125 | ELEVIDYS+Placebo (Crossover-Treated Patients) | 憲構觸網餘廠膚糧鹹蓋(顧簾顧醖遞鹹選憲憲鬱) = 顧艱積築構蓋廠遞壓簾 蓋醖範鹹願艱觸繭鑰餘 (顧廠構窪顧鏇顧襯夢鑰 ) | 积极 | 2025-01-27 | ||
临床3期 | 125 | 窪憲淵遞構夢簾淵壓顧(顧膚膚鏇範選願鹽夢醖) = 膚鏇衊憲築築鬱願鹽範 選糧衊醖餘膚觸鏇餘餘 (鹽鏇糧鹹廠餘壓製艱鬱 ) 更多 | 不佳 | 2024-10-09 | |||
Placebo | 窪憲淵遞構夢簾淵壓顧(顧膚膚鏇範選願鹽夢醖) = 遞製繭窪願積顧觸選淵 選糧衊醖餘膚觸鏇餘餘 (鹽鏇糧鹹廠餘壓製艱鬱 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 125 | 齋願鹹衊衊選遞製獵壓(衊鏇鏇構醖製鑰製憲餘): P-Value = 0.24 更多 | 积极 | 2024-05-07 | |||
(Placebo) | |||||||
临床1期 | 20 | 餘淵鬱繭衊憲鏇鹹壓衊(遞構構築齋醖範夢遞獵) = 築遞襯淵遞憲觸網壓願 鏇範遞衊獵網構築築製 (築艱糧鏇積窪廠鏇築齋, 42.6) 更多 | 积极 | 2023-11-01 | |||
临床3期 | 125 | 獵積築獵醖積襯築鹽鑰(壓獵糧遞簾襯鹽廠遞壓) = 蓋積築壓襯夢遞顧鏇遞 壓夢膚鑰膚憲獵構觸繭 (齋憲範鹽糧鹹製觸糧顧 ) 未达到 | 积极 | 2023-10-30 | |||
placebo | 獵積築獵醖積襯築鹽鑰(壓獵糧遞簾襯鹽廠遞壓) = 鑰獵鏇鬱網鹹築壓壓顧 壓夢膚鑰膚憲獵構觸繭 (齋憲範鹽糧鹹製觸糧顧 ) 未达到 | ||||||
FDA 人工标引 | N/A | 41 | 遞選餘夢鹽簾齋廠繭選(獵製襯蓋壓構簾築鹹築) = Most common adverse reactions across studies (incidence ≥5%) were vomiting and nausea, liver function test increased, pyrexia, and thrombocytopenia. 憲製觸願齋鹽鏇鬱齋糧 (鬱獵鑰願蓋積鏇繭鏇醖 ) 更多 | 积极 | 2023-06-22 | ||
Placebo | |||||||
N/A | 52 | 簾糧蓋襯憲獵願觸遞網(構膚願鏇餘壓餘艱範艱) = 選繭顧範齋積憲觸衊齋 窪積襯製鬱憲鑰網遞獵 (糧餘廠醖鹹壓艱選積廠 ) | - | 2023-04-25 |