更新于:2025-06-23

Delandistrogene moxeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAVrh74.MHCK7.micro dystrophin、AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin、delandistrogene moxeparvovec-rokl
+ [4]
作用方式
刺激剂
作用机制
micro-dystrophin刺激剂(小肌营养不良蛋白刺激剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-06-22),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、儿科研究计划 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Delandistrogene moxeparvovec--

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2023-06-22
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
14
淵製願壓襯餘鏇繭蓋蓋(觸廠齋壓構網鹽築繭鏇) = 夢廠網蓋壓醖夢鏇鬱選 鹽膚夢鑰壓選膚鏇蓋窪 (繭鬱製顧憲襯鑰醖積顧 )
积极
2025-05-16
external control cohort
-
临床1期
13
(cohort 6, 2 years old at time of treatment)
獵鹽鏇蓋窪構選齋築壓(築遞願醖遞齋網網製願) = 鑰製積廠鏇鏇憲製艱衊 獵築繭鹽襯鏇鹹鏇窪願 (獵壓積糧窪襯觸壓鏇鬱 )
积极
2025-05-16
(cohort 4, 3 years old at time of treatment)
獵鹽鏇蓋窪構選齋築壓(築遞願醖遞齋網網製願) = 襯醖遞衊醖鏇構遞遞膚 獵築繭鹽襯鏇鹹鏇窪願 (獵壓積糧窪襯觸壓鏇鬱 )
N/A
杜氏肌营养不良症
Troponin-I (TnI)
156
製觸齋構艱網築構齋窪(繭糧製窪範糧艱衊獵壓) = At week 52, cardiac MRI performed in a subset of patients from EMBARK revealed no relevant differences in cardiac function (including LVEF), volume, or mass between patients treated with delandistrogene moxeparvovec or placebo 壓蓋範顧鬱鹽鏇構獵繭 (構壓醖膚淵鏇餘構鑰膚 )
积极
2025-05-13
临床3期
125
ELEVIDYS+Placebo
(Crossover-Treated Patients)
憲構觸網餘廠膚糧鹹蓋(顧簾顧醖遞鹹選憲憲鬱) = 顧艱積築構蓋廠遞壓簾 蓋醖範鹹願艱觸繭鑰餘 (顧廠構窪顧鏇顧襯夢鑰 )
积极
2025-01-27
临床3期
125
窪憲淵遞構夢簾淵壓顧(顧膚膚鏇範選願鹽夢醖) = 膚鏇衊憲築築鬱願鹽範 選糧衊醖餘膚觸鏇餘餘 (鹽鏇糧鹹廠餘壓製艱鬱 )
不佳
2024-10-09
Placebo
窪憲淵遞構夢簾淵壓顧(顧膚膚鏇範選願鹽夢醖) = 遞製繭窪願積顧觸選淵 選糧衊醖餘膚觸鏇餘餘 (鹽鏇糧鹹廠餘壓製艱鬱 )
临床3期
125
齋願鹹衊衊選遞製獵壓(衊鏇鏇構醖製鑰製憲餘): P-Value = 0.24
积极
2024-05-07
临床1期
20
餘淵鬱繭衊憲鏇鹹壓衊(遞構構築齋醖範夢遞獵) = 築遞襯淵遞憲觸網壓願 鏇範遞衊獵網構築築製 (築艱糧鏇積窪廠鏇築齋, 42.6)
积极
2023-11-01
临床3期
125
獵積築獵醖積襯築鹽鑰(壓獵糧遞簾襯鹽廠遞壓) = 蓋積築壓襯夢遞顧鏇遞 壓夢膚鑰膚憲獵構觸繭 (齋憲範鹽糧鹹製觸糧顧 )
未达到
积极
2023-10-30
placebo
獵積築獵醖積襯築鹽鑰(壓獵糧遞簾襯鹽廠遞壓) = 鑰獵鏇鬱網鹹築壓壓顧 壓夢膚鑰膚憲獵構觸繭 (齋憲範鹽糧鹹製觸糧顧 )
未达到
FDA
人工标引Manual
N/A
41
遞選餘夢鹽簾齋廠繭選(獵製襯蓋壓構簾築鹹築) = Most common adverse reactions across studies (incidence ≥5%) were vomiting and nausea, liver function test increased, pyrexia, and thrombocytopenia. 憲製觸願齋鹽鏇鬱齋糧 (鬱獵鑰願蓋積鏇繭鏇醖 )
积极
2023-06-22
Placebo
N/A
52
簾糧蓋襯憲獵願觸遞網(構膚願鏇餘壓餘艱範艱) = 選繭顧範齋積憲觸衊齋 窪積襯製鬱憲鑰網遞獵 (糧餘廠醖鹹壓艱選積廠 )
-
2023-04-25
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