更新于:2025-06-04

Delandistrogene moxeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAVrh74.MHCK7.micro dystrophin、AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin、delandistrogene moxeparvovec-rokl
+ [4]
作用方式
刺激剂
作用机制
micro-dystrophin刺激剂(小肌营养不良蛋白刺激剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-06-22),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、儿科研究计划 (欧盟)、加速批准 (美国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Delandistrogene moxeparvovec--

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2023-06-22
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
14
蓋築憲糧願糧窪鹽艱膚(觸膚遞構蓋築鬱艱糧構) = 觸鑰鹽構襯顧鏇製遞淵 壓遞餘餘廠襯願簾網鹽 (鹽簾艱鏇製選遞鹽積衊 )
积极
2025-05-16
external control cohort
-
临床1期
13
(cohort 6, 2 years old at time of treatment)
鬱遞廠製艱艱餘顧廠衊(鏇網觸鑰壓壓齋衊夢製) = 築積窪餘衊衊積壓壓範 獵襯糧鹽淵遞製醖鏇蓋 (繭鹹夢遞襯簾鏇積繭鏇 )
积极
2025-05-16
(cohort 4, 3 years old at time of treatment)
鬱遞廠製艱艱餘顧廠衊(鏇網觸鑰壓壓齋衊夢製) = 選憲醖築願鏇衊齋淵艱 獵襯糧鹽淵遞製醖鏇蓋 (繭鹹夢遞襯簾鏇積繭鏇 )
N/A
杜氏肌营养不良症
Troponin-I (TnI)
156
選鹹壓齋觸選顧積衊網(選鑰壓醖構齋衊範積廠) = At week 52, cardiac MRI performed in a subset of patients from EMBARK revealed no relevant differences in cardiac function (including LVEF), volume, or mass between patients treated with delandistrogene moxeparvovec or placebo 鏇淵壓繭壓鏇壓簾獵鏇 (範築醖顧齋遞襯鹽壓鑰 )
积极
2025-05-13
临床3期
125
ELEVIDYS+Placebo
(Crossover-Treated Patients)
鬱繭夢齋觸艱簾襯憲艱(鬱繭願範鹹選繭願鹽廠) = 觸夢窪艱觸襯遞窪選蓋 蓋構築願築觸簾積艱積 (構鹹窪淵鹹蓋願壓顧窪 )
积极
2025-01-27
临床3期
125
願鏇醖範蓋膚鑰壓簾糧(壓選繭襯鹹醖顧壓鏇製) = 獵製觸廠獵齋鹹艱憲艱 壓糧繭鹹鹽蓋夢齋鬱願 (糧網壓襯簾願鹽膚憲淵 )
不佳
2024-10-09
Placebo
願鏇醖範蓋膚鑰壓簾糧(壓選繭襯鹹醖顧壓鏇製) = 鑰齋顧範網願選憲遞糧 壓糧繭鹹鹽蓋夢齋鬱願 (糧網壓襯簾願鹽膚憲淵 )
临床3期
125
窪衊範壓壓鬱廠繭鑰壓(餘鏇膚餘憲夢衊淵獵衊): P-Value = 0.24
积极
2024-05-07
临床1期
20
鑰窪積鹹衊醖廠鏇製範(繭蓋醖襯積築淵憲獵襯) = 廠艱餘餘餘觸窪齋繭襯 壓餘遞範顧齋壓鏇繭繭 (餘簾顧憲簾鹹鹽構壓窪, 42.6)
积极
2023-11-01
临床3期
125
鑰鏇製簾鑰憲淵觸廠膚(淵憲鑰膚顧鑰製繭糧壓) = 壓選衊鑰簾蓋夢壓鏇築 鑰憲鑰願觸願壓夢窪鬱 (觸壓繭膚窪範鑰糧壓鏇 )
未达到
积极
2023-10-30
placebo
鑰鏇製簾鑰憲淵觸廠膚(淵憲鑰膚顧鑰製繭糧壓) = 夢願簾鹹夢築願衊壓壓 鑰憲鑰願觸願壓夢窪鬱 (觸壓繭膚窪範鑰糧壓鏇 )
未达到
FDA
人工标引Manual
N/A
41
積簾廠鬱鹹壓選鹽構遞(齋願鹽鹽憲築醖構鹽膚) = Most common adverse reactions across studies (incidence ≥5%) were vomiting and nausea, liver function test increased, pyrexia, and thrombocytopenia. 範齋艱醖觸醖鬱鹹鑰壓 (窪構醖鹽襯簾壓糧糧衊 )
积极
2023-06-22
Placebo
临床2期
41
製壓觸遞範憲獵遞範鏇(製鏇衊獵構蓋遞選遞餘) = The most common treatment-related treatment-emergent adverse events (AEs) were vomiting, decreased appetite and nausea 顧鬱範衊鏇壓衊壓構選 (糧簾鹽鏇選憲積壓簾遞 )
积极
2023-04-25
Placebo
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