An Open-Label, Systemic Gene Delivery Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Expression of Delandistrogene Moxeparvovec Following Plasmapheresis in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy and Pre-existing Antibodies to AAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of and delandistrogene moxeparvovec dystrophin protein expression from delandistrogene moxeparvovec following therapeutic plasma exchange (plasmapheresis) in ambulatory male participants with DMD and pre-existing antibodies to AAVrh74 over a period of 58 weeks.

开始日期2024-09-18

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

NCT06270719

/ RecruitingN/A

A Long-term Multicenter Prospective Observational Study Evaluating the Comparative Effectiveness and Safety of Sarepta Gene Transfer Therapy vs. Standard of Care in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Under Conditions of Routine Clinical Practice

This is a multicenter, prospective, observational Phase 4 study in the United States. The study is designed to collect both medical history and prospective data on Duchenne muscular dystrophy (DMD) treatment outcomes in participants receiving delandistrogene moxeparvovec as part of clinical care, compared to participants with DMD receiving or prescribed to start chronic glucocorticoid treatment at baseline in routine clinical practice.

开始日期2024-02-07

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

NCT06241950

/ Enrolling by invitation临床1期

An Open-Label, Systemic Gene Delivery Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Expression of SRP-9001 in Association With Imlifidase in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy With Pre-existing Antibodies to rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

开始日期2024-01-29

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

[+1]

100 项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的文献（医药）

2025-02-01·Pediatric Neurology

Acute Liver Injury Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy Requiring Intravenous Immunoglobulin

Article

作者: Burnette, W Bryan ; Veerapandiyan, Aravindhan ; Cox, Rachel ; Duvuru, Ruthwik ; Modi, Arunkumar J ; Beemarajan, Eniya ; Neumann, Serena ; Soslow, Jonathan ; Mohammad, Saeed ; Butler, Megan W

2024-12-01·Pediatric Neurology

Response to Hamid et al., “Equitable Access of Delandistrogene Moxeparvovec for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy”

Letter

作者: Cabello, Juan Francisco ; Urion, David K ; Urion, David K. ; Salinas, Rodrigo

2024-12-01·Molecular Therapy: Oncology

Employing splice-switching oligonucleotides and AAVrh74.U7 snRNA to target insulin receptor splicing and cancer hallmarks in osteosarcoma

Article

作者: Wang, Pin-Yi ; Khurshid, Safiya ; Chandler, Dawn S ; Roberts, Ryan D ; Montes, Matias ; Kipp, John F ; Venkataramany, Akila S ; Wein, Nicolas ; Rigo, Frank ; Cripe, Timothy P

Patients with osteosarcoma (OS), a debilitating pediatric bone malignancy, have limited treatment options to combat aggressive disease. OS thrives on insulin growth factor (IGF)-mediated signaling that can facilitate cell proliferation. Previous efforts to target IGF-1R signaling were mostly unsuccessful, likely due to compensatory signaling through alternative splicing of the insulin receptor (IR) to the proliferative IR-A isoform. Here, we leverage splice-switching oligonucleotides (SSOs) to mitigate IR splicing toward the IR-B isoform. We show that SSOs can modulate cancer cell hallmarks and anoikis-resistant growth. Furthermore, we engineered the SSO sequence in an U7 snRNA packaged in an adeno-associated virus (AAV) to test the feasibility of viral vector-mediated gene therapy delivery. We noted modest increases in IR-B isoform levels after virus transduction, which prompted us to investigate the role of combinatorial treatments with dalotuzumab, an anti-IGF-1R monoclonal antibody. After observing additive impacts on phosphoprotein phosphorylation and anoikis-resistant growth with the dalotuzumab and SSO combination, we treated OS cells with dalotuzumab and the AAVrh74.U7 snRNA IR virus, which significantly slowed OS cell proliferation. While these viruses require further optimization, we highlight the potential for SSO therapy and viral vector delivery, as it may offer new treatment avenues for OS patients and be translated to other cancers.

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项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的新闻（医药）

2025-01-16

·贝壳社

JPM 2025：制药巨头战略布局及最新进展

▲点击图片，了解详情 Insight 数据库/ Insight数据库第 43 届摩根大通医疗健康年会 (简称 JPM 大会) 如期而至。作为全球医疗健康领域规模最大的年度盛会之一，JPM 大会吸引了无数医疗从业人员和投资者的目光。国内外药企纷纷登上舞台，拿出十八般武艺，向全世界展示创新实力和最新进展。强生率先发力，豪掷 146 亿美元收购 Intra-Cellular Therapies，打响了 2025 年医药交易第一枪。礼来、GSK、艾伯维紧随其后，斥资数十亿美元重金押注 PI3Kα 抑制剂、KIT 酪氨酸激酶抑制剂和三抗。 MNC 向来是行业风向标，其战略布局影响着全球医药行业的走向。本文将根据 JPM 大会报告，重点介绍制药巨头的最新动态，仅供读者参考。阿斯利康：2030 年收入有望达到 800 亿美元阿斯利康主要聚焦肿瘤、心血管、肾脏和代谢疾病（CVRM）、呼吸与免疫（R&I）、疫苗和免疫疗法 (V&I)、罕见病五大治疗领域，2024 年前 9 个月，这五大业务的收入已达到 392 亿美元（YOY +19%）。截图来自：阿斯利康 JPM 大会演讲 PPT，下同目前，阿斯利康已为其后续增长布局了强大的在研产品管线。截至 2024 年，该公司有 91 个后期研发项目正在进行中，阿斯利康预测这些项目的平均年收入高峰有望超过 10 亿美元。同时，在体重管理和健康风险、ADC 和放射性偶联药物、下一代 IO 双特异性抗体、细胞治疗和 T 细胞接合剂、基因治疗和基因编辑五大领域，阿斯利康已取得了重要进展，这些项目将驱动阿斯利康在 2030 年以后保持持续的增长。阿斯利康预测，到 2030 年，公司将推出至少 20 个 NMEs 上市，并有望实现 800 亿美元的总收入。礼来：2024 年营收约 450 亿美元，增长 32% 礼来 CEO David Ricks 在 JPM 大会上介绍，美国肠促胰岛素类似物市场（包括注射用 GLP-1、口服 GLP-1 和 GLP-1/GIP 双重激动剂）2024 年第四季度总处方量同比增长 45%。在该季度的市场份额上，礼来增加了 3 个百分点，与 2023 年相比增加了 5 个百分点，直逼诺和诺德。截图来自：礼来 JPM 大会演讲 PPT，下同财务方面，礼来预计 2024 年全年收入将达到约 450 亿美元，较 2023 年实现 32% 的显著增长。展望未来，2025 年全年销售额有望达到 580 亿美元至 610 亿美元，中值增长率维持在 32%。这一增长趋势部分得益于癌症药物匹妥布替尼、特应性皮炎治疗药物来金珠单抗、溃疡性结肠炎药物米吉珠单抗和阿尔茨海默病治疗药物多奈单抗等新药的陆续推出。辉瑞：聚焦增效，为「LOE」浪潮做准备辉瑞 CEO Albert Bourla 在 JPM 大会上表示，公司一直在为即将席卷而来的「LOE（畅销产品独占权丧失）浪潮」做准备。近年来，辉瑞通过收购Biohaven、Seagen等公司获得的产品预计到 2030 年能为公司贡献 200 亿美元的销售额，足以抵消 LOE 造成的损失。除了收购的产品外，辉瑞对管线中其它在研的药物也充满信心。2025 年，辉瑞将聚焦关键领域与核心产品，优化资源配置，提高研发和运营效率，预计有 4 款药物新适应症斩获监管批准，9 项关键III期临床结果公布，全年营收能够达到 610 至 640 亿美元。截图来源：辉瑞 JPM 大会演讲 PPT 罗氏：自研+BD，丰富管线组合罗氏制药业务主要集中在神经、肿瘤/血液、免疫、肾脏及代谢、眼科五大疾病领域，目前已有 21 款产品进入市场，未来销售额将持续保持增长。近两年获批的Columvi（CD3/CD2 双抗）、Elevidys（基因疗法）、Piasky（补体 C5 抑制剂）等产品，更是有望成为推动公司未来业绩增长的关键动力。截图来自：罗氏 JPM 大会演讲 PPT，下同罗氏介绍，公司目前已经通过交易并购重塑了产品管线，比如收购 AntlerA 开发眼科 Wnt 激动剂，引进信达 DLL3 ADC 深入布局实体瘤。未来，罗氏还将继续通过自研和 BD 加强管道投资组合。 2025 年，罗氏将有 6 项适应症斩获监管批准，12 项关键 III 期临床取得进展，多个新药分子启动 III 期临床，其中包括阿尔茨海默病新药 Trontinemab。吉利德：业绩重回增长，将推出 9 款 HIV 新药吉利德业绩连续两年下滑后，终于在 2024 年重回增长。吉利德 CEO Dan O'Day 表示，未来公司营收还将继续增长，因为「投资正在转化为商业利益」。吉利德预计在 2033 年 Biktarvy 失去市场独占权之前，推出 9 款 HIV 新药，其中包括入选《Nature》2024年度重大突破的来那帕韦（lenacapavir）。来那帕韦HIV 暴露前预防（PrEP）效力高达 100%，该适应症有望在 2025 年获批上市，每年仅需给药 2 次。截图来自：吉利德 JPM 大会演讲 PPT，下同除病毒感染外，吉利德也在不断加强肿瘤和炎症两大疾病领域的新药研发。肿瘤方面，吉利德有 10 项 III 期临床研究正在开展，预计在 2026 年推出 CAR-T 疗法 Anito-cel。炎症方面，Seladelpar 原发性胆汁性胆管炎（PBC）适应症已在美国加速批准，欧盟预计在今年上半年做出审批决定。默沙东：深入布局 HIV 、眼科，开启多元化增长默沙东正在不断优化其管线布局，从最初聚焦肿瘤、心血管代谢和免疫三大疾病领域，逐步稳健拓展，如今也已将 HIV 和眼科纳入业绩增长版图。HIV 方面，默沙东在 Islatravir 基础上开发了长效 HIV 口服药物 MK-8527，目前已经进展至 II 期临床。眼科方面，默沙东 2024 年斥资 30 亿美元收购 EyeBio 重返该赛道，囊获的三抗 Restoret 正在开展 II/III 期临床。预计到 2030 年，HIV 和眼科产品均能为默沙东贡献数十亿美元收入。截图来自：默沙东 JPM 大会演讲 PPT，下同 2025 年，默沙东将有 13 款产品实现新的突破，包括 5 款肿瘤药物、3 款心血管代谢药物、1 款自免药物和 3 款抗感染疫苗。其中有 5 款产品已进入临床 III 期。 BMS：40 个项目处于关键 II/III 期阶段 BMS CEO 在大会上介绍了公司产品管线进展。目前，BMS 有 40 个在研项目处于关键 II/III 期阶段，涵盖肿瘤/血液学、心血管、神经科学、免疫学四个领域。针对这四个领域 BMS 也介绍了重点投资方向：肿瘤/血液学领域，布局方向包括蛋白质降解、细胞治疗、复杂生物制剂、放射性药物；心血管领域，布局方向包括血栓、心肌病、心力衰竭；神经科学领域，布局方向包括神经精神病学、神经退行性疾病；免疫学领域，布局方向包括控制炎症、重置免疫记忆、促进体内平衡。截图来自：BMS JPM 大会演讲 PPT，下同过去 3 年，BMS 研发投资约 280 亿美元，业务发展投资约 270 亿美元。展望未来，BMS 将会聚焦更加多样化、低风险的投资组合，以实现持续的高增长和长期的股东回报。到 2025-2030 年，该公司预计将推出 10+ 个 NME 项目和 30+ 个新适应症拓展项目，推动公司的持续增长。诺华：专注核心业务，业绩持续增长剥离 Alcon 和 Sandoz 后，诺华从 2023 年开始已经成功转型为一家纯正的创新药企。2024 年，在精准聚焦的策略下，诺华业绩也实现了低两位数的增长，表现不俗。诺华专注于心血管肾代谢、免疫、神经科学和肿瘤四大疾病领域，目前已有 13 款重磅炸弹。此外，诺华已经搭建起生物、化学、xRNA、放射性配体疗法和基因与细胞疗法五大技术平台，美国、中国、德国和日本是其优先关注和布局的市场。截图来自：诺华 JPM 大会演讲 PPT，下同诺华 CEO Vas Narasimhan 在 JPM 大会上表示， Kisqali 有望成为公司历史上最畅销的药物之一。目前，Kisqali 在美国转移性乳腺癌领域占有约 50% 的市场份额，在早期乳腺癌领域占有 52% 的市场份额。此外，公司近期还将推出 4 款潜在重磅产品，包括 BTK 抑制剂 Remibrutinib、基因疗法 OAV101 IT、ASO 药物 Pelacarsen 和 BAFFR 抑制剂 Lanalumab。未来，诺华业绩有望继续增长，2024-2029 年净销售额复合年平均增长率（CAGR）预计达到 5% 。武田：6 款新药待上市，销售额有望冲 200 亿美元武田专注于消化、神经科学和肿瘤三大核心治疗领域的药物研发，重点关注小分子、生物制品、抗体偶联药物（ADC）和细胞疗法，2024 年研发投入约 51 亿美元，与往年相比大幅增加。截图来自：武田 JPM 大会演讲 PPT，下同武田在 JPM 大会上重点介绍了公司处于后期临床阶段的高价值资产，这些新药上市后销售总额有望达到 100-200 亿美元。其中 TYK2 抑制剂 Zasocitinib 是武田以 60 亿美元从 Nimbus 公司引入的，目前正在开展银屑病、克罗恩病、溃疡性结肠炎等适应症的临床试验，进入市场后每年预计能给公司带来 30-60 亿美元的收入，而且还有显著上升的潜力。拜耳：新组织、新模式、新产品拜耳处方药全球总裁 Stefan Oelrich 在 JPM 大会上介绍，公司正在努力推出多款新产品来摆脱抗凝药 Xarelto 专利到期的困境。到 2026 年，拜耳预计能够推出 3 款重磅新药，包括更年期药物 Elinzanetant、心血管药物 Acoramidis 和新型抗凝药 Asundexian Stroke。截图来自：拜耳 JPM 大会演讲 PPT，下同此外，为提高盈利能力，拜耳准备把自己打造成一个更精简、更敏捷的组织。公司制定了新的经营模式，即聚焦重点、改善质量、增加生产力和提高效率。目前，拜耳已经在全球进行了多轮裁员。 GSK：2025 年有望迎来 5 个新药获批（含新适应症）自从 2022 年将消费者保健业务拆分出去后，GSK 的业务主要聚焦特药和疫苗。目前该公司产品管线中有 67 个项目。2024 年，得益于特药、疫苗业务的良好增长表现，GSK 曾先后两次上调了其 2024 年度的销售额和营业利润业绩预期。GSK 预计 2024 全年的销售额有望实现 7%-9% 的增长，营业利润的增速预计在 11%-13%。截图来自：GSK JPM 大会演讲 PPT 在 2025 年，GSK 预计有 5 个新产品的上市申请将会得到监管机构批准上市，包括： BCMA ADC 玛贝兰妥单抗（Blenrep），2024 年已在欧洲、日本、中国、美国等国家和地区递交了上市申请，用于多发性骨髓瘤治疗；长效 IL-5 抗体德莫奇单抗（Depemokimab），已于2025 年 1 月在中国申报上市； IL-5 抗体美泊利珠单抗（Nucala），2024 年 12 月在美国递交了嗜酸性粒细胞型慢性阻塞性肺疾病的新适应症上市申请； Gepotidacin，20 多年来首个用于治疗尿路感染的新型口服抗生素，已于 2024 年 10 月在美国申报上市； MenABCWY，五价脑膜炎球菌，已于 2024 年 4 月在美国申报上市。往期推荐 1 惠民保，已走到2.0的边缘 2 下一代双抗技术，爆了 _ 3 复星医药：能否踏上复兴征途？ _ *声明：本稿件为转载，仅用于分享，不代表本公众号立场，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，我们将第一时间更正或删除，谢谢！投稿请添加小助手：bioclub666

并购疫苗细胞疗法免疫疗法抗体药物偶联物

2025-01-16

·Pharmaceutical Technology

Santhera launches DMD therapy in the UK following NICE nod

Santhera’s Agamree is indicated for patients aged four years and older with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Credit: JohnnyGreig via Getty Images. Swiss biotech Santhera Pharmaceuticals has started launch preparations for its Duchenne muscular dystrophy (DMD) drug Agamree (vamorolone) in the UK, following a recommendation from England’s price watchdog. Approved for use in the National Health Service (NHS) in England, Wales, and Northern Ireland, Agamree is indicated for patients aged four years and older with DMD. The company expects the first sales to commence within this quarter. DMD is a rare progressive genetic disorder that primarily affects boys. It causes muscle weakness and degeneration, leading to loss of mobility and premature death. Standard treatment typically involves corticosteroids to manage inflammation and preserve muscle strength, but these therapies are associated with significant side effects like growth stunting and bone health issues. England’s National Institute for Health and Care Excellence (NICE) issued a positive final guidance for Agamree on 16 January 2025, following confirmation that no appeals were submitted against its December 2024 final draft guidance . This represents a reversal of NICE’s initial decision in March 2024, when the agency declined to recommend the drug due to concerns about its cost-effectiveness compared to standard-of-care corticosteroids. Subsequent submissions from Santhera addressed these issues, with NICE acknowledging that Agamree may offer fewer side effects than current options. Agamree is a first-in-class anti-inflammatory drug that binds to the same receptor as glucocorticoids but modulates its downstream activity differently, reducing the risk of corticosteroid-associated toxicities. The drug was designed as an alternative to traditional corticosteroids to mitigate side effects such as stunted growth and bone metabolism issues. The pivotal VISION-DMD study (NCT03439670) demonstrated that boys treated with Agamree maintained normal bone growth patterns and showed no signs of reduced bone metabolism or mineralisation after 48 weeks, unlike those treated with the corticosteroid prednisone. Patients transitioning from corticosteroids to Agamree reportedly recovered growth and bone health while maintaining efficacy. Agamree received UK regulatory approval in January 2024, building on similar decisions by the US Food and Drug Administration (FDA) and European Commission (EC) in October 2023 and December 2023, respectively. While it is approved in the same indication in Europe, patients as young as two years old in the US have access to the treatment. Santhera sold US commercialisation rights for Agamree to Catalyst Pharmaceuticals in July 2023 in a deal worth up to $231m. According to GlobalData’s Pharma Intelligence Center, Agamree is forecast to generate up to $373m in 2030. GlobalData is the parent company of Pharmaceutical Technology. Other approved treatments for DMD include Sarepta’s gene therapy Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl). Initially approved via the accelerated pathway in 2023 for ambulatory boys aged between four and five years, Elevidys’ label was expanded in June 2024 to all DMD patients over four years of age with confirmed DMD mutations. Among others in the same space, US company Regenxbio is also planning a biologics licence application (BLA) filing in 2026 for RGX-202, its investigational DMD gene therapy, following positive data from the Phase I/II portion of its AFINITY DUCHENNE trial (NCT05693142).

上市批准基因疗法

2025-01-15

·赛柏蓝

2025JPM大会｜中国Biotech开启「卖身潮」

编者按：本文来自新康界，作者Fariy；赛柏蓝授权转载，编辑凯西 2025年生物医药市场新牌局已经开启。 01 2025JPM大会大批药企赴宴 1月13日-16日，第43届摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference，下称JPM大会）在美国旧金山举行。 JPM 是全球生物医药健康领域规模最大的医疗投资、产业交流合作大会之一，涵盖了全球整个医疗保健领域。随着2025JPM大幕拉开，多家MNC也公布了自身的最新战略。本次大会上，阿斯利康、礼来、诺华、辉瑞、罗氏、GSK等如约参加，分享公司最近进展及公司发展方向介绍。来源：2025JPM 会议日程其中，部分涉及2025年增长计划：辉瑞宣布不再进行大并购，继续收缩资金。2025年的销售、总务和管理费用将比2024年减少约5亿美元，而研发费用将减少约3亿美元。其中在JPM，辉瑞或将公布部分ADC、血友病等多款管线进展。默沙东或将公布其肿瘤学布局的最新进展及心脏代谢药物创新的成果。尤其是Keytruda专利到期风险，2025公司如何继续保持增长。罗氏重点在ADC和创新靶点，或将分享如何利用AI提高制药生产力，缩减成本，支持下一代药物的研发。除了外资以外，国内还有近30家企业参加。其中包括：药企：恒瑞医药、百济神州、再鼎医药、君实生物、中国生物制药、信达生物、和铂医药、传奇生物、荣昌生物、亚盛医药、康方生物、三生制药、原启生物、百利天恒、科伦博泰。 CXO：药明系（药明康德、药明生物、药明合联）、泰格医药、金斯瑞科技等。 02GLP-1、ADC等药物仍是MNC的“必争之地”当前部分企业正在计划在失去专利独占权之前填补增长缺口。有资本机构预测，因药品专利到期，2025年至2029年制药巨头们存在不同梯度的收入损失比例，如BMS高达76%，GSK、安进损失幅度均超50%，默沙东、礼来、强生的比例也在40%以上。尤其随着手中重磅产品逐渐失去市场独占性，如何快速从外部寻找到能接力的潜在重磅炸弹，仍旧是大药企出手并购的核心原因之一。高盛投资银行也指出，尽管部分地区和行业已出现复苏迹象，但资本市场在过去三年尚未实现真正的全球并购复苏，而在接下来，并购的关键条件已经汇聚：更有利的宏观经济环境（货币政策等逐步到常态），更宽松的监管预期，以及企业风险偏好的提升。叠加技术创新加速了行业变革，财务投资机构寻求流动性，企业亦趋向通过并购战略重塑投资组合。虽然当前全球顶尖的制药公司们在并购策略上都显得较为谨慎，但它们在中小型并购的资金方面依然非常充裕。包括强生、默沙东、诺华、诺和诺德、辉瑞、罗氏在内的21家大型跨国药企，拥有超过1700亿美元的现金储备和借款能力，这将成为2025年并购和商业合作的重要推动力。其中，7家现金流超过100亿美元，强生约200亿美元，默沙东约150亿美元，诺华约140亿美元，它们很可能成为市场上的主要买家。此外，据Healthcare Investment Banking的《生物制药并购与战略合作洞察：2024年回顾与2025年展望》显示，目前生物制药现金总额达1700亿美元。收购对象方面，据Seeking Alpha分析师预计，2025JPM大会期间有9家公司有望被收购，包括两家中国公司：硕迪生物与拓臻生物。硕迪生物曾深得红杉、礼来亚洲基金、药明康德等海内外知名机构、产业资本共同青睐，且赶上了GLP-1风口，其口服小分子GLP-1产品研发进度处于同行前列，且其独特的偏向激动剂设计具备明显的差异化。此外，硕迪生物还有强有力的国际化创始团队“站台”。拓臻生物在2021年登陆纳斯达克，上市时礼来与OrbiMed是其股东。目前，拓臻生物重点产品管线中，同样包含口服小分子GLP-1R激动剂。去年，拓臻生物公布了其口服GLP-1R激动剂较为积极的临床I期结果。此外，Seeking Alpha分析师预测将被并购的公司还有如： lMadrigal，手握全球首款MASH新药Resmetirom，该产品在去年获FDA批准上市。 lSummit，康方生物海外重要的商业合作伙伴。“头对头”胜K药的依沃西早在2022年便“高调”出海授权给了Summit，获得全球医药人士的长期关注。目前，Summit已突破百亿美元市值。 lSarepta，小核酸药物三大巨头之一，2023年其基因疗法SRP-9001获FDA加速批准。这家公司的底层技术没得说，但市场一直对其商业回报存有质疑，“钱景”堪忧。近年来，这家公司一直是MNC并购的热门标的。 luniQure，手握全球首款基因治疗疗法Glybera（2012年，欧洲药品管理局批准），与Sarepta有着相似情况在于，商业化成绩较为惨淡。收购领域方面，GLP-1向来是多家MNC的“必争之地”。业内有分析师认为，今年该领域有望爆出巨额交易。占据这一领域头部交椅的诺和诺德和礼来，先一步获得巨大的业绩回报，两家公司的市值也一度迎来惊人涨势——诺和诺德一跃成为欧洲市值最高的药企，礼来如今已经来到7000亿美元市值档位，在药企中一骑绝尘。真金白银的诱惑下，包括辉瑞、阿斯利康、罗氏、默沙东等在内的诸多MNC，也纷纷下场布局。随着巨头押宝GLP-1，重磅交易几乎没有任何悬念。一些分析师指出，Viking Therapeutics将是2025年相关领域潜在的并购优质标的，此外，Structure Therapeutics、Terns Pharmaceuticals迎来收购的可能性也较大。三者的一个共同点是，它们已有临床数据验证其在相关领域的实力。除GLP-1外，肿瘤治疗领域，ADC或仍将璀璨。业内人士指出，ADC的想象力，距离触达边界还有很长距离。中信建投证券研究分析，2025年，多款ADC产品将有望迎来数据读出，为赛道再添热度。此外，在大部分投资者仍然盯着HER2，Trop2和Nectin4这类靶点偏后期的ADC管线时，下一代技术方向已经在酝酿职中。伴随着PROTAC载荷ADC、双载荷ADC的研发深入，ADC耐药问题逐渐被突破的同时，适应症广度也正在被拓宽。 03医药“晴雨表”定调：并购仍是主旋律往年在JPM大会期间宣布的交易事件，可称为行业的关键风向标与晴雨表，正如BioSpace高级编辑Annalee Armstrong所说，这会“为一年定下基调”。在2025年JPM大会前夕，也同样发生了多笔并购BD交易事件。其中最重磅的并购交易来自强生在神经科领域大举投入，以146亿美元收购了Intra-Cellular Therapies，交易价格定在每股132美元。这是近两年以来生物科技行业最大的一笔交易，也是2024年以来首笔过百亿美元并购的案例，这可能意味着医疗保健行业的并购活动在2024年下滑之后正在重新升温。再往前推，在1月10日同一天也发生了4起授权合作交易：康诺亚生物宣布，就潜在同类最优的靶向CD38人源化单克隆抗体CM313与Timberlyne Therapeutics达成NewCo交易。这也是康诺亚的第三次NewCo出海，去年2个NewCo交易分别是与Belenos Biosciences和Ouro Medicines。杭州和正医药与中国科学院上海药物研究所共同宣布与强生签订全球许可协议，开发潜在最佳的BTK降解剂，用于治疗多种疾病。杭州先为达生物宣布就GLP-1产品组合与Verdiva达成在除大中华区及韩国以外的全球开发和商业化许可与合作协议，交易额超24亿美元。和铂医药及科伦博泰生物宣布，与Windward Bio就靶向TSLP单克隆抗体HBM9378/SKB378达成NewCo交易。和铂医药及科伦博泰有权获得高达9.7亿美金的首付款和里程碑付款，其中首付款和近期里程碑为4500万美金，包括现金付款及Windward Bio母公司股权。这些交易数额虽没有去年重磅，但仍不能忽略并购的绝对影响力。因为并购给中国药企带来的财务影响远超投融资、IPO或传统BD活动。据媒体报道，去年，中国第一家被收购的ADC企业普方生物，相对于B轮融资估值，收购让其B轮股东纯赚400%；葆元医药并购虽未提钱，但明显帮助其实现最大化实现产品商业价值。从往年的JPM大会来看，2022年以阿斯利康18亿美元收购Cincor、Ipsen制药9.5亿美元收购Albireo开场，被视为跨国并购的重启信号。之后的2023年全年，生物医药并购活跃，50亿美元以上大额交易数量达到了新高。2024年大会期间的并购以及BD事件更加密集，脉络也更加清晰。领域围绕ADC、免疫等，技术包含小核酸、CGT，以及AI和机器学习，都为接下来的行业发展指出了方向。部分在2024JPM期间宣布的交易与合作事件来源：公开资料 04JPM2024总结2024年是生物制药业强劲发展的一年近日JPM对2024做了总结：2024年是生物制药业强劲发展的一年，其中： IPO：市场逐渐恢复信心，共有19家公司成功上市，相较于2023年的13家公司有所增加。并购：MNC重点在减肥药领域，尤其是在GLP-1和GIP，相关并购24宗，总金额为64亿美元。另外对晚期资产的偏好愈加明显，2024年达到490亿美元。风险投资（VC）：总额达到了260亿美元，参与轮次为416轮，相较于2023年的233亿美元和462轮，投资总额增长。平均交易价值：2024年平均交易价值增长超过1200万美元。融资企业数量：2024年有98家公司完成了1亿美元以上的融资，较2023年的73家和2022年的80家有所增加。总结：从JPM大会来看，并购现象繁荣虽是必然，MNC们也已备好弹药，但可能难再看到特别大型的并购交易，反倒是中小型并购交易持续成为主流。大型制药企业仍在消化此轮周期调整中发生的大型并购交易，叠加宏观经济形势等诸多不确定性，MNC们对于是否选择中型并购、花多少钱去并购，仍持有谨慎观望的态度。 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

抗体药物偶联物并购专利到期

100 项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的药物交易

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适应症	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	美国	Sarepta Therapeutics, Inc.	2023-06-22

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	申请上市	美国	Roche Holding AG	2022-11-29

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05096221 (EMBARK, Literature) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	delandistrogene moxeparvovec	(鏇網範顧簾蓋鬱選艱糧) = 鹹淵糧簾觸網築製淵選齋構餘艱築蓋壓廠壓蓋 (選齋顧醖築夢製選齋衊 ) 更多	不佳	2024-10-09
				Placebo	(鏇網範顧簾蓋鬱選艱糧) = 蓋襯窪蓋糧繭衊獵選醖齋構餘艱築蓋壓廠壓蓋 (選齋顧醖築夢製選齋衊 ) 更多
NCT05096221 (EMBARK, ASGCT2024)	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	Delandistrogene moxeparvovec	艱製網蓋積淵襯範憲醖(遞獵繭艱範糧積遞糧選): P-Value = 0.24 更多	积极	2024-05-07
				Delandistrogene Moxeparvovec (Placebo)
NCT04626674 (ENDEAVOR, Pubmed \| Ann Neurol) 人工标引	临床1期	杜氏肌营养不良症	20	Delandistrogene moxeparvovec	(廠窪廠鬱壓壓衊憲願膚) = 顧鏇窪範憲獵醖艱糧淵範觸襯願顧艱遞網齋壓 (顧簾夢醖構醖簾網繭餘, 42.6) 更多	积极	2023-11-01
NCT05096221 (SRP-9001-301 \| EMBARK, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	ELEVIDYS	(醖糧範餘築蓋淵糧簾窪) = 網範獵襯遞齋廠選鬱糧廠鑰衊遞選窪淵餘積觸 (簾淵淵製範構艱壓遞艱 ) 未达到	积极	2023-10-30
				placebo	(醖糧範餘築蓋淵糧簾窪) = 壓糧範蓋鑰蓋窪蓋壓夢廠鑰衊遞選窪淵餘積觸 (簾淵淵製範構艱壓遞艱 ) 未达到
FDA 人工标引	N/A	杜氏肌营养不良症	41	ELEVIDYS	(憲蓋淵築壓鹹艱窪襯衊) = Most common adverse reactions across studies (incidence ≥5%) were vomiting and nausea, liver function test increased, pyrexia, and thrombocytopenia. 膚網廠糧窪積壓繭遞糧 (築壓鬱築鬱築觸壓範壓 ) 更多	积极	2023-06-22
				Placebo
NCT03769116 (Study 102, AAN2023)	临床2期	杜氏肌营养不良症	41	Delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001)	衊構製範築衊製壓鹽構(簾網淵艱衊壓獵夢鏇艱) = The most common treatment-related treatment-emergent adverse events (AEs) were vomiting, decreased appetite and nausea 餘齋壓襯憲範獵襯餘艱 (繭鏇鏇繭選廠憲襯壓願 )	积极	2023-04-25
				Placebo
AAN2023	N/A	杜氏肌营养不良症	52	Delandistrogene moxeparvovec	(醖觸蓋鹹襯積遞艱鹹襯) = 廠淵餘製蓋餘築齋鑰積齋鬱鏇獵蓋鏇襯鏇願願 (壓鑰廠簾鏇觸鹽蓋憲願 )	-	2023-04-25
MDA2023	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	4	Delandistrogene moxeparvovec	(醖壓醖廠廠遞齋鑰簾鏇) = 糧鏇窪糧鹹製鬱鹹範窪夢廠願獵憲選選簾壓憲 (構憲鏇餘糧廠襯簾窪艱, 1.0)	积极	2023-03-19
NCT04626674 (ENDEAVOR, MDA2023)	临床1期	杜氏肌营养不良症	20	Delandistrogene moxeparvovec	鏇壓築選餘衊選齋鏇製(積觸齋遞鹽鹹壓鏇淵齋) = 觸選遞鬱構構窪簾鑰廠艱衊餘糧壓憲衊願築獵 (壓鑰窪製衊蓋衊壓築鹹 ) 更多	积极	2023-03-19
NCT03375164 (Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	4	delandistrogene moxeparvovec	(鹹獵夢遞艱鹽鹹鑰餘鏇) = 遞繭築襯鑰醖鬱鹹憲鬱膚衊糧壓廠選醖醖艱齋 (觸願鏇繭簾鹽蓋蓋窪醖 ) 更多	积极	2022-10-11