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当大西洋两岸的德国与美国几乎同时为CGT疗法支付开创新模式，又将为中国的医保支付改革带来怎样的借鉴与启示？撰文| 杨景雄 孔凡懿 石洣珏在各国医疗费用持续攀升与技术迭代加速的双重挑战下，医疗支付体系的改革已成为全球性挑战。因此，针对全球公认的昂贵创新疗法CGT，各国都进行了不同的尝试。近期，CSL公司就和德国医保机构达成了一个创新付费协议：天价基因药Hemgenix不用提前全款买单，而是“治好了再付钱”，开创了一种全新的“风险分担”模式。具体来说，医保每年会根据实际治疗效果支付药费，如果治疗失败（比如患者又需要打原来的凝血针），药企就得自己承担损失，医保不用付钱。远在大西洋另一边的美国，即使作为世界最大的医疗市场，也未能避开昂贵CGT疗法给传统医保支付模式带来的严峻挑战。面对这一压力，美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）决定对既有支付体系框架进行改革，在2024年12月启动了CGT医保支付创新试点。简单来说就是启动了 “集中谈判+按疗效支付”的新模式，针对罕见病基因疗法，联邦政府直接和药企谈全国统一价，接受治疗的患者越多，药企返利越多，还派技术团队盯疗效，治不好药企还得退钱。无论是德国的“治好了再付钱”，还是美国的“治不好退钱”的CGT疗法支付新模式，其实都暗示出一个不约而同的全球性变革趋势：面对医疗技术迭代加速带来的成本压力，其定价机制逐步从市场导向转向政府主导按价值付费。当然，这也为中国探索贵价创新疗法支付机制提供了参考，在基本医保支付能力有限的情况下，如何平衡创新激励与医保可持续性？如何通过支付机制设计提升医疗公平？美国CGT医保支付试点：“治不好就退钱”美国公共医疗保障体系由联邦医疗保险计划（Medicare）与医疗补助计划（Medicaid）两大支柱构成。二者分别聚焦老年与低收入群体，共同构成基础保障网络。Medicare由联邦政府统一管理，覆盖65岁以上老年人及特定残障群体。Medicaid由联邦与州政府联合运作，侧重低收入人群（包括儿童、孕妇等弱势群体），各州可在联邦框架下自主制定具体覆盖范围与服务内容，资金由联邦和州政府按比例分担。长期以来，美国Medicaid以州为单位对部分药品开展价格谈判，以此控制支出。尽管2022年拜登政府出台的《通货膨胀削减法案》（Inflation Reduction Act, IRA）强制药企返利（如超出通胀的涨价）等措施对传统药品价格提供了一定约束，但公共医保项目医疗费用仍呈持续攀升势态，尤其在细胞与基因疗法（Cell & Gene Therapy, CGT）等昂贵创新疗法领域，支付挑战严峻。为了应对挑战，美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）于2024年12月4日正式启动了CGT医保支付创新试点。该试点打破传统支付模式，以联邦层面的集中谈判为基础，结合按疗效支付协议（Outcome-Based Agreement）与条件返利（rebate）机制，旨在为可从根本上治愈罕见病和严重遗传疾病的昂贵创新疗法建立可持续的支付解决方案。根据CMS规划，该试点初期将聚焦镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）的两种基因疗法——Vertex Pharmaceuticals开发的Casgevy与Bluebird Bio研发的Lyfgenia。此类疗法费用高达220万至310万美元，是史上最昂贵的精准治疗药物之一。然而根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据显示，SCD患者人均寿命较美国平均水平短20余年，且其中约50%为Medicaid参保者。对于这一低收入及弱势群体而言，若无公共医保支持，患者将无法获得挽救生命的治疗方案。SCD若未得到有效治疗，会产生一系列并发症并造成患者反复住院，进一步加剧医疗负担。CMS希望通过此次试点解决昂贵创新疗法的可及性问题，确保低收入群体及时获得此类天价救命药。根据CMS网站发布的项目介绍书，此次试点的核心目标在于，从联邦层面进行价格谈判、统一市场准入标准并纳入按疗效付费，消除因各州政策差异导致的覆盖不均的问题，保障所有参与州的Medicaid患者可以公平获得基因治疗，最终达到人群健康水平上升的目的。具体而言，这一新支付模式的实施方式主要为三步：联邦层面（CMS）主导进行通过统一谈判与定价、设置分层返利机制等方式控制付费，最后各州可自主选择是否参与。统一谈判与定价：因SCD患者群体规模小但治疗成本极高，CMS选择先从SCD基因疗法试点。具体而言，CMS代表各州与药企进行集中谈判，达成全国统一价格和准入标准。为确保协议落地，CMS将提供技术支持，进行监督和疗效评估，核查各州执行时的合规性，并建立疗效追踪系统（电子健康档案）以评估返利触发条件。图1：CMS CGT准入模式实施时间表(来源：cms.gov)分层返利机制：为了进一步降低药品净成本，CMS在价格谈判中设计了具有借鉴意义的三重返利结构，包括量价挂钩、按疗效结果分期返利、固定价格让步等。药企需提供与采购量挂钩的基础折扣，并根据疗效达标率追加附加返利（如患者五年内复发或五年内人群疾病复发率≥n%，再返利x%）。因此只有患者达到特定疗效标准后，医保才需支付部分或全部药费；若疗效不达标，药企需退还部分费用或承担额外责任。此外，CMS的谈判要求药企提供与绩效无关的固定价格让步（如一次性降价x%），使得谈判结果对医保资金有即时保护效果。值得注意的是，此番价格谈判的结果并不推翻已有的折扣协议，而是将以附加协议的形式，在原有《通货膨胀削减法案》下的医疗补助计划药品返利方案（Medicaid Drug Rebate Program, MDRP）的降价协议上进一步降低价格，使得新药在原先折扣的基础上进一步享受新谈判带来的降价。图2：CMS CGT准入模式返利结构(来源：cms.gov)图3：CMS CGT准入模式返利时间点(来源：cms.gov)试点的实施方式上，州政府层面则体现为各州自愿参与机制，保留一定自主选择权。各州可以自主选择是否参与试点计划，若加入，州政府将直接采用CMS与药企谈判达成的统一价格及支付模式，不得另行议价或修改核心返利规则。CMS CGT创新支付模式试点是美国医保支付体系的一次重大变革。通过集中谈判，美国正在尝试降低昂贵创新药品的支付成本，提高Medicaid参保者的医疗可及性。CMS谈判中纳入按疗效支付的协议也真正将药企的收入与临床结果直接挂钩，既强化了企业对治疗有效性的责任，又减轻了医保资金负担。因此，美国业界认为，尽管本次试点仅涉及两款CGT，但从已公布的CMS文件中可以预计此次谈判对相关产品定价潜力的影响将超越《通货膨胀削减法案》带来的降价。SCD的患者病程较长、病情反复，所用医保资源较为可观。虽然纳入两款药物的前期费用很高，美国CMS认为CGT有望从根源治愈疾病，因此可以减少长期的医疗开支。如果试点成功，该模式可能会扩展至其他高成本的CGT，甚至影响全球医保支付模式的发展。对中国的启示：“最优性价比”或许是医保谈判的下一阶段目标美国CMS试点提出的“集中谈判+按疗效支付”模式为全球医保改革提供了新范例，也为中国医保支付模式的深化提供了可操作性的启示。中国国家医保谈判虽然已经展现出规模效应，但在按疗效支付等机制上仍有探索空间。具体而言，中国可借鉴CMS经验，推进支付模式向精细化方向改革，包括构建以“疗效”为核心的支付机制，在集中谈判基础上建立多层次的返利体系、建设独立疗效评估机制，以实现医保资金的精准支出和可持续运行。首先，最直接的借鉴就是如何保持量价挂钩与激励创新之间的平衡，“直接降价”模式未必是最佳选择。美国CMS CGT试点实践经验表明，分散化谈判模式存在显著弊端，各州政策割裂导致药品价格差异扩大、医保支出持续承压。相较之下，集中谈判通过规模化议价机制，在抑制价格攀升与促进医疗技术可及性方面拥有显著优势。CMS试点选择构建全国统一谈判框架，正是为了利用规模化采购优势实现成本结构优化，同时规避因分散决策而导致的管理低效与资源浪费问题。中国近年来的国家药品医保谈判同样在全球范围内引起关注。中美两国均通过国家层面主导的集中谈判提升买方议价能力，但具体实施路径存在差异。我国医保局使用以价格换取医保资格的策略使药企接受大幅降价来推动创新疗法的医保覆盖。无论实施路径如何，国家集中谈判在快速提升药品可及性的同时，也需要兼顾医保可负担性与激励创新之间的平衡。如果价格被过度压缩的同时，市场销量增幅有限，使企业销售收入难以覆盖前期的研发与生产成本，或使其利润率长期显著低于国际基准，可能抑制企业的研发动力，甚至出现制药企业参与药价谈判积极性降低的情况。中国医保谈判可在现有谈判框架上进一步优化现有支付模式。医保管理可以从单一的价格控制逐步转向综合的费用管理。与此同时，企业从不承担医保风险的角色，转向与医保部门共同承担风险。为此，未来可以探索引入多种风险共担机制（如按疗效支付、分期返利等），避免“一刀切”的支付政策。当今医疗技术快速发展，新药研发模式日益多样，因此新技术本身的复杂性也要求医保支付模式具备更高的适应性。美国CMS试点中的分层返利机制即为此提供了有益借鉴，通过将药企收益与患者临床疗效动态衔接，既确保医保资金的有效使用，又激励企业追求高质量创新，使具备真实临床价值的创新疗法获得可持续的发展空间。美国CMS试点的另一个可借鉴之处在于，如何向按疗效支付的改革迈步。我国现行基本医保支付模式目前主要采用单一价格谈判，按疗效支付模式尚未大规模应用。此次CMS试点的核心之一就是按疗效支付，精准使用医保资金，不为无效治疗买单。在按疗效支付协议的框架下，治疗方案需要达到双方约定患者获益的疗效指标，药企才能获得支付。因此按疗效支付可激起企业医疗质量方向上的创新动力，使企业更注重药品的临床效果和长期收益，而非仅关注上市后的销售。按疗效支付也将推动更多可提供高额临床获益的治疗方式被纳入医保体系，使得更多患者可以得到重焕新生的治疗。未来，中国可以考虑在罕见病、基因疗法等高价值技术领域引入按疗效支付的协议 ，形成精细化的医保支付体系。美国CMS试点的疗效挂钩协议为中国提供了可操作性极强的参考框架。从具体落地的角度上来看，按疗效支付模式的建立需要聚焦以下几个关键环节：一方面，具有分阶段支付与长期疗效观察能力的基础建设是执行按疗效支付模式重中之重的前提条件，也是其运行核心。中国可优先在罕见病、肿瘤免疫治疗（如CAR-T）等高值药品领域试行按疗效支付。例如，对某一CAR-T疗法可要求“完全缓解率”指标作为全额支付门槛，未达标则触发返利机制。另一方面，按疗效支付模式长期健康的运作需要一个完善的疗效评估体系。为保证评估结果的真实性，评估机构必须独立。第三方评估机构或相关部门应负责疗效数据追踪与验证，确保制药企业与医疗机构数据客观真实。此外，任何疗效评估体系都需要针对不同疾病制定量化、可追溯的疗效标准。以基因疗法为例，可设定“基因表达稳定性”“5年无进展生存率”等核心结果指标。需注意避免模糊定义，导致支付争议。同时，法律法规也有待完善，明确医保、药企、医院的责任边界，并建立纠纷仲裁机制。结论：昂贵药品，国家集中谈判+按疗效支付，是全球医保支付的趋势美国CMS试点模式的推出，标志着全球医保改革正在向高效、风险分担、可持续的方向迈进。这一创新支付试点揭示了两个核心理念：第一， 在高价创新疗法支付领域，集中谈判机制能产生显著的规模效应，是提升买方议价能力、控制药品价格的有效手段，中国在创新药谈判中已证明其可行性，美国的CMS试点也在朝这一方向靠拢。第二， 按疗效支付是未来医保改革的关键路径，它不仅能够确保资金的精准使用，更能加速推动优质药物进入市场。在全球医疗成本不断攀升、基因疗法和创新药物层出不穷的背景下，医保支付模式的创新已成为各国政府必须面对的挑战。美国CMS的新试点虽然刚刚开始，但其背后的逻辑正为全球医保体系验证一条可行的道路。对中国而言，需在现有医保谈判基础上，加快构建包含风险共担、数据驱动、全周期管理的创新支付体系，并开展实施方案试点，形成可复制的中国方案。参考资料：CMS. Cell and Gene Therapy (CGT) Access Model [DB/OL].[2025-03-28], https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.关于作者：杨景雄，清华大学医院管理研究院23级研究生孔凡懿、石洣珏，清华大学医院管理研究院23级研究生清华大学医院管理研究院陈怡教授对本篇文章亦有指导一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

从2018年底，CXO板块悄然启动，到2021年的年中到达顶点，大部分CXO公司的股票，在2年半的时间内平均经历了8~10倍的涨幅，成为整个A股最炙手可热的板块。从2021年的年中开始，CXO板块开始下跌，起初很多人以为只是一个简单的回调，但是实际上是一个时间跨度长达4年左右的惨烈洗牌过程。在这个过程当中，一方面，在下游需求的急剧萎缩之下，CXO行业面临产能过剩的风险，很多CXO公司只能选择大打价格战以争抢订单；另一方面，CXO公司的股价跌跌不休，很多甚至已经回到了4~5年前的股价水平。到了2025年一季度，从基本面数据来看，CXO终于呈现了整体转暖的迹象。最为标志性的反转，是行业绝对龙头药明康德，交出了一份超预期的一季报。财务信息显示，药明康德今年第一季度实现营收96.54亿元，同比增长20.96%；归母净利润36.72亿元，同比增长89.06%。这是近三年来，药明康德首次在第一季度交出双位数增长的“成绩单”。此外，截至2025年3月末，药明康德持续经营业务在手订单523.3亿元，同比增长47.1%，证明一季报的数据不是简单的反弹，是有着长期需求支撑的结果。类似的在手订单大增的情况，并不仅仅出现在药明康德。财报数据显示，在A股众多的CXO上市公司中，都有类似的趋势。康龙化成实验室服务新签订单同比增长超过15%，CMC（小分子CDMO）服务新签订单同比增长超过35%。凯莱英2024年累计新签订单同比增长约20%，在手订单总额10.52亿美元，较同期增幅超过20%。博腾股份未完成在手订单金额同比增长近30%；药明合联未完成订单总额同比增长71%。处于临床CRO赛道的泰格医药，其净新增合同金额也超过20亿元，同比增速达到20%。但是从头部企业的收入结构来看，需求复苏主要来源于欧美市场。药明康德的财报数据显示：来自美国客户收入63.8亿元，同比增长28.4%；欧洲客户13亿元，同比增长26.2%；中国客户收入15.3亿元，同比下降1.3%；其他地区客户收入4.5亿元，同比增长3%。A股另一家CXO龙头企业康龙化成的一季报也显示，来自北美客户的收入同比增长16.81%，来自欧洲客户的收入增长了26.57%， 来自中国客户的收入增长最低，只有13.15%。与这种地区间的增长差异性相对应的，是生物医药行业的投融资复苏的情况。2024年，全球共完成医疗健康领域一级市场投资2291笔，累计融资582亿美元，融资总额相对2023年，略微回升1个百分点，虽然距离巅峰期的2021年仍然有巨大差距，不过总算止住了此前连续2年下滑的趋势。但是在中国市场，医疗健康领域的投融资情况，仍然处于下行趋势。根据申万宏源的数据显示，2024年中国医疗健康产业融资总额为73亿美元，是最近8年来最低水平，仅高于2016年的70亿美金。医药研究报告分享营收集与分享全市场主流医药研究报告每天仅需0.8元畅享超过2000篇存量精选医药研究报告每年新增额外500篇

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；2024年财报陆续发布，订单的多少一定程度上反映了CXO公司及整体行业的发展境况。由此，我们对国内11家上市CXO的订单情况以及海外营收进行了如下统计：整体看来，目前CXO上市公司相关订单开始逐步改善。其中，在订单方面，药明康德、凯莱英、康龙化成、博腾股份等多家上市公司新签/在手订单已及时回暖。我们先来看看国内CXO四大天王情况：根据最新年报披露情况，药明系，药明康德持续经营业务在手订单人民币493.1亿元，同比增长47.0%；药明生物，2024年未完成订单185亿美元。药明康德和药明生物订单合计1841亿人民币。康龙化成实验室服务新签订单同比增长超过15%，CMC（小分子CDMO）服务新签订单同比增长超过35%；凯莱英2024年在手订单总额10.52亿美元，较同期增幅超过20%；其中生物大分子业务有包含IND、临床以及BLA阶段项目的在手订单接近60个，其中ADC项目占比订单数量超60%，订单同比增长56%。泰格医药累积待执行合同金额为157.76亿元，同比增长12.0%。CGT领域情况：博腾股份新签CGT订单1.75亿元，大增30%。2024年实现营业收入30.12亿元，同比下降17.87%。剔除重大订单影响后，营业收入同比增长14%，增长主要来自欧美日韩等海外市场。2024年净利润为-2.88亿元，同比下降207.83%；扣非净利润为-2.72亿元，同比下降209.74%和元生物细胞和基因治疗CRO业务收入8582.11万元，较上年同期增长8.02%；细胞和基因治疗CDMO业务收入1.35亿元，较上年同期增长26.12%。年内新增CDMO业务订单额超过2.7亿元。ADC CDMO领域：药明合联2024年未完成订单总量9.91亿美元，同比增长71.2%。东曜药业在手已签约未完成订单达人民币1.91亿元，同比增长39%；全年新增项目58个，其中ADC项目48个，累计至153个项目。CXO上市公司相关订单开始逐步改善同时，业绩也在边际改善。其中根据药明康德公布的一季报显示，截至 2025 年 3 月末，药明康德持续经营业务在手订单高达523.3亿元，同比增长47.1%。细分业务方面，TIDES 业务(寡核苷酸和多肽)表现格外突出，在手订单同比增长 105.5%。随着去年新增产能逐季度爬坡，该业务收入在 2025 年第一季度达到 22.4 亿元，同比增长 187.6%。药明康德的小分子工艺研发和生产业务也实现了稳定增长，第一季度业务收入 38.5 亿元，同比增长 13.8%，且小分子 D&M 管线在一季度累计新增 203 个分子，总数达到 3393 个，涵盖从临床前到商业化的多个阶段项目。从整体业绩来看，药明康德在今年一季度实现营业收入96.55亿元，同比增长20.96%；净利润36.72亿元，同比增长89.06%，均创新高。药明康德在一季报中还表示，将维持全年业绩指引不变，即预计 2025 年持续经营业务收入将实现双位数增长，同比提升 10%-15%，公司整体收入也将直达 415-430 亿元。机构分析指出，CXO企业订单改善背后，是多重因素共同作用的结果。其中，全球生物医药投融资环境的改善是重要驱动力之一。在经历了疫情后连续两年的融资低迷后，2024 年全球生物医药投融资迎来曙光。资金的涌入使得药企有更多资源投入研发，进而带动了对 CXO 服务的需求。同时，国内创新药研发环境也在不断优化，创新药 IND 及 NDA 受理数在 2024 年第三季度同比增长，显示出国内创新药研发活动的回暖，为本土 CXO 企业带来了新的业务机遇。特别是在多肽、ADC 等热门细分领域，研发热度持续高涨，相关 CXO 企业凭借专业技术和服务能力，收获了大量订单。从行业竞争格局来看，头部 CXO 企业凭借规模效应、技术优势和丰富的客户资源，在订单竞争中占据有利地位。经过前期行业调整，市场进一步向头部集中，强者恒强的态势愈发明显。这些头部企业不断加大研发投入，提升技术创新能力，拓展服务范围，以满足客户日益复杂和多样化的需求。例如，药明康德持续推进泰兴多肽产能建设，预计 2025 年末多肽固相合成反应釜总体积将提升至超 10 万 L；2025 年 3 月，药明康德常州及泰兴原料药基地均以零缺陷成功通过美国食品药品监督管理局(FDA)检查，预计 2025 年末小分子原料药反应釜总体积将超 4000kL，产能的扩充和质量体系的完善有助于其承接更多订单。展望未来，随着订单的逐步交付，CXO 上市公司业绩有望实现进一步增长。行业整体将在订单改善的基础上，继续优化业务结构，提升运营效率，加强技术创新，以应对不断变化的市场环境。参考：药事纵横、制药网↓扫码加入药通社交流群 ↓投稿/企业合作/内容沟通：华籍美人（Ww_150525）*添加请注明备注及来意