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超70款1类新药在中国获批临床!来自
罗氏
、
百济神州
、
荣昌生物
等公司(附PDF下载)
2023-08-01
·
交易
·
医药观澜
临床1期
临床3期
siRNA
引进/卖出
免疫疗法
▎
药明康德
内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示信息,在刚刚过去的7月,又有许多1类新药在中国获得临床试验默示许可,其中有超70款新药为首次在中国获批临床。通过梳理发现,这些新药涵盖了单抗、双抗、纳米抗体、放射性核素疗法、反义寡核苷酸(ASO)疗法、CAR-T产品、基因治疗药物、
肿瘤
浸润淋巴细胞(TIL)药物、siRNA药物、分子胶等等。本文将节选其中部分1类新药作介绍,仅供读者参阅(排名不分先后)。(向《医药观澜》微信号回复“7月”即可下载2023年7月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药PDF文件)图片来源:123RF
罗氏(Roche)
:
RO7434656
注射液作用机制:新型ASO疗法适应症:
IgA肾病
根据
罗氏
公开资料,
RO7434656
是一种新型反义寡核苷酸(ASO)疗法,拟开发治疗免疫球蛋白A(IgA)肾病。该药可以降低
炎症
水平,保护
原发性IgA肾病
患者的肾脏免受长期损害。该产品正在海外开展治疗
IgA肾病
的3期临床研究。
百济神州
:
BGB-24714
胶囊作用机制:口服
IAP
拮抗剂适应症:
恶性肿瘤
根据
百济神州
公开资料,
BGB-24714
为一款在研的第二线粒体来源的
半胱氨酸蛋白酶激活剂(SMAC)
半胱氨酸蛋白酶
激活剂(SMAC)模拟物,也是一款新型口服
IAP
拮抗剂。
IAP
是细胞凋亡的重要调控因子,它的高表达促进了
肿瘤
发生和
肿瘤
转移。SMAC模拟物是一类新型的细胞凋亡诱导剂,可以有效模拟由线粒体释放的第二信使SMAC产生的生物效应,即结合并中
和凋亡蛋白抑制因子(IAP)
。本次
BGB-24714
获批临床的适应症为
恶性肿瘤
,包括但不限于
肺癌
、
食管癌
、
乳腺癌
、
卵巢癌
、头颈鳞癌等。
荣昌生物
:
RC148注射液
作用机制:双抗适应症:
实体瘤
患者根据
荣昌生物
新闻稿,
RC148
是该公司自研的新型双特异性抗体,也是该公司首款获批临床的双抗。该药本次获批的是一项1期临床研究,入组人群主要为经标准治疗后疾病进展,或对标准治疗不耐受,或不存在标准治疗的
局部晚期不可切除或转移性恶性实体肿瘤
。
翰森制药
:
HS-10518
HS
-10518胶囊作用机制:GnRH受体拮抗剂适应症:
子宫内膜异位症
相关
中重度疼痛
等
HS-10518
HS
-10518(又被称为
TU2670
)是一种口服非肽类GnRH受体拮抗剂。
翰森制药
于2022年与
TiumBio
公司达成约1.7亿美元合作,从而获得中国的独家许可,开发并商业化
TU2670
用于
子宫内膜异位症
和
子宫肌瘤
及其它潜在适应症的治疗。该药本次在中国获批临床,拟用于治疗
子宫内膜异位症
相关
中重度疼痛
、
子宫肌瘤
相关月经过多。
信达生物
:
IBI354
作用机制:靶向
HER2
的抗体偶联药物(ADC)适应症:
晚期实体瘤
根据
信达生物
公开资料,
IBI354
为一款注射用重组抗
HER2
单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物,本次获批临床的适应症为
晚期实体瘤
。根据ClinicalTrials官网,该药正在海外开展针对
局部晚期不可切除或转移性实体瘤
患者的1/2期临床研究。
博锐生物
:
注射用BRY812
作用机制:靶向
LIV-1
的ADC适应症:晚期恶性肿瘤根据
博锐生物
新闻稿,
BRY812
为该公司研发的靶向
锌转运蛋白(LIV-1)
的创新型ADC,拟定适应症为晚期恶性肿瘤。
LIV-1
是一种多次跨膜蛋白,与上皮-间质细胞转化有关,并在多种
癌症
中表达异常,对
肿瘤
的转移起到关键作用。
BRY812
通过CysLink不可逆化学偶联平台和高度稳定的连接子,将靶向
LIV-1
的抗体与小分子毒素偶联。该药在临床前研究中表现出明显的
肿瘤
生长抑制效果。
福沃药业
:
FWD1802
片作用机制:第三代口服选择性
雌激素受体
降解剂适应症:
乳腺癌
根据
福沃药业
公开资料,
FWD1802
是第三代口服选择
性雌激素受体(ER)
降解剂(SERD),它兼具
ER
降解和拮抗的双重作用,具有较强的体内、体外药效,并且对于上一代用药后产生的突变同样有效。同时,该药在临床上可以采用更加便捷的口服用药。该产品获批临床的适应症为:
ER
+/
HER2-不可切除的局部晚期或转移性乳腺癌
HER2
-不可切除的局部晚期或转移性乳腺癌。
英矽智能
/
复星医药
:
ISM8207胶囊
作用机制:靶向
QPCTL
的小分子抑制剂适应症:晚期恶性肿瘤根据
英矽智能
早先招股书资料,
ISM8207胶囊
(又称ISM004-1057D)是其与
复星医药
合作开发的靶向
QPCTL
(
CD47-SIRPα
轴的调节剂)的口服小分子抑制剂,用作
癌症
免疫治疗。QPCTL这一修饰是
CD47
与配体
SIRPα
相互作用所必需的,对
CD47
上焦谷氨酸的形成起着关键作用。
QPCTL
抑制剂可模拟
CD47
抗体的治疗效果,通过阻断该信号来达到抗
肿瘤
效果。根据
复星医药
早先新闻稿介绍,
ISM8207
不仅具有较高的
肿瘤
渗透性,还能降低血液学毒副作用、避免抗原沉没,而这正是目前大多数
CD47
抗体药物较为常见的副作用。图片来源:123RF
星浩澎博医药
:
XH-S003胶囊
作用机制:补体系统小分子抑制剂适应症:
肾小球疾病
根据
复星医药
公告,
XH-S003
为其控股子公司
星浩澎博医药
自主研发的小分子抑制剂,拟用于治疗补体异常激活相关的疾病。该新药通过抑制补体系统的异常激活,进而抑制疾病病理表型中常见的补体蛋白复合物的生成。临床前研究显示,其可以显著降低因补体激活导致的炎性损伤,改善靶器官功能,且表现出良好的安全性。该药本次获批临床,拟用于治疗
IgA肾病
等补体异常激活相关的
肾小球疾病
。
赛神医药
:
SNP201注射液
作用机制:
α-突触核蛋白
抑制剂适应症:
帕金森病
根据
赛神医药
早先新闻稿,
SNP201注射液
为一款
α-突触核蛋白(帕金森病
的关键驱动因素)
抑制剂
。
赛神医药
于2021年与
礼来(Eli Lilly and Company)
达成协议,在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)开发和商业化这款靶向抗体疗法。
α-突触核蛋白
是一种由140个氨基酸组成的蛋白质,它被认为参与调控突触活动和细胞内运输,与
帕金森病
有着密切关联的路易小体结构便是由
α-突触核蛋白
的异常纤维化聚集形成的。对于患者来说,降低该蛋白的水平有望延缓或停止
帕金森病
的病程进展。
百极优棠
:
BPYT-01胶囊
作用机制:口服小分子促肠GLP-1分泌剂适应症:
2型糖尿病
根据
百极优棠
新闻稿,
BPYT-01
为一款口服小分子促肠GLP-1分泌剂,由
百极优棠
、
中国科学院上海药物研究所
、西双版纳热带植物园合作开发。临床前研究结果表明,
BPYT-01
口服给药后选择性分布于肠道组织,通过全新作用机制直接促进肠L细胞分泌GLP-1,提高内源性GLP-1水平,显示出与多肽类GLP-1受体激动剂作用类似的作用。该药本次获批临床的适应症为
2型糖尿病
。
宇耀生物
:
YY201片
作用机制:双功能磷酸化位点靶向抑制剂适应症:
晚期实体瘤
和
恶性血液肿瘤
根据
宇耀生物
新闻稿,
YY201片
是该公司自主研发的STAT3双功能磷酸化位点靶向抑制剂,本次获批针对
晚期实体瘤
和
复发难治性恶性血液肿瘤
开展1期临床研究。STAT3(信号转导和转录激活因子3)为“难成药靶点”,其靶点界面相对平坦,无法提供小分子特异性结合的“口袋”结构。
YY201
具有纳摩尔级别活性,可与
STAT3
直接结合,抑制其Tyr705和Ser727双位点磷酸化,从而抑制
STAT3
功能和阻断下游信号传递,发挥抑制
肿瘤
作用。该药在多种体内模型中表现出显著的抗
肿瘤
作用,极低剂量下可致
肿瘤
完全消退。
天泽云泰
:
VGM-R02b
作用机制:基因替代疗法适应症:
戊二酸血症
I型根据
天泽云泰
公开资料,
VGM-R02b
用于治疗
戊二酸血症
I型(GA-I),为该公司基因替代疗法产品管线中的一员。该药属于儿童专用创新药,为防止婴幼儿及儿童期
戊二酸血症
造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法。
GA-I
是一种
罕见的常染色体隐性遗传性神经代谢性疾病
,会引起以神经系统为主的多脏器损害。GA-I多在婴幼儿期发病,常在
感染
、高蛋白饮食或预防接种等应激刺激后诱发
急性脑病
危象,通常危及生命。图片来源:123RF
天玑济世
:
TJ0113
胶囊作用机制:线粒体自噬诱导剂小分子化合物适应症:
Alport综合征
根据
天玑济世
新闻稿,
TJ0113
为该公司开发的线粒体自噬诱导剂小分子化合物,拟开发治疗
Alport综合征
。这是一种遗传性肾脏胶原病,基因突变导致肾小球基底膜病变,从而引起肾脏进行性病变。线粒体自噬是细胞中重要的线粒体质量控制过程,即细胞通过自噬机制选择性地包裹并降解线粒体,从而保持线粒体和细胞内稳态。研究表明,激活线粒体自噬可以通过清除受损的线粒体和维持线粒体稳态来逆转受伤肾脏和心脏的病理变化。
艾美斐生物
:
IPG11406
片作用机制:新型GPCR小分子拮抗剂适应症:
系统性红斑狼疮
等根据
艾美斐生物
新闻稿,
IPG11406
是一款新型GPCR小分子拮抗剂。相较于目前的治疗药物,
IPG11406
可以根除
炎症
部位的免疫细胞浸润,从而避免疾病反复发作。此外,该产品的安全窗口超过150倍,具有较高的安全性。该药本次获批临床,针对的适应症包括
系统性红斑狼疮
、
类风湿关节炎
、
多发性硬化
、
炎症性肠病
等一系列疾病。
普祺医药
:
PG-018
片作用机制:
JAK1
抑制剂适应症:
膜性肾病
根据
普祺医药
新闻稿,
PG-018
是该公司研发的一款全新高选择性
JAK1
抑制剂,在非临床研究中表现出良好的靶点特异性和对肾脏病变的显著修复作用,同时避免了非选择性JAK激酶抑制导致的毒副作用,安全性较高。
普祺医药
计划在临床研究中确证
PG-018片
治疗
膜性肾病
的临床疗效和安全性。
膜性肾病
又被称为
膜性肾小球肾炎
,是一种抗体介导的
自身免疫性肾小球疾病
。
海正药业
:
HS329片
作用机制:FXIa抑制剂适应症:血栓栓塞性疾病根据
海正药业
公告,
HS329片
是该公司研发的通过抑制FXIa来预防和治疗血栓事件的口服抗凝剂,拟用于治疗血栓栓塞性疾病。公开资料显示,
凝血因子XIa(FXIa)
抑制剂能够降低静脉血栓的发病率而对
出血
并没有明显影响,是一种新型的抗血栓药物。
晟斯生物
:注射用培重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白作用机制:长效重组九因子适应症:
血友病B
根据
晟斯生物
新闻稿,
注射用培重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白(SS327)
是一款长效重组九因子,通过独创的PEG融合与Fc融合技术,大幅延长了九因子的体内半衰期。该产品本次获批临床,即将在12岁以上青少年和成年
血友病B
(
先天性凝血因子IX缺乏症
)患者中开展临床研究,用于患者控制
出血
和常规预防。图片来源:123RF
上海医药
:
SPH7050
颗粒作用机制:肠道限制性的免疫调节剂适应症:
溃疡性结肠炎
根据
上海医药
公告介绍,
SPH7050
颗粒(又称I039)是其自主研发的一款肠道限制性的免疫调节剂,能抑制胃肠道的
炎症
反应和激活胃肠道的调节反应。临床前研究显示该药能改善
肠炎
动物模型的
肠道炎症
的症状。该药本次获批临床的适应症为
溃疡性结肠炎
。
恒润达生
:
HR010
作用机制:抗人
CD70 CAR-T
CD70
CAR-T产品适应症:
晚期/转移性肾癌
根据
恒润达生
新闻稿,
HR010
是该公司首个获批临床的
实体瘤
CAR-T细胞治疗药物,为一款抗人
CD70
T细胞注射液,拟开发治疗
晚期/转移性肾癌
。
恒润达生
通过纳米抗体库筛选的全新
CD70
抗体序列,优化并验证了
HR010
的CAR结构和功能。在动物模型上,
HR010
已显示出良好的药效,达到完全清除
肿瘤
的效果。
先博生物
:靶向
CD19
的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液作用机制:通用型NK细胞治疗产品适应症:
大B细胞淋巴瘤
根据
先博生物
新闻稿,本次获批临床的产品为该公司自主研发的通用型NK细胞治疗产品,采用了创新设计的CAR结构,临床前研究中展示出了优效的抗
肿瘤
活性。在前期研究者发起的临床研究(IIT)中,最长获益的患者已实现超过1年的完全缓解。
舒泰神
:STSA-1201皮下注射液作用机制:抗
TSLP
单抗适应症:
哮喘
根据
舒泰神
公告,STSA-1201皮下注射液由该公司自主研发,是一种靶向人
TSLP
的全人源单克隆抗体,可通过特异性结合并阻断
TSLP
与其受体的结合,阻断其生物学功能,如树突细胞的激活、Th2细胞因子和趋化因子的释放、嗜酸性粒细胞浸润和IgE的产生,以及气道高反应等,从而达到治疗
哮喘
的目的。该产品获批临床的适应症为
哮喘
。
倍特药业
:
BPR-101胶囊
作用机制:阴道用微生态活菌制剂适应症:
细菌性阴道病
根据
倍特药业
新闻稿,
BPR-101
是该公司首个获批临床试验的生物药,拟用于治疗
细菌性阴道病
。
BPR-101
属于阴道用微生态活菌制剂,采用乳杆菌及其代谢物的复方制剂,预期在临床上可以快速杀灭病原微生物,为患者本底乳杆菌腾出生长空间,促进其增殖恢复到健康状态;若患者已经缺失该益生菌,
BPR-101
的活菌亦可快速补充,达到恢复健康阴道微生态,实现治疗目的。
中国科学院上海药物研究所
、
致本医药
:
ZB-001
干混悬剂作用机制:细菌拓扑异构酶抑制剂适应症:
单纯性淋病
根据
致本医药
新闻稿,
ZB-001
是该公司与
中国科学院上海药物研究所
联合研发的新型抗菌药物,拟用于治疗
单纯性淋病
等多种
细菌感染
疾病。
ZB-001
是新结构、新机制的细菌拓扑异构酶抑制剂。临床前研究表明,该产品抗菌谱覆盖敏感、耐药的淋球菌和几乎所有主要的革兰氏阳性致病菌,以及苛养的革兰氏阴性菌。此外,该产品杀菌作用呈现浓度依赖特征,在药效动力学上表现较好,对
单纯性淋病
适应症有可能实现较低剂量单次口服“治愈”。图片来源:123RF
阿斯利康(AstraZeneca)
:
AZD5863
、
eplontersen注射液
作用机制:
CLDN18.2
x
CD3
双特异性抗体、ASO疗法适应症:
实体瘤
、转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
AZD5863
(
HBM7022
)是一款
CLDN18.2
x
CD3
双特异性抗体,为
阿斯利康
以3.5亿美元合作引进自
和铂医药
。该产品采用二价高亲和力抗
CLDN18.2
和单价低亲和力抗
CD3
的结构,在保证高杀伤活性的同时,降低了产生细胞因子风暴的风险。本次该药获批临床的适应症为
晚期或转移性实体瘤
。
Eplontersen注射液
为
阿斯利康
超35亿美元合作开发的一款反义寡核苷酸(ASO)疗法。它被设计为一月一次,可由患者自己皮下注射,可抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生产。该药本次获批临床的适应症为治疗遗传型和
野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)
成人患者。
赛诺菲(Sanofi)
:
注射用SAR444200
作用机制:抗
GPC3
/
TCR
纳米抗体适应症:
GPC3阳性晚期实体瘤
GPC3
阳性晚期实体瘤
SAR444200
是
赛诺菲
基于Nanobody技术开发的一款抗
GPC3/TCR
纳米抗体(VHH)。据
赛诺菲
官网介绍,大多数抗体只能结合到一个靶标上,然而通过连接Nanobody分子片段,就像串珠一样,可以创建新的化合物(称为“多价”纳米体分子),可一次结合多个不同的靶点。本次该药在中国获批临床,拟开发适应症为
GPC3阳性晚期实体瘤
GPC3
阳性晚期实体瘤。
葛兰素史克(GSK)
:
GSK3858279注射液
作用机制:抗
CCL17
抗体适应症:
糖尿病周围神经痛
、
膝骨关节炎
所致的
中度至重度疼痛
葛兰素史克
GSK3858279注射液
获批临床,拟适用于成人
慢性糖尿病周围神经痛(DPNP)
以及成人
膝骨关节炎
所致的
中度至重度疼痛
。公开资料显示,这是
GSK
在研的一款抗CCL17抗体。
CCL17
是一种趋化因子,它通过激活其受体
CCR4
,可能引起
炎症
细胞和免疫细胞的聚集,释放
炎症
介质,从而导致神经损伤和
疼痛
感受的增加。
曙方医药
、
Santhera
公司:
vamorolone
口服混悬液作用机制:创新类固醇药物适应症:
杜氏肌营养不良
公开资料显示,vamorolone口服混悬液是
曙方医药
1.24亿美元自
Santhera Pharmaceuticals
引进的一款罕见病新药。这是一种创新类固醇药物,能够选择性地激活类固醇的某些信号通路,在引发抗
炎症
效果的同时,具有一定潜力避免传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用。该药本次在中国获批临床,拟开发治疗2岁及以上患者的
杜氏肌营养不良(DMD)
。该药已在美国递交用于治疗
DMD
的新药上市申请。
Bellus Health
公司:
BLU-5937
片作用机制:P2X3受体拮抗剂适应症:
难治性慢性咳嗽
BLU-5937(camlipixant)
是
Bellus Health
公司研发的一款选择性口服P2X3受体拮抗剂,
葛兰素史克
于今年6月以总额约为20亿美元完成对
Bellus Health
的收购,从而囊获这款在研疗法。P2X3受体拮抗剂通过拮抗位于初级传入神经的P2X3受体,降低传入神经兴奋性以抑制
咳嗽
,并有望在没有中枢神经系统影响的情况下实现镇咳的效果。该药本次获批临床的适应症为
难治性慢性咳嗽
。除了上述产品,还有其它1类新药也在中国首次获得临床试验默示许可,比如:英矽智能“合成致死”新靶点药物
USP1
小分子抑制剂、
信念医药
AAV基因治疗药物、
沙砾生物
表达膜结合细胞因子的基因编辑型TIL产品、
启函生物
基因编辑iPSC来源的细胞治疗产品、
邦耀生物
通用型异体CAR-T制剂、
迈威生物
分别靶向
Trop-2
以及
B7-H3
的ADC产品、
康弘药业
抗
抑郁症
新药GABAA受体正向变构调节剂、
先声药业
自身免疫候选药物
IL-2
突变融合蛋白、
贝达药业
多靶点酪氨酸激酶抑制剂伏罗尼布的新型玻璃体内植入剂、晶核生物靶向
PSMA
的放射性核素疗法等等。限于篇幅,本文不再一一介绍。希望这些在研疗法后续进展顺利,早日惠及患者。向《医药观澜》微信号回复“7月”,即可下载2023年7月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药PDF文件。参考资料:[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网.Retrieved July 31,2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料本文来自
药明康德
内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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机构
迈威(上海)生物科技股份有限公司
江苏晟斯生物制药有限公司
BeiGene Ltd.
[+43]
适应症
出血
血友病B
细菌感染
[+44]
靶点
IAP
cysteine protease
HS
[+24]
药物
IPG-11406
培重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白(晟斯生物)
Vamorolone
[+28]
标准版
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16800
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