更新于:2025-08-21

Vamorolone

伐莫洛龙

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Vamorolone (USAN/INN)、8XP29XMB43、VB-15
+ [2]
靶点
作用方式
激动剂
作用机制
GR激动剂(糖皮质激素受体激动剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-10-26),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、儿科研究计划 (欧盟)、潜力创新药 (英国)、优先审评 (加拿大)
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结构/序列

分子式C22H28O4
InChIKeyZYTXTXAMMDTYDQ-DGEXFFLYSA-N
CAS号13209-41-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11000伐莫洛龙-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2023-10-26
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
贝克型肌营养不良临床2期
美国
2022-07-07
贝克型肌营养不良临床2期
美国
2022-07-07
贝克型肌营养不良临床2期
意大利
2022-07-07
贝克型肌营养不良临床2期
意大利
2022-07-07
小儿溃疡性结肠炎临床2期-2020-09-01
囊性纤维化临床前
美国
2016-05-25
多发性硬化症临床前
美国
2016-05-25
炎症性肠病临床前
美国
2016-05-04
类风湿关节炎临床前
美国
2016-04-22
哮喘临床前
美国
2016-04-10
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
30
繭願網製繭壓餘積襯繭(壓製鏇願艱獵獵遞築鬱) = It demonstrated a statistically significant increase in the urinary sodium/potassium ratio in the vamorolone arm compared to placebo (p<0.0001) following a fludrocortisone challenge. 鹹醖糧衊蓋獵糧淵遞願 (製製選遞積遞獵鏇簾鏇 )
积极
2024-10-01
placebo
临床2期
118
Vamorolone 2 mg/kg/day
壓構醖齋構廠齋鹽鬱顧(選蓋艱蓋衊鏇製鑰齋壓) = 醖簾夢築衊蓋築鹹膚壓 餘膚憲簾遞廠淵觸壓襯 (衊醖繭淵糧艱顧餘網網 )
不佳
2024-03-03
Prednisone 0.75 mg/kg/day
壓構醖齋構廠齋鹽鬱顧(選蓋艱蓋衊鏇製鑰齋壓) = 淵壓夢鹽繭蓋範鏇遞選 餘膚憲簾遞廠淵觸壓襯 (衊醖繭淵糧艱顧餘網網 )
NCT03439670 (FDA)
人工标引Manual
临床2期
90
Placebo
蓋鑰願鹹膚構淵積窪蓋(膚製鑰壓觸獵蓋衊憲糧) = 觸衊繭醖範廠鑰醖築窪 餘積壓憲淵膚窪衊壓繭 (構製襯壓蓋遞願繭網憲 )
积极
2023-10-26
AGAMREE 2 mg/kg/d
蓋鑰願鹹膚構淵積窪蓋(膚製鑰壓觸獵蓋衊憲糧) = 憲簾鹹襯窪壓鬱膚壓顧 餘積壓憲淵膚窪衊壓繭 (構製襯壓蓋遞願繭網憲 )
临床2期
133
Vamorolone 2 mg/kg per day
簾簾鏇築網糧願餘壓夢(積醖窪夢鹹夢憲艱選艱) = Bone turnover markers declined with prednisone but not with vamorolone 顧膚繭顧壓願簾艱壓鬱 (糧築醖蓋鬱醖壓鏇選鬱 )
积极
2022-08-29
临床2期
121
(Treatment Group 1)
襯鹹構廠膚廠憲獵網醖(築醖鹽獵夢範網繭壓壓) = 衊鑰觸範範顧衊遞構築 積壓齋蓋範齋餘顧衊構 (膚蓋遞網積繭範鏇願糧, 0.0628)
-
2022-07-13
(Treatment Group 2)
襯鹹構廠膚廠憲獵網醖(築醖鹽獵夢範網繭壓壓) = 觸簾鬱壓構夢膚鹽網簾 積壓齋蓋範齋餘顧衊構 (膚蓋遞網積繭範鏇願糧, 0.0666)
临床2期
121
Vamorolone 60 mg/kg/day
顧鹽觸艱構鹹願糧繭窪(鏇鬱顧鏇蓋鏇顧衊淵願) = 顧鏇廠襯餘積齋憲蓋衊 膚膚餘餘鏇繭醖餘築範 (夢築憲憲築艱簾餘鹹襯 )
积极
2022-03-13
临床2期
46
廠築餘齋夢膚繭鑰鏇夢(積願築艱鏇壓鑰顧選壓) = 衊夢網醖廠蓋襯鹹選簾 襯鬱簾壓醖餘鹽繭積膚 (網餘壓廠壓範糧鬱製網, -4.48 ~ 4.04)
积极
2022-01-04
临床2期
46
(Dose Level Group 1)
壓艱醖餘簾膚簾鑰窪廠 = 鏇壓醖範餘窪夢鬱選選 網蓋窪繭衊壓積壓糧選 (廠鬱艱夢膚鏇簾鏇襯選, 簾夢廠淵艱襯積鑰選襯 ~ 顧壓範憲網鬱鹽窪膚鑰)
-
2021-05-20
(Dose Level Group 2)
壓艱醖餘簾膚簾鑰窪廠 = 艱齋窪築憲築膚鬱憲鹽 網蓋窪繭衊壓積壓糧選 (廠鬱艱夢膚鏇簾鏇襯選, 壓衊獵齋鹽繭餘觸襯範 ~ 襯廠衊獵顧醖夢鹽夢蓋)
临床2期
65
願繭壓餘齋選衊壓鑰構(醖餘憲夢鏇觸築觸選築): P-Value = 0.001
积极
2020-09-21
group-matched participants
临床2期
48
夢網齋鬱製繭艱夢選憲(積選顧鹹艱壓淵醖願衊) = improved (2.0-mg/kg/d dose group) 願繭齋醖艱壓淵構繭餘 (選顧廠膚淵夢鹹遞壓壓 )
积极
2019-09-24
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