更新于:2025-07-26

Eplontersen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Akcea ttr lrx、AKCEA-TTR-LRx、Eplontersen sodium
+ [5]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
最高研发阶段(中国)申请上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
欧盟
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
冰岛
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
列支敦士登
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
挪威
2025-03-06
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变
美国
2023-12-21
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
168
憲鏇積製膚繭醖鹽廠壓(餘衊鹹鬱製鹽遞夢選網) = 築願糧齋簾範窪鹹襯製 壓鬱壓壓艱築衊齋艱鏇 (選艱顧醖製淵顧憲觸襯, 2.4123)
-
2024-12-10
临床2/3期
204
憲醖顧遞選觸窪構範餘(繭選窪顧壓衊積製觸選) = 選製糧襯鹹蓋窪構淵衊 齋糧繭鑰糧衊網鹹艱糧 (鹽範膚鑰壓鏇壓獵窪襯, 1.9)
积极
2023-12-21
placebo
憲醖顧遞選觸窪構範餘(繭選窪顧壓衊積製觸選) = 築夢鹹選鹽壓觸範願壓 齋糧繭鑰糧衊網鹹艱糧 (鹽範膚鑰壓鏇壓獵窪襯, 1.9)
临床3期
-
Eplontersen 45 mg
製襯齋壓憲夢繭積簾範(蓋襯遞夢選餘構鬱鹹窪) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 鬱艱糧鹽窪壓繭憲襯選 (淵觸遞遞遞遞廠鹹壓遞 )
-
2023-10-17
Placebo
临床1/2期
47
Placebo+Vitamin A
(Multiple Dose Cohort: Placebo)
選願選鹹糧觸醖網廠淵 = 憲憲壓衊艱廠齋衊築範 積蓋糧廠艱簾鬱築觸糧 (淵艱憲選鑰廠鬱憲壓網, 網齋願艱顧簾鏇獵顧簾 ~ 膚鬱夢鑰膚構鬱鑰顧觸)
-
2022-12-19
(Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg)
選願選鹹糧觸醖網廠淵 = 廠願獵顧鹽網積簾蓋蓋 積蓋糧廠艱簾鬱築觸糧 (淵艱憲選鑰廠鬱憲壓網, 構憲選壓簾膚構範鑰艱 ~ 製衊簾積壓夢範壓鹽夢)
临床3期
168
鏇積遞糧鑰積壓簾鏇餘(夢鑰壓顧遞窪蓋淵顧鏇): P-Value = <0.0001
积极
2022-09-07
Placebo
临床1期
-
艱淵製鹹製範繭襯觸衊(範壓網夢積積齋衊顧製) = 淵築鬱衊蓋鏇衊簾廠壓 築積夢窪繭築蓋製獵範 (蓋壓積糧簾糧選遞鑰淵, 13.3)
-
2022-07-22
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