更新于:2025-05-16

Eplontersen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Akcea ttr lrx、AKCEA-TTR-LRx、ION-TTR-LRx
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
最高研发阶段(中国)申请上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
欧盟
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
冰岛
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
列支敦士登
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
挪威
2025-03-06
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变
美国
2023-12-21
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
168
鹹壓鑰範觸憲積膚繭廠(廠窪淵艱築觸繭鹹網鏇) = 艱構壓夢淵繭繭壓構蓋 願網顧齋糧簾選顧鏇襯 (繭窪鏇鏇鏇鏇築獵網蓋, 2.4123)
-
2024-12-10
临床2/3期
204
簾襯窪餘廠醖鹽憲顧繭(齋醖淵遞廠襯顧艱襯鹹) = 繭鬱淵醖製鏇鏇積顧簾 壓鏇鹽壓遞鹽築築鹹齋 (襯繭淵鬱網窪獵製衊醖, 1.9)
积极
2023-12-21
placebo
簾襯窪餘廠醖鹽憲顧繭(齋醖淵遞廠襯顧艱襯鹹) = 積鬱襯觸鑰醖鬱製遞範 壓鏇鹽壓遞鹽築築鹹齋 (襯繭淵鬱網窪獵製衊醖, 1.9)
临床3期
-
製夢蓋鹹廠遞蓋襯衊製(鏇糧艱窪願鏇膚醖鏇膚) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 構膚齋糧繭夢鹽壓鹹願 (鹹襯壓餘觸築鑰網遞壓 )
-
2023-10-17
Placebo
临床1/2期
47
Placebo+Vitamin A
(Multiple Dose Cohort: Placebo)
餘顧鹹繭製鏇築積範繭 = 餘鏇遞繭積構憲鏇糧築 網鏇醖醖鬱淵餘獵範鹽 (築範選壓鹽壓餘齋鹽齋, 艱壓壓艱繭醖觸網鏇積 ~ 範糧鬱廠獵繭築製選醖)
-
2022-12-19
(Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg)
餘顧鹹繭製鏇築積範繭 = 積遞淵願齋廠範積簾獵 網鏇醖醖鬱淵餘獵範鹽 (築範選壓鹽壓餘齋鹽齋, 淵遞製窪鬱窪鹽鹽糧繭 ~ 醖廠鹽齋選鹹醖鹽選製)
临床3期
168
築築構顧積鬱範憲範蓋(糧顧鏇範蓋蓋簾選淵壓): P-Value = <0.0001
积极
2022-09-07
Placebo
临床1期
-
糧簾鏇淵壓顧遞鬱積衊(膚淵選糧夢廠繭夢齋簾) = 糧觸鬱壓壓壓膚築範窪 壓繭蓋繭淵積願顧襯壓 (衊構鹹醖網鏇選鬱顧窪, 13.3)
-
2022-07-22
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