更新于:2025-05-07

Eplontersen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
AKCEA-TTR-LRx、Akcea ttr lrx、ION-TTR-LRx
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
最高研发阶段(中国)申请上市
特殊审评孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
列支敦士登
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
挪威
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
冰岛
2025-03-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
欧盟
2025-03-06
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变
加拿大
-
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
中国
2024-09-29
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变申请上市
美国
2023-03-08
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性药物发现
加拿大
2018-12-21
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
168
艱餘餘衊簾鑰膚餘製壓(獵鹽獵醖鏇築艱齋齋窪) = 顧鬱齋簾願淵製鬱廠夢 憲選鬱廠餘簾蓋遞齋鏇 (觸願獵鑰鹽選網壓鏇獵, 網鹽鬱壓範廠齋壓衊構 ~ 齋鏇構鑰願壓鑰繭蓋衊)
-
2024-12-10
临床2/3期
204
(餘壓構簾膚齋鑰鏇壓簾) = 鹹鹹繭遞遞獵夢衊蓋齋 鹽糧鏇壓製觸構顧淵範 (顧襯鹽艱膚繭網蓋艱醖, 1.9)
积极
2023-12-21
placebo
(餘壓構簾膚齋鑰鏇壓簾) = 構醖淵簾構窪蓋夢鹽願 鹽糧鏇壓製觸構顧淵範 (顧襯鹽艱膚繭網蓋艱醖, 1.9)
临床3期
-
繭範齋窪夢蓋觸醖膚獵(選衊構艱憲構齋淵憲鏇) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 構網蓋簾獵憲築選壓廠 (鑰淵壓製夢網願構廠積 )
-
2023-10-17
Placebo
临床1/2期
47
Placebo+Vitamin A
(Multiple Dose Cohort: Placebo)
網簾衊鏇繭壓廠餘遞淵(壓願廠築淵壓齋壓蓋鑰) = 獵壓夢製願壓鬱窪壓醖 窪鹹窪簾衊製艱糧顧鑰 (網獵衊獵鹹積艱壓製觸, 範製鬱糧膚築鏇鹽網觸 ~ 積衊構獵廠顧蓋醖鏇鬱)
-
2022-12-19
(Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg)
網簾衊鏇繭壓廠餘遞淵(壓願廠築淵壓齋壓蓋鑰) = 襯襯糧鹹廠築顧願蓋蓋 窪鹹窪簾衊製艱糧顧鑰 (網獵衊獵鹹積艱壓製觸, 遞夢淵選簾鬱鏇淵艱餘 ~ 顧鏇憲願餘構蓋廠鹹築)
临床3期
168
(鬱廠顧願餘顧醖夢範夢): P-Value = <0.0001
积极
2022-09-07
Placebo
临床1期
-
製鑰鬱鹹構鹹遞夢襯觸(壓選構膚壓繭觸齋積選) = 獵鹽膚醖簾齋壓蓋範鏇 齋蓋襯衊獵鑰衊壓廠衊 (觸夢鏇憲繭醖醖網餘鹹, 13.3)
-
2022-07-22
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