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首款
血友病B
基因疗法获批;
默沙东
13.5亿美元收购公司扩大血液学产品管线丨一周药闻
2022-11-26
·
医药观澜
基因疗法
优先审批
疫苗
并购
上市批准
▎
药明康德
内容团队报道本周,生物医药行业又迎来许多新进展,例如:美国FDA批准首款用于治疗
血友病B
成人患者的基因疗法,并受理了多款新药的上市申请,包括
CD20
/
CD3
双特异性抗体、登革热候选疫苗、FcRn阻断剂皮下注射制剂等等;
Concert
公司斑秃药物
JAK1
/
JAK2
抑制剂、
Arvinas
公司的创新PROTAC蛋白降解剂等均在临床试验中取得积极结果;此外,
默沙东
还宣布将通过子公司以约13.5亿美元现金收购
Imago
公司。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。图片来源:123RF———✦新药进展✦———FDA宣布批准
CSL Behring
公司的基因疗法Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)上市。新闻稿指出,这是首款获得FDA批准的用于治疗
血友病B
成人患者的基因疗法。
血友病B
患者由于基因出现突变,导致缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)。
Hemgenix
使用AAV5载体递送表达凝血因子IX Padua变体的转基因,这种变体比普通凝血因子IX的活性要强5-8倍,可以在更低的表达水平完成正常凝血功能。
艾伯维(AbbVie)
宣布欧盟委员会(EC)已批准其
抗IL-23抗体Skyrizi(risankizumab)
IL-23
抗体Skyrizi(risankizumab)用于治疗成人
中度至重度活动性克罗恩病
患者,这些患者对传统或生物治疗无反应或不耐受。今年6月,该药已获得FDA批准治疗
中重度克罗恩病
成人患者。
艾伯维
和
Genmab
公司联合宣布,FDA接受在研双特异性抗体
epcoritamab
用于治疗
复发/难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)
的上市申请,并授予该申请优先审评资格。
Epcoritamab
是一种皮下给药的
CD20
/
CD3
双特异性抗体。根据新闻稿,如果获批,该药将会成为首个用于治疗LBCL的皮下给药的双特异性抗体。
argenx
公司宣布FDA接受其efgartigimod皮下注射制剂用于治疗
全身性重症肌无力(gMG)
成人患者的上市申请,并授予其优先审评资格。
Efgartigimod
是一款靶向Fc受体(FcRn)的“first-in-class”疗法。其静脉输注(IV)制剂
Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)
在去年12月获批,是首个获得FDA批准的FcRn阻断剂。值得一提的是,
再鼎医药
拥有这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益。
武田(Takeda)
宣布FDA接受其登革病毒疫苗
TAK-003
的上市申请,并授予其优先审评资格。
TAK-003
是一种减毒活疫苗,用以保护人体免受四种血清型的
登革热
病毒侵袭。此疫苗已于今年8月在印尼获得全球首批,适用于6-45岁民众,以避免任何血清型的
登革热感染
。今年10月,欧盟人用药品委员会(CHMP)也推荐批准该疫苗的上市申请。图片来源:123RFApellis公司宣布FDA接受其为在研药物
pegcetacoplan
所做的主动新药上市申请重大修改。
Pegcetacoplan
是一种靶向补体C3的聚乙二醇化(
PEGylated
)双环肽疗法,可用以治疗由
年龄相关性黄斑变性(AMD)
引起的地图样萎缩。
Apellis
在新修改的申请中纳入两项3期试验的24个月疗效数据,FDA预计于2023年2月26日前对修改后的新药申请完成审查。值得注意的是,行业网站Fierce Pharma指出这款药物有望成为治疗
地图样萎缩
的重磅疗法。
君实生物
宣布,该公司已于近日向英国药品和保健品管理局(MHRA)提交
抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗
PD-1
单抗药物特瑞普利单抗的上市申请。此次申报两项适应症,分别为:
特瑞普利单抗
联合
顺铂
和
吉西他滨
用于
局部复发或转移性鼻咽癌
患者的一线治疗;以及
特瑞普利单抗
联合
紫杉醇
和
顺铂
用于
不可切除局部晚期/复发或转移性食管鳞癌
患者的一线治疗。
Concert
公司公布其在研口服药物
deuruxolitinib(CTP-543)
在
中度至重度斑秃
成年患者中的3期临床试验中更新的数据。
CTP-543
是
JAK1
和
JAK2
的口服选择性抑制剂,它是一种氘代鲁索替尼类似物,具有不同的药代动力学特征。FDA曾经授予
CTP-543
治疗
斑秃
的快速通道资格和突破性疗法认定。此次公布的数据显示,与安慰剂相比,接受
deuruxolitinib
治疗的患者在24周时头皮毛发再生有显著的改善。此外,
deuruxolitinib
的耐受性良好,与其在其他2期和3期研究中一致。
默沙东(MSD)
宣布其重磅
PD-1抑制剂Keytruda(pembrolizumab)
PD-1
抑制剂Keytruda(pembrolizumab)组合疗法在治疗
胃癌
的3期临床试验中获得积极顶线结果。数据分析显示,这项关键3期试验达成主要终点,无论患者
肿瘤
的
PD-L1
表达量如何,
Keytruda
联合化疗都能显著改善患者的总生存期(OS)。图片来源:123RF
强生(Johnson & Johnson)
旗下
杨森(Janssen)
公司宣布,其开发的
Spravato(esketamine鼻喷雾剂)
在针对成人
难治性抑郁症(TRD)
患者的3b期临床试验中达到主要研究终点。该药是一款非选择性、非竞争性NMDA受体拮抗剂,最早于2019年获得FDA批准上市,是30年以来第一款采用新作用机制治疗
抑郁症
的药物。本次公布的3b期研究结果显示,与
喹硫平缓释片
组相比,
esketamine鼻喷雾剂
组患者在第8周获得缓解的比例显著提高,并在至第32周的较长时间内保持无复发。
Arvinas
公司公开其创新口服PROTAC蛋白降解剂ARV-471的试验结果。
ARV-471
是一款靶向降解
雌激素受体(ER)
的PROTAC蛋白降解剂,它可在
肿瘤
细胞内降解几乎所有的ER分子,并在许多ER驱动的动物
肿瘤
模型中,引起
肿瘤
大量的缩小。本次公布的2期试验数据表明,在接受前期中位4线疗法的患者中,观察到38%的临床获益率(CBR)。根据此结果,
Arvinas
公司计划启动两项后续临床3期关键试验。———✦研发合作✦———
默沙东
和
Imago BioSciences
宣布双方已经达成最终协议。根据该协议,
默沙东
将通过子公司以约13.5亿美元现金收购
Imago
公司。
Imago
是一家临床阶段的生物医药公司,主要开发用于治疗
骨髓增殖性肿瘤(MPN)
和其他
骨髓疾病
的新药。该公司的主要候选药物bomedemstat(IMG-7289)是一种研究性口服
赖氨酸特异性脱甲基酶1(LSD1)
抑制剂,目前正在多项2期临床试验中进行评估,针对的适应症包括
原发性血小板增多症
、
骨髓纤维化
和
真性红细胞增多症
等。———✦新锐融资✦———
FogPharma
公司宣布完成1.78亿美元D轮融资。该公司由
哈佛大学
著名学者、企业家兼投资人Gregory Verdine博士联合创建,基于Verdine博士实验室在新治疗模式方面的研究,开发称为Helicon多肽的超级稳定α螺旋肽药物。这是一种新的药物类型,它结合了抗体的靶向特异性和结合力度,以及小分子的口服能力、广泛组织分布和靶向细胞内靶点的特征。该公司的Helicon多肽先导项目为
FOG-001
,这是一款靶向β联蛋白(β-catenin)/TCF转录因子通路的抑制剂,它具有潜力能精准、具选择性地破坏β联蛋白与转录因子TCF之间的交互作用。临床前研究显示,该候选药物能通过β联蛋白依赖方式,抑制
肿瘤
生长并造成
肿瘤
缩小。
Replay
公司宣布推出专注于罕见
皮肤疾病
的单纯疱疹病毒(HSV)基因治疗的公司——Telaria。
Replay
公司致力于通过基因组书写技术将大型DNA序列引入基因组,重新编程细胞生物学。根据新闻稿,本次推出的Telaria公司将专注于治疗
隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)
。这是一种罕见的
结缔组织疾病
,具常染色体隐性遗传性,表现为皮肤非常脆弱,因日常的轻微摩擦而反复发作产生
水疱
。值得注意的是,在今年十月底,
Replay
已推出一家同样以HSV载体技术为基础、专注于视网膜眼病的Eudora基因治疗公司。根据其新闻稿,
Replay
公司打算以其synHSV专有平台建立总共4家基因疗法公司。本文来自
药明康德
内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
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机构
Johnson & Johnson
再鼎医药(上海)有限公司
Imago BioSciences, Inc.
[+14]
适应症
血友病B
克罗恩病
大B细胞淋巴瘤
[+20]
靶点
CD20
CD3
JAK1
[+6]
药物
Etranacogene dezaparvovec
氘代芦可替尼
瑞莎珠单抗
[+16]
标准版
¥
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