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项与 Efgartigimod/Hyaluronidase 相关的临床试验一项在眼肌型重症肌无力成人受试者中评价通过预充式注射器进行Efgartigimod PH20 SC给药的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、III期、平行组设计研究
主要目的是在oMG受试者中评价Efgartigimod PH20 SC与安慰剂相比的有效性和安全性。其他目的是评估Efgartigimod PH20 SC的长期有效性、安全性和耐受性。
A Phase 4, Open-Label, Single-Group, Multicenter Study in Adult Participants with Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy Who Transition from Treatment with Intravenous Immunoglobulin to Efgartigimod PH20 SC
This study will measure how adults with CIDP receiving IVIg treatment adjust to efgartigimod PH20 SC. The study duration for each participant will be approximately 17 to 19 weeks.
A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 3, Parallel-Group Design Study Evaluating the Efficacy and Safety of Efgartigimod PH20 SC Administered by Prefilled Syringe in Adult Participants with Ocular Myasthenia Gravis
The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of efgartigimod PH20 SC given by a pre-filled syringe in adult patients with ocular myasthenia gravis. The study consists of a part A (approximately 7 weeks) and a part B (up to 2 years). In part A, half of the participants will receive efgartigimod PH20 SC and the other half will receive placebo. In part B, all participants will receive efgartigimod PH20 SC. The participants will be in the study for about up to 2 years and 12 weeks.
100 项与 Efgartigimod/Hyaluronidase 相关的临床结果
100 项与 Efgartigimod/Hyaluronidase 相关的转化医学
100 项与 Efgartigimod/Hyaluronidase 相关的专利（医药）
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项与 Efgartigimod/Hyaluronidase 相关的新闻（医药）4月23日，强生公司（Johnson & Johnson）的尼卡利单抗（nipocalimab）在中国的上市申请获国家药监局药品审评中心（CDE）受理。其靶向新生儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体疗法被Evaluate列为2025年十大潜在重磅疗法之一，尼卡利单抗的核心机制是通过阻断FcRn介导的IgG抗体再循环，降低血液中的致病性IgG抗体水平，从而缓解自身免疫性疾病的症状。在针对全身性重症肌无力（gMG）的临床试验中，这一机制显示出显著效果。根据3期Vivacity-MG3研究数据，尼卡利单抗联合标准治疗（SOC）可使患者的总IgG水平降低最多达75%，同时致病性抗体（如抗AChR、抗MuSK）水平也显著下降。这一效果不仅体现在生物标志物上，还转化为患者生活质量的改善：治疗组在MG-ADL（日常生活活动评分）上的平均改善为4.70分，显著优于安慰剂组的3.25分（P=0.002）。对于患者而言，1-2分的差异可能意味着从正常进食到吞咽困难、甚至需要呼吸机支持的巨大变化。尼卡利单抗的临床试验设计覆盖了广泛的gMG患者群体，包括抗AChR、抗MuSK和抗LRP4抗体阳性患者（约占gMG患者的95%），而现有竞品如Vyvgart和Rystiggo主要针对特定抗体亚型。强生的研究还纳入了青少年患者（12-17岁），这在同类药物中较为罕见。在安全性方面，尼卡利单抗的不良事件发生率与安慰剂组相当，且未观察到IgE、IgA和IgM水平的显著变化，提示其选择性降低致病性IgG的同时保留了保护性免疫功能。目前，gMG治疗领域已有两款FcRn抑制剂获批：argenx的Vyvgart（efgartigimod）和优时比的Rystiggo（rozanolixizumab）。Vyvgart于2021年获批，主要针对抗AChR抗体阳性成人患者，而Rystiggo在2023年扩展至抗AChR和抗MuSK双阳性人群，这两款药物凭借先发优势占据了一定市场份额，仅2024年上半年，Vyvgart的净销售额就达4.78亿美元。不过尼卡利单抗也可能打破这一格局。首先，其适应症覆盖更广，包括抗LRP4抗体阳性患者，且同时涵盖成人和青少年群体，这在当前市场中是独一无二的。其次，疗效的持续性是强生强调的关键优势。Vivacity-MG3研究显示，尼卡利单抗在持续用药6个月期间实现了疾病控制的稳定性，而此前的FcRn抑制剂研究多聚焦于短期疗效。此外，尼卡利单抗还在探索其他适应症，如干燥综合征（SjD）和胎儿新生儿溶血病（HDFN），其中干燥综合征的2期试验已获FDA突破性疗法认定，未来可能形成多疾病领域的协同效应。市场竞争方面，优时比在推广Rystiggo时强调其对疲劳症状的改善，而疲劳是gMG患者最困扰的问题之一；argenx则凭借皮下注射剂型（Vyvgart Hytrulo）在给药便利性上占优。相比之下，尼卡利单抗目前为静脉输注，可能限制部分患者的依从性。强生若想后来居上，需在临床数据差异化、定价策略及后续剂型优化上持续发力。尼卡利单抗在美国的PDUFA日期定于2025年4月29日，已获得优先审评资格，欧洲的上市申请也于2024年9月提交。若获批，它将成为首个覆盖三大抗体类型（AChR、MuSK、LRP4）的gMG疗法。而在中国，CDE的受理意味着该药有望填补国内FcRn靶向治疗的空白，目前中国尚未批准任何同类药物，且gMG患者对新型疗法的需求迫切，全球约70万患者中，中国占比不低。强生早在2020年以65亿美元收购Momenta Pharmaceuticals获得尼卡利单抗，并持续加码其在自身免疫领域的布局，公司预计该药的峰值销售额可能超过50亿美元，这一目标若能实现，将显著改变gMG市场的竞争格局，并对argenx和优时比形成压力。尼卡利单抗的价值不仅限于gMG。其在干燥综合征的2期试验中，15 mg/kg剂量组患者疾病活动度改善超过70%，而针对HDFN、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）等适应症的开发也在推进中。这种“一药多病”的策略不仅降低了研发风险，还扩大了潜在市场空间。例如，干燥综合征全球患者约数百万，且目前治疗选择有限，尼卡利单抗若获批将成为该领域的首个FcRn靶向药物。此外，强生通过收购和合作，如收购Intra-Cellular加强神经科学管线，正在构建涵盖自身免疫、神经疾病等多领域的治疗生态。尼卡利单抗作为其中的核心资产，其成功与否将影响强生未来十年的市场地位。尼卡利单抗的上市进程折射出自身免疫疾病治疗领域的激烈竞争与创新活力。凭借广泛的适应症覆盖、持久的疗效数据及多疾病拓展潜力，它有望在gMG市场占据一席之地，并成为强生巩固其在生物制药领域领导地位的关键棋子。面对已有竞品的先发优势和患者对给药方式的偏好，强生仍需在商业化策略上精准布局，同时加速其在其他适应症中的临床推进，以最大化这款药物的价值。信息来源：［1］Insight Database. (2025, April 23). Nipocalimab submitted for marketing approval in China [Article]. Retrieved from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=Mzg3OTE3NjA4Nw==&idx=1&mid=2247616109&sn=703fb01cb35386c100c2ab4d5755b2f3［2］Johnson & Johnson. (2025, March 18). Nipocalimab receives FDA Fast Track designation for moderate-to-severe Sjögren's disease [Press release]. Retrieved from https://www.raredisease.cn/News/Info/23925药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿
在生物医药领域，Argenx 公司凭借其在自身免疫性疾病治疗药物上的持续创新，不断改写着行业格局。近日，该公司的 Vyvgart 迎来重大利好消息，FDA 批准其预填充注射器版本，为相关疾病患者带来了更为便捷的治疗方式，也为公司的发展注入了新动力。Vyvgart 再添剂型，患者治疗更便捷Argenx 公司的 Vyvgart 此前已凭借静脉注射和皮下注射剂型取得了斐然成绩，去年销售额高达 22 亿美元。如今，FDA 批准了 Vyvgart Hytrulo 的预填充注射器版本，这一剂型变革意义非凡。获批后，患者无需再频繁前往医院接受静脉输注或每周去医生办公室打针，在家就能自行注射。这一创新极大地提高了患者治疗的自主性和灵活性，充分满足了不同患者的需求。无论是选择在医生办公室治疗，还是居家治疗，甚至是在旅途中，患者都能按照自己的节奏接受治疗。适应症广泛，市场潜力巨大Vyvgart 是一款一流的 FcRn 抑制剂，自 2021 年 12 月首次获得 FDA 批准以来，已在多个领域展现出重要价值。目前，Vyvgart 被批准用于治疗全身性重症肌无力（gMG）和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。在 Vyvgart 获批之前，gMG 的治疗手段有限，医生多依赖手术、类固醇和化疗等方法。Vyvgart 的出现，为 gMG 患者带来了新的希望。对于 gMG 患者而言，预填充注射器版本的 Vyvgart 有望扩大早期治疗的适用范围。此前，部分患者觉得每周在医生处接受 Vyvgart 循环给药较为麻烦，而如今的自注射选项则能有效解决这一问题。在 CIDP 治疗方面，由于该疾病通常需要每周给药，预填充注射器的推出，预计将吸引更多此前对每周去诊所给药不感兴趣的患者，从而进一步扩大市场份额。竞争激烈，Argenx 优势凸显在 gMG 和 CIDP 治疗市场，竞争愈发激烈。阿斯利康的 Ultomiris 和 UCB 的 FcRn 抑制剂 Rystiggo 分别于 2022 年和 2023 年获批用于相关适应症，且都可皮下给药。强生也在积极推进其 FcRn 候选药物 nipocalimab 的审批进程，该药物是强生在 2020 年以 65 亿美元收购 Momenta Pharmaceuticals 获得的。尽管市场上其他用于 CIDP 和 MG 治疗的药物仍在不断研发中，但 Vyvgart 预填充注射器的获批，进一步巩固了 Argenx 在这些适应症领域的竞争优势。William Blair 分析师迈尔斯・明特博士和花旗分析师萨曼莎・塞门科夫博士均认为，自注射的预填充注射器剂型将成为 Vyvgart 在两个适应症上的 “增长驱动力”。目前，Vyvgart 年销售额约 30 亿美元，且同比增长 97%，此次获批有望进一步推动其销售增长，让 Argenx 在商业竞争中继续保持领先地位。Argenx 的 Vyvgart 预填充注射器获批，不仅为 gMG 和 CIDP 患者提供了更便利的治疗选择，也展示了公司在生物医药研发领域的强大实力。未来，随着市场的进一步拓展和竞争的加剧，Argenx 能否继续保持优势，引领行业发展，值得持续关注。参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/argenx-stays-roll-vyvgart-gaining-fda-nod-prefilled-syringe识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。
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100 项与 Efgartigimod/Hyaluronidase 相关的药物交易
