Phase 3, Open-label, Single-dose, Multicenter Study Investigating Efficacy and Safety of a Serotype 5 Adeno-associated Viral Vector Containing the Padua Variant of a Codon-optimized Human Factor IX Gene (AAV5-hFIXco-Padua, CSL222) Administered to Japanese Adult Male Subjects with Severe or Moderately Severe Hemophilia B

开始日期2023-09-28

申办/合作机构-

NCT05962398 / Enrolling by invitationN/A

An Extension Study Assessing the Long-term Safety and Efficacy of Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) Previously Administered to Adult Male Subjects With Hemophilia B

The primary purpose of this study is to assess the long-term safety and efficacy in male adults with hemophilia B who were treated with CSL222 (CSL222) in parent studies CSL222_2001 (NCT03489291) or CSL222_3001 (NCT03569891).

开始日期2023-08-30

申办/合作机构

CSL Behring LLC

NCT06008938 / RecruitingN/A

An Observational Post-authorization Long-term Follow-up Study to Characterize the Effectiveness and Safety of HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) in Patients With Hemophilia B

This observational, post-authorization, long-term follow-up study aims to investigate the short and long-term effectiveness and safety of HEMGENIX in patients with hemophilia B. The study will also include a cohort of patients with hemophilia B treated with FIX prophylaxis to enable interpretation of relevant efficacy and safety findings of HEMGENIX.

开始日期2023-06-15

申办/合作机构

CSL Behring LLC

100 项与 Etranacogene dezaparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Etranacogene dezaparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Etranacogene dezaparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Etranacogene dezaparvovec 相关的文献（医药）

2024-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Analysis of long-term clinical and cost impact of etranacogene dezaparvovec for the treatment of hemophilia B population in the United States

Article

作者: Sivamurthy, Krupa ; McDade, Cheryl ; Rouse, Robert ; Thiruvillakkat, Kris ; Yan, Songkai ; Wilson, Michele

INTRODUCTION:

Etranacogene dezaparvovec (EDZ), Hemgenix, is a gene therapy recently approved for people with hemophilia B (PwHB).

OBJECTIVE:

To estimate long-term clinical impact and cost of EDZ in the United States (US).

METHODS:

A decision-analytic model was developed to evaluate the long-term impact of introducing EDZ for PwHB over a 20-year time horizon. Factor IX (FIX) prophylaxis comparator was a weighted average of different FIX prophylaxis regimens based on US market share data. We compared a scenario in which EDZ is introduced in the US versus a scenario without EDZ. Clinical inputs (annualized FIX-treated bleed rate; adverse event rates) were obtained from HOPE-B phase 3 trial. EDZ durability input was sourced from an analysis predicting long-term FIX activity with EDZ. EDZ one-time price was assumed at $3.5 million. Other medical costs, including FIX prophylaxis, disease monitoring, bleed management, and adverse events were from literature. The model estimated annual and cumulative costs, treated bleeds, and joint procedures over 20 years from EDZ introduction.

RESULTS:

Approximately 596 PwHB were eligible for EDZ. EDZ uptake was estimated to avert 11,282 bleeds and 64 joint procedures over 20 years. Although adopting EDZ resulted in an annual excess cost over years 1-5 (mean: $53 million annually, total $265 million), annual cost savings were achieved beginning in year 6 (mean: $172 million annually; total $2.58 billion in years 6-20). The total cumulative 20-year cost savings was $2.32 billion, with cumulative cost savings beginning in year 8.

CONCLUSION:

Introducing EDZ to treat PwHB is expected to result in cost savings and patient benefit over 20 years. Initiating PwHB on EDZ sooner can produce greater and earlier savings and additional bleeds avoided. These results may be a conservative estimate of the full value of EDZ, as PwHB would continue to accrue savings beyond 20 years.

2024-12-10·Blood Advances

Gene therapy for hemophilia

Article

作者: Lenting, Peter J. ; Fong, Sylvia

Concept Gene therapy with adeno-associated virus (AAV) vectors treats hemophilia A or B by delivering a functional F8 or F9 gene to hepatocytes. This single infusion enables endogenous production of FVIII or FIX protein, reducing bleeding in patients. Evolution Long-term clinical studies have provided insight into the efficacy, safety, and durability of AAV-mediated gene therapies for hemophilia A and B. Gene therapies have now been approved for hemophilia A (valoctocogene roxaparvovec) and hemophilia B (etranacogene dezaparvovec; fidanacogene elaparvovec) in select regions. Application The approved gene therapies are associated with a strong reduction in bleeding tendency and increased FVIII or FIX activity levels, without the need for additional FVIII or FIX replacement therapies, in the vast majority of patients. Future Steps Improvements in AAV technology, protein expression, and immunogenicity may render AAV-mediated gene therapies more efficient, longer lasting and safer for people with hemophilia A or B.

2024-11-01·HAEMOPHILIA

Value contribution of etranacogene dezaparvovec gene therapy in moderately severe and severe haemophilia B through multi‐criteria decision analysis

Article

作者: Vallés, Joan‐Antoni ; Poveda, José Luis ; Jiménez, Víctor ; Badia, Xavier ; Juárez, Juan Carlos ; Trillo, José Luis ; Benítez‐Hidalgo, Olga ; García‐Diego, Daniel‐Aníbal ; Núñez, Ramiro

Abstract:

Introduction:

The value of gene therapies for haemophilia needs to be assessed holistically.

Aim:

To determine the value of etranacogene dezaparvovec (ED) compared to current extended half‐life (EHL) recombinant factors (rFIX), using multi‐criteria decision analysis (MCDA).

Method:

MCDA EVIDEM methodology adapted to orphan drugs was used, with nine quantitative criteria and four contextual criteria. The MCDA framework was rated by 28 multidisciplinary experts. Descriptive statistics were performed for quantitative and qualitative criteria.

Results:

Haemophilia B (HB) was considered a severe disease (mean ± SD: 4.3 ± 0.7) with some unmet needs (mean ± SD 3.3 ± 0.9). Experts found ED more effective (mean ± SD 2.0 ± 2.3) and provide better quality of life (QoL) (mean ± SD: 1.8 ± 1.5) than the comparative HB treatments but with safety uncertainties (mean ± SD ‐1.2 ± 1.8). ED could lead to medical cost and non‐medical cost savings over time (mean ± SD: 1.6 ± 2.0 and 2.0 ± 1.5, respectively). The quality of the evidence was high (mean ± SD: 3.9 ± 0.9). ED was considered aligned with the priorities of the National Health System (NHS) and the specific interests of patients. ED's value contribution was 0.45 (+1 = highest value).

Conclusions:

ED brings added value in the treatment of moderately severe and severe HB (sHB) compared to current EHL rFIX, addressing the severity of the disease and increasing efficacy and patients’ QoL especially related to the single dose and low bleeding rate. Concerns about long‐term safety need to be addressed.

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项与 Etranacogene dezaparvovec 相关的新闻（医药）

2024-12-14

·思齐俱乐部

全球最贵药上新：基因疗法的奇迹与天价之痛

全球最昂贵药物top 10，有5个是基因疗法药物。辉瑞今年获批的中重度B型血友病疗法Beqvez定价350万美元，一定价就坐上“最贵药物”的交椅。基因治疗，唯一可能治愈的方法血友病是一种由于X染色体上凝血因子基因突变所致的遗传性出血性疾病。血友病主要包括血友病A（hemophilia A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB），它们分别是凝血因子Ⅷ（FⅧ）和IX（FⅨ）基因缺乏导致的罕见遗传性出血性疾病。患者常伴有终身凝血功能障碍，导致关节出血和其他严重并发症。目前主要的治疗方法是凝血因子替代疗法。但长期频繁的注射用药往往导致患者依从性差，容易产生抑制性抗体，从而影响治疗效果。虽然现在延长半衰期的新型凝血因子药物、人源化双特异性抗体以及抗组织因子途径抑制剂单克隆抗体等用于疾病治疗，在给药方式和作用持续时间上已有很大进步，但它们仍无法治愈血友病。对于血友病患者来说，基因治疗几乎是唯一可能治愈的方法。通过基因治疗将凝血因子安全递送到患者细胞中，让其长期稳定表达，并使用尽可能低的载体剂量，来改善患者的出血情况和凝血功能，是治疗疾病的最终目标。已获批药物，针针天价目前已经获批的血友病基因疗法中，以下几款比较具有代表性。 HYMPAVZI™（马塔西单抗）药物类型：抑制物抗体（抗TFPI）适应症：血友病A或血友病B 价格：未公布 2024年11月，辉瑞血友病新型疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗）获欧盟委员会（EC）批准，用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症，FIX<1%）的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者，以减少出血的发作。马塔西单抗是欧盟（EU）首个且唯一获批用于治疗血友病A或血友病B的抗组织因子途径抑制物抗体（抗TFPI），也是欧盟首个通过预充式自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。伏尼凝血素α（维因止®）药物类型：重组血管性血友病因子（rVWF）适应症：血管性血友病（VWD）价格：未公布 2024年8月，武田旗下创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：维因止®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于血管性血友病（VWD）成人患者（年龄为18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首个且目前唯一一个重组血管性血友病因子产品[1]，其获批填补了中国血管性血友病领域的临床治疗空白，有望为患者带来精准治疗的创新选择。 Beqvez 药物类型：中和抗体适应症：中重度B型血友病成人患者价格：350万美元 4月26日，辉瑞宣布美国FDA已批准其BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt）用于治疗目前使用因子IX（FIX）预防治疗、当前或既往有危及生命的出血、或反复发生严重自发性出血的血友病B成人患者。且患者体内没有针对腺相关病毒血清型Rh74var（AAVRh74var）衣壳的中和抗体。BEQVEZ是一种一次性治疗，旨在使血友病B患者能够自行产生FIX，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。 Hemgenix（AMT060）药物类型：AAV5 价格：350万美元由UniQure 公司开发Hemgenix（AMT060）是一款基于腺相关病毒5（adeno-associated virus 5，AAV5）载体的基因疗法，该药物搭载有FⅨ基因变体（FⅨ-Padua），通过静脉给药后，该基因可在肝脏中表达FⅨ分泌入血液发挥凝血功能。该AAV基因疗法在2022年11月获美国食品与药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准上市，这也是全球首款获批上市用于治疗HB的基因疗法，因为良好的疗效和安全性数据，Hemgenix于次年2月在欧盟委员会获批有条件营销授权上市。 Roctavian 药物类型：AAV5 适应症：甲型血友病（HA）价格：290万美元/疗程 Roctavian是另一款以AAV5为载体的基因治疗药物，通过静脉给药的形式，递送外源性B结构域删除（B domain deleted，BDD）的FⅧ变异体基因肝细胞定向整合和高效表达，达到治疗HA的目的。该药通过静脉单次给药，使患者具有自身表达凝血Ⅷ因子的能力，无需继续进行预防性治疗，极大地减轻HA患者的治疗负担，2022年8月欧盟委员会正式授予Roctavian用于治疗重型HA的有条件营销授权许可。血友病市场规模正在增长，预计到2028年将达到数十亿元的市场规模。据不完全统计，目前基因治疗血友病在研药物约40余种。照片来源：新浪医药辉瑞、赛诺菲、拜耳、武田等跨国企业均有相关药物进入临床；国内公司中国生物、国药集团、华兰生物新等也在进行各个阶段的临床研究。基因疗法效果虽好，但价格依然是逃不开的话题。业内多看好基因疗法治疗血友病的前景，但短期内很难做到广泛适用。来源：新浪医药作者：张杰商务合作 130 6172 3098 zakk.cui@siqibest.com 点击阅读原文了解更多

基因疗法上市批准临床结果

2024-12-13

·药事纵横

股票翻倍触发熔断！这家药企亨廷顿舞蹈症基因疗法获FDA加速批准

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。总部位于荷兰的 UniQure 周二股$QURE价上涨了120% 以上，此前该公司透露，它与 FDA “一致”，对其实验性亨廷顿病药物使用加速审批途径。据该公司称，FDA 对使用正在进行的 1/2 期研究的数据持开放态度，该研究将 uniQure 的治疗与自然病程对照进行比较，作为加速批准的基础。这些试验使用一种称为综合统一亨廷顿病评定量表的指标作为中间临床终点，该终点被认为有合理的可能性可以预测该药物的临床益处。 UniQure 的更新是在 FDA 领导人评论该机构将在加速批准罕见病治疗方面更加灵活。 “FDA 非常开放、透明、协作，对计划和数据进行了教育，”uniQure 首席执行官 Matt Kapusta 在接受 Endpoints News 采访时说。“我们很高兴有一条清晰而明确的路径尽快向前推进。” Kapusta 表示，其用于治疗 AMT-130 的生物制品许可申请的时间尚不清楚。该公司表示将在今年上半年提供更新，并在 8 月裁员约 65% 以减缓现金消耗。 Kapusta 表示，在接下来的 12 个月里，该公司将专注于技术制造要求，并向 FDA 提供统计分析计划，该计划将生成支持 BLA 申请的数据包。 Kapusta 说，将生产 AMT-130 的制造工厂已经是 FDA 许可的工厂，并补充说它还生产 Hemgenix，这是其与 CSL 合作的 B 型血友病基因疗法。 “这是我们与 FDA 讨论的一个关键领域：鉴于 CMC 已经参与的工作重叠，加快 CMC 准备工作的可能性，”他说。该公司在与 Kapusta 面谈后澄清说，尚未与 FDA 讨论 CMC 制剂。 Kapusta 表示，这一消息表明 FDA 愿意，“尤其是在 CBER”，如果这意味着更快地为患者提供罕见病疗法，则愿意保持灵活性。他说，在其他了解生物学的遗传病病例中，当获得传统证据具有挑战性时，FDA 应该灵活地确定终点。关于Uniqure Uniqure于1998年在荷兰阿姆斯特丹成立，2014年5月在纳斯达克上市，公司有全职员工220人，分布于阿姆斯特丹，荷兰的Lexington，以及美国Massachusetts，CEO是Matthew Kapusta。公司致力于使用基因治疗的方法，一次性治愈罕见病，如血友病A和B，亨廷顿舞蹈症等。公司有过基因治疗药物上市成功的先例，拥有欧洲上市的首个基因疗法Glybera，用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)，后因市场因素，未继续上市使用。公司有AAV5为基础的基因治疗技术平台和可商业化的基因治疗药物生产工厂。来源:Uniqure -END- 2025CMC-CHINA药博会 • 展位火热预定中！

基因疗法加速审批

2024-12-13

·生物制药小编

诡异的临床数据，FDA居然认可了！

近日，FDA已经同意uniQure正在进行的AMT-130的I/II期临床，可以作为提交生物制剂许可申请（BLA）的主要依据。具体而言，FDA允许uniQure使用综合亨廷顿舞蹈症（HD）评定量表作为中间临床终点、以及脑脊液中神经丝轻链的降低水平作为AMT-130的疗效证据，支持AMT-130的上市申请。受此利好消息影响，uniQure股价上涨了近110%。诡异的临床数据 AMT-130是由一种携带有microRNA疗法，通过AAV5载体进行递送，AMT-130旨在通过沉默亨廷顿基因来抑制突变亨廷顿蛋白的产生。AMT-130是通过神经外科手术进行给药，使用微型导管将AMT-130直接注入大脑的Putamen和Caudate nucleus两个区域。不过，AMT-130的临床开局并不顺利。欧洲进行的临床I/II期在完成患者入组后不到1个月，就有3名HD患者出现了严重副作用，并住院接受治疗，AMT-130的部分临床试验被暂停（2022年8月），直到2022年11月才被解除。当时公司股价下跌了32%。除了安全性令人担忧之外，AMT-130的有效性也很诡异，根据2023年6月uniQure公布的美国I/II期试验中期数据，高剂量组还是低剂量组患者的mHTT水平均出现了反弹，并且高剂量组反弹更高，mHTT水平增加了40%。对于这一令人迷惑的数据，市场给予了40%的大跌回应。然而不过一年多（2024年7月）后，AMT-130出现了反转。根据2024年7月公布的随访24个月的最临床数据显示，相比外部对照组，高剂量组患者的疾病进展减缓80%（亨廷顿症评定量表得分－0.2 VS －1)，低剂量组减缓了30%。此外，所有HD患者脑脊液中神经丝轻链蛋白（一种神经退行性疾病生物标志物）的平均水平与相比基线下降了11%。 AMT-130的耐受性良好，安全性均在可控范围内，没有出现新的治疗相关严重不良事件。这一数据也获得了市场认可，uniQure股价在该消息公布后大涨了76%。先驱失去的光环 UniQure成立于1998年，是一家老牌的基因治疗公司，推出了首个上市基因疗法Glybera。2012年，Glybera获得欧盟批准上市，用于治疗一种发病率仅有百万分之一的单基因遗传病—脂蛋白脂肪酶缺乏症。然而，如此罕见的疾病，以及较高的误诊率高，造就了Glybera非常惨淡的销售成绩，Glybera上市以来仅仅售出一支，然后就从市场中永久的退出了（2017年退市）。 Glybera商业化的失利并不影响UniQure在基因治疗这条路上继续前进。2022年11月，UniQure成功的第二款基因疗法Hemgenix，用以治疗B型血友病，这也是全球首款获批上市的B型血友病基因疗法。但Hemgenix未能扭转Uniqure的困境，昂贵的定价，以及辉瑞的竞争（Beqvez），未来Hemgenix的商业化前景也很难有乐观的预期，首款上市A型血友病基因疗法Roctavian因为销售额惨淡，已经被其开发商BioMarin考虑将其剥离。没有商业化的收入，加上高成本的研发投入，使得UniQure常年处于亏损状态。去年10月，UniQure进行了重组，裁掉了20%的员工，停止了一半以上的研发管线，今年7月，公司还将位于马萨诸塞州列克星敦的制造工厂出售给一家CDMO公司Genezen，以降低公司运营成本。截至2024年9月30日，UniQure持有现金、现金等价物以及投资证券总额约为4.352亿美元，预计将维持公司运营至2027年年底。参考出处 https://www.biospace.com/drug-development/uniqure-clears-path-to-accelerated-approval-for-huntingtons-gene-therapy https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/21/2691872/0/en/uniQure-Announces-Update-on-U-S-Phase-I-II-Clinical-Trial-of-AMT-130-Gene-Therapy-for-the-Treatment-of-Huntington-s-Disease.html https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases股价两天暴涨168%，这家基因疗法企业为何反转？

基因疗法上市批准

100 项与 Etranacogene dezaparvovec 相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	美国	CSL Behring LLC	2022-11-22

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03489291 \| NCT03569891 (HOPE-B, Pubmed \| J Thromb Haemost)	临床2/3期	血友病B	29	Etranacogene dezaparvovec 2x10^13 gc/kg	鑰築壓繭遞簾餘夢積鹹(衊憲夢遞鑰繭淵積範製) = 壓願襯餘窪餘顧膚壓壓繭蓋衊顧製繭齋願餘鬱 (鏇壓艱選襯廠繭衊鑰齋, 3.1 ~ 113) 更多	积极	2024-09-01
NCT03569891 (HOPE-B, NEWS) 人工标引	临床3期	血友病B	-	Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)	淵構醖糧積憲蓋獵選簾(窪鏇窪蓋願夢積願製餘) = 窪鹹餘齋鬱夢鹹鏇壓觸衊廠淵築繭壓網築膚膚 (餘顧顧齋憲獵蓋襯襯積 ) 更多	积极	2024-06-28
HOPE-B Trials (ASH2023)	临床2/3期	血友病B \| HIV感染	57	Etranacogene Dezaparvovec	憲築築繭鹽製醖築構鹽(選淵膚選餘鑰顧壓膚築) = 網夢窪壓製觸簾艱簾鬱襯衊醖簾製繭衊膚鑰願 (衊遞構夢夢窪窪選範憲 )	-	2023-12-09
NCT03569891 (HOPE-B, ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床3期	血友病B	54	Etranacogene dezaparvovec	鹽願膚鑰範構築衊糧製(鬱襯積簾壓鬱鏇醖鑰糧) = 遞壓蓋積鹹憲齋衊窪遞蓋範淵顧顧觸膚蓋廠製 (齋網壓齋艱糧鑰餘鏇願 ) 更多	积极	2022-11-15
ESGCT2022	N/A	血友病B	-	Etranacogene dezaparvovec	願繭鬱鏇醖獵餘鑰壓繭(鬱壓獵糧顧簾膚餘蓋窪) = 簾夢構蓋選網醖製廠壓齋糧壓鬱窪齋餘簾糧鬱 (衊觸憲壓築鏇遞夢襯憲, 4.5 ~ 122.9)	-	2022-10-11
ESGCT2022	N/A	血友病B	-	Standard-of-care FIX prophylaxis	願繭鬱鏇醖獵餘鑰壓繭(鬱壓獵糧顧簾膚餘蓋窪) = 積醖夢夢餘壓觸窪餘衊齋糧壓鬱窪齋餘簾糧鬱 (衊觸憲壓築鏇遞夢襯憲, 10.3 ~ 57.9)	-	2022-10-11
NCT03569891 (HOPE-B, ASGCT2022)	临床3期	血友病 AAV5 neutralizing antibodies	54	Etranacogene dezaparvovec 2x10^13 gc/kg	餘願築蓋艱獵淵廠醖積(顧襯獵憲積製艱鑰範鹹) = 糧遞簾範壓獵遞遞獵壓糧觸餘淵選窪獵膚壓餘 (製窪獵鏇膚糧遞願範醖, 18.7)	积极	2022-05-02
NCT03569891 (ISTH2021)	临床3期	血友病B AAV5 NAbs \| FIX	54	Etranacogene Dezaparvovec	憲鹹築餘鹽淵願獵簾壓(遞廠鹹觸夢壓蓋繭鹹觸) = 獵選鏇鹽顧鑰壓鏇鏇鹹淵膚獵網蓋製網鬱鹹餘 (鹽憲遞齋夢觸遞糧鏇壓 )	-	2021-07-17
NCT03569891 (ISTH2021)	临床3期	血友病B AAV5 NAbs \| FIX	54	Etranacogene Dezaparvovec	憲鹹築餘鹽淵願獵簾壓(遞廠鹹觸夢壓蓋繭鹹觸) = 膚夢鹽襯膚壓構願繭鹽淵膚獵網蓋製網鬱鹹餘 (鹽憲遞齋夢觸遞糧鏇壓 )	-	2021-07-17
NCT03569891 (HOPE-B, ISTH2021)	临床3期	血友病B	54	Etranacogene Dezaparvovec	膚觸獵顧繭網鏇鏇憲淵(壓廠獵遞鹽獵窪網齋廠) = 築簾夢獵網餘鹹鏇憲醖顧簾齋選選膚選製廠簾 (觸壓觸窪鹽網遞淵鬱鬱 )	-	2021-07-17
NCT03569891 (HOPE-B, EHA2021)	临床3期	血友病B	54	Etranacogene dezaparvovec	齋醖艱窪襯範膚襯膚襯(範構鹹醖製淵網鬱衊夢) = 願鹹淵壓衊獵襯製顧襯獵淵築遞顧鑰簾壓鑰顧 (觸襯構觸齋窪繭衊衊衊 )	-	2021-06-09
NCT03569891 (HOPE-B, EHA2021)	临床3期	血友病B	54	ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC (AAV5-PADUA HFIX VARIANT; AMT-061) (Etranacogene dezaparvovec)	鑰蓋鏇憲網憲鏇鏇憲鹹(鏇夢襯觸鬱構繭顧選願) = 鏇範鹹範選壓鏇鬱憲鏇衊製簾顧獵鹹積衊鏇齋 (範選簾淵鏇願醖鹹選選 )	-	2021-06-09