Risankizumab-RZAA

据每日经济新闻报道，2024年国家药监局批准上市创新药48个、创新医疗器械65个，在研新药数量跃居全球第二位，多款国产创新药在全球上市。即将到来的2025年，还有一批重磅药物有望在国内获批。新浪医药结合既往报道，梳理出了2025年有望在国内获批上市的10款创新药。 药物名称：埃万妥单抗 适应症：非小细胞肺癌 研发企业：强生 埃万妥单抗是由强生和Genmab开发的一款first-in-class的c-Met/EGFR双特异性抗体。最早于2021年5月经FDA加速批准用于治疗正在接受或接受过含铂化疗后仍有疾病进展的EGFR Exon 20突变的非小细胞肺癌成年患者。2024年3月FDA批准其联合化疗用于EGFR Exon 20突变的NSCLC患者的一线治疗，这是FDA批准用于一线治疗此类患者的首款疗法，并获得NCCN指南一类推荐。 中国进度方面，强生于2023年10月首次递交埃万妥单抗的上市申请；2024年1月向CDE同时递交兰泽替尼和埃万妥单抗的上市申请，推测申报适应症为二者联合治疗EGFR突变局部晚期或转移性NSCLC患者。III期临床MARIPOSA研究结果显示，对于EGFR突变患者，埃万妥单抗联合兰泽替尼与疗法相较于奥希替尼，可将疾病死亡风险降低30%，并将患者的中位无进展生存期（mPFS）延长7个月。此外，强生于2024年9月向CDE递交埃万妥单抗皮下注射剂的上市申请，目前处于排队待审状态。预计2025Q1埃万妥单抗有望在中国获批。 塔奎妥单抗（talquetamab，Talvey） 预计批准时间：2025Q2 研发企业：强生 塔奎妥单抗是一款CD3/GPRC5D双特异性抗体， 也是首个针对GPRC5D靶点获批的药物。GPRC5D属于G蛋白偶联受体，多表达于多发性骨髓瘤，在正常组织的表达仅限于皮肤（毛囊和小汗腺）和睾丸（输精小管），且其表达水平与靶点BCMA相对独立。 2023年8月，FDA基于II期MonumenTAL-1研究结果加速批准塔奎妥单抗用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前至少接受过4种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体，结果显示，每两周皮下注射给药0.8 mg/kg时，ORR达到73.6%。 2024年欧洲血液学会EHA会议上，首次披露了塔奎妥单抗在中国人群中的有效性数据，结果显示，0.4 mg/kg QW、0.8 mg/kg Q2W队列的ORR分别是69.0% 和66.7%，VGPR率均大于58%，首次缓解的中位时间为1.3个月；安全性方面，与味觉、皮肤和指甲相关的 AE 主要为 1/2 级，且味觉相关的不良事件率为（25.0–41.1%），低于全球（71.0–72.0%）。 2024年2月，塔奎妥单抗在中国首次申请上市并纳入优先审评，用于单药治疗既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，预计2025年Q2有望在中国上市。 药物名称：利生奇珠单抗 适应症：克罗恩病等 研发企业：勃林格殷格翰 2019年，利生奇珠单抗首次进入全球市场，目前已获批斑块状银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病等多项适应症。2023年7月，利生奇珠单抗首次在华申报上市，推测申报适应症为克罗恩病。2024年6月，利生奇珠单抗申报的新适应症上市申请获受理，推测申报适应症为溃疡性结肠炎。 利生奇珠单抗针对斑块状银屑病、克罗恩病，已开展多项头对头注册性临床试验。2024年7月，NEJM发表了利生奇珠单抗vs乌司奴单抗治疗克罗恩病的临床结果，针对既往接受过生物制品治疗的克罗恩病患者，临床缓解率分别是：58.6% vs 39.5%，内镜缓解率分别是：31.8% vs 16.2%，利生奇珠单抗均取得优效性。 值得注意的是，与在国内已获批的anti-IL-23单抗不同，利生奇珠单抗在国内开展的适应症均为炎症性肠病，包括克罗恩病、溃疡性结肠炎。 药物名称：玛仕度肽 适应症：体重控制、2型糖尿病 研发企业：信达生物、礼来 玛仕度肽是信达生物与礼来开发的一款胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂。玛仕度肽除了可通过激动GLP-1R促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外，还可通过激动GCGR增加能量消耗而增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢。 玛仕度肽在中国超重或肥胖成人受试者中的首个III期临床GLORY-1研究达成主要终点和所有关键次要终点。玛仕度肽6mg组受试者治疗32周后体重相对基线的百分比变化显著优于安慰剂组（-13.38% vs -0.24%）。 2024年7月，信达生物宣布玛仕度肽在中国2型糖尿病受试者中开展的III期临床研究（DREAMS-1）达到主要终点和全部关键次要终点，展现出降糖、减重双达标及心血管肾脏代谢指标的综合获益。 信达生物于2024年2月向NMPA提交玛仕度肽用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制的上市申请，且于2024年8月提交第二个适应症2型糖尿病的上市申请，目前两项适应症的上市申请均处在审评阶段，预计可于2025Q2获批。 药物名称：索乐匹尼布 适应症：原发性免疫性血小板减少症 研发企业：和黄医药 索乐匹尼布是由和黄医药自主研发的一款口服选择性Syk抑制剂，在研适应症包括免疫性血小板减少症（ITP）、温抗体型自身免疫溶血性贫血（WAIHA）等。2022年1月，索乐匹尼布获得突破性疗法认定，用于治疗原发性免疫性血小板减少症。目前国内尚无Syk抑制剂获上市，和黄医药于2024年1月提交了索乐匹尼布的上市申请，用于治疗原发免疫性血小板减少症，有望成为中国首款上市的Syk抑制剂。 药物名称：替那帕诺 适应症：慢性肾病血透患者高磷血症 研发企业：Ardelyx 替那帕诺是由Ardelyx原研的唯一一款在全球获批上市的NHE3小分子抑制剂。2023年FDA批准了替那帕诺作为附加治疗，用于降低成年慢性肾病患者的血磷水平。此外，FDA还批准了替那帕诺用于那些对磷结合剂反应不佳或不耐受的成年慢性肾病患者。早在2017年，复星医药以1.25亿美元的价格，从Ardelyx手中获得了替那帕诺在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家临床开发和商业化权益。2023年7月，复星医药向国家药监局递交替那帕诺用于治疗慢性肾病血透患者高磷血症的上市申请。 药物名称：罗莫索珠单抗 适应症：骨质疏松症 研发企业：UCB、安进 罗莫索珠单抗是UCB和Amgen共同开发的anti-SOST单抗，通过特异性抑制骨硬化蛋白，提高骨形成并降低骨吸收从而降低骨折风险。 目前仅有罗莫索珠单抗1款作用于SOST的药物获批上市，于2019年在日本、美国和欧洲获批，用于治疗具有高骨折风险的骨质疏松症人群（包括绝经后妇女），但由于可能带来的心血管风险，FDA对罗莫索珠单抗给予黑框警告。2023年，罗莫索珠单抗全球销售额达11.6亿美元。 在中国，UCB和Amgen已完成一项3期临床研究，以评价罗莫索珠单抗在中国绝经后骨质疏松症女性中的疗效、安全性和耐受性。同机制的药品中，罗莫索珠单抗是国内进展最快的，于2024年7月首次向NMPA递交治疗骨质疏松症的上市申请，目前处在排队待审评阶段，预计于2025Q4获批。 药物名称：泽尼达妥单抗 适应症：胆道癌 研发企业：Zymeworks 泽尼达妥单抗是由Zymeworks研发的HER2靶向双特异性抗体，能够同时结合HER2受体的两个非重叠表位，可以引起双重HER2信号阻断。2018年，Zymeworks与百济神州达成交易，授予百济神州在亚洲（除日本外）、澳大利亚和新西兰的开发和商业化权益。 2024 年 6 月 7 日，百济神州的 HER2 双抗泽尼达妥单抗上市申请获受理，用于既往接受过全身治疗的 HER2 高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者，该适应症已被纳入优先审评，预计 2025 年 Q2 获批。 此次申请基于关键Ⅱ 期临床 HERIZON-BTC-01 的结果，泽尼达妥单抗在难治性 HER2 阳性的 BTC 患者中显示出快速、持久的缓解，并且安全性可控。 药物名称：伊那利塞 适应症：乳腺癌 研发企业：罗氏 伊那利塞是罗氏开发的一款口服高选择性PI3Kα抑制剂，针对PIK3CA突变、HR阳性乳腺癌。PIK3CA突变在乳腺癌中非常普遍，发生在约40%的HR阳性肿瘤中，这款产品的突出优势在于高选择性，它对PI3Kα的选择性超过其他亚型（PI3K β/δ/γ）300倍，超过PIK家族成员2000倍。目前伊那利塞在中国同赛道排名第一，全球同赛道排名中位于第二，仅次于诺华的阿吡利塞。 今年5月，FDA授予伊那利塞突破性疗法认定，与哌柏西利和氟维司群联合用于一线治疗PIK3CA突变的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。目前伊那利塞是中国研发进度最快的选择性PI3Kα抑制剂，于今年6月向CDE提交上市申请，并被纳入优先审评目录，有望2025Q3在中国获批。 替利珠单抗（teplizumab，Tzield） 预计批准时间：2025Q4 研发企业：赛诺菲 替利珠单抗是全球首个且唯一一个可用于自身免疫性1型糖尿病的疾病修饰疗法，为1型糖尿病的预防和治疗提供了新的希望。替利珠单抗是一种不结合Fc受体的靶向CD3的单抗，通过与效应T细胞表面的CD3结合，抑制其对胰岛β细胞的攻击。替利珠单抗的Fc段经氨基酸修饰后可减少其与补体和Fc受体的结合，从而降低相关毒性反应。 礼来于2007年以4100万美元首付款从MacroGenics获得了替利珠单抗的独家权益，但在2010年因III期试验未达主要终点，礼来放弃进一步探索。2018年，Provention Bio从MacroGenics手中收购了替利珠单抗。1年后，替利珠单抗取得里程碑式进展并被FDA授予突破性疗法资格。2020年，Provention Bio启动替利珠单抗的滚动BLA，并于同年10月与赛诺菲达成合作，为替利珠单抗的商业化铺路。 替利珠单抗于2022年11月在美国获批用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病，成为全球首个且唯一一个获FDA批准用于延缓1型糖尿病发病的免疫疗法。2023年，赛诺菲以29亿美元收购Provention Bio公司以获得替利珠单抗资产。 Provention Bio于2024年8月向NMPA提交替利珠单抗用于1型糖尿病的上市申请（JXSS2400070），并被纳入优先审评审批程序，或将成为我国首个1型糖尿病延缓发病治疗药物，预计2025Q4获批。 本文编辑：张杰 参考： https://www.msn.cn/zh-cn/news/other/53%E6%AC%BE-2025%E5%B9%B4%E6%9C%89%E6%9C%9B%E8%8E%B7%E6%89%B9%E7%9A%84%E5%9B%BD%E4%BA%A7%E6%96%B0%E8%8D%AF/ar-AA1x1MjQ?ocid=BingNewsSerp https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAxNjI5NzI4MA==&mid=2247562950&idx=6&sn=268cc52503afd69f79138f3c3687d01c&chksm=9a0c2e7e867eca45c66a0022b180acd07edad79c551c36b35be77e6c80a7db8384a15d75cc65&scene=27 https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA4MzkzMDYyNw==&mid=2649934673&idx=1&sn=35e4b7d6eca0543bb2e8a6764b3e869e&chksm=861d97d56f6b4371b0956f9d9b42e799d3b577166982d7a64a0f21ddace3ff076ead5b71a62a&scene=27 https://baijiahao.baidu.com/s?id=1819574910923687363&wfr=spider&for=pc 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！ 长按关注本公众号  粉丝群/投稿/授权/广告等 请联系公众号助手 觉得本文好看，请点这里↓

撰文| Qsher 每年如约而至的JPM大会，都堪称制药企业们的大型灯前秀。 在这一场备受关注的盛会上，药企们不仅总结过去一年得与失，更关键的是，借此机会更新一年的战略打法，提升市场预期。 全球领先的跨国药企2025年会使出哪些杀手锏？一举拿下今年首笔超百亿美元并购的强生，接下来还会继续加大并购马力吗？面临密集专利悬崖挑战的默沙东、艾伯维、BMS，未来有何增长大计？跨国药企们都在押注哪些领域？有无共性特征？又有哪些跨国药企明确提出，将继续在中国寻找资产？ 所有疑问，都将在JPM大会期间得到解答。 强生：大规模并购并非常态，更倾向于小而美交易 去年JPM大会，强生花20亿美元拯救知名ADC先驱之一的Ambrx，仍历历在目。而在今年JPM大会期间，强生更是凭借146亿美元收购Intra-Cellular，一举成为2023年以来生物技术领域金额最大的一笔并购交易，也是2024年以来首笔过百亿美元并购的案例。 针对市场普遍关注的强生是否会继续密集推进并购活动的疑问，其首席执行官Joaquin Duato在JPM大会上给出了明确的否定答复。他坦言，对于强生而言，大规模并购并非常态，更多时候只是个别特例。相反，强生更倾向于通过小而美的交易以及建立稳固的合作伙伴关系来创造价值，这也正是其规模优势的集中体现。 罗氏：年掷百亿美元部署并购，将继续在中国寻找资产 JPM大会期间，罗氏首席执行官Teresa Graham指出，罗氏每年部署大约 100 亿美元的并购火力，已做好充分准备，一旦找到与公司投资组合相辅相成、或能在重点治疗领域之外对重要疾病产生变革性影响的资产，将迅速部署这笔资金。 Graham还提到，罗氏在中国拥有强大影响力，并将继续在中国寻找优质资产，希望罗氏期望利用差异化资产，为全球患者带来福音。 去年秋天，罗氏公布了新的制药战略，聚焦于神经病学、肿瘤学/血液学、免疫学、眼科和CVRM（心血管、肾脏和代谢）五大治疗领域。近期，罗氏在这些重点领域内的交易包括与信达生物制药公司达成抗体-药物偶联物协议、斥资15亿美元收购CAR-T疗法合作伙伴Poseida Therapeutics、收购生物技术公司AntlerA Therapeutics，以及以8.5亿美元从锐格医药获得CDK抑制剂产品组合许可。 默沙东：应对K药专利悬崖，计划推出20个潜在“重磅炸弹” “随着K药专利悬崖逼近，默沙东又何应对措施？”这是过往数年，默沙东一直面临的市场拷问。 在JPM大会路演中，默沙东展现了其在肿瘤领域的全面布局，涵盖ADC、多抗、溶瘤病毒、癌症疫苗等。可喜的是，默沙东2024年III期在研产品数量较2021年翻倍，BD交易投入约400亿美元。 基于此，默沙东将2030年肿瘤业务收入预期上调至250亿美元。未来几年，默沙东计划推出20款潜在重磅药物。尤其值得一提的是，默沙东在ADC领域和炎症性肠病领域投入重金，手握多款FIC或BIC产品，其中ifinatamab deruxtecan（B7-H3 ADC）、zilovertamab vedotin（ROR1 ADC）和tulisokibart（TL1A单抗）皆已进入III期阶段。 辉瑞：全力押注减肥药，发力并购交易 去年的JPM大会，辉瑞CEO Albert Bourla释放了两大信号，一是2024年将暂停一些大型收购，更多专注于以BD交易形势来做创新，并追求一些早期的潜力管线；二是即使因临床数据不佳放弃了一款备受瞩目的减肥药，但仍将积极进军利润丰厚的减肥市场，并更多涉猎处于早期阶段的减肥药项目。 这一战略决策仍未发生改变。在今年JPM大会上，Bourla直呼，要“all-in”减肥药开发，并表示一直在招募肥胖方面的专家。与此同时，辉瑞再次强调了发挥近年来并购交易价值的目标，称“收购所得产品将在2030年贡献200亿美元的收入，这足以抵消多款核心产品未来失去市场独占期带来的高达170-180亿美元的损失”。 艾伯维：专注于早期收购，铺设未来八年增长之路 长期以来，艾伯样面临着修乐美（Humira）专利悬崖的挑战。不过，凭借Skyrizi和Rinvoq的巨大成功，艾伯维已成功应对了这一艰巨任务，弥补了修乐美失去独家经营权所带来的影响。 艾伯维首席执行官Rob Michael直言，这两款免疫学药物已为其铺设了一条“未来八年清晰且稳定的增长之路”，这一增长路径使艾伯维能够更聚焦于其业务发展战略。Michael透露，艾伯维2024年达成了20笔交易，且均聚焦于早期机会。“我们尤为关注哪些机制能与Skyrizi和Rinvoq协同作用，从而推动我们未来的差异化发展。” 此外，Rob Michael还指出，在2023年收入下降6%之后，艾伯维预计将在2024年和2025年恢复温和增长，并逐步回归“强劲增长”轨道。展望2029年，该公司预计其销售额将以高个位数百分比持续增长。 诺华：乳腺癌药物 Kisqali为其最重要增长动力 JPM大会上，诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，正专注将乳腺癌药物Kisqali打造为最重要增长动力，并认为该药物有机会成为诺华历史上最畅销的药物之一。这一疗法或可拉动超过80亿美元的高峰销售额。 目前，Kisqali在转移性乳腺癌领域拥有约50%的美国市场份额，在早期乳腺癌领域拥有52%的市场份额。“所有迹象表明，我们正朝着正确的方向前进。”Vas Narasimhan对此充满信心。 Kisqali是诺华八大标志性产品之一，销售潜力预计在30亿至80亿美元之间。除了Kisqali，诺华其他明星产品还包括Entresto、Cosentyx、Scemblix和Fabhalta等。 BMS：多款关键药物步入专利悬崖，正全力推进新药研发 BMS首席执行官Chris Boerner明确指出，该公司在2025年将面临更大的成熟产品专利到期风险，尤其是多发性骨髓瘤治疗药物Revlimid（来那度胺），该药物在2024年前三季度的全球销售额已高达约44亿美元，但预计2025年的销售额将大幅下滑至20至25亿美元之间。除Revlimid外，BMS的其他产品如Pomalyst（泊马度胺）和Sprycel（达沙替尼）也即将受到仿制药的冲击。 为应对多款关键药物即将步入“专利悬崖”的挑战，BMS正全力推进新药研发，以期通过新产品来弥补因专利到期而带来的销售损失。 GSK：中小型收购趋势仍将持续 本届JPM大会上，GSK宣布以10亿美元的预付款收购临床阶段的生物医药公司IDRx。尽管与强生等大公司的巨额交易相比，这笔交易并未引起广泛关注，但它却标志着GSK在中小型收购领域持续发力的趋势。 GSK首席科学官Tony Wood宣布，预计这一趋势在新的一年中不会放缓，将专注于能够扩展关于驱动疾病的遗传因素知识的合作。目前，GSK在大规模遗传学数据集上投入了大量资金。如早在2021年，GSK就通过与Arrowhead的合作获得了研究性siRNA寡核苷酸等。不过，这家制药公司仍然没有兴趣加入过度拥挤的肥胖领域。 拜耳：正推出新产品度过动荡，为必胜之战做准备 虽然拜耳最畅销的药物拜瑞妥失去了大多数地区的市场独占权，但该公司仍预测，从2027年开始，制药业务部门将出现强劲增长。这一乐观情绪源于新推出的产品。 一款是，获欧洲药品管理局许可的ATTR-CM治疗药物治疗药物acoramidis，其在美早期上市表现及拜耳心血管领域的现有积累，让公司对欧盟市场充满信心。另一款即将推出的药物是更年期候选药物elinzanetant，正在FDA审查中。目前，拜耳正在这两款可能的重磅炸弹推出做准备。 武田：聚焦6项资产，剑指200亿美元销售巅峰 在JPM大会上，武田制药揭示了其未来战略重点，聚焦于六项有望在未来实现重磅销售的在研新药资产。包括oveporexton、zasocitinib、rusfertide、fazirsiran、mezagitamab和elritercept。武田首席执行官Christophe Weber透露，若这些新药全部获得批准，其峰值销售额可能介于100亿至200亿美元之间，相当于武田当前年收入的三分之一至三分之二。 Weber还特别强调了三种候选药物的重要性：针对发作性睡病1型的oveporexton、针对银屑病的zasocitinib以及潜在的真性红细胞增多症治疗药物rusfertide，这些资产预计将在今年提供3期临床数据。其中，oveporexton作为口服食欲素受体2激动剂，其峰值销售额有望达到20亿至30亿美元。 鉴于核心产品Entyvio将于2031年面临生物仿制药竞争，这些新药的成功对武田至关重要。 礼来：GLP-1药物销售不及预期 在今年的JPM会议上，礼来公布了其2024年销售业绩预期，全年收入预计约为450亿美元，较2023年增长32%，但较去年第三季度财报中提出的收入预期下限低4亿美元。其中，肠促胰岛素药物市场增长未达礼来或行业分析师的预期。 礼来首席执行官David Ricks指出，GLP-1市场在2024年的表现与往年不同，未出现往年12月时的需求增长。他推测这可能与联邦医疗保险Medicare Part D和保险条款的变化有关。同时，他也承认减重作为新兴市场，在销售额预测方面仍存在许多挑战。 尽管如此，Ricks仍表示GLP-1市场具有许多增长途径。例如，上个月礼来的Zepbound（替尔泊肽）获批用于治疗睡眠呼吸暂停，这将进一步扩大药物的市场空间。此外，美国以外的市场目前尚未充分挖掘，也是礼来潜在的业务增长来源。 展望未来，礼来预计2025年营收将增长，部分得益于新药如癌症药物Jaypirca（匹妥布替尼）、特应性皮炎治疗药物Ebglyss（来金珠单抗）、溃疡性结肠炎药物Omvoh（米吉珠单抗）和阿尔茨海默病治疗药物Kisunla（多奈单抗）的推出。礼来预计2025年全年销售额在580-610亿美元之间，按中点计算增长32%，与2024年的增幅持平。 Ricks还强调了礼来在糖尿病和减重产品之外的实力。他表示，如果不考虑肠促胰岛素和GLP-1类药物，礼来可能是其他领域业务增长最快的大公司。 参考资料：Fierce biotech；Fierce Pharma网站 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝 精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题 | 出海 启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册 创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药 跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元