国家药监局发布适用《S12:基因治疗产品非临床生物分布的考虑》国际人用药品注册技术协调会指导原则，珂罗利单抗上市申请获FDA受理

2023-09-10

优先审批基因疗法上市批准申请上市

扫描二维码即可下载《数图药讯》2023年第37期目录政策解读1.国家药监局关于适用《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告（2023年第115号）2. 国家药监局关于适用《Q9（R1）：质量风险管理》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告（2023年第114号）3. 国家药监局附条件批准纳鲁索拜单抗注射液上市国家药监局4. 国家药监局综合司关于提前终止有关中药品种保护的通知（药监综药注函〔2023〕477号）5. 国家药监局药审中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2022年）》行业动态1. 药讯动态：重磅获批和重磅临床2. 药企动态：市场动态零售品类数据洞见1. 奥利司他零售样本市场销售分析2. 奥利司他零售放大市场销售分析政策解读1、国家药监局关于适用《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告（2023年第115号）为推动药品注册技术标准与国际接轨，经研究，国家药品监督管理局决定适用《S12：基因治疗产品非临床生物分布的考虑》（以下简称：S12）国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则。自9月5日起开始的非临床研究适用S12指导原则。非临床研究起始日期的认定遵照《药物非临床研究质量管理规范》中相关规定执行。相关技术指导原则可在国家药品监督管理局药品审评中心网站查询。国家药品监督管理局药品审评中心负责做好本公告实施过程中的相关技术指导工作。2、国家药监局关于适用《Q9（R1）：质量风险管理》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告（2023年第114号）为推动药品注册技术标准与国际接轨，经研究，国家药品监督管理局决定适用《Q9（R1）：质量风险管理》国际人用药品注册技术协调会指导原则。有关事项公告如下：一、自2024年3月4日后，上市许可持有人开展的质量风险管理活动，均适用《Q9（R1）：质量风险管理》指导原则。二、相关技术指导原则可在国家药品监督管理局食品药品审核查验中心网站查询。国家药品监督管理局食品药品审核查验中心负责做好本公告实施过程中的相关技术指导工作。3、国家药监局附条件批准纳鲁索拜单抗注射液上市近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准上海津曼特生物科技有限公司申报的纳鲁索拜单抗注射液（商品名：津立生）上市。该药品用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤成人患者。纳鲁索拜单抗注射液为重组全人源抗核因子-κB受体活化因子配体（RANKL）单克隆抗体，通过与细胞表面的RANKL特异性结合，抑制RANKL活性，从而抑制其参与介导所引起的骨质溶解和肿瘤生长。该品种的上市为患者提供了新的治疗选择。4、国家药监局综合司关于提前终止有关中药品种保护的通知（药监综药注函〔2023〕477号）根据《中药品种保护条例》和原国家食品药品监督管理局《关于印发中药品种保护指导原则的通知》（国食药监注〔2009〕57号）的有关规定，国家药监局同意国家中药品种保护审评委员会的意见，提前终止灯盏花素滴丸中药品种保护。有关事项通知如下：一、自9月5日起，贵州信邦制药股份有限公司灯盏花素滴丸不再按国家中药保护品种管理，不得冠以“国家中药保护品种”的称谓。二、请贵州省药品监督管理局负责收回上述品种国家中药保护品种审批件及中药保护品种证书。5、国家药监局药审中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2022年）》药审中心根据药物临床试验登记与信息公示平台的新药临床试验登记信息，对2022年中国新药注册临床试验现状进行了全面汇总和分析，编制了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2022年）》。本年度报告根据2022年度登记的药物临床试验信息，从药物类型、品种、适应症、申办者类型、注册分类、试验分类、试验分期、特殊人群试验、临床试验单位、临床试验首次登记用时、启动用时、数据监查委员会（DMC）、试验完成情况等角度对临床试验的总体趋势、主要特点等进行汇总分析。此外，增加了细胞和基因治疗品种、医学影像学品种的分析、申请人首次提交临床试验登记的用时分析，以及2022年度获批上市创新药的临床试验分析等。相关文件请扫描上方二维码行业动态1、药讯动态：重磅获批和重磅临床最近重磅获批1. 罗氏旗下基因泰克新型补体C5单克隆抗体crovalimab（珂罗利单抗）的生物制品许可申请（BLA）获得FDA受理，用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。2. 中国抗体制药分支公司赛乐敏生物研发的舒西利单抗注射液上市申请获CDE受理，拟用于治疗类风湿关节炎。3. 百济神州 BTK抑制剂泽布替尼（百悦泽）BTK抑制剂泽布替尼（百悦泽）在智利、厄瓜多尔获批，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。4. 璎黎药业 PI3Kδ抑制剂林普利塞 PI3Kδ抑制剂林普利塞新适应症上市申请获CDE受理，用于治疗复发和/或难治性外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）患者。5.绿叶制药自主研发的注射用戈舍瑞林微球（百拓维）获得中国国家药品监督管理局批准，用于可用激素治疗的绝经前期及围绝经期妇女的乳腺癌患者。6. 易慕峰研发的新一代自体CAR-T产品IMC008获得FDA孤儿药资格，用于治疗胰腺癌患者。最近重磅临床1. 德昇济医药1类新药D3L-001获得CDE临床试验默示许可，拟用于HER2阳性晚期实体瘤 HER2阳性晚期实体瘤治疗。2. 荣昌生物旗下注射用泰它西普（RC18）用于儿童系统性红斑狼疮患者的1期临床研究补充申请获NMPA批准，受试者年龄范围扩展至5岁及以上。3. 纽福斯用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA）药物NFS-05获得澳大利亚治疗用品管理局批准开展临床试验。4. 阿斯利康 Anifrolumab注射液获CDE批准开展临床试验，拟用于治疗多发性肌炎。5. 联邦制药三靶点GLP-1药物UBT251注射液获CDE批准临床，拟开展治疗超重或肥胖症的研究。6. 交联医药重组抗CD20人源化单克隆抗体 CD20人源化单克隆抗体（研发代号B007）皮下注射液临床试验获的CDE批准，拟联合CHOP用于治疗CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤 CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤。7. 罗氏和Alnylam合作靶向肝脏表达血管紧张素原（AGT）的在研RNAi疗法Zilebesiran的II期KARDIA-1研究达到主要终点。2、药企动态：市场动态1. 9月4日，华熙生物公告，控股子公司钜朗有限公司（英文名：Gentix Limited）、韩国公司Medytox、华熙生物科技有限公司（开曼华熙）同意合资协议自终止契约签署日即9月1日起终止。Medytox与钜朗公司各自同意在合资协议及独家代理协议终止后，在华熙美得妥所有债务清偿完毕的前提下，华熙美得妥将解散并注销。2. 9月6日，泽纳仕生物（Zenas BioPharma）Zenas BioPharma）宣布，其已与百时美施贵宝公司签订许可和合作协议，在中国台湾和香港地区，以及日本、韩国、新加坡和澳大利亚等地开发用于治疗自身免疫性疾病的CD19 x FcƳRIIB双特异性抗体obexelimab并将其商业化。根据许可协议的条款，泽纳仕生物将获得5000万美元的预付现金，并有资格获得与实现某些开发、监管和商业里程碑有关的额外付款，以及obexelimab在许可地区的净销售特许权使用费。作为交换，百时美施贵宝将获得在许可地区开发和商业化obexelimab的独家权利。零售品类数据洞见1、奥利司他零售样本市场销售分析图1：奥利司他零售（样本市场）销售额图2: 奥利司他零售（样本市场）企业销售额*数据来源：中国医药工业信息中心中国药品零售数据库RPDB 样本药店数据 2、奥利司他零售放大市场销售分析图3: 奥利司他零售（放大市场）销售额图4: 奥利司他零售（放大市场）企业销售分析*数据来源：中国医药工业信息中心中国药品零售数据库RPDB 样本药店数据来源：医药地理、国家药监局、国家药监局药审中心、网易、腾讯、新浪等。年度发布2023年《全球药研新动态》《中国医院市场用药格局》（2023版）2023年《数图药讯》权威发布2021年度中国医药工业百强榜单解读中国仿制药发展报告（2022版）医药行业通用报告中国医药中间体和原料药行业调研报告中国非甾体抗炎类原料药市场调研报告中国祛痰类原料药市场调研报告中国钙拮抗剂类原料药市场调研报告中国血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂类原料药市场调研报告中国口服血糖调节类原料药市场调研报告中国中枢兴奋类原料药市场调研报告中国抗痛风类原料药市场调研报告中国脑血管病类原料药市场调研报告END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001