IMproving Symptomatic Treatment With Pyridostigmine and Amifampridine: a Randomized Double-blinded, Placebo Controlled Crossover Trial in Patients With Myasthenia Gravis (IMPACT-MG)

A randomized, double-blind, placebo controlled, crossover intervention study evaluating the effect of pyridostigmine (part 1) and amifampridine (part 2) in Myasthenia Gravis (MG).

开始日期2023-03-22

申办/合作机构

Academisch Ziekenhuis Leiden

[+1]

NCT05123053

/ Recruiting临床2期IIT

Amifampridine for the Treatment of Transient Vocal Weakness After OnabotulinumtoxinA Injection for Spasmodic Dysphonia

Botox injections into the thyroarytenoid muscle are a predictable and effective treatment for SD, but typically result in transient symptoms of voice weakness and breathiness during the first 2-3 weeks after injection. Investigators hypothesize that voice weakness and breathiness after Botox treatment can be alleviated using amifampridine.

开始日期2021-10-28

申办/合作机构

Augusta University Research Institute

EUCTR2018-002405-64-IT

/ Not yet recruiting临床3期

Long term safety study of amifampridine phosphate in patients with Congenital Myasthenic Syndromes (CMS) - CMS-002

开始日期2019-05-06

申办/合作机构

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

100 项与磷酸阿米吡啶相关的临床结果

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100 项与磷酸阿米吡啶相关的转化医学

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100 项与磷酸阿米吡啶相关的专利（医药）

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1,429

项与磷酸阿米吡啶相关的文献（医药）

2025-03-01·JOURNAL OF MEMBRANE SCIENCE

Coupling polyimide-amide with thermally-stable metal azolate framework for intensifying gas transport through hybrid carbon membranes

作者: Zhu, Zhongtai ; Tang, Jiali ; Semiat, Raphael ; Liu, Yuqi ; Wang, Kaifang ; He, Xuezhong ; Lin, Zhihong ; Yuan, Ziyi

Hybrid carbon membranes (HCMS) incorporating functional fillers have been considered an efficient approach to improve porous carbon structures and increase CO₂ adsorption capacity.Herein, we fabricated polyimide-amide (PI-amide) derived HCMS in conjunction with a highly thermally stable metal azolate framework of Zn(imPim) to prevent CO₂ adsorption loss from the decomposition of filler during carbonization and achieved high CO₂/N₂ selectivity.It was demonstrated that the embedded Zn(imPim) fillers retained their structural integrity after carbonization at 600 °C.Introducing CO₂-philic fillers improved CO₂ adsorption capacity and tailored both the pore size and pore size distribution in the carbon matrix significantly enhancing gas separation performances.The best hybrid carbon membrane shows a high CO₂/N₂ selectivity of 61.4 and a high CO₂ permeability of 11040 barrer, far exceeding the 2008 and 2019 upper bounds.Furthermore, the prepared HCMS demonstrated long-term stability with great resistance to phys. aging, which makes them a versatile platform for tackling the challenges of membranes for industrial carbon capture.

2025-02-01·JOURNAL OF ENVIRONMENTAL MANAGEMENT

The regulatory mechanism controlling nitrification inhibitors-induced mitigation of nitrification and NO3−-N leaching in alkaline purple soil

Article

作者: Zhang, Fen ; Liu, Fabo ; Wang, Yan ; Liang, Tao ; Zou, Wenxin ; Lang, Ming ; Wang, Xiaozhong ; Lakshmanan, Prakash ; Chen, Jing ; Li, Zhao Lei ; Chen, Xinping

Nitrification inhibitors (NIs) are critical to reduce nitrogen (N) leaching losses. However, the efficacy of different NIs can be highly variable across soils and crop types, and a deeper understanding of the mechanistic basis of this efficiency variation, especially in purple soil under vegetable production, is lacking. To enrich this knowledge gap, the impact of different NIs amendment (3,4-dimethylpyrazole phosphate, DMPP; dicyandiamide, DCD; nitrapyrin, NP) on nitrification and the microbial mechanistic basis of controlling nitrate (NO₃^--N) leaching of vegetable purple soil was explored in southwest China. The results showed that DCD and NP effect is dose-dependent, with 10% DCD, 1% DMPP and 1% NP were found to be optimal for nitrification inhibition in vegetable purple soil. When compared with the control treatment without NIs amendments, DCD, DMPP and NP reduced NO₃^--N leaching by 26.3%, 30.6% and 19.2%, respectively. It was noteworthy that NO₃^--N leaching inhibition was mediated predominantly by inhibiting ammonia-oxidizing bacteria (AOB) abundance. DCD, NP and DMPP incorporation decreased the AOB abundance by 39.8%, 73.2% and 51.4% and suppressed the ammonia monooxygenase (AMO) activity by 22.2%, 36.8% and 28.7%, respectively, in comparison with the control treatment without NIs amendments. DMPP inhibited AOB abundance and AMO activity much more than DCD and NP. DMPP also significantly decreased AOB alpha diversity and altered their community structure, whereas DCD and NP had no significant effect. The mantel test indicated that AOB abundance and AMO activity are strongly correlated with NO₃^--N leaching rate. These results show that soil application of 1% DMPP effectively mitigates NO₃^--N leaching from sub-tropical alkaline purple vegetable soil. This study also expanded our mechanistic understanding of NO₃^--N leaching and its regulators in an alkaline soil vegetable production system with N fertilizer and NI inputs.

2025-02-01·ChemCatChem

Ruthenium‐Catalyzed Chemoselective Olefin Transfer Hydrogenation of alpha, beta‐Unsaturated Carbonyl Systems By Using EtOH as Hydrogen Source

作者: Albrecht, Martin ; Beaufils, Alicia

Abstract:

The use of EtOH as hydrogen donor is remarkably under explored in transfer hydrogenation reactions, even though EtOH represents an appealing hydrogen source. With the cationic ruthenium complex [Ru(PYA)(cymene)]+, 1, containing a N,N‐bidentate amino‐functionalized pyridinium amidate (PYA) ligand as catalyst precursor, we here demonstrate the first example of chemoselective room temperature transfer hydrogenation of the C═C bond in α,β‐unsaturated ketones using EtOH as benign hydrogen source to yield a variety of functionalized ketones. The reaction proceeds under mild conditions with K2CO3 as base and conventiently at room temperature. A broad substrate scope, including various functionalized α,β‐unsaturated carbonyl groups, demonstrates the general applicability of this method. Preliminary mechanistic studies suggest the formation of an alkoxide complex [1]–OEt as an initially formed species, and the requirement for EtOH to induce hydride transfer, suggesting a protic activation of the catalyst.

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项与磷酸阿米吡啶相关的新闻（医药）

2025-02-14

·创鉴汇

2024年，神经生物学领域223家创新药公司获融资

▎药明康德内容团队编辑神经生物学领域内疾病影响广泛且未竟治疗需求巨大，该领域的创新药物研发具有显著价值。从帕金森病的干细胞疗法到癫痫的再生细胞药物，从渐冻症的基因编辑突破到精神疾病的AI精准诊疗，神经疾病的治疗边界正在被不断拓展。回顾2024年，全球至少有223家神经生物学创新药公司获得融资。值得关注的亮点包括：多家公司成功IPO：其中有15家公司成功IPO上市，以登陆纳斯达克为主，包括Kyverna Therapeutics、Septerna、Zenas BioPharma等。一年内完成多轮融资：至少19家公司在2024年内完成2轮或以上融资，包括宁丹新药先后完成了B轮、B+轮及C轮三轮融资，Seaport Therapeutics完成A、B两轮融资共获3.25亿美元支持等。细胞与基因疗法（CGT）备受关注：通过根源性修复和再生，CGT疗法有望为神经生物疾病提供突破性治疗手段。至少54家获融资公司是CGT疗法研发企业，其中Neurona Therapeutics单轮融资达1.2亿美元，推动即用型细胞疗法迈入临床新阶段。 Kyverna Therapeutics成功登陆纳斯达克 Kyverna Therapeutics是一家临床阶段的细胞疗法研发公司，致力于为自身免疫性疾病和炎症疾病研发新疗法。其治疗平台结合T细胞工程和合成生物学技术，可抑制和消除导致疾病的自身反应性免疫细胞。Kyverna Therapeutics的候选管线KYV-101及其异构体KYV-201是一种CAR-T细胞疗法，旨在治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。KYV-101特异性地靶向CD19，这是一种在B细胞表面表达的蛋白，参与各类恶性肿瘤及自身免疫性疾病。该药物已在美国启动针对狼疮性肾炎的1期临床试验，并在德国启动1/2期临床试验。而且在神经生物学领域，KYV-101还获得了美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗重症肌无力和多发性硬化。 2月，Kyverna Therapeutics宣布完成3.19亿美元的超额IPO。 GondolaBio获3亿美元A轮融资 GondolaBio是BridgeBio Pharma公司成立的一家新公司。BridgeBio Pharma公司将把针对红细胞生成性原卟啉症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和结节性硬化症的早期临床期和临床前项目转移到GondolaBio公司并由其继续进行开发。 8月，公司在Viking Global Investors LP、Patient Square Capital、红杉资本（Sequoia Capital）等投资机构的支持下成立并获得3亿美元的分期融资。 Septerna纳斯达克成功上市 Septerna成立于2019年，最初名称为GPCR NewCo，2021年6月，公司正式更名为Septerna。正如公司初始名字所示，Septerna是一家致力于开发靶向G蛋白偶联受体（GPCR）小分子药物的公司，由Robert J. Lefkowitz博士与著名投资机构Third Rock Ventures联合创办，Robert J. Lefkowitz博士是GPCR领域的先驱，因为揭秘了GPCR的研究与Brian Kobilka博士一同获得了2012年诺贝尔化学奖。Septerna开发了专有技术，用于分离、纯化细胞外的GPCR，并将其与配体、转导蛋白和模拟细胞膜的脂质双分子层重组为复合物，这些重组的复合物称为原生复合物。公司的Native Complex平台可针对特定的GPCR，发现已验证受体的新结合口袋，并采用各种药理学方法，包括激动剂、拮抗剂和变构调节剂，以不同的方式影响GPCR信号，从而达到预期的治疗效果。 10月，公司宣布在美国纳斯达克上市，预计IPO获得2.88亿美元资金支持。 Alumis一年内从C轮到IPO Alumis由Foresite Labs孵化，旨在利用精准数据分析和多平台方法，优化治疗结果，解决免疫功能紊乱的口服疗法管线。Alumis的候选产品ESK-001是一种口服、高选择性、小分子、变构的TYK2抑制剂，目前正在评估用于治疗中度至重度斑块状银屑病和系统性红斑狼疮患者。Alumis还在开发A-005，一种中枢神经系统渗透性变构TYK2抑制剂，用于治疗神经炎症和神经退行性疾病。 3月，公司完成了2.59亿美元的C轮融资。仅3个月后，公司便成功登陆纳斯达克。 Zenas BioPharma连续完成两轮融资 Zenas成立于2021年，致力于开发免疫治疗药物。公司主要管线Obexelimab是一种双功能单克隆抗体，旨在同时靶向CD19和FcγRIIb，以抑制B细胞、浆母细胞和表达CD19的浆细胞的活性。Obexelimab的临床开发计划包括正在进行的针对IgG4相关疾病的3期注册性临床试验，该疗法已经在五项包括198名受试者的临床试验中显示出显著的临床疗效和安全性，尤其是在自身免疫性疾病方面。其中，针对神经类自身免疫性疾病多发性硬化的临床研究已推进至2期，预计2025年第三季度达到主要临床终点。 5月公司完成2亿美元的C轮融资，并在9月成功登陆纳斯达克。 Seaport Therapeutics两轮融资共获3.25亿美元支持 Seaport Therapeutics聚焦推进其专有Glyph技术平台驱动的创新神经精神疾病药物的开发。该平台旨在提高药物口服生物利用度，避免首过代谢，减少肝毒性和其他副作用，以推进之前因这些限制而被搁置的活性药物。Seaport进展最快的候选药物是SPT-300，它是一种别孕烷醇酮（allopregnanolone）的口服前药，正在开发用于治疗焦虑和抑郁。在2a期临床试验中，SPT-300已在健康志愿者中进行的一个临床焦虑模型中获得了概念验证。 Seaport于4月宣布完成1亿美元的A轮融资，仅半年后便完成了超额认购的2.25亿美元B轮融资。公司将利用这笔资金推进其临床阶段的创新药物管线，并进一步提升Glyph技术平台的能力。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

细胞疗法免疫疗法IPO快速通道临床1期

2025-02-06

·泽纳仕生物科技

Zenas BioPharma发布2024年主要成就和2025年业务目标，以支持自身免疫性疾病疗法的全球开发和商业化

-推进Obexelimab的2期和3期试验，这是一种独特的 CD-19 x FcγRIIb B细胞功能抑制剂 -预计将于2025年第三季度公布复发性多发性硬化症(MoonStone)2期临床试验的顶线结果 -预计将于2025年底公布IgG4相关疾病(INDIGO)3期试验的顶线结果 -预计将于2025年完成系统性红斑狼疮(SunStone)2期临床试验的入组 -将大中华区抗IGF-1R甲状腺眼病项目转让给Zai Lab 美国马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025年2月5日(GLOBE NEWSWIRE)--Zenas BioPharma, Inc.(以下简称"Zenas"或"公司")(纳斯达克股票代码:ZBIO)是一家处于临床阶段的全球性生物制药公司，致力于成为自身免疫性疾病疗法开发和商业化领域的领导者，今天宣布了其 2024年的主要成就，概述了公司2025年的主要业务目标，并公布了截至 2024 年年底的初步未经审计的现金余额。 Zenas BioPharma创始人兼首席执行官Lonnie Moulder说:"基于我们在2024年期间在所有公司目标方面取得的进展，2025年我们将有机会通过正在进行的obexelimab 2期和3期临床试验的预期结果达成重大的里程碑，对于我们团队所取得的成就我们感到非常自豪，因为我们今年资金充足，能够专注于执行和实现公司当年的主要目标。" 截至2024年12月31日，公司拥有约3.5亿美元的现金、现金等价物和短期投资，预计这些资金可满足公司至2026年第四季度的运营支出和资本支出需求*，因此公司有充足的资本实现2025年的主要里程碑。 *这一数额是初步的，未经审计，有待公司完成财务结算程序。因此，该金额可能与公司截至2024年12月31日的年度合并财务报表中反映的金额存在差异。 2024年成就和近期成果 2024年期间，公司实现了以下目标以及最近的一项业务发展交易：完成了INDIGO 3期实验，这是一项针对IgG4相关疾病的全球性、基于注册目的、随机、双盲、安慰剂对照试验，也是迄今为止在该患者群体中开展的规模最大的临床试验。启动MoonStone 2期试验，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，旨在评估obexelimab对复发性多发性硬化症(RMS)患者的疗效和安全性。启动SunStone 2期试验，这是一项2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估Obexelimab减轻系统性红斑狼疮患者疾病活动的疗效和安全性。提供了SApHiAre 2期试验的初步数据，该试验是一项全球性、多中心、开放标签的安全性和剂量确认导入期(SRP)试验，目的是评估Obexelimab在温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)患者中的安全性和活性。Obexelimab提高了血红蛋白和红细胞水平，降低了LDH和总胆红素水平，从而获得了临床机制验证。Obexelimab在SRP中的耐受性良好。完成C轮增发和首次公开募股，募集资金总额约4.587亿美元，用于支持Obexelimab的临床试验和公司的发展战略。任命首席商务官Orlando Oliveira和首席法务官Jeff Held，加强了领导团队。转让ZB005大中华区的权益，ZB005是一种人IgG4单克隆抗体，用于仅与活性形式的C1s 结合，Zenas通过与Dianthus公司的独家许可，拥有该抗体在中国大陆、香港、澳门和台湾(大中华区)的开发和商业化权利。公司近期将其甲状腺眼病项目ZB001胰岛素样生长因子-1受体(抗IGF-1R)单克隆抗体的大中华区权益授权给了Zai Lab，Zenas收到了一笔预付费以及未来有权获得里程碑付款和特许权使用费，作为对Zai Lab在大中华区开发和商业化ZB001及相关项目的独家转授权的对价。 Obexelimab 2025临床里程碑 Obexelimab是一种双功能单克隆抗体，可同时结合CD19和FcγRIIb(广泛存在于B细胞系中)，从而抑制与许多自身免疫性疾病有关的细胞的活性，而不会耗竭它们。这种独特的作用机制和每周一次的皮下注射方案可广泛而有效地解决B细胞系在慢性自身免疫性疾病中的致病作用。Obexelimab已在五项已完成的临床试验中进行了评估，共有198名患者通过静脉输注或皮下注射接受了Obexelimab治疗。在这五项临床试验中，Obexelimab的耐受性和临床活性均表现良好，为公司提供了一个初步的临床概念验证，即Obexelimab是一种有效的B细胞抑制剂，可用于治疗某些自身免疫性疾病。 2025年，公司预计将实现以下重要临床里程碑：在2025年第三季度获得针对RMS患者的MoonStone 2期试验的12周主要终点结果。其他公司的抗CD20 B细胞靶向疗法，包括OCREVUS®(ocrelizumab)和KESIMPTA®(ofatumumab)的成功临床开发、批准和临床应用证明了B细胞在包括RMS在内的多发性硬化症发病机制中的作用，这些疗法可选择性地清除CD20表达的B细胞。公司认为，obexelimab具有独特的作用机制，能有效抑制CD20更广泛的B细胞系但不消耗B细胞，其非临床数据和皮下注射方案都支持其治疗RMS的潜力。 o 经过初步筛选后，MoonStone试验的患者将按2:1的比例随机分配到250毫克的Obexelimab或安慰剂中，每七天皮下注射一次，治疗期为12周。 o 该试验双盲部分的主要目标是评估T1加权磁共振成像(MRI)中发现的钆(Gd)增强病灶的累积数量与基线相比的变化。 o 12周疗程结束后，患者将进入开放标签期，在此期间，服用安慰剂的患者将接受至少3个月的Obexelimab治疗，而最初随机接受Obexelimab治疗的患者将继续接受治疗。 o 开放标签期的重要次要终点包括使用标准化评估、新型三维成像和生物标志物(包括血清神经丝轻链(NfL))来评估Obexelimab对疾病进展的影响。有关MoonStone 2期试验(NCT06564311)的更多信息，请访问clinicaltrials.gov 2025年年末公布针对IgG4-RD患者的INDIGO 3期试验的初步结果 IgG4-RD是一种慢性免疫介导纤维炎性疾病，几乎可影响所有器官系统，包括胰腺、胆道、唾液腺和泪腺、肺和肾。IgG4-RD患者可能表现为单一器官症状，但更常见的是多器官受影响。随着病情的发展，患者会出现新的或恶化的症状(即复发)，病变会在更多器官中发展，早期疾病的细胞炎症会向纤维化阶段发展，这可能会导致严重的不可逆转的组织损伤，最终导致器官衰竭。我们估计，目前美国确诊的IgG4-RD患者约有20,000人，全球发病率相当。尽管人们对IgG4-RD的认识在不断提高，对其病理生理学的理解也在不断进步，但治疗这种疾病尚未有合适疗法，仍有大量治疗需求未得到满足。目前的标准疗法是使用糖皮质激素(GCs)治疗。尽管糖皮质激素最初是有效的，但使用糖皮质激素治疗往往会导致各种并发症和合并症。大多数患者会在停止GCs治疗后的12个月内复发，而GCs的维持治疗尚未证明能防止疾病复发。 IgG4-RD的发病机制表明，B细胞靶向疗法可能会带来治疗效果。虽然还未有得到批准的产品用于治疗IgG4-RD，但某些B细胞耗竭剂(如rituximab)偶尔也会用于IgG4-RD患者。然而，B细胞耗竭剂药物通常与感染有关，包括严重机会性感染，而且会损害患者对疫苗接种产生反应的能力。有证据表明B细胞在IgG4-RD发病机制中的作用，B细胞靶向药物在既往的 IgG4-RD试验中观察到的效果，我们用Obexelimab进行的IgG4-RD 2期试验的数据，以及它独特的非耗竭机制和每周一次的皮下注射方案，都支持在IgG4-RD患者中开发这种药物。 o INDIGO是针对IgG4-RD患者开展的规模最大的临床试验，旨在评估Obexelimab在约190名活动性IgG4-RD患者中的安全性和有效性，目前正在20个国家的约100个研究中心进行。 o 经过初步筛选后，患者按1:1随机分配到250毫克的Obexelimab或安慰剂，每七天皮下注射一次，持续 52 周，随后符合条件的患者有机会继续接受开放标签延长期治疗，所有患者都将接受Obexelimab治疗。 o INDIGO的主要疗效终点是首次IgG4-RD复发的时间，由研究者和裁定委员会根据方案确定。 o 次要终点包括年复发率、获得完全缓解的患者比例以及补救药物(包括 GCs)的使用情况和数量。有关INDIGO 3期试验(NCT05662241)的更多信息，请访问clinicaltrials.gov 于2025年完成系统性红斑狼疮患者SunStone 2期试验的入组工作，并于2026年上半年报告初步结果从产生自身抗体到异常调节免疫反应，B细胞在系统性红斑狼疮发病机制中的关键作用已得到认证。此外，系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病，其特点是B细胞功能障碍、产生针对细胞和核成分的自身抗体，以及受影响组织内免疫复合物沉积和炎症引起的多器官损伤。目前的治疗方法数量有限，疗效一般。Obexelimab在之前的一项2期双盲随机试验中显示出了临床活性，在整个试验人群中证明了概念，并在保持较高的Obexelimab全身暴露量的患者和生物标志物定义的亚人群中增加了反应。加上迄今为止获得的安全性数据，我们相信这些数据为在系统性红斑狼疮患者中开发Obexelimab 提供了支持。 o 经研究者和裁定委员会筛选确定为活动性系统性红斑狼疮患者，按1:1随机分配到Obexelimab 250毫克或安慰剂，每七天皮下注射一次，共注射24周。 o在之前的系统性红斑狼疮2期试验中，较高的全身暴露量(Ctrough)与较高的临床活性相关，因此选择了每周一次的250毫克皮下注射剂量，以最大限度地提高临床活性。 o 主要终点是在第24周时系统性红斑狼疮疾病活动减少的应答者百分比，该百分比由基于BILAG的狼疮综合评估确定。 o 计划对所有患者进行生物标志物分析，包括基线RNA表达谱，以对患者进行免疫分型，并评估他们对治疗的不同反应。有关SunStone 2 期实验(NCT06559163)的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov 关于Zenas BioPharma Zenas BioPharma是一家全球生物制药公司，致力于成为为世界各地患者开发和商业化免疫学疗法的领导者。我们的核心业务战略是将经验丰富的领导团队与严谨的候选产品组合相结合，在全球范围内发现、收购和开发我们认为能为自身免疫疾病患者带来卓越临床疗效的候选产品。Zenas的主要候选产品Obexelimab是一种双功能单克隆抗体，能同时结合CD19和FcγRIIb(广泛存在于 B 细胞系中)，从而抑制与许多自身免疫性疾病有关的细胞的活性，而不会消耗这些细胞。我们相信，Obexelimab的作用机制和慢性给药方案可以广泛而有效地解决B细胞系在慢性自身免疫性疾病中的致病作用。欲了解有关Zenas BioPharma的更多信息，请访问网站：www.zenasbio.com，LinkedIn及微信公众号上关注我们。前瞻性说明本新闻稿包含 “前瞻性声明”，其中涉及风险、不确定性和突发事件，许多风险、不确定性和突发事件超出了公司的控制范围，可能导致实际结果、业绩或成果与预期结果、业绩或成果存在实质性差异。本新闻稿中除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过 “可能”、“将要”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“也许”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或 “继续”等词语或这些词语的反义词或其他类似表述来识别出前瞻性表述，尽管并非所有前瞻性表述都包含这些词语。前瞻性表述包括但不限于有关Zenas的计划、目标、预期和意图的表述，以及正在进行的和未来的临床试验的时间和结果的表述，包括对INDIGO试验结果报告时间的预期，MoonStone 试验的 12 周主要终点数据，SunStone 试验完成入组和获得初步结果的预期时间，发展战略；截至 2024 年 12 月 31 日公司未经审计的初步现金、现金等价物和短期投资；以及现金流指导。本新闻稿中的前瞻性表述仅涉及截至本新闻稿发布之日的情况，受许多已知和未知风险、不确定性和假设的影响，可能导致公司的实际结果与前瞻性表述中的预期结果存在实质性差异，这些风险、不确定性和假设包括但不限于公司的经营历史较短，自公司成立以来的亏损，以及预计在可预见的未来将发生不断增加的亏损；公司需要大量额外融资以实现公司目标；临床开发的不确定性，临床开发耗时长、成本高、结果不确定，以及在完成或未能完成公司现有候选产品或任何未来候选产品的开发和商业化过程中与额外成本或延迟相关的风险；临床试验中患者入组和用药的延迟或困难；公司候选产品引起的任何重大不良事件或不良副作用的影响；潜在的竞争，包括来自大型和专业制药及生物技术公司的竞争，其中许多公司已经在公司目前的适应症方面拥有获得批准的疗法；公司从目前或未来的合作或授权协议中获益的能力，以及成功完成未来合作的能力；公司在美国或任何其他司法管辖区获得任何候选产品商业化的监管批准的能力，以及任何此类批准的适应症可能比公司寻求的更狭窄的风险；公司对公司高级管理人员及其他临床和科研人员服务的依赖性，以及公司留住这些人员或招聘更多管理人员或临床和科研人员的能力；公司发展组织、管理公司发展和扩大公司业务的能力；与公司候选产品生产相关的风险(生产过程非常复杂)，以及公司的第三方生产商在生产过程中可能遇到困难的风险；公司为候选产品或公司未来可能开发的候选产品获得并保持足够的知识产权保护的能力；公司依赖第三方开展临床前研究和临床试验的情况；公司履行其他方授予公司的候选产品开发和商业化权利许可下的义务的情况；与公司供应商运营相关的风险，其中许多供应商位于美国境外，包括公司目前唯一的药物物质和药物产品合同生产机构，位于中国的药明康德生物制品(香港)有限公司；以及公司截至2024年9月30日的10-Q季报中 “风险因素 ”一节所述的其他风险和不确定性，以及我们向美国证券交易委员会提交的其他信息。本新闻稿中的前瞻性表述本身具有不确定性，并非对未来事件的保证。由于前瞻性表述本身存在风险和不确定性，其中有些风险和不确定性无法预测或量化，有些风险和不确定性超出了公司的控制范围，因此您不应过分依赖这些前瞻性表述。前瞻性表述中反映的事件和情况可能无法实现或不会发生，未来的实际结果、业绩以及事件和情况可能与前瞻性表述大相径庭。此外，公司在不断变化的环境中运营，新的风险和不确定因素可能不时出现，管理层无法预测所有风险和不确定因素。除非适用法律另有规定，否则公司不承诺公开更新或修订此处包含的任何前瞻性表述，无论是否因任何新信息、未来事件、环境变化或其他原因所致。 Zenas BioPharma文字商标和Logo是Zenas BioPharma公司或其关联公司的商标。投资者联系： Matthew Osborne 投资者关系与企业沟通 Matt.osborne@zenasbio.com 媒体联系： Argot Partners Zenas@argotpartners.com 关注我们获得更多相关信息

临床2期财报临床3期

2025-02-04

·研发客

我们将面临一个怎样的2025年？

// • 2025年创新药研发的方向主要是肿瘤和减重，双抗分子最有可能获得对外授权，但AI技术在药物发现的进展有限； • 中国创新药的对外授权交易在新的一年将继续走高，NewCo交易不会成为主流模式，传统药企和流通企业并购创新药企的整合将加速； • 虽然会略有回暖，但整体融资环境不容乐观，一些中国药企可能寻求在美IPO。过去的2024年，我们的耳边充斥着各种负面情绪。尽管如此，我们应该看到，虽然行业面临挫折，但从历史来看，国内生物制药正处在前所未有的高点。自2019年以来，已有超过十款中国新药成功获得美国FDA批准，更多的尚处于开发阶段的创新产品与跨国药企达成出海交易。而随着对疾病机理的深入理解，以及全球对有效治疗药物的需求，未来生物医药仍然是充满机遇和希望的行业。现在，2025年新年的钟声已经响起，这会是一个带来转折和希望的一年吗？ 2025创新药关键词 ★ 适应症：肿瘤、肥胖、免疫、神经疾病、心血管疾病长期以来，肿瘤一直是最大的研发领域，而在诺和诺德和礼来新一代GLP-1药物成功之后，减重药物正带动内分泌领域成为又一个重要的研发领域。此外，根据德勤和惠誉评级最近发布的报告，免疫学和神经学也可能在未来一年获得最多的研发资金。从国内来看，不论是对外授权还是融资，肿瘤都是获得资金最多的适应症。虽然获得后期融资的适应症相对分散，但从早期融资的趋势来看，与国际一致，肿瘤、以减重为代表的内分泌、免疫和神经学将是未来有望获得最多研发资金的四大适应症。而从对外授权交易来看，以心脏代谢疾病为代表的心血管疾病正成为跨国药企日益关注的研发领域。去年1月，舶望生物将治疗心血管疾病的siRNA 疗法授权给诺华；10月，石药集团将一款临床前的降脂小分子候选药物授权给阿斯利康。这两笔交易的首付款都超过了1亿美元。 ★ 分子：双抗、ADC、降解剂从达成对外授权的首付款来看，双抗和小分子是最重要的两类分子。去年，中国创新药企共达成14笔涉及双抗的对外授权，获得首付款共计18亿美元，其中3笔双抗交易首付款超过了1亿美元。去年9月的ESMO大会上，康方生物的VEGF x PD-1 双特异性抗体依沃西单抗（AK112）在针对一线非小细胞肺癌的头对头研究中击败Keytruda，成为最受瞩目的明星之一，也使这一类分子成为各家公司争先恐后抢夺的目标。去年8月和11月，宜明昂科和礼新医药的同类型分子也分别达成了对外授权协议。预计今年中国的双抗和ADC分子将继续成为国际买家购买的主要目标。而在小分子领域，随着Arvinas和Kymera等公司在降解剂领域取得的成功，或许我们会在今年看到该类分子的重量级交易。 ★ AI在药物发现上的发展有限去年，AI药物公司英矽智能（Insilico Medicine ）公布了其AI开发的特发性肺纤维化候选药物ISM001-055的中期临床研究积极结果，并且宣布将临床管线扩大到31个项目，其中10个项目已经或即将进入临床试验阶段。国内，AI药物研发公司晶泰科技成功在香港IPO，AI+药物递送公司剂泰医药获得了1亿美元的C轮融资。尽管取得了一些成就，且药企正在尝试将AI运用到药物发现之外更广阔的领域，但整体来看，AI在生物医药上的应用尚处在探索阶段，还未出现突破性的进展，因此短期内的发展可能有限。交易有望继续上升 ★ 对外授权交易将继续走高 2024年中国创新药企共达成了70笔对外授权交易，虽然这个数字略低于2023年的74笔，但首付款达到了41.8亿美元，相较于2023年的33.0亿美元增加了27%。其中10笔交易的首付款超过了1亿美元。 41.8亿美元的首付款也超过同期公布的融资总额32.9亿美元，对外授权正成为中国创新药企最重要的替代融资方式。根据DealForma的数据，2023年和2024年，跨国大药企从中国公司授权许可获得的新药资产已经分别占该年全部许可资产的29%和31%。Great Point Partners的统计则显示，中国交易已经占了全部授权许可交易的接近一半。在刚刚过去的J.P.Morgan大会上，“中国创新”成为了一个热议的话题。究其原因，主要是大公司未来几年将面临的“专利悬崖”以及研发回报率的低下，促使它们期望购买早期资产以补强产品管线。而中国创新药资产“质优价廉”，成为了交易首选。去年12月，默沙东以1.12亿美元首付款获得了翰森制药即将进入临床阶段的小分子GLP-1受体激动剂。当天，拥有口服GLP-1/GIP受体激动剂的Viking股价下跌2%。尽管可能Viking的资产更优，但当时该公司的市值超过40亿美元，收购Viking可能需要花费50亿美元甚至更多。因此，默沙东选择了价格低得多的中国资产。随着美国IPO市场的回暖，相对有利的监管环境（去年FDA批准了50款新药），优质的早期在研中国创新药将继续成为跨国药企热衷购买的资产，新的一年交易将继续走高。 ★ NewCo并不会成为主流春节前，康诺亚联合诺诚健华完成了该公司的第四笔NewCo交易。去年5月以来，已经有多家国内药企尝试这种新的交易模式。与传统的对外授权交易不同，将产品授权至新设置的离岸公司（NewCo）使境外投资者能够参与运营，获得可观回报，而新药研发公司作为新公司的发起方可以在获得首付款和里程金付款的同时，保留股权以实现长期价值。不过，尽管NewCo交易模式让国内药企可以更方便地接触到国际资本，帮助产品进入到利润更为丰厚的海外市场，但是设立NewCo需要大量的资源和顶级投资者或跨国公司的支持，更适合有丰富管线、有一定规模的药企剥离非核心资产。对于仅有一两个关键产品的小型生物技术公司来说，剥离管线就意味着估值的大幅降低，且由于相对传统对外授权交易，NewCo交易的首付款较低，更注重长期收益，因此并不适合。更重要的是，NewCo的成功与否取决于最终的退出，例如IPO或被跨国公司收购。而在美国成功IPO需要有非常好的临床数据和真正的创新，因此这一模式并不会取代当前授权许可在国内交易中的主导地位。正如L.E.K.大中华区主管合伙人陈玮所说，“这种情况会持续多久，将取决于我们在一两年内是否看到良好的退出，然后中国资产继续保持多好的状态”。 ★ 行业整合并购将加速 2023年底，阿斯利康宣布收购亘喜生物，成为第一起跨国药企并购中国生物技术公司的交易。去年，类似的交易达到了5起。其中，Genmab以全现金交易收购普方生物，交易金额达到了18亿美元。此外，还有多起国内传统药企并购生物技术公司的案例。例如东北制药控股细胞治疗公司鼎成肽源，中药企业康缘药业收购生物药研发公司中新医药，以及老牌中药贴膏企业羚锐制药收购银谷制药。一些药品代理商也为了业务发展的需要收购创新药企，如多瑞医药控股前沿生物，亿腾收购嘉和。预计今年，跨国药企收购国内创新药企的案例并不会很多，但随着国内仿制药企、中药企和流通企业的转型，以及寻找新的业务增长点的需要，与国内创新药企的交易会增加。融资环境仍不容乐观 ★ 融资有望小幅回暖 2024年，中国生物制药企业达成了175笔融资，公布的融资总额为32.9亿美元，相对于2023年和2022年分别下降了31%和59%。尽管持续下滑，但去年四季度国内生物制药融资出现了明显的反弹趋势。12月，骨科新药研发企业安济盛生物完成了由贝恩资本领投的1.2 亿美元C轮融资。而随着各地政府对生物医药产业的扶持，融资环境正在回暖。截至1月20日，今年已完成18笔融资交易。1月6日，生物医药企业股权投资“浦港联合领投”达成首单，AI制药公司英矽智能将获得总规模超过1亿美元的融资。 ★ 赴美IPO 国内生物制药企业IPO在2022年达到近年来的高点后，2023年迅速回落，而过去的2024年，仅有六家生物技术公司在港股上市，且融资总额仅为约3.5亿美元。另有两家公司——依生和创响，分别通过de-SPAC和反向收购的方式在纳斯达克上市。尽管去年9月后港股有回暖的趋势，但创新药研发所需资金高、周期长、商业化难度大，相对于器械企业和CXO公司，更难在短期内实现盈利目标。因此，目前来看，预计生物制药IPO低迷的情况在2025年并不会有很大的改变。而放眼全球，在经历了一段低迷期后，美国生物技术IPO市场正在复苏。9月，三家公司Bicara Therapeutics、Zenas BioPharma 和 MBX Biosciences，于同一天在纳斯达克上市，募资总金额超过7亿美元。这一势头有望在2025年延续。 1月24日，亚盛医药成为了新年首家在纳斯达克上市的生物技术公司。考虑到国内公开市场的低迷，或许在2025年我们会看到一些中国公司寻求在美国IPO。编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com 总第2323期访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

引进/卖出抗体药物偶联物IPO并购

100 项与磷酸阿米吡啶相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10689	磷酸阿米吡啶	N07XX05	DB11640

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
Lambert-Eaton肌无力综合征	欧盟	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	冰岛	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	列支敦士登	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	挪威	SERB SA	2009-12-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2018-04-18
先天性肌无力综合征	临床3期	美国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2016-01-01
青少年脊髓性肌萎缩症	临床2期	意大利	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2019-01-21
肉毒中毒	临床前	美国	Wake Forest Institute for Regenerative Medicine	2022-11-15
脊髓延髓肌肉萎缩症	临床前	美国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	-
多发性硬化症	药物发现	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03819660 (SMA3, CTgov)	临床2期	青少年脊髓性肌萎缩症	13	Amifampridine Phosphate 10 MG Oral Tablet	艱鬱獵願鏇膚築選鏇鹹(願繭淵簾繭憲廠觸願顧) = 繭積顧製壓憲製蓋襯齋淵餘鹹膚網窪鑰壓鹽蓋 (糧艱壓簾簾簾簾廠膚壓, 鏇夢夢鑰醖鬱廠壓夢鑰 ~ 壓鏇襯鑰觸膚壓簾積願) 更多	-	2023-11-30
NCT03304054 (CTgov)	临床3期	重症肌无力	93	Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate - MuSK)	選蓋窪積憲繭蓋憲觸簾(壓淵顧衊齋願築簾構簾) = 顧鹹膚範網網艱選顧構鑰遞壓願壓獵餘願鬱鬱 (鹹繭網範衊廠鏇觸網獵, 顧鹽壓鏇夢鹽鑰壓壓壓 ~ 鬱範觸築積獵窪製選齋) 更多	-	2021-08-13
				Placebo+amifampridine phosphate (Placebo - MuSK)	選蓋窪積憲繭蓋憲觸簾(壓淵顧衊齋願築簾構簾) = 淵觸製鹽簾觸範鏇顧夢鑰遞壓願壓獵餘願鬱鬱 (鹹繭網範衊廠鏇觸網獵, 窪醖鏇積鬱網鹽鏇範鹽 ~ 鹹廠壓衊餘淵憲繭顧鏇) 更多
NCT02090725 (3-4DAP, CTgov)	临床2期	Lambert-Eaton肌无力综合征 \| 肌肉无力	4	3-4 Diaminopyridine	願顧壓簾廠膚淵製遞醖(選鏇簾膚獵艱鏇範積餘) = 艱構壓醖艱鏇鹽願簾醖築獵遞襯積襯淵窪蓋蓋 (獵糧鬱餘鹹構繭願憲觸, 願鹹觸壓餘窪齋鑰夢餘 ~ 選壓製蓋獵積築憲範築) 更多	-	2019-05-21
NCT02970162 (Pubmed) 人工标引	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	26	Amifampridine	糧築遞鹽壓鹹鏇觸齋艱(窪簾憲壓網構觸簾觸艱) = Other measures of efficacy, including Clinical Global Impression-Improvement, 3TUG, and QMG limb domain score also improved. 憲鬱鏇鹽夢鹽獵醖鹹夢 (遞餘鬱網願願鹽簾憲製 ) 更多	积极	2019-03-01
				Placebo
NCT02970162 (CTgov)	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	26	Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate)	築鏇鹹餘襯觸選壓衊築(簾鏇獵齋蓋築衊鏇齋壓) = 膚蓋觸願壓窪鏇觸鑰鹹蓋觸簾鏇獵顧範構鹽窪 (窪網簾衊餘鑰觸範築遞, 鑰鑰鏇製鑰鬱獵鏇繭膚 ~ 網繭衊齋壓淵廠鬱蓋顧) 更多	-	2018-12-24
				Placebo Oral Tablet (Placebo (for Amifampridine Phosphate))	築鏇鹹餘襯觸選壓衊築(簾鏇獵齋蓋築衊鏇齋壓) = 淵憲積遞願鹹觸鹽鏇顧蓋觸簾鏇獵顧範構鹽窪 (窪網簾衊餘鑰觸範築遞, 餘範鏇憲餘衊鹽繭廠蓋 ~ 積糧憲蓋遞網鹹鏇糧繭) 更多
P6.452 (AAN2018)	N/A	先天性肌无力综合征	2	3,4 DAP	願繭積襯顧鏇觸網壓製(淵齋築遞鹽繭鹹窪膚選) = 鑰觸鹽鬱觸鬱鑰衊襯壓獵觸顧夢繭獵淵鬱夢鏇 (齋淵鑰遞積獵廠構醖鑰 )	积极	2018-04-10
NCT01377922 (CTgov)	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	38	Placebo (Placebo)	衊糧蓋鏇壓顧築壓廠壓(窪齋獵廠積鹹鬱願鏇廠) = 艱鑰壓憲鑰簾鹹衊壓夢鹽襯製憲鬱構蓋夢築艱 (鹹膚膚衊築艱糧繭壓簾, 淵襯齋鬱壓衊築積夢蓋 ~ 蓋繭餘淵鹽醖糧夢構鏇) 更多	-	2018-01-04
				Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate)	衊糧蓋鏇壓顧築壓廠壓(窪齋獵廠積鹹鬱願鏇廠) = 網襯壓淵簾簾製膚鹽鹹鹽襯製憲鬱構蓋夢築艱 (鹹膚膚衊築艱糧繭壓簾, 壓網繭積遞廠網範餘廠 ~ 觸獵遞醖齋膚鑰製艱築) 更多