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▎药明康德内容团队报道 每年的罕见病日，都是我们关注这些“少数群体”的重要时刻。对于罕见病患者来说，新药的研发和获批意味着生命的希望。近几个月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）将多款罕见病药物纳入优先审评，涉及适应症涵盖症状性腱鞘巨细胞瘤、重症肌无力、巨细胞动脉炎、特发性肺纤维化等。这些药物有望加速获批，为患者带来新的治疗选择。本文将根据公开资料梳理7款新药的研发进展，期待它们早日上市，点亮罕见病患者的未来。（根据CDE官网，自2024年9月以来，CDE对于纳入优先审评的新药加入“是否为罕见病药物”标签。本文将统计2024.9~2025.2期间，正式被CDE纳入优先审评的罕见病药物） 图片来源：123RF 第一三共（Daiichi Sankyo）：盐酸吡昔替尼胶囊 作用机制：CSF1R小分子抑制剂 适应症：症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT） 吡昔替尼（pexidartinib，PLX3397）是一款CSF1R小分子抑制剂，它同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。该药物于2024年10月被CDE纳入优先审评，适用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性TGCT成年患者。今年1月，其上市申请获得CDE受理。 吡昔替尼此前已经于2019年8月获得美国FDA批准上市，用于治疗症状性TGCT成人患者。支持这项批准的国际多中心3期临床试验结果显示，39%的患者在25周的吡昔替尼治疗后获得缓解，部分缓解率为23%，完全缓解率为15%，而安慰剂组的缓解率为0%。根据FDA彼时的新闻稿介绍，吡昔替尼是其批准的首个治疗TGCT的治疗方法。 强生（Johnson & Johnson）：尼卡利单抗注射液 作用机制：FcRn抗体 适应症：重症肌无力 尼卡利单抗（nipocalimab）是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法，其已在临床试验中显示可降低免疫球蛋白（IgG）水平，包括致病性IgG，这被认为是自身抗体疾病的根本原因之一。2024年11月，该疗法被CDE纳入优先审评，适用于治疗自身抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12 岁）。gMG是一种慢性的罕见自身抗体疾病。 此前，强生公司已先后向FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交了尼卡利单抗的上市许可申请（MAA），寻求gMG的适应症批准。该公司在今年1月公布了一项旨在评估尼卡利单抗在广泛的抗体阳性（抗AChR、抗MuSK和抗LRP4）的gMG成年患者中疗效的关键性3期临床试验结果。研究达到主要终点，在24周内，接受尼卡利单抗治疗患者的gMG疾病指标日常生活活动评分（MG-ADL）获得统计学显著和具有临床意义的改善。值得一提的是，这款疗法还于今年年初被行业媒体Evaluate列为今年有望上市的10大潜在重磅疗法之一。  荣昌生物：注射用泰它西普 作用机制：BLyS/APRIL双靶点融合蛋白 适应症：重症肌无力 泰它西普是一款双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。泰它西普此前在中国已获批两项适应症，包括系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿关节炎。2024年11月，泰它西普针对重症肌无力的新适应症上市申请被CDE纳入优先审评。 近年来，B细胞靶向治疗在重症肌无力中显示出较好的治疗前景，研究发现，相比传统免疫治疗方案，B细胞靶向治疗可显著降低重症肌无力的复发率，且停药率低。泰它西普治疗gMG的中国3期临床研究已经达到主要研究终点。临床研究结果显示其可持续有效改善gMG患者的临床状况，并显示出良好的疗效和安全性。 艾伯维（AbbVie）：乌帕替尼缓释片 作用机制：JAK抑制剂 适应症：成人巨细胞动脉炎（GCA） 乌帕替尼缓释片是一种选择性JAK抑制剂，此前已在中国获批用于治疗多种适应症。前期研究显示，该产品对JAK1显示出的抑制效力大于对JAK2、JAK3和TYK2的抑制效力。2024年12月，乌帕替尼缓释片针对成人GCA适应症的上市申请被CDE纳入优先审评。艾伯维此前新闻稿介绍，乌帕替尼缓释片有可能成为GCA患者的第一个口服治疗药物选择。 GCA是一种自身免疫性疾病，导致颞动脉和其他颅内动脉、主动脉以及其他大中型动脉的炎症。乌帕替尼缓释片此前已在一项针对GCA患者开展的3期研究中取得了积极结果，46%接受乌帕替尼联合26周激素递减方案治疗的患者实现了持续缓解，相比之下，接受安慰剂联合52周激素递减方案治疗的患者中这一数值为29%。 维亚臻生物：普乐司兰钠注射液 作用机制：靶向APOC3靶点的小核酸药物 适应症：家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 普乐司兰钠注射液（VSA001）是一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶（LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯（TG）和富含TG的脂蛋白（TRL）及其降解残留物水平。根据维亚臻新闻稿介绍，多项临床试验表明该药物具有高效、持久的降TG效果，安全耐受性良好，以及每三个月给药一次的用药便利性。 2024年12月，普乐司兰钠被CDE纳入优先审评，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 成人患者的甘油三酯水平，进而减少急性胰腺炎的发生风险。FCS是一种危及患者生命的罕见病，主要表现为极重度升高的TG水平和餐后重度腹痛及皮肤黄色瘤等，并可由此引起包括急性胰腺炎在内的多种严重并发疾病。常规降脂治疗不能满足该疾病患者的治疗需求，全球范围内尚缺少安全有效的药物治疗选择。2025年1月，普乐司兰钠针对该适应症的上市申请也已经正式获得CDE受理。 勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）：那米司特片 作用机制：PDE4B抑制剂 适应症：特发性肺纤维化 那米司特片（nerandomilast，BI 1015550）是勃林格殷格翰在研的一款口服PDE4B抑制剂，对PDE4B具有优先的酶促抑制作用。研究表明，该疗法具有抗炎和抗纤维化的双重作用机制，有望治疗肺纤维化和进行性纤维化性间质性肺疾病相关炎症。2022年，FDA曾授予该产品突破性疗法认定，凸显了其在IPF治疗中的潜力。 2025年1月，那米司特片被CDE纳入优先审评，治疗特发性肺纤维化（IPF）。该药的上市申请也于近日（2月25日）获CDE正式受理。IPF是一种严重的致死性肺部疾病，特征性的表现为肺纤维化程度持续增加、肺功能持续下降、呼吸症状加重，严重影响患者生活质量。IPF的自然病程多变且无法预测，预后不佳，患者在确诊后的中位生存期约为3年，比大多数癌症的5年生存率都低。目前，IPF直接的致病途径尚不明确，治疗手段一直十分有限。 翰森制药：伊奈利珠单抗注射液 作用机制：抗CD19单抗 适应症：免疫球蛋白G4相关疾病 伊奈利珠单抗是一款抗CD19单抗，翰森制药此前通过合作获得于中国内地、香港、澳门开发及商业化该产品的独家许可。该产品此前已经在美国、日本、欧洲和中国获批上市，适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2025年1月，伊奈利珠单抗注射液用于免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）的新适应症上市申请被CDE纳入优先审评。 IgG4-RD是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维炎症性疾病，可影响身体的多个器官。根据翰森制药新闻稿介绍，该次纳入基于其全球关键性3期试验MITIGATE的积极结果，与安慰剂相比，伊奈利珠单抗将患者的复发风险降低87%，57.4%的患者在第52周达到无复发、无需治疗的完全缓解，同时显著减少糖皮质激素使用，证实了其通过CD19+B细胞耗竭机制的安全性和有效性。MITIGATE研究的结果此前已经发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），FDA也已经根据该研究结果授予伊奈利珠单抗用于IgG4相关性疾病的突破性疗法认定，目前相关监管手续正在申报中。 每一款新药的诞生，都是科学与希望的交汇。我们期待这些被纳入优先审评的罕见病药物能够早日获批，为患者带来更多治疗选择，也为他们的生活注入更多光明与可能。愿未来的每一天，罕见病患者都能感受到医学进步的温暖，愿我们共同努力，让“罕见”不再“无助”。 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。