【药研发0418】上海瑞宏迪 下肢缺血新药获批IND | 元羿引进震颤新药获批IND...

2024-04-17

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临床3期临床申请抗体药物偶联物信使RNAAACR会议

「本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条上海瑞宏迪下肢缺血新药获批IND。上海瑞宏迪医药自主研发的1类生物制品RGL-2102注射液获国家药监局临床许可，即将开展用于治疗下肢缺血性疾病的新药研究。RGL-2102是一款由脂质体（LNP）包载的mRNA蛋白替代疗法药物，给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白，有潜力促进下肢缺血性疾病患者缺血下肢血管新生，建立侧枝循环，改善缺血区域的血流灌注，降低截肢或死亡风险。国内药讯1.康哲引进白癜风新药获批澳门上市。康哲药业从Incyte公司引进的JAK1/JAK2抑制剂磷酸芦可替尼乳膏获澳门监管部门批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风。在两项Ⅲ期临床中，与安慰剂相比，ruxolitinib治疗组第24周时患者达到面部白癜风症状改善至少75%的比例显著更高（30%vs8%）。2022年7月，该乳膏获得FDA批准，成为首个进入美国市场的白癜风疗法。2.礼来儿童关节炎新药中国获批上市。礼来与Incyte公司合作开发的口服JAK抑制剂艾乐明（巴瑞替尼）JAK抑制剂艾乐明（巴瑞替尼）获国家药监局批准第3项适应症，推测适应症为“幼年特发性关节炎”。在中国幼年特发性关节炎患者参与的国际III期研究（I4V-MC-JAHV）中，与安慰剂相比，巴瑞替尼治疗显著减少患者的疾病发作时间（NE vs. 27.14周，HR=0.241，p<0.0001）。此前，该新药已在中国获批用于治疗类风湿性关节炎和斑秃。3.AZ/第一三共ADC中国II期临床积极。第一三共 HER2靶向ADC德曲妥珠单抗 HER2靶向ADC德曲妥珠单抗在AACR2024年会上公布了用于中国HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的II期研究（DESTINY-Lung05研究）积极结果。中位治疗为7.9个月时，ICR和研究者评估，确认的ORR为58.3%，DCR分别为91.7%（ICR评估）和93.1%（研究者评估）；研究者评估的中位PFS为10.8个月（95% CI：7.2个月-NE）。此外，该新药在中国患者中的安全性与既往研究一致。4.赛诺菲 CD40L单抗中国获批IND。赛诺菲靶向CD40L的抗体药物frexalimab注射液获国家药监局两项临床默示许可，将分别针对复发型多发性硬化（RMS）和非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）适应症开展新药研究。Frexalimab旨在通过阻断适应性（T和B细胞）和先天性（巨噬细胞和树突状细胞）免疫细胞活化和功能所必需的共刺激CD40/CD40L细胞通路，来达到治疗MS且避免导致淋巴细胞耗竭的目的。该新药目前已处于Ⅲ期开发阶段。5.元羿引进震颤新药获批IND。Praxis公司1类化药ulixacaltamide缓释片获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗特发性震颤（ET）。这是一种常见的神经系统疾病，主要表现为手、头部或身体其它部分在意愿移动或静止时出现的震颤。ulixacaltamide是一款高选择性T型钙通道小分子抑制剂，元羿生物拥有其在大中华地区的开发和商业化权益。国际药讯1.度伐利尤单抗胆道癌长期数据积极。阿斯利康 PD-L1单抗Imfinzi（度伐利尤单抗）PD-L1单抗Imfinzi（度伐利尤单抗）联合化疗治疗晚期胆道癌（BTC）的III期TOPAZ-1研究获最新积极结果。中位随访为41.3个月时，与单独化疗相比，Imfinzi联合治疗显著提高了患者的总生存期（中位OS：12.9个月vs11.3个月），并将死亡风险降低26%；两组3年期生存率分别为14.6%和6.9%。此外，随访期内并未观察到新的安全信号。2.大麻素口服复方AD激越Ⅱ期临床积极。IGC Pharma公司大麻素口服复方IGC-AD1治疗阿尔茨海默病（AD）相关激越的Ⅱ期临床获积极结果。IGC-AD1具有精神活性，旨在针对神经炎症和大麻素受体1（CB1）功能障碍 CB1）功能障碍。第2周激越量表（CMAI）测试数据显示，IGC-AD1治疗较安慰剂显著减轻了患者的激越症状，效应值（effect size）达到0.79（p=0.071）。此外，IGC-AD1安全性良好，未观察到剂量限制性不良事件。3.FIC抑郁症新药Ⅲ期临床成功。Intra-Cellular公司口服5-HT2AR拮抗剂Caplyta（lumateperone）用于辅助治疗抑郁症（MDD）的Ⅲ期试验（Study 501）达到了主要和关键次要终点。在mITT人群中，与安慰剂相比，lumateperone（42mg）治疗第6周时，患者的Montgomery-Åsberg抑郁量表（MADRS）评分显著降低，两组MADRS评分相对于基线的最小二乘（LS）平均降低量分别为14.7分和9.8分（p<0.0001）；患者临床整体印象-严重程度（CGI-S）评分也显著降低（p<0.0001）。药物总体耐受性良好。4.Argenx公司FcRn拮抗剂Ⅲ期临床积极。Argenx公司公布其潜在“first-in-class”的新生Fc受体（FcRn）阻滞剂Vyvgart Hytrulo皮下注射液治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发神经根神经病（CIDP）的Ⅲ期ADHERE试验完整结果。与安慰剂相比，Vyvgart Hytrulo治疗患者的复发风险降低了61%（HR：0.39，95% CI：0.25-0.61，p=0.000039）。今年2月，FDA已受理该新药用于治疗CIDP的sBLA申请，并授予优先审评资格，PDUFA日期为今年6月21日。5.艾伯维19亿美元开发长效注射剂。艾伯维与Medincell公司就后者专有长效注射剂技术平台，合作开发多达6种长效注射剂（LAI），应用于多个治疗领域。根据协议，Medincell将获得3500万美元的预付款，高达19亿美元的开发和商业里程碑（每个项目3.15亿美元）的潜在付款，以及产品的特许权使用费；艾伯维将负责每个项目的临床开发，监管审批、生产和商业化。6.武田超12亿美元开发癌症小分子。武田与Kumquat公司达成合作许可协议，联合开发新型免疫调节小分子抑制剂，用于单药或联合用药治疗难治性癌症疾病。根据协议，Kumquat将获得高达1.3亿美元的近期付款，可能超过12亿美元的临床、监管和商业里程碑潜在付款；武田将负责候选药物的Ⅰ期临床外的所有开发和商业化活动。7.FDA暂停Neumora公司精分症药物试验。近日，FDA叫停Neumora Therapeutics公司M4毒蕈碱受体正变构调节剂NMRA-266针对精神分裂症以及其他神经精神疾病开展的Ⅰ期临床试验，原因是“此前临床前数据显示，服用该药物的兔子发生了抽搐”。受此消息影响，Neumora股价当天下跌了13%。Neumora表示，到目前为止，作为单剂量和多剂量阶段研究的一部分，30例健康受试者服用了NMRA-266，且这些患者中没有出现抽搐事件。医药热点1.美国“药荒”突袭，323种药物告急。据美国卫生系统药剂师协会（ASHP）和犹他州药物信息服务中心的最新数据，2024年一季度，全美有323种药物处于短缺状态，超过了2014年320种短缺的最高纪录。当前，美国的药品供应已成为不断持续且日益严重的重大问题。美国医疗卫生和经济领域的学者认为，美国大多数药物短缺的原因是药品供应链的断裂。2.我国基本医疗保险参保人数达13.3亿人。国家医保局4月11日发布的《2023年医疗保障事业发展统计快报》中显示：截至2023年底，基本医疗保险参保人数达133386.9万人，参保覆盖面稳定在95%以上，参保质量持续提升；基本医疗保险基金（含生育保险）总收入、总支出分别为33355.16亿元、28140.33亿元；生育保险参保人数24907.06万人，同比增加300.41万人，生育保险基金待遇支出1069.10亿元，比上年增加117.75亿元，增长12.38%。3.河南发文推动医疗装备升级改造。4月16日，河南省发布推动大规模设备更新和消费品以旧换新实施方案的通知，将实施十大重点工程。其中，在教育文旅医疗设备更新工程中，将推动医疗装备升级改造。通知指出，加强优质高效医疗卫生服务体系建设，推进各级医疗卫生机构医用设备和信息化设施迭代升级，淘汰已达使用年限、功能不全、性能落后、影响安全的医用设备。鼓励具备条件的医疗机构加快医学影像、放射治疗、远程诊疗、手术机器人等医疗装备更新改造。推动医疗机构病房改造提升，补齐病房环境与设施短板。评审动态 1. CDE新药受理情况（04月17日) 2. FDA新药获批情况（北美04月16日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +2.10%涨幅前三跌幅前三宣泰医药+14.99% 普利制药-7.18%长药控股+13.78% *ST太安-4.94%多瑞医药+13.11% ST交昂-3.87%【[百利天恒】自主研发的创新生物药注射用BL-B01D1(EGFRxHER3-ADC)用于治疗局部晚期或转移性鼻咽癌末线患者已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，近日已完成公示。【海思科】近日收到国家药品监督管理局下发的 HSK16149胶囊《药物临床试验批准通知书》。【复星医药】1、控股子公司桂林南药股份有限公司的膦甲酸钠注射液的药品注册申请于近日获国家药品监督管理局受理。2、控股子公司复宏汉霖近日收到国家药品监督管理局关于同意其自主研发的HLX53(即抗TIGIT的Fc融合蛋白 TIGIT的Fc融合蛋白)联合汉斯状®(即斯鲁利单抗注射液)和汉贝泰®(即贝伐珠单抗注射液)一线治疗局部晚期或转移性肝细胞癌(HCC)开展临床试验的批准。复宏汉霖拟于条件具备后于中国境内(不包括港澳台地区)开展该治疗方案的II期临床试验。【健康元】创新药产品TG-1000胶囊用于12周岁及以上单纯性甲型和乙型流感急性感染单纯性甲型和乙型流感急性感染无并发症的多中心 III期临床试验达到主要研究终点。公司将于近期就 TG-1000胶囊治疗流感的上市申请向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)进行沟通，推进TG-1000胶囊的上市进程。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

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