Fam-trastuzumab deruxtecan-NXKI

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（不含中国）共有1个新药获批上市。其中，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少2个全球批准新药。 1月9日， 罗氏的Vabysmo被MFDS批准用于治疗由视网膜静脉阻塞性黄斑水肿引起的视力障碍。研究显示，Vabysmo达到主要终点，经治疗后，通过黄斑中央子场厚度（CST）测量的视网膜液减少，长达72周随访的额外长期数据显示，BALATON研究中超过57%的患者和COMINO研究中超过45%的患者可以将治疗间隔延长至三到四个月。Vabysmo耐受性良好，安全性与以前的研究一致。 全球（不含中国）新药批准情况 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（不含中国）共有3个新药申报上市。其中，NDA申报3个。与上次统计周期相比，本次减少1个NDA/BLA申报。 1月7日，迪哲医药宣布舒沃哲®的NDA已通过FDA立卷审查，并被授予PRD，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。研究数据显示ORR为61%，达到主要研究终点。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（不含中国）共有13个药物药物获监管机构特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次增加13个获监管机构特殊资格认定的药物。 1月6日，Fortress Biotech其控股子公司Cyprium Therapeutics宣布FDA接受CUTX-101（组氨酸铜）的新药申请审查并被授予优先审评资格认定，用于治疗Menkes综合征，这是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起的罕见X连锁隐性儿科疾病。临床疗效显示，接受CUTX-101早期治疗的Menkes病受试者的总生存期具有统计学意义改善，与未经治疗的历史对照队列相比，死亡风险降低了近80%，CUTX-101早期治疗队列的中位总生存期为177.1个月，而未治疗的历史对照队列为16.1个月。 1月8日，COUR Pharmaceuticals宣布已获得FDA的CNP-104孤儿药资格认定（ODD），用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。CNP-104是一种可生物降解的纳米颗粒，封装了线粒体丙酮酸脱氢酶复合物（PDC）的E2成分，PDC是PBC中的关键自身抗原。临床数据表明，除了在接受治疗的参与者中显示出良好的T细胞反应外，CNP-104还减缓了疾病进展，在研究期间第120天通过FibroScan测量的肝脏硬度显着降低。 全球获监管机构特殊资格认定药物（部分） 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计34条，涉及肿瘤、精神疾病、神经疾病以及免疫系统等共计11个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为9条：化学药2条，生物药5条，疫苗1条。 1月8日，Metsera宣布其超长效皮下注射GLP-1受体激动剂（GLP-1RA）MET-097i在一项IIa期试验中获得积极数据。分析显示，在试验12周，患者的体重降幅最高可达20%，且药代动力学结果显示该药物具有每月一次给药潜力。分析显示，参与者的体重减轻与剂量呈依赖关系。在1.2mg剂量组中，参与者在12周后平均体重减轻11.3%（经安慰剂调整），某些参与者减重幅度可高达约20%。 1月10日，MaaT Pharmar日前宣布，在研疗法MaaT013作为三线疗法，在治疗伴有胃肠道受累的急性移植物抗宿主病（GI-aGvHD）患者的III期临床试验ARES中达到主要终点，第28天的GI-ORR为62%，其中主要为完全缓解（38%）和非常好的部分缓解（20%），患者12个月的生存率为54%。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（含中国）医药交易时间共计64起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准23个，新适应症批准4个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。 1月8日，默沙东宣布佳达修® [四价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）]的多项新适应证已获得国家药品监督管理局的上市批准，适用于9-26岁男性预防因HPV16、18引起的肛门癌，HPV6和11引起的生殖器疣（尖锐湿疣），以及由HPV6、11、16、18引起的以下癌前病变或不典型病变：1级、2级、3级肛门上皮内瘤样病变（AIN）。新适应证的获批，标志着佳达修®成为中国境内首个且目前唯一获批、可适用于男性的HPV疫苗。 1月9日，赛诺菲宣布旗下抗CD38单抗赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）获得NMPA批准，用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者。ICARIA-MM研究结果显示Isa-Pd可显著降低40%疾病进展或死亡风险，延长无进展生存期近两倍，并延长总生存期，展现出有临床意义的生存获益。在中国开展的真实世界研究IsaFiRsT结果显示复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的总体缓解达到82.6%。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有59个新药获临床默示许可，涉及96个受理号。其中，化学药33个，治疗用生物制品22个，预防用生物制品4个。与上次统计周期相比，本次增加56个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有8个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品4个。与上次统计周期相比，本次减少11个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有50个新药申报临床，涉及82个受理号。其中，化学药24个，治疗用生物制品24个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次减少3个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有6个药物获NMPA特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次增加6个获监管机构特殊资格认定的药物。 获NMPA特殊资格认定药物（部分） 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内新药临床研发状态更新共计2条，涉及肿瘤领域。其中，化学药1条，生物药1条。与上次统计周期相比，本次减少2条国内新药临床研发状态更新。 1月7日，加科思药业宣布其自主研发的KRAS G12C抑制剂戈来雷塞注册性临床试验数据在《Nature Medicine》发布，首次完整公开了戈来雷塞治疗KRAS G12C突变的二线以及上肺癌患者的完整数据。戈来雷塞的关键II期临床试验展示出了良好的疗效。在单药二线非小细胞肺癌患者中，戈来雷塞确认ORR为47.9%，mPFS为8.2个月，mOS为13.6个月，和其他KRAS G12C抑制剂相比，具有良好的消化道安全性特征。 近日，阿斯利康两款新药——AZD2936和DS-8201a成功获得中国国家药监局关于局部晚期或转移性HER2表达胆道癌患者一线治疗的临床试验默示许可。AZD2936是一款靶向PD-1/TIGIT的双特异性抗体，旨在增强肿瘤免疫反应。通过同时阻断PD-1和TIGIT，AZD2936可以更强地激活T细胞，突破免疫抑制屏障；DS-8201a是一款ADC药物，结合了HER2靶向抗体和抗癌药物DXd，通过精准递送高效化疗药物杀伤肿瘤细胞。对于胆道癌患者，这两款药物的临床试验意义重大。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 国家药监局药审中心关于发布《治疗子宫内膜癌新药临床研发技术指导原则（试行）》的通告（2025年第2号） 为鼓励新药研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《治疗子宫内膜癌新药临床研发技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 06 国内新药研发领域热点新闻 迈威生物，已经到了关键节点 近日，有两家A股药企向港交所递交了IPO申请：恒瑞医药、迈威生物。 这意味着，如果未来能实现“A+H”两地上市，将有利于两者开辟新的融资渠道，提升国际影响力，从而更好地拓展海外业务和国际研发合作。 尤其对于已经到了发展关键节点的迈威生物，赴港上市是关键的一步棋。 关键的一步棋 此次赴港上市，对于迈威生物来说意义重大。无论是为了满足公司经营发展的资金需求，还是提升国际化水平，都至关重要。更多资讯，请阅读原文 2024年A股医药股盘点：即将吹响反攻号角？ 2024年的A股医药股在诸多不利因素交织之下，表现依旧惨淡。 回首这一年，从开年伊始，医药板块就笼罩在阴霾之中。一方面，行业内部竞争愈发白热化，无论是创新药领域为争夺市场份额各药企的激烈角逐，还是医疗器械板块在产品同质化困境下的艰难突围，都使得企业盈利空间备受挤压；另一方面，外部政策环境持续施压，美国《生物安全法案》等政策限制，使得部分外向型医药企业海外拓展之路布满荆棘。 2024年全年，A股499家医药企业中有394家下跌，占比近八成，远超2023年的259家下跌。IPO方面，2023年有21家医药企业在A股上市，到了2024年全年仅有5家。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0116周报”，即可下载。

“人生总会相遇两次。” 这句话在Moderna和Biontech两大昔日新冠疫苗巨头上发展历程教科书般的上演，在传染病mRNA疫苗的历史性浪潮机遇中Moderna以较小的优势将Biontech比下去（市值维度），如今新冠退潮之后两大新星价值回归采取了不同转型和布局方式推动发展，可谁又能想到，如今Biontech的市值却是Moderna的一倍有余。 在新冠之后，Moderna决定继续all in新型疫苗，中短期内过分依赖新冠疫苗和RSV疫苗的营收，让其经营状况屡屡不及市场预期，股价不断创下新低。 Biontech则是保持新型疫苗研发的同时，大力拓展肿瘤业务，最重要的是选择来中国“大扫货”，东方力量的笼罩，让公司增加了更多重的管线预期。 从最新Biontech在JPM大会公布的2025年公司优先事项清单中，除新冠疫苗的计划外，3大重要事项有2个与中国管线相关，分别是快速推进源自普米斯的PDL1/VEGF双抗BNT327的三期临床、推动引进自映恩生物的BCT323提交BLA以进入商业化。 或许在某个平行时空中，Moderna会突然觉醒，跟随Biontech的脚步大力扫货中国，这或许是“撑住市值”、“提升市值”的重要核心举措。 当然，Biontech在扫货层面也是具备前瞻性的，热门靶点ADC、PD(L)1/VEGF双抗等都是时下的大热分子领域。 01 PD(L)1/VEGF双抗的有力竞争者 面对AK112的大步流星，BNT327并非没有抗衡之力。Biontech认为该药物有潜力突破PD-L1状态的限制，将免疫治疗扩展至现有疗法无法覆盖的患者群体，重点聚焦三阴乳腺癌、小细胞肺癌和非小细胞肺癌的临床进展。 近日，康方生物AK112启动了第4项头对头三期，旨在比较AK112联合紫杉醇、安慰剂联合紫杉醇在晚期三阴乳腺癌（TNBC）患者中的疗效差异，而前三项头对头的适应症分别是肺癌、头颈癌和胆道癌。 说到TNBC这个适应症，AK112并不是全球进度最快的PD(L)1/VEGF双抗，而Biontech的BNT327才是。在国内，BNT327在2024年5月开启了TNBC的三期临床，进度领先AK112半年左右。 两款药物在乳腺癌领域数据交锋持续上演，最近一次则是在第47届圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS 2024）上。 众所周知，PD-L1 CPS（联合阳性评分）用来评价或分类不同表达的肿瘤人群。如CPS≥10为高突变负荷，预测肿瘤对免疫检查点抑制剂的较好响应，而CPS<10为低突变负荷，预测肿瘤对免疫检查点抑制剂的较差响应。 在SABCS 2024上公布的AK112治疗治疗局部晚期不可切除或转移性TNBC数据显示：35名患者客观缓解率（ORR）为80.0%（28/35）,2名患者完全缓解（CR），26名患者部分缓解，疾病控制率（DCR）为100.0%（35/35），中位缓解持续时间（DOR）为7.49个月。 亚组分析中，CPS ≥10和CPS <10人群的ORRs分别为83.3%（5/6）和79.3%（23/29）。总体中位无进展生存期（PFS）为9.36个月，9个月PFS率为61.3%‌。 BNT327在大会上披露的一线治疗一线治疗局部晚期或转移性Ib/II期研究显示，42名患者的ORR（cORR）为73.8%，疾病控制率（DCR）为95.2%，中位反应持续时间（DOR）为11.7个月，成熟中位PFS为13.5个月。 亚组分析中，PD-L1 CPS<1的13名患者的cORR为76.9%，PD-L1 CPS≥1的25名患者为72.0%，所有9名PD-L1 CPS≥10的患者均实现了PR。 说起来BNT327这个数据也非常奇怪，其ORR表现不随着PD-L1 CPS评分提升而增加，同样PFS也是。但这个数据支持公司解读分析该药物在TNBC疗效可能与PD - L1表达无关，如果是这样就别具差异化。 两个药物非头对头来对比，BNT327显然在PD-L1 CPS<10人群展现出不错的优势，尤其体现在已有的mPFS数据上，有望做出区别于其他药物的差异化优势，不过这一观点有待大样本数据的验证。 （图源：UmabsDB） 另外，临床进度层面BNT327在国内小细胞肺癌适应症有一定优势，并且Biontech将把BNT327视为公司“免疫基石”产品，围绕其进行组合疗法探索更多适应症疗效。 02 最先推出的ADC 或许很多人认为HER2 ADC赛道的过分拥挤和DS-8201的强势，这个赛道的竞争价值已然不大。Biontech对待引进自映恩生物的HER2 ADC产品BNT323/DB-1303显然是重视的，而映恩生物刚刚就DB-1303的中国大陆及中国香港、澳门地区的权益与三生制药达成合作，获得首付款2500万美元以及至高4200万美元。 从目前已有数据看，BNT323在妇科肿瘤适应症如子宫内膜癌、乳腺癌中均展现了不俗的潜力，有望成为细分赛道的“潜在同类最佳”。 BNT323的首个上市适应证大概率为子宫内膜癌，BNT323已获得FDA针对特定适应症授予的突破性疗法认定、快速通道，Biontech/映恩生物计划在2025年向FDA申请BNT323治疗子宫内膜癌的加速批准。 在一项BNT323治疗先前接受过系统治疗后病情进展的晚期或转移性HER2表达实体瘤的I/II期研究中，子宫内膜癌队列中有32名患者（基线为3）接受7.0mg/kg或8.0mg/kg剂量的BNT323治疗，总体取得了58.8%的客观缓解率（ORR），疾病控制率（DCR）为94.1%。 子宫内膜癌虽然早期可通过手术治疗治愈，子宫内膜癌，但晚期、转移性和复发性子宫内膜癌患者，五年生存率仅为18.4%；以及晚期HER2表达子宫内膜癌患者在接受多种治疗后病情仍持续进展，缺乏有效治疗手段。BNT323在这一癌种的后线临床疗效仍非常惊艳，有望为晚期HER2表达子宫内膜癌提供全新治疗选择。 另外，BNT323也在2023年8月启动了治疗HER2-/HR+转移性乳腺癌患者国内III期临床，并取名为DYNASTY-Breast02，显然有着对标DS-8201的DESTINY-Breast06研究意思。 2023 ASCO大会上，BNT323曾公布过一次Ib/II期研究的数据：13例Her2-乳腺癌患者队列中取得ORR为38.5%，DCR为84.6%；其中有9例伴脑转移患者，取得ORR为55.6%，DCR为100%。BNT323的压力是非常大的，DS-8201在DESTINY-Breast06取得的结果是Her-人群中cORR为56.5%，PFS为13.2个月。当然两者不可直接比较，样本量、基线均不同。 值得注意的是，BNT323本身的定位更可能是DS-8201的更安全版本（疗效上靠近DS-8201），在大家关注的间质性肺病副作用层面，85例实体瘤Ib/II期研究中ILD比例为2.4%且均为1-2级，较DS-8201大多研究中10+%展现出更低的安全性风险。 BNT323也只是Biontech ADC产品组合的一次“小试牛刀”，未来其有大批的引进自映恩生物、宜联生物的ADC管线“试错”，并且围绕自家双抗BNT327搭配不同ADC验证不同适应症的疗效。 03 肿瘤疫苗 回到Biontech自家的东西，目前最有吸引力且被公司列为优先事项的便是癌症疫苗技术的推进。 Biontech的FixVac技术平台利用mRNA表达共享的肿瘤相关抗原，它们可以靶向抗原呈递细胞，激活抗原特异性T细胞反应。该平台的一个优势在于可以提前生成疫苗并保存起来，可以马上给患者使用。 BNT111管是FixVac技术平台中进度最快的产品，属于肿瘤相关抗原（TAA）疫苗，利用mRNA编码4种固定的黑色素瘤相关抗原，包括NY-ESO-1、MAGE-A3、Tyrosinase和TPTE抗原，多种抗原共同聚合意味着其适用性广，在实际应用中适用人群广泛是它的主要特点，它可以覆盖95%的黑色素瘤患者。 BNT111早在2020年I期临床时就已经吸睛无数，其I期临床中期结果被发于Nature杂志。该研究分析共收集了89例晚期黑色素瘤病人数据。患者至少表达4种TAAs中的1种，至少经过接种8次不同剂量mRNA，只进行RNA疫苗单一治疗或者联合PD-1疗法。在疫苗的抗原刺激后，超过75%样本显示出针对至少一种TAA的细胞免疫反应。 BNT111最新二期已经宣告达到主要终点，初步结果显示：与历史对照组相比，BNT111与再生元Libtayo联合治疗显著提高了ORR，并且这种提高具有统计学显著性，而次要终点（缓解持续时间、疾病控制率等）尚未成熟，需要进一步跟踪。 BNT111成药性的初步验证，也是对Biontech的FixVac技术平台路线的一次肯定，无疑让市场给予公司后续肿瘤疫苗管线更多信心。 结语：Biontech在自身固有的疫苗领域基础上，通过对中国管线资产疯狂的合作、引进、并购，让公司在双抗、ADC上成为“强项”，并且这些管线的潜力和临床预期正在成为市场对公司估值的核心预期支撑，这样的运作和眼光不得不令投资者惊叹。 至少以当下短期视角来看，Biontech狂买中国资产，真的买出了一个未来。 本文转载自瞪羚社 免责声明 本文系转载，仅做分享之用，不代表平台观点。图片、文章、字体等版权均属于原作者所有，如有侵权请告知，我们会及时处理。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」 与更多行业伙伴共探市场前沿资讯 艾美达医药咨询 艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。