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首次获批日期2023-02-28 |
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最高研发阶段临床1期 |
首次获批国家/地区- |
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An Exploratory Study of Neoantigen Personalized mRNA Vaccines in Combination With Adebrelimab and Sequential mFOLFIRINOX Regimen in Patients With Surgically Resected Pancreatic Adenocarcinoma
This is a phase 1, open-label study to evaluate the safety and tolerability of neoantigen personalized mRNA tumour vaccine combined with Adebrelimab (a PD-L1 humanized monoclonal antibody) in patients with surgically resected pancreatic adenocarcinoma.
A Study on the Safety and Tolerability of RGL-193 Injection in Patients With Advanced Parkinson's Disease - An Open-label and Dose-escalation Clinical Trial
A safety study in patients with Parkinson's disease.
评价注射用RGL-2102在严重下肢缺血患者中单次给药和多次给药的安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学及初步有效性研究——随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增I期临床试验
主要研究目的:评价在严重下肢缺血患者中单次肌肉注射RGL-2102的安全性和耐受性。
次要研究目的:评价在严重下肢缺血患者中单次肌肉注射RGL-2102的药代动力学(PK)特征及免疫原性。
探索性研究目的:探索在严重下肢缺血患者中单次肌肉注射RGL-2102的初步有效性。
100 项与 上海瑞宏迪医药有限公司 相关的临床结果
0 项与 上海瑞宏迪医药有限公司 相关的专利(医药)
大会名称:2024第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛
大会主题:博翱细胞基因星辰大海·摘取生物医药闪耀新星
主办单位:中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley
协办单位:上海理工—交大医学院 苏州医工交叉创新研究院
大会时间:2024年7月5-6日(周五-周六)
大会地点:中国 · 上海建工浦江皇冠假日酒店
Gene & Cell Therapy Innovation Forum-Accelerating the transition into the clinic and beyond
福利来袭
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1
大会亮点
Highlights
CGCT2024
嘉宾阵容
8位| 临床IP阵容
华山医院,武汉同济医院,复旦大学附属儿科医院,苏大一附院,上海同济医院,同济大学附属东方医院,江苏省人民医院,阜外医院 临床代表加入
6位 | 国内科研一线
西湖大学,北京大学,武汉大学,昆明医科大学,上海干细胞临床转化研究院,中国病生理学会系统生物医学青年专委会 科研代表加入
38位 | CGT企业嘉宾
合源生物,邦耀生物,卡提医学,昂科免疫,三启生物,辉大基因,嘉因生物,艾洛特,锐正基因,益杰立科,上海细胞治疗集团,纽福斯,湖景生物,博腾生物,恺悌德山生物,希波生物,海迈医疗,贝来生物,云测医学,意胜生物,益世康宁,慧疗生物 等企业代表加入
CGCT2024
论坛亮点
论坛一 免疫细胞治疗分论坛
持续聚焦临床进展,邀请:近10位临床出身的专家与同仁一道,探讨CGT行业的临床实践与临床效果;继续探索新型细胞疗法的不断创新,聚焦新型企业的新技术,助力CGT行业更加专精
论坛二 干细胞及再生医学分论坛
增加基于细胞改造的衍生生物制品(包括干细胞及再生医学产品)的探索与实际应用案例,助力细胞改造底层技术的发展
论坛三 基因治疗分论坛
聚焦基因编辑技术本身与递送介质,铸就更多强化CGCT青藜论坛的平台作用,做好资源对接
▌2024CGCT 目前参会企业
*800+企业报名,以下是部分参会信息
参会企业/机构
齐鲁制药有限公司鲸奇生物楚天思维康和元生物上海药明康德新药开发有限公司中国科学院苏州纳米技术与纳米仿生研究所同济大学医学院正大天晴北大医疗金赛药业雷奥科学canan中国生物制药CEC CAPITAL药明巨诺科宁公司近岸蛋白中科院武汉病毒所生物岛实验室南京医科大学中国科学院生物化学与细胞生物学研究所上海交通大学利物浦大学复旦大学苏州大学广西防城港市第一人民医院Cytivaeppendorf分子细胞科学卓越创新中心上海细胞治疗集团Beigene嘉士腾医药同济大学上海中科润达医学检验实验室有限公司复星重庆博腾制药科技股份有限公司赛默飞扬子江天臣集团普众发现郑州大学宏沣投资纽福斯(苏州)生物科技有限公司苏州猎鸿复旦大学附属浦东医院香港中华工商总会海军军医大学常州大学杭州养生堂生物博源润生国药集团雅心生物益杰立科(上海)生物科技有限公司山东赛尔美医疗美容有限公司新开源集团雷奥顶峰上海科技有限公司惟力维斯(上海)医学科技有限公司北京市嘉源律师事务所上海分所华福证券济元基因苏州必拓康为医药科技有限公司上海瀚枢生物医药有限公司山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司艾可泰科上海瑞宏迪医药有限公司华中科技大学恒润达生香港中文大学深圳福建医科大学附属协和医院金斯瑞蓬勃生物青岛华赛伯曼医学细胞生物有限公司北京高博医院Hangzhou PRIME Life Science and Technology Co., Ltd北京臻知医学科技有限责任公司三江资本瑞诺元(苏州)生物科技有限公司润原生物科技(苏州)有限公司Intellipro Group妙顺生物科技有限公司星汉德医药公司上海有限公司上海药明生基医药科技有限公司合源生物迪赢LonzaBennubioSDMAGC BiologicsSTEM辽宁惠泽康健Simon Kucher智覓医药湘财证券上海奇康再生医学技术有限公司诺唯赞生物博威生物上海炳达健康管理有限公司上海联和投资有限公司嘉兴学院昂科免疫北京市金杜律师事务所上海分所上海交通大学医学院松江研究院Karolinska Institutet德知会泉 capital上海臻诺生物科技有限公司三明学院北京易博维康医疗科技有限公司星尘生物科技(上海)有限公司皓元医药MengBio上海腾飞上海科锐克医药科技有限公司苏州恩斯康生物科技有限公司交大药学院上海径达生物百因诺上海贝斯昂科吉满同芯资本艾凯利元生物医药昆山金源博时生物科技公司森朗生物苏州飞扬科技苏州纳米所上海斯诺波投资管理有限公司上海奥威生物汇像(上海)智能科技有限公司曦尔瑞盛涵生物芳拓生物上海甲贝医药上海甲贝医药科技有限公司上海识君科技有限公司阅微基因中美赛尔生物科技海宁思珀生物科技有限公司广州天成健康生物科技有限公司上海爱萨尔生物科技有限公司红马资本苏州方德门达新药开发有限公司中源合创股权投资基金管理有限公司信念医药上海勉亦生物科技有限公司
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媒体合作/学术报告/参会报名请联系Seven 18121311478
定制参展/商务合作请联系Stephen Sun 15966587556
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嘉宾阵容
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武汉协和医院,复旦大学附属儿科医院,苏大一附院,同济大学附属东方医院,江苏省人民医院,海军军医大学国家肝癌科学中心及东方肝胆外科医院,阜外医院,武汉同济医院 临床代表加入
5位 | 国内科研一线
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基因赛道,能否担住千亿市场?突发!涉及CAR-T疗法,又有公司被美国盯上国内7家公司完成新一轮融资,聚焦细胞与基因治疗领域首单CAR–T商业化产品出境正推进,浦东综改助推行业出海细胞与基因治疗(CGT)行业概况及国内产业布局
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声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。
2024年6月12日 ,Ultragenyx公司宣布与美国食品和药物管理局(FDA)达成一致意见,认为脑脊液(CSF)中的硫酸乙酰肝素(HS)是一个合理的替代终点,可以支持加速批准其在研AAV基因疗法UX111 (ABO-102) 治疗IIIA型黏多糖贮积症(MPS IIIA)的生物制品许可申请(BLA)。该公司需要在BLA前会议上与该机构敲定BLA的细节,以便在今年年底或明年年初提交申请。
正如与FDA所讨论的那样,BLA申请将以现有数据为基础,包括正在进行的 Transpher A关键性研究的数据,该研究评估了UX111对MPS IIIA儿童的安全性和有效性。2024年2月初,该公司公布了Transpher A临床1/2期研究新的积极数据,该研究评估了UX111在患有MPS IIIA的儿童中的安全性和有效性,显示单次输注UX111可以显著纠正潜在的代谢疾病,并维持几乎所有患者的认知功能。此外,观察到的脑脊液中硫酸乙酰肝素暴露的减少可以预测UX111治疗后MPS IIIA患者的长期认知功能的改善。
UX111是一种新型体内基因疗法,目前正处于针对MPS IIIA的1/2/3期临床开发阶段。UX111旨在使用AAV9载体,递送SGSH基因的功能性拷贝到中枢神经系统和外周器官,从而弥补SGSH酶的缺失。SGSH酶的缺失导致硫酸乙酰肝素在大脑和身体其它部位累积,从而导致渐进性细胞损伤和神经退行性变的问题。UX111项目在美国获得了再生医学高级疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药称号,在欧盟获得了 PRIME和孤儿药称号。
MPS IIIA是一种常染色体隐性遗传病,由编码N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶(SGSH)的基因发生突变所引起。SGSH酶可分解并回收HS。HS调控着一系列重要的生理过程,但是当编码SGSH的基因发生突变而导致酶失活时,HS会在器官中积聚并破坏器官的正常功能,特别是造成中枢神经系统的功能损伤,患者可能出现发育迟缓、行为障碍、癫痫发作等认知或生理异常状况。
Ultragenyx公司首席执行官兼总裁、医学博士Emil D. Kakkis博士说:"美国FDA认定CSF HS是一种相关的生物标记物,从而加快了Sanfilippo综合征的审批速度,这对社区来说是一个关键时刻,为治疗所有致命类型的神经病理粘多糖病铺平了道路。我们感谢患者和护理人员的支持者、科学家和行业领导者的分享与合作,他们提供了支持这一重要决定所需的全面证据。"
关于Ultragenyx Pharmaceutical
Ultragenyx Pharmaceutical(纳斯达克股票代码:RARE)于2010年在硅谷成立,是一家专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司。经过2轮融资后,于2014年成功在纳斯达克上市。(截至2024年3月8日,该公司股价50.53美元/股,市值约41.6亿美元。3月26日,市值为37.43亿美元。)其创始人、总裁兼首席执行官Emil Kakkis曾在Harbour-UCLA医疗中心工作,并开发一种针对罕见疾病MPS I 的酶替代疗法。
Ultragenyx目前批准的疗法和临床阶段的产品线包括四个产品类别:生物制剂、小分子、AAV基因疗法和核酸候选药物,有四种已获商业上市批准的产品:用于治疗X-连锁低磷血症(XLH)和肿瘤诱导的骨软化症(TiO)的Crysvita®(burosumab)、用于儿童和成年人黏多糖贮积症VII型(MPSVII)或SLY综合征的Mepsevii®(vestronidase Alfa)、用于治疗长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)的Dojolvi®(triheptanoin)和用于治疗家族性高胆固醇血症(HoFH)的Evkeeza®(evinacumab)。
总结
腺相关病毒(AAV)已成为基因治疗的首选递送载体,也被公认为目前最有前景的递送载体,截止目前,全球已获批上市的AAV基因疗法共有8款。
国内布局AAV基因疗法的公司有中因科技、方拓生物、天泽云泰、至善唯新、康弘药业、嘉因生物、锦篮基因、朗信生物、信念医药、纽福斯、九天生物、瑞宏迪医药、克睿基因、瑞吉康、凌意生物等。国内有30余款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中今年获批的产品有:瑞吉康的RJK002注射液用于渐冻症、天泽云泰VGN-R09b用于治疗原发性帕金森病和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症、凌意生物LY-M001用于治疗I型或III型戈谢病。
参考资料:公司官网
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