2022年以来,全球范围内又有一批创新药在3期临床试验中获得积极结果。3期临床是新药研发路上尤其重要和关键的一环,它的成功往往预示着该药可以很快提交上市申请或者有望迎来新的适应症。本文将分享部分在今年宣布3期临床取得积极结果的创新药,看看它们将有望给哪类患者带来新的治疗选择?
1月18日,优时比宣布bimekizumab在治疗活动性非放射学中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)成人患者的3期临床中获得积极中期分析结果。试验结果表明:治疗第16周时,与安慰剂相比,bimekizumab组达到试验主要终点,获得国际脊柱关节炎协会评估40%(ASAS40)应答的患者比例表现出具有统计学显著性和临床意义的改善;同时,该研究也达到了所有重要的次要终点。基于这一试验数据,优时比计划在2022年第三季度在美国和欧盟提交该药治疗nr-axSpA的监管申请。 1月24日,百济神州宣布替雷利珠单抗在全球性3期临床试验RATIONALE 305中取得积极结果,该研究旨在评估替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期、不可切除或转移性胃或胃食管结合部(G/GEJ)腺癌患者的疗效和安全性。期中分析数据显示:替雷利珠单抗联合化疗在表达PD-L1的患者中达到了总生存期(OS)的主要终点,需进一步随访以评估意向治疗患者人群的总生存期获益;安全性与此前试验中的观察一致,替雷利珠单抗与化疗联用未出现新的安全性警示。 甲状腺激素通过激活肝细胞中的β受体在肝功能中发挥核心作用。THR-β受体在维持肝脏的正常功能中起着关键的作用。Resmetirom是一款靶向肝脏的潜在“first-in-class”甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂。前期的研究已证实了resmetirom的安全性:即对THR-α受体无活性,对骨骼或心脏参数无影响,同时不影响甲状腺激素通路的其它激素。 Zilucoplan是一款经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂,可以与末端补体激活途径的组分C5特异性结合,防止C5被C5转化酶裂解为补体成分C5a和C5b,进而阻止膜攻击复合物(MAC)的下游组装和活性。此外,该药与对应于C5b的C5结构域结合还可阻断C5b与补体成分C6的结合。通过抑制末端补体途径激活和MAC下游组装的双重作用机制,zilucoplan可防止它们破坏离子通道传导和神经肌肉信号传递。目前,该药正被开发用于治疗gMG以及其他基于补体介导的罕见疾病。 2月16日,BMS公司宣布mavacamten的一项3期临床试验获得积极结果。该试验在符合室间隔缩小治疗条件的症状性oHCM成人患者中开展,研究主要终点是由第16周时或之前决定进行室间隔缩小治疗的患者数目,和16周时仍然符合接受室间隔缩小治疗标准的患者数目构成的复合终点。3期数据显示,mavacamten在第16周时达到了研究的主要终点。BMS公司将在未来的会议上公布这一临床试验的具体数据。 2月22日,拜耳中国发布新闻稿称,达罗他胺联合雄激素剥夺疗法(ADT)加多西他赛在关键性3期临床试验ARASENS中取得积极结果。试验数据显示:与ADT加多西他赛相比,达罗他胺联合ADT加多西他赛将转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者的死亡风险降低了32.5%。该研究结果已在2022年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会(ASCO-GU)研讨会上以口头报告形式公布,并已在《新英格兰医学杂志》上发表。