An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Activity of Zilucoplan in Pediatric Study Participants With Acetylcholine Receptor Antibody Positive Generalized Myasthenia Gravis

The purpose of this study is to assess the long-term safety and tolerability of an additional 52 weeks of Zilucoplan treatment administered by subcutaneous injection once daily in pediatric study participants

开始日期2024-11-19

申办/合作机构

UCB Biopharma SRL

NCT06055959

/ Recruiting临床2/3期

A Multicenter Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Activity of Zilucoplan in Pediatric Study Participants From 2 to Less Than 18 Years of Age With Acetylcholine Receptor Antibody Positive Generalized Myasthenia Gravis

The purpose of this study is to assess the pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety, tolerability, immunogenicity and activity of zilucoplan (ZLP) in pediatric study participants with generalized myasthenia gravis (gMG).

开始日期2024-10-16

申办/合作机构

UCB Biopharma SRL

CTIS2023-508287-30-00

/ Not yet recruiting临床3期

A MULTICENTER, OPEN-LABEL, OUTPATIENT STUDY TO EVALUATE THE SAFE AND EFFECTIVE USE OF A ZILUCOPLAN AUTO INJECTOR COMBINATION PRODUCT FOR SUBCUTANEOUS SELF-ADMINISTRATION BY STUDY PARTICIPANTS WITH GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS - DV0013

开始日期2024-08-29

申办/合作机构

UCB Biopharma SA

100 项与泽勒普肽相关的临床结果

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100 项与泽勒普肽相关的转化医学

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100 项与泽勒普肽相关的专利（医药）

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项与泽勒普肽相关的文献（医药）

2024-12-01·ADVANCES IN THERAPY

Risk–Benefit Analysis of Novel Treatments for Patients with Generalized Myasthenia Gravis

Article

作者: Qi, Cynthia Z. ; Brauer, Edward ; Smith, A. Gordon ; Yang, Hongbo ; Wolfe, Gil I ; Gelinas, Deborah ; Saccà, Francesco ; Smith, A Gordon ; Chen, Xin ; Phillips, Glenn ; Qi, Cynthia Z ; Habib, Ali A ; Wolfe, Gil I. ; Habib, Ali A. ; Du, Mandy

INTRODUCTION:

This study used network meta-analysis (NMA) to inform and compare the number needed to treat (NNT), number needed to harm (NNH), and cost per improved outcome (CPIO) associated with more recently approved treatments for anti-acetylcholine receptor antibody-positive (anti-AChR Ab+) generalized myasthenia gravis (gMG).

METHODS:

Clinical trials of neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitors, efgartigimod intravenous (IV) and rozanolixizumab, and complement inhibitors, ravulizumab and zilucoplan, versus placebo (with background conventional treatment) were included in the primary NMA to compare efficacy and safety outcomes. The outputs from the NMAs were used to estimate NNT and NNH of each treatment versus placebo. CPIO (2024 USD) was estimated for a ≥ 3- or ≥ 5-point reduction from baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) and Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) scores. Sensitivity analyses were performed adding efgartigimod PH20 subcutaneous (SC) and eculizumab to the NMA.

RESULTS:

Efgartigimod IV had the lowest NNT versus placebo for achieving a ≥ 3- and ≥ 5-point reduction in QMG, as well as a ≥ 5-point reduction in MG-ADL, whereas rozanolixizumab had the lowest NNT for a ≥ 3-point reduction in MG-ADL. The NNH versus placebo was similar across comparator treatments. Efgartigimod IV had the lowest CPIO among all treatments for all assessed efficacy outcomes. Sensitivity analyses yielded results consistent with primary analysis and indicated that efgartigimod PH20 SC had comparable NNT and CPIO values to efgartigimod IV, whereas eculizumab had comparable NNT and higher CPIO values compared to other complement inhibitors.

CONCLUSIONS:

FcRn inhibitors and complement inhibitors assessed in this study all demonstrated clinical benefit in terms of NNT as well as an acceptable safety profile in terms of NNH. Within the limitations of this meta-analysis, efgartigimod was associated with a favorable benefit-risk profile as well as a better economic value compared to ravulizumab, rozanolixizumab, and zilucoplan as treatments for anti-AChR Ab+ gMG.

2024-10-02·Expert Review of Medical Devices

Usability of the zilucoplan prefilled syringe for the treatment of generalized myasthenia gravis: insights from a human factors validation study

Article

作者: Ashraghi, Mohammad ; Domanska, Barbara ; Boroojerdi, Babak ; Ruzhansky, Katherine ; Franchini, Alessandra ; Leite, Maria Isabel

BACKGROUND:

Generalized myasthenia gravis (gMG) is a chronic, autoimmune neuromuscular disease, often accompanied by high treatment burden. The objective of this usability study was to validate that the zilucoplan prefilled syringe (PFS) can be used safely and effectively.

METHODS:

The study recruited 75 participants representing five distinct user groups (injection-naïve gMG patients, injection-experienced gMG patients, injection-naïve caregivers, injection-experienced caregivers, and healthcare professionals), who each simulated an injection without being directed to use the instructions for use (IFU). Participants were then asked to repeat the process as directed by the IFU. Participants were assessed and use errors identified using performance-based criteria.

RESULTS:

73/75 (97.3%) participants were able to safely administer the dose of medication during the first simulated use, with or without the IFU. When utilizing the IFU, all 75 (100.0%) participants were able to administer the medication. The rate of use errors was low, with pass rates for observation-based tasks ranging from 85.3% to 100.0%, and in general, after participants were instructed to refer to the IFU, the rate of use errors was reduced.

CONCLUSIONS:

This human factors study demonstrated that the zilucoplan PFS is safe and effective for intended users, including patients with gMG and their caregivers.

2024-05-01·International journal of laboratory hematology

Complement inhibition in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: From biology to therapy

Review

作者: Fattizzo, Bruno ; Versino, Francesco

Abstract:

Complement inhibitors are the mainstay of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) treatment. The anti‐C5 monoclonal antibody eculizumab was the first treatment to improve hemolysis, thrombotic risk, and survival in PNH although at the price of a life‐long intravenous fortnightly drug. Additionally, suboptimal response may occur in up to 2/3 of patients with persistent anemia due to incomplete control of intravascular hemolysis, development of upstream C3‐mediated extravascular hemolysis (EVH), or concomitant bone marrow failure. Ravulizumab, a longer half‐life anti‐C5 developed from eculizumab, administered every 8 weeks, improved patient convenience, and reduced pharmacokinetic breakthrough hemolysis (BTH) by establishing more stable anti‐C5 concentrations. More recently, several other anti‐C5 compounds (crovalimab, pozelimab, tesidolumab, cemdisiran, zilucoplan, and coversin) are on study in clinical trials. Upstream inhibition of complement cascade was also explored with the anti‐C3 pegcetacoplan, and with the alternative pathway inhibitors iptacopan (anti‐factor B) and danicopan (anti‐factor D). These drugs efficiently target EVH and are able to improve anemia and transfusion need in suboptimal responders to anti‐C5. The route and schedule of administration (twice weekly subcutaneously for pegcetacoplan and twice or thrice oral daily dosing for iptacopan and danicopan, respectively) are very convenient but pose novel issues regarding adherence. Additionally, both anti‐C5 and upstream inhibitors do not resolve the unmet need of pharmacodynamic BTH events due to complement amplifying conditions such as infections, traumas, and surgery. In this review, we will recapitulate PNH physiopathology, clinical presentation, and diagnosis and describe available and developing drugs that will lead to a precision medicine approach for this rare though heterogenous disease.

项与泽勒普肽相关的新闻（医药）

2025-01-07

·genscigroup.com

肿瘤领域布局再添重磅新品金赛药业获得苏爱康医药益普舒®口腔凝胶中国大陆及港澳台的独家商业授权

2025年1月6日，苏爱康医药（Solasia Pharma K. K，东京证券交易所代码 4597）公告宣布，与金赛药业就肿瘤领域产品益普舒®口腔凝胶在中国大陆及港澳台的独家商业授权达成合作。苏爱康医药公告表示，金赛药业获得益普舒®在中国大陆及港澳台的独家商业化代理权，该独家商业化代理自2025年年初生效。金赛药业强大的销售网络和专业化销售能力，有望大大提升益普舒®在中国市场推广，早日为更多患者带来福音。双方希望通过本次合作奠定良好基础，以探寻未来其他产品商业化的合作机会。益普舒®是一种即用可随身携带的脂质类口腔凝胶，用于放化疗引起的口腔黏膜炎所致疼痛的控制与缓解，覆盖口腔溃疡面缓解阵痛，通过减少溃疡面的刺激，改善进食，促进创面愈合。该产品运用Camurus AB公司（斯德哥尔摩交易所，股票代码 CAMX）FluidCrystal®专利技术（2013年世界制药原料展“配方最佳创新奖”）。目前，在局部粘膜保护剂中，仅益普舒®具有抗肿瘤治疗导致的口腔黏膜炎适应症。国内外临床研究表明，益普舒®可快速缓解口腔黏膜疼痛，疗效长达8小时，有效改善患者饮食及营养状态。2021年由中国临床肿瘤协会抗肿瘤药物安全管理专业委员会和肿瘤支持与康复治疗专家委员会共同发起制定的《抗肿瘤治疗引起急性口腔黏膜炎的诊断和防治专家共识》中作为口腔粘膜保护剂直接被提及并认可，并详细描述了益普舒®的应用价值。口腔黏膜炎是肿瘤治疗（化疗和放疗）的严重副作用，以口腔黏膜疼痛性溃疡为特点。几乎全部头颈部肿瘤放疗患者、30-75%接受化疗患者以及大部分接受预处理的造血干细胞移植患者都会受口腔黏膜炎的影响。口腔黏膜炎影响患者进食、吞咽和说话，肿瘤治疗的剂量和频率也会因此受限。 Solasia Pharma K. K.从位于瑞典的Camurus AB取得益普舒®口腔凝胶在中国和日本的独家商业代理权；并在2022年获得该产品的全球的独家商业代理权。益普舒®于2019年2月在中国获批, 2019年7月上市销售。金赛药业肿瘤事业部总经理田丰先生表示，金赛肿瘤无论自研还是BD，产品首先必须具有明确的临床价值；其次希望定位于竞争格局尚未固化、临床需求未被充分满足的细分蓝海市场；最后，还需要与自身的能力和既有资产具有良好的协同作用。本次合作达成，相信益普舒® 的加入丰富了以美适亚®为核心的肿瘤支持治疗领域，未来能与现有的治疗性药物肿瘤管线齐头并进，持续为肿瘤患者提供开创性解决方案。关于Solasia Pharma K. K. Solasia Pharma K. K（苏爱康）成立于2006年，专注于肿瘤领域，聚焦癌症治疗、辅助治疗药物。从全球制药公司、生物科技公司获得高品质药物的销售许可证，并积极推动临床研究在中国、日本和其他亚洲国家的开展，致力于为亚洲市场提供创新和高质量药物，以满足肿瘤领域突出且未得到满足的医疗需求。关于金赛肿瘤金赛药业在肿瘤领域管线内有超过10款创新药物，多款药物/适应症处于临床3期阶段，其中用于治疗前列腺癌、乳腺癌的金赛锐®（亮丙瑞林6个月预充式皮下制剂）预计将于今年2月递交首个适应症上市申请。与此同时，金赛药业还构建了包括下一代抗体偶联技术、靶向核素治疗、NK细胞增强疗法（NKCE）、靶向小分子药物以及蛋白长效化技术等在内的多元技术平台，以打造有全球竞争力的肿瘤创新治疗药物。金赛肿瘤当前商业化产品有美适亚®和益普舒®.，采用自研和BD双轮驱动的策略，预计未来每年都将有一个新产品上市或新适应症获批。关于美适亚® 美适亚®（醋酸甲地孕酮口服混悬液）由TWi Pharmaceuticals,Inc.生产，自2014年美国上市以来，已得到广泛应用。2024年金赛药业与TWi正式达成授权经销合作，授权金赛药业为美适亚®在中国大陆、香港、澳门地区及新加坡唯一总经销商。美适亚®用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者的厌食症，及获得性免疫缺陷综合征患者及癌症患者恶病质引起的体重明显减轻。甲地孕酮是国内外指南推荐治疗癌性厌食-恶病质的首选药物，但甲地孕酮本身不溶于水，普通服用时需伴随高脂高热餐，而这对已经患有癌性厌食-恶病质的患者群体几乎是不可能他实现的。采用纳米剂型升级的美适亚无论空腹和餐后服用均可起效，打破了治疗的两难困境，为患者带来有效的治疗选择。头对头临床试验数据表明美适亚®显著改善患者炎症状态和食欲，帮助患者快速恢复体重[1]，治疗12周患者平均体重恢复5.4kg，较上一代产品提升1.5倍[2]，最早起效时间从14天提早至3天[2]，于2021年获国家药品监督管理局批准用，同时也被《CSCO肿瘤恶病质诊疗指南(2021)》直接推荐[3]。参考文献 1. Donald D.Cilla, et al.Blood.2005,106(11):1433. 2. ChristineWanke, et al.The Journalof Applied Research.2007,Vol.7,No.3. 3. 《CSCO肿瘤恶病质诊疗指南（2021）》

医药出海上市批准

2025-01-06

·金赛药业

肿瘤领域布局再添重磅新品金赛药业获得苏爱康医药益普舒®口腔凝胶中国大陆及港澳台的独家商业授权

2025年1月6日，苏爱康医药（Solasia Pharma K. K，东京证券交易所代码 4597）公告宣布，与金赛药业就肿瘤领域产品益普舒®口腔凝胶在中国大陆及港澳台的独家商业授权达成合作。苏爱康医药公告表示，金赛药业获得益普舒®在中国大陆及港澳台的独家商业化代理权，该独家商业化代理自2025年年初生效。金赛药业强大的销售网络和专业化销售能力，有望大大提升益普舒®在中国市场推广，早日为更多患者带来福音。双方希望通过本次合作奠定良好基础，以探寻未来其他产品商业化的合作机会。益普舒®是一种即用可随身携带的脂质类口腔凝胶，用于放化疗引起的口腔黏膜炎所致疼痛的控制与缓解，覆盖口腔溃疡面缓解阵痛，通过减少溃疡面的刺激，改善进食，促进创面愈合。该产品运用Camurus AB公司（斯德哥尔摩交易所，股票代码 CAMX）FluidCrystal®专利技术（2013年世界制药原料展“配方最佳创新奖”）。目前，在局部粘膜保护剂中，仅益普舒®具有抗肿瘤治疗导致的口腔黏膜炎适应症。国内外临床研究表明，益普舒®可快速缓解口腔黏膜疼痛，疗效长达8小时，有效改善患者饮食及营养状态。2021年由中国临床肿瘤协会抗肿瘤药物安全管理专业委员会和肿瘤支持与康复治疗专家委员会共同发起制定的《抗肿瘤治疗引起急性口腔黏膜炎的诊断和防治专家共识》中作为口腔粘膜保护剂直接被提及并认可，并详细描述了益普舒®的应用价值。口腔黏膜炎是肿瘤治疗（化疗和放疗）的严重副作用，以口腔黏膜疼痛性溃疡为特点。几乎全部头颈部肿瘤放疗患者、30-75%接受化疗患者以及大部分接受预处理的造血干细胞移植患者都会受口腔黏膜炎的影响。口腔黏膜炎影响患者进食、吞咽和说话，肿瘤治疗的剂量和频率也会因此受限。 Solasia Pharma K. K.从位于瑞典的Camurus AB取得益普舒®口腔凝胶在中国和日本的独家商业代理权；并在2022年获得该产品的全球的独家商业代理权。益普舒®于2019年2月在中国获批, 2019年7月上市销售。金赛药业肿瘤事业部总经理田丰先生表示，金赛肿瘤无论自研还是BD，产品首先必须具有明确的临床价值；其次希望定位于竞争格局尚未固化、临床需求未被充分满足的细分蓝海市场；最后，还需要与自身的能力和既有资产具有良好的协同作用。本次合作达成，相信益普舒® 的加入丰富了以美适亚®为核心的肿瘤支持治疗领域，未来能与现有的治疗性药物肿瘤管线起头并进，持续为肿瘤患者提供开创性解决方案。 About 关于Solasia Pharma K. K. Solasia Pharma K. K（苏爱康）成立于2006年，专注于肿瘤领域，聚焦癌症治疗、辅助治疗药物。从全球制药公司、生物科技公司获得高品质药物的销售许可证，并积极推动临床研究在中国、日本和其他亚洲国家的开展，致力于为亚洲市场提供创新和高质量药物，以满足肿瘤领域突出且未得到满足的医疗需求。关于金赛肿瘤金赛药业在肿瘤领域管线内有超过10款创新药物，多款药物/适应症处于临床3期阶段，其中用于治疗前列腺癌、乳腺癌的金赛锐®（亮丙瑞林6个月预充式皮下制剂）预计将于今年2月递交首个适应症上市申请。与此同时，金赛药业还构建了包括下一代抗体偶联技术、靶向核素治疗、NK细胞增强疗法（NKCE）、靶向小分子药物以及蛋白长效化技术等在内的多元技术平台，以打造有全球竞争力的肿瘤创新治疗药物。金赛肿瘤当前商业化产品有美适亚®和益普舒®，采用自研和BD双轮驱动的策略，预计未来每年都将有一个新产品上市或新适应症获批。关于美适亚® 美适亚®（醋酸甲地孕酮口服混悬液）由TWi Pharmaceuticals,Inc.生产，自2014年美国上市以来，已得到广泛应用。2024年金赛药业与TWi正式达成授权经销合作，授权金赛药业为美适亚®在中国大陆、香港、澳门地区及新加坡唯一总经销商。美适亚®用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者的厌食症，及获得性免疫缺陷综合征患者及癌症患者恶病质引起的体重明显减轻。甲地孕酮是国内外指南推荐治疗癌性厌食-恶病质的首选药物，但甲地孕酮本身不溶于水，普通服用时需伴随高脂高热餐，而这对已经患有癌性厌食-恶病质的患者群体几乎是不可能他实现的。采用纳米剂型升级的美适亚无论空腹和餐后服用均可起效，打破了治疗的两难困境，为患者带来有效的治疗选择。头对头临床试验数据表明美适亚®显著改善患者炎症状态和食欲，帮助患者快速恢复体重[1]，治疗12周患者平均体重恢复5.4kg，较上一代产品提升1.5倍[2]，最早起效时间从14天提早至3天[2]，于2021年获国家药品监督管理局批准用，同时也被《CSCO肿瘤恶病质诊疗指南(2021)》直接推荐[3]。 ·END· 参考文献 1. Donald D.Cilla, et al.Blood.2005,106(11):1433. 2. ChristineWanke, et al.The Journalof Applied Research.2007,Vol.7,No.3. 3. 《CSCO肿瘤恶病质诊疗指南（2021）》 GenSci 金赛药业百年成长

医药出海上市批准

2024-10-24

·行舟Drug

推荐文章 | 2023 年全球获批上市的原创新药: 回顾与展望

点击上方的行舟Drug ▲ 添加关注摘要 2023 年对于生物医药行业而言是具有里程碑意义的一年，在这一年中美国、欧洲、日本与中国均积极推动新药创制和新兴技术发展，在针对新型疾病的治疗方案、基因编辑技术等领域获得重大突破，利用人工智能/大数据等先进技术提升了研发效率和质量，全球生物医药行业在创新、市场需求、产业链整合和国际化等方面呈现出积极的发展趋势。本文梳理与总结 2023 年美国、欧洲、日本和中国获批上市的新药，并对 2024 年新药研发和生物医药发展态势进行展望，以期为新药研发相关研究提供参考。【关键词】创新药; 首创类药物; 细胞与基因治疗; 孤儿药; 基因编辑随着医药科技的飞速进步和临床需求的日益增长，创新药研发已成为引领全球医疗健康领域前行的核心动力。2023 年全球新型冠状病毒感染逐渐受控，经济复苏为创新药研发提供了更多资金与市场机遇，全球生物医药市场规模持续扩大，创新药研发的投入和产出均实现了显著增长，然而地缘政治紧张等因素为全球创新药研发带来了一定的挑战与不确定性。美国在创新药研发的全球竞技场中仍占据主力，欧洲与日本也保持强劲竞争力，中国、印度等新兴市场国家基于庞大的患者群体、独特的疾病谱、不断优化的政策环境和日益增强的研发实力，逐渐成为全球新药研发的重要力量。本文对 2023 年美国、欧洲、日本和中国获批上市的新药进行梳理和重点介绍，并对 2024 年新药研发和生物医药发展态势进行展望，旨在为新药研发相关研究提供参考。2023 年之前已获批上市药物的相关仿制药、新剂型、新适应证以及血液制品等不列入本文讨论范围内。一 2023 年美国 FDA 批准的全新药物 2023 年美国 FDA 药品评估和研究中心( Centerof Drug Evaluation and Ｒesearch，CDEＲ) 共批准了 55款新药( 见表1) ，其在药物设计、作用机制和治疗效果方面展现出高度创新性。20 款( 36% ) 为首创类药物( first-in-class) ，其适应证范围广泛，涵盖肿瘤、感染、神经系统疾病、罕见病等多个领域，其中，罕见病领域的成绩尤为突出，有 28 款药物( 51% ) 以孤儿药资格获批。按治疗领域划分，肿瘤学领域获批药物最多，CDEＲ在 2023 年批准了 13 款抗肿瘤药物( 24% ) ; 神经学领域排名第 2，9 款药物( 16% ) 获批; 传染病学和血液学领域并列第 3，各有 5 款药物( 9% ) 获批［1］。CDEＲ通过综合应用各种加速开发与审评审批的方法，使得具有显著疗效或针对严重未被满足临床需求的药物更早惠及患者。55 款获批新药中，25 款( 45% ) 被授予快速通道( fast track) 资格，9 款( 16% ) 获突破性疗法( breakthrough therapy)认定，31 款( 56% ) 获优先审评( priority review) 资格，9 款( 16% ) 获加速审批( accelerated approval) ;共有 36 款( 65% ) 使用了快速通道、突破性疗法、优先审评和加速审批中的至少 1 种加速程序［2］。 ▲表1-2023 年美国 FDA 药品评估和研究中心批准的全新药物 EGFＲ2: 表皮生长因子受体 2; Nrf2: 核转录因子红系 2 相关因子 2; PD-1: 程序性死亡受体 1; PI3K: 磷脂酰肌醇 3 激酶; SGLT2: 钠-葡萄糖共转运体 2; JAK: Janus激酶; FcＲn: 新生儿 Fc 受体; ＲSV: 呼吸道合胞病毒; FLT3: Fms 样酪氨酸激酶3; GABA-A: γ-氨基丁酸 A; GPＲC5D: G 蛋白偶联受体家族 C 组5 成员 D; CXCＲ4: 趋化因子受体 4; ALK-2 /ACVＲ1: 激活素受体ⅠA; 5-HT1A: 5-羟色胺 1A; AChＲ: 乙酰胆碱受体; IL: 白细胞介素; VEGFＲ: 血管内皮生长因子受体; NSCLC: 非小细胞肺癌;COVID-19: 新型冠状病毒感染 2023 年美国 FDA 生物制品评价与研究中心( Center for Biologics Evaluation and Ｒesearch，CBEＲ)批准了 25 款产品，涉及细胞和基因疗法、疫苗和血液制品[3] 。值得一提的是由Vertex 公司与 CＲISPＲ公司合作开发的 exagamglogene autotemcel( 商品名:Casgevy) 于 2023 年 12 月 8 日获批上市，该产品是一种基于 CＲISPＲ /Cas9 基因编辑技术的疗法，用于治疗 12 岁及以上反复出现血管阻塞性危机( vasoocclusive crisis，VOC) 的镰状细胞病( sickle cell disease，SCD) 患者，其作为全球首个获批的 CＲISPＲ /Cas9 基因编辑疗法，在生物医药行业发展过程中极具里程碑意义。二 2023 年欧盟批准的全新药物 2024 年初欧洲 EMA 发布了 Human MedicinesHighlights 2023 手册，该手册概述了欧洲 EMA 关于人用药品的重大决定和推荐，77 款产品获得积极意见。其中新活性物质 39 款、优先药物计划( prioritymedicines，PＲIME) 认定药物 3 款、孤儿药 17 款、生物类似药 8 款、先进技术治疗医学产品( advanced therapy medicinal product，ATMP) 1 款; 产品数量最多的适应证依次为肿瘤( 25 款) 、神经疾病( 11 款) 与心脏疾病( 6 款) ［4］。pegunigalsidase alfa( 商品名: Elfabrio) ，lebrikizumab ( 商品名: Ebglyss) 与 palopeg teriparatide( 商品名: Yorvipath) 先于其他国家首次在欧洲获批( 其中 pegunigalsidase alfa 在 2023 年 5 月相继获得了欧洲 EMA 与美国 FDA 的批准，欧洲EMA 的批准时间略早于美国 FDA，见表 2) 。前述基因编辑疗法产品 Casgevy 也被欧洲 EMA 予以重视和积极推荐，但其最先在英国获批( 2023 年 11 月16 日) ，直至 2024 年 2 月 13 日才获欧盟批准。 ▲表 2-2023 年欧洲 EMA 批准的全新药物( 全球首批) 三 2023 年日本批准的全新药物 2023 年日本医药品和医疗器械局( Pharmaceuticals and Medical Devices Agency，PMDA) 共批准 106款新药，其中新活性成分新药数量达 30 款，以疫苗和抗肿瘤药居多，约占新活性成分新药数量的 1 /3。mirikizumab( 商品名: Omvoh) ，zilucoplan( 商品名: Zilbrysq) 与 AＲCT-154( 商品名: コスタイベ筋注用) 先于其他国家首次在日本获批( 见表3) 。AＲCT-154 由CSL 公司与 Arcturus therapeutics 公司共同开发，作为全球首个自扩增 mＲNA ( self-amplifying mＲNA，sa-mＲNA) 抗 COVID-19 疫苗，成为2023 年度获批药物中备受瞩目的产品。sa-mＲNA 技术可诱导较强的细胞免疫反应并延长保护期，同时使 mＲNA 剂量明显减少，有可能成为持久的疫苗选择［5］。 ▲表3-2023 年 PMDA 批准的全新药物( 全球首批) 四 2023 年中国批准的 1 类创新药在药品审评审批制度改革不断深化的背景下，我国国家药品监督管理局( National Medical Products Administration，NMPA) 致力于加速临床急需新药、儿童用药以及罕见疾病用药的上市进程。2023 年NMPA 以临床价值为导向，采取多项举措使得获批上市的新药数量稳步增长、药品审评审批速度明显加快，从而为患者带来更多获益。2024 年 2 月国家药品监督管理局药品审评中心( Center for Drug Evaluation，CDE) 发布了《2023 年度药品审评报告》，报告指出 2023 年共有 40 款 1 类新药获批，其中化学药 19 款、预防用生物制品 2 款、治疗用生物制品14 款、中药 5 款，36 款新药先于其他国家首次在中国获批。获批产品涉及最多的 2 种适应证分别为肿瘤和感染性疾病，数量分别为 16 款( 40% ) 和 8款( 20% ) 。本文仅列出使用了至少 1 种加快程序的 1 类新药( 共 15 款，见表 4) ，其中 9 款( 22. 5% )通过优先审评审批程序获批，13 款( 32. 5% ) 为附条件批准上市，8 款( 20% ) 在临床研究阶段纳入了突破性治疗药物程序，4 款( 10% ) COVID-19 治疗药物通过特别审批程序获批。此外，2023 年 NMPA 批准罕见病用药 45 款、儿童用药 92 款、CAＲ-T 细胞治疗产品 3 款、境外已上市、境内未上市的原研药品 86款［6］，以下不再详述。 ▲表4-2023 年我国 NMPA 通过加快上市程序批准的 1 类新药五 2024 年生物医药领域展望 2023 年底至 2024 年初，已有多家机构如 Evaluate 公司、科睿唯安公司等对 2024 年可能最值得关注的药物进行了展望。Evaluate 公司报道了 2024年可能最有价值的 10 个管线，其中诺和诺德公司与礼来公司治疗糖尿病和肥胖症的新药、罗氏公司的TIGHT 靶向抗体与强生公司治疗自身免疫性疾病新药尤其引人关注。10 个重磅在研管线中小分子药物高达 7 款，单抗 2 款，多肽药物 1 款，可见小分子药物在生物医药领域仍占据重要地位［7］。科睿唯安公司发布《最值得关注的药物预测》报告，介绍了13 种可能在 2024 年进入市场的新疗法和新药物，其适应证覆盖乳腺癌、A 型血友病、镰状细胞病、克罗恩病、溃疡性结肠炎、ＲSV 感染和多发性骨髓瘤等临床需求未被满足的疾病领域，并预测这些药物在 2029 年前将成为“重磅炸弹药物”，其可能改变临床治疗模式，从而使患者受益［8］。此外，2024 年生物医药领域将展现出更为多元化、个性化和智能化的发展趋势。基于 2023 年首个CＲISPＲ /Cas9 基因编辑产品成功获批，基因编辑技术可能取得更为显著的突破，为罕见遗传病的治疗带来希望，并引领个性化医疗新时代来临; 细胞疗法在再生医学、肿瘤治疗等领域的应用将会更加广泛，而免疫疗法也会继续保持热度，在更多疾病领域发挥重要作用; 人工智能( artificial intelligence，AI) 将进一步释放其巨大潜力，帮助药物研发机构降本效，从而更快地为患者提供创新药物，这些热门领域和技术突破将共同推动创新药研发迈向新的高峰。六结语与展望从全球视角来看，2023 年无疑是创新药的丰收之年。与 2022 年相比，2023 年新药不仅在数量上实现了增长，更在质量和疗效上取得了显著突破。多款针对肿瘤、罕见病、神经系统疾病等领域的新药获批上市，为全球患者带来了全新的治疗选择。同时 CＲISPＲ /Cas9 基因编辑技术、mＲNA 疫苗技术、AI 等新兴技术的快速发展充分赋能新药与生物制品研发，推动其向更高效、更精准和更个性化的方向发展。 2023 年我们见证了中国新药稳健发展与走向世界舞台，3 款国产创新药———特瑞普利单抗( tori palimab，由上海君实生物医药科技股份有限公司研发，其合作伙伴 Coherus BioSciences 公司负责该产品在美国和加拿大的开发和商业化) 、呋喹替尼( fruquintinib，由和黄医药公司研发) 以及艾贝格司亭 α 注射液( efbemalenograstim alfa，由亿帆医药股份有限公司研发) 在美国获批上市，反映出本土制药企业创新质量的提升，其产品价值已开始获得国际认可［9］。需要强调的是，全球生物医药领域仍面临诸多挑战，如何在药物创新性与安全性之间寻求平衡点、如何确保新药可及性和可负担性以及如何加强国际合作与交流等问题，仍需我们共同努力与探索。总体而言，2023 年全球上市新药呈现出积极向好的态势，我们期待更多具有全新机制与卓越疗效的药物在未来问世，造福广大患者。参考文献［1］ MULLAＲD A． 2023 FDA approvals［J］． Nat Ｒev Drug Discov，2024，23( 2) : 88 － 95．［2］ FDA． Advancing health through innovation: new drug therapy approvals 2023［EB /OL］．［2024 － 03 － 10］． https: / /www． fda．gov /media /175253 /download? attachment．［3］ FDA． 2023 Biological License Application Approvals［EB/OL］．( 2024 － 01 － 24) ［2024 － 04 － 11］． https: / /www． fda． gov /vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2023-biological-license-application-approvals．［4］ European Medicines Agency． Human medicines: highlights of 2023［EB /OL］． ( 2024 － 01 － 16) ［2024 － 03 － 18］． https: / /www． ema． europa． eu /en /news/human-medicines-highlights-2023．［5］ Arcturus Therapeutics． Japan’s Ministry of Health，Labour and Welfare Approves CSL and Arcturus Therapeutics’AＲCT-154，thefirst self-amplifying mＲNA vaccine approved for COVID in adults［EB/OL］． ( 2023 － 11 － 28) ［2024 － 04 － 10］． https: / /ir． arcturusrx． com/news-releases/news-release-details/japans-ministry-health-labour-and-welfare-approves-csl-and．［6］国家药品监督管理局． 2023 年度药品审评报告［EB/OL］．( 2024 － 02 － 04) ［2024 － 04 － 10］． https: / /www． nmpa． gov． cn /xxgk /fgwj /gzwj /gzwjyp /20240204154334141． html．［7］ Evaluate． 2024 Preview Ｒeport eBook［EB /OL］． ( 2023 － 12 －21) ［2024 － 04 － 11］． https: / /www． evaluate． com/thought-leadership /2024-preview-report-ebook / ? utm_ source = website＆utm_medium = banner＆utm_campaign = 2024_preview＆utm_content =ebook．［8］ Clarivate．科睿唯安发布 2024 年度《最值得关注的药物预测》报告，聚焦 13 种潜在重磅炸弹药物［EB/OL］． ( 2024 － 01 －09) ［2024 － 04 － 10］． https: / /clarivate． com． cn /2024/01/09 /clarivate-identifies-thirteen-potential-blockbuster-drugs-and-gamechangersin-annual-drugs-to-watch-report/．［9］戈乾玮，孔令辉，邵黎明．展望 2024: 提振信心，推动中国生物医药产业高质量平衡发展［J］．药学进展，2024，48 ( 3) :237 － 242．文章信息源于公众号注册圈，登载该文章目的为更广泛的传递行业信息，不代表赞同其观点或对其真实性负责。文章版权归原作者及原出处所有，文章内容仅供参考。本网拥有对此声明的最终解释权，若无意侵犯版权，请联系小编删除。学如逆水行舟，不进则退；心似平原走马，易放难收。行舟Drug 每日更新欢迎订阅+ 医药大数据|行业动态|政策解读

孤儿药上市批准快速通道基因疗法

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	日本	UCB Japan Co. Ltd.	2023-09-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肌萎缩侧索硬化	临床3期	美国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2020-07-29
新型冠状病毒感染	临床2期	比利时	UCB Pharma GmbH	2020-05-22
低氧性呼吸衰竭	临床2期	比利时	UCB Pharma GmbH	2020-05-22
免疫介导的坏死性肌病	临床2期	美国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
免疫介导的坏死性肌病	临床2期	法国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
免疫介导的坏死性肌病	临床2期	荷兰	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
免疫介导的坏死性肌病	临床2期	英国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
坏死性肌病	临床2期	美国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
坏死性肌病	临床2期	法国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
坏死性肌病	临床2期	荷兰	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04225871 (RAISE-XT, AAN2024)	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor autoantibody-positive (AChR Ab+)	200	Zilucoplan 0.3 mg/kg	鏇憲艱築範壓鹽顧範遞(構夢遞夢壓鏇艱廠憲憲) = 夢膚願壓繭糧積觸簾憲鬱構鑰選鹽衊淵製網網 (鏇鏇鏇鬱膚積積顧窪壓 ) 更多	积极	2024-04-09
NCT04225871 (RAISE-XT, MDA2024) 人工标引	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor autoantibody-positive	200	continued zilucoplan or placebo swtiched to zilucoplanzilucoplan	衊齋糧築觸蓋蓋鬱廠鹽(範製鬱鏇憲齋壓願觸齋) = 繭艱積顧構壓鹹鏇願糧積範窪顧齋糧鏇鬱襯糧 (鏇糧鏇獵醖鑰獵觸觸觸 ) 更多	积极	2024-03-03
				Zilucoplan 0.3 mg/kg	築糧醖觸繭糧積築選壓(壓憲衊顧遞憲築築鏇廠) = 願鏇鏇鑰鹹齋繭鏇夢糧廠積糧糧鑰糧簾壓製壓 (齋鬱願齋製製齋膚壓鑰 ) 更多
NCT04115293 (RAISE, FDA) 人工标引	临床3期	重症肌无力	174	ZILBRYSQ	製艱壓窪願蓋遞糧蓋齋(齋範顧鏇醖鹹鬱憲繭顧) = 淵夢餘獵鑰衊選積鬱醖蓋鹹觸獵構鹹築廠顧製 (觸網齋憲廠繭遞壓鹹獵, -5.28 ~ -3.50) 更多	积极	2023-10-17
				Placebo	製艱壓窪願蓋遞糧蓋齋(齋範顧鏇醖鹹鬱憲繭顧) = 壓願願積獵鬱憲範築製蓋鹹觸獵構鹹築廠顧製 (觸網齋憲廠繭遞壓鹹獵, -3.17 ~ -1.43) 更多
NCT04382755 (ZILU-COV, CTgov)	临床2期	低氧性呼吸衰竭 \| 新型冠状病毒感染	81	Zilucoplan® (Group A (Active))	壓鹽遞壓網憲簾膚糧觸(鏇製齋廠願鑰衊選鬱繭) = 鹽鑰簾壓構構憲蓋鹹獵獵製鏇網衊顧窪鑰壓淵 (齋顧繭膚鏇繭艱鏇鬱網, 簾繭憲範鬱鹹襯範餘鑰 ~ 構壓築選構餘壓繭遞夢) 更多	-	2023-09-14
				Placebo (Group B (Control))	壓鹽遞壓網憲簾膚糧觸(鏇製齋廠願鑰衊選鬱繭) = 範選餘淵夢觸壓願製觸獵製鏇網衊顧窪鑰壓淵 (齋顧繭膚鏇繭艱鏇鬱網, 觸窪範遞鏇壓選願夢齋 ~ 餘積範艱艱鏇襯鏇膚糧) 更多
NCT04436497 (HEALEY Trial-Zilucoplan Arm, CTgov)	临床2/3期	肌萎缩侧索硬化	162	Zilucoplan (Zilucoplan)	製夢廠鹹鹹製廠鑰遞鹹(艱襯簾選醖蓋窪觸壓築) = 觸範醖鏇獵夢築糧齋衊襯築廠遞觸淵艱簾衊衊 (製範齋顧窪鏇壓艱襯簾, 鹹糧遞鏇鹽築網廠餘窪 ~ 衊鏇齋鬱糧鹽醖獵積醖) 更多	-	2023-07-25
				Matching Placebo (Matching Placebo)	製夢廠鹹鹹製廠鑰遞鹹(艱襯簾選醖蓋窪觸壓築) = 顧鑰衊鹽積鬱齋鑰獵範襯築廠遞觸淵艱簾衊衊 (製範齋顧窪鏇壓艱襯簾, 糧膚醖鹽廠顧獵餘憲製 ~ 構築簾網範鬱顧夢齋襯) 更多
EAN2023	临床3期	重症肌无力 AChr-Ab+	-	Eculizumab	構憲膚鑰餘蓋淵鹹壓廠(鬱願壓蓋構醖襯壓鹹窪) = 襯繭製繭繭觸襯築積構蓋繭鑰築選衊鑰艱醖簾 (築積餘觸鹽範窪糧製獵, -2.67 ~ -1.67)	积极	2023-06-28
				Ravulizumab	構憲膚鑰餘蓋淵鹹壓廠(鬱願壓蓋構醖襯壓鹹窪) = 廠範選鹹膚簾壓獵簾觸蓋繭鑰築選衊鑰艱醖簾 (築積餘觸鹽範窪糧製獵, -2.67 ~ -1.67)
EAN2023	N/A	-	-	Zilucoplan 0.3 mg/kg	顧膚遞願窪膚糧鹹製醖(衊憲膚鹹夢遞餘觸鏇齋) = Mean (standard deviation) changes from double-blind baseline in MG-ADL score continued to decrease through Extension Week 12 and were maintained through to Extension Week 48 (Week E48) for the zilucoplan and placebo-switch groups: âˆ’5.95 (4.14) and âˆ’6.85 (5.13) at Week E48, respectively 醖獵構齋齋鑰顧壓蓋願 (築選遞觸鹽觸築醖衊餘 ) 更多	-	2023-06-28
NCT04115293 (RAISE, EAN2023)	临床3期	重症肌无力	174	Zilucoplan 0.3 mg/kg	構願繭淵膚願遞鏇製鬱(淵鹽遞醖鹹鹹構夢艱廠) = 廠觸衊築範鑰獵壓廠糧顧蓋夢選願醖膚製選範 (繭願選鹹繭鬱選簾遞餘 ) 更多	积极	2023-06-28
				Placebo	構願繭淵膚願遞鏇製鬱(淵鹽遞醖鹹鹹構夢艱廠) = 繭積壓鬱構獵醖積觸製顧蓋夢選願醖膚製選範 (繭願選鹹繭鬱選簾遞餘 ) 更多
NCT04225871 (RAISE-XT, MDA2023) 人工标引	临床3期	重症肌无力	199	zilucoplan 0.3 mg/kg	襯艱窪衊淵夢夢網繭齋(鏇繭窪廠膚窪鏇糧築簾) = 鏇繭膚簾憲顧構鹹網膚膚鏇繭醖觸遞簾廠膚顧 (淵觸蓋蓋築網醖獵窪鬱 ) 更多	积极	2023-03-19
				zilucoplan 0.3 mg/kg (zilucoplan group)	醖網鏇齋簾鏇願鏇醖夢(蓋鏇壓顧範觸範鹹夢獵) = 窪鬱艱糧廠蓋鬱網範艱壓遞鹹簾範壓夢構簾餘 (醖鹹餘醖築餘壓蓋夢繭, -7.44 ~ -5.15)
NCT04115293 (RAISE, CTgov)	临床3期	重症肌无力	174	Placebo	鬱鏇選糧鏇淵蓋簾願糧(選鏇鬱鏇願鏇衊餘齋築) = 觸廠糧築廠窪窪膚積鬱齋夢艱齋襯網鹽構積鹹 (窪鬱範蓋顧鹹構鹽壓壓, 廠鬱鹹壓襯鹽構積蓋網 ~ 築構憲窪憲網憲憲遞遞) 更多	-	2023-01-17