【药研发0726】歌礼 PD-L1单抗艾滋病Ⅱ期临床积极 | 科笛「米诺环素泡沫剂」拟纳入优先审评...

2023-07-25

优先审批孤儿药基因疗法临床3期申请上市

「本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟」今‍日‍头条歌礼 PD-L1单抗艾滋病Ⅱ期临床积极。歌礼皮下注射PD-L1抗体恩沃利单抗（ASC22）PD-L1抗体恩沃利单抗（ASC22）联合西达本胺用于人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的Ⅱ期临床结果积极。第8周和第12周时，ASC22联合治疗显著提高受试者细胞相关HIV RNA较基线变化，平均增幅分别为4.27倍和3.41倍；HIV细胞相关RNA与总DNA的比值也呈现改善趋势。药物总体耐受性良好。详细结果公布于第12届国际艾滋病协会HIV科学会议上。‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍内‍‍‍‍药‍‍讯‍‍‍‍1.诺和诺德长效凝血素中国报产。诺和诺德长效凝血因子VIII注射用培图罗凝血素α（turoctocog alfa pegol，N8-GP）的上市申请获CDE受理。N8-GP是一款经聚乙二醇（PEG）修饰后半衰期得到显著延长的凝血因子，与非修饰FVIII产品相比，N8-GP在成人/青少年中半衰期延长了1.6倍，在儿童中半衰期延长了1.9倍。在美国，该新药已获批用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗。2.恒瑞 PD-1单抗肝癌Ⅲ期临床见刊柳叶刀。恒瑞医药 PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗 PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗联合VEGFR2抑制剂甲磺酸阿帕替尼 VEGFR2抑制剂甲磺酸阿帕替尼一线治疗不可切除肝细胞癌的国际Ⅲ期CARES-310（SHR-1210-310）研究发表于《柳叶刀》。与sorafenib相比，卡瑞利珠单抗组合中位无进展生存期（mPFS）显著改善（5.6个月vs3.7个月）；两组中位总生存期（mOS）分别为22.1个月和15.2个月。试验中最常见的3级或4级治疗相关不良事件是高血压、手掌-足底红血病综合征、天冬氨酸转氨酶升高和丙氨酸转氨酶升高。3.科笛「米诺环素泡沫剂」拟纳入优先审评。科笛生物从Foamix公司引进的外用4%米诺环素泡沫剂（CU-10201）获CDE拟纳入优先审评，用于9岁及以上儿童和成人患者的非结节性中重度寻常痤疮炎症性病变的局部治疗。米诺环素是一种用于治疗细菌感染及寻常痤疮的四环素抗生素，它通过阻止胺基酸进入核糖体，从而抑制细菌肽链的形成。科笛生物拥有CU-10201在大中华区的权益。4.信念血友病A基因疗法获批临床。信念医药旗下上海信致的AAV基因治疗药物“BBM-H803注射液”获国家药监局临床许可，拟用于治疗血友病A。BBM-H803旨在通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。在美国，FDA已授予该基因疗法治疗血友病A的孤儿药资格。5.阿斯利康ASO新药中国获批临床。阿斯利康反义寡核苷酸（ASO）疗法eplontersen注射液获国家药监局临床许可，拟用于治疗遗传型和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院。它被设计为一月一次，可由患者自己皮下注射，通过抑制TTR蛋白的生产，从而治疗淀粉样变性多发性神经病。目前，eplontersen治疗淀粉样蛋白TTR多发性神经病（ATTR-PN）TTR多发性神经病（ATTR-PN）的新药申请在接受FDA审评。‍‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍际‍‍‍‍药‍讯‍‍1.辉瑞GBS母体疫苗Ⅱ期临床积极。辉瑞开发的由六价荚膜多糖（CPS）与基因解毒白喉毒素交叉反应物质（CRM）偶联产生的B组链球菌（GBS）候选母体疫苗GBS6，在用于给母亲接种以保护婴儿免受侵袭性GBS疾病的Ⅱ期临床获积极结果。数据显示，母亲接种疫苗后所生婴儿体内的抗CPS IgG浓度>0.184 µg/mL。免疫原性最强的制剂达到57%-97%的血清应答率。在母亲和婴儿中，疫苗组和安慰剂组的安全性特征相似。详细结果发表在《新英格兰医学杂志》上。2.创新RNAi疗法高血压早期临床见刊NEJM。Alnylam公司靶向血管紧张素原（AGT）的RNAi（RNA interference）疗法zilebesiran用于治疗轻度至中度高血压患者的Ⅰ期临床积极结果发表在NEJM上。与安慰剂相比，zilebesiran剂量依赖性地降低血清AGT水平，且持续长达6个月；两组不良事件（AE）的发生频率分别为72%和88%。罗氏已以28亿美元与Alnylam达成合作，联合开发zilebesiran用于治疗高血压。3.多特异性NK细胞接合器上临床。Innate Pharma SA公司宣布，由赛诺菲资助的一项验证多特异性NK细胞接合器SAR’514 / IPH6401用于复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的Ⅰ/Ⅱ临床 (NCT05839626)完成首例患者给药。SAR’514/ IPH6401是一种以NKp46/CD16为基础，靶向BCMA的NK细胞接合器，它还能同时结合两种激活受体NKp46和CD16，充分利用NK细胞效应器功能的优势来对抗癌细胞。该项目的推进将激活两家公司于2016年签署的相关合作条款。4.安斯泰来布局新型蛋白降解剂。安斯泰来与日本PeptiDream公司将利用后者专有的PDPS（多肽发现平台系统）技术，为安斯泰来选定的两个靶点，合作开发新型蛋白质降解剂。根据协议，PeptiDream公司将获得30亿日元的预付款，发现、开发和商业销售里程碑后期付款（每个目标最高可达206亿日元），以及产品的销售分成。安斯泰来还有权选择另外三个靶点纳入合作范围。5.Kodiak终止抗VEGF眼科新药开发。Kodiak Sciences公司公布VEGF靶向抗体偶联生物聚合物（ABC）tarcocimab tedromer（KSI-301）用于治疗视网膜血管疾病的3项III期研究（DAYLIGHT、GLEAM和GLIMMER）的顶线结果。在DAYLIGHT研究中，与阿柏西普相比，KSI-301治疗显著改善湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者的最佳矫正视力（BCVA）评分；且KSI-301总体耐受性良好。在KSI-301对比阿柏西普一线治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的GLEAM和GLIMMER研究中，2项研究没有达到主要终点，而且在KSI-301治疗组中观察到白内障发病率增加。Kodiak决定终止该药物的临床开发计划。6.KRAS抑制剂NSCLC适应症未获CHMP支持。欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）不支持Mirati公司口服KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）用于治疗KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌 (NSCLC)KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌 (NSCLC)的有条件上市申请。在注册性KRYSTAL-1研究中，Adagrasib达到43%的客观缓解率（ORR）和80%的疾病控制率（DCR）。基于该结果，FDA已于去年年底加速批准Krazati上市，用于治疗携带KRAS G12C突变的NSCLC患者。‍‍‍‍‍‍‍‍‍医‍‍‍‍‍‍药‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍热‍‍‍‍‍‍‍点‍‍‍‍‍‍‍‍‍1.南京大学再添一家附属医院。7月22日，南京大学医学院附属苏州医院签约揭牌。南京大学医学院附属苏州医院由苏州高新区管委会与南京大学医学院附属鼓楼医院合作共建，依托苏州科技城医院良好基础，采用鼓楼医院托管的模式，加快打造高水平医院。此前，南京大学医学院已有5所附属医院：附属鼓楼医院、附属金陵医院（东部战区总医院）、附属口腔医院、附属泰康仙林鼓楼医院和附属盐城第一医院（盐城市第一人民医院）。2.广中医一附院白云医院启动扩建项目。7月21日，广州白云区启动广中医一附院白云医院扩建项目。广中医一附院白云医院扩建项目计划投入14亿元全面升级改造白云医院门急诊医技综合楼、发热门诊楼、应急救治综合楼等，项目预计2026年正式投入使用，建成后床位数将增至1000张以上，占地面积达87亩，成为白云北部最具规模的三级中医医院，进一步实现中医药服务质的提升。3.全球男性美容市场规模高达800亿美元。据德国斯塔蒂斯塔调查公司最新统计，2022年全球男性美容市场规模达到800亿美元，有望在2028年达到1150亿美元。男性美容业风靡全球的背后，是传统观念转变、护肤品牌助推，以及社交媒体影响多重因素作用的结果。相关数据显示，短视频平台TikTok上有关“男性护肤”等关键词的短视频浏览量年增长率为389%，和“男性美容”相关的短视频浏览次数高达19亿。‍‍‍‍‍‍‍评‍‍‍‍‍审‍‍‍‍动‍‍态‍‍‍‍‍‍‍ 1. CDE新药受理情况（07月25日) 2. FDA新药获批情况（北美07月24日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 ++0.42%涨幅前三跌幅前三东亚药业 +3.13% 海特生物 -5.44%康华生物 +2.88% 科源制药 -4.39%景峰医药 +2.83% 东阿阿胶 -4.12%【复兴医药】(1)控股子公司浙江星浩澎博医药有限公司收到国家药品监督管理局关干同意XH-S003胶用干治疗IgA肾病等补体异常激活相关的肾小球疾病的临床试验批准，拟干条件具备后于中国境开展该新药的I期临床试验。(2)根据国家药品监督管理药品审评中心公示信息，控股子公司上海复星医药产业发展有限公司的FCN-159片用于治疗无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者已被纳入突破性治疗药物程序。【海正药业】全资子公司瀚晖制药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的海博麦布阿托伐他汀钙片(20mg/10mg、10mg/10mg)的《药物临床试验批准通知书》。【欧林生物】收到国家药品监督管理局核准签发的关于冻干b型流感嗜血杆菌结合疫苗的《药物临床试验批准通知书》。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

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