Non-Interventional Study of the Change in Joint Health in Adult Patients With Haemophilia A After Switching to Prophylaxis With Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

This study will collect information on the long term health of joints in people with haemophilia A who have started treatment with Esperoct within twelve months prior to participation to the study. This study is conducted to look at how joint health of people with haemophilia changes over time when they are receiving the medicine Esperoct. The participants will get Esperoct as prescribed to the participants by the study doctor. The participant's treatment will not be affected by their involvement in the study. Every six months, the participants will be asked to answer some questionnaires about their joints, their pain and their ability to be physically active. Their participation in the study will last for no more than 2 years. The participants are free to leave the study at any time and for any reason. This will not affect their current and future medical care.

开始日期2022-11-23

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

CTR20211836 / Completed临床3期

一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放性试验

本研究考察药物turoctocog alfa pegol（N8-GP）如何对既往接受过治疗的中国重型血友病A患者起作用。

开始日期2021-09-27

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

[+1]

NCT05082116 / Completed临床3期

A Multi-centre, Open-label Trial Evaluating Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) When Used for Treatment and Prophylaxis of Bleeding Episodes in Previously Treated Chinese Patients With Haemophilia A

The study investigates how well the medicine called turoctocog alfa pegol (N8-GP) works in previously treated Chinese patients with severe haemophilia A.
Participants will be treated with N8-GP. This is a medicine that doctors can already prescribe in other countries.
The medicine will be injected into a vein (intravenous injections) and blood samples will be collected.
The study will last for about 7-8 months. Participants will have between 8 and 15 visits to the clinic and possibly a number of phone calls with the study doctor.

开始日期2021-09-27

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与培妥罗凝血素α 相关的临床结果

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100 项与培妥罗凝血素α 相关的转化医学

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100 项与培妥罗凝血素α 相关的专利（医药）

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项与培妥罗凝血素α 相关的文献（医药）

2024-12-01·Blood Research

Real-world insights into the management of hemophilia A in Italy: treatment patterns and healthcare resource utilization

Article

作者: Cappuccilli, Maria ; Leogrande, Melania ; Perrone, Valentina ; Esposti, Luca Degli

Abstract:

Purpose:

This real-world analysis described the Hemophilia A (HA) population in Italy, evaluating drug utilization and consumption of factor VIII (FVIII) products of patients under prophylaxis and on-demand therapy.

Methods:

From Jan-2017 to Jun-2022, male patients with HA were identified through prescriptions of FVIII products [extended half-life FVIII, standard half-life recombinant FVIII, and plasma-derived FVIII (EHL FVIII, SHL rFVIII, and pdFVIII, respectively)], or emicizumab or FVIII plus von Willebrand factor or HA-related hospitalization using administrative flows of Italian healthcare entities. Patients on treatment with FVIII products during 2021–2022 were stratified by treatment regimen (prophylaxis/on-demand). The mean annual consumption expressed in International Units (IU) of EHL FVIII and SHL FVIII in patients treated during 2021–2022 having at least 12-month follow-up were assessed.

Results:

Among included HA patients, 145 (39.5%) received EHL FVIII and 222 (60.5%) SHL FVIII. Of 165 patients on prophylaxis, 105 (64%) received an EHL FVIII and 60 (36%) an SHL FVIII. The mean annual consumption of FVIII was 336,700 IU (median 319,000 IU) for EHL FVIII and 440,267 IU (median 360,500 IU) for SHL FVIII. Specifically, for patients on EHL FVIII, the most common drugs were efmoroctocog alfa (N = 51) and damoctocog alfa pegol (N = 50), followed by turoctocog alfa pegol (N = 25) and rurioctocog alfa pegol (N = 19). Of 702 HA patients initially treated with FVIII products, 74 (10.5%) switched to emicizumab during follow-up.

Conclusion:

These findings revealed an extensive use of EHL FVIII products, suggesting growing efforts from clinicians to optimize prophylactic strategies and achieve better bleeding protection.

2024-02-01·Research and practice in thrombosis and haemostasis

Noninterventional study assessing joint health in persons with hemophilia A after switching to turoctocog alfa pegol: design of pathfinderReal

Article

作者: Nagao, Azusa ; Matino, Davide ; Waller, John ; Nemes, Laszlo ; Oldenburg, Johannes ; Ay, Cihan ; Gidley, Gillian ; Mancuso, Maria Elisa ; Benitez-Hidalgo, Olga

Background:

Joint damage affects the quality of life of persons with hemophilia A. The long-term safety and efficacy of turoctocog alfa pegol (N8-GP) prophylaxis in persons with hemophilia A has been investigated in pivotal phase 3 trials in children, adolescents, and adults (pathfinder program). However, there is a lack of data on joint health in adult persons with hemophilia A treated with N8-GP.

Objectives:

To describe the design of the ongoing pathfinderReal study investigating the joint health status in adult persons with hemophilia A after switching to N8-GP.

Methods:

pathfinderReal is a multicountry, noninterventional, single-arm study (NCT05621746) of joint health in adult (≥18 years) male persons with hemophilia A who have switched to N8-GP. Patients enrolled in other interventional studies and those who have previously terminated N8-GP treatment will be excluded. Approximately 124 adults with hemophilia A will be enrolled and followed up for a maximum of 24 months. Data from routine clinical assessments of patients' joint health will be collected. The primary endpoint is change in Hemophilia Joint Health Score (defined as a change in total score of ≤2) from initiation of N8-GP treatment until the end of the study. Secondary endpoints include number of bleeding episodes, number and resolution of target joints, patient-reported outcomes of problem joint score, pain score, and change in physical function levels. An exploratory endpoint is included to measure the number of patients achieving improved Hemophilia Joint Health Score from the initiation of N8-GP until the end of the study.

Conclusion:

The pathfinderReal study will provide insights regarding the impact of N8-GP on joint health in persons with hemophilia A in a real-world setting.

2023-11-01·Journal of thrombosis and haemostasis : JTH

The immunogenicity, safety, and efficacy of N8-GP in previously untreated patients with severe hemophilia A: pathfinder6 end-of-trial results

Article

作者: Matsushita, Tadashi ; Chuansumrit, Ampaiwan ; Kenet, Gili ; Yadav, Vandana ; Zak, Marek ; Male, Christoph ; Young, Guy

BACKGROUND:

The pathfinder6 (NCT02137850) international phase 3 trial examined immunogenicity, safety, and efficacy of the extended half-life factor VIII (FVIII) replacement product N8-GP (turoctocog alfa pegol; Esperoct) in previously untreated patients (PUPs) with hemophilia A.

OBJECTIVES:

We present end-of trial results for extended PUP N8-GP treatment for up to a median (range) 2.5 (0.0; 7.4) years.

PATIENTS/METHODS:

Longer-term N8-GP treatment in PUPs with hemophilia A was examined. The prophylaxis regimen was ∼60 IU/kg N8-GP i.v. twice weekly, or every 3 or 7 days. The primary endpoint was the incidence of FVIII inhibitors.

RESULTS:

Overall, 81 patients received N8-GP and were included in this analysis. The inhibitor incidence was 30.0% (15.7% high-titer [>5 BU]) for the extension phase. Patients had a median (range) 2.9 (0.1; 7.2) years of prophylaxis following the pre-prophylaxis period. During prophylaxis, the median annualized bleeding rate (ABR) (interquartile range) was 1.4 (0.6; 3.5), 13% of patients experienced no bleeding episodes, and 55.1% of patients experienced no spontaneous bleeds. The proportion of patients without any spontaneous bleeding episodes increased after the first year of prophylaxis. The hemostatic success rate in the treatment of bleeding episodes was 87.6%. No additional safety concerns were observed in patients with previously reported observation of temporarily decreased incremental recovery (IR).

CONCLUSION:

Long-term end-of-trial PUP N8-GP prophylaxis data indicate that PUPs respond well to long-term N8-GP treatment. The inhibitor incidence was consistent with previous results. Median ABR during prophylaxis was 1.4. There were no lasting clinical impacts or safety concerns for patients with an observation of temporarily decreased IR.

项与培妥罗凝血素α 相关的新闻（医药）

2024-11-08

·赛柏蓝

进博时间｜跨国药企明星新药亮相，深耕中国决心不变

“新时代，共享未来”，2024年第七届中国国际进口博览会进行时，跨国药企透过进博会这一窗口继续深耕中国、共创未来。 01 进博会历经7载见证跨国药企创新力量在上海国家会展中心7.2馆，跨国药企悉数亮相，阿斯利康、默沙东、辉瑞、诺和诺德赛诺菲、拜耳、强生、欧加隆、武田、诺华、吉利德、罗氏、GSK、礼来、勃林格殷格翰赫力昂、梯瓦、安进、瑞迪博士...... 第七届进博会上，阿斯利康带来7款中国首展创新药，覆盖肿瘤、呼吸、心血管、自体免疫及罕见病领域。默沙东集中展示了在中国境内已获批的近30种药物和疫苗，覆盖肿瘤、糖尿病、抗感染、罕见病、麻醉等领域。辉瑞在抗感染、罕见病、血液肿瘤领域带来了多款创新产品，其中有3款是首次在中国亮相。分别是：血友病新型疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）——全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的抗组织因子途径抑制物，可同时满足血友病A及血友病B患者的治疗需求；新型抗菌药物思福诺®（注射用氨曲南阿维巴坦钠）——首个针对金属β-内酰胺酶（MBLs）的β-内酰胺类/β-内酰胺酶抑制剂组合，克服了既往酶抑制剂合剂不能覆盖MBLs的问题；以及针对多发性骨髓瘤的创新药物一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体ELREXFIO™（埃纳妥单抗）等。 2024年是诺和诺德中国30周年，诺和诺德今年在进博会展出15款多疾病领域的创新药品及5款注射装置，其中4款今年刚在中国获批。分别是全球首个胰岛素周制剂——诺和期®（依柯胰岛素注射液）、全球首个口服胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）——诺和忻®（司美格鲁肽片）、全球首个用于长期体重管理的胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）周制剂——诺和盈®、中国首个长效重组凝血因子‌Ⅷ——诺易特®（注射用培妥罗凝血素α）。作为第一批在中国销售的进口药，阿司匹林解热镇痛制剂在上个世纪30年代进入中国。11月6日，拜耳拜阿司匹灵®新包装上市仪式在第七届进博会上举行，在规格方面，除了之前的每盒30片之外，拜耳推出90片大包装，助力患者长期治疗。处方药领域，拜耳带来心血管、眼科、肿瘤、女性健康领域创新产品，拜耳健康消费品事业部带来康王®米诺地尔搽剂、康王®去屑控油洗发水、凯妮汀®乳酸抑菌凝胶等产品。强生创新制药展出治疗非小细胞肺癌EGFR突变的创新药物Rybrevant®，这是全球首个获批用于治疗非小细胞肺癌的EGFR/MET双特异性抗体。自2018年参加首届进博会以来，诺华已有近40款创新药及适应症在国内获批，今年，诺华首次展示其肾病管线组合，包括全球首创的小分子补体B因子抑制剂Iptacopan和口服内皮素A受体拮抗剂阿曲生坦(Atrasentan)。值得关注的是，这是今年1月诺华收购中国本土生物医药企业信瑞诺医药之后，其肾病产品组合在进博会的首次亮相——该收购扩大了诺华在中国的肾病产品线。 2017年，吉利德正式启动在中国的商业运营，关注的疾病领域覆盖从病毒性肝炎、HIV防治，到抗真菌感染和肿瘤。吉利德在本届进博会展出Lenacapavir，这是全球首个获批的HIV衣壳抑制剂类药物，治疗既往接受过多种治疗方案的多重耐药的HIV-1成人感染者。据悉，吉利德已向中国药品审评部门递交Lenacapavir用于HIV治疗的上市申请。 GSK的首个长效HIV暴露前预防药物艾普特(卡替拉韦注射液)，迎来它在中国获批后的首展。艾普特仅需每年注射最少6次即可实现HIV暴露前预防，大大减轻了HIV预防用药负担。礼来重点展示了其在糖尿病、肥胖、阿尔茨海默病和抗肿瘤等全球关键疾病领域的最新进展。其中，穆峰达®(替尔泊肽注射液)，全球首个且目前唯一获批的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)/胰高糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂。今年5月替尔泊肽在中国正式获批，用于成人2型糖尿病。今年7月又获批长期体重管理适应症。穆峰达是礼来在体重管理领域在华获批的首个创新药物。作为一家成立于1885年的百年企业，勃林格殷格翰聚焦人用药品、动物保健、生物制药合同开发与生产三大业务。在今年的进博会上，在人用药品领域，勃林格殷格翰重点展示5款以临床需求为导向的创新在研产品，覆盖心肾代谢、肺纤维化、精神健康、肿瘤等多个疾病领域——包括新型溶栓药物原研替奈普酶、抗纤维化在研新疗法nerandomilast、survodutide（GCGR/GLP-1R双激动剂）、zongertinib（新型高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂）、iclepertin (GlyT1抑制剂) 。梯瓦已有120多年的发展历史，拥有包括仿制药、创新药、生物类似药等产品线。梯瓦已向中国引进覆盖中枢神经系统、肿瘤、皮肤管理、抗感染等领域的产品资源，其中创新药Austedo XR® （氘丁苯那嗪缓释片）迎来在华“首秀”，用于治疗成人与亨廷顿病（Huntington's Disease, HD）有关的舞蹈病及迟发性运动障碍（Tardive Dyskinesia, TD）；梯瓦在中国的第二款健康消费品--外用药物Regro密丝高米诺地尔防脱生发液也在今年的进博舞台迎来“首展”。成立于1908年的丹麦药企利奥制药，是一家专注于皮肤疾病的公司。目前，利奥制药在中国已经成为银屑病、特应性皮炎和皮肤感染3个疾病领域的市场领导者。在本届进博会上，利奥制药展出了多个明星产品。首款泡沫剂型银屑病药物Enstilar®，在中国的III期临床试验获得优效性结果，近期已递交上市许可申请（NDA）；此外，“first-in-class”的外用泛JAK抑制剂德戈替尼 (Delgocitinib) 乳膏也在现场展出，该产品于近期在欧盟获批，用于治疗成人中重度慢性手部湿疹（CHE）。德戈替尼 (Delgocitinib) 乳膏的中国三期临床试验正在进行中。 02 在中国为中国跨国药企持续释放深耕中国决心在一众跨国药企的进博展台上，不乏夺目的中国元素——龙、凤、莲花，象征吉祥和繁荣，也表达了跨国药企理解中国、深耕中国的心意。诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧对赛柏蓝表示，中国已经成为全球第二大医药市场，且仍在增长中。诺华对中国医药市场广阔的前景充满信心，并继续加大在华投资。在放射配体疗法这一领域，作为全球领导者，诺华正在将这一疗法引入中国。诺华在去年12月投资6亿元人民币在浙江海盐设立放射性药品生产基地，今年7月已经开始动工建设，预计将在2026年底投入运营。中国是诺华全球第二大市场。2024年上半年，诺华在中国的净销售额同比增长29%，是增长最快的跨国药企之一。 1918年礼来在上海设立第一家海外代表处，从此开启了在中国超越一个世纪的发展历程。进入2024年，礼来持续加码中国市场。 10月11日，礼来中国宣布将投资约15亿元人民币用于其苏州工厂的产能升级，扩大2型糖尿病和肥胖创新药物的生产规模，此项投资也是礼来史上最大幅度全球产能升级计划的重要组成部分。 10 月 15 日，礼来宣布在北京成立中国医学创新中心，并计划设立礼来创新孵化器（Lilly Gateway Labs, LGL），以促进临床研究和加速药物研发进程。 9月27日，赫力昂宣布已与合作伙伴天津医药集团和津药达仁堂集团股份有限公司达成协议，将收购其在中国的合资企业中美天津史克制药有限公司的额外33%的股权，总价为44.65亿元人民币（约合5亿英镑）。待相关批准最终获得后，赫力昂在中美天津史克的持股比例将从55%提高到88%。诺和诺德也在天津继续扩大产能，项目投资约为40亿元，用于无菌制剂扩建项目，整个项目计划于2027年建设完成。 2023年12月，爱施健与山德士（Sandoz）达成重大协议，收购山德士（中国）制药有限公司的全部股权。爱施健集团总部位于南非德班，始于1850年，2015年，爱施健集团在中国成立第一家公司。继收购葛兰素史克(GSK)抗血栓药物和阿斯利康（AZ）麻醉药组合，2017年爱施健集团全面进军中国市场，目前业务覆盖全国31个省市区的3000多家医院。作为全球领先的生物医药企业，梯瓦大中华区商业负责人庞静妍对赛柏蓝表示，未来，梯瓦将从两个方面继续深化“在中国，为中国”战略——加快全球“王牌产品”管线落地；积极深化本土合作，同各界伙伴共同交换优势资源，推进行业高质量发展。在布局中国市场新品策略时，庞静妍表示梯瓦会从两个方面进行考虑：精准洞察需求、扩大惠及范围。梯瓦对中国市场充满信心，中国也是梯瓦国际市场中增长最快的地区之一。基于市场需求，梯瓦以创新特药为切口进入中国市场，提供中国患者未被满足治疗领域亟需的关键治疗，填补临床空白。同时，仿制药仍然是梯瓦的重要产业支柱之一，梯瓦希望能充分发挥品牌优势，在未来也能将更多优质仿制药品带给中国患者。对跨国药企来说，根据市场环境的变化和自身业务的需求进行适时必要的调整是持续发展的关键，回到跨国药企在中国市场的发展，聚焦创新、合作共享已经成为关键动作。

疫苗上市批准申请上市

2024-11-04

·E药经理人

倒计时1天！辉瑞、罗氏、强生、诺和诺德、碧迪进博“晒肌肉”，谁家“尖货”最多？

Show time！第七届中国国际进口博览会(第七届进博会)开幕在即，又到了在华跨国药企集体“秀肌肉”的重要时刻。今年不同在于，创新含量分外高，多款“全球首个”“全球唯一”“中国首个”前沿新兴技术、创新药及诊疗方案将登场“首秀”。医疗器械及医药保健展区将集聚全球十大医疗器械企业、超十家世界500强制药企业，超400项代表性新产品、新技术、新服务斌彩纷呈。 E药经理人在持续关注进博会的第7年，明显感知到，当新兴技术疗法的迭代速度成为行业最大的变量，当成熟产品价格面对被“钳制”的命运，大型跨国药企洞悉唯有加速将资源转舵至聚焦前沿创新，才能适应行业变局。同时，当前中国市场蕴含了持续增长且巨大的潜力，MNC近两年在不断升级中国市场战略，加速融入中国创新生态，在利好政策推动下加速创新产品落地，升级中国研发中心地位，探索在中国不分治疗领域进行全球同步早期研究路径。同时，快速以更优化的组织架构与策略，深耕中国市场。这一次，几乎每家MNC都拿出了自家最前沿、最具竞争力、最具爆点的创新“家底”。从“展品”到“商品”，再到重大投资及落地，进博会的“溢出效应”，也愈发坚定了药企们长期深耕中国市场的信心。一起看看此次进博会，都有哪些燃点？哪家企业的家底最雄厚？（按企业首字母排序）安进本次安进将带来6款创新产品，其中包括骨健康领域中国首个获批用于骨质疏松症治疗的抗RANKL单抗药物普罗力（地舒单抗注射液60mg），以及和优时比公司共同研发的用于抗骨质疏松新药罗莫佐单抗（Evenity）。自2012年进入中国市场以来，安进聚焦四个治疗领域，即心血管疾病、骨健康、炎症及肿瘤，持续引入创新产品。与此同时，安进积极携手各方倡导采用“预测与预防”这一模式来投资建设有韧性的医疗系统，应对包括骨质疏松在内的慢性疾病，从多方面入手，改进疾病防控，稳定医疗成本，助力健康老龄化和健康中国2030。拜耳拜耳将集中亮相更多医疗健康和农业科技领域的创新产品及前沿技术服务。处方药领域，全方位展示心血管、肿瘤及女性健康等领域的创新产品及适应症。今年进博会将见证可申达（非奈利酮）取得心衰治疗领域临床研究新突破、拜阿司匹灵以全新大包装和环保材料焕新上市。用于眼科治疗的Eylea 8mg在欧盟获批后也将首展进博会，该展品已获CDE受理用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的上市申请。此外，在肿瘤治疗领域发布最新试验结果的诺倍戈 ARANOTE、获FDA突破性疗法认定和CDE突破性治疗品种认定的肺癌新型靶向治疗药物BAY 2927088都将在进博会现场展示讲解。勃林格殷格翰勃林格殷格翰始终视中国为重点市场与创新高地。站在第七届进博会新起点，勃林格殷格翰将持续践行“在中国，为全球”的长期承诺。未来五年，公司将持续加大在华研发投入。其中，人用药品业务预计到2030年将收获25项注册审批成果。动物保健业务未来五年预计将有超过10种新产品、新适应症获批上市，覆盖经济动物和伴侣动物的关键物种。勃林格殷格翰大中华区总裁兼CEO高皓廷（Mohammed Tawil）表示：“进博会是推动中国市场全球开放共享的绝佳平台。连续六年打卡进博会彰显了勃林格殷格翰对中国市场的不变初心，也印证了我们扎实推动在华加速创新的坚定信心。” 复星医药 2024年，创立30周年的复星医药连续第7年参展进博会。作为全球领先的医疗创新整合者，复星医药借助进博会的国际性开放平台，将多个“中国首款”、“全球首个”的领先技术与创新产品落地中国，推进创新产品的本土化。今年，复星医药将在7.1馆医疗器械及医药保健区（展位号：7.1B3-02）继续携手全球合作伙伴带来多款创新药及医疗器械产品，覆盖实体瘤、血液瘤、免疫炎症等核心治疗领域，以及神经系统疾病创新诊疗解决方案。亮相的核心产品包括，已在中国获批的Ion支气管导航操作控制系统及达芬奇手术机器人、中国首款获批的CAR-T细胞治疗产品奕凯达、全球首款新型无液氦128通道脑磁图系统以及全球最尖端的无创经颅治疗科技产品之一“磁波刀”等。辉瑞本届进博会，辉瑞将以“辉瑞卅五中国情超越昨天向未来”为主题，带来24款全球领先的创新产品及解决方案，其中4款为首发首秀，包括全球首个针对金属β-内酰胺酶（MBLs）的β-内酰胺类/β-内酰胺酶抑制剂组合思福诺（注射用氨曲南阿维巴坦钠）、前列腺癌领域的新型双重机制PARP抑制剂甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊、具有独特作用机制的血友病疗法马塔西单抗以及靶向B细胞成熟抗原和CD3的双特异性抗体埃纳妥单抗等。除了创新实力的展现，今年进博会期间，辉瑞中国2030战略也将重磅发布，彰显未来持续深耕中国的承诺。罗氏今年是罗氏制药在华成立三十周年。作为医疗器械及医药保健展区面积最大的展商之一，罗氏以“华彩三十，聚氏未来”为主题、七赴进博会之约，于1000平方米的进博展台上全面展示超过30款已上市和即将在华上市的全产品矩阵及创新解决方案，重磅推出3款即将在华获批的全球创新产品——中国首个且唯一PI3Kα抑制剂伊那利塞（Inavolisib）、首个在全球上市的用于B细胞淋巴瘤治疗的CD20/CD3双特异性抗体创新药Lunsumio（Mosunetuzumab）、全球首个也是唯一一个同时获批用于治疗复发型多发性硬化和原发进展型多发性硬化的药物Ocrevus（Ocrelizumab，奥瑞利珠单抗）。罗氏在华未来管线也首次亮相进博舞台，重点展示慢阻肺领域、全球首创的全人源化抗ST2单克隆抗体Astegolimab。此外，罗氏还带来了多个“进博宝宝”和明星产品，比如抗流感创新药速福达（玛巴洛沙韦）、全球首个作用于复发难治淋巴瘤的靶向CD20/CD3的双特异性抗体创新药高罗华（格菲妥单抗）等。美纳里尼美纳里尼是意大利最大的医药公司，深耕中国医药市场十余年，始终坚持以“健康，是我们对生命的承诺”为使命，积极拓展与国内外优秀的行业伙伴的合作。今年是美纳里尼首次亮相进博会，将于11月8日向公众展示美纳里尼男性健康、皮肤医美、抗过敏、消化、内分泌、疼痛管理等多元领域优质原研进口产品。同时，通过与上药康德乐的合作新篇章，美纳里尼将进一步赋能原研药品的引进和流通，更好地服务中国患者的诊疗需求，为提升国民健康水平、推动医疗体系进步贡献力量，助力实现“健康中国2030”战略目标。诺和诺德进博会七年“全勤生”诺和诺德带来了今年刚在中国获批后首展的4款多疾病领域全球创新药，分别为：糖尿病领域，全球首个胰岛素周制剂诺和期，一周仅需注射一次，有效改善胰岛素治疗依从性，开启胰岛素治疗周制剂时代。全球首个口服GLP-1RA诺和忻，每日口服给药，即可强效降糖，兼顾多重代谢获益，标志着GLP-1RA类药物进入口服时代。肥胖症领域，全球首个用于长期体重管理的GLP-1RA诺和盈，能够实现平均17%（17.6kg）的体重降幅，并为患者带来超越减重的多重健康获益，开启中国肥胖症治疗的新格局。中国首个长效重组凝血因子Ⅷ诺易特（注射用培妥罗凝血素a），开启血友病A长效重组凝血因子替代治疗的新时代。碧迪医疗碧迪医疗将围绕“BD Excellence，为未来健康而卓越”这一主旨，通过“前沿生命科学及体外诊断、智能监护及智慧医疗、外科介入及癌症诊疗、银发健康及居家护理”以及新品首发五大主题展区，全方位展示碧迪医疗创新医疗技术成果及最新产品解决方案。其中，碧迪医疗首次创新性地设立了“银发健康及居家护理”专区，旨在推动健康中国与经济发展协同并进，实现两者的新质同步繁荣。借助“进博号列车”这一全新参展理念，碧迪医疗将携15款全球首发、中国首发、限定首发的创新展品以“超光速”闪现第七届进博会，期待通过进博会强大的溢出效应，以“中国速度”加速医疗科技创新落地转化，其中包含1款全球首秀、11款中国首发、1款限定首发以及2款预热新品，覆盖外周介入、专业外科、肿瘤诊断、泌尿及重症监护等多个领域。卡尔史托斯卡尔史托斯将以“光耀新途熠彩华章”为主题，通过集成卡尔史托斯核心内外镜影像家族产品的实景模拟的OR1一体化手术室、覆盖从首至足12个专科的解决方案专区和首次设立的本土化产品专区等展示区，全面呈现其在外科领域的多元化产品管线，以及深化本土化战略的持续拓展实践。实景模拟OR1一体化手术室：展现卡尔史托斯基于手术室持续开拓日间诊疗中心、门急诊/呼吸内镜中心、培训中心等新模式，以丰富解决方案满足多样化医疗场景的需求。首次设立本土化产品专区：展示自去年进博会上官宣建设中国制造基地以来的首批国产影像产品样机，是公司持续深化在华发展的重要体现。专科解决方案专区：以覆盖从首至足12个产品线完整解决方案为矩阵，联合展现各科室微创手术全流程。强生医疗作为进博会“七届全勤生”，强生携旗下医疗科技、创新制药两大业务百余款创新产品重磅亮相，其中近四分之一为首发首秀产品。针对发病率在中国位居榜首的肺癌，强生特别呈现了全球首个获批用于治疗非小细胞肺癌的EGFR/MET双特异性抗体Rybrevant，以及全球首台经支气管诊疗肺癌的数字化手术机器人MONARCH。针对心血管疾病，强生推出中国首秀的心力衰竭治疗领域的重磅创新产品Impella CP with SmartAssist介入式左心室辅助泵和全球首发的拥有智能精准压力指示和多孔灌注技术的多电极空腔导管STSF等四款中国乃至全球首发、首秀展品。此外，强生还带来了专为提供全视程视力而设计的创新人工晶状体TECNIS Odyssey™ 赛无级，以及由中国团队研发的全球首发产品新一代抗菌薇乔腔镜口针等。盈康一生盈康一生是海尔集团旗下大健康生态品牌，深耕生命科学、临床医学、生物科技三大产业。今年是盈康一生连续第五年参加进博会，以“盈无界智未来”为主题，携30余款新产品和新方案亮相，重点展示智慧生物样本库、智慧公卫、智慧医疗、智慧血液生态四大核心场景，其中，50%以上是首发首展。本届进博会期间，盈康一生将重磅展出多款全球首发展品——全球第四代生物样本库“生命方舟”、针对脑卒中疾病研发的血管内靶向温度管理系统、专为细胞毒性药物配置自研的全自动肿瘤配液机器人等。此外，还将展出斯特林制冷系列产品、新一代造影增强设备Discovery D系列高压注射器等十余款首发产品。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

申请上市突破性疗法

2024-09-15

·Pharma CMC

节前69个新批件，多个重磅新药、新适应症获批！诺和诺德、默沙东、优时比……

节前，NMPA发布2024年09月14日药品批准证明文件送达信息，本批次共有69个受理号获批，多个重磅新药以及新适应症获批，其中：成都康诺行生物的司普奇拜单抗注射液获批上市，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。司普奇拜单抗注射液是以IL-4Rα为靶点的单克隆抗体药物，通过阻断IL-4和IL-13与IL-4Rα受体的结合，抑制IL-4和IL-13引起的下游炎症因子的释放、蛋白表达及炎症细胞活性，治疗炎症反应过度诱发的特应性皮炎。诺和诺德的注射用培妥罗凝血素α新适应症获批上市，具体适应症尚未披露。注射用培图罗凝血素α（N8-GP）正是一款经聚乙二醇（PEG）修饰后半衰期得到显著延长的凝血因子。今年7月，诺和诺德的注射用培妥罗凝血素α首次在国内获批上市，适应症为：用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者按需治疗及控制出血事件、围手术期管理、常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生。优时比的比奇珠单抗注射液新适应症获批上市，用于非甾体类抗炎药给药后疗效不佳或不耐受的活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎伴客观炎症体征的成人患者。比奇珠单抗是全球首个且目前唯一获批的IL-17A/F（白介素-17）双靶点一线生物制剂。此前，该药在国内获批用于常规治疗疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎成人患者。随着新适应证获批，该药成为中国首个且目前唯一覆盖中轴型脊柱关节炎全疾病谱的双靶点一线生物制剂。默沙东的帕博利珠单抗注射液新适应症获批上市，用于不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗。帕博利珠单抗2018年在华获批首个适应证即为晚期黑色素瘤二线治疗，现如今拓展适用于一线治疗。除上述产品获批外，另有：宜昌人福药业的烟酸缓释片；深圳翰宇药业的艾塞那肽注射液；上海宣泰医药的达格列净二甲双胍缓释片(Ⅰ) （Ⅱ）(Ⅲ)；石药集团中诺药业的注射用两性霉素B脂质体；齐鲁制药（海南）的盐酸特比萘芬喷雾剂；欧康维视的盐酸西替利嗪滴眼液；华益药业的阿司匹林肠溶片等多个产品获批。

上市批准

100 项与培妥罗凝血素α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	B02BD02	DB14738

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	加拿大	Novo Nordisk Canada, Inc.	2018-03-23

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	澳大利亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	巴西	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	保加利亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	克罗地亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	丹麦	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	法国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	匈牙利	Novo Nordisk A/S	2012-01-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05082116 (Pathfinder10, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病A	36	turoctocog alfa pegol (N8-GP) (Adolescents (12-17 Years))	積醖鑰齋鏇製廠壓糧構(遞衊憲顧餘膚鬱糧衊選) = 廠膚餘膚淵醖遞醖繭選鏇壓憲構鹹鏇鑰醖觸簾 (鏇遞繭廠繭遞繭窪製鹽, 襯餘構憲餘艱餘網淵壓 ~ 鏇壓鏇鹽鏇夢選築齋築) 更多	-	2024-01-18
NCT05082116 (Pathfinder10, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病A	36	turoctocog alfa pegol (N8-GP) (Adults (18-70 Years))	積醖鑰齋鏇製廠壓糧構(遞衊憲顧餘膚鬱糧衊選) = 製鑰艱齋選獵艱艱醖繭鏇壓憲構鹹鏇鑰醖觸簾 (鏇遞繭廠繭遞繭窪製鹽, 憲廠願簾齋淵願憲艱鹽 ~ 製遞艱製艱膚構壓齋壓) 更多	-	2024-01-18
NCT02137850 (pathfinder6, Pubmed \| J Thromb Haemost)	临床3期	血友病A	81	N8-GP 60 IU/kg twice weekly	積襯憲顧齋鑰廠網選醖(糧鬱簾鹽糧願遞築艱鹽) = 獵衊獵鹹壓蓋鹽壓鏇製獵網壓鹽選餘鹽網淵齋 (簾網夢襯願願鑰鬱繭鏇 ) 更多	积极	2023-11-01
ISTH2023	N/A	血友病A	4	Turoctocog alfa pegol	獵廠糧餘選鑰選觸艱齋(積鑰顧鏇製醖憲膚襯獵) = 窪觸齋構齋繭襯蓋醖鬱遞鑰鑰簾艱鹹範鹽淵鏇 (鏇願壓遞憲觸觸餘鏇構 ) 更多	-	2023-06-24
NCT03528551 (pathfinder8, CTgov)	临床3期	血友病A	160	Turoctocog alfa pegol (N8-GP, Once Weekly)	夢憲襯餘壓簾窪簾廠鑰(齋齋餘積遞顧鬱壓築繭) = 廠鑰網糧窪鹽憲獵糧簾夢膚製選構鹽鏇鬱積選 (齋醖廠鑰糧鑰壓衊餘壓, 鑰膚襯膚艱選壓製鹽網 ~ 鏇鹹鬱製壓醖壓淵鹽餘) 更多	-	2021-11-26
NCT03528551 (pathfinder8, CTgov)	临床3期	血友病A	160	Turoctocog alfa pegol (N8-GP, Twice Weekly)	夢憲襯餘壓簾窪簾廠鑰(齋齋餘積遞顧鬱壓築繭) = 夢窪醖鹹獵鬱構窪夢顧夢膚製選構鹽鏇鬱積選 (齋醖廠鑰糧鑰壓衊餘壓, 鑰獵壓構壓鹹膚製範簾 ~ 艱醖壓繭窪淵艱遞糧繭) 更多	-	2021-11-26
NCT02994407 (Pubmed \| J Thromb Haemost) 人工标引	临床1期	血友病A	26	subcutaneous turoctocog alfa pegol	壓壓觸製廠艱膚膚繭淵(觸廠範築構襯艱醖廠廠) = Five patients reported a total of nine treatment-requiring bleeding episodes during prophylaxis 齋淵衊觸顧遞積廠顧齋 (壓築鏇願衊糧衊衊壓窪 )	不佳	2020-02-01
NCT01489111 (pathfinder™3, CTgov)	临床3期	血友病A	36	Turoctocog Alfa Pegol	鏇顧範願衊窪選淵淵鏇(製鑰顧廠鏇網餘淵膚蓋) = 衊鏇願願衊網願鬱積廠積醖廠夢鑰衊淵夢窪憲 (齋夢範餘蓋糧鬱製廠醖, 衊網獵齋製簾衊願鹽糧 ~ 壓衊壓壓選顧襯觸顧窪) 更多	-	2020-01-21
NCT01731600 (pathfinder™5, Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	68	glycoPEGylated rFVIII	製鏇鬱簾廠艱壓鑰夢簾(壓鑰夢網鹹觸蓋衊窪壓) = 製遞鏇構鑰願糧衊襯繭蓋襯蓋網衊鏇膚壓艱壓 (鏇構積衊襯膚願衊範襯 ) 更多	积极	2017-08-30
NCT01480180 (Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	175	Turoctocog alfa pegol (Prophylaxis)	餘觸範範壓衊襯艱憲構(蓋襯觸衊選蓋獵遞鬱鬱) = 簾範選網壓窪積選夢夢網鏇膚憲觸願製鹽構蓋 (構製窪範獵遞糧糧顧簾, 0.00 ~ 4.61)	积极	2017-01-26
NCT01480180 (Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	175	Turoctocog alfa pegol (On-demand)	-	积极	2017-01-26