Non-Interventional Study of the Change in Joint Health in Adult Patients With Haemophilia A After Switching to Prophylaxis With Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

This study will collect information on the long term health of joints in people with haemophilia A who have started treatment with Esperoct within twelve months prior to participation to the study. This study is conducted to look at how joint health of people with haemophilia changes over time when they are receiving the medicine Esperoct. The participants will get Esperoct as prescribed to the participants by the study doctor. The participant's treatment will not be affected by their involvement in the study. Every six months, the participants will be asked to answer some questionnaires about their joints, their pain and their ability to be physically active. Their participation in the study will last for no more than 2 years. The participants are free to leave the study at any time and for any reason. This will not affect their current and future medical care.

开始日期2022-11-23

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

CTR20211836 / Completed临床3期

一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放性试验

本研究考察药物turoctocog alfa pegol（N8-GP）如何对既往接受过治疗的中国重型血友病A患者起作用。

开始日期2021-09-27

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

[+1]

NCT05082116 / Completed临床3期

A Multi-centre, Open-label Trial Evaluating Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) When Used for Treatment and Prophylaxis of Bleeding Episodes in Previously Treated Chinese Patients With Haemophilia A

The study investigates how well the medicine called turoctocog alfa pegol (N8-GP) works in previously treated Chinese patients with severe haemophilia A.
Participants will be treated with N8-GP. This is a medicine that doctors can already prescribe in other countries.
The medicine will be injected into a vein (intravenous injections) and blood samples will be collected.
The study will last for about 7-8 months. Participants will have between 8 and 15 visits to the clinic and possibly a number of phone calls with the study doctor.

开始日期2021-09-27

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与培图罗凝血素α 相关的临床结果

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100 项与培图罗凝血素α 相关的转化医学

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100 项与培图罗凝血素α 相关的专利（医药）

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项与培图罗凝血素α 相关的文献（医药）

2023-11-01·Journal of thrombosis and haemostasis : JTH

The immunogenicity, safety, and efficacy of N8-GP in previously untreated patients with severe hemophilia A: pathfinder6 end-of-trial results.

Article

作者: Matsushita, Tadashi ; Chuansumrit, Ampaiwan ; Kenet, Gili ; Yadav, Vandana ; Zak, Marek ; Male, Christoph ; Young, Guy

BACKGROUND:

The pathfinder6 (NCT02137850) international phase 3 trial examined immunogenicity, safety, and efficacy of the extended half-life factor VIII (FVIII) replacement product N8-GP (turoctocog alfa pegol; Esperoct) in previously untreated patients (PUPs) with hemophilia A.

OBJECTIVES:

We present end-of trial results for extended PUP N8-GP treatment for up to a median (range) 2.5 (0.0; 7.4) years.

PATIENTS/METHODS:

Longer-term N8-GP treatment in PUPs with hemophilia A was examined. The prophylaxis regimen was ∼60 IU/kg N8-GP i.v. twice weekly, or every 3 or 7 days. The primary endpoint was the incidence of FVIII inhibitors.

RESULTS:

Overall, 81 patients received N8-GP and were included in this analysis. The inhibitor incidence was 30.0% (15.7% high-titer [>5 BU]) for the extension phase. Patients had a median (range) 2.9 (0.1; 7.2) years of prophylaxis following the pre-prophylaxis period. During prophylaxis, the median annualized bleeding rate (ABR) (interquartile range) was 1.4 (0.6; 3.5), 13% of patients experienced no bleeding episodes, and 55.1% of patients experienced no spontaneous bleeds. The proportion of patients without any spontaneous bleeding episodes increased after the first year of prophylaxis. The hemostatic success rate in the treatment of bleeding episodes was 87.6%. No additional safety concerns were observed in patients with previously reported observation of temporarily decreased incremental recovery (IR).

CONCLUSION:

Long-term end-of-trial PUP N8-GP prophylaxis data indicate that PUPs respond well to long-term N8-GP treatment. The inhibitor incidence was consistent with previous results. Median ABR during prophylaxis was 1.4. There were no lasting clinical impacts or safety concerns for patients with an observation of temporarily decreased IR.

2023-02-28·Blood advances

The safety and efficacy of N8-GP (turoctocog alfa pegol) in previously untreated pediatric patients with hemophilia A

Article

作者: Kenet, Gili ; Matsushita, Tadashi ; Young, Guy ; Königs, Christoph ; Millner, Anders Holm ; Male, Christoph ; Zak, Marek ; Dey, Sohan

Abstract:

N8-GP (turoctocog alfa pegol) is a recombinant, glycoPEGylated, extended half-life, factor VIII replacement product. Here, we examined the immunogenicity, safety, and efficacy of N8-GP in previously untreated patients (PUPs). pathfinder6 is an ongoing, open-label, phase 3 trial that enrolled PUPs with severe hemophilia A and were aged <6 years. The primary end point was the incidence of factor VIII inhibitors (≥0.6 Bethesda units [BU]). Eighty patients received ≥1 N8-GP dose and were included in this analysis; ≥50 patients had ≥50 exposure days to N8-GP. The inhibitor incidence was 29.9% (14.9% high-titer [>5 BU]). Sixty-five patients received N8-GP prophylaxis for an average of 2.17 years with a median annualized bleeding rate (interquartile range) of 1.42 (0.76; 3.13) and a 90.5% hemostatic success rate. Temporarily decreased incremental recovery (IR), defined as ≥2 consecutive measurements of IR <0.6 (IU/dL)/(IU/kg) but no inhibitors, was observed in 17 patients within 5 exposure days to N8-GP and had a strong temporal correlation with anti–polyethylene glycol immunoglobulin G antibody titers. IR returned within the expected range with continued N8-GP dosing. During the period of decreased IR, hemostatic response was similar to that of the overall trial population, and no hypersensitivity related to N8-GP or unexpected new adverse events were reported. N8-GP prophylaxis was efficacious for the prevention and treatment of bleeding episodes in PUPs with severe hemophilia A. The inhibitor incidence was 29.9%. All patients with temporarily decreased IR continuing on N8-GP dosing returned within the expected range and had no evident lack of efficacy. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT02137850.

2023-02-01·Research and practice in thrombosis and haemostasis

Measurement of extended half-life recombinant FVIII molecules: In vitro and ex vivo evidence of relevant assay discrepancies

Article

作者: De Cristofaro, Raimondo ; Sacco, Monica ; Lancellotti, Stefano ; Mancuso, Maria Elisa ; Tardugno, Maira

Background:

Extended half-life recombinant FVIII products (EHL-rFVIIIs) have been engineered to improve the pharmacokinetic profile of FVIII, enabling better hemostatic protection with a reduced number of injections in persons with hemophilia. Previous studies showed several discrepancies in FVIII activity (FVIII:C) measurements for EHL-rFVIIIs comparing one-stage clotting assay (OSA) and chromogenic assay (CSA), although a systematic investigation of this phenomenon is still lacking.

Objective:

Evaluation of the accuracy and precision of measurement of all available EHL-rFVIIIs with 5 different assays both in vitro and ex vivo.

Methods:

Damoctocog alfa pegol, rurioctocog alfa pegol, turoctocog alfa pegol, and efmoroctocog alfa were tested with 3 OSA types: (1) aPTT-based commercial reagents with colloidal silica (Synthasil, Werfen-IL); (2) ellagic acid, Synthafax (Werfen-IL); and (3) OSA calibrated with each EHL-rFVIII product and colloidal silica. Measurements were also carried out with 2 different commercially available CSA reagents (Coamatic Factor VIII, Chromogenix-Werfen) and Trinichrom FVIII (Tcoag-Stago). A Bland-Altman analysis was performed to compare all assays.

Results:

The simple OSA showed significant discrepancies between the expected and measured EHL-rFVIII concentrations as CSA methods, whereas the calibrated OSA assay was accurate and precise in determining the activity of all EHL-rFVIIIs in the in vitro setting. Comparable results were found using ex vivo plasma samples.

Conclusion:

In this study, only OSA with a calibration curve constructed with each EHL-rFVIII product showed acceptable accuracy and precision in EHL-rFVIIIs measurements.

项与培图罗凝血素α 相关的新闻（医药）

2024-05-29

·E药经理人

诺和诺德：百年慢病管理巨头的在华三十年

随着2024年全球制药企业第一季度的财报陆续出炉，诺和诺德以22%的同比业绩增长再次高居全球TOP3的位置。这家近年来因减肥药“出圈”并在全球名声大噪的全球慢病管理巨头，在2023年刚刚度过了百岁生日。新的百年启程之际，也适逢诺和诺德扎根中国的第三十载。从1994年进入中国，到如今走过三十个春秋。这三十年里，诺和诺德在中国不断耕耘、播种，深耕糖尿病治疗领域的同时，加速迈向更多疾病领域，在这片土地上收获了累累硕果，更见证并推动了中国生物医药产业的飞速发展。正如论语所云，三十而立。如今中国已经是诺和诺德的全球第二大市场、全球五大研发中心和战略生产基地所在地。对于诺和诺德来说，中国市场意味着什么？在迈入而立的2024年，E药经理人专访了诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍，希望探寻这家百年巨头未来在中国的创新航向。01入华三十年，走好以患者为中心的每一步一个多世纪以来，糖尿病患者亟待满足的医疗需求推动着治疗方案一次次变革：从挽救生命，到提升治疗体验，再到帮助患者综合管理疾病，改善患者生活质量。回顾过去三十年，在周霞萍看来，诺和诺德在中国的每一步，都是为了患者充满希望地迈出人生的下一步。中国人的传统观念中，习惯以“五年”为一个周期。而作为诺和诺德大中国区掌舵人的周霞萍，也刚刚度过在诺和诺德的第一个五年。在执掌诺和诺德中国的第六个年头，回顾起自己“第一个五年计划”的完成情况，周霞萍是自豪的。诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍回忆起刚刚加入诺和诺德的场景，周霞萍告诉E药经理人，仅用了半年时间，大中国区管理团队便制定了名为“赢+2025”的中长期战略，旨在通过落实一系列植根中国、长期发展的举措，实现公司在2025年前的业务和市场目标，致力于成为糖尿病治疗领域值得信赖的合作伙伴。在糖尿病治疗领域，诺和诺德拥有超过百年的专业知识、能力和创新积淀。早在20世纪60年代，诺和诺德就将糖尿病药物带给中国患者。1994年，诺和诺德正式进入中国，开启全面布局的旅程，携手多方，共同应对糖尿病挑战。近年来，随着全球健康意识的提升和生活方式的改变，诺和诺德所处的糖尿病赛道市场需求持续增长。在中国，这一趋势尤为明显。伴随着中国人口快速老龄化和城市化，糖尿病等慢性疾病逐渐成为威胁国民健康的重大公共卫生挑战，巨大的临床需求亟待满足。对于诺和诺德来说，这既是机会，也是责任。公司凭借其全球领先的治疗方案和深厚的研发实力，成为糖尿病治疗领域的佼佼者。时至今日，诺和诺德拥有业界相当全面的糖尿病治疗产品线，并致力于将这些先进的产品引入中国。进入中国三十年来，诺和诺德践行承诺，研发和供应创新药物，并进行注射装置的更新迭代。截至2024年5月，诺和诺德已经推动16款糖尿病药物和10款糖尿病注射装置在中国获批，持续为患者提供丰富的个体化治疗选择，满足患者多样治疗需求。“创新药是我们的核心贡献。诺和诺德的每一次创新突破，都是为了更好地满足患者未被满足的医疗需求。”周霞萍告诉E药经理人，诺和诺德正在持续加速取得创新胰岛素、GLP-1RA类药物等产品的批准及同步研发。今年1月，诺和忻®（司美格鲁肽片）正式在中国获批，用于成人2型糖尿病治疗。这是全球首个且目前唯一口服胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）。在研发创新上“火力全开”，离不开基于“赢+2025”战略诞生的“中国同创”计划的加持。2020年启动的“中国同创”计划，意味着中国被纳入诺和诺德全球同步研发体系，与全球研发团队深入合作，推动实现新药同步研发的愿景。中国也成为诺和诺德全球首个正式使用“战略合作中心”模式来推动临床试验开展的分部。截至2023年12月，诺和诺德临床研究战略合作中心已经拓展至16家医疗机构共34个专业科室。2023年，“中国同创”项目迎来重要的里程碑——诺和诺德在中国递交了每周注射一次的依柯胰岛素的上市申请。这是诺和诺德首次在中国、欧盟与美国同步完成临床试验，同步递交新药上市申请。2024年3月，依柯胰岛素周制剂在瑞士和加拿大被获批用于1型糖尿病和2型糖尿病的治疗，随后于2024年5月获得了欧盟委员会（EC）的批准。按照“中国同创”计划，预计在2025年之后，诺和诺德90%的全球创新药将在中国同步递交审批。在投资方面，诺和诺德在过去数年内完成了多项至关重要的投资在中国的落地，随着2020年诺和诺德（上海）医药贸易有限公司、2022年诺和诺德（上海）投资有限公司相继成立，以及在天津实施的一系列举措，全产业链布局升级，形成了“双中心，三引擎”的战略布局。其在天津和上海的法律实体被政府认定为地区总部，形成“双中心”，而“三引擎”中的生产引擎位于天津，研发引擎位于北京，创新和贸易引擎位于上海。新战略布局各引擎协同互促，更好地服务中国患者。今年3月，诺和诺德宣布将在天津投资约40亿元用于无菌制剂扩建项目，计划于2027年建设完成，将有望实现产能的进一步提升，支持未来更多创新药的本地化落地生产，为患者提供高质量的药品。从愿景到现实，诺和诺德完整勾画出了其所讲述的中国故事的战略蓝图。如今，中国已经成为诺和诺德的全球第二大市场，这无疑是其在中国三十年奋斗的最好证明。02三十载再出发，诺和诺德的战略蓝图怎么画？2024年是诺和诺德中国成立的30周年，“诺言必践、加速创新、扩大合作”是周霞萍眼中，处在而立之年的诺和诺德正在做的“难而正确”的事。“在诺和诺德，我们常说‘诺言必践’。”周霞萍这样说道，这也是近期发布的《诺和诺德中国可持续发展白皮书2020-2023》中所强调的。诺和诺德始终秉持“三重底线”，践行财务、社会和环境责任。2023年，大中国区首个“循环零污染三年计划”交出了亮眼的成绩单。这不仅优化了公司自身的生产运营，更为推动绿色、低碳的中国建设贡献了力量。值得注意的是，随着如今各项业务的高速发展，当年制定的“赢+2025”中长期计划达成在望。而诺和诺德也发布了其“赢+2030”长期战略。通过推进这一战略，诺和诺德有望在未来十年内继续保持其在生物制药行业的领先地位，并依托丰富多元的创新产品线，提供更多高效、安全的治疗方案。对于中国市场，周霞萍强调，诺和诺德还将继续深化全产业链布局，通过“双中心，三引擎”的战略布局，更好地服务中国患者。展望未来，作为这家丹麦巨头的大中国区掌舵人，周霞萍也已经有了更广阔的愿景：将一如既往地为中国的慢性疾病患者提供优质的创新药，扩大药物可及性，继续携手为健康中国2030做出贡献，做值得信赖的合作伙伴，让更多的中国患者获益于诺和诺德的创新产品。在研发创新方面，周霞萍谈到，我们希望把握机遇，扩大合作，逐步实现“三个愿望”，践行对中国患者的长期承诺：第一个是加速创新药引进，希望通过持续的研发投入和创新合作，加速创新药物进入中国市场，并进入新的疾病领域。第二个是推动创新药在中国和全球实现同步获批，通过“中国同创”项目，让中国患者与全球患者同步获益于我们的创新成果。第三个是践行创新承诺，加强中国对全球创新研发的贡献。为此，诺和诺德正在实现创新的“加速度”。得益于“中国同创”项目，诺和诺德的多个疾病领域的创新结果收获在望：用于长期体重管理的Wegovy®（司美格鲁肽2.4mg注射液的境外商品名）已在国内递交上市申请并获国家药监局受理，期待尽早惠及中国肥胖症患者；长效重组凝血因子VIII—turoctocog alfa pegol也已在中国递交新药上市申请，有望尽快造福中国血友病A患者。目前，借中国医药创新政策东风，诺和诺德“中国同创”也在持续提速扩容，以缩短全球创新药物在中国与国外的上市时差，并加速多疾病领域的临床试验步伐。在肥胖症、血友病、生长障碍以及其他严重慢性疾病如心血管疾病、慢性肾脏病、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎、阿尔茨海默病等多个新治疗领域，诺和诺德中国在准备或正在开展多项临床试验。诺和诺德大中国区医药质量部企业副总裁张克洲表示：“在临床试验方面，诺和诺德中国已全面进入诺和诺德公司所有疾病领域。创新管线的扎实推进，进一步确保能在2025年前加速多款创新药在中国上市，全面实现新药同步研发，把创新药以最快速度带给患者。”此外，自2019年，诺和诺德中国研发中心启动INNOVO®开放创新平台以来，始终致力于加强与业界各类伙伴的合作，包括高校及科研院所、医疗机构、创业公司等，重点围绕早期创新想法，借助诺和诺德的行业经验与平台，帮助这些早期研发项目的推进。目前，诺和诺德中国研发中心已经对超过100个合作的机会进行了深入调研和讨论，对40个项目达成意向合作，涉及新型药物靶点以及药物递送（靶向）、基因编辑、细胞疗法、AI等革命性技术。与此同时，诺和诺德中国研发中心还推出了星起点（EntreStar）、INNOVO Open Call等面向创业者与高校研究学者的合作模式。在2023年，诺和诺德启动了中国数字化创新中心，帮助更多前沿技术落地；并宣布了数字化健康生态联盟的成立，与更多本土创新公司共创共享，打造中国定制、全球领先的数字化健康解决方案。三十年来，诺和诺德持续为中国的医疗事业贡献着智慧和力量。作为糖尿病治疗领域的领军者，诺和诺德发力创新并迭代治疗产品的同时，与多方紧密合作，助力诊疗水平提升，共同推动疾病的“早诊断、早治疗、早获益”。公司聚焦基层，支持开展糖尿病及并发症筛查项目，助力县域医院内分泌科室建设发展，促进实现糖尿病分级诊疗。近年来，在肥胖预防和诊疗领域，国家在《健康中国行动》的多个专项防控行动中重点提及超重、肥胖，并开展了例如“健康城市健康体重”，“健康体重健康未来”等活动，不断推动肥胖的预防和诊疗，诺和诺德也积极参与其中。从疾病管理的角度来看，诺和诺德的关注点，从为患者单纯的控制血糖，到全方位关怀；从治疗一种病，到全方位帮助一个患者。利用数字化手段更好地帮助患者进行疾病自我管理是诺和诺德近年来发力的重点之一。例如，打造数字化健康解决方案，推动慢病管理迈向“治管并重”；引入智能化的注射装置，以软硬件结合的创新方式，为患者带来更加便利的糖尿病数字化管理解决方案。事实上，在数字化时代到来之前，诺和诺德自上世纪90年代起，便已经专注于患者的疾病管理工作。早在1997年，诺和诺德便开通了“诺和关怀”患者服务热线，时至今日，依然陪伴着患者。不管时代如何演变，诺和关怀不变。27年过去，“诺和关怀”从热线电话走向了数字化，通过小程序、移动应用软件（APP）等方式，让糖尿病患者控糖变得更智能、更简单。2017年时，诺和诺德携手中国医药卫生事业发展基金会成立“改变糖尿病基金”，鼓励并支持糖尿病患者追求运动梦想，帮助他们提高疾病认知和自我管理能力。成立7年来，从支持第一位患者榜样，到成立中国第一支由糖尿病患者组成的自行车队——“骑迹”车队，以及“社区领袖赋能计划”走向更多社区，健身走向“云端”，足迹已经遍布30多座城市，让“运动改变糖尿病”的理念深入人心。借用这两个例子，周霞萍颇为动容地分享了在华三十年，诺和诺德“以患者为中心”的重要“第一步”。她谈到“我们将继续加速创新，扩大合作，造福更多患者，推动可持续发展，为建设健康中国做出贡献。”面向未来，随着中国生物医药产业的持续升级和全球健康治理体系的不断完善，诺和诺德等跨国药企将面临更多的发展机遇和挑战。在这个过程中，如何继续深化与中国市场的合作、推动创新药物的研发和应用、提升患者的生活质量，将成为诺和诺德等药企需要深入思考的问题。回首过去三十年，诺和诺德与中国生物医药产业共同成长、共同进步。展望未来，我们有理由相信，这家丹麦生物制药巨头将继续在中国市场书写新的传奇，为构建人类卫生健康共同体贡献更多的智慧和力量。

财报

2024-02-29

·医药观澜

2024年，这9款罕见病新药有望在中国“加速”获批上市！

▎药明康德内容团队报道今日（2月29日）是国际罕见病日。在过去的一年里，中国在罕见病领域迎来了诸多重要进展，包括备受关注的《第二批罕见病目录》名单出炉，以及多款罕见病疗法在中国获批上市。在2024年过去的两个月里，也有至少5款罕见病新药在中国获批，包括铜离子络合剂盐酸曲恩汀片、C5抑制剂可伐利单抗注射液、铜吸收抑制剂醋酸锌片、GLP-2类似物替度格鲁肽、重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物注射用舒索凝血素α，为肝豆状核变性（威尔逊病）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、短肠综合征、获得性血友病A等疾病带来了新的治疗选择。展望2024年，还有哪些罕见病新药有望在中国获批上市、惠及患者？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享9款*有望于今年在中国获批的罕见病新药，仅供读者参阅。*注：本文仅分享部分被CDE（拟）纳入优先审评的新药，为不完全罗列，按CDE优先审评公示日期先后排序。华东医药：注射用利纳西普（暂定）作用机制：IL-1抑制剂适应症：CAPS、RP注射用利纳西普是一款IL-1抑制剂，由华东医药全资子公司中美华东与Kiniksa Pharmaceuticals全资子公司合作开发，中美华东拥有该产品在中国等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。2023年1月和12月，该产品相继被CDE纳入优先审评，分别针对成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）、成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）。冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）和复发性心包炎（RP）均已在中国被纳入《第二批罕见病目录》。CAPS是与NLRP3基因缺陷有关的一组罕见的炎症性疾病。NLRP3基因突变的患者会不断过度产生一种称为白细胞介素-1β（IL-1β）的分子，从而引起炎症。该病的临床特征是反复发作的多系统炎症。RP是一种影响心脏周围组织的炎症性疾病，患者会有反复的胸痛发作，且伴有危及生命的并发症，严重限制患者的身体活动和日常生活，白介素-1（IL-1）是介导这种疾病的病理生理的细胞因子之一。注射用利纳西普是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和IL-1β的信号传导。该产品此前已经获FDA批准治疗CAPS和RP。武田（Takeda）：注射用vonicog alfa作用机制：重组血管性血友病因子适应症：血管性血友病注射用vonicog alfa是武田研发的一款重组血管性血友病因子。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为血管性血友病（VWD）成人患者，包括按需治疗和出血事件的控制，以及围手术期出血管理。血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。当血管性血友病因子发生功能障碍或缺乏时，血液无法有效凝固，患者会出现不同程度的出血表现，严重者可发生内脏出血。注射用vonicog alfa包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法。该产品已在美国、加拿大、英国等国家获批血管性血友病适应症。诺华：盐酸伊普可泮胶囊作用机制：补体途径因子B的抑制剂适应症：成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症伊普可泮（iptacopan）是诺华（Novartis）研发的一款靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。2023年6月，盐酸伊普可泮胶囊的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。PNH是一种由补体介导的罕见血液疾病，患者的造血干细胞PIG-A基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞，从而引发血管内溶血和血管外溶血。现有的C5抑制剂治疗以输注的方式给药，且可能无法控制PNH症状，有很大一部分患者在接受抗C5治疗后仍有残存贫血和依赖输血。Iptacopan是一种B因子抑制剂，B因子驱动了PNH中补体介导的溶血。该药通过作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内外的红细胞破坏（血管内和血管外溶血）。该药已经于2023年12月获美国FDA批准，作为口服单药疗法治疗成人PNH。元羿生物：加奈索酮口服混悬剂作用机制：GABAA受体靶向阳性别构调节剂适应症：CDKL5缺乏症加奈索酮口服混悬剂（ganaxolone）是Marinus公司研发的一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，元羿生物通过一项超2.6亿美元的合作获得了其在大中华区开发和商业化的独家权利。2023年9月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。CDKL5缺乏症已在中国被纳入《第二批罕见病目录》。与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作是一种罕见的遗传性癫痫。CDKL5缺乏症由位于X染色体上的CDKL5基因突变引起，该疾病具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征。加奈索酮作用于神经元突触和突触外GABAA受体，从而达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。加奈索酮口服混悬剂此前已获得FDA批准上市，用于治疗与CDKL5缺乏症相关的两岁以上患者癫痫发作。诺和诺德：注射用培图罗凝血素α作用机制：长效重组凝血因子VIII适应症：成人和儿童血友病A注射用培图罗凝血素α（turoctocog alfa pegol）是诺和诺德（Novo Nordisk）开发的一款长效重组凝血因子VIII（FVIII）。2023年9月，CDE将该产品的上市申请纳入优先审评，拟用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者。血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病，以反复出血及其相关并发症为主要临床表现。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII，但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。注射用培图罗凝血素α经聚乙二醇（PEG）修饰后，半衰期得到显著延长。与非修饰FVIII产品相比，该产品在成人/青少年中半衰期延长了1.6倍，在儿童中半衰期延长了1.9倍。该产品此前已经获FDA批准用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗。锐康迪医药：磷酸奥西卓司他薄膜衣片作用机制：皮质醇合成抑制剂适应症：库欣综合征磷酸奥西卓司他薄膜衣片是一种新型口服皮质醇合成抑制剂。2023年10月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥西卓司他薄膜衣片被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人内源性库欣综合征（又称内源性皮质醇增多症）。库欣综合征是由于多种病因引起肾上腺皮质长期分泌过量皮质醇所产生的一组症候群。库欣综合征多见于40~45岁成人，且女性多于男性。该病最重要和最常见的并发症包括高血压、糖尿病、骨质疏松、代谢综合征，因此大多数患者死于心、脑血管疾病或严重感染。磷酸奥西卓司他薄膜衣片可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。该产品已在欧盟、美国等地获批用于治疗成人库欣病。益普生（Ipsen）：odevixibat胶囊作用机制：IBAT抑制剂适应症：家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）Odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。益普生于2023年3月宣布完成对Albireo Pharma的收购，从而获得后者的这款产品。2023年11月，odevixibat胶囊被CDE纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。PFIC是一种可导致进行性肝病的罕见遗传性疾病，已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。PFIC患者的肝脏分泌胆汁的能力较差，胆汁在肝内积聚会导致肝病，严重的会导致肝衰竭。该病的体征和症状通常始于婴儿期，患者会出现严重的瘙痒、黄疸、生长缓慢或无法生长，以及肝功能的逐渐丧失。Odevixibat胶囊可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度，该产品已经在美国获批用于治疗3月龄及以上的PFIC患者的瘙痒症。曙方医药：vamorolone口服混悬液作用机制：类固醇药物适应症：杜氏肌营养不良（DMD）Vamorolone口服混悬液是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，于2024年2月被CDE拟纳入优先审评，拟用于治疗4岁及以上DMD患者。DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病，也是最常见的致死性遗传疾病之一，患者在出生后不久就会出现炎症反应，导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。由于呼吸或心脏衰竭之故，患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇是DMD患者的标准治疗药物，这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却存在一些副作用。Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，有望为DMD儿童和青少年患者带来更具安全性的治疗方案。该产品此前已经在美国和欧盟获批治疗DMD。默沙东（MSD）：belzutifan片作用机制：HIF-2α抑制剂适应症：VHL相关肾细胞癌等Belzutifan是一款选择性新型口服HIF-2α抑制剂。该产品于2024年2月被CDE拟纳入优先审评，针对的适应症为von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。VHL是一种罕见遗传疾病，它可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子（HIF-2α），HIF-2α因子从而在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。Belzutifan此前已经已经获FDA批准用于治疗VHL疾病相关癌症。除了上述产品，还有一些罕见药物也有望于2024年在中国获批上市。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些创新疗法早日在中国获批，为患者带来新的治疗选择！参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Feb 28，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2]各公司官网、新闻稿及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

优先审批上市批准申请上市

2024-02-02

·智慧芽新药科讯

读懂百年诺和诺德之创新、增长与影响非凡的第100年

近日，丹麦医药巨头诺和诺德公司迎来了其成立100周年的里程碑。诺和诺德官网更新了一份长度超过100页的2023年报，完整地回顾了这个百年药企走过的第100个年头。在庆祝这一非凡成就的同时，公司的管理层也深刻认识到过去的成功并不能保证未来的持续进步。作为全球领先的慢性病治疗企业，诺和诺德致力于通过创新药物改变严重慢性疾病患者的生活，并以此塑造其长远愿景，即不仅要在核心治疗领域保持领先地位，还要成为推动全球人类健康改善的驱动力。诺和诺德成立于1923年。在走过的第一百年中，诺和诺德的核心贡献体现在行业领先的研发成果上，其疗法惠及了全球超过4000万患有严重慢性疾病的患者。其中，针对II型糖尿病和肥胖症未满足的需求日益增长，GLP-1为基础的疗法需求激增，促使诺和诺德达到了历史性的患者触及数量，北美及国际业务的销售额实现了强劲增长。诺和诺德努力成为一家可持续发展的公司，为社会和我们的未来事业创造价值。我们以对财务、环境和社会负责的方式开展业务，并践行诺和诺德之道。通过取得成功，我们将为慢性病患者、员工、合作伙伴、股东和社会创造长期价值。诺和诺德基金会通过诺和控股公司持有诺和诺德公司 77.1% 的投票权和 28.1% 的股份。诺和诺德基金会在三个战略领域提供资助：健康、可持续性和生命科学生态系统。2023 年，诺和诺德基金会提供超过 90 亿丹麦克朗的资助。诺和诺德在产品管线方面取得了显著进展。SELECT试验显示，司美格鲁肽2.4 mg 可将肥胖患者发生重大心血管事件的风险降低 20%，为此公司积极寻求对 Wegovy® 标签的更新；FLOW肾脏试验提前结束，基于 semaglutide 的新组合疗法 CagriSema 已进入II型糖尿病和肥胖症的三期临床开发阶段；潜在全球首款每周一次的基础胰岛素——icodec胰岛素正在等待监管批准。此外，诺和诺德还通过收购拓展了在心血管疾病领域的布局，如在罕见血液病领域推进 Mim8 和 etavopivat 的三期临床试验。在财务表现方面，诺和诺德展现了卓越的商业实力和社会责任。2023年度，公司实现了高达232.261亿丹麦克朗的净销售额，运营利润达到102.574亿丹麦克朗，全球员工人数增至64,319名，并在80个国家设有分支机构，研发投入超过450亿丹麦克朗，同比增长35%。同时，公司不断减少环境足迹，相较于2019年，运营和运输过程中的二氧化碳当量排放减少了34%，并且协助供应商转向100%可再生能源供电。为提升健康公平性，诺和诺德继续强化全球范围内的预防工作。新近与南非阿斯彭制药建立的生产合作关系将大幅提高非洲大陆平价胰岛素的供应量，而长期运行的“改变糖尿病”儿童项目以及“获取胰岛素承诺”等举措则持续支持低收入和中等收入国家的脆弱群体。在美国，更多患者受益于诺和诺德提供的包括非品牌生物制剂、低成本人胰岛素和患者援助计划在内的更广泛可负担方案。诺和诺德同样重视研发领域的投入与创新技术平台的合作，首个RNA干扰衍生疗法Rivfloza™已在美国获批，这标志着公司在新型疗法领域取得突破。加强波士顿地区研发中心的建设，有望打开更多的合作机会，加速药物发现与开发进程。诺和诺德将继续拓宽并深化产品管线，依托内部世界级研发能力和对外部创新及业务发展的聚焦，进军诸如代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、慢性肾病（CKD）和阿尔茨海默病（AD）等新兴治疗领域，追求疾病修饰和治愈性疗法。材料中也提到了诺和诺德公司所销售产品的专利到期日期的说明，并列出了这些产品在美国、中国、日本及欧洲地区，关于活性成分专利的具体到期日期，包括多款糖尿病、肥胖和罕见病产品。公司在糖尿病治疗领域的全球领导地位，通过GLP-1（胰高血糖素样肽-1）为基础的药物产品强劲增长而得到进一步巩固。在过去的一年里，诺和诺德凭借其GLP-1类药物如Ozempic®（司美格鲁肽）和Rybelsus®（口服司美格鲁肽）在全球范围内实现了显著的增长，尤其是在北美市场和国际业务中，这两大产品的快速接纳和广泛使用极大地推动了公司价值市场份额的提升。在肥胖市场方面，公司针对市场领先肥胖症疗法采取了谨慎与控制性上市策略。Wegovy®基于GLP-1受体激动剂原理开发，该产品建立在公司首款用于肥胖治疗的GLP-1药物Saxenda®的成功基础上，使得诺和诺德在市场上占据了明显的优势地位。Wegovy®的需求急剧增长，但受限于全球供应短缺以及前所未有的媒体关注带来的挑战。为确保疗法能够到达最需要的患者手中，并考虑到产能限制问题，公司在包括美国在内的各个主要市场采取了有计划、有限度的推广方式。在美国市场，Wegovy®的市场需求依然强劲，而在其他国家如英国，这款药品通过国家卫生服务系统内的专科体重管理服务提供给符合严格标准的患者使用，同时也可以通过私人注册医疗机构获取。诺和诺德充分意识到肥胖症在全球范围内的严重性和日益增长的趋势，预计到2030年将有超过12亿成年患者受到肥胖困扰。由于肥胖症与多种疾病的发生息息相关，例如糖尿病、心脏病和肝脏疾病、癌症等，因此，越来越多的医疗专业人员和社会公众认识到有效治疗肥胖症对于改善公共卫生状况和降低长期医疗成本的重要性。为了应对高需求和供应压力，诺和诺德不仅在供应链上加大投资以扩大生产规模，还调整了产品推出和分销模式，确保负责任地向现有患者群体提供适当治疗选择的同时，也为无力承担自费购药费用的患者预留了一定比例的产品供应，尤其是在新上市市场中，彰显了其社会责任感和对健康公平性的承诺。此外，通过监测和评估新市场的反应及患者的反馈，诺和诺德持续优化治疗方案和服务，致力于帮助更多患者实现长期健康改善的目标。在罕见病治疗领域，公司也展开了积极的战略布局，寻求可持续增长。尽管该部门在过去的一年中面临挑战，特别是由于生产限制导致核心产品 Norditropin®（用于生长激素缺乏症的长期疗法）销售额下降15%，但公司仍通过新推出的每周一次治疗方案Sogroya®来开拓市场机会。Sogroya®凭借其减少患者每日注射负担、并展现疗效优势的特点，为生长激素缺乏症患者带来了新的希望。面对供应问题对满足不断增长的产品需求带来的阻碍，诺和诺德将解决供应链瓶颈作为首要任务。为了减轻一次性注射装置供应的压力，公司采取了推出药物的一周制剂而非日制剂的形式，并且正在寻找降低对此类装置依赖的方法。同时，在罕见血液疾病方面，尽管NovoSeven®和NovoEight®销售下滑，但新产品如 Esperoct® 和 Refixia® 的强劲需求带动了血友病A和B治疗领域的整体销售额增长1%。公司已投入超过750亿丹麦克朗的资金用于全球生产网络的扩建，包括丹麦卡尔乌尔布洛普、法国沙特尔以及爱尔兰阿斯隆等地的主要设施扩张与收购棕色地带开发及生产场地。公司努力确保现有工厂24小时不间断地运营，以最大限度提高现有生产基础的产量，从而向全球范围内的更多患者提供所需的药品。最后，材料中小结了2023年业绩亮点：糖尿病治疗业务：诺和诺德继续巩固其在糖尿病治疗领域的领导地位，销售额以丹麦克朗计算增长了24%，按固定汇率计算增长了29%。特别是GLP-1为基础的产品销售增长强劲，推动全球价值市场份额上升至33.8%。肥胖症治疗市场：公司在肥胖症市场的表现显著，销售额按固定汇率（CER）计算增长了154%，达到约416亿丹麦克朗，展现出该领域产品的巨大市场需求和潜力。罕见病管线：尽管面临供应限制导致罕见病产品销售额下降15%（CER），但公司仍致力于解决供应链瓶颈问题，并批准了Somapacitan在美国、欧盟和日本用于儿童生长激素缺乏症的治疗，为罕见病业务恢复增长打下了基础。财务表现：全年实现总销售额增长36%（CER），运营利润增长44%（CER）。通过优化价值链操作效率，增强了公司的盈利能力，确保能够投资于未来的增长资产。可持续发展与社会责任：公司在环保方面取得进步，如碳排放减少；同时扩大了对糖尿病患者的医疗支持，在非洲地区通过合作伙伴生产平价胰岛素，以提高药品可及性。研发进展：完成了一系列关键药物的研发里程碑，包括口服司美格鲁肽不同剂量的三期临床试验成功、CagriSema在II型糖尿病中的三期临床试验启动以及心血管结局研究的积极结果等。2024年展望稀有疾病领域：预计通过加强现有管线并推进新疗法的开发，实现罕见病业务的持续增长前景。心血管疾病和其他新兴治疗领域：计划进一步拓展心血管疾病（CVD）、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和慢性肾病（CKD）等新兴治疗领域，通过启动细胞疗法临床试验、收购高血压治疗药物以及开展针对特定靶点抗体的I期临床试验等方式来建立业务。糖尿病领导力强化：目标是在全球价值市场上继续保持领先地位，争取超过三分之一的市场份额。肥胖症领域：期望到2025年实现超过250亿丹麦克朗的销售收入，继续利用已有的优势产品及即将上市的新药推动销售增长。诺和诺德正在研发中的产品管线，涵盖了糖尿病、肥胖症、罕见病以及心血管疾病共四个治疗领域。糖尿病方向：Oral Semaglutide (NN9924) 描述：一款长效GLP-1类似物，25mg 和 50mg 剂量，设计为每日一次口服给药适应症：II型糖尿病阶段：已上市或处于后期开发阶段 Icodec NN1436 描述：一种长效基础胰岛素类似物，旨在每周一次皮下注射适应症：I型糖尿病和II型糖尿病阶段：已上市或处于后期开发阶段 CagriSema NN9388 描述：一款 Amylin 类似物 cagrilintide 和 GLP-1 类似物 semaglutide 的复方制剂，用于每周一次的皮下注射治疗。适应症：II型糖尿病和肥胖症阶段：临床3期开发阶段 OW GLP-1 GIP NN9541 描述：这是一种GLP-1和GIP双重激动剂，设计为每周一次皮下注射适应症：肥胖症和II型糖尿病阶段：临床1期开发阶段 DNA Immunotherapy NN9041描述：一种编码前胰岛素和前胰岛素的新型质粒，用于保护β细胞功能。适应症：I型糖尿病阶段：临床1期开发阶段肥胖方向：Oral Semaglutide NN9932 描述：一款长效GLP-1类似物，设计为每日一次口服给药。阶段：临床3期开发阶段 CagriSema NN9838 描述：一款 Amylin 类似物 cagrilintide 和 GLP-1 类似物 semaglutide 的复方制剂，用于每周一次的皮下注射治疗。Amycretin NN9487 描述：这是一款 GLP-1 受体和 amylin 受体的双重激动剂 (co-agonist) , 设计为每周一次皮下注射或一日一次口服阶段：临床1期开发阶段罕见病方向：Concizumab (NN7415)描述：一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）的单克隆抗体适应症：用于血友病A或B患者的预防性治疗，尤其是那些伴有抑制物（inhibitors）的患者阶段：已上市或处于后期开发阶段Nedosiran (NN7022) 描述：一种小干扰RNA药物，靶向乳酸脱氢酶A (LDHA) 适应症：原发性高草酸尿症1型（PH1）阶段：已上市或处于后期开发阶段 Mim8 (NN7769) 描述：下一代FVIIIa模拟双特异性抗体适应症：血友病A阶段：临床3期开发阶段Etavopivat NN7535 描述：第二代PKR-激活剂小分子药物适应症：镰状细胞病（SCD）阶段：临床2期开发阶段Etavopivat NN7536描述：同为第二代PKR激活剂小分子药物，与NN7535具有相似作用机制适应症：地中海贫血阶段：临床2期开发阶段NDec NN7533 描述：是一种针对镰状细胞病和/或地中海贫血的疗法，该药物是一种口服组合疗法，由去甲基化剂 decitabine 和 tetrahydrouridine 组成。这种联合用药旨在改善患者的疾病状况，并可能通过改变骨髓中血红细胞生成的过程来减轻症状和并发症。适应症：镰状细胞病和地中海贫血阶段：临床2期开发阶段心血管代谢方向：Ziltivekimab (NN6018) 描述：一款针对IL-6活性的单克隆抗体适应症：慢性肾脏病（CKD）、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）以及射血分数保留型心力衰竭 (HFpEF)阶段：临床3期开发阶段Ocedurenone NN6023描述：非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂（nsMRA），作为口服疗法用于心血管疾病（CVD）的治疗。适应症：心血管疾病阶段：临床3期开发阶段ATTR-CM NN6019描述：一种用于静脉注射的抗淀粉样蛋白免疫疗法。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段CM4HF NN9003描述：一种用于恢复慢性心力衰竭患者心脏功能的试验性细胞疗法。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段Anti-ANGPTL3 mAb NN6491描述：一种 ANGPTL3 中和扫抗体，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段Semaglutide NN6535 ｜NN9931适应症：阿尔茨海默氏症和代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎CagriSema NN9588 适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎FGF21 NN9500描述：一种长效 FGF21 类似物，用于每周一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床2期开发阶段LXRa NN6582描述：一种靶向 LXRa 的 siRNA，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段MARC1 NN6581描述：一种靶向 MARC1 的 siRNA，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段VAP-1i NN6561描述：一种用于每日一次口服治疗的 VAP-1 抑制剂。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段SC4PD NN9001描述：一种用于改变疾病治疗的低温保存细胞疗法。适应症：帕金森病阶段：临床1期开发阶段STAT3 NN4002描述：GalXC 衍生脂质共轭物一次性皮下注射疗法。适应症：癌症阶段：临床1期开发阶段以上文章来源于GPCR drug discovery，作者段思研本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表相关疾病治疗立场，也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

临床3期并购申请上市临床2期

100 项与培图罗凝血素α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	B02BD02	DB14738

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	加拿大	Novo Nordisk Canada, Inc.	2018-03-23

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	澳大利亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	巴西	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	保加利亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	克罗地亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	丹麦	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	法国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	匈牙利	Novo Nordisk A/S	2012-01-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05082116 (CTgov)	临床3期	血友病A \| 出血	36	turoctocog alfa pegol (N8-GP) (Adolescents (12-17 Years))	製顧選願壓繭範遞鹽膚(糧選醖觸鑰願選衊獵蓋) = 餘顧鏇淵鑰鹹餘糧製製餘壓醖觸築鬱積齋憲憲 (艱壓淵鏇艱窪廠鏇繭夢, 網網糧餘鏇艱築簾築襯 ~ 憲觸醖餘觸窪築範選網) 更多	-	2024-01-18
NCT05082116 (CTgov)	临床3期	血友病A \| 出血	36	turoctocog alfa pegol (N8-GP) (Adults (18-70 Years))	製顧選願壓繭範遞鹽膚(糧選醖觸鑰願選衊獵蓋) = 窪簾膚鹽膚淵繭網窪衊餘壓醖觸築鬱積齋憲憲 (艱壓淵鏇艱窪廠鏇繭夢, 觸鏇製憲範繭鹽選鹽襯 ~ 鏇蓋選鏇糧積糧膚構餘) 更多	-	2024-01-18
ISTH2023	N/A	血友病A	4	Turoctocog alfa pegol	顧簾襯憲鹹鏇獵遞膚艱(夢積餘衊願獵蓋鏇選餘) = 鹹膚選鬱憲齋蓋憲廠遞襯壓選膚鬱齋夢積繭製 (膚蓋艱壓鏇淵鑰選獵鏇 ) 更多	-	2023-06-24
NCT03528551 (CTgov)	临床3期	血友病A	160	Turoctocog alfa pegol (N8-GP, Once Weekly)	網齋窪艱築鏇衊夢憲憲(積衊糧觸壓襯繭壓廠獵) = 壓範壓壓鏇積選築夢鬱襯鹹鏇鹽憲繭遞憲願廠 (鑰糧鏇淵餘衊艱憲艱觸, 網醖蓋窪繭壓餘範鹹鹹 ~ 衊遞選蓋築獵簾觸壓獵) 更多	-	2021-11-26
NCT03528551 (CTgov)	临床3期	血友病A	160	Turoctocog alfa pegol (N8-GP, Twice Weekly)	網齋窪艱築鏇衊夢憲憲(積衊糧觸壓襯繭壓廠獵) = 鏇醖獵艱觸淵夢繭遞齋襯鹹鏇鹽憲繭遞憲願廠 (鑰糧鏇淵餘衊艱憲艱觸, 夢淵膚鹹廠廠範製糧糧 ~ 觸鑰餘齋艱製襯觸醖觸) 更多	-	2021-11-26
NCT02994407 (Pubmed \| J Thromb Haemost) 人工标引	临床1期	血友病A	26	subcutaneous turoctocog alfa pegol	鏇網淵膚淵鑰獵鑰願獵(齋獵齋鑰獵窪壓鏇齋顧) = Five patients reported a total of nine treatment-requiring bleeding episodes during prophylaxis 廠糧鏇糧夢繭憲獵壓淵 (願遞鬱製願壓網蓋鬱襯 )	不佳	2020-02-01
NCT01489111 (CTgov)	临床3期	血友病A	36	Turoctocog Alfa Pegol	衊鹽膚構鬱遞觸壓遞繭(淵範膚齋構網廠糧衊窪) = 鏇蓋製憲鏇淵顧顧廠觸鏇糧蓋願艱遞膚糧網鹹 (遞糧糧選齋廠糧遞範鹹, 積築廠憲繭製襯膚製窪 ~ 簾淵憲糧鬱製簾淵壓願) 更多	-	2020-01-21
NCT01731600 (pathfinder™5, Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	68	glycoPEGylated rFVIII	願構鹽繭襯繭憲鏇夢簾(艱襯鹽簾繭憲願簾觸齋) = 遞膚艱構鬱鏇鑰淵製蓋齋築顧構膚遞鹹繭淵鹹 (壓艱襯衊艱鏇範壓範顧 ) 更多	积极	2017-08-30
NCT01480180 (Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	175	Turoctocog alfa pegol (Prophylaxis)	網衊獵遞願醖遞蓋鹽鹽(壓觸蓋餘願積積膚遞網) = 夢獵鏇鑰積夢選齋壓壓遞廠淵構製齋獵糧遞醖 (積膚製醖鬱顧憲遞範醖, 0.00 ~ 4.61)	积极	2017-01-26
NCT01480180 (Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	175	Turoctocog alfa pegol (On-demand)	-	积极	2017-01-26