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更新于：2025-01-23

Susoctocog alfa

舒索凝血素α

更新于：2025-01-23

概要

基本信息

药物类型

重组凝血因子

别名

Antihemophilic factor (recombinant) porcine sequence、Antihemophilic Factor (Recombinant), Porcine Sequence、Antihemophilic factor porcine, B-domain truncated recombinant

+ [19]

靶点

F10

作用机制

F10刺激剂(凝血因子X刺激剂)

治疗领域

遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病其他疾病

在研适应症

获得性因子 VIII缺乏症获得性血友病血友病A

非在研适应症

血友病B出血

原研机构

Baxalta, Inc.

在研机构

Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.

Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KGTakeda Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.

+ [3]

非在研机构

Baxalta, Inc.

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2014-10-23),

血友病A

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)

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结构/序列

Sequence Code 524303030

来源: *****

关联

项与舒索凝血素α 相关的临床试验

NCT06550882

/ Not yet recruitingN/A

Post-Marketing Surveillance (Use-result Surveillance) of OBIZUR Injection [Susoctocog Alpha (Porcine Antihemophilic Factor VIII, Recombinant)] for the Approved Indications in South Korea

Acquired hemophilia A (AHA) is a rare bleeding condition which prevents blood clotting. Acquired means that people are not born with this condition or have a family history of blood clotting conditions. People living with AHA can have sudden and severe bleeding. They also have longer bleeding compared to people without AHA.
The main aim of the study is to learn how safe OBIZUR is in adults with AHA.
Other aims are to see how effective OBIZUR is to control bleeding and how treatment is used in a routine clinical practice setting.
The treatment of the participants will be determined by the treating physicians.
During the study, data already existing in the participants' medical record and new data will be collected.

开始日期2025-02-28

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06461533

/ RecruitingN/A

General Use-results Survey of OBIZER for I.V. Injection (All-case Surveillance)

This study is a survey in Japan of Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection used to treat participants with bleeding events of acquired Haemophilia A (AHA). The study sponsor will not be involved in how the participants are treated but will provide instructions on how the clinics will record what happens during the study.
The main aim of the study is to check for side effects related from Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection and to check if Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection improves bleeding events of AHA.
During the study, participants with AHA will take Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection according to their clinic's standard practice. The study doctors will check for side effects from Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection for up to 90 days after the last dose of study drug or until discontinued (varied from participant to participant).

开始日期2024-06-10

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT04580407

/ Completed临床2/3期

A Phase 2/3, Open-Label, Non-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of B-Domain Deleted Recombinant Porcine Factor VIII (rpFVIII, TAK-672), in the Treatment of Serious Bleeding Episode in Japanese Subjects With Acquired Hemophilia A (AHA)

The main aims of the study are to learn if TAK-672 can control bleeds in participants with acquired hemophilia A and if the participants have side effects from TAK-672. Acquired hemophilia A is when people's immune system attacks specific proteins, known as clotting factors, in their bodies. This is different from hemophilia A, which is a condition people are born with.
At the first visit, the study doctor will check who can take part. For those who can take part, participants will visit the clinic or hospital when they get their next bleed. They will receive TAK-672 slowly through a vein. This is called an infusion. They might need extra infusions of TAK-672 to control the bleed. After their bleed is controlled, participants will regularly visit the clinic for a check-up and to treat any further bleeds. This will happen until all participants have received their last dose of TAK-672 to control their 1st bleed. After this, all participants will visit the clinic 90 days later for a final check-up.

开始日期2021-04-09

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

100 项与舒索凝血素α 相关的临床结果

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100 项与舒索凝血素α 相关的转化医学

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100 项与舒索凝血素α 相关的专利（医药）

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1,085

项与舒索凝血素α 相关的文献（医药）

2025-02-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Superior Prophylactic Effectiveness of a Recombinant FVIIIFc Over Standard Half‐Life FVIII in Hemophilia A: A‐SURE Study

Article

作者: Biron‐Andréani, Christine ; Tagliaferri, Annarita ; Hay, Charles ; Peyvandi, Flora ; Bystrická, Linda ; Holme, Pål Andrè ; Malmström, Håkan ; Álvarez‐Román, María Teresa ; Lethagen, Stefan ; Oldenburg, Johannes

ABSTRACT:

Objectives:

The 24‐month, prospective, non‐interventional, European multicenter A‐SURE study evaluated the real‐world effectiveness of prophylaxis using an extended half‐life recombinant factor VIII (FVIII) Fc fusion protein, efmoroctocog alfa (hereinafter rFVIIIFc), compared with prophylaxis using standard half‐life (SHL) FVIII products in patients with hemophilia A.

Methods:

Primary endpoints were annualized bleeding rate (ABR), annualized injection frequency, and annualized factor consumption. A comparative study design unique for an observational hemophilia study was implemented to reduce potential confounding in effectiveness estimates, wherein each patient prescribed rFVIIIFc was matched with one receiving SHL FVIII. Propensity scores were used for adjustment in statistical analyses.

Results:

Outcomes for all primary endpoints were significantly better in the rFVIIIFc group (n = 184) compared with the SHL FVIII group (n = 170): mean ABR 1.5 versus 2.3 (difference of −0.8; p = 0.0147); mean annualized injection frequency 114.4 versus 169.2 (difference of −54.8; p < 0.0001); and mean annualized factor consumption 243 024.2 versus 288 718.6 International Units (difference of 45 694.5; p = 0.0003). rFVIIIFc was well tolerated, with no inhibitor development.

Conclusions:

rFVIIIFc has superior prophylactic effectiveness versus SHL FVIII, providing higher bleed protection with fewer injections and lower factor consumption.

2025-01-02·Expert Opinion on Drug Metabolism & Toxicology

Pharmacokinetic evaluation of efanesoctocog alfa: breakthrough factor VIII therapy for hemophilia A

Review

作者: Yada, Koji ; Nogami, Keiji

INTRODUCTION:

Blood coagulation factor (F)VIII functions as a cofactor in the tenase complex responsible for phospholipid-dependent FIXa-mediated activation of FX in plasma. Congenital defect of FVIII causes severe bleeding disorder, hemophilia (H) A. Intravenous FVIII replacement therapy is the gold standard therapy in patients with HA (PwHA) but requirement for frequent dosing of FVIII owing to pharmacokinetics burdens PwHA a lot. Efanesoctocog alfa is a new class of recombinant FVIII and has the ability to overcome conceivable unmet needs in treatment for PwHA.

AREAS COVERED:

Efanesoctocog alfa is a B domain-deleted single-chain fusion FVIII connected to the Fc-region of human immunoglobulin G1, D'D3-fragment of von Willebrand factor (VWF), and unstructured hydrophilic recombinant polypeptides (XTEN). Owing to its novel design, it can function independently of endogenous VWF and elicits 2 to 4 times longer half-life compared to other existing FVIII products. The prolonged half-life contributes to maintain high level of FVIII activity for most of the week and has led to excellent hemostatic effect by once-weekly administration in phase 3 clinical trials.

EXPERT OPINION:

Efanesoctocog alfa with outstanding pharmacological properties, well tolerated in the clinical trials, is a promising FVIII therapy for PwHA. Future studies should include long-term safety, especially in previously untreated patients.

2025-01-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF HEMATOLOGY

The in vitro cross-reactivity and blood coagulation potential of recombinant porcine factor VIII in Japanese patients with acquired hemophilia A

Article

作者: Ogiwara, Kenichi ; Shimonishi, Naruto ; Nogami, Keiji ; Miyaguchi, Yasuo ; Ueda, Hitoshi ; Nakajima, Yuto ; Furukawa, Shoko ; Sasai, Kana ; Takeyama, Masahiro

Abstract:

Recombinant porcine factor VIII (rpFVIII) is a hemostatic agent for acquired hemophilia A (AHA). Cross-reaction of auto-antibodies against rpFVIII has been reported, although no data are available in Japanese patients. This study investigated the cross-reactivity and coagulation potential of rpFVIII in plasma samples from Japanese patients with AHA. Cross-reactivity was calculated as the ratio of anti-porcine FVIII inhibitor titer (pFVIII-INH) to human FVIII inhibitor titer. Comprehensive coagulation potential was assessed by clot waveform analysis (CWA) and thrombin generation assay (TGA) in samples spiked with rpFVIII (equivalent to 200 U/kg). Nine of 16 plasma samples (56.3%) had positive pFVIII-INH, with a median cross-reactivity of 1.2%. FVIII activity (FVIII:C) was restored to > 100% in all samples upon spiking with rpFVIII, but was weakly correlated with pFVIII-INH. CWA parameters and most TGA parameters were restored to normal upon spiking with rpFVIII; correlation of these parameters with FVIII:C was similar to that observed in controls. Overall, cross-reactivity to rpFVIII in Japanese patients was similar to that reported in Caucasian patients. Our results suggest that an initial clinical dose of 200 U/kg rpFVIII could restore coagulation potential to normal, and that FVIII:C monitoring after rpFVIII administration may be more informative than pFVIII-INH before administration.

112

项与舒索凝血素α 相关的新闻（医药）

2025-01-20

·医药魔方Info

国产血友病新药IIb期研究成功，将申请附条件批准

1月20日，舒泰神宣布取得关于凝血因子X（FX）激活剂STSP-0601的IIb期临床研究总结报告。鉴于IIb期临床数据达到了预设的主要有效性终点，舒泰神计划基于已有数据推进附条件上市申报准备工作，并在后续阶段尽快向CDE提交附条件上市申请。 STSP-0601是国家1类治疗用生物制品，于2019年7月31日获准开展“伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”的临床试验。在该试验完成后，舒泰神于2021年9月启动了STSP-0601治疗伴抑制物血友病患者的Ib/II期STSP-0601-02研究。基于Ib/II期临床研究结果，STSP-0601在2022年09月获得CDE授予的突破性治疗品种认定。在取得最终的Ib/II期临床研究总结报告后，舒泰神于2024年03月启动了一项针对伴抑制物的血友病患者出血按需治疗的IIb期研究（登记号：CTR20240597）。该试验采用了较Ib/II期研究更为严格的疗效评估标准，Ib/II期和IIb期临床研究的结果均表明，注射用STSP-0601具有良好的出血按需治疗效果。此外，舒泰神已在2023年12月完成STSP-0601治疗不伴抑制物的血友病A或B患者的II期研究，并已取得相关临床总结报告。具体而言，IIb期研究结果显示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的疗效显著，12h有效止血率为81.94%，优于单组目标值（OPC），差异具有统计学意义（P＜0.0001），达到了预设的主要有效性终点。进一步分析结果显示，STSP-0601治疗的首次出血访视的12h有效止血率为88.00%，STSP-0601治疗的靶关节出血访视有效止血率为86.96%，且无论是血友病类型A或B，都可以实现有效止血。STSP-0601止血起效快，在实现有效止血的出血访视中，平均给药次数（±标准差）为1.9±0.7次，77.12%的出血访视给药1~2次即可有效止血。 IIb期研究结果显示，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治疗的安全性良好。36.00%受试者报告了与试验药物相关的不良事件，大多为1级，无需治疗可自行恢复，未报告3级及以上不良事件，未报告与试验药物有关的严重不良事件，未报告血栓栓塞事件。总体评价，STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治疗的获益大于风险。血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病，女性携带。血友病可分为血友病A和血友病B，前者表现为凝血因子VIII （FVIII）缺乏，后者表现为凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。血友病的临床特征性表现为出血倾向。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。 Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

临床2期突破性疗法临床结果临床1期ASH会议

2025-01-02

·CPHI制药在线

失去最久陪伴者后，这家老牌基因治疗公司还有翻盘希望吗？

关注并星标CPHI制药在线 12月30日，基因治疗先锋Sangamo Therapeutics（以下简称Sangamo）宣布，辉瑞终止了与其在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的合作，对方表示不再推进该疗法的上市申请以及商业化，终止协议于2025年4月21日生效。对于Sangamo来说，辉瑞可以说是陪伴公司最久的合作方。两者于2017年开始，就共同开发A型血友病项目giroctocogene fitelparvovec达成合作协议。目前，该疗法即将提交BLA（生物制品许可）申请。那么，辉瑞为何在这个节骨眼上终止合作协议？对于接连失去多个合作方的Sangamo来说，未来还有翻盘机会吗？辉瑞终止合作原因推测血友病是一种遗传性的罕见出血性疾病，由于缺乏正常血液凝固所需的蛋白质（在血友病 A 中为FVIII）而导致人们出血的时间比正常人长，主要临床表现为反复出血和相关并发症。 Giroctocogene fitelparvovec是一款创新在研基因疗法，它包含AAV6（重组腺相关病毒AAV血清型6）载体和经过修饰的B结构域缺失的人FVIII（VIII因子）基因，使患者能够长时间内自行产生FVIII，来预防自发性出血事件。在治疗中度至重度血友病A成人患者的III期AFFINE研究中，结果显示，该试验达到了主要终点，在输注Giroctocogene fitelparvovec后第12周开始至少15个月的随访期间，患者的总年化出血率（ABR）低于常规FVIII替代治疗。在单次给予Giroctocogene fitelparvovec后，患者的ABR显著降低（1.24 vs 4.73）。该研究也达到了关键的次要研究终点，与常规FVIII替代治疗相比显示出了优势。84%的受试者在输注giroctocogene fitelparvovec后的15个月时，维持FVIII活性>5%（单侧p值=0.0086），且大多数受试者FVIII活性≥15%；且患者对giroctocogene fitelparvovec耐受性良好。凭借优秀的III期临床数据，辉瑞原计划在2025年初向美国和欧洲的药物监管机构提交giroctocogene fitelparvovec的审批申请。并且根据合作协议，如果成功获批上市，Sangamo将有资格获得高达2.2亿美元的里程碑付款。如今，辉瑞突然宣布终止合作，背后或许与两方面因素相关。首先，A型血友病治疗格局竞争激烈。除了传统治疗方法外，近年来，该领域抗体药物逐渐崛起。如辉瑞的Marstacimab，这是一种靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的单抗药物，TFPI是在人体中自然产生的一种抗凝蛋白。在一项BASIS关键临床III期试验中，数据显示，与预防和按需治疗静脉注射方案相比，Marstacimab在ABR上的减少在统计学上具显著性，且在临床上具相关性。更值得一提的是，Marstacimab仅需每周一次皮下注射，有望改善患者依从性。Marstacimab已于今年10月获FDA批准上市，用于A型血友病治疗。罗氏的FIX/FX双抗Emicizumab，同样只需要每周一次，且对FVIII抑制剂耐药的患者同样有效，已获批上市多年。另外，诺和诺德的在研FIXa/FX双抗Mim8在治疗血友病的III期临床FRONTIER 2试验中，也达到了主要终点。试验显示，Mim8治疗组出血事件显著减少，每周一次和每月一次Mim8治疗患者出血事件分别减少97%、99%，两个治疗组分别有86%、95%的患者没有经历出血事件，没有预防治疗的对照组这一比例为0。目前，诺和诺德已提交Mim8的上市申请。与这些便利性更强的抗体药物相比，诸如giroctocogene fitelparvovec的基因疗法，已不具备明显优势（性价比低）。另一方面，基因疗法的商业化面临严峻挑战。以已获得FDA和EMA批准上市的基因疗法Roctavian为例，这是第一款获FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法，于2023年6月成功获FDA批准上市。但是其高昂的价格（290万美元）阻碍了商业化进展。整个2023年，仅有三名患者接受治疗，销售业绩为350万美元，与0.5亿~1.5亿美元的销售预期相比，相距甚远。综合以上两方面因素，辉瑞选择终止giroctocogene fitelparvovec项目的合作，也就不难理解了。对于Sangamo来说，在遭受合作方的连续离开后，未来还有翻盘希望吗？现金流告急，好在还有潜力管线 Sangamo成立于1995年，是基因治疗领域的佼佼者，公司致力于基因治疗、细胞治疗、体内基因组编辑和体内基因组调控的研究。Sangamo最引人注目的是推出了第一代基因编辑工具-锌指核酸酶基因编辑技术（ZFN），该技术的开发使得Sangamo备受追捧。然而Sangamo对该技术的垄断也使其陷入困境。Sangamo将ZFN从设计、优化到临床应用的整套技术设置了专利壁垒，这使得ZFN技术优化和临床转化远远落后于CRISPR。成立30年以来，Sangamo没能将任何一款产品推向市场。受此影响，Sangamo的合作方陆续离开。2022年，赛诺菲宣布终止与Sangamo的合作，将镰状细胞病候选药物SAR445136的完全控制权归还给Sangamo。 2023年，Sangamo又相继失去两个大牌合作伙伴，渤健和诺华。其中与渤健的合作始于2020年2月，合作开发并商业化多款神经退行性疾病药物。几个月后，诺华也终止了与Sangamo的合作协议。两者之前的合作同样专注于神经发育障碍，开发和商业化基因调控疗法，以治疗多种神经发育障碍。与前面几家相比，辉瑞算是陪伴时间最长的合作者，如今也宣布终止合作，对Sangamo的打击不可谓不大。据今年半年报显示，截至6月31日，Sangamo账上现金不到2800万美元，最多还能坚持一个季度的运营。不过，业界并未对ZFN技术全部看衰。今年8月，Sangamo宣布与罗氏达成合作，授权罗氏多个锌指蛋白抑制因子项目，以及神经营养型腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB。根据协议，罗氏将在短期内向Sangamo支付5000万美元的前期许可费和里程碑付款。后续，Sangamo有资格获得高达19亿美元的开发和商业化里程碑付款。几个月后，Sangamo与安斯泰来（Astellas）达成合作，安斯泰来将使用Sangamo开发的创新专有AAV衣壳STAC-BBB，该衣壳在非人灵长类动物中已展示出强大的血脑屏障穿越能力和神经细胞转导效果。Sangamo将从安斯泰来获得2000万美元的预付款，并有资格在五个潜在神经疾病靶点中，通过许可费用和里程碑付款获得高达13亿美元的额外付款。两笔来自罗氏和安斯泰来的合作，证明STAC-BBB具有巨大的临床潜力。那么，Sangamo未来也将有翻盘可能。主要参考资料： 1.Pfizer announces positive topline results from Phase 3 Study of Hemophilia A gene therapy candidate. 2.Pfizer Announces Positive Marstacimab Results from Pivotal Phase 3 Hemophilia A and B Trial. 3.https://endpts.com/novartis-and-biogen-pull-out-of-neuro-drug-partnerships-with-sangamo/. END 【智药研习社近期直播】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

临床3期基因疗法临床结果引进/卖出

2024-12-23

·罗氏制药

罗氏又一款CD20/CD3双特异性抗体中国获批！

2024年12月23日，罗氏制药中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准皓罗华®（英文商品名：Lunsumio®，中英文通用名：莫妥珠单抗/mosunetuzumab）单药用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。作为全球首款[1]获批用于滤泡性淋巴瘤（FL）治疗的CD20/CD3双特异性抗体（以下简称“双抗”），莫妥珠单抗是继格菲妥单抗之后，罗氏在中国连续第二年获批的第二款CD20/CD3双抗药物。区别于格菲妥单抗独特的2:1结构，莫妥珠单抗是典型的1:1结构，两款结构不同的双抗分别覆盖不同的淋巴瘤亚型，给不同分型的淋巴瘤患者带来获益。治疗持久战：滤泡性淋巴瘤复发困局待解滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常见的惰性亚型之一，我国滤泡性淋巴瘤的发病率占B细胞NHL的8%~23%[2]。近年来，随着中国老龄化程度的增加，滤泡性淋巴瘤发病率也呈逐年上升的趋势[3]。目前滤泡性淋巴瘤仍是一种无法治愈的疾病，大多数患者会经历反复复发、进展，严重影响着患者的生存和生活质量。约有20%的患者接受免疫化疗后24个月内发生疾病进展（POD24）[4]，随着复发次数的增加，后续治疗难度也不断升级，患者的缓解时间和生存时间也会缩短。滤泡性淋巴瘤患者因为疾病易复发、难治愈的特点长期承受着身心压力，影响生存质量。《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存状况白皮书》（下文简称《白皮书》）调查显示，滤泡性淋巴瘤患者深受疾病需要反复治疗的困扰，怀有对复发的恐惧，复发患者感受到更多的疼痛、焦虑、沮丧，生活质量远低于普通人群，绝大多数受访患者均表示对治疗滤泡性淋巴瘤的新药有非常迫切的需求[5]。进一步减少复发，获得更长时间和更高质量的生存是滤泡性淋巴瘤患者最为迫切的希望。 “近年来淋巴瘤的治疗发展迅速，各类新型疗法和药物不断涌现，患者的生存状况得到了显著改善。然而，对于以滤泡性淋巴瘤为代表的惰性淋巴瘤而言，临床上仍存在巨大的未尽之需。虽然滤泡性淋巴瘤临床进展较为缓慢，病程较长，但临床治疗中约20%的患者可发生早期进展，这部分患者5年总生存（OS）率仅50%，死亡风险是非POD24患者的6到7倍。除早期进展，在一次次疾病复发的过程中，每年可能有2-3%的滤泡性淋巴瘤患者转化为其它侵袭性更强的淋巴瘤类型，这使得治疗变得更加复杂和困难，患者的生存期也随之缩短。” 改写复发或难治性滤泡性淋巴瘤治疗格局莫妥珠单抗带来治疗新选择近年来，T细胞介导的免疫疗法在血液肿瘤治疗领域持续展现出巨大潜力，双特异性抗体是近年来最受关注的T细胞免疫疗法的一个研究方向，为传统治疗手段疗效不佳的患者带来了新的治疗选择[5]。由于滤泡性淋巴瘤具有高度异质性，分类复杂、诊断困难，需要为每个患者制定个体化的治疗方案，因此推动其规范化诊疗发展，让患者得到及时、有效的诊治就显得至关重要。 “传统治疗的客观缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率相对较低，复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者一旦再次复发，会迫切需要创新疗法，T细胞介导的免疫疗法是我们学界关注的重点，我们临床中不断证实了双抗对于淋巴瘤后线患者治疗获益。” 莫妥珠单抗是的IgG1样人源化双特异性抗体，能够同时靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3抗原，重定向T细胞并清除恶性B细胞。此次莫妥珠单抗中国获批是基于多中心、开放标签I/II期GO29781研究的积极结果。该研究旨在评估固定疗程莫妥珠单抗对既往接受两种或两种以上治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者的安全性和抗肿瘤活性。 GO29781研究的关键结果显示，患者的客观缓解率（ORR）为80%，完全缓释率（CR）为60%。高危POD24亚组的CR率为60%，与总体人群一致。最常见的不良事件（AE）为细胞因子释放综合征（CRS），主要为低级别（1-2级），中位随访37.4个月时，患者的3年OS率为82.4%[6]。2024年CSCO大会上公布的数据显示，莫妥珠单抗在中国患者中的ORR高达88.2%，CR率为64.7%，与GO29781研究相符[7]。 “如何延长滤泡性淋巴瘤患者的无病生存时间，改善复发或难治性患者预后，实现高质量长期生存仍是目前亟待攻破的难题。” 基于研究，莫妥珠单抗此前已在美国和欧盟获批，并被纳入2024年版《CSCO淋巴瘤诊疗指南》，推荐其用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL1~3a级）的治疗（II级推荐，2A类）。 “结合中国临床现状，需要治疗的患者远比实际入院的患者多，即用型免疫疗法能够为因各种现实因素限制无法住院的患提供更为灵活、便利的用药场景和便捷的治疗体验，也为日后复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的规范化诊疗提供了新的可能。” 群星璀璨，罗氏引领中国血液疾病诊疗作为双抗研发领域的先行者，罗氏血液领域的第一个双特异性单克隆抗体艾美赛珠单抗于2019年进入中国，填补了A型血友病抑制物患者预防治疗的临床空白，作为非因子预防治疗创新疗法让A型血友病患者实现“零”出血[8]。在血液研发以外，罗氏已陆续布局多个双抗技术平台，将双抗技术应用到更多领域，全球首个眼科双抗药物[9]法瑞西单抗也已在中国获批多个适应症。 “罗氏血液研发始终关注患者最迫切的需求，此次获批的莫妥珠单抗正是我们以创新研发满足患者治疗需求的又一力证。作为全球双抗研发领域的先行者，罗氏通过不同的技术平台，将产品差异化定位深植于分子设计，为患者带来多个具有独特临床价值的双抗治疗解决方案。未来，我们将继续专注研发，不断突破创新，为中国患者提供更加多元化的血液疾病创新产品。” “在过去的四年时间里，皓罗华是继佳罗华、优罗华、高罗华之后，罗氏给中国带来的第四款血液肿瘤创新药。如皓字含义一般，我们希望皓罗华如‘红日初升，其道大光’，给更多惰性淋巴瘤患者带来新的治疗选择。秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏将持续携手各个生态圈伙伴，科研助力学科发展，开创患者服务新模式，共同携手为中国血液肿瘤患者治愈而努力，坚定实践‘健康中国2030’宏伟蓝图。” 参考文献： [1] Cao, Y., Marcucci, E. C., & Budde, L. E. (2023). Mosunetuzumab and lymphoma: latest updates from 2022 ASH annual meeting. Journal of Hematology & Oncology, 16(69). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1186/s13045-023-01462-0 [2] 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会淋巴细胞疾病学组, 中国滤泡淋巴瘤工作组, et al. 中国滤泡性淋巴瘤诊断与治疗指南（2023年版） [J]. 中华血液学杂志, 2023, 44(7): 529-34. [3] 中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会、中华医学会血液学分会，中国滤泡性淋巴瘤诊断与治疗指南（2020年版） [4] Casulo C, Byrtek M, Dawson KL,et al. Early relapse of follicular lymphoma after rituximab pluscyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, and prednisone defines patients athigh risk for death: an analysis from the National LymphoCare Study [correctionpublished in J Clin Oncol. 2016;34(12):1430]. J Clin Oncol. 2015;33(23):2516-2522. [5] 《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存白皮书》 [6] Stephen J. Schuster, et al., ASH 2023. oral 603. [7] LI Z , SHIYONG; LIU, YANYAN, et al. Safety and efficacy of mosunetuzumab monotherapy in Chinese patients with relapsed or refractory follicular lymphoma [J]. 2024 CSCO, 2024. [8] Callaghan, Michael U et al. “Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies.” Blood vol. 137,16 (2021): 2231-2242. [9] Faricimab is the first bispecific antibody designed for intraocular use. In January 2022 faricimab received its first approvals（Drugs (2022) 82:825–830 https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1007/s40265-022-01713-3） 1. 本新闻公告旨在发布研发注册进展信息，仅供中国境内医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。 2. 罗氏不对任何药品和/或适应症作推荐。 3. 本新闻公告中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。更多新闻罗视佳®获批用于治疗继发于视网膜分支静脉阻塞（BRVO）的黄斑水肿安圣莎®术后辅助治疗适应症在华获批，重塑ALK阳性早期肺癌治疗新格局

免疫疗法临床结果

100 项与舒索凝血素α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10831	舒索凝血素α	B02BD14	DB11606

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
获得性因子 VIII缺乏症	澳大利亚	Takeda Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2016-04-29
获得性血友病	欧盟	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	冰岛	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	列支敦士登	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	挪威	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
血友病A	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2014-10-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2021-04-09
血友病B	临床3期	美国	Baxalta, Inc.	2009-03-31
血友病B	临床3期	日本	Baxalta, Inc.	2009-03-31
血友病B	临床3期	巴西	Baxalta, Inc.	2009-03-31
血友病B	临床3期	保加利亚	Baxalta, Inc.	2009-03-31
血友病B	临床3期	克罗地亚	Baxalta, Inc.	2009-03-31
血友病B	临床3期	新西兰	Baxalta, Inc.	2009-03-31
血友病B	临床3期	波兰	Baxalta, Inc.	2009-03-31
血友病B	临床3期	罗马尼亚	Baxalta, Inc.	2009-03-31
血友病B	临床3期	俄罗斯	Baxalta, Inc.	2009-03-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04580407 (CTgov)	临床2/3期	出血 \| 获得性因子 VIII缺乏症 \| 获得性血友病	5	TAK-672	範艱鹽鬱網鬱廠齋襯網(膚鑰繭範蓋餘鬱觸鹽選) = 壓遞網繭窪憲襯簾糧夢餘範夢淵衊構艱餘鬱淵 (淵窪獵繭糧醖構淵鹹簾, 憲膚憲窪廠範糧夢醖糧 ~ 鑰顧遞衊獵襯醖簾窪鬱) 更多	-	2024-12-02
ASH2023	N/A	血友病A	-	Emicizumab	衊繭選積願獵構構醖壓(簾積廠憲艱醖選遞憲膚) = 淵築簾餘積淵艱壓壓憲廠齋鏇糧窪醖夢遞獵憲 (觸網齋願觸遞鹽蓋範淵 )	-	2023-12-11
ASH2023	N/A	血友病A	-	Efanesoctocog alfa	衊繭選積願獵構構醖壓(簾積廠憲艱醖選遞憲膚) = 餘淵鑰餘窪構簾窪築廠廠齋鏇糧窪醖夢遞獵憲 (觸網齋願觸遞鹽蓋範淵 )	-	2023-12-11
NCT02895945 (CHAWI, CTgov)	临床3期	血友病A	8	hFVIII+BAX 802 (Major Surgeries)	選獵鹹網願範襯壓廠願(壓蓋壓蓋簾選網遞壓鏇) = 鹽餘顧鹹蓋艱鹽醖壓網積窪繭憲願襯網鏇鏇糧 (遞鹽網襯積餘鏇襯鹹鹽, 願積糧醖夢壓夢衊壓簾 ~ 夢夢獵鹹襯蓋壓鏇範壓) 更多	-	2021-10-20
NCT02895945 (CHAWI, CTgov)	临床3期	血友病A	8	hFVIII+BAX 802 (Minor Surgeries)	範淵醖鏇廠遞網遞顧鏇(選廠窪餘網選顧鹹願遞) = 鑰衊選蓋蓋糧積範夢構觸廠鏇夢餘鑰遞顧齋製 (顧膚艱顧築廠襯選觸醖, 廠齋鬱壓窪鏇獵繭鹽繭 ~ 醖醖廠遞鏇齋餘鹽餘獵) 更多	-	2021-10-20
ISTH2020	N/A	获得性因子 VIII缺乏症	3	Recombinant porcine FVIII	簾衊獵淵鹽餘遞願構製(鏇網壓鏇廠鏇簾廠艱膚) = 淵願鹽範遞觸遞選壓鏇廠繭積蓋餘壓膚鏇鑰艱 (網艱糧醖鏇蓋獵鬱衊鑰 )	-	2020-07-12
ISTH2020	N/A	获得性因子 VIII缺乏症二线	9	Susoctocog-alfa	餘鹽繭製積範積願鹹積(製齋築廠餘繭構繭淵獵) = 顧膚膚顧壓鬱醖醖構夢壓鬱製膚遞觸齋齋範餘 (壓齋餘顧鑰顧壓鏇糧獵 ) 更多	-	2020-07-12
ISTH2019	N/A	心血管疾病一线	-	susoctocog-alfa (rpFVIII)	願顧壓築網廠選築網壓(鬱選蓋築鹹積艱獵鹽襯) = 餘獵鑰餘選觸築醖衊製積獵糧膚夢蓋選顧築製 (糧願鏇襯簾憲構製憲廠 )	积极	2019-06-10
NCT01178294 (CTgov)	临床2/3期	获得性因子 VIII缺乏症	29	OBI-1	獵鏇觸製範選憲鏇鑰廠(繭糧鏇壓鬱觸衊網觸鹹) = 襯構簾淵蓋獵醖鹽鬱糧積範艱顧廠淵夢選齋繭 (範簾鹽壓積遞鑰醖繭觸, 鏇糧顧廠構壓構簾醖膚 ~ 膚蓋夢鬱艱構膚齋遞艱) 更多	-	2015-12-21
NCT01178294 (Pubmed \| Haemophilia) 人工标引	临床2/3期	血友病A	28	OBI-1	範鏇艱蓋艱鏇襯蓋廠繭(壓艱築製構鬱蓋構衊範) = 艱襯選構繭遞淵獵壓鑰獵膚襯窪簾蓋艱範鏇醖 (蓋築壓網餘簾願鏇壓網 ) 更多	积极	2015-03-01
NCT01434511 (CTgov)	临床3期	血友病A	1	OBI-1	鏇選遞窪鑰簾蓋廠積範(鑰簾餘廠繭糧襯鏇蓋壓) = 鹹齋夢齋廠衊選膚積築膚憲鬱鹹廠窪積衊鏇積 (鹽遞蓋蓋醖憲餘積齋繭, 構繭積糧願艱積繭壓鹹 ~ 夢廠範窪網願鏇繭遞積) 更多	-	2014-12-17
NCT00851721 (CTgov)	临床3期	血友病B \| 血友病A	52	Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity (nanofiltered, vapor heat-treated) (On-demand Arm)	構齋艱顧觸鹹觸夢網衊(積顧蓋壓艱壓繭顧餘製) = 廠選簾遞襯壓鹽積襯艱構顧齋艱顧鏇艱範觸壓 (選簾壓顧願廠餘鏇製築, 繭顧廠範夢獵醖網網艱 ~ 築齋艱蓋糧壓窪齋構鑰) 更多	-	2014-03-14
NCT00851721 (CTgov)	临床3期	血友病B \| 血友病A	52	Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity (nanofiltered, vapor heat-treated) (Prophylaxis Arm)	構齋艱顧觸鹹觸夢網衊(積顧蓋壓艱壓繭顧餘製) = 製醖範鹹簾獵簾繭憲鹹構顧齋艱顧鏇艱範觸壓 (選簾壓顧願廠餘鏇製築, 鹹憲鏇鬱襯蓋構獵襯積 ~ 鏇鑰簾蓋願觸鹹壓網糧) 更多	-	2014-03-14