更新于：2024-12-24

Susoctocog alfa

舒索凝血素α

更新于：2024-12-24

概要

概要

基本信息

药物类型

重组凝血因子

别名

Antihemophilic factor (recombinant) porcine sequence、Antihemophilic Factor (Recombinant), Porcine Sequence、Antihemophilic factor porcine, B-domain truncated recombinant

+ [19]

靶点

作用机制

F8刺激剂(凝血因子VIII刺激剂)

治疗领域

遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病其他疾病

在研适应症

获得性因子 VIII缺乏症获得性血友病血友病A

非在研适应症

出血

原研机构

Baxalta, Inc.

在研机构

Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KGTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.Takeda Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.

+ [3]

非在研机构

Baxalta, Inc.

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2014-10-23),

血友病A

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (美国)

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序列信息

Sequence Code 524303030

来源: *****

关联

项与舒索凝血素α 相关的临床试验

NCT06550882 / Not yet recruitingN/A

Post-Marketing Surveillance (Use-result Surveillance) of OBIZUR Injection [Susoctocog Alpha (Porcine Antihemophilic Factor VIII, Recombinant)] for the Approved Indications in South Korea

Acquired hemophilia A (AHA) is a rare bleeding condition which prevents blood clotting. Acquired means that people are not born with this condition or have a family history of blood clotting conditions. People living with AHA can have sudden and severe bleeding. They also have longer bleeding compared to people without AHA.
The main aim of the study is to learn how safe OBIZUR is in adults with AHA.
Other aims are to see how effective OBIZUR is to control bleeding and how treatment is used in a routine clinical practice setting.
The treatment of the participants will be determined by the treating physicians.
During the study, data already existing in the participants' medical record and new data will be collected.

开始日期2024-12-31

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06461533 / RecruitingN/A

General Use-results Survey of OBIZER for I.V. Injection (All-case Surveillance)

This study is a survey in Japan of Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection used to treat participants with bleeding events of acquired Haemophilia A (AHA). The study sponsor will not be involved in how the participants are treated but will provide instructions on how the clinics will record what happens during the study.
The main aim of the study is to check for side effects related from Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection and to check if Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection improves bleeding events of AHA.
During the study, participants with AHA will take Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection according to their clinic's standard practice. The study doctors will check for side effects from Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection for up to 90 days after the last dose of study drug or until discontinued (varied from participant to participant).

开始日期2024-06-10

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT04580407 / Completed临床2/3期

A Phase 2/3, Open-Label, Non-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of B-Domain Deleted Recombinant Porcine Factor VIII (rpFVIII, TAK-672), in the Treatment of Serious Bleeding Episode in Japanese Subjects With Acquired Hemophilia A (AHA)

The main aims of the study are to learn if TAK-672 can control bleeds in participants with acquired hemophilia A and if the participants have side effects from TAK-672. Acquired hemophilia A is when people's immune system attacks specific proteins, known as clotting factors, in their bodies. This is different from hemophilia A, which is a condition people are born with.
At the first visit, the study doctor will check who can take part. For those who can take part, participants will visit the clinic or hospital when they get their next bleed. They will receive TAK-672 slowly through a vein. This is called an infusion. They might need extra infusions of TAK-672 to control the bleed. After their bleed is controlled, participants will regularly visit the clinic for a check-up and to treat any further bleeds. This will happen until all participants have received their last dose of TAK-672 to control their 1st bleed. After this, all participants will visit the clinic 90 days later for a final check-up.

开始日期2021-04-09

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

100 项与舒索凝血素α 相关的临床结果

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100 项与舒索凝血素α 相关的转化医学

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100 项与舒索凝血素α 相关的专利（医药）

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1,058

项与舒索凝血素α 相关的文献（医药）

2024-12-01·PEDIATRIC BLOOD & CANCER

CHIEF: A retrospective self‐control study of children with severe hemophilia A without inhibitors comparing emicizumab to FVIII prophylaxis

Article

作者: Malvar, Jemily ; Carneiro, Kendall ; Mashiach, Daniel ; Young, Guy ; Mead, Patrice ; Knight, Susan

Abstract:

Background:

Hemophilia A (HA) is an X‐linked bleeding disorder diagnosed by a deficiency in factor VIII (FVIII). For severe HA (SHA), prophylaxis clotting factor concentrates (CFC) has become the standard of care; however, it imparts a high treatment burden and typically results in an annualized bleeding rate (ABR) of 2–6. Emicizumab, a subcutaneously administered FVIII substitute, has become the de facto standard‐of‐care prophylaxis for children with SHA in many countries. Previous clinical trials of emicizumab have assessed ABR in patients greater than 12 years without inhibitors, and in children less than 12 years with inhibitors; however, there is little information published regarding the ABR of emicizumab compared to CFC in non‐inhibitor SHA children.

Methods:

Using a retrospective electronic medical record chart review, we conducted a self‐control analysis of 15 patients less than 12 years of age during equivalent periods of CFC versus emicizumab prophylaxis.

Results:

The mean ABR on CFC and emicizumab was 1.79 and 1.13 (p = .092), respectively, with a substantially decreased rate of joint bleeds (CFC 0.94; emicizumab 0.33; p = .001) and spontaneous bleeds (CFC 0.79; emicizumab 0.23; p = .008). No safety events were recorded for patients while administering emicizumab. The mean annual cost of CFC prophylaxis was $515,340 (SD $199,540), compared to $328,410 (SD $137,230) for emicizumab prophylaxis (p < .001).

Conclusion:

Emicizumab resulted in an improved ABR compared to CFC, especially for joint and spontaneous bleeds, had fewer administration complications, and was substantially less expensive compared to CFC prophylaxis; however, more research is necessary for a complete understanding of the effect of emicizumab on joint health and muscle bleeds.

2024-12-01·Blood Research

Real-world insights into the management of hemophilia A in Italy: treatment patterns and healthcare resource utilization

Article

作者: Cappuccilli, Maria ; Leogrande, Melania ; Perrone, Valentina ; Esposti, Luca Degli

Abstract:

Purpose:

This real-world analysis described the Hemophilia A (HA) population in Italy, evaluating drug utilization and consumption of factor VIII (FVIII) products of patients under prophylaxis and on-demand therapy.

Methods:

From Jan-2017 to Jun-2022, male patients with HA were identified through prescriptions of FVIII products [extended half-life FVIII, standard half-life recombinant FVIII, and plasma-derived FVIII (EHL FVIII, SHL rFVIII, and pdFVIII, respectively)], or emicizumab or FVIII plus von Willebrand factor or HA-related hospitalization using administrative flows of Italian healthcare entities. Patients on treatment with FVIII products during 2021–2022 were stratified by treatment regimen (prophylaxis/on-demand). The mean annual consumption expressed in International Units (IU) of EHL FVIII and SHL FVIII in patients treated during 2021–2022 having at least 12-month follow-up were assessed.

Results:

Among included HA patients, 145 (39.5%) received EHL FVIII and 222 (60.5%) SHL FVIII. Of 165 patients on prophylaxis, 105 (64%) received an EHL FVIII and 60 (36%) an SHL FVIII. The mean annual consumption of FVIII was 336,700 IU (median 319,000 IU) for EHL FVIII and 440,267 IU (median 360,500 IU) for SHL FVIII. Specifically, for patients on EHL FVIII, the most common drugs were efmoroctocog alfa (N = 51) and damoctocog alfa pegol (N = 50), followed by turoctocog alfa pegol (N = 25) and rurioctocog alfa pegol (N = 19). Of 702 HA patients initially treated with FVIII products, 74 (10.5%) switched to emicizumab during follow-up.

Conclusion:

These findings revealed an extensive use of EHL FVIII products, suggesting growing efforts from clinicians to optimize prophylactic strategies and achieve better bleeding protection.

2024-11-01·REVUE DE MEDECINE INTERNE

Review

作者: d'Oiron, Roseline ; Guillet, Benoit ; Benhamou, Ygal ; d’Oiron, Roseline ; Lévesque, Hervé

Acquired hemophilia A (AHA) is a rare autoimmune disorder due to autoantibodies against factor VIII, with a high mortality risk. It should be suspected in subjects with abnormal bleedings, especially subcutaneous bleed associated with prolonged activated partial thromboplastin time (aPTT). AHA is often idiopathic but is associated with autoimmune diseases, malignancies, pregnancy and postpartum period or drugs. Treatment is based on haemostatic agents as by-passants agents such as factor VIIa and activated prothrombine concentrate complex or recombinant porcine factor VIII for severe bleeding. Eradication of inhibitor should be established as soon as the diagnosis is confirmed with steroid alone often associated with cytotoxic agents or rituximab, depending on FVIII activity and inhibitor titer. The purpose of this review is to summarize the epidemiology, etiopathogenesis, diagnosis, treatment of AHA and discuss current recommendations.

110

项与舒索凝血素α 相关的新闻（医药）

2024-12-23

·罗氏制药

罗氏又一款CD20/CD3双特异性抗体中国获批！

2024年12月23日，罗氏制药中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准皓罗华®（英文商品名：Lunsumio®，中英文通用名：莫妥珠单抗/mosunetuzumab）单药用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。作为全球首款[1]获批用于滤泡性淋巴瘤（FL）治疗的CD20/CD3双特异性抗体（以下简称“双抗”），莫妥珠单抗是继格菲妥单抗之后，罗氏在中国连续第二年获批的第二款CD20/CD3双抗药物。区别于格菲妥单抗独特的2:1结构，莫妥珠单抗是典型的1:1结构，两款结构不同的双抗分别覆盖不同的淋巴瘤亚型，给不同分型的淋巴瘤患者带来获益。治疗持久战：滤泡性淋巴瘤复发困局待解滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常见的惰性亚型之一，我国滤泡性淋巴瘤的发病率占B细胞NHL的8%~23%[2]。近年来，随着中国老龄化程度的增加，滤泡性淋巴瘤发病率也呈逐年上升的趋势[3]。目前滤泡性淋巴瘤仍是一种无法治愈的疾病，大多数患者会经历反复复发、进展，严重影响着患者的生存和生活质量。约有20%的患者接受免疫化疗后24个月内发生疾病进展（POD24）[4]，随着复发次数的增加，后续治疗难度也不断升级，患者的缓解时间和生存时间也会缩短。滤泡性淋巴瘤患者因为疾病易复发、难治愈的特点长期承受着身心压力，影响生存质量。《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存状况白皮书》（下文简称《白皮书》）调查显示，滤泡性淋巴瘤患者深受疾病需要反复治疗的困扰，怀有对复发的恐惧，复发患者感受到更多的疼痛、焦虑、沮丧，生活质量远低于普通人群，绝大多数受访患者均表示对治疗滤泡性淋巴瘤的新药有非常迫切的需求[5]。进一步减少复发，获得更长时间和更高质量的生存是滤泡性淋巴瘤患者最为迫切的希望。 “近年来淋巴瘤的治疗发展迅速，各类新型疗法和药物不断涌现，患者的生存状况得到了显著改善。然而，对于以滤泡性淋巴瘤为代表的惰性淋巴瘤而言，临床上仍存在巨大的未尽之需。虽然滤泡性淋巴瘤临床进展较为缓慢，病程较长，但临床治疗中约20%的患者可发生早期进展，这部分患者5年总生存（OS）率仅50%，死亡风险是非POD24患者的6到7倍。除早期进展，在一次次疾病复发的过程中，每年可能有2-3%的滤泡性淋巴瘤患者转化为其它侵袭性更强的淋巴瘤类型，这使得治疗变得更加复杂和困难，患者的生存期也随之缩短。” 改写复发或难治性滤泡性淋巴瘤治疗格局莫妥珠单抗带来治疗新选择近年来，T细胞介导的免疫疗法在血液肿瘤治疗领域持续展现出巨大潜力，双特异性抗体是近年来最受关注的T细胞免疫疗法的一个研究方向，为传统治疗手段疗效不佳的患者带来了新的治疗选择[5]。由于滤泡性淋巴瘤具有高度异质性，分类复杂、诊断困难，需要为每个患者制定个体化的治疗方案，因此推动其规范化诊疗发展，让患者得到及时、有效的诊治就显得至关重要。 “传统治疗的客观缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率相对较低，复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者一旦再次复发，会迫切需要创新疗法，T细胞介导的免疫疗法是我们学界关注的重点，我们临床中不断证实了双抗对于淋巴瘤后线患者治疗获益。” 莫妥珠单抗是的IgG1样人源化双特异性抗体，能够同时靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3抗原，重定向T细胞并清除恶性B细胞。此次莫妥珠单抗中国获批是基于多中心、开放标签I/II期GO29781研究的积极结果。该研究旨在评估固定疗程莫妥珠单抗对既往接受两种或两种以上治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者的安全性和抗肿瘤活性。 GO29781研究的关键结果显示，患者的客观缓解率（ORR）为80%，完全缓释率（CR）为60%。高危POD24亚组的CR率为60%，与总体人群一致。最常见的不良事件（AE）为细胞因子释放综合征（CRS），主要为低级别（1-2级），中位随访37.4个月时，患者的3年OS率为82.4%[6]。2024年CSCO大会上公布的数据显示，莫妥珠单抗在中国患者中的ORR高达88.2%，CR率为64.7%，与GO29781研究相符[7]。 “如何延长滤泡性淋巴瘤患者的无病生存时间，改善复发或难治性患者预后，实现高质量长期生存仍是目前亟待攻破的难题。” 基于研究，莫妥珠单抗此前已在美国和欧盟获批，并被纳入2024年版《CSCO淋巴瘤诊疗指南》，推荐其用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL1~3a级）的治疗（II级推荐，2A类）。 “结合中国临床现状，需要治疗的患者远比实际入院的患者多，即用型免疫疗法能够为因各种现实因素限制无法住院的患提供更为灵活、便利的用药场景和便捷的治疗体验，也为日后复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的规范化诊疗提供了新的可能。” 群星璀璨，罗氏引领中国血液疾病诊疗作为双抗研发领域的先行者，罗氏血液领域的第一个双特异性单克隆抗体艾美赛珠单抗于2019年进入中国，填补了A型血友病抑制物患者预防治疗的临床空白，作为非因子预防治疗创新疗法让A型血友病患者实现“零”出血[8]。在血液研发以外，罗氏已陆续布局多个双抗技术平台，将双抗技术应用到更多领域，全球首个眼科双抗药物[9]法瑞西单抗也已在中国获批多个适应症。 “罗氏血液研发始终关注患者最迫切的需求，此次获批的莫妥珠单抗正是我们以创新研发满足患者治疗需求的又一力证。作为全球双抗研发领域的先行者，罗氏通过不同的技术平台，将产品差异化定位深植于分子设计，为患者带来多个具有独特临床价值的双抗治疗解决方案。未来，我们将继续专注研发，不断突破创新，为中国患者提供更加多元化的血液疾病创新产品。” “在过去的四年时间里，皓罗华是继佳罗华、优罗华、高罗华之后，罗氏给中国带来的第四款血液肿瘤创新药。如皓字含义一般，我们希望皓罗华如‘红日初升，其道大光’，给更多惰性淋巴瘤患者带来新的治疗选择。秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏将持续携手各个生态圈伙伴，科研助力学科发展，开创患者服务新模式，共同携手为中国血液肿瘤患者治愈而努力，坚定实践‘健康中国2030’宏伟蓝图。” 参考文献： [1] Cao, Y., Marcucci, E. C., & Budde, L. E. (2023). Mosunetuzumab and lymphoma: latest updates from 2022 ASH annual meeting. Journal of Hematology & Oncology, 16(69). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1186/s13045-023-01462-0 [2] 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会淋巴细胞疾病学组, 中国滤泡淋巴瘤工作组, et al. 中国滤泡性淋巴瘤诊断与治疗指南（2023年版） [J]. 中华血液学杂志, 2023, 44(7): 529-34. [3] 中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会、中华医学会血液学分会，中国滤泡性淋巴瘤诊断与治疗指南（2020年版） [4] Casulo C, Byrtek M, Dawson KL,et al. Early relapse of follicular lymphoma after rituximab pluscyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, and prednisone defines patients athigh risk for death: an analysis from the National LymphoCare Study [correctionpublished in J Clin Oncol. 2016;34(12):1430]. J Clin Oncol. 2015;33(23):2516-2522. [5] 《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存白皮书》 [6] Stephen J. Schuster, et al., ASH 2023. oral 603. [7] LI Z , SHIYONG; LIU, YANYAN, et al. Safety and efficacy of mosunetuzumab monotherapy in Chinese patients with relapsed or refractory follicular lymphoma [J]. 2024 CSCO, 2024. [8] Callaghan, Michael U et al. “Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies.” Blood vol. 137,16 (2021): 2231-2242. [9] Faricimab is the first bispecific antibody designed for intraocular use. In January 2022 faricimab received its first approvals（Drugs (2022) 82:825–830 https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1007/s40265-022-01713-3） 1. 本新闻公告旨在发布研发注册进展信息，仅供中国境内医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。 2. 罗氏不对任何药品和/或适应症作推荐。 3. 本新闻公告中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。更多新闻罗视佳®获批用于治疗继发于视网膜分支静脉阻塞（BRVO）的黄斑水肿安圣莎®术后辅助治疗适应症在华获批，重塑ALK阳性早期肺癌治疗新格局

免疫疗法临床结果

2024-12-18

·佰傲谷BioValley

最后的管线也被放弃，Spark在缓缓熄灭吗？

虽然，但是，罗氏要停止对A血友病基因治疗SPK-8011的开发了。最终，罗氏还是狠心下手了，这一场起缘于2019年10月达成的43亿美元收购案，如今也算是告一段落了。罗氏成功断舍离，不再去看43亿美元的沉默成本；而当年闪闪发光的基因治疗明星企业Spark（星火/火花），也似乎渐渐熄灭在新药开发的长河中。 43亿美元的断舍离 2019年，正是细胞与基因治疗风头一时无两的时候。罗氏以43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics，将其基因治疗产品和研发管线一并收入囊中。彼时，Spark公司光环耀眼，拥有首款获得FDA批准的AAV眼科基因治疗Luxturna，以及全球进度领先的血友病基因治疗管线、溶酶体贮积症项目、神经退行性疾病疗法等一系列在研管线。对Spark的收购，被视为罗氏进军细胞与基因治疗的大动作，该笔并购也成为当年最为瞩目的收购案之一。但是在接下来的发展中，罗氏对Spark的评级一降再降。首先，罗氏虽然获得了Luxturna，但是早在2018年，诺华就先找上Spark，买下了Luxturna除美国之外所有国家/地区的独家权利。这意味着Luxturna并不能给罗氏带来太多的收入，在罗氏的财报中，Luxturna甚至没有单独的销售数据。其次，除了Luxturna之外，Spark并未再给罗氏带来新的商业化基因治疗产品。而其余管线，也在这两年内一一被删减，到现在，Spark公司是一款临床管线都没有了，空空的像个壳子。一步步被掏空的Spark 初嫁时，Spark还有多款临床管线，包括血友病A基因治疗明星管线SPK-8011、以及血友病A基因治疗SPK-8016、血友病B基因治疗SPK-9001、无脉络膜症基因治疗SPK-7001。然而在后续，这些管线都一步步的被取消。 2023年7月，罗氏表示放弃RG6358（SPK-8016），该候选药物当时处于中期阶段。被放弃原因是，罗氏正在为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。 2024年7月，罗氏对Spark进行了裁员行动，以及停止了数个早期项目的开发，包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。延伸阅读：罗氏Spark减重 2024年12月，罗氏停止对A血友病基因治疗SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回，原因是罗氏的战略决策。根据ClinicalTrials.gov显示，SPK-8011的这项3期研究KEYSTONE 1于今年3月启动，但至今仍未招募一名患者。在一份邮件中，罗氏的发言人证实了SPK-8011的停止，并表示目前正在封存SPK-8011，因为罗氏为其基因治疗管线引入了一款新型增强功能因子VIII（FVIII）的血友病A候选药物。罗氏的发言人解释道：“这一决定是基于我们的信念，即增强功能的FVIII变体有可能解决剩余的未满足需求并减轻患者的治疗负担。这一决定建立在dirloctocogene samoparvovec（SPK-8011）的1/2期研究的有希望的结果基础上，该研究评估了因子VIII基因转移治疗A型血友病患者的安全性和有效性，表明使用低剂量方法具有良好的安全性、持久性和可预测性。” 此外，罗氏发言人还表示，罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。目前，罗氏尚未在官网管线中列出新的血友病A基因治疗管线，SPK-8011也是罗氏在研管线内唯一一款来自Spark的产品(通过“SPK”/“Spark”未检索到其余产品)。罗氏拒绝提供更多关于新管线的信息。新的血友病A基因管线尚未清楚从何处引进，但小编猜测应该不是来自Spark，罗氏和/或Spark此前并未有相关血友病A新管线的研发报道。而在Spark的官网上，SPK-8011也是被列出的唯一一款临床管线。而一旦SPK-8011被放弃之后，Spark就失去了所有的临床管线，或许还有一些临床前项目。小结故事的开头总是美好的，小编曾期待Spark加入罗氏后，借助罗氏的实力和资源将更多的基因治疗推向临床、乃至市场。但是，结局总是潦草的。罗氏缓缓合上这过去的一页，43亿美元的收购败局。延伸阅读：高价合作，低价收购毫无兴趣的罗氏，为什么改变了主意？本文观点仅代表作者本人，不代表平台立场。参考资料： 1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-mothballs-another-hemophilia-gene-therapy-under-spark-it-plans-debut-new-hematologic 2.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06297486 3.https://www.roche.com/solutions/pipeline 本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

基因疗法临床3期并购财报

2024-11-28

·辉瑞制药

辉瑞血友病新型疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗）获欧盟委员会批准用于治疗血友病A或血友病B

HYMPAVZI是欧盟首个获批的为符合条件的重型血友病B患者提供的每周一次、皮下注射、规律性治疗方案，同时也是首个通过预充式注射笔或注射器治疗重型血友病A或血友病B患者的创新药物。 HYMPAVZI的获批是基于III期试验研究结果，其显示与因子预防治疗相比，对于不伴抑制物的血友病A或血友病B患者，HYMPAVZI显示了良好的治疗效果。近日，辉瑞血友病新型疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗）获欧盟委员会（EC）批准，用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症，FIX<1%）的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者，以减少出血的发作。马塔西单抗是欧盟（EU）首个且唯一获批用于治疗血友病A或血友病B的抗组织因子途径抑制物抗体（抗TFPI），也是欧盟首个通过预充式自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。纳克儿童医院（巴黎西岱）血友病治疗与研究中心主任Laurent Frenzel博士表示：“对于血友病A和血友病B的患者，目前标准治疗方案存在相当沉重的治疗负担，输液和注射的准备颇为耗时，且可能导致漏用药物剂量，进而增加出血风险。HYMPAVZI的获批对血友病患者来说是一项重大进步，因为它可以预防出血，且只需通过预充式注射笔进行每周一次的皮下注射给药。” 血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX），全球有超过80万人罹患此病。1血友病通常在儿童早期就已确诊，它会抑制血液正常凝结的功能，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。2,3尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作，并需要每周多次频繁静脉输注来控制病情。4 辉瑞首席国际市场商务官兼执行副总裁安卓远（Alexandre de Germay）表示：“HYMPAVZI为血友病患者提供了一种首创的突破疗法。血友病通常会导致关节反复出血，甚至会影响到诸如爬楼梯这类日常活动。此次获批是辉瑞四十多年来致力于提升血友病治疗水平的又一成果。与现有的因子治疗相比，HYMPAVZI能减少出血发作，更重要的是，HYMPAVZI给药方便。我们期待着尽快推出这款创新药物以满足血友病A及血友病B患者的治疗需求。” 此次马塔西单抗的获批是基于关键的III期BASIS研究（NCT03938792）结果。该研究评估了马塔西单抗用于治疗患有不伴抑制物的重型血友病A或血友病B的12岁及以上青少年和成年患者的疗效和安全性。在这项研究中，在12个月的积极治疗期间，马塔西单抗使经治疗出血的年化出血率（ABR）显著降低了35%（年化出血率为5.08对比7.85，P值为0.0376），与作为常规治疗中使用FVIII或FIX进行的因子预防（RP）疗法相比，显示出非劣效性和优效性。马塔西单抗的安全性与I/II期研究结果一致，研究中最常报告的不良反应为注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。此次获批在欧盟27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威均具有效力，是继今年10月马塔西单抗在美国获得监管批准后的又一重要里程碑。辉瑞公司深耕血友病领域40多年，始终致力于不断提高血友病治疗水平，从推出重组疗法开始，不断拓展至更前沿、更先进的治疗方式。除了马塔西单抗近期获得监管批准外，辉瑞公司还在今年7月公布了一项针对血友病A的基因疗法（giroctocogene fitelparvovec）的三期研究的积极结果。另外，针对血友病B的基因疗法BEQVEZ™（fidanacogene elaparvovec）也获得了欧盟和美国监管部门的批准。今年8月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已受理马塔西单抗的上市申请。10月24日，马塔西单抗被纳入CDE《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目，这也是首个被纳入CDE“关爱计划”的药物。注：中文通用名马塔西单抗待国家药典委员会核准关于HYMPAVZI（马塔西单抗）滑动阅览 HYMPAVZI由辉瑞科学家研发，是一种针对组织因子途径抑制物（TFPI）Kunitz 2结构域的再平衡药物，TFPI是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。 HYMPAVZI已获欧盟委员会批准用于患有不伴FVIII抑制物的重型血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或者患有不伴FIX抑制物的重型血友病B（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者的规律性治疗，以减少出血发作。关于BASIS研究滑动阅览关键性BASIS研究是一项全球性的3期、开放标签、多中心研究，旨在评估HYMPAVZI对12岁至75岁患有重型血友病A（定义为FVIII <1%）或中重型至重型血友病B（定义为FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。欧盟的批准是基于BASIS研究中116名不伴抑制物的重型血友病患者数据，他们在12个月的积极治疗期（ATP）内接受了马塔西单抗治疗，而在6个月的观察期内则接受了常规治疗中静脉注射FVIII或FIX的预防治疗（RP）。在ATP期间，参与者接受规律性治疗（皮下注射300毫克马塔西单抗负荷剂量，然后每周一次皮下注射150毫克），对于体重超过50公斤且医护人员认为出血事件控制不佳的患者，剂量有可能调整到每周一次300毫克。对于不伴抑制物的血友病A或血友病B患者，与RP治疗相比，马塔西单抗可在12个月的ATP后，将经治疗出血的年化出血率（ABR）降低35%。在对长期扩展研究的中期分析中，在另外长达16个月的随访（样本量n=87）中，观察到经治疗出血的平均ABR持续降低至2.79（95%置信区间：1.90-4.09）。HYMPAVZI在所有与出血相关的次要终点-自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血上均表现出非劣效性。 HYMPAVZI的安全性与1/2期研究结果一致，治疗总体耐受良好。最常报告的不良反应是注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。 BASIS试验的伴抑制物队列研究正在进行中，预计将于2025年第三季度获得结果。辉瑞公司还在进行一项开放标签研究BASIS KIDS，该研究调查了马塔西单抗对1至18岁的重型血友病A或中重型至重型血友病B儿童及青少年（伴或不伴抑制物）的安全性和疗效。关于血友病滑动阅览血友病是由凝血因子缺乏（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX）引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍。血友病通常在儿童早期被诊断出来，全球超过80万人罹患此病。1血液无法正常凝固可能会增加关节内出血的风险，这种出血可能导致关节损伤。患有血友病的人在反复出血后可能会遭受永久性关节损伤。2,3 几十年来，针对血友病A和血友病B最常见的治疗方法一直是凝血因子替代疗法，这种疗法替代了缺失的凝血因子。凝血因子替代疗法增加了体内的凝血因子水平，从而改善了凝血，减少了出血。5,6 静脉输注带来的负担被认为是部分血友病患者治疗依从性的障碍之一，部分原因是由于不便、时间限制和静脉通路不佳。7,8,9,10 在一项涵盖欧洲六个国家的患者、医生及专科护士调查中，治疗时间不足和不便性是导致患者未使用规定剂量的凝血因子或错过治疗的主要原因之一。7 关于辉瑞：为患者带来改变其生活的突破创新滑动阅览在辉瑞，我们通过科学和全球资源为人们提供治疗方案，以延长其生命，显著改善其生活。在医疗卫生产品的探索、研发和生产过程中，辉瑞始终致力于奉行严格的质量、安全和价值标准。我们在全球的产品组合包括创新药品和疫苗。每天，辉瑞在发达和新兴市场的员工都在推进人类健康，推动疾病的预防、治疗和治愈，以应对挑战我们这个时代的顽疾。辉瑞还与医疗卫生服务方、政府和社区合作，支持并促进世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家全球卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。175年来，辉瑞一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com.cn。免责声明滑动阅览本公告所包含的信息截至发布日期。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对该新闻稿的前瞻性声明进行更新的义务。本发布含有关HYMPAVZI（马塔西单抗，一种抗组织因子途径抑制剂）以及辉瑞公司其他获批和研究中的血友病产品信息的前瞻性信息，包括其潜在益处，这些信息涉及到重大的风险和不确定性，可能导致实际结果与这些声明所表达或暗示的结果存在实质性的差异。风险和不确定性包括但不限于：HYMPAVZI和辉瑞公司其他血友病产品的商业成功不确定性性；研发过程的内在不确定性，包括达到预期的临床终点、临床试验开始和/或完成的时间、提交申请的日期、获批日期和/或上市日期，以及出现不利的临床新数据的可能性和对现有临床数据的进一步分析；BASIS试验的抑制物队列是否会成功；监管机构对于临床试验数据可能有不同的解释和评估的风险；监管机构是否会对我们的临床研究设计和结果感到满意；是否以及何时可能在其他地区为HYMPAVZI或其他产品或候选产品提交药品申请；是否以及何时这些申请可能获得当地监管机构的批准，这将取决于诸多因素，包括评估产品带来的获益是否超过其已知风险以及确定产品是否有效，如果获批，HYMPAVZI或其他任何此类产品或候选产品是否能成功商业化；监管机构对于产品标签、生产过程、安全性和/或其他事项的决定，可能影响HYMPAVZI或其他任何此类产品或候选产品的供应情况或其商业潜力；COVID-19对辉瑞业务、运营和财务结果的影响所带来的不确定性；以及市场竞争发展带来的不确定性。关于风险和不确定性的更多描述可在涵盖截至2023年12月31日财年的辉瑞年报10-K报告中找到，并在后续的10-Q报告中更新，包括在标题为“风险因素”和“前瞻性信息及可能影响未来结果的因素”的章节中，以及其后续的8-K报告中，所有这些报告均已提交至美国证券交易委员会，可在www.sec.gov 和www.pfizer.com查阅。 1 World Federation of Hemophilia. World Federation of Hemophilia Global Report on the Annual Global Survey 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH guidelines for the management of hemophilia, 3rd Edition; 2020. Haemophilia. 26(S6):1–158. https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Past, present and future of hemophilia: a narrative review. Orphanet J Rare Dis. 2012;7:24. https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1186/1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. New approaches to gene and cell therapy for hemophilia. J Thromb Haemost. 2015;13(Suppl 1):S133–142. 5 Centers for Disease Control and Prevention. Hemophilia. https://www-cdc-gov.libproxy1.nus.edu.sg/ncbddd/hemophilia/. 6 Weyand AC, Pipe SW. New therapies for hemophilia. Blood. 2019;133(5):389–398. https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1182/blood-2018-08-872291. 7 De Moerloose P, Urbancik W, Van Den Berg HM, Richards M. A survey of adherence to haemophilia therapy in six European countries: results and recommendations. Haemophilia. 2008;14(5):931–8. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001;7(4):392–6. 9 Zappa S, McDaniel M, Marandola J, Allen G. Treatment trends for haemophilia A and haemophilia B in the United States: results from the 2010 practice patterns survey. Haemophilia. 2012;18(3):e140–53. 10 Geraghty S, Dunkley T, Harrington C, Lindvall K, Maahs J, Sek J. Practice patterns in haemophilia A therapy -- global progress towards optimal care. Haemophilia. 2006;12(1):75–81. 往期 · 推荐双重焕发乐享新生 | 辉瑞斑秃创新产品乐复诺®携新进展亮相进博辉瑞靶向治疗创新药泰泽纳®在华获批，助力前列腺癌精准化治疗辉瑞创新药物 HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）获FDA批准用于治疗血友病A及血友病B 【一键通达】药品问询不再难，医学信息解忧烦!

临床3期临床结果临床成功申请上市

100 项与舒索凝血素α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10831	舒索凝血素α	B02BD14	DB11606

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
获得性因子 VIII缺乏症	澳大利亚	Takeda Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2016-04-29
获得性血友病	欧盟	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	冰岛	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	列支敦士登	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	挪威	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
血友病A	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2014-10-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2021-04-09

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04580407 (CTgov)	临床2/3期	出血 \| 获得性因子 VIII缺乏症 \| 获得性血友病	5	TAK-672	顧構築構鹽膚積鬱積願(艱築艱窪衊鏇壓製鑰遞) = 壓淵夢觸範遞顧蓋窪願選醖繭壓觸襯壓廠選製 (顧醖構網憲選顧製淵選, 餘鏇壓範憲遞獵網顧蓋 ~ 範繭簾製選餘窪艱窪齋) 更多	-	2024-12-02
ASH2023	N/A	血友病A	-	Emicizumab	願鑰鹽襯夢構積顧簾鹽(遞遞獵願網壓衊餘膚製) = 鏇鏇艱遞艱膚糧觸觸廠選糧鑰獵膚糧齋選構襯 (簾膚簾選蓋遞糧顧衊鬱 )	-	2023-12-11
ASH2023	N/A	血友病A	-	Efanesoctocog alfa	願鑰鹽襯夢構積顧簾鹽(遞遞獵願網壓衊餘膚製) = 糧願衊鏇鹽鏇淵簾選繭選糧鑰獵膚糧齋選構襯 (簾膚簾選蓋遞糧顧衊鬱 )	-	2023-12-11
NCT02895945 (CHAWI, CTgov)	临床3期	血友病A	8	hFVIII+BAX 802 (Major Surgeries)	憲襯淵壓獵蓋艱網醖願(獵廠窪衊選繭餘窪廠淵) = 鑰製糧鏇觸壓窪鏇衊糧顧鹹鏇膚淵網觸顧鹹壓 (膚鑰觸網網壓窪夢製淵, 鹽網憲遞築醖鹹觸廠築 ~ 築齋鏇遞壓積膚淵壓網) 更多	-	2021-10-20
NCT02895945 (CHAWI, CTgov)	临床3期	血友病A	8	hFVIII+BAX 802 (Minor Surgeries)	觸蓋膚齋製簾醖齋淵遞(簾獵醖積膚艱憲糧鬱醖) = 顧襯壓淵構網夢壓醖顧鹽窪淵積觸願鹹遞築膚 (簾夢製壓淵糧製膚壓餘, 醖鏇顧構遞鬱鹽鬱範顧 ~ 築鹽願夢衊觸鏇衊鏇壓) 更多	-	2021-10-20
ISTH2020	N/A	获得性因子 VIII缺乏症	3	Recombinant porcine FVIII	選糧憲艱餘壓膚夢選衊(淵選夢餘窪製鬱餘築糧) = 繭憲簾鹽糧壓獵鏇簾積鏇觸夢鑰鹽壓齋憲窪顧 (壓積膚製網範選鏇選觸 )	-	2020-07-12
ISTH2020	N/A	获得性因子 VIII缺乏症二线	9	Susoctocog-alfa	襯積構鹽憲艱繭鹽夢憲(網廠繭餘鬱積鹹構獵糧) = 夢衊廠鬱醖網憲鑰襯鹽構獵糧鹽艱膚築積膚鹽 (顧淵窪襯襯鏇鹽淵範簾 ) 更多	-	2020-07-12
ISTH2019	N/A	心血管疾病一线	-	susoctocog-alfa (rpFVIII)	簾壓簾窪獵積夢鬱夢觸(範積壓廠積繭衊餘艱蓋) = 願範襯願製鏇鏇膚鹹醖齋獵鬱膚衊觸膚獵願鏇 (糧鑰獵鏇鏇壓築繭鹽範 )	积极	2019-06-10
NCT01178294 (CTgov)	临床2/3期	获得性因子 VIII缺乏症	29	OBI-1	糧願夢艱壓蓋淵膚選築(糧鑰簾襯糧繭齋窪繭製) = 糧壓繭艱獵鏇選製廠壓艱衊鹹顧繭鏇膚憲憲窪 (鹹膚築遞糧製襯簾鏇網, 獵築築構觸範顧淵艱選 ~ 顧願構繭遞衊構鏇構廠) 更多	-	2015-12-21
NCT01178294 (Pubmed \| Haemophilia) 人工标引	临床2/3期	血友病A	28	OBI-1	網艱膚範鏇鏇夢鹹願淵(衊廠獵鏇衊構鏇餘鑰衊) = 糧鑰齋選構網顧製觸蓋餘獵積觸憲製範鹽膚鏇 (膚積艱膚鏇衊鬱窪醖蓋 ) 更多	积极	2015-03-01
NCT01434511 (CTgov)	临床3期	血友病A	1	OBI-1	窪觸選餘構齋獵鬱願鬱(簾夢繭鑰積鬱積選蓋膚) = 鹽網醖蓋築糧構艱淵積齋鑰顧齋鹽衊壓觸積顧 (窪膚顧積艱憲蓋積遞齋, 醖夢窪觸鑰憲夢製夢顧 ~ 製鹽憲繭淵鏇範夢艱觸) 更多	-	2014-12-17
NCT00851721 (CTgov)	临床3期	血友病B \| 血友病A	52	Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity (nanofiltered, vapor heat-treated) (On-demand Arm)	範鹽願簾網廠蓋蓋簾壓(夢壓鬱顧遞餘選夢觸製) = 獵窪構製夢窪範廠淵窪製繭襯鏇顧鹹鹹艱顧餘 (範鑰糧醖淵繭餘顧廠糧, 選觸糧鑰鑰獵糧獵構觸 ~ 鏇願獵鹽壓鏇構顧鬱繭) 更多	-	2014-03-14
NCT00851721 (CTgov)	临床3期	血友病B \| 血友病A	52	Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity (nanofiltered, vapor heat-treated) (Prophylaxis Arm)	範鹽願簾網廠蓋蓋簾壓(夢壓鬱顧遞餘選夢觸製) = 製遞鹹鬱夢鏇艱觸艱顧製繭襯鏇顧鹹鹹艱顧餘 (範鑰糧醖淵繭餘顧廠糧, 蓋鬱鹽範選繭襯鹽齋獵 ~ 醖襯獵積獵簾範網蓋醖) 更多	-	2014-03-14