Luvometinib

4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，上海复星医药产业发展有限公司申报的FCN-159片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为儿童朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）。公开资料显示，这是复星医药研发的创新型小分子化学药物芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼）。该产品此前已经有两项适应症的上市申请先后被CDE受理，并纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。截图来源：CDE官网朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是组织细胞肿瘤的亚型之一，已经被收录至《中国第一批罕见病目录》。组织细胞肿瘤是指起源于单核吞噬细胞系统或向单核吞噬细胞系统细胞分化的肿瘤。它是一种以MAPK信号通路激活为主要特征的克隆性血液系统肿瘤，目前手术治疗、放化疗、骨髓移植等治疗手段的疗效十分有限，患者预后仍然较差。MEK是MAPK信号通路的一个重要组成部分，具有促进细胞的生长、分化、增殖等活动的作用。肿瘤患者MEK的活性高度增强会使肿瘤细胞无限增殖和生长，在许多肿瘤的治疗中，通过抑制MEK的信号通路可以抑制RAF/MEK/ERK通路，有望抑制肿瘤的生长发展。因此，MEK被认为是一个非常重要的治疗癌症的靶点。MEK1/2抑制剂的作用机制是通过抑制MEK蛋白的活性，从而影响MAPK通路（丝裂原活化细胞外信号调节激酶），最终达到抑制肿瘤细胞增殖的效果；其还可以调节细胞周期蛋白和细胞凋亡相关蛋白的表达，诱导肿瘤细胞死亡。芦沃美替尼正是由复星医药自主研发的创新型MEK1/2抑制剂，拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等治疗。根据公开资料，芦沃美替尼用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症已经于中国处于2期临床试验阶段。在2024年的欧洲血液病协会（EHA）年会上，研究人员公布了芦沃美替尼治疗成人组织细胞肿瘤的2期临床试验数据。在29例患者中， 独立评审委员会（IRC）和研究者根据PET反应标准（PRC）评估得到的确认的ORR分别为82.8%（24/29，其中14例CMR、10例PMR）和75.9%（22/29，其中12例CMR、10例PMR），中位至缓解时间均为2.9个月。本次芦沃美替尼用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症拟纳入突破性治疗品种，意味着这款产品有望在不久的将来为这种儿童罕见病带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Apr 29，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]【2024 EHA】ORR 82.8%, MEK1/2抑制剂复迈替尼（FCN-159）治疗组织细胞肿瘤2期数据披露. Retrieved Jun 14，2024, From  https://mp.weixin.qq.com/s/-VMGcI2oomZvQi2onoddig[4]全球研发动态|筑希望之堤，芦沃美替尼助力罕见病诊疗新篇章. Retrieved Feb 28，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/6xJs0gqrx92tsD1OJ83aZA免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

国家癌症中心最新统计数据显示，‌我国每年新发肿瘤患者超482万例，癌症死亡病例约257万，占全球总量的近四分之一。恶性肿瘤不仅成为威胁居民健康的首要因素，更让无数家庭深陷治疗费用高昂、优质医疗资源稀缺、罕见肿瘤药物“一药难求”的困境。作为全球领先的创新医疗整合者，复星医药始终以“让每个家庭乐享健康”为目标，多年来坚持创新研发，在实体瘤、血液瘤、肿瘤支持治疗、罕见病肿瘤等细分领域持续深耕，积极探索，为全球患者提供创新可及的产品和服务。2025年4月15日—21日是第31届全国肿瘤防治宣传周，本次宣传周的主题为“科学防癌，健康生活”。在此期间，复星医药携手全国近百位知名肿瘤专家，围绕支持治疗、罕见病肿瘤、淋巴瘤三大领域，通过线上线下数十场科普患教会、专家义诊，以及专家访谈、科普视频、图文资讯等多种形式，多渠道普及防癌抗癌知识技能，倡导健康生活方式，持续提升公众科学防治能力，为健康中国建设注入科技动能。淋巴瘤基石长青 利享安康，利妥昔单抗守护生命之光科学治疗淋巴瘤的关键在于“精准分型、个体化方案”，而淋巴瘤因分型复杂、复发率高，长期面临治疗瓶颈，致使患者比其他实体瘤患者承受更频繁的身心煎熬和经济负担，长期生存率及生活质量仍待进一步提升。利妥昔单抗作为首个用于淋巴瘤治疗的单克隆抗体，开创了免疫化疗的新纪元。在CD20靶向治疗领域，尽管新型单抗药物不断涌现，市场竞争日趋激烈，利妥昔单抗凭借其20余年临床验证的疗效和安全性，始终保持着不可替代的基石地位。复星医药自主研发的中国首个自研CD20单抗利妥昔单抗的诞生，标志着中国生物类似药研发实现“零的突破”，为非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等患者带来了新的治疗方案，明显提高了药物可及性，极大地减轻了患者的经济负担，让医保支出得以高效利用。利妥昔单抗注射液是中国迄今首个且唯一同时拥有淋巴瘤及类风湿关节炎双领域适应证的利妥昔单抗，上市6年以来，已惠及众多中国患者。利妥昔单抗注射液Ⅲ期研究证实，该药与参照药短期疗效及安全性等同；5年随访结果证实，该药长期疗效及安全性与参照药等同；真实世界研究证实，该药与参照药真实世界数据及其Ⅲ期研究数据结果一致。全国肿瘤防治宣传周活动预告 淋巴瘤之家-线上公益面对面时间：4月10日-15日地点：线上义诊依托淋巴瘤之家开展线上义诊公益活动，为淋巴瘤患者树立淋巴瘤疾病的规范化治疗的正确认识，推动淋巴瘤治疗的可愈可及。线上义诊持续5天，10位大咖将为患者朋友提供专业的咨询，针对疾病相关问题，制定个性化的、专业化的疾病指导。 “点亮星光 愈你同行”线下淋巴瘤科普患教活动时间：4月15日-21日地点：全国20家医院为淋巴瘤患者树立规范治疗意识，提高患者治疗信心的“点亮星光 愈你同行”科普患教活动同步启动，将依托CACA线下示范点，开展淋巴瘤患者科普教育活动。上海复旦大学附属肿瘤医院、中国医学科学院血液病医院在内的全国20家知名医院的专家学者将在多地开展线下科普宣教和互动答疑，服务广大淋巴瘤患者。肿瘤支持治疗从“延寿”到“优活”，破解治疗依从性难题肿瘤患者的“健康生活”不仅在于疾病的预防和预后管理，更需关注治疗期的患者生存质量。支持治疗通过精准管理肿瘤治疗过程中的不良反应，助力患者获得足剂量、足疗程的治疗，完成既定的治疗周期，让患者从生存迈向生活。针对肿瘤患者在化疗过程中的常见不良反应——化疗所致恶心和呕吐（CINV），复星医药推出全球首个且目前唯一已上市同时阻断5-HT3受体和NK-1受体双通道的口服止吐药物奈妥匹坦帕洛诺司琼胶囊，同时覆盖所有HEC和MEC方案，半衰期长达96小时，给予患者“急性期”与“延迟期”全程保护。针对抗肿瘤治疗最常见的血液学毒性——中性粒细胞减少症，由厦门特宝研发，复星医药商业化的我国首个Y型PEG-rhG-CSF，也是“十一五”国家科技重大专项认证的治疗用生物制品1.1类创新药拓培非格司亭注射液，能够预防中性粒细胞减少症及FN的发生。在宣传周期间，由中国抗癌协会发起，复星医药支持的多项肿瘤支持治疗主题活动正在如火如荼进行中，敬请关注！全国肿瘤防治宣传周活动预告中国抗癌协会-线上专家义诊时间：4月16日 19:00-20:30《全程管理·全息发力：抗肿瘤药物不良反应患者宣教和线上答疑》将针对抗肿瘤药物恶心呕吐及骨髓抑制防治的话题，多位肿瘤专家将为患者提供个体化管理方案，涵盖症状控制、营养支持、心理疏导等全周期支持治疗，助力患者顺利完成治疗周期，改善生活质量，提高治疗耐受性，实现最佳临床获益。    中国抗癌协会-支持治疗频道 科普视频发布时间：4月15日-21日南方医科大学珠江医院李玉华教授、北京大学国际医院党委书记、院长梁军教授、复旦大学附属肿瘤医院任玉兰教授等多位专家将围绕‌血液肿瘤、消化肿瘤及妇科肿瘤‌患者的‌抗肿瘤药物不良反应管理‌与‌肿瘤支持治疗‌策略进行科普，并录制科普视频，视频将发布于中国抗癌协会APP及大众媒体，助力患者科学抗癌。    中国抗癌协会-29场院内患者教育活动时间：4月15日-21日29家权威医院开展线下患教活动，专家现场答疑，重点讲解‌抗肿瘤药物不良反应管理‌与‌肿瘤支持治疗‌策略，帮助患者科学应对治疗挑战，提升生存质量，让每位患者真正获益！罕见病肿瘤复创之光 沃领新生，“无人区”迎来曙光科学防癌的关键在于“早发现、早干预”，而罕见肿瘤因发病率低、诊断困难，长期面临治疗空白，致使罕见病肿瘤患者比其他癌症患者承受更大的身心折磨和经济压力，生存质量长期难以得到保证。2024年5月，国家药监局药品审评中心受理了复星医药自主研发的创新型MEK1/2抑制剂芦沃美替尼片的上市申请，其用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及用于治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤的两个适应证均已被纳入优先审评，这不仅为罕见病患者提供了新的治疗选择，也有望使复星医药成为国内唯一一个拥有儿童NF1和成人组织细胞肿瘤的靶向药物的企业。芦沃美替尼片的多项临床数据已在ASCO及EHA等全球性学术会议上发布，展现出令人鼓舞的疗效且耐受性良好，获得积极反响。其II期临床研究结果显示，芦沃美替尼片与同类药物相比疗效一致，但起效更快，疼痛强度降低程度更高，且该药TRAE导致的药物暂停率低，无剂量下调/永久停药，消化道不良反应、乏力、发热、射血分数明显更优，适应人群更大。全国肿瘤防治宣传周活动预告“复罕心声，愈见希望”‌系列专家访谈时间：4月18日地点：北京&南京复星医药“复罕心声” 系列专家访谈也将同期启动，南京儿童医院血液科方拥军教授与北京儿童医院血液科张蕊教授将聚焦儿童罕见血液肿瘤领域，开展疾病科普并分享最新诊疗进展。作为一家植根中国、创新驱动的全球化医药健康产业集团，复星医药多年来以患者为中心、临床需求为导向，深耕肿瘤治疗领域，持续投入研发，从诊断到治疗，全产业链布局肿瘤生态，为肿瘤患者提供更可负担的治疗方案和全方位的健康保障，持续为我国肿瘤防治事业贡献力量。“每一个突破背后，都是患者一份生的希望。”从实验室到临床，从新药到新方案，中国肿瘤防治事业正以科技之力，为生命点亮更多可能。审批号:P-20250415-002