Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co., Ltd.

当大西洋两岸的德国与美国几乎同时为CGT疗法支付开创新模式，又将为中国的医保支付改革带来怎样的借鉴与启示？撰文| 杨景雄 孔凡懿 石洣珏在各国医疗费用持续攀升与技术迭代加速的双重挑战下，医疗支付体系的改革已成为全球性挑战。因此，针对全球公认的昂贵创新疗法CGT，各国都进行了不同的尝试。近期，CSL公司就和德国医保机构达成了一个创新付费协议：天价基因药Hemgenix不用提前全款买单，而是“治好了再付钱”，开创了一种全新的“风险分担”模式。具体来说，医保每年会根据实际治疗效果支付药费，如果治疗失败（比如患者又需要打原来的凝血针），药企就得自己承担损失，医保不用付钱。远在大西洋另一边的美国，即使作为世界最大的医疗市场，也未能避开昂贵CGT疗法给传统医保支付模式带来的严峻挑战。面对这一压力，美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）决定对既有支付体系框架进行改革，在2024年12月启动了CGT医保支付创新试点。简单来说就是启动了 “集中谈判+按疗效支付”的新模式，针对罕见病基因疗法，联邦政府直接和药企谈全国统一价，接受治疗的患者越多，药企返利越多，还派技术团队盯疗效，治不好药企还得退钱。无论是德国的“治好了再付钱”，还是美国的“治不好退钱”的CGT疗法支付新模式，其实都暗示出一个不约而同的全球性变革趋势：面对医疗技术迭代加速带来的成本压力，其定价机制逐步从市场导向转向政府主导按价值付费。当然，这也为中国探索贵价创新疗法支付机制提供了参考，在基本医保支付能力有限的情况下，如何平衡创新激励与医保可持续性？如何通过支付机制设计提升医疗公平？美国CGT医保支付试点：“治不好就退钱”美国公共医疗保障体系由联邦医疗保险计划（Medicare）与医疗补助计划（Medicaid）两大支柱构成。二者分别聚焦老年与低收入群体，共同构成基础保障网络。Medicare由联邦政府统一管理，覆盖65岁以上老年人及特定残障群体。Medicaid由联邦与州政府联合运作，侧重低收入人群（包括儿童、孕妇等弱势群体），各州可在联邦框架下自主制定具体覆盖范围与服务内容，资金由联邦和州政府按比例分担。长期以来，美国Medicaid以州为单位对部分药品开展价格谈判，以此控制支出。尽管2022年拜登政府出台的《通货膨胀削减法案》（Inflation Reduction Act, IRA）强制药企返利（如超出通胀的涨价）等措施对传统药品价格提供了一定约束，但公共医保项目医疗费用仍呈持续攀升势态，尤其在细胞与基因疗法（Cell & Gene Therapy, CGT）等昂贵创新疗法领域，支付挑战严峻。为了应对挑战，美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）于2024年12月4日正式启动了CGT医保支付创新试点。该试点打破传统支付模式，以联邦层面的集中谈判为基础，结合按疗效支付协议（Outcome-Based Agreement）与条件返利（rebate）机制，旨在为可从根本上治愈罕见病和严重遗传疾病的昂贵创新疗法建立可持续的支付解决方案。根据CMS规划，该试点初期将聚焦镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）的两种基因疗法——Vertex Pharmaceuticals开发的Casgevy与Bluebird Bio研发的Lyfgenia。此类疗法费用高达220万至310万美元，是史上最昂贵的精准治疗药物之一。然而根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据显示，SCD患者人均寿命较美国平均水平短20余年，且其中约50%为Medicaid参保者。对于这一低收入及弱势群体而言，若无公共医保支持，患者将无法获得挽救生命的治疗方案。SCD若未得到有效治疗，会产生一系列并发症并造成患者反复住院，进一步加剧医疗负担。CMS希望通过此次试点解决昂贵创新疗法的可及性问题，确保低收入群体及时获得此类天价救命药。根据CMS网站发布的项目介绍书，此次试点的核心目标在于，从联邦层面进行价格谈判、统一市场准入标准并纳入按疗效付费，消除因各州政策差异导致的覆盖不均的问题，保障所有参与州的Medicaid患者可以公平获得基因治疗，最终达到人群健康水平上升的目的。具体而言，这一新支付模式的实施方式主要为三步：联邦层面（CMS）主导进行通过统一谈判与定价、设置分层返利机制等方式控制付费，最后各州可自主选择是否参与。统一谈判与定价：因SCD患者群体规模小但治疗成本极高，CMS选择先从SCD基因疗法试点。具体而言，CMS代表各州与药企进行集中谈判，达成全国统一价格和准入标准。为确保协议落地，CMS将提供技术支持，进行监督和疗效评估，核查各州执行时的合规性，并建立疗效追踪系统（电子健康档案）以评估返利触发条件。图1：CMS CGT准入模式实施时间表(来源：cms.gov)分层返利机制：为了进一步降低药品净成本，CMS在价格谈判中设计了具有借鉴意义的三重返利结构，包括量价挂钩、按疗效结果分期返利、固定价格让步等。药企需提供与采购量挂钩的基础折扣，并根据疗效达标率追加附加返利（如患者五年内复发或五年内人群疾病复发率≥n%，再返利x%）。因此只有患者达到特定疗效标准后，医保才需支付部分或全部药费；若疗效不达标，药企需退还部分费用或承担额外责任。此外，CMS的谈判要求药企提供与绩效无关的固定价格让步（如一次性降价x%），使得谈判结果对医保资金有即时保护效果。值得注意的是，此番价格谈判的结果并不推翻已有的折扣协议，而是将以附加协议的形式，在原有《通货膨胀削减法案》下的医疗补助计划药品返利方案（Medicaid Drug Rebate Program, MDRP）的降价协议上进一步降低价格，使得新药在原先折扣的基础上进一步享受新谈判带来的降价。图2：CMS CGT准入模式返利结构(来源：cms.gov)图3：CMS CGT准入模式返利时间点(来源：cms.gov)试点的实施方式上，州政府层面则体现为各州自愿参与机制，保留一定自主选择权。各州可以自主选择是否参与试点计划，若加入，州政府将直接采用CMS与药企谈判达成的统一价格及支付模式，不得另行议价或修改核心返利规则。CMS CGT创新支付模式试点是美国医保支付体系的一次重大变革。通过集中谈判，美国正在尝试降低昂贵创新药品的支付成本，提高Medicaid参保者的医疗可及性。CMS谈判中纳入按疗效支付的协议也真正将药企的收入与临床结果直接挂钩，既强化了企业对治疗有效性的责任，又减轻了医保资金负担。因此，美国业界认为，尽管本次试点仅涉及两款CGT，但从已公布的CMS文件中可以预计此次谈判对相关产品定价潜力的影响将超越《通货膨胀削减法案》带来的降价。SCD的患者病程较长、病情反复，所用医保资源较为可观。虽然纳入两款药物的前期费用很高，美国CMS认为CGT有望从根源治愈疾病，因此可以减少长期的医疗开支。如果试点成功，该模式可能会扩展至其他高成本的CGT，甚至影响全球医保支付模式的发展。对中国的启示：“最优性价比”或许是医保谈判的下一阶段目标美国CMS试点提出的“集中谈判+按疗效支付”模式为全球医保改革提供了新范例，也为中国医保支付模式的深化提供了可操作性的启示。中国国家医保谈判虽然已经展现出规模效应，但在按疗效支付等机制上仍有探索空间。具体而言，中国可借鉴CMS经验，推进支付模式向精细化方向改革，包括构建以“疗效”为核心的支付机制，在集中谈判基础上建立多层次的返利体系、建设独立疗效评估机制，以实现医保资金的精准支出和可持续运行。首先，最直接的借鉴就是如何保持量价挂钩与激励创新之间的平衡，“直接降价”模式未必是最佳选择。美国CMS CGT试点实践经验表明，分散化谈判模式存在显著弊端，各州政策割裂导致药品价格差异扩大、医保支出持续承压。相较之下，集中谈判通过规模化议价机制，在抑制价格攀升与促进医疗技术可及性方面拥有显著优势。CMS试点选择构建全国统一谈判框架，正是为了利用规模化采购优势实现成本结构优化，同时规避因分散决策而导致的管理低效与资源浪费问题。中国近年来的国家药品医保谈判同样在全球范围内引起关注。中美两国均通过国家层面主导的集中谈判提升买方议价能力，但具体实施路径存在差异。我国医保局使用以价格换取医保资格的策略使药企接受大幅降价来推动创新疗法的医保覆盖。无论实施路径如何，国家集中谈判在快速提升药品可及性的同时，也需要兼顾医保可负担性与激励创新之间的平衡。如果价格被过度压缩的同时，市场销量增幅有限，使企业销售收入难以覆盖前期的研发与生产成本，或使其利润率长期显著低于国际基准，可能抑制企业的研发动力，甚至出现制药企业参与药价谈判积极性降低的情况。中国医保谈判可在现有谈判框架上进一步优化现有支付模式。医保管理可以从单一的价格控制逐步转向综合的费用管理。与此同时，企业从不承担医保风险的角色，转向与医保部门共同承担风险。为此，未来可以探索引入多种风险共担机制（如按疗效支付、分期返利等），避免“一刀切”的支付政策。当今医疗技术快速发展，新药研发模式日益多样，因此新技术本身的复杂性也要求医保支付模式具备更高的适应性。美国CMS试点中的分层返利机制即为此提供了有益借鉴，通过将药企收益与患者临床疗效动态衔接，既确保医保资金的有效使用，又激励企业追求高质量创新，使具备真实临床价值的创新疗法获得可持续的发展空间。美国CMS试点的另一个可借鉴之处在于，如何向按疗效支付的改革迈步。我国现行基本医保支付模式目前主要采用单一价格谈判，按疗效支付模式尚未大规模应用。此次CMS试点的核心之一就是按疗效支付，精准使用医保资金，不为无效治疗买单。在按疗效支付协议的框架下，治疗方案需要达到双方约定患者获益的疗效指标，药企才能获得支付。因此按疗效支付可激起企业医疗质量方向上的创新动力，使企业更注重药品的临床效果和长期收益，而非仅关注上市后的销售。按疗效支付也将推动更多可提供高额临床获益的治疗方式被纳入医保体系，使得更多患者可以得到重焕新生的治疗。未来，中国可以考虑在罕见病、基因疗法等高价值技术领域引入按疗效支付的协议 ，形成精细化的医保支付体系。美国CMS试点的疗效挂钩协议为中国提供了可操作性极强的参考框架。从具体落地的角度上来看，按疗效支付模式的建立需要聚焦以下几个关键环节：一方面，具有分阶段支付与长期疗效观察能力的基础建设是执行按疗效支付模式重中之重的前提条件，也是其运行核心。中国可优先在罕见病、肿瘤免疫治疗（如CAR-T）等高值药品领域试行按疗效支付。例如，对某一CAR-T疗法可要求“完全缓解率”指标作为全额支付门槛，未达标则触发返利机制。另一方面，按疗效支付模式长期健康的运作需要一个完善的疗效评估体系。为保证评估结果的真实性，评估机构必须独立。第三方评估机构或相关部门应负责疗效数据追踪与验证，确保制药企业与医疗机构数据客观真实。此外，任何疗效评估体系都需要针对不同疾病制定量化、可追溯的疗效标准。以基因疗法为例，可设定“基因表达稳定性”“5年无进展生存率”等核心结果指标。需注意避免模糊定义，导致支付争议。同时，法律法规也有待完善，明确医保、药企、医院的责任边界，并建立纠纷仲裁机制。结论：昂贵药品，国家集中谈判+按疗效支付，是全球医保支付的趋势美国CMS试点模式的推出，标志着全球医保改革正在向高效、风险分担、可持续的方向迈进。这一创新支付试点揭示了两个核心理念：第一， 在高价创新疗法支付领域，集中谈判机制能产生显著的规模效应，是提升买方议价能力、控制药品价格的有效手段，中国在创新药谈判中已证明其可行性，美国的CMS试点也在朝这一方向靠拢。第二， 按疗效支付是未来医保改革的关键路径，它不仅能够确保资金的精准使用，更能加速推动优质药物进入市场。在全球医疗成本不断攀升、基因疗法和创新药物层出不穷的背景下，医保支付模式的创新已成为各国政府必须面对的挑战。美国CMS的新试点虽然刚刚开始，但其背后的逻辑正为全球医保体系验证一条可行的道路。对中国而言，需在现有医保谈判基础上，加快构建包含风险共担、数据驱动、全周期管理的创新支付体系，并开展实施方案试点，形成可复制的中国方案。参考资料：CMS. Cell and Gene Therapy (CGT) Access Model [DB/OL].[2025-03-28], https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.关于作者：杨景雄，清华大学医院管理研究院23级研究生孔凡懿、石洣珏，清华大学医院管理研究院23级研究生清华大学医院管理研究院陈怡教授对本篇文章亦有指导一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

5月1日，津药药业、江苏联环药业因涉嫌垄断地塞米松磷酸钠原料药，被天津市市场监督管理委员会行政处罚，合计被罚没超1.3亿元。此前4月23日，仙琚制药在年报中披露，涉嫌地塞米松磷酸钠原料药价格垄断，收到天津市市场监督管理委员会行政处罚告知书，罚没款预计为 1.95 亿元。值得一提的是，津药药业已经不是第一次垄断，津药药业及其下属公司天津天药此前已经因药品垄断被处罚3次，三次没收和罚款合计超亿元。更多消息，健识局整理如下：重磅政策一览1.涉嫌垄断，两家药企被罚超1.3亿元5月1日，津药药业、江苏联环药业公告：公司因对地塞米松磷酸钠原料药实施的垄断行为，收到天津市市场监督管理委员会下发的《行政处罚决定书》、《行政处罚告知书》。地塞米松磷酸钠注射剂是一款激素类抗炎药，为国家医保药品目录甲类药品，也是第九批国采采购金额最大的品种。据媒体报道，近两三年来，这款原本廉价的临床常用药品价格经历过暴涨和暴跌。公告显示，津药药业、江苏联环药业与具有竞争关系的其他经营者，就地塞米松磷酸钠原料药达成并实施“固定或者变更商品价格”垄断协议。津药药业被没收违法所得4276.44万元、并处2023年度销售额8%的罚款约1.32亿元，结合宽大情形，减免罚款额的80%，减免后实际罚款约2642.8万元。以上罚没款合计超过6919万元。江苏联环药业被没收违法所得约1790万元，并处2023年度销售额8%的罚款 约6162.7万元，结合宽大情形，减免罚款额的30%，减免后实际罚款约4314万元。合计被罚没约6163万元。医药卫生事件1.吴以芳辞任复星医药董事长4 月 30 日，复星医药发布公告，收到吴以芳的书面辞职函，辞任自2025年4月29日生效。吴以芳是复星医药老将，在复星医药工作逾二十年，曾任万邦生化副总经理、总裁、董事长兼首席执行官。2004 年万邦生化加入复星医药集团，吴以芳进入复星医药，2016年至今任复星医药首席执行官。2020年，吴以芳就任复星医药董事长职务。吴以芳的职位由陈玉卿接任。陈玉卿2010年加入复星医药，从人力资源岗位起步，任总裁助理兼人力资源部总经理、联席首席执行官等职。2.三甲医院院长被砍伤4月30日，经济观察报报道，南京鼓楼医院院长于成功在4月28日被人砍伤，目前已脱离危险。一位知情人士表示，行凶者长期尾随于成功，4月28日夜间，行凶者携带凶器尾随于成功至家中，将于成功及其妻子砍成重伤。目前未发现于成功接诊过该行凶者，行凶者也并非传闻中与于成功家人有情感纠纷。南京鼓楼医院又名南京大学医学院附属鼓楼医院，是一家知名三甲医院，建于1892年，是中国最早的西医院之一，有床位4300余张，在岗职工6200余人。于成功生于1965年，1997年博士毕业后进入南京鼓楼医院工作至今，是二级教授、博士生导师，擅长炎症性肠病诊治。3.葫芦娃药业被ST4月28日，葫芦娃药业发布公告称，因2024年度财报被出具保留意见审计报告且内控存在重大缺陷，公司股票自4月30日起被实施退市风险警示，股票简称变更为“ST葫芦娃”。葫芦娃药业财务问题由来已久。去年，海南证监局出具责令改正的决定，要求葫芦娃药业重述其2023年度财报。审计机构表示，截至审计报告日，葫芦娃药业尚未提供与上述重述事项相关的完整财务资料，以及相关原始资料，因此出具保留意见审计报告。近期葫芦娃药业人事变动频繁，公司总经理张铭芮入职不到两个月，就宣布辞职。2024年财报显示，公司实现营业收入14.14亿元，同比下降21.26%；归母净利润为-2.74亿元，同比下降2629.23%。一周药械盘点1.百济神州的BCL2抑制剂申报上市4月28日，CDE官网公示，百济神州的BCL2抑制剂索托克拉片的上市申请获得受理，并纳入优先审评，适用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。目前，全球只有艾伯维/罗氏的维奈克拉一款BCL2抑制剂获批上市，2023年全球销售额超过20亿美元。根据百济神州介绍，与维奈克拉相比，索托克拉在临床前研究和肿瘤模型中均显示出更高的效力和靶点选择性，并有可能克服耐药性。除了百济神州之外，亚盛医药的BCL2抑制剂也已经递交上市申请；诺诚健华的同类品种处于III期临床阶段。艾伯维/罗氏在研的Bcl-xl/Bcl-2抑制剂Navitoclax也已进入III期临床。2.强生FcRn单抗获批上市4月30日，强生宣布尼卡利单抗获得FDA批准上市，用于治疗自身抗体阳性的12岁及以上青少年和成人全身型重症肌无力患者。尼卡利单抗是一款靶向FcRn的IgG1型单克隆抗体。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。此前，全球已有两款FcRn单抗获得FDA批准上市，分别是Argenx/再鼎的艾加莫德α和优时比的罗泽利昔珠单抗。3.诺华重磅核药Pluvicto在华申报新适应症4月28日，CDE官网显示，诺华的镥[177Lu]特昔维匹肽在华申报新适应症。根据临床试验及注册申报进展，推测此次申报的适应症为前列腺癌。镥[177Lu]特昔维匹肽是诺华收购Endocyte获得的一款放射配体疗法，由靶向PSMA的小分子化合物与治疗性放射性核素镥177偶联而成，2022年3月首次获得FDA批准上市。据诺华财报，2024年该药物的全球销售额已达13.92亿美元。撰稿 | 李傲编辑 | 江芸 贾亭运营 | 雾纪插图 | 视觉中国三个月闭店14000家，疯狂时代终结迈瑞医疗增长神话崩塌，狂奔时代结束胰岛素市场发生重大变化，通化东宝上市以来首次亏损

“闷声发大财”的泽璟制药，开始被发现了。资深分析师：尧   今编审：苏   叶这是一家为数不多，大盘几乎涨了三年的未盈利创新药企。自2022年资本寒冬以来，整个行业面愁云密布。然而，泽璟制药涨幅却超400%，市净率显著高于行业平均，市值也翻了好几番，甚至已经超过了君实、荣昌、再鼎、诺诚健华等营收规模大了好几倍的药企。深挖各项数据后，这家药企似乎都在“闷声发展”。根据最新披露的2024财报，泽璟实现营业收入 5.33亿元，同比上年增长 37.91%；净利润-1.38亿，同比增长50.54%。2025年一季度延续这一趋势，实现营收1.68亿元，同比增长54.87%。但与亮眼股价和业绩涨幅形成鲜明反差的是，这家“小而美”的未盈利创新药企在大众印象中，却活得稍显透明。它成立于2009年，明明较不少创新药企成立时间更早，但却没什么名气，资本圈的相关讨论声也相对沉寂。外界对其最大认知，大多还停留在四五年前的“科创板首家适用第五套标准上市上市的未盈利企业”“国内首个氘代药研发者”两大标签。由此，外界不禁疑惑，泽璟用什么支撑起了高估值？迅速膨胀起来的估值背后，暗藏了投资者哪些预期？还有哪些潜在水面的风险点？CM10医药研究中心将从行业稀缺值、财务健康度、业务健康度等维度一一剖析。▲泽璟制药股价走势图，数据来源：百度股市通两大已上市产品的可预期验证它凭什么高估值？要回答这一问题，还得回归泽璟的核心竞争力——产品本身实力来论。一家年营收仅5亿左右的未盈利药企，之所以市值能超越众多营收规模数倍于己的同行，答案或藏于其“稀缺”的产品矩阵和可预期的商业化空间之中。一是已上市产品的稀缺性和可验证的商业化能力。目前，泽璟已上市两款药物，且均具有一定稀缺性和独特市场地位，分别为首个国产氘代药物甲苯磺酸多纳非尼片、国内唯一采用重组基因技术生产的人凝血酶产品重组人凝血酶。先看泽璟首个获批产品——甲苯磺酸多纳非尼片，这既是首个国产氘代药物，也是首个国产肝癌一线靶向药。作为泽璟的“现金牛”产品，多纳非尼已获批两大适应证。先是2021年6月获批一线治疗晚期肝癌适应证，成为继拜耳索拉非尼、卫材仑伐替尼后第三款被批准用于晚期肝细胞癌一线治疗的小分子靶向药物。后又于2022年8月再斩获一大适应证，用于治疗进展性、局部晚期或转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌。与索拉非尼、仑伐替尼相比，凭借安全性更优，且进入医保后价格优势显著，多纳非尼上市后销售额攀升明显。截至2024年底，多纳非尼已进入医院 1100 余家、覆盖医院 2000 余家、覆盖药房近1000家，销售持续放量。而2024年之所以营收涨幅超30%，便得益于多纳非尼片的销量增加。按照当前趋势，多纳非尼肝癌适应证应该仍有不少上升空间。再加上甲状腺癌适应证2022年获批后贡献增量，短时间业绩增长成为可预期。‌再看泽璟第二款上市产品——重组人凝血酶。这款产品的竞争格局就更为明了。凝血酶是一种重要的局部外用止血药物，由于血浆来源日益缺乏、血浆提取产品潜在残留病毒或免疫原性等安全性风险和血浆提取产品的生产成本日益升高等原因，中国市场上血源生化提取的多数凝血酶产品已经停产。根据卫健委《关于印发国家短缺药品清单的通知（国卫办药政发〔2020〕25 号）》，凝血酶属于《国家临床必需易短缺药品重点监测清单》中品种。而泽璟重组人凝血酶的稀缺性便得以体现，它是国内唯一采用重组基因技术生产的人凝血酶产品，于2024年1月获批上市，目前已进入医保目录，填补外科手术局部止血领域空白。全球同类产品仅有BMS的Recothrom，于2008年美国上市，不过该药物尚未进入国内市场。虽然凝血市场相较“小而美”，但是这款药的独特性，还是有望助泽璟在国内站稳一方脚跟。弗若斯特沙利文预测，外科手术局部止血市场将由2018年的73.0亿元增长至2030年的160.3亿元，年复合增长率为6.8%。对于这款药物，与自建团队进行多纳非尼片商业化不一样，泽璟这款商品未盲目选择自行商业化，而是选择了 “借力打力” 的商业化策略——与远大生命科学子公司远大辽宁达成独家合作，由后者负责大中华区的市场推广。目前，泽璟已累计收到合作方支付的独家市场推广权许可费人民币3.4亿元。此番考量背后不无道理。重组人凝血酶属于外科止血药品，泽璟制药的销售团队主要专注于肿瘤药物销售，与具备外科止血领域市场推广和销售实力的合作伙伴进行商业化合作，将更加有利于重组人凝血酶的市场推广和销售。泽璟看向远大生命科学，也是因为其在围术期和止血领域深耕多年，从而在止血药品入院和销售方面经验丰富。如以注射用矛头蝮蛇血凝酶为代表的止血产品，连续多年销量靠前。二是，泽璟的产品线并非孤立存在，可发挥更大协同效应。以首款上市的多纳非尼片为例，作为晚期肝癌一线治疗的核心药物，其主要覆盖肝胆外科领域；而 2024 年获批的重组人凝血酶，同样可应用于肝胆手术的止血环节。两者在临床场景上的高度契合，或有利于资源共享且提升市场推广效率。此外，临近上市的重组人促甲状腺激素，与多纳非尼新获批的甲状腺癌适应证形成 “诊断+辅助治疗” 搭档，未来或有望为核医学科提供一站式解决方案。这种产品间的聚焦与协同效应，或有助于其更好发挥自身优势。三是，泽璟在研基本无废管线，且具有稀缺价值拉升预期。纵观来看，无论是已临近上市产品，还是尚处临床阶段的在研管线，大多具备 “国产首创” 或 “全球前沿” 的竞争优势。高壁垒在研管线的预期与焦虑目前看来，与多数药企管线中存在 “哑弹” 不同，泽璟制药几乎无“废管线”。每款产品锚定市场空白，且研发都算是走在前列，算是一家梯度相对明晰的药企。细究到一众在研管线，最拉升泽璟当前预期，主要在于两款临近上市的产品——JAK抑制剂盐酸吉卡昔替尼片和注射用重组人促甲状腺激素。▲截图来自泽璟制药官网先看JAK抑制剂盐酸吉卡昔替尼片，这是一个拥有大适应证的大单品，目前共有11个适应证在研。其中进展最快的适应证为骨髓纤维化，已处于上市前审评审批阶段，这是首个提交治疗骨髓纤维化适应证NDA的国产JAK抑制剂类创新药物。目前，骨髓纤维化属于罕见病，治疗药物有限。全球范围内仅有芦可替尼、菲达替尼和帕瑞替尼三款靶向药物获批用于骨髓纤维化，但国内仅有诺华芦可替尼上市，是目前在我国唯一获批上市治疗骨髓纤维化的JAK抑制剂。也就是说，吉卡昔替尼片上市后将直接对标诺华这款产品。这一市场前景算是“小而美”。根据弗若斯特沙利文预测，目前国内骨髓纤维化患者规模或将超过6万人，2030年中国骨髓纤维化靶向药市场的临床可惠及人口渗透率将达到 30.7%，整体市场规模超过30亿元。更值得一提的是，借助这款药，泽璟大肆进军自免这一蓝海领域。不过其在斑秃、特应性皮炎等热门自免适应证中，几乎难抢到先发红利。其中，斑秃是吉卡昔替尼片布局自免领域进度最快的适应证，目前泽璟正推进重症斑秃适应证NDA资料准备工作。但是这一适应证在研情况还是颇为激烈的。泽璟斑秃适应证虽然研发进度靠前，但恐无法抢得国产首个名额了。斑秃这一市场空间较为可观。根据弗若斯特沙利文，2020年中国约有381.2万例斑秃患者，预计到2030年患者规模将达到464.9万人，患者规模大。相关指南和共识将 JAK 抑制剂作为斑秃系统疗法的首选治疗选择。迄今为止，国内已批准礼来巴瑞替尼及辉瑞利特昔替尼两款JAK抑制剂治疗斑秃，都是跨国药企。放眼国内企业，除泽璟外，还有恒瑞医药、石药集团等公司亦布局了JAK抑制剂。其中，针对重度斑秃这一适应证，恒瑞医药JAK抑制剂硫酸艾玛昔替尼片进度最为靠前，药物上市许可申请已于2024年下半年获国家药监局受理。这也意味着，在礼来、辉瑞产品相继在中国获批后，恒瑞很可能摘得“国产首个”。按照当前在研进度，待泽璟斑秃适应证上市后，市场或已较为激烈，不仅要从两大跨国巨头口中夺食，还需要从国内医药一哥恒瑞手中分羹，这对其商业化能力恐是一大较大考验。另一进度较为靠前的适应证是特应性皮炎，目前已处于III期阶段，竞争激烈程度同样不亚于此。此外，吉卡昔替尼片还被用于开展强直性脊柱炎（III期）、特发性肺纤维化（II 期）、移植物抗宿主病（II 期）、中重度斑块状银屑病（II 期）等自身免疫性疾病的临床试验，并于2022年获得了系统性红斑狼疮和重型新型冠状病毒肺炎适应证的临床试验批件。E药资本界认为，未来看点或在于，恒瑞若率先获批，将抢占斑秃市场；而对于泽璟而言，其选择骨髓纤维化这一“小而专”的适应证切入，有差异化定位，避开红海竞争，抢占国产JAK抑制剂在血液病领域的空白市场。若骨髓纤维化适应证先发优势确立，可反哺斑秃领域资源，但需追赶时间窗口。再则，还需考虑一大风险，大家都知道，FDA对JAK抑制剂的黑框警告（血栓、肿瘤风险）可能影响国内监管态度，安全性数据将成为核心审评因素。再看第二款临近上市产品——注射用重组人促甲状腺激素。这是中国首批取得用于甲状腺癌的辅助诊断和治疗临床试验批件的新药。从国内外竞争现状来看，目前国内尚无国产产品获批，全球仅默克的Thyrogen（重组人促甲状腺激素α）获批上市，国内已进口但未纳入医保，患者自费负担相对较重，为泽璟留了些生存口子。而其他国产药企进度大多落后于泽璟，如远大医药、智核生物等处于早期临床。海通证券最新预测，泽璟这款重组人促甲状腺素针对分化型甲状腺癌术后诊断的适应证有望于2025年获批上市，当年销售额达0.2亿元，次年收入达0.5亿元。除了这两款临近上市产品，泽璟生物还有8个处于临床I/II 期阶段的在研新药，投资者尤其对其双抗和多抗产品关注颇多。一款是ZG005（PD-1/TIGIT双抗）。Insight数据库显示，目前全球仅6款PD-1/TIGIT 双抗在研，尚无同类机制药物获批上市。其中阿斯利康Rilvegostomig进展最快，已进入入全球临床III期。泽璟PD-1/TIGIT双抗ZG005全球进度第二。另外国内还有信达IBI321在研，不过进度更靠后一些。另一款，ZG006是一款全球首创的DLL3三抗（CD3/DLL3/DLL3三抗），这款药物已于2024年8月获FDA颁发的孤儿药资格认定，主要针对小细胞肺癌适应证进行开发。横向对比ZG006和其他DLL3 CD3药物或DLL3 ADC，ZG006暂时展现出一定竞争力，ORR相比其他TCE药物接近翻倍。由于ZG005、ZG006等已获FDA临床试验批准，海外授权合作潜在可能性较高。再简单看下其它管线，VEGF/TGF-β双抗（ZGGS18）、LAG-3/TIGIT双抗（ZGGS15）等早期项目均进入Ⅰ/Ⅱ期，覆盖实体瘤及免疫微环境调控。不过，这些在研管线尚处研发早期，仍具有一定不确定风险。 推荐阅读 * 单日暴涨17%！创新药二哥提前盈利，引爆了什么？* 暴降90%，被集采重创的心血管“大玩家”，开始重生商业化与BD能力的大考在创新药企的估值逻辑中，已上市产品的商业化兑现程度，以及在研管线的BD潜力和潜在市场格局，都是重要的评估指标。市场普遍呈现 “赢家通吃” 特征，首款上市产品往往占据过半份额，后续产品市场空间逐级递减，尤其第四位及以后的产品往往难以获得更多市场预期。摆在泽璟面前的问题，同样如此。随着大产品即将上市，外界对其一大核心隐忧便在于，泽璟商业化能力能否匹配市场需求成为关键。其一，大产品上市后的商业化资源瓶颈。上市产品商业化打法，直接决定未来放量空间和机会。泽璟目前市净率显著高于行业平均，需警惕商业化不及预期带来的回调。要知道，对于目前已上市的两款产品，泽璟的商业化路径比较明晰了：一方面，自己搭建肿瘤销售团队，负责多纳非尼的商业化；另一方面，积极寻求外部合作，探索 CSO 等路径，选择与远大生命科学子公司合作推广重组人凝血酶。因同属肿瘤治疗领域，注射用重组人促甲状腺激素可借助现有商业化团队实现资源协同。相比之下，市场目光更聚焦于吉卡昔替尼片获批后的商业化策略。在最新披露的财报中，泽璟已透露，针对吉卡昔替尼片获批后的商业化工作，已提前积极布局，在现有商业化团队核心骨干架构的基础上，新增招聘擅长血液病领域的市场、医学和销售推广的优秀人才。尽管泽璟已着手血液病领域人才储备，但其“自建团队”的商业化模式成效存疑。随着自免适应证产品陆续获批，现有聚焦肿瘤领域的商业化团队将面临资源分散难题，团队扩建或成必然。这一挑战主要受两大因素制约：其一，现金流的可持续性，直接决定团队扩张与运营的资金保障；其二，市场竞争格局下，与头部企业的综合实力博弈，将考验其商业化资源整合与市场渗透能力。现金流压力。2025年一季度，泽璟营收增长但经营现金流净额骤降至-625.32万元（同比下滑107.02%），主因报告期内无大额市场推广授权款入账；同时销售费用同比大增56.49%，侵蚀利润空间。竞争格局严峻。骨髓纤维化适应证患者基数小，需直面诺华芦可替尼竞争；自免疾病市场虽大，但恒瑞、石药、礼来等已占据渠道与品牌优势。若吉卡昔替尼在斑秃等适应证安全性数据显著优于竞品，或存在突围机会。相较而言，泽璟商业化能力存在一些短板。比如销售团队经验不足，对比恒瑞、石药成熟的肿瘤/自免药销售网络，泽璟当前商业化团队规模较小，尚无太多重磅药物销售经验，可能影响市场渗透速度。还有一个老生常谈的问题——安全性数据仍需长期验证。JAK抑制剂类药物的黑框警告（血栓、肿瘤风险）是监管和医生处方的核心顾虑。尽管吉卡昔替尼片机制上有优势，但需大规模真实世界数据证明其风险低于同类产品，否则可能限制市场接受度。其二，纵观泽璟BD历史，在国际化合作方面，尚无经验可循。对于尚处早期研发阶段、已获FDA IND批准的ZG005、ZG006等管线，若参考康方生物AK112高达50亿美元的海外授权案例，考虑BD模式，可通过海外权益出让快速回笼资金。不过，这也将考验泽璟国际化能力，尤其体现在临床开发与BD经验。虽然在临床开发方面，泽璟凭借ZG005、ZG006成功获批FDA IND，已积累与美国监管机构的沟通经验，熟悉申报路径，能够有效降低合作伙伴的后期开发风险。然而在BD方面，泽璟经验明显不足。目前仅完成GS02 TIGIT单抗的国内授权交易，尚未开展与跨国药企的全球性合作。面对ZG006等复杂结构创新药，若把握不当，在国际授权谈判中议价能力不一定能充分体现。这并非不可解决。泽璟可通过多维度策略弥补国际化经验缺口：一方面，可引入具备跨国药企 BD 经验的高管及专业人才，快速提升团队国际化运作能力；另一方面，借助 CRO 机构或专业咨询公司的资源，加速积累行业经验。同样，在授权策略上，可采用分阶段推进模式，比如对早期非核心管线，参考荣昌生物与 Seagen 的合作模式，以技术授权形式快速积累交易经验并回笼资金；对晚期重磅产品如 ZG005，则优先将欧美市场权益授权给跨国药企，换取首付款与里程碑付款，同时保留中国市场自主开发权。E药资本界认为，泽璟若能在2025-2026年关键节点完成1-2笔全球授权交易，将有效验证其BD能力并再度打开市值空间。反之，若因经验不足导致交易条款不利或进度滞后，可能加剧 “重研发、轻变现” 的困境。因此，投资者需重点关注其 BD 团队组建进展，以及 2025 年关键临床数据披露后的合作动态，以此评估潜在风险与收益。总结作为一家小而美药企，泽璟已经逐渐走出了自己的节奏。对比君实生物、荣昌生物等同市值梯队药企，泽璟之所以能凭借5亿规模冲上去，与营收规模占优的它们一较高低，关键就在于差异化的产品定位与高效的协同布局：几乎没有“废管线”，具有差异性且进度领先，基本都能抢占一定市场。即便尚未商业化的产品，经 BD 合作潜力及潜在市场空间评估，前景同样总体向好。更具体来看，泽璟制药的当前市值逻辑源于两点，一是已验证的商业化能力（多纳非尼、重组凝血酶）；二是高壁垒管线预期（双/三抗、JAK抑制剂）的双重支撑。不过，未来需关注ZG005/ZG006的临床数据披露及吉卡昔替尼的上市放量节奏。另外，不要忽略，这家药企本质上“科学家底色”浓厚，或也回答了其为何频繁能再创新药竞争中占据先发优势。如董事长盛泽林拥有30余年新药研发经验，曾任职于BMS等跨国药企，并主导全球首个氘代抗肿瘤药物多纳非尼的研发及上市；首席科学官盛泽琪博士曾任安进药物研发高管，主导多款抗体药物的开发；首席医学官吴济生曾负责多个国际多中心临床试验设计……但挑战仍在。当前，泽璟正处于从“小而美”向 “专而强”的战略转型关键期。未来 2-3 年，吉卡昔替尼的商业化成效与双抗管线临床进展，将成为检验其估值合理性的试金石，也决定其能否突破质疑，成为本土创新药企的“新明星”。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元