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糖尿病
疗法早期临床展现“功能性治愈”潜力丨一周药闻
2022-06-13
·
医药观澜
免疫疗法
抗体
疫苗
细胞疗法
小分子药物
▎
药明康德
内容团队报道过去一周,全球生物医药行业迎来了不少新进展。例如:全球首款
CD20
/
CD3
双特异性抗体获批上市;美国FDA批准近50年来首款
麻疹
、
腮腺炎
和风疹疫苗;重磅抗体偶联药物在
HER2低表达乳腺癌
HER2
低表达乳腺癌患者群体中将疾病进展或死亡风险降低50%;创新疗法使
1型糖尿病
患者脱离胰岛素治疗超过2年,展现了“功能性治愈”依赖胰岛素的
糖尿病
患者的潜力等等。本文将对这些进展做简单梳理,仅供读者参阅。1、新药进展
罗氏(Roche)
公司的
CD20
/
CD3 T细胞衔接双特异性抗体Lunsumio(mosunetuzumab)
CD3
T细胞衔接双特异性抗体Lunsumio(mosunetuzumab)获得欧盟有条件上市批准,用于治疗
复发/难治性滤泡性淋巴瘤
成人患者。这是全球首款获得监管机构批准的
CD20
/
CD3
双特异性抗体。美国FDA批准
葛兰素史克(GSK)
公司的
麻疹
、
腮腺炎
和风疹疫苗Priorix上市,用于在12个月以上的儿童中预防
麻疹
、
腮腺炎
和
风疹(MMR)
。公开资料显示,这是FDA近50年来批准的首款MMR疫苗。
再生元(Regeneron)
和
赛诺菲(Sanofi)
宣布,FDA已批准其联合开发的
IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗(dupilumab)
IL-4
/
IL-13
抑制剂度普利尤单抗(dupilumab)治疗6个月到5岁的
中重度特应性皮炎
儿科患者。新闻稿指出,这是首款获批可治疗婴儿到成人
中重度特应性皮炎
患者的生物制品。此外,
度普利尤单抗
用于治疗成人
结节性痒疹
的补充生物制品许可申请获FDA授予优先审评资格。如果获得批准,它将是美国首个针对
结节性痒疹
的治疗药物。本周还有多款药物在中国获批,如
百济神州
抗PD-1抗体替雷利珠单抗
PD-1
抗体替雷利珠单抗在中国获批第9项适应症,用于
复发或转移性鼻咽癌
患者一线治疗;
云顶新耀
引进的全球首款
靶向TROP-2的抗体偶联药物注射用戈沙妥珠单抗
TROP-2
的抗体偶联药物注射用戈沙妥珠单抗在中国获批,用于转
移性三阴性乳腺癌
二线治疗;由
勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)
和
礼来(Eli Lilly and Company)
联合开发的
SGLT2抑制剂恩格列净
SGLT2
抑制剂恩格列净在中国获批新适应症,用于治疗伴或不伴
糖尿病
、射血分数降低的成人
心力衰竭
患者。图片来源:123RFbluebird bio公司宣布,美国FDA细胞、组织、和基因疗法咨询委员会(CTGTAC)以15:0的投票结果,支持其基因疗法
eli-cel
cel
用于治疗
早期脑性肾上腺脑白质营养不良
患儿(CALD)的获益大于风险。新闻稿指出,如果获得批准,
eli-cel
cel
将成为首款FDA批准治疗早期CALD的基因疗法。
Vertex Pharmaceuticals
公司宣布其在研潜在“first-in-class”
APOL1
抑制剂inaxaplin获FDA授予突破性疗法认定,用于治疗
APOL1
介导的
局灶节段性肾小球硬化
,这是一种由
APOL1
基因突变引起的慢性肾脏疾病。
Timber Pharmaceuticals
公司宣布,FDA已授予其在研局部外用异维A酸药物
TMB-001
突破性疗法认定,用于治疗
先天性鱼鳞病
,这是一种罕见的遗传
性角化疾病
,会导致皮肤干燥、增厚和脱屑。
辉瑞(Pfizer)
公司开发的口服特异性
JAK3
/
TEC
抑制剂ritlecitinib胶囊在中国拟纳入突破性治疗品种,针对适应症为
中度至重度活动性溃疡性结肠炎
。
康诺亚生物
自主研发的抗
IL-4Rα
人源化单抗CM310在中国拟纳入突破性治疗品种,针对适应症为
中重度特应性皮炎
。该药此前已经在治疗
中重度特应性皮炎
的2b期临床研究中达到关键终点。此外,本周还有多家公司公布了其在研创新药的关键临床试验结果:
阿斯利康(AstraZeneca)
和
第一三共(Daiichi Sankyo)
在ASCO年会的全体大会上汇报了靶向
HER2
的抗体偶联药物Enhertu,在治疗
HER2低表达的不可切除或转移性乳腺癌
HER2
低表达的不可切除或转移性乳腺癌患者的3期临床试验结果。与化疗相比,
Enhertu
在
HER2
低表达患者群体中将疾病进展或死亡风险降低50%。新闻稿指出,这一结果意味着
Enhertu
具有改变约一半
乳腺癌
患者治疗模式的潜力。
Sernova
公司公布了独特的细胞袋(cell pouch)系统的1/2期临床试验结果。该公司开发的创新
糖尿病
疗法由独特的细胞袋,胰岛细胞和免疫保护措施组成。其中细胞袋系统是一种能够植入患者体内的医疗器械。最新结果显示,在3名此前依赖胰岛素治疗的
1型糖尿病
患者中,接受细胞袋包装的胰岛组织移植后,这三名患者已经分别脱离胰岛素治疗超过2年、6个月和3个月。新闻稿指出,这一结果展现了细胞袋系统“功能性治愈”依赖胰岛素的
糖尿病
患者的潜力。图片来源:123RF
礼来
公司宣布其在研
IL-13
抑制剂lebrikizumab在治疗
中重度特应性皮炎
患者的3期临床试验中展现长期疗效。在接受单药治疗16周后获得临床缓解的患者中,80%的患者在52周时维持皮肤症状清除,而且接受治疗的患者在1年时间里维持
瘙痒
缓解。
Aldeyra Therapeutics
公司宣布其治疗
干眼症
的在研疗法
reproxalap
,在3期临床试验中达到主要终点。该药是一种潜在“first-in-class”小分子促炎性活性醛类物质(RASP)抑制剂,能降低RASP水平,达到抑制
炎症
缓解症状的作用。
葛兰素史克
宣布针对60岁以上成人的在研呼吸道合胞病毒(RSV)候选疫苗,在3期临床试验AReSVi 006的中期分析中获得积极顶线结果。新闻稿指出,这是首次RSV候选疫苗在60岁以上人群中显示出统计显著并且具有临床意义的效力。
Sage Therapeutics
公司和
渤健(Biogen)
共同宣布,
zuranolone
治疗
产后抑郁症(PPD)
的3期SKYLARK研究达到了主要终点和所有关键次要终点。该药是一种口服神经活性类固醇GABAA受体阳性别构调节剂,正在开发用于治疗
重度抑郁症
和
PPD
。
安进(Amgen)
公布了其RNAi疗法
olpasiran
在2期临床试验中获得的积极顶线数据。在第36周(主要终点)和第48周(治疗期结束)时,该药将大多数治疗剂量患者组的
心血管疾病
重要风险因子——Lp(a)水平降低90%以上。
信达生物
宣布,其在研
胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)
/
胰高血糖素受体(GCGR)
双重激动剂mazdutide在中国
超重
或
肥胖
受试者中的一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究达到了主要临床终点和所有的关键次要临床终点,与安慰剂对比,半年的治疗可以带来12.6%的体重降幅。
强生(Johnson & Johnson)
旗下的
杨森(Janssen)
公司公布了其
FGFR激酶抑制剂Balversa(erdafitinib)
治疗具有特定
FGFR突变的晚期实体瘤
患者的关键性2期临床试验初步成果。研究人员发现,该药可在14种不同种类的
肿瘤
中展现疗效。2、研发合作与新锐融资进展
渤健公司(Biogen)
宣布与
Alectos Therapeutics
公司签订许可和合作协议,以获得一款临床前候选药物
AL01811
和其他未命名分子的全球独家许可。
AL01811
是一款口服小分子
GBA2
抑制剂,可以用于改善
帕金森病
患者的治疗。根据协议条款,
渤健
公司将向
Alectos
公司支付1500万美元的预付款,以及后续高达7750万美元的潜在开发付款和6.3亿美元的潜在商业付款。
Tessa Therapeutics
公司宣布完成1.26亿美元的A轮融资,获得资金将用于推动该公司在研靶向
CD30
的自体CAR-T疗法
TT11
和同种异体细胞疗法
TT11X
的临床开发。其中,该公司主打疗法
TT11
在ASH年会上发表的2期临床试验数据显示,它具有良好的安全性特征,并且在治疗
CD30阳性经典霍奇金淋巴瘤
CD30
阳性经典霍奇金淋巴瘤患者时获得57.1%的完全缓解率和71.4%的总缓解率。
慧心医谷生物
宣布已完成由松禾资本独家投资的数千万元天使轮融资,融资金额将用于支持团队建设、研发管线的推进。根据新闻稿,慧心医谷聚焦于
神经系统疾病
细胞治疗领域,该公司运用重编程技术和非整合系统,从人的外周血单个核细胞或成纤维细胞直接诱导获得神经干细胞(iNSC),并将其定向分化为多巴胺能神经前体细胞,通过立体定向移植临床技术对
帕金森病
进行临床干预治疗。据悉,该技术无需经过诱导多能干细胞阶段。循生医学宣布完成由多闻资本旗下基金独家投资的数千万元Pre-A轮融资,获得资金将用于推进该公司在研
肿瘤
浸润淋巴细胞(TIL)细胞治疗药物的人体临床试验,以及HPV治疗性核酸疫苗的临床前研究。本文由
药明康德
内容团队根据公开资料整理编辑,欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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机构
Johnson & Johnson
康诺亚生物医药科技(成都)有限公司
Boehringer Ingelheim GmbH
[+23]
适应症
产后抑郁症
霍奇金淋巴瘤
癌症
[+29]
靶点
CD20
CD3
HER2
[+14]
药物
异维A酸
祖拉诺龙
戈沙妥组单抗
[+12]
标准版
¥
16800
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