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100 项与 北京慧心医谷生物科技有限责任公司 相关的临床结果
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7月18日,全球首例使用iNSC-DAP(诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞)自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。这一手术的成功实施,是神经退行性疾病治疗手段的重大突破,也是干细胞在神经系统疾病治疗领域的又一重要进展。帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,60岁以上人口中帕金森病患病率为 1.7-2.0%,预计至2030年中国将有500万以上帕金森患者。帕金森病病程长,致残率高,目前临床上主要是对症治疗,且长期用药会出现运动并发症,严重影响患者的生活质量。该项目是将患者自体外周血单个核细胞利用非整合系统重编程为诱导神经干细胞(iNSC),继而在体外定向分化为多巴胺能神经前体细胞,移植至患者脑内,替代、补充坏死的多巴胺能神经元,实现生理性分泌多巴胺,以期达到一次移植,长期有效,缓解症状,遏制病情进展的目的。此次接受iNSC-DAP自体细胞手术移植的患者罹患帕金森病8年,有明显的运动并发症,开期尚能活动,关期几乎不能自理。经系统评估后该患者符合入组条件。术前,宣武医院与慧心医谷(北京慧心医谷生物科技有限责任公司)都进行了周密的准备。在完成体外和动物体内的安全性和有效性验证后,该临床研究项目经由国家卫健委和药监局审核通过研究者发起的临床研究(IIT)备案。慧心医谷提供符合相关规范要求iNSC-DAP细胞制剂,宣武医院细胞治疗中心陈志国教授、神经内科陈彪教授、神经外科赵国光教授、放射与核医学科卢洁教授为项目共同负责人。手术当天,iNSC-DAP细胞制剂从慧心医谷运送至宣武医院,赵国光教授带领团队,通过立体定位技术,精准的将iNSC-DAP细胞移植到帕金森病患者脑内纹状体,在神经内科、放射与核医学科、细胞治疗中心、麻醉手术科等相关科室的通力合作下,完成了全球首例自体iNSC-DAP移植治疗帕金森病的神经外科手术。患者植入细胞后,复查MRI,植入部位准确,术后关期症状有短暂改善,长期疗效预计在细胞植入后6个月左右可观测。患者不久前出院,各方面情况良好。据陈志国教授介绍,iNSC具备与发育早期的神经干细胞相似的生物学属性,能够自我更新以及分化为神经元和胶质细胞。iNSC的获取无需经过iPSC(诱导多能干细胞)阶段,因而,成瘤风险大幅下降,安全性更高,诱导分化周期更短,是一种十分理想的可产业化的种子干细胞。针对iNSC及利用该技术获得的其它类型神经前体细胞进行开发,还可为帕金森病以外的其它神经系统疾病提供全新治疗手段和策略。由此可见,iNSC具有强大的细胞移植治疗前景,这一平台技术也是中国科学家攻克干细胞治疗底层关键技术的丰硕成果。赵国光教授表示,在帕金森病的科研和诊疗方面,宣武医院深耕数十载,持续保持国内领先并具有相当的国际影响。这次完成的领域内首例iNSC-DAP细胞制剂手术移植,实现了神经退行性疾病治疗的技术突破,对提升我国帕金森病的治疗水平具有重大的实践意义。此次移植的完成也是宣武医院从基础研究到科研转化再回到临床实践的一次成功探索,为以后的科研成果转化提供一个可参考的范式。未来,围绕iNSC-DAP移植宣武医院将形成一整套临床诊治方案和操作规程,在完成临床研究验证后进行推广应用,惠及广大帕金森病患者。作为宣武医院iNSC相关知识产权成果转化受让方的慧心医谷是一家致力于将国际领先的干细胞技术和基因治疗技术应用于神经系统疾病药物研究以及创新疗法开发的企业。公司组建了完备的细胞创新药物研发团队,围绕iNSC-DAP开展了系统的药学研究和临床前研究,形成了较为完善的生产工艺和质量体系。接下来,慧心医谷将继续开展IND(Investigational new drug)申报工作。慧心医谷运营负责人闫曦博士表示,iNSC-DAP注射液是慧心医谷在宣武医院大量前期研究的基础上,正在开发的一款国际领先的I类生物新药。以临床价值为导向的新药开发和以患者受益为中心的创新疗法研究一直是公司的核心理念。首例移植的顺利完成对该产品下一步开发的意义重大,我们希望在各界的共同支持与努力下,早日成药,为帕金森病患者带来更安全长效的治疗选择。
提到深圳,人们都不陌生。这是一座充满奇迹的城市,仅在40余年的时间里,便从一个边陲渔村发展成拥有近2000万人口的一个国际大都市,城市GDP仅次于上海和北京,平安、华为、腾讯等世界级企业扎根其中,留下一段工业化、现代化、城市化发展的神话。科技创新是深圳特有的“基因”,而在这座城市的北部,还有一座创新之所,深圳市脑科学技术产业创新中心(以下简称“脑创中心”)。作为全国首个脑科学产业共性技术服务平台,它不仅汇聚了70多个顶尖研究团队,还孵化累计超60个项目,突破了脑科学与类脑智能领域的产业转化难题,为市场应用开辟了新的前景。正是在这里,一场由深港脑院作为重要承办方的重量级会议——“第三届国际脑科学前沿与产业大会暨2023湾区脑科学峰会”(以下简称“2023湾区脑科学峰会”)如期召开。两天议程,以“探秘脑科学 汇聚脑产业 共话脑未来”为主题,6个主题报告专场,6个线上平行分会场,数十场报告……60余位脑科学领域国内外著名科学家,以及商业领袖和投资机构代表汇聚于此,围绕脑与健康领域的技术创新、产业转化、资本融合等主题,深度探讨脑与健康医学的发展现状、未来趋势及产业路线,线上线下观众累计达1307.5万人次。其中“脑科学未来产业发展高峰论坛”(以下简称“高峰论坛”)干货满满。嘉宾从前沿技术出发,分享了多个具备产业化前景的项目,充分讨论了脑科学的科研现状、技术突破、临床应用以及产业转化等问题。高创新成果转化效率,脑创中心推动脑科学产业化发展任何一个生命健康细分领域的产业化发展,都离不开与一个拥有产业集群优势和深度协同能力的区域相结合。对于身处产业化前夕的脑科学行业而言,更是如此。本次会议重要承办方“脑创中心”正是基于脑科学产业化需求而建立。此次会议举办,“脑创中心”便体现出了其在推动脑科学产业化发展中的重要作用。脑创中心拥有一套完善且具有长期应用价值的创新孵化体系。围绕脑科学与类脑智能领域产业转化的关键痛点和共性需求,脑创中心采用“企业医院出题,科研人员答卷”的合作模式,以及创新、创业、创投“三创融合”的发展模式,以实现“沿途下蛋+聚集效应”的产业发展生态为目标,打造支撑脑科学技术产业转化的集科研、设备、知识产权、资本“立体化运行”的产业孵化平台。脑创中心建设有组织成像和神经光学技术平台、实验动物技术开发与应用平台、GMP基因治疗载体与多肽药物技术平台、神经信号采集分析与脑机接口技术平台、神经电化学技术平台、生物安全二级实验室平台、基础实验技术公共服务平台等11个技术平台共500多套设备,支持脑科学前沿技术低成本验证和高效率转化,显著降低创新成本,对资本和企业双向赋能。不仅如此,脑创中心还打造了全国首个“拎脑入驻”型专业孵化赋能平台,已切实帮助多家入驻企业成功嫁接临床、客户、供应商等产业链上下游资源,并为企业提供了多项专业的科学验证与技术研发支持。自启动试运行以来,脑创中心已孵化来中科院自动化所、宣武医院、首都医科大、香港中文大学、深圳湾实验室、中科院深圳先进院脑所等,来自全国各大研究机构的顶尖科研团队科研成果,如布林凯斯(深圳)生物技术有限公司、深圳市一湾生命科技有限公司、深圳中科华意科技有限公司、北京慧心医谷生物科技有限责任公司、鲲羽生物科技有限公司等,40多家企业陆续落地深圳。过去半年累计获得的投资规模合计超过1.5亿,入驻企业历史融资总额超10亿元,估值超100亿元,设立规模一个亿的脑创中心专项孵化基金,已初步形成了一定的产业聚集效应。无疑,脑创中心的建立既是新型产业持续性发展的关键,又是技术与产业融合创新性人才的培养的关键。这一划时代动作也将在医疗健康领域再一次掀起巨浪,最大限度地释放万亿脑与健康产业的潜力。主题分享:探索脑科学与类脑智能的前沿技术和应用高峰论坛首场议程由浙江大学脑科学与脑医学院副院长斯科,在针对“儿童多动症的定量评估和数字治疗”的讨论中展开。在其精彩的演讲中,现场气氛热烈。斯科从神经精神疾病危害出发,梳理了解决儿童多动症治疗痛点问题的重要意义。在其分享的数据中可以看到,目前我国多动症患者已达2300万,反社会人格、犯罪风险是正常儿童的10倍。但我国多动症就诊率不足2%,且多采用量表筛查的模式,误诊率高达40%。常用神经影像技术脑电图存在空间分辨率低、信号准确性差、使用困难等痛点,功能磁共振存在运动兼容性差、价格昂贵、噪音大,以及不适用于儿童和老人等痛点,市场有着广泛未被满足的需求。斯科认为数字药物治疗是解决这一难题的重要突破口,目前不仅已有多项研究证实这一观点,而且浙江大学脑科学与脑医学院也已首次提出了多动症闭环诊疗方案。该解决方案集诊断、治疗、药效评估为一体,实现多动症的治疗。其中,斯科团队研发了第二代便携式功能脑光谱成像设备,以精准获取脑成像数据,同时以数据为基础为儿童脑信号进行进一步定量评估。该设备实现了27个标准短距通道,65个中距通道,有效提高了信号准确性。接下来,斯科团队还计划将产品上云,同时制定行业标准,以此提高多动症疾病就诊率、治疗率,真正解决多动症诊疗难题。浙江大学脑科学与脑医学院副院长、光电科学与工程学院双聘教授斯科浙江大学脑科学与脑医学学院、浙大医学院附属二院龚薇教授围绕超快光透明技术分享了该项技术及其产业化路径,让大家看到超快光透明技术这项新兴技术在国内的快速发展,及其在脑科学研究中的应用路径,为高分辨获取组织三维结构信息提供了全新思路。组织光透明技术能够降低生物组织对光的散射,通过让组织变得“透明”,进而提高光学成像深度,解决目前在生物学研究、病理检测、医学诊断方面存在的图像分辨率低、成像深度浅,以及耗时长等问题。由龚薇团队研发的有机溶剂透明能力强、透明速度较快且操作简单,点一滴便可在2分钟内实现300微米脑片透明化,较传统方法时间缩短至十分之一,实现了任何动物组织高速清除,以及大组织快速、均匀染色,对生物医学的研究至关重要。目前,龚薇团队已以组织透明试剂和显微成像设备为核心,数字器官图谱为导向,建立服务与开发双线并行的产品落地模式。浙江大学脑科学与脑医学学院、浙大医学院附属二院龚薇教授中国科学院自动化研究所、脑网络组研究中心、之江实验室混合增强智能中心蒋田仔以《脑网络组图谱引导的神经调控机器人》为主题进行了观点分享。蒋田仔带大家回顾了人类脑图谱发展的里程碑,并尝试以此为切口,探寻当前脑疾病诊疗解决方案的创新之道。会上,蒋田仔提出了“脑网络组图谱=精细脑分区+脑连接图谱”的概念,及其对于颞极皮层亚区及连接模式的发现,打破了传统上认为颞极是结构、功能单一脑去的认知,以及传统脑图谱的局限性。在应用层面,蒋田仔基于此提出了脑网络组图谱引导的神经调控技术,尝试解决无创神经调控面临的挑战,并为行业提供了脑科学研究的创新思路。中国科学院自动化研究所、脑网络组研究中心、之江实验室特聘研究员,欧洲科学院外籍院士蒋田仔脑科学与类脑智能是国家十四五期间的重点科技方向,也是深圳市“20+8”产业集群中的未来产业之一。深圳的开放环境,强大的产业基础和创新生态,也必将吸引更多的脑科学与类脑智能领域的创新企业和高端人才汇聚于此。项目路演:创新脑科学技术产业化路径主题演讲后,数位优秀的创业者分享了他们的创业项目。赛维尔生物科技CEO谭元生以《新一代“玻璃化”活性保存技术——赋能生物资源利用》进行了项目路演。由谭元生博士主导的脑切片琥珀态深低温活性冻存及复苏实验,可成功保存脑切片电生理及学习记忆功能。研究表明,脑切片玻璃化冻存复苏后,脑组织细胞活性、电生理活性、转录功能与新鲜组织比较,均无显著差异。赛维尔生物科技专注“玻璃化”活性保存等技术,以为生命健康科学研究提供技术服务和科研产品。目前,企业已完成天使轮融资。赛维尔生物科技CEO谭元生北京慧心医谷生物科技创始人陈志国教授以《神经系统疾病的细胞药物研发》进行了项目路演。慧心医谷立足于干细胞再生医学治疗,聚焦于神经系统疾病细胞治疗领域的创新生物医药研发。企业运用前沿的重编程技术和非整合系统,从人的外周血单个核细胞或成纤维细胞,直接诱导获得神经干细胞(iNSC)。并将其定向分化为多巴胺能神经前体细胞(iNSC-DAP),通过国际领先的立体定向移植临床技术,对帕金森病(PD)进行临床干预治疗。实现全球首创应用iNSCs分化成多巴胺能神经前提细胞治疗PD。据悉,目前慧心医谷还搭建了类器官分化平台、细胞重编程平台、神经系统分化平台,持续扩充产品管线。北京慧心医谷生物科技创始人陈志国中科搏锐(北京)科技CEO张鑫以《创新脑监护与成像诊疗器械产业化》为主题,从脑科学市场机遇出发,进行了项目路演。中科搏锐孵化于中国科学院自动化研究所,团队所在的脑网络组研究中心在蒋田仔研究员带领下,有超过20年的脑科学研究历史。研究中心通过上千例头部影像数据的深入分析,建立了准确的头部多层组织的结构与光学特性模型。中科搏锐在此基础之上,将“近红外光谱技术”应用至精准脑血氧监测。团队采用近红外光谱技术,多位点采集脑组织血气信息,进行脑血氧监测数据的采集,显著提升了数据精准度。据悉,中科搏锐无创脑血氧检测与有创检测的误差小于1.34%,已经获得了5个医疗器械注册证,包括无创脑血氧监护仪、无线式脑血氧监测头带、脑血氧探头和组织血氧探头。中科搏锐(北京)科技CEO张鑫深湾创新技术(深圳)副总经理雷笋以《基于脑机接口的闭环神经调制与认知训练系统》为主题进行了项目路演。雷笋首先从脑机接口市场规模出发,深入探索脑科学市场发展机会点,认为脑机接口技术在医疗健康的应用短期以检测和改善为主,中期以替代为主,长期以增强治疗为主。经过市场探索,深湾创新技术聚焦脑科学与脑机接口应用领域,通过非侵入式脑机接口结合人工智能和大数据解码大脑数据,以人体生物电信号采集和实时脑电只能解析算法为核心,提供可穿戴脑机借口解决方案,打造穿戴式智能交互产品,结合神经反馈、神经调控机制对精神心理健康、睡眠障碍、神经系统疾病进行检测和干预,为医疗健康领域提供个性化脑机协同交互的综合解决方案。目前,公司已推出额贴士脑电睡眠记录仪、脑电神经反馈训练系统、EEG-tES闭环神经调控系统、脑机数据及交互方案等。深湾创新技术(深圳)副总经理雷笋大咖论道:“脑科学产业发展投资策略”主题圆桌论坛上午的论坛在雷笋的精彩分享中圆满结束。下午的论坛则由诺臾资本创始合伙人杨志文开启。他以投资人视角,深入分析了脑科学产业的发展趋势和机遇。杨志文认为,脑科学赛道虽然还处于起步阶段,但已经显示出巨大的潜力和前景。随着脑电数据的丰富和科研技术的落地,脑科学领域将涉及运动康复、精神疾病检测、抑郁症、阿尔茨海默症等市场,前景广阔。目前高校中已经孕育了许多优秀的脑科学项目,通过产学研医的合作模式,有望实现快速的产业化。然而,他也提醒到,市场选择是关键,脑科学项目需要投资人的专业指导和支持,才能找到正确的方向和定位。因此,他呼吁更多的投资机构和社会力量关注和支持脑科学领域的创新和发展。随后,深圳市脑科学学会、通力律师事务所合伙人陈巍、昭衍易创总经理曹洋、首都医科大学宣武医院神经内科主任王玉平,分别从深圳市脑科学产业发展情况、脑科学前沿科创工作思考、前沿药物评价平台加速CNS药物研发、医工结合等角度,围绕脑科学产业发展进行了深度分享。而由深圳先进院脑所所长、深港脑院院长王立平主持的圆桌论坛“脑科学产业发展与投资策略”,则作为本次会议中的重磅议程之一开启。这场论坛邀请了多位头部机构代表,就脑科学领域的最前沿话题展开了精彩的对话,引发了现场观众的热烈讨论。圆桌论坛邀请了嘉道私人资本创始人龚虹嘉、优山资本董事长陈十游、中科先进基金合伙人谭景中、鼎晖投资合伙人柳丹、高榕资本投资副总裁刘静逸等头部机构代表,就脑疾病数字诊疗、脑机接口、CNS疾病诊断与治疗等前沿话题展开深入探讨,旨在推动学术研究与产业转化的双轮驱动,打造深港科技合作的新示范和脑科学领域的全球创新高地。圆桌论坛上,各位嘉宾就脑科学领域的投资机会和挑战发表了自己的看法。龚虹嘉先生认为:“脑科学被誉为人类探索自身和宇宙的终极疆域,脑科学技术领域投资正当其时。脑与认知神经科学已经发展到了一个转折点,颠覆式技术创新可以把不同领域的技术创造性的突破集结在某些应用场景里面来实现创新活动,脑科学就是这样的一个领域。例如情绪健康管理与人工智能的结合应用、脑疾病的早期诊断和非药物治疗技术、脑科学研究新工具带来的脑疾病治疗新靶点、新方式等等都是极具投资前景的重要赛道。”陈十游女士则强调了科研与企业运营的紧密联系。她提到:“脑科学学科的复杂性、产业的前沿性、战略的重要性,决定了科研与企业运营必须环环相扣。未来几年在神经系统药物研发、包括大脑在内的器官移植与保存技术、神经调控技术、脑疾病预警技术等领域将有望涌现大量优质标的,希望政府加大支持力度,在政策上更加鼓励科学家与企业家并肩创业。”谭景中、柳丹、刘静逸也表示了对脑科学领域的高度关注和期待。他们表示:“脑科学研究是保护大脑、创造类脑的重要前提,自闭症、情绪障碍、神经退行性疾病等重大健康问题已经给社会带来巨大负担。在脑科学的一些细分领域,前期研究已经积累到了厚积薄发的转折点;而另一些细分领域在未来有很大的延展空间,所以可能会用不同的策略去布局。对于硬科技导向的项目,技术本身的迭代是投资机构关注的重点,脑科学与类脑智能领域的成果转化或许适用精品化的投资策略,可以聚焦在脑疾病治疗和脑机接口、微创或无创的神经调控等方向。”透过各个嘉宾的发言,可以明显感知到,脑科学产业发展与投资策略是一个多元化、复杂化、高端化的话题,需要不断地探索和创新,更需要多方面的合作和支持。写在最后随着夜幕降临,2023湾区脑科学峰会也落下帷幕。峰会现场,科学家、商业领袖及投资机构代表通过深度分享,揭示了脑科学与类脑智能领域面临的挑战和机遇。包括如何优化科技创新服务机制、深度串联产业链的各个参与方、推动一批创新型项目快速落地、形成产业集聚效应,以及如何做好市场教育工作,提高社会对脑科学技术的认知和接受度等等。而这些,都是值得进一步深思和探索的问题。不仅如此,顶尖科学家们更是通过一系列脑科学前沿技术的亮点项目展示,让行业看到脑科学研究的最新进展,并展现出脑科学巨大的产业化能力。这些项目涵盖脑网络组图谱、儿童多动症、超快光透明技术、新一代“玻璃化”活性保存技术、神经系统疾病的细胞药物、大脑调控数字疗法、脑机接口技术、木马多肽技术、创新脑监护与成像诊疗器械、脑部专用正电子发射成像设备、基于眼脑一体工程的智能眼镜等,技术均具有突破性、创新性及临床价值。许多人都曾说,深圳是一座没有边界的城市,任何人都可以扎根其中,向上生长。尽管当前脑科学行业面临产业化前夕阵痛,但深圳市脑科学技术产业创新中心仍在其中发挥着连接作用,汇聚诸多优秀的研究者及研究项目,发挥其科技创新策源能力,进一步打通“基础研究+技术攻关+成果产业化+科技金融+人才支撑”的“五位一体”的脑科技与健康创新生态产业链,促进在深圳形成“脑科学、脑技术、脑智能、脑康复和脑健康”等领域的高层次、全方位、多维度的脑科学与健康产业创新生态体系,推动深圳市光明科学城形成具有国际竞争优势的创新型产业集群。本次峰会无疑就是对此的最好印证。2023湾区脑科学峰会不仅为深港两地乃至全球范围内的脑科学领域搭建了一个交流和合作平台,更为推动该领域的发展做出了积极贡献。近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
▎药明康德内容团队报道过去一周,全球生物医药行业迎来了不少新进展。例如:全球首款CD20/CD3双特异性抗体获批上市;美国FDA批准近50年来首款麻疹、腮腺炎和风疹疫苗;重磅抗体偶联药物在HER2低表达乳腺癌患者群体中将疾病进展或死亡风险降低50%;创新疗法使1型糖尿病患者脱离胰岛素治疗超过2年,展现了“功能性治愈”依赖胰岛素的糖尿病患者的潜力等等。本文将对这些进展做简单梳理,仅供读者参阅。1、新药进展罗氏(Roche)公司的CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体Lunsumio(mosunetuzumab)获得欧盟有条件上市批准,用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。这是全球首款获得监管机构批准的CD20/CD3双特异性抗体。美国FDA批准葛兰素史克(GSK)公司的麻疹、腮腺炎和风疹疫苗Priorix上市,用于在12个月以上的儿童中预防麻疹、腮腺炎和风疹(MMR)。公开资料显示,这是FDA近50年来批准的首款MMR疫苗。再生元(Regeneron)和赛诺菲(Sanofi)宣布,FDA已批准其联合开发的IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗(dupilumab)治疗6个月到5岁的中重度特应性皮炎儿科患者。新闻稿指出,这是首款获批可治疗婴儿到成人中重度特应性皮炎患者的生物制品。此外,度普利尤单抗用于治疗成人结节性痒疹的补充生物制品许可申请获FDA授予优先审评资格。如果获得批准,它将是美国首个针对结节性痒疹的治疗药物。本周还有多款药物在中国获批,如百济神州抗PD-1抗体替雷利珠单抗在中国获批第9项适应症,用于复发或转移性鼻咽癌患者一线治疗;云顶新耀引进的全球首款靶向TROP-2的抗体偶联药物注射用戈沙妥珠单抗在中国获批,用于转移性三阴性乳腺癌二线治疗;由勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)和礼来(Eli Lilly and Company)联合开发的SGLT2抑制剂恩格列净在中国获批新适应症,用于治疗伴或不伴糖尿病、射血分数降低的成人心力衰竭患者。图片来源:123RFbluebird bio公司宣布,美国FDA细胞、组织、和基因疗法咨询委员会(CTGTAC)以15:0的投票结果,支持其基因疗法eli-cel用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良患儿(CALD)的获益大于风险。新闻稿指出,如果获得批准,eli-cel将成为首款FDA批准治疗早期CALD的基因疗法。Vertex Pharmaceuticals公司宣布其在研潜在“first-in-class”APOL1抑制剂inaxaplin获FDA授予突破性疗法认定,用于治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化,这是一种由APOL1基因突变引起的慢性肾脏疾病。Timber Pharmaceuticals公司宣布,FDA已授予其在研局部外用异维A酸药物TMB-001突破性疗法认定,用于治疗先天性鱼鳞病,这是一种罕见的遗传性角化疾病,会导致皮肤干燥、增厚和脱屑。辉瑞(Pfizer)公司开发的口服特异性JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib胶囊在中国拟纳入突破性治疗品种,针对适应症为中度至重度活动性溃疡性结肠炎。康诺亚生物自主研发的抗IL-4Rα人源化单抗CM310在中国拟纳入突破性治疗品种,针对适应症为中重度特应性皮炎。该药此前已经在治疗中重度特应性皮炎的2b期临床研究中达到关键终点。此外,本周还有多家公司公布了其在研创新药的关键临床试验结果:阿斯利康(AstraZeneca)和第一三共(Daiichi Sankyo)在ASCO年会的全体大会上汇报了靶向HER2的抗体偶联药物Enhertu,在治疗HER2低表达的不可切除或转移性乳腺癌患者的3期临床试验结果。与化疗相比,Enhertu在HER2低表达患者群体中将疾病进展或死亡风险降低50%。新闻稿指出,这一结果意味着Enhertu具有改变约一半乳腺癌患者治疗模式的潜力。Sernova公司公布了独特的细胞袋(cell pouch)系统的1/2期临床试验结果。该公司开发的创新糖尿病疗法由独特的细胞袋,胰岛细胞和免疫保护措施组成。其中细胞袋系统是一种能够植入患者体内的医疗器械。最新结果显示,在3名此前依赖胰岛素治疗的1型糖尿病患者中,接受细胞袋包装的胰岛组织移植后,这三名患者已经分别脱离胰岛素治疗超过2年、6个月和3个月。新闻稿指出,这一结果展现了细胞袋系统“功能性治愈”依赖胰岛素的糖尿病患者的潜力。图片来源:123RF礼来公司宣布其在研IL-13抑制剂lebrikizumab在治疗中重度特应性皮炎患者的3期临床试验中展现长期疗效。在接受单药治疗16周后获得临床缓解的患者中,80%的患者在52周时维持皮肤症状清除,而且接受治疗的患者在1年时间里维持瘙痒缓解。Aldeyra Therapeutics公司宣布其治疗干眼症的在研疗法reproxalap,在3期临床试验中达到主要终点。该药是一种潜在“first-in-class”小分子促炎性活性醛类物质(RASP)抑制剂,能降低RASP水平,达到抑制炎症缓解症状的作用。葛兰素史克宣布针对60岁以上成人的在研呼吸道合胞病毒(RSV)候选疫苗,在3期临床试验AReSVi 006的中期分析中获得积极顶线结果。新闻稿指出,这是首次RSV候选疫苗在60岁以上人群中显示出统计显著并且具有临床意义的效力。Sage Therapeutics公司和渤健(Biogen)共同宣布,zuranolone治疗产后抑郁症(PPD)的3期SKYLARK研究达到了主要终点和所有关键次要终点。该药是一种口服神经活性类固醇GABAA受体阳性别构调节剂,正在开发用于治疗重度抑郁症和PPD。安进(Amgen)公布了其RNAi疗法olpasiran在2期临床试验中获得的积极顶线数据。在第36周(主要终点)和第48周(治疗期结束)时,该药将大多数治疗剂量患者组的心血管疾病重要风险因子——Lp(a)水平降低90%以上。信达生物宣布,其在研胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)/胰高血糖素受体(GCGR)双重激动剂mazdutide在中国超重或肥胖受试者中的一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究达到了主要临床终点和所有的关键次要临床终点,与安慰剂对比,半年的治疗可以带来12.6%的体重降幅。强生(Johnson & Johnson)旗下的杨森(Janssen)公司公布了其FGFR激酶抑制剂Balversa(erdafitinib)治疗具有特定FGFR突变的晚期实体瘤患者的关键性2期临床试验初步成果。研究人员发现,该药可在14种不同种类的肿瘤中展现疗效。2、研发合作与新锐融资进展渤健公司(Biogen)宣布与Alectos Therapeutics公司签订许可和合作协议,以获得一款临床前候选药物AL01811和其他未命名分子的全球独家许可。AL01811是一款口服小分子GBA2抑制剂,可以用于改善帕金森病患者的治疗。根据协议条款,渤健公司将向Alectos公司支付1500万美元的预付款,以及后续高达7750万美元的潜在开发付款和6.3亿美元的潜在商业付款。Tessa Therapeutics公司宣布完成1.26亿美元的A轮融资,获得资金将用于推动该公司在研靶向CD30的自体CAR-T疗法TT11和同种异体细胞疗法TT11X的临床开发。其中,该公司主打疗法TT11在ASH年会上发表的2期临床试验数据显示,它具有良好的安全性特征,并且在治疗CD30阳性经典霍奇金淋巴瘤患者时获得57.1%的完全缓解率和71.4%的总缓解率。慧心医谷生物宣布已完成由松禾资本独家投资的数千万元天使轮融资,融资金额将用于支持团队建设、研发管线的推进。根据新闻稿,慧心医谷聚焦于神经系统疾病细胞治疗领域,该公司运用重编程技术和非整合系统,从人的外周血单个核细胞或成纤维细胞直接诱导获得神经干细胞(iNSC),并将其定向分化为多巴胺能神经前体细胞,通过立体定向移植临床技术对帕金森病进行临床干预治疗。据悉,该技术无需经过诱导多能干细胞阶段。循生医学宣布完成由多闻资本旗下基金独家投资的数千万元Pre-A轮融资,获得资金将用于推进该公司在研肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)细胞治疗药物的人体临床试验,以及HPV治疗性核酸疫苗的临床前研究。本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑,欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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