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点击“蓝字”关注我们 编者按 在国家慢性病管理“关口前移”的战略背景下，糖尿病管理正经历一场深刻的理念革新。沈阳医学院附属二四二医院顺势而为，成立了以患者为中心的糖尿病管理中心，积极探索多学科协作（MDT）模式在短期强化与长期管理中的新路径。近日，“2025 糖尿病高质量管理能力提升（EMA）”项目示范医院参访活动走进该院，我们有幸专访该院内分泌与代谢病科主任吴丹教授，聆听她关于糖尿病MDT管理模式的建设经验与实践洞见。 《国际糖尿病》 贵院在糖尿病多学科管理方面经验丰富，在架构设计上，是如何整合院内多学科资源，构建以患者为中心的诊疗服务体系的？ 吴丹教授： 对于绝大多数伴有超重或肥胖的2型糖尿病（T2DM）患者而言，科学的降糖与体重管理是驾驭病情的双翼。我院始终坚守“以患者为中心”的理念，构建了以内分泌科为主导的多学科协作（MDT）模式，联合多个科室的专业力量，形成了一套系统化的干预体系。其中，营养科负责为患者量身定制精准的饮食方案，并全程监督与指导；运动康复科则根据患者具体情况开具科学的运动处方，包括运动方式、强度和频率，并持续跟踪指导；药学部深度参与用药方案的制定与优化，监测用药安全性；中医科提供中医药辅助治疗，为患者提供更多元的治疗选择；精神心理科则密切关注患者的心理健康，适时给予心理疏导与支持。 通过这种多学科的紧密协作，我们能够针对患者的个体差异，制定出更为精准的综合干预方案，从而最大化地提升糖尿病综合管理水平。 《国际糖尿病》 请分享一例多学科干预下的T2DM患者的诊疗经过及其带来的临床启示？ 吴丹教授： 一例30余岁的年轻男性患者让我印象极为深刻。他病程仅半年，但病情复杂：空腹血糖约8 mmol/L、餐后血糖12 mmol/L、HbA1c高达8.4%，体重指数（BMI）超过30 kg/m2，同时合并高血压、高血脂和脂肪肝。面对如此严峻的代谢紊乱，MDT团队迅速为其制定了全面的综合干预方案： 强化药物治疗：初期采用“组合拳”策略，包括基础胰岛素22 U每日1次、阿卡波糖50 mg每日3次、恩格列净10 mg空腹每日1次，并联合司美格鲁肽0.5 mg每周一次，同时配合降压药物。 精准生活方式干预：设计“每日两餐营养餐+一餐代餐”计划以控制热量，并制定循序渐进的运动处方（初期以快走为主，每周不少于150分钟）。 密集随访调整：每两周复诊，动态评估疗效并优化方案。 经过约20天的强化治疗，患者血糖显著改善，我们随即为其停用基础胰岛素，并逐步减少口服降糖药，同时将司美格鲁肽剂量逐步提升至1 mg。约3个月后，疗效斐然：空腹血糖降至6 mmol/L左右，餐后血糖低于7.8 mmol/L，HbA1c降至6.0%；体重减轻超过15%（约16 kg），腰围缩小10 cm，血压恢复正常。 这个病例带给我们至关重要的启示：对于新诊断的肥胖T2DM患者，早期、强化、联合干预是基石；MDT团队提供的高度个体化方案是核心；而患者自身良好的依从性，则是实现长期血糖稳定的必要条件。 《国际糖尿病》 在临床实践中，以司美格鲁肽为代表的GLP-1RA在糖尿病早期治疗以及延缓并发症发生中发挥着怎样的作用？ 吴丹教授： 胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），特别是司美格鲁肽，凭借其卓越的降糖、减重功效及明确的心肾保护作用，已成为糖尿病管理的核心治疗手段，备受临床医生的青睐。 在临床实践中，我们深切感受到，很多超重/肥胖的T2DM患者在使用司美格鲁肽后，血糖水平显著改善，快速实现血糖达标，同时伴随显著的减重效果。更重要的是，司美格鲁肽还能显著降低血压，尤其是收缩压；改善血脂，降低甘油三酯（TG）、低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）等；减少超敏C反应蛋白（hs-CRP）、白细胞介素-6（IL-6）、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）等促炎因子的水平；降低尿白蛋白/肌酐比值（UACR），延缓估算肾小球滤过率（eGFR）的下降，从而在T2DM患者中实现心肾保护的“关口前移”。 《国际糖尿病》 对于已实现血糖达标的患者，贵中心建立了怎样的长期随访和管理体系，以确保血糖控制的持续稳定？ 吴丹教授： 实现血糖达标只是第一步，维持血糖控制长期稳定才是更大的挑战。我们依托MDT团队，构建了一套系统化的随访管理体系，旨在帮助患者将短期成果转化为长期的健康习惯。 分层管理与动态随访：将血糖达标患者纳入“维持组”，在第1、3、6及12个月设置关键节点复诊，之后转为每半年一次的常规随访。同时设立预警机制，一旦指标异常波动，立即启动干预。 数字化工具赋能：借助APP和微信群，构建“线上+线下”一体化管理闭环。医护团队可实现远程监护与实时指导，覆盖用药、饮食、运动等方方面面。 教育支持与行为重塑：定期分享成功案例、开展患者教育活动，帮助患者巩固疾病管理知识，将短期干预成果内化为终身受益的健康习惯，推动其实现从“被动管理”到“主动健康”的根本转变。 《国际糖尿病》 您认为，成功建立“以患者为中心”的糖尿病管理中心，最关键的核心要素是什么？您对希望借鉴贵院模式的同道有何建议？ 吴丹教授： 我们的实践探索证明，一个成功的“以患者为中心”的糖尿病管理中心，离不开四大核心要素：高层领导的充分重视与顶层设计、高效协作的多学科团队支撑、全面且系统的评估体系与个体化的干预方案，以及患者的积极参与和配合。 对于希望借鉴我们模式的医院，我的建议是：首先，争取院方领导的高度重视，整合多学科力量，从试点项目入手，循序渐进；其次，着力打造一支优秀的多学科团队，通过持续的专业培训和能力建设，紧跟最新指南与技术；最后，应灵活运用信息化工具提升管理效率，并加强社会宣传，营造积极氛围，帮助患者树立正确的长期管理理念。 结语 沈阳医学院附属二四二医院“以患者为中心”的糖尿病管理中心，将MDT模式从短期强化干预无缝延伸至糖尿病的长期管理。这一探索与实践开创了覆盖糖尿病全病程的多学科协作新路径，为我国应对日益沉重的糖尿病疾病负担贡献了宝贵经验，具有显著的示范作用和广泛的推广前景。 专家简介 吴丹 教授 沈阳医学院附属二四二医院内分泌与代谢病科主任，主任医师，医学博士  沈阳医学院教授，硕士研究生导师 获辽宁省及沈阳市自然科学成果二等奖 辽宁省细胞生物学学会内分泌与代谢性疾病大数据分析与细胞生物学专业委员会主任委员 辽宁省养生康复学会肥胖与相关内分泌疾病专业委员会副主任委员 辽宁省老年医学学会代谢性疾病分会副主任委员 辽宁省糖尿病医学营养防治学会妊娠糖尿病分会副主任委员 辽宁省中医药循证医学委员会常务理事 辽宁省中西医结合学会糖尿病足专委会常委 沈阳市医师协会内分泌分会副会长 辽宁省骨松预防医学会委员 沈阳市医师协会代谢性疾病标准化管理专委会委员 沈阳医学会内分泌分会委员 声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。 最新《国际糖尿病》读者专属微信交流群建好了，快快加入吧！扫描左边《国际糖尿病》小助手二维码（微信号：guojitnb），回复“国际糖尿病读者”，ta会尽快拉您入群滴！ （来源：《国际糖尿病》编辑部） 版权声明 版权属《国际糖尿病》所有。欢迎个人转发分享。其他任何媒体、网站未经授权，禁止转载。

2025年11月催化剂事件（部分）概览 2025年11月，医药行业将有多项重要的研究进展更新，美国FDA也将迎来多个PDUFA，涵盖慢性肾脏病、IgA肾病，家族性乳糜微粒血症综合症、软骨发育不全及急性髓系白血病等领域。同时也涉及国内外多个生物制药企业，如荣昌生物、ProKidney，Arrowhead等公司。关注Noah，带您一起提前预览医药圈关键里程碑事件！ Rilparencel — 晚期糖尿病肾病的首个自体肾前体细胞疗法 作用机制 在患有1型或2型糖尿病的患者中，因长期高血糖、高血压、蛋白尿等因素导致的慢性肾脏病（Chronic Kidney Disease, CKD）在全球范围内具有极高的患病率，传统疗法的控糖、控压、SGLT2 抑制剂（如达格列净片、恩格列净片等）虽能延缓进程，但不能有效再生被损伤的肾组织。 Rilparencel则是一种由ProKidney公司研发的细胞替代疗法（cell-based therapy），先从患者自身肾皮质活检取出肾小管上皮细胞为主的前体细胞群，在体外扩增后以影像-导向方式注射回肾皮质。注入后，这些自体肾源细胞将支持肾组织重建与功能维护，从而减缓或逆转慢性肾脏病和糖尿病导致的肾小球滤过率 (eGFR) 下降。 Rilparencel治疗流程图：1. 通过肾穿刺获取组织样本；2. 分离并扩增肾细胞；3. 将细胞冷冻保存并运输至治疗中心；4. 将Rilparencel回输至肾脏。 研究进展 在II期研究（REGEN-007）中，在2组接受了Rilparencel治疗的人群中，eGFR年下降率均有明显的改善，分别为78%和50%。在下个月（11月6日）的美国肾脏病学会肾脏周（American Society of Nephrology’s Kidney Week 2025）上，ProKidney公司将汇报该研究结果的详细内容。 目前正在开展III期临床试验（PROACT 1），以评估Rilparencel在治疗合并2型糖尿病的慢性肾脏病（CKD）患者中的疗效与安全性。该研究计划在美国、亚洲及拉丁美洲约多个临床中心同步进行。 Rilparencel II期临床研究（REGEN-007）结果 注册与审批历程 2021 年10月，FDA 授予Rilparencel “再生医学先进疗法（RMAT）认证” (Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)； 2024年H1，Ⅲ期 PROACT 1（REGEN-006）方案修订，以聚焦特定 eGFR 群体； 2025年7月，FDA 确认 eGFR 斜率可用作替代终点，加速批准路径明确； 2027年Q2，公司预计披露用于加速批准的 eGFR 斜率数据。 市场竞争格局 在2型糖尿病合并慢性肾脏病领域，Rilparencel 以“肾内定点自体细胞再生”形成差异化，短期直接同类竞争稀少；中长期则面临GLP-1药物带来的竞争与挑战。若Ⅲ期证实在患者已接受所有当前最有效的标准治疗（如SGLT2抑制剂或GLP-1受体激动剂等）的情况下，仍能显著放缓eGFR下降，并可转化为延后透析，叠加已获得的加速批准路径共识，其有望在“透析前再生干预”赛道建立先发优势。 Telitacicept — IgA肾病的双重B细胞通路靶向生物制剂 作用机制 IgA肾病是一种由异常IgA1免疫复合物沉积导致的慢性肾小球疾病，是全球最常见的原发性肾小球肾炎。在疾病发展过程中的关键推手是B细胞和浆细胞的异常活化。 Telitacicept（泰它西普）是由荣昌生物自主研发的一种全人源可溶性融合蛋白药物，可同时阻断BLyS （BAFF）和 APRIL 两种关键B细胞生存因子的信号通路，抑制B细胞活化与自身抗体产生，从而减轻免疫介导的炎症损伤。全球IgA肾病患者将于2030年达到1016万人，其中中国237万人，疾病负担极大但有效疗法稀缺，临床迫切需要新型药物助力IgA肾病的治疗。 Telitacicept针对B细胞的作用机制图 研究进展 在IgA肾病领域，Telitacicept正在进行一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究（Stage A），根据荣昌生物在2025年8月披露的结果显示，该研究已达到主要终点，在第39周与安慰剂组相比，24h 尿蛋白/肌酐比（UPCR）下降 55%；整体耐受性良好。在下个月（11月8日）的美国肾脏病学会年会上（American Society of Nephrology’s Kidney 2025）上，将在最新突破性口头报告（Late-Breaking Oral）环节汇报研究结果的详细内容。 注册与审批历程 2021年3月，Telitacicept在中国首次获批用于系统性红斑狼疮（SLE）的治疗； 2024年7月，荣昌生物宣布IgAN Ⅲ期临床研究在中国完成患者入组； 2025年10月，Telitacicept治疗IgA肾病上市申请获CDE受理并纳入优先审评。 CDE审评结果公示 市场竞争格局 Telitacicept在 B 细胞介导的自身免疫及肾病领域，具备“双靶点”（BLyS+APRIL）机制，使其与传统单一靶向疗法如 Belimumab（仅靶向 BLyS）差异明显。从竞争格局来看，口服标准治疗（如 SGLT2 抑制剂、非奈利酮、GLP-1 类等药物）在慢性肾病广泛应用，但在晚期结构损伤阶段仍有空白，泰它西普可定位于“结构修复/进展阻断”这一补充角色。 Plozasiran — 高甘油三酯血症与脂代谢病的新一代治疗选择 作用机制 在高甘油三酯血症患者中，血浆中富含的甘油三酯-富含脂蛋白（TRLs）和其残余颗粒是动脉粥样硬化及急性胰腺炎的重要风险因素。 Plozasiran是由Arrowhead公司研发的一种小干扰RNA（siRNA）药物，其通过沉默肝脏中载脂蛋白C-III（APOC3）mRNA，显著降低 APOC3 蛋白水平，从而解除 APOC3 对脂蛋白脂肪酶 (LPL) 的抑制及肝脏对 TRL 残余物清除的阻碍，从根本上加速 TRL 的代谢清除、降低甘油三酯及其致动脉粥样脂蛋白载体水平。 研究进展 Plozasiran目前有3个正在进行的临床研究，包括2个Ⅲ期（家族性乳糜微粒血症综合征[FCS]和严重高甘油三脂血症[SHGT]）及1个II期（血脂异常）研究。 在此前一项针对FCS的关键性Ⅲ期研究（PALISADE）中，研究结果达到了主要终点及所有次要终点。其主要终点为第 10 个月时相对于安慰剂调整后的甘油三酯（TG）中位数变化，在该时间点，每季度接受 25 mg 和 50 mg Plozasiran 治疗的患者，其甘油三酯中位数分别降低 80% 和 78%，最大降幅可达 98%；APOC3也观察到了显著的下降。FDA已受理针对Plozasiran的NDA，PDUFA预计为2025年11月18日。 Plozasiran作用机制 注册与审批历程 2024年6月，Arrowhead报告其Ⅲ期关键研究 PALISADE Study在 FCS患者中取得成功性 topline 结果； 2024年9月，公司宣布获得FDA“突破性疗法”（Breakthrough Therapy）资格； 2025年1月，FDA 受理Plozasiran用于 FCS 的新药申请； 2025年11月18日，预计为 FDA 对该 NDA 的最终审评决定日期（PDUFA）。 市场竞争格局 Plozasiran作为靶向APOC3 mRNA的siRNA疗法，在降甘油三酯和治疗和FCS等罕见遗传性高脂血症领域中处于领先地位，同时是首个也是唯一一个在经基因确诊和临床诊断的FCS患者中，能够在统计学上显著降低急性胰腺炎发生风险的在研药物，获批后将有望在更广泛高甘油三酯血症人群中占据先发优势。 Navepegritide（TransCon CNP）— 为软骨发育不全患者带来持续身高改善的新选择 作用机制 软骨发育不全是一种由FGFR3（成纤维细胞生长因子受体3）基因活化突变引起的常染色体显性遗传性骨骼发育障碍，也是侏儒症的常见病因。 Ascendis Pharma的Navepegritide（TransCon CNP，那韦培肽）是基于TransCon可控释放前药平台设计的长效C型利钠肽（C-type natriuretic peptide, CNP） 前体药物，CNP是一种内源性生长因子，在骨骼发育中扮演着关键角色。 TransCon（Transient Conjugation, 暂时连接）技术及其3个组成部分：未经修饰的原型药物、保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接体 研究进展 2025年5月，Ascendis Pharma披露了一项Transcon CNP在关键性IIb期临床研究（ApproaCH）的关键结果，52周数据显示，与安慰剂组相比，TransCon CNP在治疗儿童软骨发育不全中，显著改善了生长速度和骨骼形态参数，安全性方面显示出良好的耐受性。 2025年5月，该药物的NDA被FDA授予优先审评的资格，预计PDUFA在2025年11月30日。值得注意的是，维昇药业拥有该药物在大中华区的开发、生产和商业化权利。2025年8月，维昇药业宣布TransCon CNP在中国的II期研究已达到主要疗效终点，与Ascendis Pharma的全球II期数据一致。 TransCon CNP IIb期研究（ApproaCH）主要研究重点：年化生长速度（annualisd growth velocity, AGV）数据 注册与审批历程 2024年6月，Ascendis Pharma公布TransCon CNP临床II期研究（ACcomplisH）数据； 2025年4月，Ascendis Pharma公布TransCon CNP临床IIb期研究（ApproaCH）数据； 2025年6月，FDA受理TransCon CNP的NDA并授予优先审评（Priority Review）资格； 2025年11月30日，预计为 FDA 对该 NDA 的最终审评决定日期（PDUFA）。 市场竞争格局 TransCon CNP的竞争对手Voxzogo（BioMarin公司研发）是目前全球首个且唯一一个获批用于治疗儿童软骨发育不全的标准治疗药物，其作用机制为FGFR3抑制剂，占据市场先发优势。给药频率方面，相比Voxzogo的日针，TransCon CNP为周针更有利于提高患者依从性。而TransCon CNP的主要挑战为长期疗效及安全性优势在获批后仍需要进一步验证。 Ziftomenib — 解锁白血病分子通路的新一代Menin抑制剂 作用机制 急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种起源于造血干细胞或祖细胞的恶性克隆性疾病。传统化疗在部分患者中疗效有限，尤其是携带KMT2A基因重排或NPM1突变的亚型，其预后较差，对现有治疗反应不佳。近年来，研究发现Menin蛋白在维持KMT2A融合蛋白驱动的白血病表型中起关键作用，成为新的治疗靶点。 Ziftomenib是一种由Kura Oncology与Kyowa Kirin公司研发，高选择性、口服可用的小分子Menin抑制剂，该药在 KMT2A重排型和 NPM1突变型AML中显示出显著的抗肿瘤活性，为这类高危AML患者提供了新的精准治疗选择。 Ziftomenib作用机制 研究进展 根据2025年9月最新发表于《Journal of Clinical Oncology》的关键性I/II期（KOMET-001）研究结果，在复发或难治性AML患者的临床评估中，研究达到了主要终点，完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为 22%，其中 61% 的患者可检测残留病灶（MRD）转阴。患者的中位总生存期（OS）为6.6个月，总体安全性与既往研究一致。 KOMET-001的完整数据分析结果已入选 2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（6月2日）口头报告。同月，FDA已受理Kura提交的ziftomenib NDA，并授予了优先审评资格，预计PDUFA在2025年11月30日。 《Journal of Clinical Oncology》的关键性I/II期（KOMET-001）研究结果 注册与审批历程 2019年9月，Kura Oncology启动KOMET-001研究； 2024年4月，FDA授予Ziftomenib突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD），用于治疗携带 NPM1突变的复发或难治性AML成人患者； 2025年6月，FDA正式受理该NDA并授予优先审评（Priority Review）资格，同时还授予该药快速通道（Fast Track）与罕见病药物（Orphan Drug）资格，加速开发与审评； 2025年11月30日，预计为FDA对该NDA的最终审评决定日期（PDUFA）。 市场竞争格局 Ziftomenib处于Menin抑制剂领域的领先梯队，其主要竞争对手包括Syndax的Revumenib（SNDX-5613）和Biomea Fusion的BMF-219。目前，Revumenib已在KMT2A重排及NPM1突变AML中取得FDA突破性疗法认定并率先递交上市申请，而Ziftomenib凭借针对NPM1突变复发或难治性AML的明确定位、良好耐受性及优先审评资格，有望成为首批获批上市的同类药物之一。 ·END· 参考来源： Stavas J, Silva AL, Wooldridge TD, et al. Rilparencel (Renal Autologous Cell Therapy-REACT®) for Chronic Kidney Disease and Type 1 and Type 2 Diabetes: Phase 2 Trial Design Evaluating Bilateral Kidney Dosing and Redosing Triggers. Am J Nephrol.  Wu L, Du X, Lu X. Role of telitacicept in the treatment of IgA nephropathy. Eur J Med Res. 2023;28(1):369. Published 2023 Sep 22. Plozasiran Phase 3 Results Investor Call European Society of Cardiology 2024. Retrieved September 3, 2024. Wang ES, Montesinos P, Foran J, et al. Ziftomenib in Relapsed or Refractory NPM1-Mutated AML. J Clin Oncol. Published online September 25, 2025.  KURA ONCOLOGY AND KYOWA KIRIN ANNOUNCE FDA ACCEPTANCE AND PRIORITY REVIEW OF NEW DRUG APPLICATION FOR ZIFTOMENIB IN ADULTS WITH RELAPSED OR REFRACTORY NPM1-MUTANT AML ·想了解更多11月催化剂事件？· 直接登录PC电脑端网页 https://www.noahai.co?utm_source=Wexdailybio 即可马上体验！ ·如何关注若生的医药AI工具动态· 如对医药人专属AI 工具感兴趣 可添加上方【若生NoahAI小助手】的微信号 来加入产品用户体验群 随时关注我们最新的产品动态！ 点击下面 关注我们