A Phase 3 Study of Lenti-D Drug Product After Myeloablative Conditioning Using Busulfan and Fludarabine in Subjects ≤17 Years of Age With Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD)

The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of Lenti-D Drug Product (also known as elivaldogene autotemcel or Skysona, hereafter referred to as eli-cel) after myeloablative conditioning with busulfan and fludarabine in participants with CALD. A participant's blood stem cells will be collected and modified (transduced) using the Lenti-D lentiviral vector encoding human adrenoleukodystrophy protein. After modification (transduction) with the Lenti-D lentiviral vector, the cells will be transplanted back into the participant following myeloablative conditioning. Enrollment and treatment in Study ALD-104 have been completed and further enrollment in this study is not expected, although participants follow-up remains ongoing in the long-term follow-up Study LTF-304 (NCT02698579).

开始日期2019-01-24

申办/合作机构

bluebird bio, Inc.

NCT01896102 / Completed临床2/3期

A Phase 2/3 Study of the Efficacy and Safety of Hematopoietic Stem Cells Transduced With Lenti-D Lentiviral Vector for the Treatment of Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD)

This trial assessed the efficacy and safety of autologous cluster of differentiation 34 (CD34+) hematopoietic stem cells, transduced ex-vivo with Lenti-D lentiviral vector (also called elivaldogene autotemcel or eli-cel), for the treatment of cerebral adrenoleukodystrophy (CALD). A participant's blood stem cells were collected and modified (transduced) using the Lenti-D lentiviral vector encoding human adrenoleukodystrophy protein. After modification (transduction) with the Lenti-D lentiviral vector, the cells were transplanted back into the participant following myeloablative conditioning. Participants in this study will be continuously followed in study LTF-304.

开始日期2013-08-21

申办/合作机构

bluebird bio, Inc.

100 项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的临床结果

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100 项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的转化医学

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100 项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的专利（医药）

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项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的文献（医药）

2024-11-01·HUMAN GENE THERAPY

Blood Cancers Reported in Seven Children Dosed with SKYSONA™

Article

作者: Philippidis, Alex

2024-10-10·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Lentiviral Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy

Article

作者: Musolino, Patricia L ; Sevin, Caroline ; McNeil, Elizabeth ; De Oliveira, Satiro ; Platzbecker, Uwe ; Kühl, Jörn-Sven ; Sankar, Raman ; Duncan, Christine N ; Dietz, Andrew C ; Folloni Fernandes, Juliana ; Smith, Nicholas ; Dalle, Jean-Hugues ; Aubourg, Patrick ; Amartino, Hernan ; Gupta, Ashish O ; Loes, Daniel J ; Demopoulos, Laura ; Lund, Troy C ; Eichler, Florian ; Orchard, Paul J ; Thrasher, Adrian J ; Downey, Gerald F ; Gissen, Paul ; Hussain, Shaun A ; Williams, David A ; Thakar, Himal L

BACKGROUND:

Cerebral adrenoleukodystrophy is a severe form of X-linked adrenoleukodystrophy characterized by white-matter disease, loss of neurologic function, and early death. Elivaldogene autotemcel (eli-cel) gene therapy, which consists of autologous CD34+ cells transduced with Lenti-D lentiviral vector containing ABCD1 complementary DNA, is being tested in persons with cerebral adrenoleukodystrophy.

METHODS:

In a phase 2-3 study, we evaluated the efficacy and safety of eli-cel therapy in boys with early-stage cerebral adrenoleukodystrophy and evidence of active inflammation on magnetic resonance imaging (MRI). The primary efficacy end point was survival without any of six major functional disabilities at month 24. The secondary end points included overall survival at month 24 and the change from baseline to month 24 in the total neurologic function score.

RESULTS:

A total of 32 patients received eli-cel; 29 patients (91%) completed the 24-month study and are being monitored in the long-term follow-up study. At month 24, none of these 29 patients had major functional disabilities; overall survival was 94%. At the most recent assessment (median follow-up, 6 years), the neurologic function score was stable as compared with the baseline score in 30 of 32 patients (94%); 26 patients (81%) had no major functional disabilities. Four patients had adverse events that were directly related to eli-cel. Myelodysplastic syndrome (MDS) with excess blasts developed in 1 patient at month 92; the patient underwent allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation and did not have MDS at the most recent follow-up.

CONCLUSIONS:

At a median follow-up of 6 years after lentiviral gene therapy, most patients with early cerebral adrenoleukodystrophy and MRI abnormalities had no major functional disabilities. However, insertional oncogenesis is an ongoing risk associated with the integration of viral vectors. (Funded by Bluebird Bio; ALD-102 and LTF-304 ClinicalTrials.gov numbers NCT01896102 and NCT02698579, respectively.).

2024-10-10·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy

Article

作者: Dietz, Andrew C ; Colvin, Richard A ; Gupta, Ashish O ; Grzywacz, Bartosz ; Prasad, Vinod K ; Parsons, Geoffrey ; Bledsoe, Jacob R ; Eichler, Florian S ; Orchard, Paul J ; Pierciey, Francis J ; Downey, Gerald F ; Harris, Marian H ; Beckman, Amy ; Lodaya, Ankit ; Kinney, Melissa A ; Kühl, Jörn-Sven ; Slauson, Sarah ; Williams, David A ; Floro, Nicole ; Foos, Marianna ; Bonner, Melissa ; Thakar, Himal L ; Duncan, Christine N

BACKGROUND:

Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) consisting of autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector containing ABCD1 complementary DNA (Lenti-D) has shown efficacy in clinical studies for the treatment of cerebral adrenoleukodystrophy. However, the risk of oncogenesis with eli-cel is unclear.

METHODS:

We performed integration-site analysis, genetic studies, flow cytometry, and morphologic studies in peripheral-blood and bone marrow samples from patients who received eli-cel therapy in two completed phase 2-3 studies (ALD-102 and ALD-104) and an ongoing follow-up study (LTF-304) involving the patients in both ALD-102 and ALD-104.

RESULTS:

Hematologic cancer developed in 7 of 67 patients after the receipt of eli-cel (1 of 32 patients in the ALD-102 study and 6 of 35 patients in the ALD-104 study): myelodysplastic syndrome (MDS) with unilineage dysplasia in 2 patients at 14 and 26 months; MDS with excess blasts in 3 patients at 28, 42, and 92 months; MDS in 1 patient at 36 months; and acute myeloid leukemia (AML) in 1 patient at 57 months. In the 6 patients with available data, predominant clones contained lentiviral vector insertions at multiple loci, including at either MECOM-EVI1 (MDS and EVI1 complex protein EVI1 [ecotropic virus integration site 1], in 5 patients) or PRDM16 (positive regulatory domain zinc finger protein 16, in 1 patient). Several patients had cytopenias, and most had vector insertions in multiple genes within the same clone; 6 of the 7 patients also had somatic mutations (KRAS, NRAS, WT1, CDKN2A or CDKN2B, or RUNX1), and 1 of the 7 patients had monosomy 7. Of the 5 patients with MDS with excess blasts or MDS with unilineage dysplasia who underwent allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation (HSCT), 4 patients remain free of MDS without recurrence of symptoms of cerebral adrenoleukodystrophy, and 1 patient died from presumed graft-versus-host disease 20 months after HSCT (49 months after receiving eli-cel). The patient with AML is alive and had full donor chimerism after HSCT; the patient with the most recent case of MDS is alive and awaiting HSCT.

CONCLUSIONS:

Hematologic cancer developed in a subgroup of patients who were treated with eli-cel; the cases are associated with clonal vector insertions within oncogenes and clonal evolution with acquisition of somatic genetic defects. (Funded by Bluebird Bio; ALD-102, ALD-104, and LTF-304 ClinicalTrials.gov numbers, NCT01896102, NCT03852498, and NCT02698579, respectively.).

255

项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的新闻（医药）

2024-12-07

·氨基观察

氨基一周｜上市仅3个月，恒瑞医药IL-17A单抗降价57%；带状疱疹疫苗遇冷

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 黄恺 "氨基一周"致力于提供"全球最重要的大健康产业新闻分析"，深入挖掘行业动态，洞察市场趋势。无论您是行业从业者还是对大健康产业感兴趣的读者，"氨基一周"都将是您了解行业脉动的得力助手。欢迎关注我们，一起探索大健康产业的无限可能。本周，"氨基一周"带来的产业动态分析要点包括：恒瑞医药IL-17A单抗降价57% 带状疱疹疫苗遇冷心脉医疗补税数千万局限期小细胞肺癌迎四十年重大突破 TCE 前列腺癌预期再升温美国开展天价药支付新尝试 / 01 / 恒瑞医药IL-17A单抗降价57% 上市仅3个月，恒瑞医药的IL-17A单抗夫那奇珠就降价了。 12月2日，江苏省公共资源交易中心发布公告称，对部分药品的挂网价格进行了调整，其中夫那奇珠单抗的售价从每支1986元降至860元，降幅超过56%。由于夫那奇珠单抗上市仅3个月，恒瑞医药就选择降价，这种情况并不多见。当然，也可以理解，因为夫那奇珠在8月份获批，未能赶上今年的医保谈判，面临的压力不小。在中国，司库奇尤单抗是最积极拥抱医保谈判的创新药物之一，其接连降价，打破了自免药物市场的局限。今年5月份，诺华表示，司库奇尤单抗已经覆盖超过国内50万患者，过去一年新增了20万患者，因此被誉为国内自免市场的奇迹。在这一逻辑下，作为后来者的国产创新药，要想突围无疑需要在价格方面想办法。恒瑞医药的主动降价，也可以视为一种被动应对。这不仅是IL-17A单抗领域上演的故事。在国内自免市场，进口药物基本都选择拥抱医保进行卡位，因此要想上演国产替代的故事，可能需要国内药企在商业化策略方面更进一步。 / 02 / 带状疱疹疫苗遇冷国产替代的逻辑不好讲，海外重磅产品在国内复刻的轨迹也是一样。带状疱疹疫苗被称之为老年人的HPV疫苗，葛兰素史克的带状疱疹疫苗Shingrix（欣安立适）以97.2%的保护率，被视作该领域“天花板”般的存在，因此成为过去几年涌现的新疫苗大单品。国内这一市场究竟如何？智飞生物曾经抱有极高的期待。去年10月份，双方协议约定，智飞生物2024年、2025年、2026年带状疱疹疫苗的最低年度采购金额分别是34.40亿元、68.80亿元、103.20亿元。不过，目前来看这个目标的实现并不容易。 12月5日，智飞生物发布了关于与GSK优化并调整战略合作的公告，智飞生物代理GSK的重组带状疱疹疫苗的权利期限，从2026年底延长至2034年底，预计采购金额约为216亿元，具体采购情况将根据市场预期需求进行调整。也就是说，Shingrix的放量可能不及预期。可能有竞争的因素，比如百克生物的减毒带状疱疹疫苗，虽然保护效率不高，但胜在价格更便宜。当然，这也与Shingrix自身价格相对较高有关。不管怎么说，目前来看，因为多种因素限制，带状疱疹疫苗在国内市场的上限如何，还需要继续观察。 / 03 / 心脉医疗补税数千万决定一家企业上限的，不仅是管线，还包括管理能力。心脉医疗要为自己的低级错误买单了。由于被取消高新技术企业资格，心脉医疗需补缴税款及滞纳金合计约6000万—7000万元。这大约是公司去年扣非净利润的14%，显然，这会对其今年业绩造成影响。更让投资者无法接受的，这本是一场不该出现的疏忽。因为公司被取消高新技术企业资格，是由于连续两年忘记填报企业发展情况报表。有市场人士指出，这个报表并不繁琐，在监管指定的网站线上填写提交公司相关信息即可，这么简单的事情，心脉医疗为何连续两年都没有做？尽管心脉医疗已经着手补救，公司位列2024年第二批拟认定高新技术企业名单，但是7000万元左右的损失无法追回。这一事件更是影响了市场信心，因为这暴露了公司内控管理之混乱。核心在于，无论从专利、研发成果还是营收、研发费用各方面来看，心脉医疗拿下高新技术企业资格都不在话下，这对于企业经营的好处也很多，最直接的就是税收优惠。然而，公司却因为忘记填表申报而被取消资格。这些看似内部的疏忽因素，最终都将直接影响到企业在经营及资本市场上的表现和评价。而这提醒着包括心脉医疗在内的所有企业：在追求技术革新与市场扩张的同时，更需谨慎地维护好公司的治理结构与管理，真正做到大而不乱。更详细内容，可点击《揭开明星械企“管理能力”的盖子》 / 04 / 局限期小细胞肺癌迎四十年重大突破局限期小细胞肺癌迎来重大进展。 12月4日，美国FDA批准了阿斯利康的PD-L1抑制剂度伐利尤单抗，用于治疗在接受同步含铂化疗和放疗后疾病未进展的局限期小细胞肺癌成人患者。这是40年来局限期小细胞肺癌治疗的突破。根据疾病发展阶段，小细胞肺癌可以分为局限期（LS-SCLC）和广泛期（ES-SCLC）两个阶段，分别约占小细胞肺癌的1/3和2/3。对于局限期小细胞肺癌，目前的首选一线治疗方法仍然是放化疗，尤其是顺铂联合依托泊苷的治疗方案，这一组合在治疗中占据着绝对主导地位。因此，市场对于度伐利尤单抗的上市抱有较高的关注度。这也反映了一个事实，小细胞肺癌的治疗攻坚正在加速。未来，随着新靶点、新技术的涌现，SCLC的临床选择更多，是值得期待的，这其中可能也会出现诸多销售额可观的药物。 / 05 / TCE 前列腺癌预期再升温攻克小细胞癌的TCE，如今在前列腺癌领域预期再升温。日前，Janux公布了PSMA/CD3双抗JANX007的最新研究进展。截至2024年11月15日，16名前接受过诺华Pluvicto治疗的患者每周接受一次JANX007，目标剂量范围为2 mg至9 mg。所有剂量组，均观察到高前列腺特异性抗原（PSA）反应率和深度PSA下降。具体来看，100%的患者达到最佳PSA50下降，63%的患者达到最佳PSA90下降，31%的患者达到最佳PSA99下降。并且持久性数据也是非常不错，在目标剂量≥2 mg的患者中，75%的患者在≥12周时维持PSA50下降，50%的患者在≥12周时维持PSA90下降。另外，无论耐药驱动异常状态如何，或之前是否接受过紫杉烷或ARPi治疗，均观察到深度和持久的PSA反应。 PSA50指标能否转化为生存期获益尚不得而知，但对于早期临床管线项目是一个重要的疗效提示信号。对比来看，JANX007在5线疗法展示出的PSA降低和药效的持久性，甚至优于目前临床上的2线疗法。也正因此，Janux在公布数据后，当天股价涨幅接近50%，上演了暴力奇迹。这也会进一步催生TCE技术的热潮。 / 06 / 美国开展天价药支付新尝试对于天价药，美国医保正在尝试新的支付模式。日前，Bluebird和Vertex/CRISPR的SCD基因疗法与美国CMS（美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心）正式达成了“按结果付费”的协议，并将于明年1月推出新的支付模式。根据CMS，这项计划是通过基于结果的协议（OBA）向制造商支付款项，而支付金额与一定时间内患者的健康结果挂钩，同时CMS也希望与药品销量挂钩。其核心有三：在该模型下，如果基因治疗在长期改善健康结果方面的成功率低于预期，药物制造商将向医疗支付方退还部分治疗费用。协议还将包括其他价格让步，如基于数量的回扣或保证回扣。 CMS将代表各州与制造商就为Medicaid为主要支付方的受益人提供的细胞和基因治疗进行谈判。该模型允许CMS将各州聚集在一起，进行多州基础上的谈判，而不是每个州都与制造商建立自己的OBA。 CMS还将负责建立财务和临床结果衡量标准、协调数据和评估结果。各州仍将负责支付细胞和基因治疗的费用，但价格回扣将根据CMS谈判的特定结果而确定。这些组合模式不仅可以降低患者和保险提供者的经济风险，还能激励制药企业和医疗服务提供者不断优化和改进治疗方案。同时，CMS还表示，随着效果显现，后续还将对更多细胞和基因治疗药物采用这种付费模式。基因疗法同时也是天价疗法的代名词。上述两款基因疗法的定价分别为220万美元（Zynteglo）和310万美元（Skysona），价格极高。因此，如果新模式能够成功实施，对于天价疗法可能是个好消息。更详细内容，可点击《破解天价药支付难题，美国医保打了个样》 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

疫苗带量采购

2024-12-07

·EndPoints

Lilly beats Novo in weight loss; Apogee plots Dupixent challenge; Biosecure compromise coming?; and more

Welcome back to Endpoints Weekly, your review of the week’s top biopharma headlines. Want this in your inbox every Saturday morning? Current Endpoints readers can visit their reader profile to add Endpoints Weekly. New to Endpoints? Sign up here . We have a group of reporters — myself included — in San Diego this weekend to cover all the latest from this year’s ASH conference. Can’t make it? Sign up for our virtual ASH event on Tuesday recapping some of the biggest headlines. — Max Gelman Lilly beats Novo in first head-to-head weight loss study Eli Lilly said its weight loss drug Zepbound bested Novo Nordisk’s rival Wegovy in a Phase 3 head-to-head trial, providing the clearest evidence yet that it may have an edge over its competitor. Lilly launched the randomized, controlled trial, SURMOUNT-5, more than a year and a half ago in April 2023. On Wednesday, the company said patients given Zepbound lost 20.2% of their body weight on average by week 72, compared to 13.7% for Wegovy. Apogee plots Dupixent head-to-head In other head-to-head news, I&I drugmaker Apogee plans to pit its lead drug APG777 against Sanofi and Regeneron’s blockbuster Dupixent in a trial starting next year. APG777 will be paired in a co-formulation with Apogee’s OX40L-targeting mAb called APG990 for patients with moderate-to-severe atopic dermatitis. The company thinks APG777, an IL-13 targeting monoclonal antibody, can eventually generate more than $10 billion in sales. “Everyone says, ‘Oh, we’re going to be better. It should be better,’” CEO Michael Henderson said. “No one ever actually runs that head-to-head study.” Biosecure compromise in the works? Lawmakers are considering a compromise to the Biosecure Act that would add an executive branch review to the process, giving the White House or federal agencies final say on the enactment of restrictions. A version of the bill previously passed by the House of Representatives would directly force biopharmas to eventually cut ties with Chinese companies named in the legislation. However, the situation appears to be highly fluid, proposals may change further and any potential deal could fall apart in Congress’ rush to finish its work before the session ends. Novartis pays $1B upfront for Huntington’s drug In its latest deal, Novartis has agreed to pay $1 billion upfront for PTC Therapeutics’ Phase 2 Huntington’s drug and “related molecules.” The deal could be worth another $1.9 billion in biobucks, the companies announced on Monday. Novartis was previously working on its own Huntington’s disease medicine, but ended the Phase 2 program last year due to neurotoxicity signals. Healthcare execs weigh security risks after United Healthcare shooting The shooting of United Healthcare CEO Brian Thompson has prompted other healthcare companies to rethink the measures they take to keep their top brass safe. CEOs often have protective details, and there have been prior cases of top executives who have faced harassment and threats. But this week’s shooting was an outlier, and actual violence against top executives is almost unheard of. It’s also put a spotlight on security measures for next month’s JP Morgan Healthcare Conference — the biggest pharma event of the year. SPOTLIGHT As 23andMe struggles, another genetic testing company bets on drug discovery Eliav Barr defends Merck’s LaNova deal, but cautions VEGF bispecifics have yet to deliver mature data Lilly continues to expand its empire of GLP-1 factories with new $3B buildout MORE IN DEALS MORE IN R&D MORE IN MANUFACTURING MORE IN FINANCING MORE IN PHARMA MORE IN FDA+ MORE IN HEALTH TECH

临床3期临床2期

2024-12-06

·微信

破解天价药支付难题，美国医保打了个样

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 武月生命是无价的，但医保资金却是有限的。任何一个国家的卫生系统，都不可能为这些新药支付药企要求的任何价格——无论其多么具有革命性。即使是有着创新药天堂之称的美国，也不例外。基因疗法不断刷新着天价药的上限。从100万美元到200万美元再到350万美元/针，全世界没有一个国家的卫生系统可以负担起，包括美国也颇为头疼。在一项研究中，研究者根据数学模型对当时处于项临床后期的109项基因疗法进行评估。模拟结果表明，从2020年1月至2034年12月，预计将有109万美国患者接受基因疗法，期间支出峰值将会达到253亿美元，总计3060亿美元。沉重的社会负担，为基因疗法的支付改革埋下伏笔。日前，Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因疗法，与美国CMS（美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心）正式达成按“按结果付费”的协议，将于明年1月正式推出新的支付模式。这，会为天价药的商业化痛点，撕开一道口子吗？ / 01 / 基因疗法的价格之困 “天价”几乎成了基因疗法的专属形容词，并且，没有最贵，只有更贵。 2022年8月17日，美国FDA宣布批准Bluebird开发的基因疗法Zynteglo上市，用于治疗β-地中海贫血患者。 Zynteglo的定价高达280万美金，由此成为当时全球最贵的疗法。当年9月16日，Bluebird另一款基因疗法Skysona获FDA批准上市，用于治疗罕见的神经系统疾病“脑肾上腺脑白质营养不良”，定价300万美元。随后，FDA批准CSL和UniQure共同研发的基因疗法Hemgenix上市，用于治疗B型血友病。售价一剂350万美元，再次刷新全球最贵药物的纪录。尽管有一劳永逸的潜力，但高昂的价格，让大多数基因疗法在10余年来，商业化举步维艰。全球第一款获得批准的AAV基因疗法Glybera，在2012年上市，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症。由于价格太高，一次治疗需要100万美元，并且适应症罕见，上市后仅有一位患者接受过治疗，最终在2017年黯然退市。 Zynteglo此前也遭遇过类似的困境。获FDA批准之前，Zynteglo已率先在欧洲获批上市。但由于定价高达157.5万欧元（约合1210万人民币）。面对这一高定价，德国政府不愿意全价买单，上限是“半价”支付。最终，Bluebird决定携Zynteglo、Skysona退出欧洲。上文提及的Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因疗法Casgevy、Lyfgenia，也都遇到了商业化困境。在今年8月份，这两款产品获批后六个多月，Vertex和bluebird均未报告开始有患者使用各自的SCD基因疗法进行治疗。原因很简单，这两款基因疗法的定价分别为220万美元（Casgevy）和310万美元（Lyfgenia），又是突破天际的高价。而它们所针对的镰状细胞病（SCD），是一种不成比例地影响美国黑人的遗传性血液疾病。根据美国CMS官网，美国大约有10万名美国人患有镰状细胞疾病，他们当中近半患者参与了美国政府所谓的“穷人医保”Medicaid。数据显示，Medicaid覆盖了大约50%-50%的镰状细胞患者。与SCD相关的住院和其他健康事件每年给美国卫生系统造成近3亿美元的负担。随着基因疗法的推出，为患者带来治疗希望的同时，也让Medicaid支付压力山大。无论是从患者还是医保角度，这类天价疗法都亟需支付体系的再创新与突破。 / 02 / 按效果付费的新探索美国医保的尝试，或许能带来新希望。今年1月30日，CMS宣布将推出CGT准入模型，以响应拜登政府进一步降低处方药成本的号召。Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因疗法正是该模型率先试点的产品，以探索细胞基因治疗新的付费方式，提高可及性，减轻医保负担。由于镰状细胞病患者的支付必须依赖支付方，而仅依靠各州自身的用户体量，也很难在价格上获得谈判优势。正因此，CMS希望通过按疗效付费和联邦保险的类带量采购，来降低价格。根据CMS，这项计划是通过基于结果协议（OBA）支付给制造商的款项，而付费数目与一定时间内患者的健康结果挂钩，同时CMS也希望挂钩药品销量。其核心有三：在该模型下，如果基因治疗在长期改善健康结果方面的成功率低于预期，药物制造商将向医疗支付方退还部分治疗费用。协议还将包括其他价格让步，如基于数量的回扣或保证回扣。 CMS将代表各州与制造商就为Medicaid为主要支付方的受益人提供的细胞和基因治疗进行谈判。该模型允许CMS将各州聚集在一起，进行多州基础上的谈判，而不是每个州都与制造商建立自己的OBA。 CMS还将负责建立财务和临床结果衡量标准、协调数据和评估结果。各州仍将负责支付细胞和基因治疗的费用，但价格回扣将根据CMS谈判的特定结果而确定。这些组合模式不仅可以降低患者和保险提供者的经济风险，还能激励制药企业和医疗服务提供者不断优化和改进治疗方案。同时，CMS还表示随着效果显现，后续还将对更多细胞基因治疗药物采用这种付费模式。年初时，CMS表示将在接下来一年里与参与的各州及药物制造商合作，建立一个框架，来提高SCD基因疗法的可及性。经过10个月的努力，12月4日，CMS终于宣布Bluebird、Vertex/CRISPR已经与其达成协议，参与这一试点模型。CMS将于2025年1月正式推出新的支付模式，个别州也可以选择参与该安排。很显然，这块试验田的成功与否，将会直接影响这些天价药物未来的商业价值走向。 / 03 / 能否给国产CAR-T带来破局新思路目前，国内对于天价疗法的解决，寄希望于增量——商保。比如CAR-T等高价疗法，虽然能够进入初审目录，但却难过药物经济学评价这一关。考虑到医保基金紧平衡的现实，尤其是在当前人口老龄化的严峻形势下，基金的长期压力正在增加。这种情况下，要进一步鼓励创新药发展，只靠医保是不够的。对于行业来说，如果无法解决支付问题，创新药将无法从商业化环节获得可以反哺研发的收入，无法实现真正的良性循环。对此，业内将更多的希望，寄托于商业保险。 2022年，商业健康险保费收入占卫生总费用的比例为10.2%，而支出占卫生总费用的比例仅为4.2%。从保险深度和密度来看，与海外相比，国内商业健康险的发展水平仍然不足。国内商业健康险发展水平较低，其中一个关键因素是数据资源的不联通。人群的全面健康信息主要掌握在医保和公立医院手中，商业健康保险公司无法获取，因此设计的健康险产品无法进行精准合理的定价和待遇设定。从9月以来，行业内关于商业健康险的催化事件频出，医保局、保险业、医疗机构均有所参与，这些事件的共同点都是围绕信息数据的共享和交互，以及落地实践。在各种政策和事件的催化下，商业健康险发展的核心堵点之一有望得到解决。不管怎样，商业健康险都有可能带来一定的支付增量。医保局医保中心副主任王国栋在此次发布会上也表示，随着医药技术快速发展，一些昂贵的细胞治疗、基因治疗药物相继上市，仅靠基本医保制度难以完全支撑，国家医保局正在着力构建“1+3+N”的多层次医疗保障体系，为创新药拓展更大的发展空间，更好满足人民群众多层次医疗保障需求。接下来，推动商业健康保险与基本医保的有效衔接将是大势所趋。当然，参考美国关于天价药的支付模式，探索永不止步，按疗效付费，适合国内吗？ PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

基因疗法上市批准

100 项与 Elivaldogene Autotemcel (Bluebird Bio) 相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
肾上腺脑白质营养不良	欧盟	bluebird bio, Inc.	2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良	冰岛	bluebird bio, Inc.	2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良	列支敦士登	bluebird bio, Inc.	2021-07-16
肾上腺脑白质营养不良	挪威	bluebird bio, Inc.	2021-07-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02698579 \| NCT01896102 (ALD-102, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良	32	Elivaldogene autotemcel (eli-cel) gene therapy	糧夢醖衊鬱鏇鏇遞獵願(鏇糧遞壓鹽鬱艱膚夢餘) = 壓夢鹹襯蓋衊艱顧衊襯積淵繭鹽遞願製築餘鹽 (構夢鑰範鹽襯觸築築蓋 ) 更多	积极	2024-10-10
NCT03852498 \| NCT01896102 (ALD-104, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024) 人工标引	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良 CD34+	67	Elivaldogene Autotemcel	鹽鹹繭範選壓衊壓積積(範遞蓋鏇艱艱範築窪範) = Few SAEs were reported during mobilization/apheresis; incidence was expectedly higher in conditioning and neutropenic periods, consistent with myeloablative transplant. No patients developed sinusoidal obstruction syndrome or new seizures; all survived to hospital discharge. As of Sep 6, 2023, 5 patients who received eli-cel were subsequently diagnosed with myelodysplastic syndrome. 蓋觸淵選襯觸醖衊壓繭 (蓋醖網鑰鬱遞觸構憲衊 )	积极	2024-02-01
ALD-102 \| ALD-104 \| ALD-103 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2022)	N/A	肾上腺脑白质营养不良	-	Elivaldogene Autotemcel (eli-cel; Lenti-D) Gene Therapy	餘選觸淵鏇艱網網獵網(積鏇鹹觸夢壓壓範憲觸) = 2 events occurred in ALD-104 餘夢顧鑰淵鏇壓夢醖簾 (糧鑰鑰繭鏇鏇鹽憲膚鹹 ) 更多	积极	2022-03-01
NCT01896102 (ALD-102, BusinessWire) 人工标引	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良	32	Elivaldogene Autotemcel	齋餘獵餘窪積願獵窪餘(夢艱壓齋廠網製獵壓衊) = 壓築壓餘醖鑰壓淵範選餘獵壓齋願壓壓獵鏇餘 (鑰繭壓窪積繭觸製餘憲 ) 更多	积极	2021-03-15
EUCTR2011-001953-10-DE \| NCT01896102 (EBMT2018)	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良 ABCD1	21	Lenti-D gene therapy	積壓餘繭窪廠鑰繭遞膚(鹽齋獵顧鬱製網鑰淵鏇) = 願選廠糧構壓鑰艱淵齋醖願醖築憲鏇壓觸構範 (範鏇糧構齋憲糧積餘蓋 ) 更多	积极	2018-09-24
NCT01896102 (STARBEAM, Pubmed \| Br Dent J \| N Engl J Med) 人工标引	临床2/3期	肾上腺脑白质营养不良	17	elivaldogene tavalentivec	觸觸齋襯夢齋獵齋鑰餘(鏇選廠繭構觸淵衊淵顧) = 獵製淵繭觸餘積鑰憲夢鹹膚選鑰膚遞鹽淵網鬱 (鏇醖簾艱獵鬱簾觸觸簾 )	积极	2017-10-26