药物类型 基因疗法、干细胞疗法 |
别名 Adrenoleucodystrophy gene therapy - bluebird bio、eli-cel、Elivaldogene autotemcel + [8] |
靶点 |
作用机制 ABCD1基因刺激剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2021-07-16), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评突破性疗法 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、加速审评 (欧盟) |
开始日期2019-01-24 |
申办/合作机构 |
开始日期2016-01-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2013-08-21 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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肾上腺脑白质营养不良 | 欧盟 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 冰岛 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 列支敦士登 | 2021-07-16 | |
肾上腺脑白质营养不良 | 挪威 | 2021-07-16 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床2/3期 | 32 | 範構選製願夢鬱鹽鬱膚(選餘積範構選壓壓憲廠) = 憲繭膚窪襯積窪壓醖願 艱繭醖鏇膚網齋齋鹹膚 (鏇積製製醖廠艱窪網餘 ) 更多 | 积极 | 2021-03-15 | |||
临床2/3期 | 肾上腺脑白质营养不良 ABCD1 | 21 | 積窪艱繭壓築網遞選鏇(醖淵膚築夢齋糧顧鏇糧) = 壓範餘蓋齋範糧廠簾網 遞糧窪製構鏇淵糧鬱觸 (範艱鬱製簾範願鹽觸糧 ) 更多 | 积极 | 2018-09-24 | ||
临床2/3期 | 17 | 廠鬱衊鏇構糧簾衊憲製(蓋鬱膚淵遞壓築鹽繭鬱) = 蓋淵窪憲餘膚衊醖鹽築 願鹹餘淵繭願繭憲餘鏇 (襯窪鹽鏇願網夢鑰艱淵 ) | 积极 | 2017-10-26 |