FDA批准全球首款TIL疗法Amtagvi用于治疗晚期黑色素瘤；发布有关临床试验监查委员会的新指南草案

2024-02-17

申请上市

扫描二维码即可下载《数图药讯》2024年第7期目录政策解读1. FDA官网：发布有关临床试验监查委员会的新指南草案2. 国家药典委员会：发布依诺肝素钠等4则标准公示3. 国家药监局：发布2023年度医疗器械注册工作报告4. 国家药监局：发布2023年度药品审评报告行业动态1. 药讯动态：重磅获批和重磅临床2. 药企动态：市场动态零售品类数据洞见1. 抗肿瘤药品类趋势分析 2. 抗肿瘤药TOP 10品种分析 3. 注射用曲妥珠单抗企业销售分析政策解读1、FDA官网：发布有关临床试验监查委员会的新指南草案美国 FDA 于 2 月 12 日发布了一份题为“临床试验中数据监查委员会的使用”的新指南草案，建议某些产品申办人建立数据监查委员会（DMC），以确保及早发现安全信号。指南草案旨在帮助临床试验申办人确定何时可能需要 DMC，指南草案适用于负责管理临床试验的申办人，并且可能适用于被委托试验管理任务的第三方。该指南草案最终定稿后将取代 FDA 2006 年的题为“临床试验数据监查委员会的建立与工作”的定稿指南。2、国家药典委员会：发布依诺肝素钠等4则标准公示2024年02月07日，国家药典委发布了4则标准公示，分别为达肝素钠注射液、达肝素钠、依诺肝素钠注射液和依诺肝素钠，公示期同为3个月。公示期自发布之日起3个月。请认真研核，若有异议，请及时在线反馈，并附相关说明、实验数据和联系方式。来函需打印后加盖公章，个人来函需打印后本人签名，并邮寄至我委通讯地址。3、国家药监局：发布2023年度医疗器械注册工作报告2023年，国家药监局依职责共受理医疗器械首次注册、延续注册和变更注册申请共计13260项，与2022年相比增加25.4%。受理境内第三类医疗器械注册申请7106项，受理进口医疗器械注册申请6154项。按注册品种区分，医疗器械注册申请9968项，体外诊断试剂注册申请3292项。按注册形式区分，首次注册申请3559项，占全部医疗器械注册申请的27%；延续注册申请4676项，占全部医疗器械注册申请的35%；变更注册申请5025项，占全部医疗器械注册申请的38%。4、国家药监局：发布2023年度药品审评报告2023年，药品注册申请申报量持续增长，药审中心受理各类注册申请18503件（同比增加35.84%，以受理号计，下同），包括药品制剂注册申请16898件（同比增加36.63%)，化学原料药注册申请1605件（同比增加 28.09%)。16898件药品制剂注册申请包括技术审评类注册申请13153件（同比增加41.41%，包括13144件药品，9件药械组合），直接行政审批类注册申请3745 件（同比增加 22.11%，包括补充申请和一次性进口）。行业动态01药讯动态：重磅获批和重磅临床最近重磅获批Iovance Biotherapeutics的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi（lifileucel）获FDA加速批准上市，用于治疗晚期黑色素瘤。lifileucel是首款获批的TIL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法。罗氏宣布美国FDA已经批准Xolair（奥马珠单抗）的补充生物制剂许可申请（sBLA），用于治疗成人和1岁以上儿童因意外暴露于一种或多种食物而可能发生IgE介导的过敏反应。强生收购Actelion Pharmaceuticals而获得的Aurlumyn（伊洛前列素注射液）获得FDA批准，用于治疗成人重度冻伤，以降低手指或脚趾截肢的风险。Ipsen（益普生）宣布FDA已批准Onivyde（伊立替康脂质体注射液）的补充新药申请（sNDA），用于与5-氟尿嘧啶/亚叶酸+奥沙利铂联用（NALIRIFOX方案），作为转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）成人患者的一线治疗。滨会生物溶瘤病毒候选药物BS001（OH2）注射液获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗恶性脑胶质瘤。最近重磅临床亚盛医药宣布美国FDA已同意奥雷巴替尼（商品名：耐立克；研发代号：HQP1351）开展一项全球注册III期临床研究，用于治疗既往接受过治疗的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）成年患者。阿斯利康因IIb期研究的疗效结果不佳，决定终止探索其抗IL-33单抗Tozorakimab联合达格列净（Farxiga）在治疗糖尿病肾病（DKD）上的应用潜力。易慕峰宣布其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞产品IMC001注射液的临床试验申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可，拟开发用于治疗EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤 EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤，包括但不限于晚期胃癌（GC）GC）/食管胃结合部腺癌（GEJ）。瑞吉康自主研发的AAV基因治疗药物RJK002注射液的临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。礼来在clinicaltrials.gov网站上登记了GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂retatrutide的一项随机、多中心、开放标签的III期临床试验（研究代号：TRANSCEND-T2D-2，NCT06260722）。02药企动态：市场动态一、2月14日，膀胱癌基因疗法公司enGene宣布公司已同意以每股10.00美元的价格出售2000万股普通股，较2024年2月13日的收盘价溢价31%。在扣除任何发行相关费用之前，enGene公司预计此次私募的总收益将达到2亿美元。参与此次融资的新老投资者包括Adage Capital Partners、Blue Owl Healthcare Opportunities、Boxer Capital、Commodore Capital、Cormorant Asset Management、Deerfield Management Company的关联公司Deep Track Capital等。二、2月13日，ProfoundBio（普方生物），一家专注于开发治疗实体瘤ADC药物的生物技术公司，宣布完成1.12亿美元（超8亿元）超额认购的B轮融资，以推进其差异化临床阶段ADC管线开发。本轮融资由汇桥资本（Ally Bridge Group）领投，RA Capital Management、OrbiMed、Surveyor Capital（Citadel 旗下公司）、Medicxi等公司参投，现有投资者礼来亚洲风险投资公司 (Lilly Asia Ventures) 和 LYFE Capital也继续提供了支持。本轮融资将用于支持ProfoundBio开发的多样化临床和临床前ADC项目。零售品类数据洞见01抗肿瘤药品类趋势分析图1: 2019-2023抗感染药零售（放大市场）销售额近年来，抗肿瘤药的零售市场销售额稳定增长，2023年全国零售市场销售额高达282亿元。02抗肿瘤药TOP10品种分析图2: 2019-2023抗肿瘤药销售额TOP10品种2019-2023年，注射用曲妥珠单抗一直稳居抗肿瘤药零售市场销售王宝座。曲妥珠单抗，是抗Her2的单克隆抗体，它通过将自己附着在Her2上来阻止人体表皮生长因子在Her2上的附着，从而阻断癌细胞的生长。适用于治疗HER2阳性的转移性乳腺癌 HER2阳性的转移性乳腺癌；HER2阳性的早期的乳腺癌 HER2阳性的早期的乳腺癌；联合卡培他定或5-佛尿嘧啶和顺铂适用于既往未接受过针对转移性疾病治疗的HER2阳性的转移性胃腺癌 HER2阳性的转移性胃腺癌或胃食管交界腺癌患者。03注射用曲妥珠单抗企业销售分析图3: 2019-2023注射用曲妥珠单抗零售端企业销售额*数据来源：中国药品零售数据库RPDB样本药店（放大）数据中国医药工业信息中心曲妥珠单抗原研药（赫赛汀）2002年9月在中国获批上市，2017年进入国家医保后经多次降价。汉曲优是由复宏汉霖自主研发和生产的国产曲妥珠单抗生物类似药，2020年在中国获批上市，二者零售市场的份额差距越来越小。来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001