靶点药讯53-首款防复发癌症免疫疗法Ⅲ期临床成功，全球首款鼻咽癌药物上市

2021-03-29

·药融圈

免疫疗法抗体放射疗法微生物疗法小分子药物

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来源: 药融圈

1罗氏停止ASO药物Tominersen的III期临床给药

3月22日，罗氏宣布

终止Tominersen治疗显性亨廷顿氏病（HD）的III期GENERATION HD1临床的给药

工作。

该决定是基于非盲独立数据监测委员会（iDMC）对III期临床研究数据进行审查后得出的。Tominersen（IONIS-HTTRx,RG6042）最初由Ionis研发，是一款

反义核酸类（ASO）

药物。ASO是一种

单链寡核苷酸分子

，可以在核糖核酸酶H1的作用下通过碱基互补配对原则与其互补的靶mRNA结合，抑制靶基因的表达。基于这一原理，

Tominersen可靶向mHTT mRNA以防止蛋白质产生。

2贝达速度：EGFR /c-Met 双抗即将启动临床

3月17日，贝达药业宣布收到NMPA签发的《药物临床试验批准通知书》，公司申报的

MCLA-129 注射液用于治疗晚期实体瘤

的药品临床试验申请已获得NMPA批准。MCLA-129 是一款针对

EGFR 和 c-Met

双靶点的双特异性抗体，拟用于 EGFR 或 MET 异常的晚期实体瘤 MET 异常的晚期实体瘤患者的治疗。

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强生S1P1受体调节剂Ponesimod获得FDA批准

3月19日，强生旗下杨森宣布FDA批准了其

S1P1受体调节剂PONVORY™ (ponesimod)，用于治疗成人多发性硬化症（MS）

，包括临床孤立综合征（CIS），复发缓和型多发性硬化症（RRMS）和活动性继发性多发性硬化症（SPMS）

。PONVORY是一种口服鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，可功能性抑制S1P蛋白的活性，并将淋巴细胞束缚在淋巴结内，减少穿过血脑屏障的循环淋巴细胞的数量。

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S1PRs调节剂在中枢神经系统中的潜在作用位点

4击败最佳标准疗法，诺华放射配体疗法Ⅲ期临床成功

3月23日，诺华宣布其

放射配体疗法（RLT）177Lu-PSMA-617在晚期前列腺癌患者的Ⅲ期临床试验（VISION）

达到了两个主要终点。结果显示：相比最佳标准护理，

177Lu-PSMA-617显著改善了前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的总生存期（OS）和影像学无进展生存期(rPFS)

。177Lu-PSMA-617是一种

靶向PSMA的放射配体疗法

，通过PSMA的小分子靶向药PSMA-617与放射性同位素镥177偶联。177Lu-PSMA-617通过PSMA分子定位前列腺癌细胞群，在不殃及周边细胞的情况下，把放射源传递到前列腺癌细胞，进行精准辐射。

5首款防复发癌症免疫疗法——罗氏的Tecentriq延长肺癌患者的无病生存期

3月21日，罗氏宣布其

PD-L1抑制剂Tecentriq PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab，阿替利珠单抗）

在IMpower010 III期临床试验中达到主要终点，与最佳支持治疗（BSC）相比，接受PD-L1抑制剂Tecentriq PD-L1抑制剂Tecentriq治疗的NSCLC患者寿命更长，且病情没有复发。PD-L1阳性人群有明显获益。

Tecentriq是一种抗PD-L1单克隆抗体

，该药物和肿瘤细胞表面以及肿瘤浸润免疫细胞表面的PD-L1蛋白结合，不仅可以阻碍

PD-L1与PD-1受体的结合，还可阻止PD-L1和B7.1受体结合

。通过抑制PD-L1，Tecentriq可以激活人体免疫系统的T细胞攻击肿瘤细胞。

6贝达药业/ Agenus PD-1抗体巴替利单抗注射液临床申请获NMPA受理

3月24日，贝达 PD-1抗体巴替利单抗（Balstilimab）注射液临床申请获得NMPA受理。Balstilimab是一种高亲和力的新型全人源IgG4抗体，被设计用于阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2的相互作用。

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7首次！LAG-3抗体3期临床达到主要终点

3月26日，

癌症免疫疗法热门靶点LAG-3

迎来重大研究进展！根据百时美施贵宝（BMS）公司最新消息，其

抗LAG-3抗体relatlimab与抗PD-1抗体Opdivo（纳武利尤单抗）组合疗法

，在治疗

转移性或不可切除的黑色素瘤初治患者

的2/3期临床试验中，达到无进展生存期（PFS）的主要终点。根据新闻稿，这是全球首个报告抗LAG-3抗体疗效的3期临床试验。

LAG-3全称为淋巴细胞激活基因-3

，是一种在效应T细胞和调节性T细胞（Tregs）表面表达的免疫检查点蛋白，它能够调控T淋巴细胞和抗原呈递细胞（APCs）的信号通路，在适应性免疫反应中起到重要作用。

研究表明，抑制LAG-3能够让T细胞重新获得细胞毒性活性，降低调节T细胞抑制免疫反应的功能，从而增强对肿瘤的杀伤效果。

8亚盛医药 MDM2-p53抑制剂研究取得新突破

3月26日，亚盛医药宣布，公司在研新药

MDM2-p53抑制剂APG-115

的临床前研究成果

《Nature Immunology》

发表，

揭示了鼠双微体同源基因2（MDM2）在CD8+T细胞介导免疫中的作用

。

通过系列生化、遗传和功能研究，研究人员已证实

MDM2在维持T细胞稳定性、存活和抗肿瘤免疫中发挥着关键生物学作用

。这一发现可为靶向MDM2的药物如APG-115和肿瘤免疫治疗间的协同作用奠定一定的生物学基础。

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9葛兰素史克IBAT抑制剂在华申报临床

据CDE网站最新公示，葛兰素史克（GSK）已申报1类新药

linerixibat片

的临床试验申请，并获得受理。Linerixibat是一种

回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂

，正在被开发用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者治疗胆汁淤积性瘙痒，已在全球进展至3期临床。Linerixibat以口服片剂形式给药，它通过阻断小肠中胆汁酸的吸收，减少循环中瘙痒性胆汁酸，从而达到缓解瘙痒的目的。

10信达生物引进的PI3Kδ抑制剂拟纳入突破性治疗品种

3月22日，CDE最新公示，信达生物和Incyte联合申报的

parsaclisib片

已被纳入拟突破性治疗品种，拟定适应症为

复发性或难治性滤泡性淋巴瘤

Parsaclisib是由Incyte发现和开发的一款强效、高选择性、新一代磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）口服抑制剂。

公开资料显示，作为一款针对PI3Kδ的新型口服抑制剂，parsaclisib对于抑制PI3Kδ在恶性B细胞淋巴瘤的生长、存活中起到重要作用。

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11亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂拟纳入突破性治疗品种

据CDE最新公示，亚盛医药全资子公司顺健生物的1类新药

耐克替尼片（HQP1351，又称奥瑞巴替尼）

拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：

用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML）患者

。HQP1351是亚盛医药开发的一种

第三代BCR-ABL抑制剂

，已在中国递交新药上市申请并被纳入优先审评，它还获得了FDA快速通道资格及孤儿药资格。

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110分钟恢复血糖水平！FDA批准速效低血糖症新药

3月22日，Zealand Pharma宣布FDA批准

Zegalogue (dasiglucagon) 0.6mg/0.6mL皮下注射剂

上市，用于

治疗6岁以上儿童及成人糖尿病患者的严重低血糖症

。Zegalogue 是一种首创的

水溶性胰高血糖素类似物

，在生理pH下的溶解度超过25mg/ml，且具有长期稳定性，预装在随时可用的HypoPal®急救笔中，临床使用时皮下注射即可，具有极大的便利。

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2再鼎医药「瑞派替尼片」即将获批上市

3月19日,国家药监局官网显示，再鼎医药

瑞派替尼片

上市申请，已处于“在审批”阶段，用于治疗

已接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者

。瑞普替尼（Ripretinib）是一种

酪氨酸激酶开关控制抑制剂

，通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和激活环，从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶。Ripretinib抑制参与GIST的外显子9、11、13、14、17和18中的起始和继发性KIT突变，以及参与SM的主要外显子17 D816V突变。Ripretinib还抑制GIST子集有关的外显子12、14和18中的主要PDGFRα突变，包括外显子18 D842V突变。