靶点药讯130|艾伯维青光眼长效疗法在中国申报临床、罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市

2022-10-03

免疫疗法抗体小分子药物合作蛋白降解靶向嵌合体

本文大概：2000字阅读需要：2分钟佰傲谷靶点药讯专刊，带您纵览全球最新靶点动态1健信生物双功能免疫治疗产品获批临床9月29日，CDE官网公示，健信生物申报的注射用LB4330获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤。根据健信生物新闻稿，注射用LB4330是一款靶向肿瘤 CD8+T细胞和CLDN18.2的双功能免疫治疗产品。临床前研究表明，Bis2在多种小鼠肿瘤模型均表现出显著的抗肿瘤效果；低频次、低剂量给药，可实现持续肿瘤抑制，并产生免疫记忆保护作用。LB4330治疗后肿瘤浸润CD8+T细胞显著增加，IFNγ分泌增强。2艾伯维青光眼长效疗法在中国申报临床9月28日，CDE官网公示，艾伯维（AbbVie）已递交5.1类新药贝美前列素前房内植入剂的新药临床试验申请。公开资料显示，这是一款可被生物降解的持续释放植入物，此前已在美国获批用于开角型青光眼（OAG）或高眼压症（OHT）患者（商品名为Durysta）。3期研究表明，大多数患者可能在接受该产品植入后1年内不需要接受其它治疗。3治疗肺纤维化，勃林格殷格翰 PDE4B抑制剂在中国获批临床9月28日，CDE官网公示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申报的BI 1015550片获批临床，拟开发适应症为特发性肺纤维化。公开资料显示，BI 1015550片为勃林格殷格翰在研的新型PDE4B抑制剂，目前在海外处于3期临床研究阶段。据文献报道，PDE4B在控制钙诱导的钙释放过程方面发挥作用，优先抑制PDE4B可维持治疗肺纤维化的疗效，同时避免某些不良事件。研究表明，BI 1015550具有抗炎和抗纤维化的双重作用机制，有望治疗肺纤维化和进行性纤维化性间质性肺疾病相关炎症。4施维雅抗EGFR抗体组合疗法在中国递交3期临床申请近日，施维雅（SERVIER）宣布，NMPA正式受理其递交的抗体组合疗法futuximab/modotuximab（S95026）的3期临床试验申请，该试验将联合曲氟尿苷替匹嘧啶片为既往接受过标准治疗和抗EGFR治疗的KRAS/NRAS和BRAF野生型转移性结直肠癌 BRAF野生型转移性结直肠癌患者提供三线或后续治疗选择。S95026由2种抗EGFR单克隆抗体组成，可靶向EGFR上的非重叠表位，诱导EGFR快速内聚化和降解。5双特异性抗体启动狂犬病3期临床试验9月27日，中国药物临床试验登记与信息公示平台最新公示，智翔金泰已启动一项拟入组1200人的3期临床试验，以评价GR1801注射液联合人用狂犬病疫苗在疑似狂犬病病毒III级暴露者中的有效性和安全性。根据智翔金泰公开资料，GR1801是中国首家进入临床的抗狂犬病病毒G蛋白双特异性抗体，此前已在2期临床中取得积极结果，低剂量组在第1天阳性率即达到100%。6新型蛋白降解疗法在中国获批临床9月26日，CDE官网最新公示，由百时美施贵宝公司（BMS）旗下新基（Celgene）申报的1类新药mezigdomide（CC-92480）胶囊已获得临床试验默示许可，拟开发用于复发性或难治性多发性骨髓瘤（研究方案编号：CA057-001）。公开资料显示，这是BMS公司开发的蛋白降解疗法CELMoD分子，目前已在海外进入3期临床试验阶段。7靶向Nectin-4！百奥泰生物创新ADC获批临床9月23日，CDE官网最新公示，百奥泰生物申报的1类新药注射用BAT8007获得临床试验默示许可，拟开发用于晚期实体瘤。根据百奥泰生物新闻稿介绍，BAT8007由重组人源化抗Nectin-4抗体与毒性小分子拓扑异构酶I抑制剂通过自主研发的可剪切连接子连接而成。该产品具有高效的抗肿瘤活性，毒素小分子有较强的旁观者效应，可有效克服肿瘤组织的异质性。同时，BAT8007具有较好的稳定性及安全性，血浆中释放的毒素小分子极低，降低了脱靶毒性的风险。1泽璟制药宣布JAK抑制剂「杰克替尼」在中国申报上市 9月28日，泽璟制药发布公告称，其自主研发的1类新药盐酸杰克替尼片已向NMPA递交新药上市申请，目前等待正式受理中。本次递交新药上市申请的适应症是：用于治疗中、高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET-MF）。盐酸杰克替尼是一种新型JAK抑制剂类药物，对Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，且对JAK2和TYK2的抑制作用最强。另外，该产品还可以通过抑制激活素受体1（ACVR1）活性降低铁调素转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖。2杨森/传奇生物 BCMA靶向CAR-T产品在日本获批9月27日消息，由强生（Johnson ＆ Johnson）旗下杨森公司（Janssen）和传奇生物合作开发的CAR-T产品Carvykti（西达基奥仑赛），已获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。西达基奥仑赛是一种靶向BCMA的CAR-T疗法，使用CAR的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。3罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市9月21日，CDE官网公示，Orphalan公司5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已申报上市并获得受理。公开资料显示，曲恩汀是一种铜离子络合剂，此前已在海外获批用于治疗威尔逊病（Wilson's disease，又称肝豆状核变性）。曲恩汀的作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。此前盐酸曲恩汀胶囊已在海外获批，用于治疗对青霉胺不耐受的威尔逊病。1Science子刊：昼夜节律紊乱会增加癌症风险，而体温在其中发挥重要作用昼夜节律（生物钟）是一种进化的分子机制，根据自然光支配生理时间调节以维持体内稳态。广泛的研究证实，长期昼夜节律紊乱会导致许多慢性疾病，甚至还在癌症发展中发挥重要作用。9月29日，美国斯克里普斯研究所的 Katja A. Lamia 教授领导的研究团队在 Science Advances 上发表研究论文。该研究揭示昼夜节律紊乱与癌症之间的联系与体温有关，长期昼夜节律紊乱增强了HSF1靶基因的表达。HSF1促进热休克蛋白的表达以保护蛋白质组，使细胞能在各种蛋白质毒性的压力下存活。同样，癌细胞也会利用HSF1的活性来克服各种压力以满足其内在和外在的需求。来源：生物制药小编等公众号点亮在看，传递信息♥