A Phase I, Single Centre, Randomised, Interventional, Open-Label, Cross-Over Study to Evaluate the Pharmacokinetics (PK) and the Safety and Tolerability of a Total Daily Dose of 900mg of TETA 4HCL, Comparing a New Once Daily TETA 4HCL Formulation (300mg) (3x300mg Trientine Base Tablets, OD) With the Current Marketed Cuprior® Formulation (150mg) (3x150mg Trientine Base Tablets, BD) in Adult Healthy Male and Female Participants

A randomised, open-label study evaluating the pharmacokinetics, safety, and tolerability of a new once daily dose of 900mg of TETA 4HCL by comparing it against the current marketed Cuprior® formulation (450mg trientine base, twice daily) in healthy male and female participants.

开始日期2024-01-16

申办/合作机构

Orphalan SA

DRKS00028305

N/A

Prospective, descriptive, non-interventional, German multicenter study to evaluate the quality of life of Wilson disease patients after switching from D-penicillamine to trientine tetrahydrochloride and to assess clinical and patient reported outcomes - PACUS

开始日期2022-04-01

申办/合作机构-

100 项与四盐酸曲恩汀相关的临床结果

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100 项与四盐酸曲恩汀相关的转化医学

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100 项与四盐酸曲恩汀相关的专利（医药）

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291

项与四盐酸曲恩汀相关的文献（医药）

2025-05-01·FREE RADICAL BIOLOGY AND MEDICINE

N,N'-bis(2-mercaptoethyl)isophthalamide (NBMI) as a novel chelator for Wilson's disease

Article

作者: Betharia, Swati ; Kim, Jonghan ; Böhlke, Mark ; Gadde, Rajitha ; Shah, Shrey

Wilson's Disease (WD) is a rare autosomal recessive disorder caused by mutations in the ATP7B gene. These mutations lead to defective copper (Cu) transport and to accumulation of Cu in tissues, primarily in the liver and brain. Current treatment options such as D-penicillamine, trientine, and zinc salts focus on increasing Cu excretion or reducing Cu absorption, but often cause debilitating side effects. N,N'-bis(2-mercaptoethyl)isophthalamide (NBMI) is a lipophilic thiol-based compound originally developed for environmental decontamination. It has been shown to chelate toxic metals such as mercury, lead, and cadmium. This study was designed to evaluate the efficacy of NBMI to mitigate Cu overload using both in vitro and in vivo models of WD. HepG2 cells with the ATP7B gene knocked down had increased sensitivity to copper sulfate (CuSO₄) compared to wild-type (WT) cells, validating the cell model for WD. Pretreatment with NBMI (2.5-50 μM) improved cell viability, reduced Cu-induced oxidative stress, decreased metallothionein levels, mitigated resulting DNA damage, and reduced overall levels of free intracellular Cu. In an established toxic milk mouse (tx-J) model of WD, 1% dietary NBMI effectively lowered hepatic, cerebral, and renal Cu levels. Treatment with 1% NBMI also improved liver function, as evidenced by reduced ALT levels and normalized hepatocyte morphology. Tx-J mice displayed higher liver-to-body weight ratios compared to WT mice, and treatment with 1% NBMI effectively reduced this ratio. While NBMI did not impact the elevated white blood cell counts and low platelet levels characteristic of tx-J mice, it also did not cause any detrimental effects on red blood cell, hemoglobin, and hematocrit levels. This dose of NBMI also restored homeostasis of other dysregulated essential metal ions in tx-J mice. These findings suggest that dietary administration of NBMI effectively chelates excess free Cu, ameliorates WD symptoms and offers a promising alternative to existing chelators.

2025-04-01·JOURNAL OF HEPATOLOGY

EASL-ERN Clinical Practice Guidelines on Wilson’s disease

Review

作者: Socha, Piotr ; Debray, Dominique ; Ferenci, Peter ; Poujois, Aurelia ; Czlonkowska, Anna ; Nicastro, Emanuele ; Burra, Patrizia ; Schmidt, Hartmut ; Jańczyk, Wojciech ; Merle, Uta ; Zanetto, Alberto ; Tsochatzis, Emmanuel

Wilson's disease is an autosomal recessive disorder of copper metabolism which affects the liver, brain and other organs. Diagnosis is based on: clinical features; biochemical tests, including plasma ceruloplasmin concentration, 24-h urinary copper excretion, copper content in the liver; and molecular analysis. Leipzig score and additionally relative exchangeable copper determination are recommended for diagnosis. Pharmacological therapy comprises chelating agents (penicillamine, trientine) and zinc salts, while only chelators are recommended for significant liver disease. Monitoring is based on clinical symptoms, liver tests and copper metabolism (urinary copper excretion, exchangeable copper) to detect poor compliance and over/under-treatment. Acute liver failure is challenging as making a diagnosis is difficult and pharmacological therapy may not be sufficient to save life. Liver transplantation has a well-defined role in Wilsonian acute hepatic failure but may also be considered in neurological disease.

2025-03-01·DRUGS

Comment on “Trientine Tetrahydrochloride, From Bench to Bedside: A Narrative Review”

Letter

作者: Purchase, Rupert

项与四盐酸曲恩汀相关的新闻（医药）

2025-04-20

·信狐药迅

南京征祥玛硒洛沙韦和诺诚健华卓乐替尼两个1类新药提交上市申请|新受理（4.14-4.20）

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(4.14-4.20）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号玛硒洛沙韦片南京征祥医药有限公司1CXHS2500029卓乐替尼片北京诺诚健华医药科技有限公司1CXHS2500028布瑞哌唑口溶膜国药瑞福莱药业有限公司2.2CXHS2500031布瑞哌唑口溶膜国药瑞福莱药业有限公司2.2CXHS2500030新药临床申请药品名称企业注册分类受理号HS387片浙江海正药业股份有限公司1CXHL2500402HS387片浙江海正药业股份有限公司1CXHL2500401HS387片浙江海正药业股份有限公司1CXHL2500400BW-20507注射液上海舶望制药有限公司1CXHL2500388WBD156胶囊韦恩生物科技有限公司1CXHL2500397WBD156胶囊韦恩生物科技有限公司1CXHL2500396WBD156胶囊韦恩生物科技有限公司1CXHL2500395HSK45030分散片西藏海思科制药有限公司1CXHL2500391HSK45030分散片西藏海思科制药有限公司1CXHL2500390102D-6干混悬剂卡文迪许(泰州)药业有限公司1CXHL2500389PTT-621片北京炎明生物科技有限公司1CXHL2500399PTT-621片北京炎明生物科技有限公司1CXHL2500398KY2液体硬胶囊深圳开悦生命科技有限公司1CXHL2500387YJH-012注射液丽珠医药集团股份有限公司1CXHL2500386GD-19乳状注射液天津谷堆生物医药科技有限公司2.1CXHL2500385CX001缓释片重庆华森制药股份有限公司2.2CXHL2500394CX001缓释片重庆华森制药股份有限公司2.2CXHL2500393CX001缓释片重庆华森制药股份有限公司2.2CXHL2500392注射用HDM2020杭州中美华东制药有限公司1CXSL2500317AK2024 注射液安徽安科生物工程(集团)股份有限公司1CXSL2500318ZVS101e注射液北京中因科技有限公司1CXSL2500319J002温州医科大学1CXSL2500315J002温州医科大学1CXSL2500314YOLT-101注射液尧唐(南京)生物科技有限公司1CXSL2500313HF158K1杭州高田生物医药有限公司1CXSL2500312HFK2杭州高田生物医药有限公司1CXSL2500311SSS55注射液沈阳三生制药有限责任公司1CXSL2500310注射用HY05350四川汇宇海玥医药科技有限公司1CXSL2500316注射用HS-20093上海翰森生物医药科技有限公司1CXSL2500302注射用XNW27011上海信诺维生物医药有限公司1CXSL2500305AI-081注射液南京昂科免疫生物医药有限公司1CXSL2500304AL-001眼用注射液北京安龙合生药业有限公司1CXSL2500301SHR-4506注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司1CXSL2500300GB261注射液上海坦蒂生物医药科技有限公司1CXSL2500299SCTB39G注射液神州细胞工程有限公司1CXSL2500307DMR2301注射液上海多米瑞生物技术有限公司1CXSL2500308SHR-2173注射液广东恒瑞医药有限公司1CXSL2500298人脐带间充质干细胞注射液源品细胞生物科技集团有限公司1CXSL2500297注射用重组A型肉毒毒素(Sf9细胞,150 kD天然氨基酸序列)苏州若弋生物科技有限公司2.4CXSL2500309仿制药申请药品名称企业注册分类受理号地氯雷他定口服溶液河南华雒康润药业有限公司3CYHS2501488坎地沙坦酯氢氯噻嗪片(Ⅱ)江苏和晨药业有限公司3CYHS2501500盐酸卡利拉嗪胶囊浙江京新药业股份有限公司3CYHS2501485盐酸卡利拉嗪胶囊浙江京新药业股份有限公司3CYHS2501484对乙酰氨基酚维生素C泡腾片上海欣峰制药有限公司3CYHS2501482硝普钠注射液广州泽盛药业科技有限公司3CYHS2501479布美他尼片中山万汉制药有限公司3CYHS2501478布美他尼片中山万汉制药有限公司3CYHS2501477镥[177Lu]氧奥曲肽注射液北京先通国际医药科技股份有限公司3CYHS2501474盐酸异丙嗪注射液江西人可医药科技有限公司3CYHS2501466盐酸异丙嗪注射液江西人可医药科技有限公司3CYHS2501465吲哚布芬片湖南千金协力药业有限公司3CYHS2501464己酮可可碱缓释片北京星昊医药股份有限公司3CYHS2501461碳酸钙片中和医药(湖北)有限公司3CYHS2501473布美他尼注射液山东辉成药业有限公司3CYHS2501471坎地氢噻片河北宏鑫堂药业有限公司3CYHS2501463复方聚乙二醇(3350)电解质散安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2501449复方聚乙二醇(3350)电解质散安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2501448复方电解质醋酸钠葡萄糖注射液成都欣捷高新技术开发股份有限公司3CYHS2501446复方电解质醋酸钠葡萄糖注射液成都欣捷高新技术开发股份有限公司3CYHS2501445注射用头孢噻肟钠广东粤和泽药物研究有限公司3CYHS2501443注射用头孢噻肟钠广东粤和泽药物研究有限公司3CYHS2501442注射用头孢噻肟钠广东粤和泽药物研究有限公司3CYHS2501441注射用头孢噻肟钠广东粤和泽药物研究有限公司3CYHS2501440色甘酸钠滴眼液广州瑞尔医药科技有限公司3CYHS2501439地拉罗司颗粒西安诺达信医药科技有限公司3CYHS2501457地拉罗司颗粒西安诺达信医药科技有限公司3CYHS2501455盐酸丙卡特罗吸入溶液石家庄迪斯凯威医药科技有限公司3CYHS2501431门冬氨酸钾注射液石家庄四药有限公司3CYHS2501430西甲硅油咀嚼片蓬莱诺康药业有限公司3CYHS2501429注射用氨苄西林钠山东安信制药有限公司3CYHS2501427注射用氨苄西林钠山东安信制药有限公司3CYHS2501426注射用氨苄西林钠山东安信制药有限公司3CYHS2501425盐酸甲氧氯普胺注射液湖南先施制药有限公司3CYHS2501424丙酸氟替卡松乳膏浙江致新医药科技有限公司4CYHS2501501硫酸氨基葡萄糖胶囊郑州泰丰制药有限公司4CYHS2501499蒙脱石混悬液山东华铂凯盛生物科技有限公司4CYHS2501498甲氨蝶呤注射液四川百利药业有限责任公司4CYHS2501497酒石酸溴莫尼定滴眼液亚邦医药股份有限公司4CYHS2501496他克莫司软膏湖南明瑞制药股份有限公司4CYHS2501495他克莫司软膏湖南明瑞制药股份有限公司4CYHS2501494克立硼罗软膏河北合渡药业有限公司4CYHS2501493米库氯铵注射液海南康成药业有限公司4CYHS2501492米库氯铵注射液海南康成药业有限公司4CYHS2501491小儿法罗培南钠颗粒北京诚济制药股份有限公司4CYHS2501489左卡尼汀口服溶液广东健信制药股份有限公司4CYHS2501487盐酸曲恩汀片四川科瑞德制药股份有限公司4CYHS2501490特立氟胺片苏州长征-欣凯制药有限公司4CYHS2501483缬沙坦氨氯地平片(I)石家庄市普力制药有限公司4CYHS2501481缬沙坦氢氯噻嗪片浙江金立源药业有限公司4CYHS2501480玻璃酸钠滴眼液深圳立健药业有限公司4CYHS2501476普拉洛芬滴眼液珍视明(江西)药业股份有限公司4CYHS2501475盐酸氨溴索口服溶液福建太平洋制药有限公司4CYHS2501486利奥西呱片杭州和康药业有限公司4CYHS2501470利奥西呱片杭州和康药业有限公司4CYHS2501469利奥西呱片杭州和康药业有限公司4CYHS2501468注射用醋酸西曲瑞克山东新时代药业有限公司4CYHS2501467硝酸异山梨酯注射液珠海润都制药股份有限公司4CYHS2501462枸橼酸莫沙必利片四川美大康华康药业有限公司4CYHS2501460泊沙康唑注射液河南泰丰生物科技有限公司4CYHS2501472克拉霉素缓释片浙江普利药业有限公司4CYHS2501453氟比洛芬凝胶贴膏杭州泓友医药科技有限公司4CYHS2501452乳果糖口服溶液河南泰丰生物科技有限公司4CYHS2501451西甲硅油乳剂西安安健药业有限公司4CYHS2501450蒙脱石混悬液吉林省博大伟业制药有限公司4CYHS2501447硫酸氨基葡萄糖胶囊江西仁齐制药有限公司4CYHS2501444达格列净二甲双胍缓释片(III)江苏德源药业股份有限公司4CYHS2501438布瑞哌唑片江苏恩华药业股份有限公司4CYHS2501459达格列净片海南赛立克药业有限公司4CYHS2501458达格列净片海南赛立克药业有限公司4CYHS2501456替普瑞酮胶囊湖南华纳大药厂股份有限公司4CYHS2501454乌帕替尼缓释片北京福元医药股份有限公司4CYHS2501433钆特醇注射液上海司太立制药有限公司4CYHS2501432吸入用一氧化氮佛山市科的气体化工有限公司4CYHS2501428多替拉韦钠片东北制药集团沈阳第一制药有限公司4CYHS2501437聚多卡醇注射液山东华铂凯盛生物科技有限公司4CYHS2501436甲氨蝶呤注射液海南倍特药业有限公司4CYHS2501435甲氨蝶呤注射液海南倍特药业有限公司4CYHS2501434比索洛尔氨氯地平片山东华素制药有限公司4CYHS2501423盐酸达泊西汀片山东新华制药股份有限公司4CYHS2501422盐酸特比萘芬喷雾剂保定天浩制药有限公司4CYHS2501421人纤维蛋白原南岳生物制药有限公司3.4CXSS2500045盐酸甲哌卡因注射液瑞阳制药股份有限公司3CYHL2500086达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500085达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500084达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500083达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500082格隆溴铵新斯的明注射液成都诺和晟鸿生物制药有限公司3CYHL2500080琥珀酰明胶电解质醋酸钠注射液四川太平洋药业有限责任公司4CYHL2500081KH813注射液成都康弘生物科技有限公司3.3CXSL2500303甘精胰岛素注射液亿帆医药(上海)有限公司3.3CXSL2500306进口申请药品名称企业注册分类受理号诺西那生钠注射液Biogen Netherlands B.V.2.2JXHS2500049诺西那生钠注射液Biogen Netherlands B.V.2.2JXHS2500048甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊Pfizer Europe MA EEIG5.1JXHS2500047甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊Pfizer Europe MA EEIG5.1JXHS2500046米吉珠单抗注射液Eli Lilly and Company3.1JXSS2500047米吉珠单抗注射液Eli Lilly and Company3.1JXSS2500046米吉珠单抗注射液Eli Lilly and Company3.1JXSS2500045注射用A型肉毒毒素inibio co., ltd.3.4JXSS2500048BMS-986435片Bristol-Myers Squibb Company1JXHL2500086BMS-986435片Bristol-Myers Squibb Company1JXHL2500085BMS-986435片Bristol-Myers Squibb Company1JXHL2500084AZD6234注射液AstraZeneca AB1JXHL2500079AZD9550注射液AstraZeneca AB1JXHL2500078AZD9550注射液AstraZeneca AB1JXHL2500077奥拉帕利片AstraZeneca AB2.4JXHL2500083奥拉帕利片AstraZeneca AB2.4JXHL2500082Seladelpar胶囊Gilead Sciences, Inc.2.4JXHL2500081Seladelpar胶囊Gilead Sciences, Inc.2.4JXHL2500080SAR442970注射液Sanofi-Aventis Recherche & Développement1JXSL2500059中药相关申请药品名称企业注册分类受理号益气活血解郁颗粒杭州鸿育医药科技有限公司1.1CXZL2500022小儿黄金止咳颗粒北京东方运嘉药业有限公司2.3CXZL2500023注：绿色字体部分为潜在首仿品种；不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

申请上市临床申请

2025-03-07

·PRNewswire

Orphalan becomes the first European company to enter in China's Wilson Disease market

Strategic partnership with Kyuan Xinhai (Beijing) Medical Products Trade Co., Ltd ("SPH Kyuan Trade") to transform access to Wilson's disease treatment for Chinese patients PARIS, March 7, 2025 /PRNewswire/ -- Orphalan, a global pioneer in orphan drug development and commercialization, achieves a historic milestone by launching its Wilson's disease treatment, " Ke Pei Ou" ( 科佩欧 ®), in China. This landmark achievement makes Orphalan the first European pharmaceutical company to introduce an orphan drug to the Chinese Wilson Disease market marking a significant step forward in global rare disease care. This launch is made possible through a strategic partnership with SPH Kyuan Trade, a leading pharmaceutical distributor in China and a subsidiary of Shanghai Pharma Group, one of the country's largest healthcare conglomerates. Together, Orphalan and SPH Kyuan Trade will work to dramatically expand patient access to this critical treatment. A New era for Wilson's disease patients in China Wilson's disease is a rare, life-threatening genetic disorder that affects the body's ability to eliminate excess copper. Without proper treatment, it can lead to severe neurological and hepatic complications. While penicillamine has been a standard therapy for years, many patients cannot tolerate it, leaving them with limited therapeutic options—until now. Orphalan's trientine tetrahydrochloride, "Ke Pei Ou" (科佩欧®), is the first trientine-based treatment approved by the NMPA (National Medical Products Administration) in China. Already available in more than 20 countries under the names Cuprior® (EU, UK, Saudi Arabia, Switzerland, Colombia, New Zealand) and Cuvrior® (US), this treatment should become a life changing therapy for thousands of patients in China. Now, under the name " Ke Pei Ou" ( 科佩欧 ®), it is commercially available in China, bringing new hope to thousands of patients who previously had no alternative. Orphalan expands its presence in China to ensure success Recognizing the strategic importance of China in its global mission, Orphalan has established a local entity in Shanghai and appointed Ms. Grace Li as General Manager. Backed by a team of scientific and medical experts, she will oversee efforts to: Engage with leading healthcare professionals to ensure they have access to the latest clinical data on Wilson's disease management. Facilitate knowledge-sharing and medical education, ensuring informed decision-making for both physicians and patients. Strengthen Orphalan's presence in the Chinese healthcare landscape, ensuring long-term success for "Ke Pei Ou" (科佩欧®). A defining moment for Orphalan's global expansion This milestone is part of Orphalan's broader commitment to advancing rare disease treatments worldwide. By successfully entering the highly regulated and competitive Chinese pharmaceutical market, the company is solidifying its role as a leader in orphan drug innovation and global patient access. Dr. Naseem Amin, CEO of Orphalan, underlined the significance of this achievement: "This is more than a market expansion—this is a breakthrough for rare disease patients in China. Our collaboration with SPH Kyuan Trade represents a pivotal moment in Orphalan's journey. We are not just bringing a treatment to market; we are revolutionizing access to care for those who need it most. This launch reaffirms our commitment to delivering life-changing therapies globally." As Orphalan continues to push the boundaries of scientific excellence and therapeutic innovation, it remains fully committed to ensuring that patients and healthcare providers in China have access to the latest advancements in Wilson's disease treatment. With Ke Pei Ou" ( 科佩欧 ®) now available in China, Orphalan is setting a new standard for what is possible in orphan drug development and global accessibility. About Orphalan Orphalan is an international orphan drug focused pharmaceutical company headquartered in Paris. Founded in 2011, the Company's purpose is to develop and deliver innovative therapies for people living with rare and debilitating diseases. Our commitment is to work collaboratively with the rare disease and scientific communities to develop evidence-based treatments in areas of unmet need. Our trientine tetrahydrochloride product has been approved for the treatment of Wilson disease and is available in more than 20 countries, branded as Cuprior® in EU, the UK, Saudi Arabia, Switzerland, Columbia and New Zealand, as Cuvrior® in the United States, and as Ke Pei Ou" in China. For more information visit and follow us on Linkedin: Orphalan. For more information, please contact: Orphalan Géraldine van den Broek, Head of Corporate & BD Tel: +33 (0)1 42 49 82 64 [email protected] Bien Commun Advisory Marie-Charlotte Potet 06 70 91 25 23 [email protected] Logo - SOURCE Orphalan WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

上市批准孤儿药

2025-02-27

·医药观澜

17款罕见病新药在中国获批上市！来自罗氏、武田、诺华、诺和诺德等公司

▎药明康德内容团队报道对于罕见病患者，每一款新药的诞生都是一束光！过去一年，在中国又有一批罕见病新药获批上市，为无数患者和家庭带来希望。在罕见病日到来的时节，让我们回顾这些进展，致敬科研与坚持的力量，期待更多生命被治愈。根据中国国家药监局（NMPA）官方批件信息以及各公司公开资料，2024年全年有至少17款罕见病新药获批上市，覆盖Wilson病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、血友病、“渐冻症”、杜氏肌营养不良等十多种罕见病类型。（本文盘点范围为2024年首次获NMPA批准上市的1类、3.1类和5.1类新药；罕见病参考中国《第一批罕见病目录》及《第二批罕见病目录》）图片来源：123RF Orphalan公司：盐酸曲恩汀片作用机制：铜离子络合剂适应症：Wilson病 2024年1月，Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片获NMPA批准上市，用于治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的Wilson病（威尔逊病，又称肝豆状核变性）。在Wilson病患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积，并最终超过身体的安全储存能力，引起细胞损伤。曲恩汀（trientine）是一款铜离子络合剂，它的作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。罗氏：可伐利单抗注射液作用机制：抗C5循环单克隆抗体适应症：PNH 2024年2月，罗氏（Roche）的可伐利单抗获NMPA批准上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（≥12岁）患者。可伐利单抗是一种新型抗C5循环单克隆抗体，患者可进行每四周一次皮下注射。PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者容易出现乏力、骨髓衰竭、血红蛋白尿、贫血、血栓等症状。诺贝仁医药：醋酸锌片作用机制：铜吸收抑制剂适应症：Wilson病（肝豆状核变性） 2024年2月，由诺贝仁制药（Nobelpharma）申报的5.1类新药醋酸锌片获NMPA批准上市，用于治疗Wilson病。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂。研究表明，锌制剂既能阻止铜在肠道的吸收，也能清除沉积于组织中的铜，可作为该疾病的治疗方式之一。武田：注射用替度格鲁肽作用机制：GLP-2类似物适应症：短肠综合征 2024年2月，武田（Takeda）研发的注射用替度格鲁肽获NMPA批准上市，用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。替度格鲁肽为一款人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物。短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除后，肠道有效吸收面积减少，残存功能性肠管不能维持患者的营养或生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。武田：注射用舒索凝血素α 作用机制：重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物适应症：获得性血友病A 2024年2月，武田注射用舒索凝血素α（susoctocog alfa）在中国获批上市，用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。舒索凝血素α是是一款重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，它与人序列凝血因子Ⅷ结构相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B。前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。诺华：盐酸伊普可泮胶囊作用机制：补体B因子口服抑制剂适应症：PNH 2024年4月，诺华（Novartis）创新药物盐酸伊普可泮胶囊获得NMPA批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。盐酸伊普可泮胶囊是一款特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可通过控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷，为PNH提供了一种新型的口服单药靶向治疗选择。爱施健：醋酸氟氢可的松片作用机制：肾上腺皮质激素类产品适应症：失盐型先天性肾上腺皮质增生症和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症 2024年5月，爱施健（aspen）的醋酸氟氢可的松片上市申请已获得NMPA批准上市，用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病，艾迪生病）。其中，21-羟化酶缺乏症（21-OHD）是先天性肾上腺皮质增生症中最常见的类型，是由于编码21-羟化酶的基因缺陷导致肾上腺皮质类固醇激素合成障碍的一种先天性疾病，患者需要每天甚至终身服药。醋酸氟氢可的松片为肾上腺皮质激素类产品，能抑制结缔组织增生，降低毛细血管和细胞膜的通透性，减少炎性渗出，抑制组胺及其他炎症介质的形成和释放。诺和诺德：注射用培妥罗凝血素α 作用机制：长效重组凝血因子VIII 适应症：血友病A 2024年7月，诺和诺德（Novo Nordisk）注射用培妥罗凝血素α获NMPA批准上市，用于12岁及以上成人和儿童血友病A患者按需治疗及控制出血事件、围手术期管理、常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生。诺和诺德新闻稿指出，这是中国获批的首个长效重组凝血因子VIII（FVIII），开启了血友病长效治疗的新时代。注射用培图罗凝血素α（N8-GP）经创结构修饰后可将半衰期延长1.6倍，以长效治疗帮助血友病患者减少输液次数，减轻治疗负担。元羿生物/Marinus公司：加那索龙口服混悬剂作用机制：靶向GABAA受体的阳性别构调节剂适应症：“希舞综合征” 2024年7月，元羿生物引进自Marinus公司的的加那索龙口服混悬剂在中国获批上市，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。CDKL5缺乏症（又称为“希舞综合征”）是由位于X染色体上的CDKL5基因突变引起，具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征。加那索龙（ganaxolone）是一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，具有静脉注射和口服两种给药方式。它作用于神经元突触和突触外GABAA受体，从而达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。药华医药：罗培干扰素α-2b注射液作用机制：超长效干扰素适应症：真性红细胞增多症 2024年7月，药华医药的罗培干扰素获得NMPA批准上市，用于治疗真性红细胞增多症（PV），这是一种造血干细胞恶性肿瘤。罗培干扰素是单一异构体超长效干扰素，可2~4周注射1次。经多项临床研究显示，该产品可快速有效控制血细胞的过度增殖、并显著降低致病基因的突变负荷，从而有效降低血栓栓塞并发症及其所导致的死亡风险。武田：注射用伏尼凝血素α 作用机制：重组血管性血友病因子适应症：血管性血友病 2024年8月，武田的注射用vonicog alfa（注射用伏尼凝血素α）在中国获批上市，用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。根据不同的类型，VWD患者的出血严重程度差异大。其中血管性血友病Ⅲ型已在中国被纳入《第二批罕见病目录》。注射用伏尼凝血素α是一款重组血管性血友病因子。它包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗。兴科蓉药业/奥克特珐玛：注射用重组人凝血因子Ⅷ 作用机制：重组人凝血因子Ⅷ 适应症：血友病A 2024年8月，奥克特珐玛（Octapharma）和兴科蓉药业共同申报的重组人凝血因子Ⅷ获NMPA批准上市。重组人凝血因子Ⅷ是一种用于血友病A替代治疗的产品。渤健：托夫生注射液作用机制：反义寡核苷酸（ASO）药物适应症：SOD1基因突变的ALS成人患者 2024年10月，由渤健（Biogen）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的托夫生注射液在中国获批上市，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。ALS是一种进行性神经退行性疾病，也被称为“渐冻症”。许多基因被认为与此疾病有关联，其中具有SOD1突变的患者（SOD1-ALS）约占2%。且患者中大部分疾病进展迅速。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。安进：阿伐可泮胶囊作用机制：口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂适应症：ANCA相关血管炎 2024年11月，安进（Amgen）公司的阿伐可泮胶囊获NMPA批准上市，适用于成人严重、活动性抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（肉芽肿性多血管炎[GPA]或显微镜下多血管炎[MPA]）在含糖皮质激素的标准治疗下的辅助治疗。ANCA相关血管炎（AAV）是一种罕见的血管炎症性疾病，其疾病机制是由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致全身炎症反应和小血管破坏，进而可能导致肾脏、肺和其他器官的严重损伤和功能障碍。阿伐可泮是一款口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂，它通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。华东医药：注射用利纳西普作用机制：IL-1抑制剂适应症：CAPS、复发性心包炎 2024年11月，华东医药引进的注射用利纳西普获NMPA批准上市，用于治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells综合征（MWS）。同年12月，该产品获批罕见病新适应症，用于治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。注射用利纳西普是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和IL-1β的信号传导。 CAPS是与NLRP3基因缺陷有关的一组罕见的炎症性疾病。NLRP3基因突变的患者会不断过度产生IL-1β分子，从而引起炎症。该病的临床特征是反复发作的多系统炎症，累及皮肤、肌肉、骨骼、关节、眼、耳以及中枢神经系统等。复发性心包炎是一种罕见的自身炎症性的心血管疾病，患者会有反复的胸痛发作，且伴有危及生命的并发症。益普生：奥德昔巴特胶囊作用机制：IBAT抑制剂适应症：进行性家族性肝内胆汁淤积症 2024年12月，益普生（Ipsen）公司奥德昔巴特胶囊（odevixibat）获NMPA批准上市，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。PFIC是一种罕见的儿童疾病，会导致进行性、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC在患者出生后10年内会发生肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈瘙痒，患者的生活质量严重下降。奥德昔巴特胶囊是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，可通过抑制回肠远端胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除，降低血清中胆汁酸浓度，减轻患者瘙痒症状。曙方医药：伐莫洛龙口服混悬液作用机制：新型解离性皮质类固醇适应症：DMD 2024年12月，曙方医药引进自Santhera Pharmaceuticals的伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）在中国获批上市，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病。伐莫洛龙的作用机制与糖皮质激素结合的受体相同，但改变了其下游活性，且不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。让罕见病不再“罕治”！我们期待在全球各界的共同携手努力下，罕见病治疗领域可以涌现更多创新成果，为更多患者照亮未来。本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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适应症	国家/地区	公司	日期
肝豆状核变性	欧盟	Orphalan SA	2017-09-05
肝豆状核变性	冰岛	Orphalan SA	2017-09-05
肝豆状核变性	列支敦士登	Orphalan SA	2017-09-05
肝豆状核变性	挪威	Orphalan SA	2017-09-05

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03539952 (EASL2021)	临床3期	肝豆状核变性维持 non-ceruloplasmin copper;(NCC)	53	D-penicillamine	鏇艱積齋壓襯構鬱網築(淵製襯壓鹽膚醖憲壓膚) = 夢餘膚鑰艱鑰鏇構遞襯製淵積糧顧築淵憲選選 (鹹衊廠築餘糧衊齋壓憲 )	积极	2021-06-23
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ESC2017	N/A	肥大型心肌病 Copper	20	Trientine dihydrochloride	鬱夢艱願餘壓積製廠鹹(壓願鹽窪鏇襯築廠獵繭) = 鑰蓋糧願糧蓋艱艱廠蓋艱選願襯糧願憲鹹願網 (襯襯選夢襯壓衊窪顧蓋 ) 更多	-	2017-08-28
				trientine	鬱夢艱願餘壓積製廠鹹(壓願鹽窪鏇襯築廠獵繭) = 膚齋廠網鹽廠淵願簾醖艱選願襯糧願憲鹹願網 (襯襯選夢襯壓衊窪顧蓋 ) 更多