2024年全球有望上市的10款重磅新药盘点

2023-12-27

优先审批突破性疗法临床3期并购申请上市

据Evaluate公司的近期发布的一项报告显示，在药品未来潜力方面，在精神分裂症方面的罕见胜利预计将使Karuna的KarXT成为2024年最具潜力的药物榜榜首。此外，礼来正在等待FDA对其donanemab的审判，而其竞争对手已经在美国上市；Moderna则正在努力推动第三款RSV疫苗上市......本文盘点了该报告中列出的2024年有望上市的10款重磅新药以及2028年的潜在销售额，经统计，这些药物到2028年的销售总额达152亿美元，其中Karuna Therapeutics的KarXT预计销售额最高，为28亿美元。下面为具体药物情况。1、KarXTKarXT是一款在研的口服M1/M4首选毒蕈碱激动剂，用于治疗精神和神经系统疾病，包括精神分裂症和阿尔茨海默症中的精神症状。今年11月，Karuna Therapeutics宣布美国FDA已接受其用于治疗成人精神分裂症的KarXT （xanomeline-trospium）的新药申请（NDA）。处方药用户收费法案（PDUFA）行动日期为2024年9月26日。若KarXT成功获批，其将成为数10年来首个治疗精神分裂症的新机制药物。12月，公司在柳叶刀上公布了该药的Ⅲ期EMERGENT-2临床结果，在精神分裂症成年患者中，接受KarXT治疗的精神分裂症患者的显性症状（如幻觉、妄想）和隐性症状显示有临床意义和统计学意义的减少，且总体耐受性良好。2021年11月，再鼎医药以3500万美元预付款+1.52亿美元里程碑金额的价格引进KarXT的大中华区权益，目前其正在国内开展评估KarXT用于精神分裂症Ⅲ期桥接注册临床研究。另外，本月消息，BMS与Karuna达成并购协议，收购对价为140亿美元。2、DonanemabDonanemab（多奈单抗）是礼来在研的一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体，它能够与阿尔茨海默病患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白斑块的清除，改善患者的症状和体征，延缓疾病进展。2023Q2季度，礼来向FDA提交了Donanemab的新药上市申请（BLA），除美国外，礼来也计划在全球其他市场陆续递交该药上市申请，大部分也将在年底前完成。有咨询机构预测Donanemab销售峰值将超过60亿美元。3、ResmetiromResmetirom是美国Madrigal公司研制的一种口服小分子肝脏靶向、选择性甲状腺激素受体β（thyroid hormone receptor β，THR-β）激动剂，也是NASH治疗领域中首个达到Ⅲ期临床试验主要终点的药物。2023年4月，Resmetirom获得FDA授予的突破性疗法认定；7月，公司宣布已向FDA滚动提交新药申请，用于治疗伴肝纤维化的NASH成人患者，并申请对其进行优先审评；9月，FDA已受理该药物的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。该药有望成为首个FDA批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物。4、SotaterceptSotatercept是一款潜在“first-in-class”IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。该药是默沙东于2021年9月以115亿美元收购Acceleron制药获得。目前，Sotatercept已获得FDA的突破性疗法认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的治疗肺动脉高压（PAH）PAH）的优先药物认定和孤儿药认定。值得注意的是，其是首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压在研疗法。其PDUFA日期为2024年3月26日。5、Datopotamab deruxtecanDatopotamab deruxtecan (Dato-DXd) 是一种抗体药物偶联物 (ADC)，由人源化抗TROP2 IgG1 mAb 组成，通过稳定的肿瘤选择性四肽与高效拓扑异构酶 I (Topo I) 抑制剂有效负载共价连接。今年9月，阿斯利康和第一三共联合宣布，datopotamab deruxtecan在治疗无法手术切除或转移性HR阳性，HER2低表达或阴性的经治乳腺癌 HER2低表达或阴性的经治乳腺癌患者的3期临床试验中，与研究者选择的化疗相比，在主要终点无进展生存期（PFS）方面提供统计显著和具有临床意义的改善。预计该药将于2024年申报上市。另外，在全球范围内，两家公司已展开超过12项临床试验，评估datopotamab deruxtecan治疗非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌和HR 阳性，HER2低表达或阴性乳腺癌 HER2低表达或阴性乳腺癌等癌症类型的效果。6、AcoramidisAcoramidis是一种在研用于治疗ATTR-CM的下一代口服高效转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，其旨在有效稳定四聚体转甲状腺素蛋白 (TTR)，从一开始阻止导致TTR淀粉样变性 (ATTR)TTR淀粉样变性 (ATTR) 的一系列分子事件。7月17日，BridgeBio公布了Acoramidis用于治疗甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）的III期ATTRibute-CM研究的积极结果。该研究的主要终点指标（按优先顺序层级分析：全因死亡率，心血管相关住院频率，NT-proBNP较基线变化，6分钟步行距离较基线变化）有高度统计学意义的改善，Win Ratio为1.8 (p<0.0001)。治疗后的存活率为81%（安慰剂组为74%），绝对风险降低6.43%，相对风险降低25%；心血管相关住院频率的相对风险降低了50%（p<0.0001），具有高度统计学意义。7、mRNA-1345mRNA-1345是一种编码RSV融合前F糖蛋白的单价mRNA疫苗，与融合后状态相比，可引起更高的中和抗体反应。mRNA-1345使用与Moderna的新冠疫苗相同的脂质纳米颗粒（LNP），包含优化的蛋白和密码子序列。今年7月，Moderna宣布递交RSV mRNA疫苗mRNA-1345的全球上市申请，包括向欧盟、瑞士、澳大利亚递交上市申请，以及已经启动向FDA递交滚动上市申请。预计明年4月份，FDA会做出审批决定。8、AnktivaAnktiva是由ImmunityBio子公司Altor BioScience研发的融合蛋白结合细胞因子复合物药物，是一类IL-15激动剂，由IL-15突变体（IL-15 N72D）、IL-15Rα链融合Fc结构域构成。IL-15是一种多效能性细胞因子，在NK、T和B细胞的发育、存活和活化中起着核心作用。2019年12月，Anktiva获得FDA突破性疗法认定，用于非肌肉侵袭性膀胱癌。2022年5月，ImmunityBio向FDA首次递交Anktiva的BLA申请，与卡介苗联用治疗对卡介苗无响应的非肌肉浸润性原位膀胱癌（NMIBC）。但由于第三方合同制造商存在缺陷，该申请被FDA拒绝。2023年10月，FDA接受了ImmunityBio重新提交的Anktiva的BLA申请，PDUFA行动日期为2024年4月23日。9、EnsifentrineEnsifentrine是一款潜在“first-in-class”磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效果。今年6月，Verona Pharma公司宣布已向美国FDA递交Ensifentrine的新药申请（NDA），作为维持疗法治疗慢性阻塞性肺病（COPD）患者。据了解，若该药获批，其可能成为10多年来治疗COPD的首款新机制疗法。在国内，2021年6月，优锐医药以4000万美元预付款+1.79亿美元里程碑金额的价格，引进Ensifentrine的大中华区权益，目前其正在国内进行一期和三期临床试验。10、ImetelstatImetelstat是一种在研的端粒酶抑制剂，该药物与端粒酶结合并抑制其活性，用于阻断髓系恶性血液病中恶性干细胞和祖细胞不受控制的增殖。这些细胞是血液癌症的病源，如骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓纤维化(MF)。今年8月，Geron Corporation宣布FDA已接受Imetelstat的新药申请（NDA），用于治疗低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者的输血依赖性贫血。Geron公司已请求FDA批准对该申请进行优先审查。另外，公司预计将于2023年第四季度在欧盟(EU)提交上市授权申请（MAA）。相关阅读：2024年生物制药行业预测：最值得关注的药物、公司及管线TOP 10生物制药行业10大最有价值的研发项目盘点参考资料：[1]全新机制的治疗精神分裂症新药KarXT获美国FDA受理.新药猎人笔记.2023-11-30.[2]140亿美元！BMS收购Karuna，再鼎拥有核心产品中国权益.医药魔Pro. 2023-12-22.[3]阿尔茨海默症：礼来Donanemab递交上市申请并拟优先审评.医药笔记.2023-11-16.[4]未来药物 l 非酒精性脂肪性肝炎治疗药物——resmetirom.临床药物治疗.2023-11-10.[5]默沙东肺动脉高压新星 Sotatercept 国内获批临床.Insight数据库.2023-08-29.[6]结构速递75丨Sotatercept治疗动脉型肺动脉高压（PAH）PAH）的三期临床试验.APSH青年俱乐部.2023-09-30.[7]潜在重磅Trop2靶向ADC达到3期临床终点，全球上市申请在即.药明康德.2023-09-23.[8]口服TTR稳定剂III期研究迎来转机，BridgeBio股价大涨75%.医药魔方.2023-07-18.[9]2024年，这些生物药将迎来上市大关！.猎药人俱乐部.2023-12-15.[10]10年来首款！慢性阻塞性肺病迎来新型PDE3/4双靶点抑制剂——Ensifentrine.翰创荟.2023-08-25.[11]FDA接受Imetelstat用于治疗低风险骨髓增生异常综合征的新药申请.香港济民药业.2023-08-23.[12]《2024 Preview Report》.Evaluate Pharma.20231221.识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场