Phase 2 Clinical Trial of Ablation Therapy With Intravesical N-803 In Combination With BCG or Gemcitabine in Participants With Intermediate-Risk Non-Muscle Invasive Papillary Bladder Cancer

This is an open-label, phase 2, randomized study of intravesical N-803 plus BCG (experimental arm A) and intravesical N-803 plus gemcitabine (experimental arm B) in participants who have intermediate-risk Ta/T1 papillary disease. The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of these experimental therapies without the need for surgical intervention by CR rate at month 3 or month 6 (for re-inducted participants).

开始日期2025-05-01

申办/合作机构

ImmunityBio, Inc.

NCT05642195

/ Suspended临床1/2期IIT

Phase I/II Evaluation of a Cancer Lysate Vaccine and Montanide(R) ISA-51 VG With or Without the IL-15 Super-Agonist N-803 as Adjuvant Therapy for PD-L1 Negative Non-Small Cell Lung Cancer

Background:
Surgery is the primary treatment for non-small cell lung cancer (NSCLC) that is diagnosed in its earlier stages. But the tumors often return. Radiation and chemotherapy can improve survival in some people who have had surgery for NSCLC, but these treatments also cause serious side effects. A new approach, called immunotherapy, may be a better way to stop NSCLC tumors from coming back.
Objective:
To test a new treatment (H1299 lung cancer cell vaccine combined with the drug N-803) in people who received surgery for NSCLC.
Eligibility:
Adults aged 18 years or older with no sign of disease after surgery for NSCLC.
Design:
Participants will be screened. They will have a physical exam with blood tests. They will have tests of their heart and lung function. They will have imaging scans.
Study treatment will be given in 28-day cycles. Participants will visit the clinic on the first day of each cycle. They will receive 2 treatments at each visit:
The study vaccine is given as 2-4 small shots under the skin of the thigh or arm.
N-803 is given as a shot under the skin of the abdomen.
Treatment will continue for 6 cycles. Blood tests and imaging scans will be repeated throughout the study.
Participants will have a blood test 1 month after receiving the 6th vaccine. Some participants may then resume taking N-803; they may also receive 2 more vaccinations at 3 and 6 months after their previous treatment.
Follow-up visits will continue for up to 5 years.

开始日期2025-04-21

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT06161545

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II Sequential Window of Opportunity Trial of Pembrolizumab + N-803 Alone or in Combination With PD-L1 t-haNK Cells for Resectable Head and Neck Squamous Cell Carcinoma

Background:
Squamous cell carcinoma is a type of cancer that can cause tumors on the head and neck (HNSCC). Even with treatment, less than 50% of people with certain types of HNSCC survive for 5 years.
Objective:
To test a new drug treatment (N-803 and pembrolizumab, with or without PD-L1 t-haNK cells) in people with HNSCC. These drugs may help the immune system to fight cancer.
Eligibility:
People aged 18 years and older who have HNSCC that is not linked to human papillomavirus infection. They must not yet have received any treatment and be scheduled for surgery to remove the tumors.
Design:
Participants will be screened. They will have a physical exam with blood and urine tests. They will have imaging scans and a test of their heart function. They will have a biopsy: A sample of tissue will be removed from the tumor.
Pembrolizumab is given through a tube attached to a needle inserted into a vein in the arm (intravenous infusion). N-803 is injected under the skin of the abdomen. All participants will receive these 2 treatments on day 1. They will have follow-up visits on days 8 and 15.
Some participants will also receive PD-L1 t-haNK cells by intravenous infusion. These are cells that attack cancer cells. These participants will receive this treatment on days 1, 5, 8, 12, and 15.
All participants will have a clinic visit on day 21. They will have a second biopsy.
Follow-up visits will occur on days 49 and 105. Visits will continue by phone or email every 9 weeks for 2 years....

开始日期2025-04-21

申办/合作机构

National Cancer Institute

100 项与诺格白介素α-因奇西普相关的临床结果

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100 项与诺格白介素α-因奇西普相关的转化医学

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100 项与诺格白介素α-因奇西普相关的专利（医药）

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项与诺格白介素α-因奇西普相关的文献（医药）

2025-03-10·ONCOLOGIST

Recurrent pancreatic cancer treated with N-803 and PD-L1 t-haNK followed by an EGFR-targeted nanocell drug conjugate

Article

作者: Brahmbhatt, Himanshu ; Nangia, Chaitali ; Seery, Tara ; Sender, Lennie ; Spilman, Patricia ; Moini, Katayoun ; MacDiarmid, Jennifer ; Soon-Shiong, Patrick

Abstract:

Multimodal temporal therapy orchestrated to leverage immunotherapy, tumor-targeted chemotherapy, and natural killer (NK) cell therapy may provide an opportunity to induce immunogenic cell death for tumor response and increased survival in patients with recurrent cancer. The interleukin-15 (IL-15) superagonist N-803, an enhancer of NK cells, CD4 + T cells, cytotoxic CD8 + T cells, and memory T-cell activity, combined with off-the-shelf PD-L1-targeted high-affinity NK (PD-L1 t-haNK) cells represent novel immunotherapies designed to overcome an immunosuppressive tumor microenvironment (TME). The epidermal growth factor receptor-targeted antibody-nanocell conjugate E-EDV-D682 provides tumor-targeted chemotherapy in the form of its anthracycline metabolite PNU159682 (nemorubicin) cargo and is currently being studied in combination with immunomodulatory EDVs delivering the adjuvant α-galactosyl ceramide (GC). Here, we report the compassionate use treatment of this combination in a patient with recurrent, metastatic pancreatic cancer (mPC) after 3 lines of therapy. Under the initial single-patient Investigational New Drug (spIND) protocol, the patient received N-803, PD-L1 t-haNK cells, and the albumin doxorubicin conjugate aldoxorubicin for ~27 months. The patient’s disease became stable on this regimen, and a transient complete response was observed by ~14 months of therapy. Due to progression, a second spIND protocol was designed whereby the patient received E-EDV-D682 plus EDV-GC for more than 24 months, which resulted in stable disease and the patient’s continued survival at the time this report was written. The patient’s extended survival despite the dire prognosis associated with recurrent mPC points to the merits of this temporal combination regimen in overcoming immuno-chemo resistance with enhanced immune activity required for tumor response and extended survival.

2025-02-01·Annals of Medicine and Surgery

Transforming non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) treatment: FDA approval of Anktiva in combination with BCG

作者: Mukhtar, Sameen ; Pokhrel, Prakriti ; Khattak, Aimal Alam ; Javed, Ahmed

2025-02-01·European Urology Oncology

Unmet Need in Non–muscle-invasive Bladder Cancer Failing Bacillus Calmette-Guérin Therapy: A Systematic Review and Cost-effectiveness Analyses from the International Bladder Cancer Group

Review

作者: Burger, Maximilian ; D'Andrea, David ; Masson-Lecomte, Alexandra ; Kamat, Ashish ; Mostafid, Hugh ; Shariat, Shahrokh ; Gontero, Paolo ; Rouprêt, Morgan

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Non-muscle-invasive bladder cancer (NMIBC) poses a significant clinical challenge, particularly when failing bacillus Calmette-Guérin (BCG) therapy, necessitating alternative treatments. Despite radical cystectomy being the recommended treatment, many patients are unfit or unwilling to undergo this invasive procedure, highlighting the need for effective bladder-sparing therapies. This review aims to summarize and report the evidence on the efficacy and to estimate the costs of bladder-preserving strategies used in NMIBC recurrence after failure of intravesical BCG therapy.

METHODS:

We systematically searched online databases for prospective studies investigating intravesical therapy, systemic therapy, or combination of both in patients treated previously with BCG. Owing to significant heterogeneity across the studies, a meta-analysis was inappropriate. A sensitivity analysis was performed in an exploratory manner. We used a decision-analytic Markov model to compare novel U.S. Food and Drug Administration-approved treatments with a 2-yr time horizon.

KEY FINDINGS AND LIMITATIONS:

A total of 57 studies published between 1998 and 2024, with 68 unique study arms and consisting of 2589 patients, were identified. The 3-mo overall response rate (ORR) across all studies, complete response rate (CRR) in concomitant carcinoma in situ (CIS) or CIS only disease, and recurrence-free rate (RFR) in papillary disease were estimated to be 52.4% (95% confidence interval [CI]: 45.4-59.2), 52.8% (95% CI: 42.9-62.6), and 26.4% (95% CI: 13.3-45.6), respectively. The 12-mo ORR, CRR, and RFR were estimated to be 78% (95% CI: 52.9-91.8), 27.8% (95% CI: 21.3-35.4), and 25.4% (95% CI: 18.2-34.2), respectively. The progression rate was estimated to be 13% (95% CI: 9-18.2). The mean proportion of patients treated with radical cystectomy was estimated to be 24.7 (range 0-85.7). The reported toxicity grades were overall mild, with a median of 3.4% (range 0-33.3%) participants experiencing a dose limiting toxicity. Compared with using radical cystectomy to treat patients failing BCG therapy, at a willingness-to-pay threshold of 100 000 USD, nadofaragene firadenovec was cost effective, with an incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of 10 014 USD per quality-adjusted life year (QALY), while nogapendekin alfa inbakicept was less cost effective than nadofaragene firadenovec (ICER of 44 602 USD per QALY). Pembrolizumab, which dominated, was both less costly and more effective than the other strategies.

CONCLUSIONS AND CLINICAL IMPLICATIONS:

Salvage bladder-sparing therapies show a response rate of around 50% at 3 mo in patients with NMIBC failing BCG. However, long-term data are heterogeneous. Nevertheless, recently developed agents show promising tumor control activity. In the rapidly evolving landscape of urothelial cancer, some of these treatment strategies might be cost effective and improve patients' quality of life. The findings of our review highlight the need for novel, more effective therapeutic strategies.

PATIENT SUMMARY:

In this study, we reviewed the evidence on the efficacy of bladder-preserving strategies used in patients with bladder cancer recurrence after failing bacillus Calmette-Guérin (BCG) therapy. We found that these strategies show a response rate of around 50% at 3 mo. However, long-term data are heterogeneous. Nevertheless, recently developed agents show promising tumor control activity. In the rapidly evolving landscape of urothelial cancer, some of these treatment strategies might be cost effective and improve patients' quality of life.

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项与诺格白介素α-因奇西普相关的新闻（医药）

2025-04-14

·BFC医疗投资资讯

BFC医疗健康行业资本市场周报(4/14)

BFC Group简介BFC Group是一家立足于中国的精品投行，专注于医疗健康领域的并购、专利许可、融资。我们的业务板块涉及中国、美国和欧洲，曾与国内外众多领先的医疗健康公司有过合作并保持着良好的关系。随着在美国和中国一线运营经验的不断积累，我们对客户在本土之外建立公司或扩展业务所面临的挑战有着深刻的理解。立于塔顶，高瞻之见。使命愿景紧跟医疗健康领域趋势，通过合作推动科学突破与创新。依客户需求制定战略拓展计划，并在目标市场全方位落实与执行。成为专注医疗健康行业最优秀的投资银行。No.1香港资本市场香港股市总体概览美国征收“对等关税”引发贸易冲突升级和经济衰退危机继续冲击市场。恒生指数周一下跌13.22%，即1997年亚洲金融危机后港股最大单日跌幅，后受一系列政策面利好举措刺激，港股亦小幅回暖，截止上周五，累计下跌8.5%。2025年至今，恒生指数累计上涨4.3%。上周，恒生医疗保健指数(HSHCI)累计下跌9.3%。成分股中，仅一脉阳光、乐普生物-B、东阳光长江药业、京东健康、微创机器人-B和锦欣生殖录得涨幅。消息面上，当地时间4月8日，美国总统特朗普发表讲话称，美国将对药品征收关税。此外，4月11日，据外媒FoxBusiness资深记者Charles Gasparino报道，特朗普政府正考虑将中国上市公司股票从美国交易所摘牌。即将上任的美国证券交易委员会(SEC)主席Paul Atkins可能在正式就职后处理摘牌事宜。对此，再鼎医药已第一时间发布声明，表示公司符合美国《外国公司问责法案》(HFCAA)，不受退市影响，然港个股仍受恐慌情绪影响，周累计下跌23%。2025年至今，医药板块领先大盘，恒生医疗保健指数累计上涨15.7%，高于恒生指数11.4个百分点。香港股市医疗健康板块概览2025年3月恒生医疗保健指数上涨7.4%。上周市值前20个股大多下跌。4月8日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由翰森制药申报的枸橼酸艾瑞芬净片的新药上市申请已获得批准。根据翰森制药早先新闻稿，艾瑞芬净是一款全新三萜类结构的糖原合成酶抑制剂，同时具有口服和静脉制剂的治疗优势，本次获批用于成年和初潮后女性外阴阴道念珠菌病（VVC）的治疗。艾瑞芬净最初由SCYNEXIS公司开发。2021年2月，翰森制药与SCYNEXIS签订授权协议，负责艾瑞芬净在中国的开发、监管批准及商业化。香港股市医疗健康板块证券发行2024年共计有12家企业上市(其中3家为依照18A新规上市的未盈利生物医药公司)，共募集金额54.0亿港元。2025年截至目前，共有2家企业上市(其中1家为依照18A新规上市的未盈利生物医药公司)，数量与去年同期持平，金额总数上领先去年同期70.5%。上周无新增IPO。2024年共计19家企业完成定增，共募资金额80.9亿港元。2025年至今，共有8家企业完成定增，目前数量领先去年同期60%，金额总数上领先去年同期242.8%。4月10日，基石药业-B完成配售合共8000万股，配售价为每股2.933港元，筹资总额约为2.35亿港元。配售所得款项净额预期将用于以下用途：(i)90%用于与本集团「管缐2.0」中的资产，尤其是CS5001（一款处于临床阶段的ROR1ADC（潜在同类最佳ROR1ADC）），以及CS2009（一款靶向PD-1、VEGFA及CTLA-4的三特异性分子，潜在同类首创/同类最优的下一代肿瘤免疫骨架）有关的进一步研发；及(ii)余下所得款项净额于适当时用于其他一般公司用途。4月8日，和铂医药-B公告完成认购事项。合共7627.18万股认购股份已成功配发及发行予Astra Zeneca Holdings，认购价为每股1.38美元(相当于每股约10.74港元)，较股份认购协议日期前最后5个连续交易日(不包括该日)于联交所所报每股平均收市价约8.44港元溢价约27.3%。所得总额1.05亿美元(约8.19亿港元)，将用作研发、营运及一般营运资金需求。完成后，Astra Zeneca将持有公司股本9.15%。香港股市医疗健康板块IPO动态港股医疗板块拟上市企业No.2沪深资本市场沪深股市总体股市概览受海外关税冲击影响，周一A股迎来调整，上证指数收跌7.34%。临近收盘之时，中央汇金发布公告称已再次增持了交易型开放式指数基金（ETF），4月7日和8日两天，ETF产品合计净流入资金超过1900亿元。截至周五，A股连续4日反弹，本周上证指数跌3.11%，深成指跌5.13%，创业板指跌6.73%。截至目前，2024年上证综指下跌3.4%，沪深300下跌4.7%。4月9日，针对美国继续加征关税，中国宣布多项反制措施，包括将对原产于美国的进口商品加征关税税率从34%提高至84%。4月9日，特朗普决定再次加码，继续对中国产品加税到125%，并且即日生效。4月12日，国务院关税税则委员会公告称，自4月12日起，对原产于美国的加征关税税率，由84%提高至125%。上周，上证医药下跌4.5%，医药中信指数下跌5.4%。2025年，A股医药板块回暖。上证医药上涨1.8%，领先上证综指5.2个百分点。医药中信指数下跌1.0%，领先沪深300指数3.7个百分点。沪深股市医疗健康板块概览2023年医药中信指数下跌6.77%。继2025年2月回升5.0%后，3月延续涨势，上涨1.3%。上周市值前20个股多数下跌。4月8日，NMPA官网公示恒瑞医药递交艾玛昔替尼的新适应症上市申请已获得批准，本次获批针对的适应症为：用于对局部外用治疗或其他系统性治疗应答不充分或不耐受的成人和12岁及以上青少年中度至重度特应性皮炎患者。艾玛昔替尼是一种高选择性的JAK1抑制剂，对JAK1的选择性是对JAK2的16倍。2024年3月，恒瑞医药宣布在第82届美国皮肤病学会年会（AAD）介绍了艾玛昔替尼治疗中重度特应性皮炎（AD）的3期研究结果。结果显示，16周时，艾玛昔替尼4mg组、8mg组与安慰剂组的IGA应答率分别为36.3％、42.0％、9.0％，表明该药物能有效改善中重度AD的疾病活动度。沪深股市医疗健康板块概览上周，创新药指数下跌7.0%，医疗器械指数下跌6.0%。4月9日，荣昌生物逆势上涨8.7%。消息面上，公司宣布其自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（telitacicept，RC18）用于治疗全身型重症肌无力（gMG）3期研究结果，以“最新突破性研究”口头报告亮相美国神经病学学会（AAN）年会。数据显示，泰它西普治疗24周后，MG-ADL评分较基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分；98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分，具有显著的临床意义。沪深股市医疗健康板块新股发行2024年，共4家企业申报IPO。总体数量同比减少71.4%。共募集资金2.47亿元人民币，总体金额同比减少87.7%。上周无新增IPO。2024年，有7家企业发行定增，总体数量同比减少65%。累计定增金额4.95亿元人民币，总体金额同比减少67.6%。上周无新增定增。沪深股市医疗健康板块IPO动态沪深股市医疗板块IPO排队企业情况No.3NASDAQ美国股市总体股市概览美国“对等关税”政策冲击引发全球股市巨震，周三的“对等关税”暂停令引发美股历史性反弹，周四，随着“关税暂停令”的安抚作用消退，美股重回跌势。上周美股三大指数大幅收涨跌，道琼斯工业指数累涨4.95%，标普500指数累涨5.7%，纳斯达克指数累涨7.29%。2025年截至目前，纳指累计下跌13.4%。上周纳斯达克生物技术指数 (NBI）落后于大盘的猛涨之势，微涨0.1%。4月10日，诺华宣布未来5年将在美国投资230亿美元扩建本土制药产能，计划新建7座工厂并保留10个现有生产基地，创造约5000个就业岗位。该投资将覆盖原料药、生物制剂生产及药品包装，确保美国市场关键药物的本土化供应。2024年截至目前，NBI累跌9.3%，跌幅相比纳指缓和4.1个百分点。美国股市医疗健康板块概览2025年开年至今，纳斯达克生物技术指数 (NBI)表现稳定，3月总体震荡6.1%。上周NBI指数速降，指数成分公司股价涨跌互现。2025年4月10日，FDA宣布将逐步终止实施近40年的动物实验（GLP）要求，并启动试点计划，允许部分单抗类药物采用非动物测试策略。此消息导致传统CRO公司查尔斯河股价大跌28.13%，而AI医药概念股（如Certara、Schrodinger）盘后暴涨15%-25%。美国股市医疗健康板块新股发行2024年全年NGS&NGM医疗健康板块累计有30支新股发行，累计募资超55.13亿美金。2025年截至目前，NGS&NGM医疗健康板块共有11支新股发行，累计募资10.276亿美元，相较去年同期数量上落后8.3%，金额下降67.7%。上周Nasdaq无新增IPO。2024年共有322家企业完成定增，累计募集资金约293.8亿美元.2025年截至目前共有92家企业完成定增，总体数量上比去年同期下降32.4%，金额较去年同期下降76.0%。上周共有4起新增定增。其中募资金额最高的是IMMUNITYBIO- Anktiva是其核心产品，也是唯一一款商业化产品，2024年4月22日获得FDA批准上市，联合卡介苗（BCG）用于治疗卡介苗不响应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS），伴或不伴状瘤患者。公司此次以2.58美元每股的价格募集了7500万美元。医疗健康板块IPO动态No.4近期融资事件

高管变更并购

2025-04-13

·药明康德

全球首批！8款“first-in-class”新药，打破9大靶点空白

▎药明康德内容团队编辑2024年，全球医药创新迎来重要里程碑——美国、欧盟和日本的监管机构共批准55款新药。值得注意的是，其中近80%的药物针对具有明确作用机制（MOA）的靶点开发，其中更有9个靶点此前没有任何一款上市药物能够对它们发挥作用。近日，《自然》杂志子刊Nature Reviews Drug Discovery发表了一篇文章，围绕这9个突破性靶点及其对应的8款创新药物（其中1款药物同时针对2个靶点）展开了分析。从分子类型来看，这8款药物涵盖了2款小分子抑制剂、2款融合蛋白、1款单克隆抗体、1款双特异性疗法、1款寡核苷酸疗法以及1款放射性显像剂，其适应症主要集中在罕见病、心血管疾病、血液病以及肿瘤领域。此外，其中3款药物被行业媒体Evaluate评选为2024年10大潜在重磅疗法。药明康德内容团队根据参考资料[1]整理Revuforj（revumenib）▲Revumenib结构式（图片来源：ChemSpider）Revumenib是Syndax Pharmaceuticals开发的一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂。2024年11月，它获得FDA批准治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。值得一提的是，revumenib是首款获批的menin抑制剂。从机制上看，revumenib可阻断野生型赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）及其融合蛋白与menin在KMT2A易位的急性白血病中的相互作用，并抑制致白血病相关基因的转录。Voydeya（danicopan）▲Danicopan结构式（图片来源：ChemSpider）Danicopan是阿斯利康（AstraZeneca）开发的一款口服补体因子D小分子抑制剂，被设计作为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的补体C5抑制剂疗法的添加药物。这些患者带有临床上显著的血管外溶血症状。Danicopan可选择性地抑制替代通路中的关键补体因子D，阻断C3转化酶生产而抑制替代通路活性。与C5抑制剂不同的是，danicopan阻止C3b片段在患者血红细胞上的沉积，控制PNH患者红细胞分解与血管外溶血，进而改善患者的治疗效果。2024年4月，美国FDA批准其作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于治疗PNH成人患者的血管外溶血（EVH）。Imdelltra（tarlatamab）Tarlatamab是安进（Amgen）公司开发的一种双特异性T细胞接合器（BiTE），通过同时结合T细胞上的CD3和癌细胞上的DLL3，使患者自身的T细胞与癌细胞非常接近。这导致了免疫突触的形成和癌细胞的裂解。DLL3是治疗小细胞肺癌（SCLC）一个令人兴奋的靶点，因为大约85%到94%的SCLC患者的癌细胞表面表达DLL3，它在正常细胞中表达极少。2024年5月，美国FDA加速批准tarlatamab上市，用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者，这些患者在接受化疗时或之后出现疾病进展。此前安进的新闻稿指出，tarlatamab是首款用于治疗实体瘤的获批BiTE疗法。Vyloy（zolbetuximab）Zolbetuximab是安斯泰来（Astellas Pharma）旗下一款靶向跨膜蛋白CLDN18.2的IgG1单克隆抗体。Claudin是正常组织紧密连接中重要的一种蛋白质，具有4个跨膜结构域，它参与细胞旁通透性和电导等过程的调节。CLDN18.2在包含胃癌在内的消化道癌症中高度表达。因此，CLDN18.2为治疗胃癌、胰腺癌等实体肿瘤的有效靶标。研究表明，zolbetuximab与CLDN18.2的结合通过激活两种不同的免疫系统途径——抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和补体依赖性细胞毒性（CDC）诱导癌细胞死亡，以达到消除CLDN18.2阳性肿瘤细胞的目的。2024年10月，美国FDA批准zolbetuximab与含氟嘧啶和铂类的化疗方案联合，用于局部晚期不可切除或转移性、HER2阴性的胃癌或胃食管结合部腺癌成人患者的一线治疗，这些患者的肿瘤需通过FDA批准的检测确定为CLDN18.2阳性。根据新闻稿，zolbetuximab是美国FDA批准的首个CLDN18.2靶向疗法。值得一提的是，除了FDA，zolbetuximab已获得全球五个监管单位的批准，包含在2024年3月26日，日本厚生劳动省率先批准zolbetuximab，这是该疗法的全球首批。Zolbetuximab并随后在2024年分别获英国药品和健康产品监管局、欧盟委员会以及韩国食品药品安全部批准上市。Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept）Nogapendekin alfa inbakicept是一款白细胞介素-15（IL-15）超级激动剂，由ImmunityBio旗下Altor BioScience所开发。IL-15通过影响自然杀伤（NK）细胞和免疫T细胞的发育、维持和功能，在免疫系统中发挥着至关重要的作用。该疗法是一种由IL-15突变体（IL-15N72D）和inbakicept（IL-15Rα sushi结构域与IgG1 Fc域融合蛋白）组成的蛋白复合体。它与βγT细胞受体结合，直接特异性刺激CD8阳性T细胞和NK细胞，同时避免刺激调节性T细胞（Treg）。与天然、非复合IL-15相比，它在患者体内具有更优的药代动力学特性，且能在淋巴组织中存在更长时间，表现出增强的抗肿瘤活性。Nogapendekin alfa inbakicept在2019年获FDA授予突破性疗法认定，用于与BCG联合治疗此前对BCG应答不佳的非肌层浸润性原位膀胱癌患者。2024年4月，美国FDA批准Anktiva与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗对BCG无应答且伴有原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者，这些患者伴或不伴有乳头状肿瘤。值得一提的是，行业媒体Evaluate曾将这款疗法列为2024年有望获批的10款潜在重磅疗法之一。Winrevair（sotatercept）来源：123RFSotatercept是一款潜在“first-in-class”的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与IgG1的Fc域融合在一起。它可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导，并降低肺动脉高压（PAH）患者的肺血管阻力。在临床前实验中，它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。Sotatercept是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。此前，sotatercept已获得FDA授予的突破性疗法认定，这也是首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压疗法。此外，这款疗法还被行业媒体Evaluate评为2024年潜在重磅的疗法之一。2024年3月，美国FDA批准sotatercept上市，用于治疗肺动脉高压。根据当时的新闻稿，它具有成为治疗肺动脉高压的基石性疗法的潜力。Rytelo（imetelstat）Imetelstat是Geron公司开发的一款"first-in-class"寡核苷酸端粒酶抑制剂。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。在低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）中，异常骨髓细胞通常表达端粒酶，端粒酶会重建端粒，从而导致不受控制的细胞分裂。临床前和临床试验数据显示，imetelstat通过抑制端粒酶活性，可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，导致癌变细胞的凋亡，具有改变疾病进程的活性。2024年3月，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（ODAC）以12比2的投票结果，支持该疗法获批。6月，美国FDA批准imetelstat用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要8周内输入4个或更多的红细胞单位，且患者对红细胞生成刺激剂（ESAs）无应答或产生耐药，或不适合使用ESAs。根据新闻稿，该疗法是首个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂。此外，这款疗法也被行业媒体Evaluate列为2024年10大潜在重磅疗法之一。Flurpiridaz F 18来源：123RFFlyrcado是一种放射性诊断药物，从分子结构上看，Flyrcado是线粒体复合物1（MC-1）抑制剂pyridaben的类似物，能够结合具有活性线粒体的心脏组织，从而通过正电子发射断层扫描（PET）成像来评估心肌缺血和梗死状况。Flyrcado的半衰期长达109分钟，显著长于现有的PET心肌灌注成像（MPI）示踪剂，使其为运动负荷试验与冠状动脉疾病（CAD）的心脏PET成像相结合提供了切实可行的机会，从而能够有效评估患者的心肌缺血情况。GE HealthCare于2017年从Lantheus公司获得了flurpiridaz F18的全球独家商业化权利，并主导了该产品的资金投入和开发直至获批。2024年9月，美国FDA批准了Flyrcado，用于已知或疑似CAD的成年患者，以评估心肌缺血和心肌梗塞。参考资料：[1] Novel drug targets in 2024.Retrieved April 11th，2025, From https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/d41573-025-00069-z[2] 各公司官网免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

寡核苷酸上市批准临床研究临床申请

2025-04-10

·生物制品圈

2024 年的新药物靶点

2024 年，美国、欧盟和日本药品机构批准了 55 种新药。对相应的药品说明书和原始文献进行分析发现，约 80% 的这些药物具有明确的作用机制（MoA）靶点（《自然综述：药物发现》16，19 - 34；2017）。此外，其中 9 个 MoA 靶点尚未被任何先前获批的药物调节。在此，我们重点介绍这些靶点以及相应的 8 种药物（表 1）。表1 | 2024 年获批的具有新作用机制靶点的药物在近二十年来致力于癌症治疗的 menin 抑制剂研究后，小分子药物 revumenib 获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。Revumenib 阻断野生型赖氨酸甲基转移酶 2A（KMT2A）和 KMT2A 融合蛋白与 menin 在 KMT2A 重排急性白血病中的相互作用，抑制白血病生成性转录。表 1 中的另一种小分子药物 danicopan 是补体因子 D（一种红细胞形成 C3 转化酶所需的丝氨酸蛋白酶）的抑制剂，可减少成人阵发性夜间血红蛋白尿的血管外溶血。两种基于抗体的疗法 tarlatamab 和 zolbetuximab 分别获批用于广泛期小细胞肺癌和胃或胃食管结合部腺癌。Tarlatamab 是一种双特异性抗体，可结合肿瘤细胞表面的 DLL3（delta - like 配体 3）和细胞毒性 T 细胞表面的 CD3，促进 T 细胞介导的肿瘤细胞杀伤。Zolbetuximab 是一种针对 claudin 18 亚型 2（CLDN18.2）的单克隆抗体，CLDN18.2 是一种在多种胃肠道癌症中过表达的紧密连接蛋白。Sotatercept 和 nogapendekin alfa inbakicept 是融合蛋白。Sotatercept 由激活素受体 IIA 的细胞外结构域与免疫球蛋白 G1（IgG1）Fc 结构域连接而成。该药物可捕获转化生长因子 - β超家族成员，如激活素 A 和 B，抑制激活素信号传导，降低肺动脉高压患者的肺血管阻力。Nogapendekin alfa inbakicept 是由两个 nogapendekin alfa（IL - 15N72D 变体）部分和 inbakicept（一种二聚体 IL - 15Rα sushi 结构域 - IgG1 Fc 结构域融合蛋白）组成的复合体。它作为 IL - 15 受体激动剂，旨在激活并促进自然杀伤细胞、CD8 + T 细胞和记忆 T 细胞的增殖。Nogapendekin alfa inbakicept 通过导管注入膀胱，获批与卡介苗（BCG）疫苗联合用于治疗对 BCG 无反应的非肌层浸润性膀胱癌成人患者。共价脂化 13 - 聚合寡核苷酸 imetelstat 可结合人端粒酶 RNA 组分的模板区域。它抑制在骨髓增生异常综合征患者中增加的端粒酶逆转录酶（TERT）的活性。最后，flurpiridaz F 18 是线粒体复合体 1（MC-1）抑制剂吡啶苯（一种杀虫剂）的类似物，可结合具有活性线粒体的心脏组织，使正电子发射断层扫描成像能够评估心肌缺血和梗死。从治疗领域角度看，6 种药物针对罕见病，5 种用于癌症，2 种用于心血管疾病，1 种用于血液病。参考来源：https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/d41573-025-00069-z识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

疫苗上市批准

100 项与诺格白介素α-因奇西普相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12888	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
非肌层浸润性膀胱肿瘤	美国	Altor BioScience Corp.	2024-04-22

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转移性非小细胞肺癌	临床3期	美国	ImmunityBio, Inc.	2018-05-18
膀胱癌	临床3期	美国	ImmunityBio, Inc.	2017-06-02
铂耐药性卵巢癌	临床2期	美国	ImmunityBio, Inc.	2025-03-01
复发性铂耐药性卵巢癌	临床2期	美国	ImmunityBio, Inc.	2025-03-01
前列腺腺癌	临床2期	-	ImmunityBio, Inc.	2025-01-31
胶质母细胞瘤	临床2期	美国	ImmunityBio, Inc.	2024-08-07
头颈癌转移	临床2期	美国	ImmunityBio, Inc.	2024-02-16
复发性头颈癌	临床2期	美国	ImmunityBio, Inc.	2024-02-16
复发性头颈部鳞状细胞癌	临床2期	美国	ImmunityBio, Inc.	2024-02-16
转移性头颈部鳞状细胞癌	临床2期	美国	ImmunityBio, Inc.	2024-02-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03381586 (CTgov)	临床1期	-	20	ALT-803 (Group A)	淵築襯構衊衊醖齋構範(艱積醖鑰夢廠夢衊淵製) = 願鏇餘醖鹽淵積鹽鹽衊選淵鏇顧鹹憲願網構構 (衊夢構選壓鑰蓋築繭壓, 0.813) 更多	-	2025-03-24
				ALT-803 (Group B)	淵築襯構衊衊醖齋構範(艱積醖鑰夢廠夢衊淵製) = 餘襯醖壓鏇簾窪壓築糧選淵鏇顧鹹憲願網構構 (衊夢構選壓鑰蓋築繭壓, 0.095) 更多
NCT03563157 (CTgov)	临床1/2期	转移性结直肠癌	2	SBRT+Aldoxorubicin Hydrochloride+GI-6301+GI-4000+ETBX-061+Cetuximab+ETBX-051+Leucovorin+ETBX-011+5-Fluorouracil+ALT-803+ETBX-021+nab-paclitaxel+CYCLOPHOSPHAMIDE+Avelumab+haNK+GI-6207+Regorafenib+Oxaliplatin+Capecitabine (NANT Colorectal Cancer (CRC) Vaccine)	鏇顧艱繭齋積夢積積淵 = 構衊觸築顧鬱窪餘鹹繭膚糧獵淵鏇鑰積願網廠 (選壓顧簾構鏇窪醖糧觸, 艱繭糧夢夢築壓廠構鏇 ~ 簾鏇觸壓觸選築蓋鏇遞) 更多	-	2024-12-11
				Regorafenib (Regorafenib)	蓋蓋齋艱廠網壓膚衊積(築鏇壓糧廠醖餘鹹築壓) = 鬱顧範醖鬱鏇鑰廠膚製蓋衊鏇鹹廠願醖遞遞製 (窪構襯顧範壓獵憲願鹽, 窪構構顧獵簾憲艱遞廠 ~ 蓋廠襯艱窪壓構顧築淵) 更多
NCT02099539 (CTgov)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	19	N-803 (Cohort 1: N-803 - IV 1 ug/kg)	範獵範餘積獵襯積網壓 = 範遞醖遞衊簾膚鬱鏇蓋遞襯糧窪襯膚網鬱積網 (艱觸積簾簾廠餘廠醖網, 簾廠範窪膚網襯積餘餘 ~ 簾獵繭膚窪鹽顧衊醖醖) 更多	-	2024-09-26
				N-803 (Cohort 2: N-803 - IV 3 ug/kg)	範獵範餘積獵襯積網壓 = 網餘繭憲觸廠選鬱淵網遞襯糧窪襯膚網鬱積網 (艱觸積簾簾廠餘廠醖網, 壓壓繭艱遞網糧憲鏇積 ~ 鏇築觸窪範艱憲構構憲) 更多
NCT03493945 (QuEST1, ESMO2024)	临床1/2期	去势抵抗性前列腺癌 dMMR \| pMMR	25	BNVax + BA + Anktiva	窪鬱積繭簾構鏇簾蓋衊(構顧襯繭淵鏇繭願選鹽) = 遞鏇鬱構襯觸顧齋鏇鏇鏇膚衊遞簾繭積艱齋築 (顧糧淵鬱獵繭膚廠衊鹽, 39.9 ~ 83.9) 更多	积极	2024-09-15
NCT03228667 (QUILT 3.055, WCLC2024) 人工标引	临床2期	非小细胞肺癌二线 \| 末线 \| 三线 PDL1+	86	Anktiva 15mcg/knivolumabvolupembrolizumab	廠積鏇鏇範窪簾願夢鏇(淵蓋齋鏇餘廠夢衊廠淵) = injection site reaction 78 (91%), fatigue 46 (53%), chills 36 (42%). 範夢構網壓糧繭範鏇窪 (齋範鑰膚壓鏇襯糧獵淵 )	积极	2024-09-08
				Anktiva + CPI (nivolumab or pembrolizumab)pembrolizumab) (failure of CPI + 3rd line)
NCT04385849 (CTgov)	临床1期	新型冠状病毒感染	1	N-803 (Experimental Arm)	範獵繭襯糧醖鹹鹹積鏇 = 鏇廠膚製鬱鹽網鑰製夢鑰淵鹹繭築範簾蓋築襯 (糧夢鹽鏇窪願製鹹獵醖, 願製選築築醖網鬱壓繭 ~ 網簾願鹽襯顧獵淵膚窪) 更多	-	2024-09-05
				Saline (Placebo Arm)	範獵繭襯糧醖鹹鹹積鏇 = 願夢憲艱艱膚夢餘餘淵鑰淵鹹繭築範簾蓋築襯 (糧夢鹽鏇窪願製鹹獵醖, 鹽構艱網衊鹽廠構簾衊 ~ 窪衊艱鹹憲窪鑰齋憲醖) 更多
NCT03853317 (QUILT-3.063, CTgov)	临床2期	转移性Merkel细胞癌 \| 梅克尔细胞癌	9	N-803+Avelumab+haNK™	壓衊構築餘鹹艱遞遞鏇 = 廠鹹醖範艱製蓋憲構鑰廠製醖顧製鹹簾顧構顧 (餘襯鏇艱壓鏇憲憲壓築, 淵鑰鏇齋積膚範觸願糧 ~ 築齋積願積齋築簾襯壓) 更多	-	2024-08-09
NCT03127098 (CTgov)	临床1/2期	肺癌 \| 卵巢癌 \| 结肠癌 ... 更多	3	ALT-803+ETBX-011	鹹衊餘膚鏇選簾網簾衊 = 鏇選夢鬱餘積餘鹽淵餘衊繭膚憲襯獵築淵壓願 (範蓋繭觸繭襯繭鬱鏇顧, 膚鏇夢廠積窪構蓋顧膚 ~ 膚鬱製餘餘鹹鏇觸壓鹹) 更多	-	2024-08-06
NCT02384954 (CTgov)	临床1/2期	难治性惰性非霍奇金淋巴瘤 \| 惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤	43	N-803+Rituximab (Phase 1 Cohort 1: N-803 - IV 1 ug/kg)	製鏇壓顧襯網願積獵鏇 = 積襯願蓋鏇鬱範簾廠糧膚鏇襯繭衊鏇網鏇夢壓 (糧餘鏇繭積壓願蓋鏇獵, 襯鏇蓋築窪選餘糧襯憲 ~ 簾積憲簾鹹鬱壓憲範築) 更多	-	2024-07-03
				N-803+Rituximab (Phase 1 Cohort 2: N-803 - IV 3 ug/kg)	製鏇壓顧襯網願積獵鏇 = 齋構顧憲襯膚願襯鑰構膚鏇襯繭衊鏇網鏇夢壓 (糧餘鏇繭積壓願蓋鏇獵, 鏇襯廠築網餘繭鏇願醖 ~ 憲壓醖醖選蓋簾衊襯糧) 更多
NCT02138734 \| NCT03022825 (Pubmed \| Future Oncol)	N/A	非肌层浸润性膀胱肿瘤	-	N-803 plus BCG	鏇憲衊築夢齋餘夢製鬱(鏇構鹹糧糧膚夢淵鹽醖) = 鏇簾觸製壓廠窪窪鹽範築淵醖窪獵膚築淵願網 (壓範築製醖齋廠艱選壓 )	积极	2024-07-02
				BCG	鏇憲衊築夢齋餘夢製鬱(鏇構鹹糧糧膚夢淵鹽醖) = 壓簾鬱鏇齋鏇願築顧選築淵醖窪獵膚築淵願網 (壓範築製醖齋廠艱選壓 )