Ensifentrine

恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）用于成人慢性阻塞性肺病（COPD）的维持治疗 全球首创吸入型COPD治疗药物，同时实现支气管扩张以及抗炎效应 上海 2025年2月7日 /美通社/ -- 今日，优锐医药（"Nuance Pharma"）宣布，恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）已获得中国澳门特别行政区药物管理局的批准，用于成人慢性阻塞性肺病（COPD）的维持治疗。 2024年6月，恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）在美国获批，并于2024年8月底在美国商业上市。恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）是一款全球首创的吸入型磷酸二酯酶3、4双靶点抑制剂（PDE3 & PDE4），双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张以及抗炎效应。恩司芬群（Ohtuvayre™）可通过普通雾化器直接递送到肺部，使用简便，不需要复杂的手口协调操作。 恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）在中国澳门特别行政区的获批基于包括全球三期ENHANCE临床试验在内的广泛数据，其结果发表于《美国呼吸与危重症医学杂志》。在ENHANCE临床试验中，恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）无论单独使用还是与其他维持疗法联合使用，均显示出临床益处。恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）在中度至重度COPD患者中耐受性良好。 优锐医药创始人兼首席执行官Mark Lotter先生表示："我们很高兴宣布澳门监管机构批准了恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）的新药申请，这标志着该药物首次在美国以外地区获批。我们很期待为澳门患者提供这种极具创新性的COPD治疗方案，并通过粤港澳大湾区（GBA）的创新政策惠及更广泛患者群体。呼吸系统疾病是优锐医药的核心关注领域之一，在2025年完成ENHANCE-CHINA临床试验并在中国大陆提交新药申请之前，通过在澳门特别行政区的获批以及在海南博鳌和大湾区的先行先试项目，优锐医药期待将这种首创的创新治疗方案提供给中国患者。" Verona Pharma总裁兼首席执行官David Zaccardelli博士表示："我们很高兴恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）能够帮助那些仍受COPD日常症状困扰的患者。我们对恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）的上市后初步效果感到鼓舞，并相信其独特的药物特性能够重新定义COPD的治疗范式。" 2024年11月，优锐医药获批落地中国海南博鳌乐城先行区使用恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）。2024年9月，优锐医药完成了恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）用于COPD维持治疗的中国三期临床试验ENHANCE-CHINA的患者招募工作。 2021年，优锐医药与Verona Pharma签署协议，Verona Pharma授予优锐医药在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）临床开发与商业化恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）的独家权利。 关于恩司芬群（ Ensifentrine，Ohtuvayre™） 恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）是首款用于维持治疗慢阻肺的吸入疗法，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效应。Verona Pharma通过三期临床项目ENHANCE（"Ensifentrine as a Novel inHAled Nebulized COPD thErapy"）评估了吸入型恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）用于COPD维持治疗的效果。恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）在ENHANCE-1和ENHANCE-2三期临床试验中均达到了主要终点，显示出具有统计学意义和临床意义的肺功能改善。 关于 Verona Pharma Verona Pharma是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗亟待满足医疗需求的慢性呼吸系统疾病的创新疗法。恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）是Verona Pharma首款商业化产品，也是首款用于维持治疗慢阻肺的吸入疗法，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效应。恩司芬群（Ensifentrine，Ohtuvayre™）在非囊性纤维化支气管扩张、囊性纤维化、哮喘和其他呼吸系统疾病中具有潜在的应用前景。更多信息，请访问 www.veronapharma.com 。 关于优锐医药 优锐医药是一家注重创新的生物制药公司，拥有研发后期管线和商业化产品组合。优锐医药专注于专科护理，在呼吸、疼痛管理、急救护理和缺铁性贫血等领域建立了差异化的商业化产品和创新产品管线组合。致力于解决亚太地区关键的未满足医疗需求，优锐医药凭借"商业+研发"双轮驱动模式，已成功孵化全球领先的研发后期管线，同时在中国和亚太地区保持自我可持续的商业化运营。更多信息，请访问 www.nuancepharma.com 。 前瞻性声明 本新闻稿可能包含前瞻性声明，这些声明涉及公司或其管理层对公司业务运营和财务状况的意图、信念或当前预期。此类前瞻性声明并非对未来表现的保证，而是涉及风险和不确定性，或受其他因素影响，其中一些因素可能超出公司的控制范围且难以预测。因此，由于各种因素和假设，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在差异，例如我们业务的未来发展和变化、竞争环境、政治、经济、法律和社会状况。公司或其任何关联公司、董事、管理人员、顾问或代表均无义务且不承诺在本新闻稿发布日期之后根据新信息、未来事件或情况修订前瞻性声明，除非法律要求。

编者按：本文来自药智网，作者白纸扇；赛柏蓝授权转载，编辑相宜 很大程度上，重磅创新药能否获批决定了药企未来的命运。 例如，2024年Madrigal、Verona分别因其重磅新药Rezdiffra和Ohtuvayre的上市，取得亮眼业绩，声名鹊起。 2025年，FDA预计将批准更多新药上市，也将使更多药企将走到聚光灯下。例如罕见病传奇公司福泰制药或斩获两款重磅新药，包括用于囊性纤维化的三联CFTR调节剂Alyftrek和止痛新药Suzetrigine，Evaluate预测这两款新药在2030年销售额将达到112亿美元。而Cytokinetics和Insmed是小型生物技术公司的佼佼者，有望推出其首个重磅炸弹药物。 大型制药公司中，阿斯利康、赛诺菲、GSK、强生、礼来也或将在2025年收获重磅新药。 表1 2025年有望上市的重磅新药TOP10 资料来源：Evaluate Pharma 01 GLP-1药物备受期待 GLP-1药物在过去两年的火爆程度有目共睹，今年中国市场或将迎来一款重磅新药：玛仕度肽。 玛仕度肽（Mazdutide）是一款GLP-1R/GCGR双靶激动剂，原研为礼来，2019年信达生物引进其在中国的开发和商业化权益。据信达生物资料，该药高剂量9 mg组治疗48周，可减重17.8 kg，优于司美格鲁肽和替尔泊肽。 图片来源：信达生物演示PPT 2024年2月，玛仕度肽首个NDA获受理，用于肥胖或超重患者长期体重管理，今年有望在中国获批上市。Evaluate预测其到2030年销售额将达13亿美元，虽然无法比肩超百亿美元的超级重磅炸弹，但对于中国药物市场，这已是一个相当可观的销售额。 另外，诺和诺德和礼来都有新一代的GLP-1药物将在今年公布关键数据，或将改变该领域的竞争格局。 诺和诺德的复方药物CagriSema，结合了司美格鲁肽与长效Amylin（胰淀素）类似物Cagrilintide两种药物，被给予厚望。其2期临床试验REDEFINE-1研究结果显示，治疗68周，CagriSema组体重减轻22.7%（基于试验产品估算）或20.4%（基于治疗政策估算），与礼来的替尔泊肽相当（72周治疗方案估算为22.5%或20.9%）。如果借助优先审评券，该药或许有望在2025年获批。 礼来的Retatrutide是一款GLP-1/GIP/GCG三受体激动剂，已启动3期临床研究。其全球2期临床试验表明，在超重或肥胖人群中，Retatrutide 4、8、12 mg每周1次治疗48周时平均减重分别为17.1%、22.8%、24.2%，疗效或将超越替尔泊肽。 礼来另一个GLP-1管线orforglipron也备受期待。该药是一款小分子非肽类GLP-1RA口服制剂，给药频率为每日一次。其2期临床数据显示，治疗36周，45mg剂量组减重14.7%，相较安慰剂组减重12.4%。作为GLP-1R小分子赛道的领头羊，让人们对其今年有望公布的3期临床数据充满了期待。 02 福泰或成最大赢家 从企业来看，福泰制药（Vertex）或成最大赢家，今年不仅有两款重磅炸弹有望上市，而且其囊性纤维化新一代三联疗法在2030年销售额预计将达到83亿美元，远超其他同期获批的新药。 福泰制药以其治疗囊性纤维化的孤儿药起家，现在发展壮大为年营收百亿美元的大型生物技术公司。囊性纤维化（CF）是一种CFTR蛋白因基因突变而导致功能缺陷或丢失的遗传性疾病。针对CF的病因CFTR蛋白，福泰推出了Trikafta、Kalydeco、Orkambi和Symdeko系列产品，在CF领域几乎处于独占地位。 目前，三代囊性纤维化组合疗法TRIKAFTA/KAFTRIO是福泰最主要的收入来源，尽管该药价格昂贵，但其在改善CF患者的肺功能和生活质量方面效果显著。2023年该药销售额89亿美元，2024年销售额预计将超过百亿美元。 2024年末，福泰的新一代三联疗法Alyftrek（简称Vanza三联疗法）获得FDA批准，用于治疗6岁及以上、携带至少一个F508del突变或其他对Alyftrek有反应的CFTR基因突变的囊性纤维化（CF）患者。 该组合疗法中，Vanzacaftor和Tezacaftor旨在通过促进CFTR蛋白的加工和运输，增加细胞表面CFTR蛋白数量，而Deutivacaftor是旨在增加送达细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率，以改善细胞膜上盐和水的流动。Alyftrek每天一次给药，对31种额外突变有效，并且可以实现比Trikafta更强的降低汗液氯化物水平能力，是福泰在囊性纤维化领域的又一次成功迭代。 福泰制药在2025年还有望迎来首个新机制的镇痛新药Suzetrigine（VX-548）。该药是一款选择性NaV1.8抑制剂，有望成为二十多年来首个用于治疗急性和神经性疼痛的新药。不过，不久前suzetrigine在2期坐骨神经痛（LSR）研究中虽然达到了主要终点，但降低疼痛的数字量表评分不及预期，可能会影响该药未来的销售峰值。 除了福泰制药，GSK也将在2025年收获两个重磅新药：Depemokimab和MenABCWY。 Depemokimab（德莫奇单抗）是一款超长效IL-5单抗，仅需每半年注射一次。该药已于近日率先在中国提交上市申请，适应症包括重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。 MenABCWY是一款五价脑膜炎球菌ABCWY疫苗，结合已获批的脑膜炎疫苗Bexsero和Menveo的抗原成分，可针对五种脑膜炎球菌血清群（A，B，C，W和Y）的脑膜炎球菌保护接种者。该疫苗的BLA已获FDA受理，PDUFA日期为2025年2月14日。 03 更多重磅药物即将登场 今年有望获批的重磅药物中还有第一三共与阿斯利康联合开发的Trop2 ADC、Cytokinetics公司的心脏病新药及多款自免新药。 Datopotamab Deruxtecan Datopotamab Deruxtecan（Dato-DXd）是一款靶向TROP2的ADC药物，也是第一三共和阿斯利康合作推出的第二款ADC，两家公司曾联合推出ADC明星产品德曲妥珠单抗，因此该药备受期待。 该药已于2024年12月在日本获批，用于治疗既往接受过化疗的成年人HR阳性、HER2阴性不可切除或复发乳腺癌患者，商品名Datroway。2025年1月，该药又在美国获批用于治疗乳腺癌。 不过，2024年12月，阿斯利康基于TROPION-Lung01Ⅲ期试验的结果，自愿撤回了在欧盟提交的Dato-DXd肺癌适应症上市申请，具体适应症为局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。但这并不意味着该药在肺癌领域的失败，不久后，阿斯利康又在美国提交了Dato-DXd治疗经治局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌成年患者的上市申请，并获得优先审评资格，FDA预计将在2025年第三季度完成审评。 Aficamten Aficamten是一款新一代选择性小分子心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，由Cytokinetics公司研发。2024年10月，NMPA已受理aficamten片用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的新药上市申请并将其纳入优先审评品种。2024年12月，FDA也受理了aficamten用于治疗oHCM的新药申请，PDUFA日期为2025年9月26日。Evaluate预测其销售额在2030年将达到28亿美元。 Tolebrutinib Tolebrutinib是赛诺菲开发的一种口服、能穿越血脑屏障的BTK抑制剂，正在准备向监管机构递交上市申请，此前该药已获FDA突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者。近年，BTK用于自免疾病成为市场关注的焦点，tolebrutinib能获得突破性疗法认定，意味着其在临床重要终点上的疗效较现有药物有显著改善。 Brensocatib Brensocatib是一种口服、可逆性DPP1小分子抑制剂，拟用于治疗支气管扩张症。该药正在准备向监管机构递交上市申请，此前已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张。如果获得批准，brensocatib将成为首个获批治疗支气管扩张症的药物，预期其销售额在2030年将超过10亿美元。 Nipocalimab Nipocalimab是一款FcRn单抗，来自强生以65亿美元从Momenta公司引进，具有治疗多种自身免疫疾病的潜力。自免领域向来重磅产品迭出，而现在又处于新老产品交替之际，该药有望成为强生自免领域的新一代重磅产品。 END 内容沟通：郑瑶（13810174402） 左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联