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上周国内创新药IND、NDA、获批上市及全球III期临床汇总
2024-02-06
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交易
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药时代
细胞疗法
免疫疗法
临床3期
临床申请
孤儿药
国内创新药IND汇总
波睿达生物
:
BRD-03
作用机制:靶向
CD99 CAR-T
CD99
CAR-T 适应症:复发/难治性
CD99
+骨或
软组织肉瘤
1月30日,
波睿达生物
的
靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液(BRD-03)
CD99
嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液(BRD-03)的临床试验申请获
CDE
受理,用于治疗复发/难治性CD99+骨或
软组织肉瘤
。
BRD-03
是通过基因工程将识别
肿瘤
细胞表面
CD99
抗原的scFv和胞内信号域“免疫受体酪氨酸活化基序(CD3ζ)”在体外进行基因重组,生成重组质粒,再在体外通过基因转染技术将其转染到受试者的T细胞内,使受试者T细胞表达
CD99
抗原抗体scFv,经扩增和纯化和多项指标监测,生产出合格的anti-
CD99
CAR-T细胞产品,按预期剂量回输受试者体内。其表面特异性受体特异性靶向
CD99阳性肿瘤
细胞,无MHC限制地与
肿瘤
细胞表面的
CD99
抗原识别、结合后,经信号转导途径激活T细胞,释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子引发
CD99阳性肿瘤
细胞凋亡,表现出对
CD99阳性肿瘤
细胞的特异性识别和直接杀伤活性,从而达到治疗
CD99阳性肿瘤
的目的。该药物历时4年自主研发,是全球首个以
CD99
为靶点的自体CAR-T细胞治疗产品。临床前动物实验显示,
BRD-03
具有良好的治疗效果和安全性,药效学结果显示低、中、高剂量组中的
肿瘤
得到了很好的抑制。
暨德康民
:
γδ-T细胞注射液
作用机制:γδT细胞疗法 适应症:
肿瘤
1月31日,
暨德康民生物
的
γδ-T细胞注射液
的临床试验申请获
CDE
受理。γδT细胞作为在人体内占比较少的T细胞类型,具有高效杀伤力和安全性;它能够直接和间接杀伤
肿瘤
,识别目标抗原不受限于MHC,不会引发
GvHD
。此外,γδT细胞还具有天然的归巢优势和良好潜力,无需基因改造。因此,γδT细胞具有强大而广泛的抗
肿瘤
活性,良好的安全性和异体使用的潜力。
科士华生物
:
KSH01注射液
作用机制:TCR-T细胞疗法 适应症:
实体瘤
1月31日,
科士华生物
的
KSH01注射液
的临床试验申请获
CDE
受理。
KSH01
是一款
TCR-T
TCR
-T产品,其核心序列是依托
科士华生物
的核心技术平台
TCR
-XFinder™及
TCR
-XPlanet™ T细胞数据库,从患者体内快速筛选出的具有强效抗
肿瘤
活性的天然来源
TCR
序列。该产品拟开发用于治疗
食管癌
、
胃癌
、
黑色素瘤
、
肉瘤
、
膀胱癌
、
喉癌
等多种
晚期实体瘤
。去年4月,FDA已授予
KSH01
孤儿药资格。Praxis/
元羿生物
:
Ulixacaltamide缓释片
作用机制:T型钙通道小分子抑制剂 适应症:
原发性震颤
1月31日,
Praxis
和
元羿生物
合作开发的
ulixacaltamide缓释片
的临床试验申请获
CDE
受理。
Ulixacaltamide
是一种分化的高选择性T型钙通道小分子抑制剂,旨在阻断与
震颤
活动相关的小脑-丘脑-皮质(CTC)环路中的异常神经元爆发放电。
原发性震颤
是一种常见的
神经系统疾病
,主要表现为手、头部或身体其它部分在意愿移动或静止时出现的
震颤
。同月,
元羿生物
宣布与
Praxis
达成独家合作和许可协议,
元羿生物
将在大中华地区开发并商业化
ulixacaltamide
。作为合作协议的一部分,
Praxis
公司将获得1500万美元的首付款,其中包括500万美元现金和1000万美元的普通股投资。此外,
Praxis
公司预计将获得2.64亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款,以及大中华地区净销售额的分级特许权使用费。
赛比曼生物
:
C-CAR031
作用机制:靶向
GPC3
CAR-T 适应症:
肿瘤
1月31日,
赛比曼生物
的
靶向GPC3装甲型嵌合抗原受体自体T细胞注射液(C-CAR031)
GPC3
装甲型嵌合抗原受体自体T细胞注射液(C-CAR031)的临床试验申请获
CDE
受理。
C-CAR031
是一种靶向
GPC3
抗原的第二代自体CAR-T细胞,经过安全性优化的抗原识别scFv(单链可变区)以及基于AstraZeneca全球创新细胞治疗发现平台开发的装甲型负显性TGF-βII型受体。在2023 AACR年会上,公司公布了
C-CAR031
治疗
晚期肝细胞癌
患者的首次人体研究,此次入组患者均为经组织学证实的全身治疗失败的
GPC3
阳性的晚期HCC患者;在多例
晚期肝细胞癌
的探索剂量组中,3例受试者达到了确认的部分缓解(PR)、2例受试者达到了疾病稳定,具有良好的抗
肿瘤
活性。
明慧医药
:
MH004
软膏作用机制:
JAK
抑制剂 适应症:
自身免疫性疾病
2月1日,
明慧医药
的MH004软膏的的临床试验申请(IND)获
CDE
受理。
MH004
是一种
JAK
抑制剂,由
明慧医药
利用其专有的技术开发而来。根据公司新闻稿,该产品有望大大改善皮肤通透性,以实现广泛的靶向抑制局部皮肤组织,而不会产生现有口服
JAK
抑制剂的全身毒性。目前,该药物已在
特应性皮炎
、
湿疹
、
非节段型白癜风
等
自身免疫性疾病
领域开展临床试验。一项针对
特应性皮炎
的II期临床试验中,相比于安慰剂组,1.0%
MH004
乳膏组患者的
湿疹
面积和严重程度指数(EASI)评分显著降低(-78.7% vs. -46.7%;P=0.0003);1.0%
MH004
乳膏组EASI评分至少改善75%的患者比例亦显著高于安慰剂组(79.6% vs. 42.0%;P<0.0001)。此外,1.0%
MH004
乳膏组研究者总体评估治疗成功(IGA-TS)的患者比例为46.9%,安慰剂组为20.0%,具有统计学意义(P=0.0011)。
海昶生物
:
WGI-0301
作用机制:反义核酸
AKT-1
抑制剂 适应症:
肿瘤
2月2日,
海昶生物
的
WGI-0301
的IND获
CDE
受理。
WGI-0301
是以QTsomeTM核酸递送技术包裹的新一代反义核酸
AKT-1
抑制剂;具有高度选择的特异性且不易耐药,采用了
海昶生物
具有全球知识产权保护的QTsomeTM核酸递送技术,解决了核酸胞内摄取效率低,和靶向性不足等关键问题,很好地满足了
肝癌
治疗需要。
AKT-1
靶点作用于
PI3K
/
AKT
/
mTOR
信号通路,在癌细胞增殖、存活、血管生成、转移和耐药性中起着关键作用,并在包括
肝癌
、
肾癌
、
乳腺癌
、
结直肠癌
、
胃癌
和
胰腺癌
等多种
癌症
中过度表达。
赛诺菲
:
Frexalimab注射液
作用机制:靶向
CD40L
单抗 适应症:
多发性硬化
2月2日,
赛诺菲
的
Frexalimab注射液
的IND获
CDE
受理。Frexalimab(SAR441344)是一款靶向
CD40L
的单克隆抗体,能够阻断适应性(T和B细胞)和先天性(巨噬细胞和树突状细胞)免疫细胞活化和功能所必需的共刺激
CD40
/
CD40L
细胞通路,而不会导致淋巴细胞耗竭。目前,该药物正在开展针对
多发性硬化
、
1型糖尿病
的临床研究。2023年5月,公司在2023 CMSC年会上公布了
frexalimab
治疗
复发性多发性硬化
的2期临床试验结果。结果显示:(1)与安慰剂相比,较高和较低剂量的
frexalimab
分别使新出现的GdE T1病灶数量减少了89%和79%。(2)接受
frexalimab
治疗的两组都显示出新的或扩大的T2病灶数与
GdE T1
总病灶数的减少。(3)在第24周,接受较高剂量
frexalimab
的患者中有96%没有出现新的
GdE T1
病灶。
恒瑞医药
:
HRS-5965胶囊
作用机制:
CFB
抑制剂 适应症:
原发性或继发性肾小球疾病
2月2日,
恒瑞医药
的
HRS-5965胶囊
的IND获CDE受理。
HRS-5965
可改善免疫复合物沉积导致的
肾小球炎症
。临床前显示其在大鼠
肾炎
模型中起到了显著的治疗性作用,安全性良好。此前,该药物的片剂曾获
CDE
批准开展临床,申请的适应症为用于
IgA肾病
、
特发性膜性肾病
、
C3肾病
C3
肾病和
狼疮性肾炎
等补体参与介导的
原发性或继发性肾小球疾病
。
信达生物
:IBI133作用机制:靶向
HER3
抗体偶联药物 适应症:
肿瘤
2月2日,
信达生物
的
IBI133
的临床试验申请获
CDE
受理。
IBI133
是
信达
布局的一款
HER3 ADC
HER3
ADC;
HER3
在
实体瘤
中广泛表达,与
肿瘤
生长扩散、耐药和不良预后相关。公司已在去年 12 月在澳大利亚启动了一项 I/II 期临床试验,针对
实体瘤
患者。国内创新药NDA汇总
辉瑞
:
Elranatamab注射液
作用机制:靶向
BCMA
/
CD3
双抗 适应症:
复发或难治性多发性骨髓瘤
1月31日,
辉瑞
的
Elranatamab注射液
的上市申请获
CDE
受理,拟用于治疗既往接受过至少三种治疗(含一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗
CD38
单克隆抗体)的
复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)
成人患者。。
Elranatamab (PF-06863135)
是一种靶向
BCMA
和
CD3
双特异性抗体,2023年8月获美国FDA加速批准用于
RRMM
。
Elranatamab
对
BCMA
和
CD3
的结合亲和力得到了优化,使T细胞介导的抗
骨髓瘤
活性更强。皮下注射的目的则是允许使用比静脉注射更高的剂量,而不会增加不良事件。此前,
Elranatamab
获美FDA批准是基于II期临床试验MagnetisMM-3的积极结果:(1)试验队列A(n=123)的数据显示,在接受
Elranatamab
作为首次
BCMA
靶向治疗的重度预处理的
复发或难治性多发性骨髓瘤
患者中产生了有临床意义的反应。(2)在既往接受过4线或更多治疗线数的患者(n=97)中,总体客观缓解率(ORR)为58%,大约82%的患者保持了至少9个月的持续缓解。(3)队列B(n=64)的数据显示,在63例接受了至少4条既往治疗方案的患者中,ORR为33%,大约84%的患者保持了至少9个月的持续缓解。根据2023 EHA公布的长期疗效数据,客观缓解率为61%,35.0%的患者达到了完全缓解(CR)或更好(≥CR),56.1%的患者达到了非常好的部分缓解(VGPR)或更好。当中位随访时间为14.7个月时,中位缓解持续时间(DOR)、总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)尚未达到。对于有反应的患者,约72%的患者在15个月时持续缓解。在安全性方面,常见的不良事件包括:
感染
、
细胞因子释放综合征(CRS)
、
贫血
和
中性粒细胞减少
。
科笛生物
:
非那雄胺喷雾剂
作用机制:
SRD5A2
抑制剂 适应症:
雄激素性脱发
1月31日,
科笛生物
的
非那雄胺喷雾剂(CU-40102)
的上市申请获
CDE
受理。
CU-40102
是特异性Ⅱ型5α-还原酶竞争抑制剂,通过抑制头皮中睾酮转化为双氢睾酮,可治疗男性患者的
雄激素性脱发
;它是全球首个亦是唯一一个获批用于
雄激素性脱发
治疗的
外用非那雄胺
产品,也是中国首个申报上市的外用
非那雄胺
产品。与口服
非那雄胺
不同,
CU-40102
的外用制剂便于患者将药物直接精确地涂抹在头皮表面,在用药部位保持高浓度,减少药物的全身暴露,从而可减少口服药常会引起的副作用。该药物在中国注册性临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的试验,评估了该产品对中国成年男性
雄激素性脱发
患者的疗效及安全性。该临床试验共入组270名中国成年男性
雄激素性脱发
受试者。受试者在24周的持续治疗期内每天在头皮局部外用给药一次。该临床试验结果显示,在疗效方面,受试者在治疗24周后,
CU-40102
组受试者的顶部秃发目标区域内的总毛发计数及终毛计数改善均显著优于安慰剂组,差异具有统计学意义(P<0.05),达到主要终点指标和主要的次要终点指标,且疗效从第12周起开始展现。此外,基于研究者评估的顶部毛发评分的有效率,24周治疗后
CU-40102
组显著优于安慰剂组,且差异具有统计学意义。在安全性方面,
CU-40102
受试者对给药部位局部耐受性良好,与安慰剂组不良事件的总体发生率相似,没有发生严重不良事件(TESAE),及没有导致死亡的不良事件(TEAE)。国内创新药获批上市
恒瑞医药
:
富马酸泰吉利定注射液
作用机制:阿片受体完全激动剂 适应症:腹部手术后
中重度疼痛
1月31日,NMPA批准
恒瑞
申报的1类创新药
富马酸泰吉利定注射液
(商品名:
艾苏特
)上市,适用于腹部手术后
中重度疼痛
。
富马酸泰吉利定注射液
是一种阿片受体完全激动剂,对阿片受体μ亚型(MOR)具有相对的选择性,按照麻醉药品管理。通过高效激活
G蛋白
通路并减轻对胃肠道和呼吸系统的
β-arrestin
通路影响,与经典的MOR激动剂相比,产生类似的中枢镇痛作用的同时,降低常见的胃肠道不良反应发生率。该药品的上市为腹部手术后
中重度疼痛
患者提供了新的治疗选择。该药物的获批是基于一项III期研究积极数据,显示
泰吉利定注射液
能够有效治疗腹部手术后
中重度疼痛
,显著提高受试者对镇痛治疗的满意度。全球III期临床汇总封面图来源:123rf药王风云录:
修美乐
之后,
司美格鲁肽
之前……Biotech复苏的信号越来越多了!祝愿龙年里中国药企快速跟进,龙行龘龘,前程朤朤!又放大招,Sarepta新产品能否成为下一个王牌?点击这里,发现药时代的秘密!
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机构
Center for Dental Excellence
广东暨德康民生物科技有限责任公司
[+11]
适应症
上皮样肉瘤
癌症
移植物抗宿主病
[+37]
靶点
CD99
TCR
GPC3
[+16]
药物
靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞(波睿达生物)
靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞(波睿达生物)
γδ-T细胞(Guangdong GD Kongming Biotech)
[+15]
标准版
¥
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