100 项与 γδ-T细胞(Guangdong GD Kongming Biotech) 相关的临床结果
100 项与 γδ-T细胞(Guangdong GD Kongming Biotech) 相关的转化医学
100 项与 γδ-T细胞(Guangdong GD Kongming Biotech) 相关的专利(医药)
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项与 γδ-T细胞(Guangdong GD Kongming Biotech) 相关的新闻(医药)第27届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会已经于2024年5月7日-11日在美国马里兰州巴尔的摩顺利举办。ASGCT是全球规模最大的基因和细胞治疗领域学术会议之一,聚焦前沿科学研究与技术创新,汇集了全球各地数以千计的专家、学者、工业界代表、投资人等。在2024 ASGCT年会上,瓴路药业通过口头报告形式展示了其自主研发的GPRC5D×BCMA双靶点CAR-T细胞疗法在临床前研究中针对多发性骨髓瘤(MM)的治疗潜力。同时,瓴路药业另一项自研成果——同种异体γδ-T平台,也在本届的ASGCT年会上进行了首次展示。在国际权威舞台上分享自主研发的创新进展,对于瓴路药业来说,无疑是一个里程碑式的时刻。这标志着该公司正式转型到自主研发细胞治疗领域,并朝着“建立具有全方位研发能力的生物制药公司”的目标迈进了重大一步。对于细胞治疗行业而言,瓴路药业的转型和进展也为行业注入了新的活力,带来了更多可能性,未来也将共同推动行业发展。近日瓴路药业的联合创始人兼首席执行官张晓雷(Ed Zhang)先生接受了媒体采访,为我们分享瓴路药业的战略布局以及对行业的真知灼见。张晓雷(Ed Zhang),瓴路药业联合创始人兼首席执行官张晓雷先生本科毕业于南京大学,之后在美国西北大学凯洛格商学院获得工商管理硕士学位;作为高瓴资本风险创业合伙人在2020年共同创立了瓴路药业并自2021年起担任公司首席执行官,拥有20多年生物制药行业的专业经验。聚焦复发患者,自研双靶点CAR-T细胞疗法更具抗肿瘤潜力近10年以来,针对多发性骨髓瘤(MM)已经涌现出多种创新治疗手段,包括单抗、双抗、ADC和CAR-T细胞疗法等,百花齐放令人鼓舞。不过,张晓雷先生提到:“MM至今仍是一种不可治愈的癌症,且容易复发。患者在经过治疗后能够存活很长一段时间,但仍会受到疾病复发的困扰。对于经过靶向BCMA的药物治疗后的患者而言,复发后再使用BCMA产品治疗,其效果会大打折扣,因此这个疾病领域仍存在较大的临床需求。”耐药、免疫逃逸和肿瘤异质性等挑战,也促使业内在积极寻求针对多发性骨髓瘤(MM)新的治疗靶点。GPRC5D是G蛋白偶联受体C家族中的孤儿受体,在MM细胞中特异性高表达,而在其他组织中表达有限,是针对MM的一个新的潜力靶点。瓴路药业为解决MM疾病当下遇到挑战,并为BCMA耐药患者提供更加持久的治疗,自主开发了一款GPRC5D×BCMA双靶点CAR-T细胞疗法,利用了具有天然缺失轻链的VHH抗体,在保证对GPRC5D和BCMA具有高度特异性的同时,也具有较人源抗体更为小巧,高稳定性,和低非特异性CAR激活的优势。目前,业内布局GPRC5D×BCMA双靶点CAR-T细胞疗法的企业比较少,相较于使用传统的单链抗体(scFv)的同类候选产品而言,瓴路药业在CAR设计之初就采用了差异化创新。此次发布的临床前研究表明,基于VHH的GPRC5D×BCMA双特异性CAR-T细胞疗法,能够有效且持久地抑制体内外肿瘤生长,在多轮肿瘤再激发试验中都能有效控制肿瘤细胞的生长,并且在抗原刺激下能够产生高水平的GM-CSF、颗粒酶B、IFN-γ和TNF-α。在抗原逃逸模型中,双靶点CAR-T细胞有效地抑制了仅表达GPRC5D或BCMA抗原的细胞的生长,且不攻击双阴性细胞。在小鼠模型中,双靶点CAR-T细胞显示出高效持久的肿瘤生长抑制作用,并且能够有效抑制BCMA基因丢失导致的抗原逃逸,提升了小鼠的存活率。整体而言,GPRC5D×BCMA双靶点CAR-T已经在临床前研究中显示出了对于BCMA耐药的MM患者的治疗潜力。GPRC5D×BCMA双特性CAR的体外以及体内抗肿瘤活性的数据(图源:参考资料1)据张晓雷先生介绍,瓴路药业已经在推动GPRC5D×BCMA双靶点CAR-T细胞疗法的IIT研究,预计将在今年年底启动。同时,得益于VHH抗体设计的优势,双靶点CAR转导比较顺利,该候选产品的商业化生产工艺优化也在稳定进行。进军自免蓝海,创新通用型γδ-T技术平台助力提升患者可及性自体细胞治疗和通用型细胞疗法“双驱动”是瓴路药业的战略布局,张晓雷先生表示:“瓴路药业希望更多患者能够从细胞疗法中受益,通过对不同T细胞亚群的功能进行综合分析,我们开发了通用型γδ-T细胞治疗技术平台。”不同于常见的αβ-T细胞,γδ-T细胞能识别其目标抗原而不受MHC限制,不会引起移植物抗宿主病。其可以通过细胞表面的NK细胞受体,ADCC效应及其分泌的细胞因子等方式直接杀伤肿瘤,也可以激活其他免疫细胞来实现对肿瘤的间接杀伤,颇具优势。其特点介于αβ-T细胞和NK细胞之间,在肿瘤治疗中有较大的应用潜力。根据已经公布的大会摘要显示,瓴路药业自主开发的高效γδ-T细胞扩增方案能够在3周的培养期间,实现高达>100万倍的细胞扩增,且没有明显的衰竭或细胞毒性受损的迹象,生成的有效的Vδ2-T细胞和一个独特的Vδ1-T细胞子集,能够高表达CD107、颗粒酶B、IFN-γ和IL-2。同时,研究人员证明了CARγδ-T细胞可以有效地控制肿瘤细胞在NSG小鼠模型中的肿瘤生长。同时包含CAR-γδ2和-γδ1的CAR-γδT,在30天的连续实验中,表现出对肿瘤细胞的强大杀伤效果(图源:参考资料2)“尽管γδ-T细胞疗法有潜力用于肿瘤治疗,且已有数据初步证明了其疗效和安全性,但当下γδ-T细胞疗法仍面临着比较大的问题——在体内扩增能力有限以及存活时间较短,这对于肿瘤治疗来说是一个挑战,需要逐步去解决。不过,这个特点应用于自身免疫性疾病中,可能是一个优势。”张晓雷先生表示,“假设γδ-T细胞在进入体内后,快速把B细胞清除干净,然后再从体内消失,能够避免因CAR-T长期存在而带来的可能攻击正常组织/器官的风险,也降低了患者感染和其他并发症的风险。”“因此,瓴路药业自主开发的独特的、可扩展的异体γδ-T平台会更加聚焦在自身免疫性疾病领域”,张晓雷先生强调:“我们希望能够最大程度惠及患者,不仅仅是晚期的患者,更包括病情发展到中期的患者。同种异体技术平台能够让我们的生产成本更低。同时,我们希望所开发的同种异体细胞疗法可以支持多次治疗,提升可负担性,让细胞疗法逐渐成为更‘常规化’的治疗选择。”全球视野谋篇布局,软硬兼修一路生花GPRC5D×BCMA双靶点CAR-T细胞疗法和同种异体γδ-T平台的亮相,标志着瓴路药业正式转型到自主研发细胞治疗领域的同时,也是公司近年来坚持自主研发所积累的结果。在未来发展中,瓴路药业将会集中资源,更快更好地推进有竞争力的产品和技术平台的开发。据张晓雷先生介绍,瓴路药业也将会寻求海外合作伙伴,积极参与全球细胞治疗领域的竞争和合作,共同推动细胞治疗领域的发展。滴水穿石,非一日之功。瓴路药业早在2022年就建成了普适型细胞治疗产品转化生产平台并投入运营。该厂房设计和生产调控理念比较创新,可支持多种品类细胞药品同时或共线生产,有效地提高厂房利用率、降低生产成本、从而大大提高产品可及性,更好实现惠及广大患者。而这一GMP生产平台也为瓴路药业创新细胞治疗产品的研发和生产提供了“硬性”支撑,也是瓴路药业为转型所做的硬实力积累。在自主研发软实力和CMP厂房硬实力兼修之下,期待瓴路药业谱写其在细胞治疗领域的新篇章!参考资料:[1]ASGCT大会(https://annualmeeting.asgct.org/abstracts/abstract-details?abstractId=60082)[2]ASGCT大会(https://annualmeeting.asgct.org/abstracts/abstract-details?abstractId=98280)Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
▎药明康德内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网,在今年4月,有约60款1类新药首次在中国获批临床。按照新注册分类,“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物,它们也往往代表了药物研发领域的前沿方向。本文中就让我们来看看这些1类新药都有哪些?又有望惠及哪些患者?图片来源:123RF从疾病领域来看,在4月首次在中国获批临床的1类新药中,抗肿瘤药物有30多款,占比超过60%。肿瘤之外,这些药物的适应症还涵盖了神经系统疾病、自身免疫性疾病、呼吸系统疾病、消化系统疾病等疾病领域。▲4月首次在中国获批临床的1类新药疾病领域分布从药物类型来看,4月首次在中国获批临床的1类新药包括细胞和基因疗法(CGT)、抗体偶联药物(ADC)、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等不同的类型。其中,CGT产品较多,有10款,包括肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法、干细胞药物、γδ T细胞药物、CAR-T细胞药物、TCR-T细胞药物、CAR-raNK细胞疗法、AAV基因疗法、碱基编辑药物等等。▲4月首次在中国获批临床的1类新药分子类型分布以下将分享在4月获批临床的CGT疗法的基本信息,供读者参阅。欲了解更多药物的信息,请扫描下方二维码,即可获得“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。正序生物:CS-101注射液作用机制:碱基编辑药物适应症:重型β-地中海贫血根据正序生物新闻稿,CS-101为该公司自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物。该产品通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底“治愈”β-地中海贫血症的目的。英百瑞生物:IBR822细胞注射液作用机制:靶向TROP2抗原的CAR-raNK细胞疗法适应症:晚期实体肿瘤根据英百瑞生物新闻稿,IBR822是该公司自主研发的非病毒、非基因修饰,能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞(CAR-raNK)产品。该产品通过由靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联,具有较高的安全性和杀伤肿瘤细胞能力。天泽云泰:VGN-R09b作用机制:基因疗法适应症:原发性帕金森病;芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症根据天泽云泰新闻稿介绍,VGN-R09b是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法,使用重组AAV作为基因治疗载体,以递送有功能的芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)为基础,旨在恢复多巴胺的生成,从而发挥相应的潜在的治疗作用。该产品通过局部纹状体注射的方式,使药物能够直接作用于发病部位,减少全身给药剂量,从而减少相应的免疫反应等不良反应。从理论上说,基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。科士华生物:KSH01注射液作用机制:靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞药物适应症:食管癌、胃癌、尿路上皮癌等晚期实体瘤根据科士华生物新闻稿介绍,KSH01为一款针对消化道和泌尿系大癌种的TCR-T细胞新药,靶向MAGE-A4抗原。该产品的核心序列是从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列,MAGE-A4则是一种在多种实体肿瘤中普遍存在的抗原。西比曼生物/阿斯利康:C-CAR031作用机制:自体抗GPC3 CAR-T疗法适应症:GPC3+晚期/复发性肝细胞癌根据西比曼生物新闻稿,C-CAR031是基于西比曼生物和阿斯利康(AstraZeneca)的联合开发协议在中国共同开发的产品,为一种针对肝细胞癌的自体抗GPC3的CAR-T疗法。GPC3在多种恶性实体肿瘤中特异性高表达(如肝细胞癌、鳞状非小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌等),但在健康成人中几乎不表达,因此是理想的、有潜力针对多种恶性实体肿瘤的理想靶点。波睿达生物:BRD-03作用机制:靶向CD99的自体CAR-T细胞疗法适应症:≥18 周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤根据波睿达生物新闻稿介绍,BRD-03是一款抗CD99 CAR-T细胞产品,其表面特异性受体特异性靶向CD99阳性肿瘤细胞,无MHC限制地与肿瘤细胞表面的CD99抗原识别、结合后,经信号转导途径激活T细胞,释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子,引发CD99阳性肿瘤细胞凋亡,表现出对CD99阳性肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤活性,从而达到治疗CD99阳性肿瘤的目的。暨德康民生物:γδ T细胞注射液作用机制:异体γδ T细胞药物适应症:原发性肝细胞癌根据暨德康民生物新闻稿,γδ T细胞注射液为一款创新免疫细胞药物。γδ T细胞为T细胞的一种,已陆续被发现在肿瘤、感染以及自身免疫疾病的发展过程中发挥着重要作用。康弘药业:KH658眼用注射液作用机制:新一代眼科基因治疗产品适应症:新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性根据康弘药业新闻稿,KH658眼用注射液是新一代眼科基因治疗产品,基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体,具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点。该产品通过在人体内持续表达抗VEGF蛋白,从而抑制新生血管病变的生长,减缓疾病的进展,有望以单次给药实现患者长期获益。北科生物:人脐带间充质干细胞注射液作用机制:人脐带间充质干细胞注射液适应症:中重度系统性红斑狼疮根据北科生物新闻稿介绍,间充质干细胞(MSC)是源自于早期发育中胚层的成体干细胞,具有高度增殖、自我更新能力,多向分化潜能,受损组织修复功能和免疫抑制能力。研究表明,MSC可以通过调节免疫细胞来抑制系统性红斑狼疮活性和分化为多个细胞,修复SLE引起的多系统和多器官损害。君赛生物:GC203作用机制:非病毒载体基因修饰TIL疗法适应症:晚期实体瘤根据君赛生物新闻稿介绍,GC203是一款非病毒载体基因修饰TIL疗法,通过非病毒载体介导的基因工程技术,使天然TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子IL-7。在治疗过程中,所有患者无需接受大剂量化疗清淋、无需IL-2联用,且在普通病房即可完成治疗。除了上述药物,4月还有包括抗体偶联药物(ADC)、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等在内的其它类型药物首次在中国获批临床,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行,早日造福患者!扫描下方二维码,您将可以获取“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。参考资料:[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2] 各公司官网及新闻稿本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。细胞基因疗法(CGT)无疑是继小分子药物以及抗体药之后未来创新药一个新的增长点。根据Lonza官网预测,到2025年全球会有70-90个细胞和基因疗法药物获批上市。这也就意味着未来5年有望看到细胞和基因疗法药物进入大规模上市期。据不完全统计,2024年4月份国内共有16款CGT疗法IND获批,小编总结如下:正序生物2024年4月2日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验(www.clinicaltrials.gov,注册号:NCT06291961)。CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。产品管线拓华生物2024年4月2日,吉林省拓华生物科技有限公司(以下简称拓华生物)自主研发、具有独立知识产权的Ⅰ类创新药—人脐带间充质干细胞注射液(受理号:CXSL2400023)获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准的临床试验默示许可(Ⅰ-Ⅱ期),适应症为失代偿期乙型肝炎肝硬化。人脐带间充质干细胞注射液(Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells Injection)植入失代偿期肝硬化患者体内,通过免疫调节作用、旁分泌机制等改善损伤组织微环境,抑制炎性反应,促进肝再生。该项目是国家卫健委和药监局临床研究备案项目,项目由武汉大学中南医院袁玉峰教授带领团队完成24例IIT临床研究,已取得了较好的临床研究安全性和有效性数据支撑,为注册临床试验开展奠定基础。驯鹿生物2024年4月5日,驯鹿生物宣布公司自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(伊基奥仑赛注射液,研发代号CT103A)新药临床试验申请(IND)获美国食品药品监督管理局(FDA)默示许可,拟用于治疗难治性全身型重症肌无力(Generalized Myasthenia Gravis,gMG),该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获NMPA批准。基于一项研究者发起的开放评价输注伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性的探索性临床研究(NCT04561557),该研究中入组了2例难治性MG受试者,其中1例受试者为33岁女性,AChR-IgG和Titin-IgG阳性,入组前21个月接受了胸腺切除术治疗,经胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂及靶向CD20单抗治疗仍未达到临床缓解;另1例受试者为60岁女性,MuSK-IgG4阳性,20年病史,既往接受过激素、免疫抑制剂、靶向CD20单抗等多种治疗无效。2例受试者分别接受了1.0×106CAR-T/Kg的伊基奥仑赛注射液单次回输治疗。研究结果今年2月在国际权威学术期刊《EMBO Molecular Medicine》正式发表。瑞博生物4月8日,苏州瑞博生物技术股份有限公司(简称“瑞博生物”)宣布,其自主研发的小核酸药物RBD1016注射剂用于丁型肝炎病毒(HDV)治疗的Ⅱ期临床试验获得欧洲药品管理局(EMA)批准。该试验将评估RBD1016治疗HDV感染的有效性和安全性。RBD1016在已完成的慢性乙型肝炎(HBV)适应症的临床Ⅰb试验中显示出对抑制乙肝表面抗原(HBsAg)显著的强效性和长效性。而在另一项临床前研究中RBD1016显示出具有比现有HDV治疗药物更好的安全性和有效性潜力。瑞博生物致力于向全球患者提供前沿的siRNA疗法。本次在欧盟的临床获批标志着RBD1016不仅有实现慢性乙肝的功能性治愈潜力,还将有可能为丁型肝炎病毒(HDV)患者提供新型治疗方案。瑞宏迪医药4月8日,据国家药监局药品审查中心 (CDE) 官网公示,上海瑞宏迪医药有限公司(简称“瑞宏迪医药”)的mRNA蛋白替代疗法药物RGL-2102注射液临床试验申请 (IND) 已获默示许可 (受理号:CXSL2400028)。适应症为下肢缺血性疾病。注射用RGL-2102是瑞宏迪医药自主研发的由脂质体 (LNP) 包载的mRNA,给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白,目前全球范围内尚无该 mRNA蛋白替代药品的临床研究。注射用RGL-2102有望促进下肢缺血性疾病患者缺血下肢血管新生,建立侧枝循环,改善缺血区域的血流灌注,从而为传统治疗无效、无法进行手术或血管内治疗的下肢缺血性疾病患者带来潜在获益,使这部分患者有机会获得新的治疗选择,延缓疾病进程,改善患者生存质量,降低截肢或死亡风险。艾码生物4月11日,艾码生物科技(南京)有限公司(以下简称艾码生物)核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请(IND)已美国食品药品监督管理局(FDA)获得批准。该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品,正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品,临床前实验结果已经确定,ER2001注射液静脉给药后,可透过血脑屏障进入发病部位,起到治疗作用,安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外,前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估,排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险,成功实现IND默示许可。另据孟夏博士介绍,ER2001注射液的安全性和有效性在临床IIT研究中也已得到初步验证,公司正在积极推动该产品在国内的IND注册申报,有望年内正式进入注册临床研究。未来,艾码生物将利用独有的第三代体内自组装siRNA递送系统继续聚焦中枢神经系统疾病等领域尚未满足的临床需求,打造全球领先的平台型RNA创新药企业。元宋生物2024年4月12日,上海元宋生物技术有限公司(简称“元宋生物”)宣布,其自主研发的溶瘤病毒Ⅰ类新药“重组L-IFN腺病毒注射液(YSCH-01)”获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可,获批在中国开展I期临床试验,适应症为晚期实体肿瘤。本次IND申报获得中国CDE批准,是元宋生物继2023年12月获得美国FDA临床批件、获批在研中的两个独创性的IIT项目(包括囊式给药治疗复发脑胶质瘤以及溶瘤病毒雾化给药治疗肺部多发原位或转移性肿瘤)之外,在探索YSCH-01临床研究方面取得的又一重要进展。YSCH-01的临床前研究证实,它具有双重调控、安全性高、广谱抗癌的特点。在前期研究者发起的临床试验(IIT)中,YSCH-01也显示了出色的安全性以及抗癌疗效,是一款理论上药效更优且兼具肿瘤靶向性和用药安全性的CTGVT产品。深信生物2024年4月17日,深信生物宣布其在研广谱新型冠状病毒(COVID)mRNA疫苗IN002.5.1获得美国食品药品监督管理局(FDA) Ⅱ期临床试验批准。IN002.5.1为深信生物基于其自主知识产权的mRNA-LNP技术平台开发的一款广谱保护型新冠mRNA疫苗,使用深信生物自主研发的LNP递送系统。IN002.5.1于2023年2月获得美国FDA的IND许可,目前已经完成海外I期临床试验并取得积极结果。IN002.5.1的Ⅰ期临床试验结果是深信生物创新mRNA-LNP技术平台产品首次获得的人体试验验证。基于同样技术平台开发的另外两款mRNA疫苗产品——带状疱疹(HZ)疫苗IN001和呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗IN006——也分别于2023年9月和2024年1月获得FDA的IND许可,目前已分别启动Ⅰ期临床研究的准备工作。天泽云泰4月19日,上海天泽云泰宣布其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司(以下简称“公司”)自主研发和生产的1类新药VGN-R09b获得国家药品监督管理局(以下简称“国家药监局”)临床试验默示许可,同意开展治疗原发性帕金森病(PD)和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)的临床试验。VGN-R09b是国内首个采用AAV递送双基因策略获批注册临床的基因疗法,也是首个从治疗罕见病拓展到常见病的获批注册临床的基因治疗候选药物,是该产品及公司发展的一个重要里程碑。研发管线英百瑞4月19日,具有国际独创的CAR-raNK细胞技术平台的英百瑞(杭州)生物医药有限公司自主研发的第二款针对实体肿瘤药物“IBR822细胞注射液”(受理号:CXSL2400067),成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(通知书编号:2024LP00986)。IBR822细胞注射液是英百瑞利用自主知识产权开发的全球首款非病毒非基因修饰的能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞(CAR-raNK)产品。其独创的靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联,使IBR822具有极高的安全性和强大的杀伤肿瘤细胞能力。临床前研究显示,IBR822细胞注射液对非小细胞肺癌、消化道肿瘤、乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、宫颈癌肿瘤细胞系均有明显杀伤效果。动物试验中,IBR822细胞注射液对于乳腺癌、前列腺癌等小鼠模型均有显著的抑瘤效果及较好的耐受性。IBR822细胞注射液前期已开展多项研究者发起的临床试验(IIT),并取得了优异的安全性与有效性的结果。波睿达4月24日,武汉波睿达生物科技有限公司(以下简称“波睿达生物”)宣布,其自主研发的CAR-T细胞治疗药物—“靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液”(以下简称“BRD-03”),成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可。波睿达生物历时4年自主研发的BRD-03是全球首个以CD99为靶点的自体CAR-T细胞治疗产品。2021年4月,波睿达董事长张同存教授带领团队应用CD99 CAR-T细胞技术救治了一名实体瘤患者,这是全球首个运用CD99 CAR-T细胞疗法救治实体肿瘤患者的案例,标志着我国拥有自主知识产权的CAR-T疗法在实体肿瘤领域取得新突破。临床前研究显示,BRD-03对横纹肌肉瘤肿瘤细胞系等小鼠模型均有显著的抑瘤效果及较好的耐受性。BRD-03前期已开展的研究者发起的临床试验(IIT),也取得了优异的安全性与有效性的结果。 BRD-03临床前动物实验数据 中美瑞康4月25日,中美瑞康,一家在小激活RNA(saRNA)药物领域处于全球领先地位的创新型生物制药企业,宣布其自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的saRNA药物RAG-01获得美国食品药品监督管理局(FDA)批授予新药临床试验(IND)许可。RAG-01是全球首个获得 FDA 批准的同类saRNA药物,同时也是中国首个saRNA药物。RAG-01 是一款首创作用机制的saRNA药物,旨在激活非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者的肿瘤抑制基因p21,从而抑制膀胱癌的复发和进展。此前,RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验,并已有3例受试者入组接受给药。暨德康民4月28日,专注于异体γδ-T细胞免疫治疗的广东暨德康民生物科技有限责任公司(以下简称“暨德康民”),自主研发的用于治疗原发性肝细胞癌的创新性细胞药物“γδ-T细胞注射液”获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心的临床试验默示许可。暨德康民表示,这是中国首个基于γδ-T细胞的创新免疫细胞药物,计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验。暨德康民团队目前专注于γδ-T免疫细胞治疗及提供γδ-T免疫细胞相关技术服务,致力于研发及推广异体γδ-T细胞药物在治疗恶性肿瘤、难治性传染病和免疫功能调节领域的临床应用、健康管理及产业化。2024年1月31日暨德康民“异体γδ-T细胞注射液”IND申请获得国家药品监督管理局药品审评中心正式受理。总结据沙利文数据预计,2025年全球CGT市场规模达305.5亿美元,中国CGT市场2025年市场规模将达25.9亿美元。2024年第一季度已有31款CGT药物获批临床,获批的药物中包括21款细胞产品、10款基因治疗产品。相信未来将有大量的细胞和基因治疗的在研项目开始集中进入临床阶段。蓄能,储备丰沛的在研产品管线,也是未来整个行业繁荣发展的基础,让我们静待CGT治疗领域的爆发。参考资料:各公司官网版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除-END-药事纵横投稿须知:稿费已上调,欢迎投稿各位朋友好,觉得本文对您有帮助,请随手点一下下方的在看,以便让你的朋友也能看到哦。
100 项与 γδ-T细胞(Guangdong GD Kongming Biotech) 相关的药物交易