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4月,近60款1类新药在中国获批临床(附PDF下载)
2024-05-05
·
交易
·
医药观澜
细胞疗法
基因疗法
免疫疗法
抗体药物偶联物
申请上市
▎
药明康德
内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网,在今年4月,有约60款1类新药首次在中国获批临床。按照新注册分类,“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物,它们也往往代表了药物研发领域的前沿方向。本文中就让我们来看看这些1类新药都有哪些?又有望惠及哪些患者?图片来源:123RF从疾病领域来看,在4月首次在中国获批临床的1类新药中,抗
肿瘤
药物有30多款,占比超过60%。
肿瘤
之外,这些药物的适应症还涵盖了
神经系统疾病
、
自身免疫性疾病
、
呼吸系统疾病
、
消化系统疾病
等疾病领域。▲4月首次在中国获批临床的1类新药疾病领域分布从药物类型来看,4月首次在中国获批临床的1类新药包括细胞和基因疗法(CGT)、抗体偶联药物(ADC)、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等不同的类型。其中,CGT产品较多,有10款,包括
肿瘤
浸润淋巴细胞(TIL)疗法、干细胞药物、γδ T细胞药物、CAR-T细胞药物、
TCR
-T细胞药物、CAR-raNK细胞疗法、AAV基因疗法、碱基编辑药物等等。▲4月首次在中国获批临床的1类新药分子类型分布以下将分享在4月获批临床的CGT疗法的基本信息,供读者参阅。欲了解更多药物的信息,请扫描下方二维码,即可获得“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。
正序生物
:
CS-101注射液
作用机制:碱基编辑药物适应症:
重型β-地中海贫血
根据
正序生物
新闻稿,
CS-101
为该公司自主研发的针对
β-地中海贫血症
的碱基编辑药物。该产品通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底“治愈”
β-地中海贫血症
的目的。
英百瑞生物
:IBR822细胞注射液作用机制:靶向
TROP2
抗原的CAR-raNK细胞疗法适应症:
晚期实体肿瘤
根据
英百瑞生物
新闻稿,
IBR822
是该公司自主研发的非病毒、非基因修饰,能特定靶向
TROP2
抗原并具有杀伤
肿瘤
细胞能力的NK细胞(CAR-raNK)产品。该产品通过由靶向
肿瘤
抗原的特异性抗体
TROP2
通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联,具有较高的安全性和杀伤
肿瘤
细胞能力。
天泽云泰
:
VGN-R09b
作用机制:基因疗法适应症:
原发性帕金森病
;
芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症
根据
天泽云泰
新闻稿介绍,
VGN-R09b
是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法,使用重组AAV作为基因治疗载体,以递送有功能的芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)为基础,旨在恢复多巴胺的生成,从而发挥相应的潜在的治疗作用。该产品通过局部纹状体注射的方式,使药物能够直接作用于发病部位,减少全身给药剂量,从而减少相应的免疫反应等不良反应。从理论上说,基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。
科士华生物
:
KSH01注射液
作用机制:靶向MAGE-A4抗原的
TCR
-T细胞药物适应症:
食管癌
、
胃癌
、
尿路上皮癌
等
晚期实体瘤
根据
科士华生物
新闻稿介绍,
KSH01
为一款针对消化道和泌尿系大癌种的
TCR
-T细胞新药,靶向MAGE-A4抗原。该产品的核心序列是从患者体内快速筛选出的具有强效抗
肿瘤
活性的天然来源
TCR
序列,
MAGE-A4
则是一种在多种
实体肿瘤
中普遍存在的抗原。
西比曼生物
/
阿斯利康
:
C-CAR031
作用机制:自体抗
GPC3
CAR-T疗法适应症:
GPC3
+
晚期/复发性肝细胞癌
根据
西比曼生物
新闻稿,
C-CAR031
是基于
西比曼生物
和
阿斯利康(AstraZeneca)
的联合开发协议在中国共同开发的产品,为一种针对
肝细胞癌
的自体抗
GPC3
的CAR-T疗法。
GPC3
在多种
恶性实体肿瘤
中特异性高表达(如
肝细胞癌
、
鳞状非小细胞肺癌
、
食管鳞状细胞癌
等),但在健康成人中几乎不表达,因此是理想的、有潜力针对多种
恶性实体肿瘤
的理想靶点。
波睿达生物
:
BRD-03
作用机制:靶向
CD99
的自体CAR-T细胞疗法适应症:≥18 周岁的复发/难治性
CD99
+
骨或软组织肉瘤
根据
波睿达生物
新闻稿介绍,
BRD-03
是一款抗
CD99
CAR-T细胞产品,其表面特异性受体特异性靶向
CD99阳性肿瘤
细胞,无MHC限制地与
肿瘤
细胞表面的
CD99
抗原识别、结合后,经信号转导途径激活T细胞,释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子,引发
CD99阳性肿瘤
CD99
阳性肿瘤细胞凋亡,表现出对
CD99阳性肿瘤
CD99
阳性肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤活性,从而达到治疗
CD99阳性肿瘤
CD99
阳性肿瘤的目的。
暨德康民生物
:
γδ T细胞注射液
作用机制:异体γδ T细胞药物适应症:
原发性肝细胞癌
根据
暨德康民生物
新闻稿,
γδ T细胞注射液
为一款创新免疫细胞药物。γδ T细胞为T细胞的一种,已陆续被发现在
肿瘤
、
感染
以及
自身免疫疾病
的发展过程中发挥着重要作用。
康弘药业
:
KH658
眼用注射液作用机制:新一代眼科基因治疗产品适应症:
新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性
根据
康弘药业
新闻稿,KH658眼用注射液是新一代眼科基因治疗产品,基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体,具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点。该产品通过在人体内持续表达抗
VEGF
蛋白,从而抑制新生血管病变的生长,减缓疾病的进展,有望以单次给药实现患者长期获益。
北科生物
:人脐带间充质干细胞注射液作用机制:人脐带间充质干细胞注射液适应症:
中重度系统性红斑狼疮
根据
北科生物
新闻稿介绍,间充质干细胞(MSC)是源自于早期发育中胚层的成体干细胞,具有高度增殖、自我更新能力,多向分化潜能,受损组织修复功能和免疫抑制能力。研究表明,MSC可以通过调节免疫细胞来抑制
系统性红斑狼疮
活性和分化为多个细胞,修复
SLE
引起的多系统和多器官损害。
君赛生物
:GC203作用机制:非病毒载体基因修饰TIL疗法适应症:
晚期实体瘤
根据
君赛生物
新闻稿介绍,
GC203
是一款非病毒载体基因修饰TIL疗法,通过非病毒载体介导的基因工程技术,使天然TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子
IL-7
。在治疗过程中,所有患者无需接受大剂量化疗清淋、无需
IL-2
联用,且在普通病房即可完成治疗。除了上述药物,4月还有包括抗体偶联药物(ADC)、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等在内的其它类型药物首次在中国获批临床,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行,早日造福患者!扫描下方二维码,您将可以获取“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。参考资料:[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2] 各公司官网及新闻稿本文来自
药明康德
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药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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机构
无锡药明康德新药开发股份有限公司
正序(上海)生物科技有限公司
英百瑞(杭州)生物医药有限公司
[+9]
适应症
肿瘤
神经系统疾病
自身免疫性疾病
[+18]
靶点
TCR
Trop-2
GPC3
[+4]
药物
CS-101
IBR-822
VGN-R09b
[+7]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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