An Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Single Dose of Autologous CD34+ Human Hematopoietic Stem Cells Modified Using Transformer Base Editor in Participants With Severe Sickle Cell Disease

The goal of this open label, single-arm clinical study is to learn about the safety and efficacy of CS-206 injection in treating sickle cell disease.

开始日期2025-06-30

申办/合作机构

复旦大学附属儿科医院

NCT06565026

/ Recruiting早期临床1期

The goal of this open label, single-arm clinical study is to learn about the safety and efficacy of CS-101 injection in treating sickle cell disease.

开始日期2024-09-02

申办/合作机构

正序（上海）生物科技有限公司

[+1]

NCT06479616

/ RecruitingN/AIIT

A Long-term Follow-up Study Evaluating the Safety and Efficacy of Subjects With β-thalassemia Treated With Base-edited Autologous Hematopoietic Stem Cell (CS-101) Transplantation

This is a study to evaluate the long-term safety and efficacy of CS-101 in participants who received CS-101 in study CS -101-03 (NCT06065189)

开始日期2024-06-18

申办/合作机构

复旦大学附属儿科医院

100 项与 CS-101 相关的临床结果

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100 项与 CS-101 相关的转化医学

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100 项与 CS-101 相关的专利（医药）

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项与 CS-101 相关的文献（医药）

Polymers

Interfacial Water Stability between Modified Phosphogypsum Asphalt Mortar and Aggregate Based on Molecular Dynamics

Article

作者: Feng, Ponan ; Liang, Cancan ; Li, Yilang ; Li, Yuanle

The objective of this study is to unravel the modification mechanism of a coupling agent on the water sensitivity of phosphogypsum asphalt mortar. The adhesion process of phosphogypsum asphalt mastic modified with three kinds of coupling agents (KH-550, KH-570, and CS-101) and raw phosphogypsum to the aggregate minerals was simulated based on the molecular dynamics software, Materials Studio 2020, and the water film layer was considered along the simulation. When the three coupling agents were added, the interfacial adhesion work gradually increased with the increase of modified phosphogypsum dosage, and the trends of each model were relatively similar. With the increase of simulation time, the mean square displacement of water molecules of the three interfacial models showed different trends, and the increasing trend rank was unmodified phosphogypsum > KH-550 > KH-570 > CS-101. The diffusion coefficient of the water molecular layer of asphalt mastic modified with CS-101 coupling agent in phosphogypsum shows a significant decrease with the increase of CS-101-modified phosphogypsum (more than 5% mass ratio to asphalt). Compared to raw phosphogypsum asphalt mortar, the addition of coupling agents can significantly limit the diffusion of water molecules and effectively improve the interfacial adhesion work, in which CS-101 coupling agent has the best effect, followed by KH-570 and KH-550.

项与 CS-101 相关的新闻（医药）

2025-09-10

·医药地理

中国首例！碱基编辑疗法成功治愈镰刀型细胞贫血病

近日，正序生物宣布与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病（SCD）的碱基编辑药物CS-101注射液的研究者发起的临床研究成功治愈首位患者，患者在治疗后胎儿血红蛋白（HbF）水平显著且持续上升，镰状血红蛋白（HbS）水平显著且持续降低，治疗后6个月起HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，治疗后6个月中没有出现血管闭塞危象，已回归到正常生活中。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。被“扭曲”的红细胞镰刀型细胞贫血病，也称为镰状细胞贫血，是一种常染色体显性遗传血红蛋白病，根本病因在于β-珠蛋白肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代，形成异常的血红蛋白S。在低氧条件下，氧分压下降时血红蛋白S分子之间相互作用，成为螺旋形多聚体，使红细胞扭曲成镰状细胞，这一过程称为“镰变”。镰刀型细胞贫血病临床表现为慢性溶血性贫血、再发性疼痛危象、易感染、慢性局部缺血导致器官组织损害等，严重时可危及生命。全球约有3.5%的人口携带镰刀型细胞贫血病突变基因，每年约有30万婴儿出生时患有此病，在非洲、地中海沿岸、中东和东南亚等地区发病率较高。目前，镰刀型细胞贫血病的常规治疗手段包括药物治疗和输血治疗，这两种方法均属于对症治疗，虽可缓解患者的临床症状，但无法实现根本性治愈。此外，造血干细胞移植是一种有望根治该病的策略，但传统的异体移植依赖于匹配的供体，在实际中往往难以获得。而基因编辑疗法的出现为彻底治愈带来了新希望：该技术通过编辑患者自身的造血干细胞，激活胎儿血红蛋白（HbF）的表达，不仅避免了寻找供体的等待时间，也显著缩短了治疗周期，为疾病的彻底治愈带来了曙光。 Pharma ONE药物研发大数据平台显示，目前全球仅有一款基因编辑疗法——Casgevy（通用名：exagamglogene autotemcel）获批上市。该疗法由Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics共同开发，是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑治疗方法，于2023年首次在英国获得批准，用于治疗地中海贫血和镰状细胞性贫血。它的成功上市标志着基因编辑技术在临床应用中取得重大突破，并为未来更多基因编辑疗法的研发与应用奠定了重要基础。镰状细胞性贫血药物全球获批情况数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台 CS-101展现革命性疗效 CS-101注射液是正序生物利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的一款针对β-血红蛋白病的基因编辑药物，具有高效、安全的治疗效果。CS-101注射液通过采集患者自体造血干细胞，利用tBE对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，再将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者胎儿血红蛋白浓度快速升高，有效抑制红细胞镰变，显著减少血管闭塞危象和溶血。由于CS-101编辑靶点的高效性和tBE技术的安全性，相较于其他基于CRISPR技术的β-血红蛋白病的编辑疗法，CS-101可以使患者迅速地完成造血重建，更快速并大幅提升胎儿血红蛋白水平从而降低镰刀状血红蛋白的占比，更高效且稳定地阻止红细胞发生镰变；同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，显示出了更好的有效性和安全性。官方表示，CS-101注射液已经在临床试验中成功治愈了近20例β-地贫患者和镰刀型细胞贫血病患者，首位β-地贫患者在接受CS-101治疗后已经摆脱输血依赖超过22个月。CS-101注射液有望成为β-血红蛋白病全球首创（First-in-Class）的碱基编辑治疗药物和同类最好（Best-in-Class）的基因编辑治疗药物。结语此次中国首例碱基编辑疗法成功治愈镰刀型细胞贫血病，不仅是基因编辑技术在临床应用的又一重大突破，更为众多患者点燃了根治的希望。CS-101注射液凭借其高效、安全、精准的优势，有望引领β-血红蛋白病治疗迈入“终身治愈”的新时代，也标志着中国在全球基因治疗赛道上迈出了坚实而领先的一步。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

基因疗法临床研究上市批准

2025-08-29

·研发客

2025张江药谷国际创新大会｜共谈技术突破，共探创新支付，共促基因治疗产业发展

// 8月28日-29日，2025张江药谷国际创新大会先进疗法论坛在张江科学会堂盛大启幕。 10场平行论坛覆盖全球生物医药产业先进疗法领域最热话题，聚焦技术前沿突破、临床转化难点、产业生态构建及国际化合作机遇，旨在为生命科学产业搭建一个汇聚全球顶尖科学家、临床专家、企业领袖、投资机构及监管部门的权威对话平台。在基因治疗分论坛，产业先锋、专家学者、监管领袖，深度探讨该领域的监管动向、技术破界等话题，以促进基因治疗产业的发展。关于监管影响以及发展现状前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长王亚宁前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长王亚宁分享了基因治疗监管新动态。FDA领导层更迭与政治化倾向一定程度上增加了中国药企出海的时间和资金成本。国内监管审批提速，但创新药上市后面临医保支付难题，成为制约商业化的关键因素。 L.E.K.合伙人及中国区业务负责人王景烨 L.E.K.合伙人及中国区业务负责人王景烨：当前，我国细胞与基因疗法等领域研发管线增长迅猛，与发达国家的商业化差距正在缩小。今年我国诞生了首个获批的基因治疗药物。未来十年，仅在中国市场，精准医学将为患者、医疗系统乃至整个社会经济带来较大价值。但部分医疗工作者和患者对精准医学的认知仍需提升，教育任务艰巨。此外，基因治疗涉及大量敏感个人数据，在数据隐私、跨境传输及AI技术应用方面存在挑战。关于产业挑战以及未来趋势张科禾苗基金负责人姜涛，正序生物资源管理部负责人武冰冰，信念医药联合创始人肖啸，前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长王亚宁，宜明生物研发副总裁仲明，L.E.K.合伙人及中国区业务负责人王景烨深入探讨了基因疗法的下一程。研发成本、生产工艺、漫长随访期、市场规模等推高了基因治疗药物的成本。商业化与支付成为行业的挑战。多位嘉宾认为支付创新迫在眉睫，政府、保险机构、企业密切合作将有望提高基因治疗的可及性。关于企业布局与临床进展当前，我国基因疗法相继取得突破性进展，多款产品获批进入临床试验阶段。愈方生物创始人兼首席科学官张家毓愈方生物创始人兼首席科学官张家毓：公司研发的首款药物JV101，主要用于治疗心衰，在上海东方医院开展的临床研究中，初步验证了该药物的安全性和有效性。正序生物资源管理部负责人武冰冰正序生物资源管理部负责人武冰冰：公司碱基编辑药物CS-101注射液的研究者发起的临床研究成功治愈首位患者，成为中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。纽伦捷生物联合创始人兼首席科学家刘月光纽伦捷生物联合创始人兼首席科学家刘月光：公司NRG-103注射液已在国内完成研究者发起的临床研究，初步验证了其安全性与疗效，前不久，NRG-103获得FDA的IND批准，可开展针对胶质母细胞瘤（GBM）的临床研究。

基因疗法细胞疗法申请上市

2025-08-27

·细胞基因治疗前沿

正序生物：完成首例碱基编辑治愈镰刀型细胞贫血病

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 2025年8月26日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病（SCD）的碱基编辑药物CS-101注射液的研究者发起的临床研究（IIT，Investigator Initiated Trial）成功治愈首位患者。患者在治疗后胎儿血红蛋白（HbF）水平显著且持续上升，镰状血红蛋白（HbS）水平显著且持续降低，治疗后6个月起HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，治疗后6个月中没有出现血管闭塞危象（VOCs，vaso-occlusive crises），已回归到正常生活中。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。正序生物CS-101注射液是利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021）开发的一款针对β-血红蛋白病的基因编辑药物，具有高效、安全的治疗效果。CS-101注射液通过采集患者自体造血干细胞，利用tBE对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，再将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者胎儿血红蛋白浓度快速升高，有效抑制红细胞镰变，显著减少血管闭塞危象和溶血。正序生物CS-101注射液由于其编辑靶点的高效性和tBE技术的安全性，相较于其他基于CRISPR技术的β-血红蛋白病的编辑疗法，CS-101可以使患者迅速地完成造血重建，更快速并大幅提升胎儿血红蛋白水平从而降低镰刀状血红蛋白的占比，更高效且稳定地阻止红细胞发生镰变；同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，显示出了更好的有效性和安全性。CS-101注射液已经在临床试验中成功治愈了近20例β-地贫患者和镰刀型细胞贫血病患者，首位β-地贫患者在接受CS-101治疗后已经摆脱输血依赖超过22个月。CS-101注射液有望成为β-血红蛋白病全球首创（First-in-Class）的碱基编辑治疗药物和同类最好（Best-in-Class）的基因编辑治疗药物。参考资料：正序生物

基因疗法临床研究临床结果

100 项与 CS-101 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性胸部综合征	临床1期	中国	正序（上海）生物科技有限公司	2024-09-02
β地中海贫血	临床1期	中国	正序（上海）生物科技有限公司	2024-04-18
镰状细胞血症	临床1期	中国	正序（上海）生物科技有限公司	-

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NEWS 人工标引	临床1期	镰状细胞血症	1	CS-101注射液	顧醖鏇蓋構壓遞選艱醖(夢願鑰範艱繭餘憲鬱範) = 窪範鏇選餘鑰艱築積醖鏇觸廠網淵遞鏇築襯餘 (糧積鹹構淵鹹夢簾壓鹽 ) 更多	积极	2025-08-26
NCT06024876 \| NCT06291961 (S291, EHA2025)	N/A	输血依赖性β地中海贫血	9	CS-101	齋膚襯襯獵願選鏇衊憲(築積襯觸選獵醖鏇夢衊) = All participants had ≥1 adverse event (AE) of Grade 3 or 4 severity (including laboratory-based AEs). The observed adverse events following CS-101 infusion were largely consistent with those typically associated with busulfan myeloablative conditioning. No deaths, discontinuations, or malignancies were reported. 積艱製觸艱蓋憲鹽壓構 (鑰範壓築範願鹹積廠醖 )	积极	2025-05-14
NCT06024876 \| NCT06291961 (ASH2024) 人工标引	临床1期	输血依赖性地中海贫血	6	CS-101	選襯夢淵醖遞構憲艱膚(襯遞齋鬱觸廠製網蓋齋) = All participants had ≥1 adverse event (AE) of Grade 3 or 4 severity (including laboratory-based AEs). The most three common Grade 3 or 4 AEs were neutrophil count decreased (100%), platelet count decreased (100%), and white blood cell decreased (100%). Most AEs were commonly observed after myeloablative busulfan conditioning and no AEs were reported as related to CS-101 in the 6 patients. 顧製鑰遞構衊繭鹹構鬱 (鑰積淵夢壓憲鏇憲鬱觸 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT06024876 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	输血依赖性地中海贫血	1	CS-101	淵糧憲網憲願夢憲蓋艱(鹹鏇餘夢糧膚鏇構衊顧) = 齋淵範築鹹構膚夢顧膚艱繭築觸襯網憲觸築築 (淵憲鏇鏇遞築鬱壓衊選 )	积极	2024-01-08