新药专题｜10月：首个国产PD-1获美国FDA批准上市！自免领域迎来多个新药…

2023-11-06

优先审批上市批准申请上市

看点：两款进口新药获NMPA批准，为银屑病、斑秃患者带来新疗法首个国产PD-1获美国FDA批准上市FDA批准全新作用机制的CKD治疗药物多个溃疡性结肠炎在美国获批上市首款治疗中重度斑块状银屑病的IL-17A和IL-17F抑制剂获FDA批准10月还有哪些新药获批上市？更多详情请看下文。NMPA获批上市的创新药2023年10月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了3款1类创新中药，分别为以岭药业的通络明目胶囊、健民药业的小儿紫贝宣肺糖浆和青峰药业的枳实总黄酮片。表1. 2023年10月NMPA批准的国产新药，数据来源：NMPA官网除了国产新药，本月还有2款进口新药首次获得NMPA批准，详情见下表：表2. 2023年10月NMPA批准的进口新药，数据来源：NMPA官网氘可来昔替尼片氘可来昔替尼片是全球首款酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，通过独特的“变构抑制”机制高选择性靶向TYK2,从而抑制银屑病发病的关键细胞因子白介素（IL）-23、IL-12和I型干扰素（IFN）的信号传导，达到精准靶向治疗。2022 年 9 月，氘可来昔替尼获 FDA 批准用于成人中重度斑块状银屑病。2023年10月，NMPA通过优先审评程序批准甲苯磺酸利特昔替尼胶囊（商品名：乐复诺）上市，用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。甲苯磺酸利特昔替尼胶囊该药是辉瑞开发的一种激酶抑制剂，能够不可逆地抑制JAK3和酪氨酸激酶家族，从而阻断导致斑秃的信号分子和免疫细胞活性，从而抑制免疫系统杀伤毛囊细胞以达到治疗斑秃的目的。2022年9月，辉瑞在中美欧同步递交利特昔替尼用于治疗12岁及以上青少年和成人斑秃患者的上市申请。2023年6月该药率先在美国获批上市。2023年10月，NMPA通过优先审评程序批准甲苯磺酸利特昔替尼胶囊（乐复诺）上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者，为重度斑秃患者提供了新的治疗选择。美国FDA批准的新药美国FDA药品审评和研究中心（CDER）批准了17款新药，包括3个新分子实体（VELSIPITY、ZILBRYSQ和AGAMREE），1个作为独立NDA提交的新适应症申请（XPHOZAH），5个生物药（LOQTORZI、OMVOH、ZYMFENTRA、BIMZELX和COSENTYX）。表3. 2023年10月美国FDA批准的新药，数据来源：NMPA官网3个新分子实体1、AGAMREE (Vamorolone)SANTHERA研发的一种解离类固醇，被FDA批准适用于2岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。DMD是最常见的肌营养不良症，是一种遗传病，患者因无法产生对肌肉功能至关重要的肌营养不良蛋白，导致行走能力丧失和呼吸衰竭。AGAMREE一种口服悬浮液治疗药物，根据体重确定用药剂量，作用类似于皮质类固醇（用于维持肌肉力量的抗炎药物），旨在保留皮质类固醇有益的抗炎和增强肌肉的作用，同时减少骨骼脆弱、生长发育迟缓、胰岛素抵抗、情绪变化、青春期延迟等不良副作用。2、ZILBRYSQ (Zilucoplan)UCB开发的一款创新药，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)。此前ZILBRYSQ曾被FDA授予孤儿药资格。2023年9月已在欧盟和日本获批上市。ZILBRYSQ是首个获批用于治疗该类患者的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂，也是唯一一款可以每日自我给药的gMG靶向疗法。ZILBRYSQ通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。与静脉注射治疗相比，自行治疗可以减少患者往返医院以及给药时间。3、VELSIPITY (Etrasimod)辉瑞开发的一款新一代口服S1P调节剂，能够与S1P受体1、4和5特异性结合。10月该药获FDA批准用于患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人，本次批准的推荐剂量是2mg。根据Evaluate预测，VELSIPITY具潜力成为一款治疗UC的重磅疗法。目前VELSIPITY还在进行UC、克罗恩病、特应性皮炎、嗜酸性食管炎和斑秃等其他免疫性炎症疾病的研究。VELSIPITY治疗溃疡性结肠炎的还在加拿大、澳大利亚、墨西哥、俄罗斯、瑞士和新加坡等国家提交了上市申请。1个作为独立NDA提交的新适应症申请XPHOZAH (tenapanor)Ardelyx开发的一种胃肠道中的钠离子转运蛋白NHE3抑制剂，是一种“first-in-class”药物，获FDA批准作为附加治疗用于降低接受肾透析治疗的慢性肾病（CKD）成人患者的血清磷水平，这些患者对磷酸盐结合剂治疗的效果不佳或对任何剂量磷酸盐结合剂治疗不耐受。这是首个获批的磷酸盐吸收抑制剂。5个生物药1、LOQTORZI（toripalimab-tpzi，特瑞普利单抗）君实生物开发的一款PD-1单抗，本次在美国获批的2项适应症覆盖了复发/转移性鼻咽癌的全线治疗：特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。根据Coherus公司新闻稿，特瑞普利单抗是首个FDA批准用以治疗鼻咽癌的药物，这也是FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药，在中国创新药出海过程中具有里程碑意义。值得一提的是，特瑞普利单抗注射液（拓益®）也是我国批准上市的首个国产PD-1单抗药物。2、OMVOH（mirikizumab）礼来开发的一种人源化IgG4单克隆抗体，可通过与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。10月，该药获FDA批准用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者，这是首个用于治疗UC的IL-23p19拮抗剂。3、ZYMFENTRA（infliximab）Celltrion公司开发的一种抗TNFα单抗，获批用于中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）成人患者在接受静脉给予infliximab单抗治疗后的维持治疗。这是获FDA批准用以治疗炎症性肠病（IBD）的首个infliximab皮下制剂。此前，Infliximab已经获得FDA批准用于治疗中度至重度类风湿性关节炎，以及中度至重度克罗恩病等其他炎性疾病。ZYMFENTRA是infliximab的生物类似药皮下制剂，可提供血清中稳定升高的infliximab单抗水平。4、BIMZELX（bimekizumab-bkzx）UCB开发的一种人源化IgG1单克隆抗体，获FDA批准用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病。这是FDA第一个被批准用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病的IL-17A和IL-17F抑制剂。斑块状银屑病是一种免疫介导的疾病，可导致皮肤细胞过度生成，从而引起发炎、鳞屑性斑块。IL-17A和IL-17F水平升高存在于病变的银屑病皮肤中，是驱动炎症过程的两种关键细胞因子。Bimekizumab可选择性地结合IL-17A、IL-17F和IL-17AF细胞因子，阻断它们与IL-17RA/IL-17RC受体复合物的相互作用。UCB预计BIMZELX的全球峰值销售额至少为40亿欧元。5、COSENTYX（secukinumab，司库奇尤单抗）诺华开发的一款IL-17A单抗，最初的剂型为皮下注射剂，本次获批的是静脉注射剂，用于治疗成人银屑病关节炎（PsA）PsA）、强直性脊柱炎（AS）和非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）。 11月，又将有哪些新药获得批准？欢迎关注博药微信公众号，小编将为您持续跟踪报道～来源 | 博药（药智网获取授权转载）撰稿 | 九思责任编辑 | 八角声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦