A Phase I Study to Assess the Efficacy and Safety of Autologous Tumor Infiltrating Lymphocytes (LN144) With Adjuvant Pembrolizumab for Treatment of Immunotherapy Naïve Patients With High Risk Stage IIIb-dResectable Melanoma

The purpose of this study is to evaluate the efficacy of adjuvant adoptive cell therapy (ACT) via infusion of LN-144 (autologous TIL) followed by interleukin-2 (IL-2) after a nonmyeloablative lymphodepletion (NMA-LD) preparative regimen, followed by Pembrolizumab.

开始日期2024-12-31

申办/合作机构

The Case Comprehensive Cancer Center

NCT06326463 / Recruiting临床1期IIT

CAR T-cell Therapy Directed to CD70 for Pediatric Patients With Hematological Malignancies

The study participant has one of the following blood cancers: acute myelogenous leukemia (AML)/myelodysplastic syndrome (MDS), acute lymphoblastic leukemia (B-ALL, T-ALL) or Lymphoma. Your cancer has been difficult to treat (refractory) or has come back after treatment (relapse).
Primary Objective
To determine the safety and maximum tolerated dose of intravenous infusions of escalating doses of CD70-CAR T cells in patients (≤21 years) with recurrent/refractory CD70+ hematological malignancies after lymphodepleting chemotherapy.
Secondary Objectives
To evaluate the antileukemic activity of CD70-CAR T cells. We will determine the anti- leukemic activity of the CD70-CAR T cells in the bone marrow and in the treatment of extramedullary disease.

开始日期2024-12-01

申办/合作机构

St. Jude Children's Research Hospital, Inc.

NCT06677710 / Not yet recruiting临床1期

A Phase 1B Study of IDP-023 g-NK Cells Plus Ocrelizumab in Patients With Refractory Primary and Secondary Progressive Multiple Sclerosis

This is an open label, Phase 1b, multiple ascending dose, and dose-expansion study of IDP-023 administered in combination with interleukin-2 (IL-2) and ocrelizumab to evaluate the safety, tolerability, and biologic activity on autoreactive immune cells in patients with refractory progressive multiple sclerosis.

开始日期2024-11-01

申办/合作机构

Indapta Therapeutics, Inc.初创企业

100 项与美司钠相关的临床结果

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100 项与美司钠相关的转化医学

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100 项与美司钠相关的专利（医药）

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1,262

项与美司钠相关的文献（医药）

2024-11-01·Redox Biology

Mechanism of action and impact of thiol homeostasis on efficacy of an enzyme replacement therapy for classical homocystinuria

Article

作者: Majtan, Tomas ; Rodems, Steve ; Szabo, Csaba ; Bottiglieri, Teodoro ; Liu, Kai ; Philipp, Thilo Magnus ; Clapper, Wilmelenne

Homocystinuria (HCU) due to cystathionine beta-synthase (CBS) deficiency is characterized by elevated plasma and tissue homocysteine levels. There is no cure, but HCU is typically managed by methionine/protein restriction and vitamin B₆ supplementation. Enzyme replacement therapy (ERT) based on human CBS has been developed and has shown significant efficacy correcting HCU phenotype in several mouse models by bringing plasma total homocysteine below the clinically relevant 100 μM threshold. As the reactive nature of homocysteine promotes disulfide formation and protein binding, and ERT is unable to normalize plasma total homocysteine levels, the mechanism of action of ERT in HCU remains to be further characterized. Here we showed that only a reduced homocysteine serves as a substrate for CBS and its availability restricts the homocysteine-degrading capacity of CBS. We also demonstrated that cells export homocysteine in its reduced form, which is efficiently metabolized by CBS in the culture medium. Availability of serine, a CBS co-substrate, was not a limiting factor in our cell-based model. Biological reductants, such as N-acetylcysteine, MESNA or cysteamine, increased the availability of the reduced homocysteine and thus promoted its subsequent CBS-based elimination. In a transgenic I278T mouse model of HCU, administration of biological reductants significantly increased the proportion of protein-unbound homocysteine in plasma, which improved the efficacy of the co-administered CBS-based ERT, as evidenced by significantly lower plasma total homocysteine levels. These results clarify the mechanism of action of CBS-based ERT and unveil novel pharmacological approaches to further increase its efficacy.

2024-09-01·Cancer Medicine

Camrelizumab in combination with doxorubicin, cisplatin, ifosfamide, and methotrexate in neoadjuvant treatment of resectable osteosarcoma: A prospective, single‐arm, exploratory phase II trial

Article

作者: Zhang, Xinke ; Zhu, Xiaojun ; Wang, Jin ; Lu, Jinchang ; Deng, Chuangzhong ; Wu, Hao ; Zhang, Yingchun ; Song, Guohui ; Xu, Huaiyuan ; Tang, Qinglian ; Ai, Fei

Abstract:

Background:

The poor overall survival of osteosarcoma (OS) underscores the need to explore new therapeutic avenues. Tumor necrosis rate (TNR) after neoadjuvant chemotherapy predicts prognosis.

Aims:

The study was to investigate safety and activity of neoadjuvant chemotherapy with camrelizumab (a humanized antibody against PD‐1) in patients with resectable OS.

Materials & Methods:

We conducted a prospective, single‐arm, exploratory phase II trial in OS patients. Eligible patients received camrelizumab combined with doxorubicin or liposomal doxorubicin, cisplatin, methotrexate, ifosfamide with mesna. Surgery was performed 12–14 days after neoadjuvant therapy and adjuvant therapy starting 2–3 weeks postoperatively. The primary endpoint was the rate of good tumor necrosis (TNR ≥90%) after neoadjuvant therapy, and the secondary outcomes were safety, 2‐year progression free survival and 2‐year overall survival.

Results:

Seventy‐five patients were recruited to the study. Subsequently, 64 patients completed neoadjuvant therapy and underwent surgery. Thirty‐one patients (48.4%) have a good TNR to neoadjuvant therapy. With a median follow‐up of 22.4 months (range 2.2–44.9 months), the estimated 2‐year PFS was 69.6% and the estimated 2‐year overall survival was 89.4%. Grade 3 or 4 treatment‐related adverse events were noticed in 62.7% of the patients. Frequent grade 3 or 4 adverse events were decreased platelet count (45.3%), decreased white blood cell count (36%). No immune‐related serious adverse events were observed.

Discussion:

Our study had limitations. First, it was limited by its non‐randomized design. Besides, stromal tumor‐infiltrating lymphocytes was comprehensively analyzed in this study.

Conclusions:

This study demonstrated that amrelizumab combined with adriamycin, cisplatin, methotrexate, and ifosfamide in the neoadjuvant treatment of resectable OS was safe and tolerable. This combined therapeutic strategy may not increase TNR, but the long‐term survival benefit remains to be followed up.

2024-07-01·ANTICANCER RESEARCH

Mesna, Doxorubicin, Ifosfamide and Dacarbazine (MAID) Combination Chemotherapy for Retroperitoneal Sarcoma: A Single-center Experience

Article

作者: Ishiyama, Yudai ; Nishimura, Koichi ; Horiuchi, Toshihide ; Toki, Daisuke ; Kondo, Tsunenori ; Ishihara, Hiroki ; Yoshino, Maki ; Inakawa, Toru

BACKGROUND/AIM:

There is limited evidence regarding the systemic treatment of retroperitoneal soft-tissue sarcoma, and the current Japanese guidelines fail to make definitive suggestions. Here, we report our experience with combination chemotherapy of mesna, doxorubicin, ifosfamide, and dacarbazine (MAID) in this population.

PATIENTS AND METHODS:

We retrospectively reviewed the records of eight patients (three male and five female) who received MAID for pathologically diagnosed metastatic unresectable retroperitoneal sarcoma (either leiomyosarcoma or pleomorphic sarcoma) between October 2019 and January 2022. Treatment efficacy, tolerability (need for dose reduction), and safety profiles were evaluated and summarized.

RESULTS:

At initiation, the median age was 56.0 years, and the body mass index was 20.0 kg/cm² Six patients had Eastern Cooperative Oncology Group performance status scores of 0. The net clinical benefit was a partial response in three (37.5%) patients, stable disease in four (50.0%), and progressive disease in one (12.5%). During the median 90.8 weeks of follow-up, disease in five patients progressed, resulting in a median progression-free survival of 48.4 weeks, and five deaths occurred, resulting in an overall survival of 95.1 weeks. Commonly observed adverse events were neutropenia (eight patients), anemia (eight patients), and decreased platelet count (seven patients), which led to dose reduction (60-80%) in six patients.

CONCLUSION:

MAID combination therapy may be an acceptable option for advanced retroperitoneal sarcoma; however, its benefits must be carefully assessed owing to its not insignificant toxicity.

项与美司钠相关的新闻（医药）

2024-06-15

·生物制药小编

实体瘤CAR-T治疗的第28天

CAR-T细胞是一类创新的肿瘤治疗药物，被认为是继手术、化疗、放疗和骨髓移植后的“肿瘤治疗第五支柱”。在血液肿瘤上，CAR-T治疗已经取得成功，获批用于多种血液肿瘤；但是在实体瘤方面，CAR-T项目进度缓慢，障碍重重。近日，美国最大的癌症研究和治疗组织之一——希望之城（City of Hope）公布了其前列腺癌CAR-T项目的临床研究进展，研究显示：具有良好的治疗活性、积极的安全性、以及短暂的持久性。该研究发表于期刊Nature Medicine上，这也是PSCA CAR-T治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的首次人体研究结果。前列腺癌PSCA CAR-T 希望之城的这款实体瘤CAR-T靶向前列腺干细胞抗原（PSCA），PSCA在局部和转移性前列腺癌以及大部分膀胱癌和胰腺癌中均高表达，是潜在的肿瘤免疫疗法靶标。 PSCA-CAR构建体（图片来源：参考资料2）这款PSCA CAR-T没有制造失败，最终发布的产品中位数CAR百分比为86.8%。从单采到回输的中位时间为73天（范围：34-182），延迟主要由于在毒性评估和方案修定期间，协议强制暂停，等待研究活检以及监管对超出参数产品的批准。安全性数据这项由希望之城的Saul Priceman博士和Tanya Dorff博士团队发起的PSCA CAR-T针对前列腺癌的1期研究（NCT03873805），旨在评估PSCA CAR-T的安全性和剂量限制性毒性（DLT）。 DLT和CRS发生率（图片来源：参考资料2）在研究中，有14名患者接受了PSCA CAR-T。共有三个队列，初始剂量均为1亿个CAR-T细胞： DL1（n=3）患者无需接受淋巴细胞清除化疗，直接接受单次1亿个CAR-T细胞剂量的输注。由于该研究是该PSCA CAR-T的首次人体研究，评估单独使用CAR-T细胞的安全性非常重要。该队列中，并未观察到剂量限制性毒性（DLT）。 DL2（n=6）患者接受氟达拉滨/环磷酰胺（Flu/Cy）清淋后，再输注1亿个细胞剂量的PSCA CAR-T。该队列中，有两例DLT（非感染性膀胱炎）发生，膀胱炎的最高等级为2级。这是由于膀胱细胞也会表达PSCA，因此遭受到了CAR-T细胞的攻击导致炎症。两个DLT病例膀胱内治疗不是特别有效，都需要进行全身性类固醇治疗。为此，研究团队新增了DL3。 DL3（n=5）低剂量Flu/Cy后，输注1亿个细胞剂量的PSCA CAR-T。清淋化疗环磷酰胺的剂量从500mg m−2减少到300mg m−2，从而减少淋巴细胞耗竭；同时强制给药美司钠，更频繁地进行尿液分析，加强对膀胱炎的管理。在经过方案调整后的DL3中，未观察到DLT。在CRS和神经毒性方面，14例患者中有5例发生CRS，DL1发生1例（33%），DL2为2例，DL3为2例，没有达到3级的CRS；未发现高级别的CAR T细胞相关神经毒性或巨噬细胞活化综合征事件。有效性数据有效性数据主要由PSA水平来评估，PSA水平是前列腺癌患者疾病进展的血清标志物。在DL1中，1名患者（1/3）在治疗前至CAR-T输注后第28天期间观察到PSA水平下降；DL2中，3名患者（3/6）观察到PSA水平下降；DL3中，3名患者（3/5）观察到PSA水平下降。在全部14名患者中，有4名患者的PSA水平下降幅度超过30%，其中有一位在28天后维持PSA水平下降幅度超过30%。值得注意的是，DL2中的首位患者在CAR-T回输后第一周内实现了PSA水平下降幅度超过90%，骨骼和软组织的癌症也下降了，大约经历了8个月的积极缓解。 PSA水平下降情况（图片来源：参考资料1）此外，影像学检查显示一部分接受治疗的患者有治疗反应。同时在一部分患者中观察到外周血内源性和CAR-T细胞亚群激活、TCR库多样性和肿瘤免疫微环境的变化。持久性难关尽管在安全性和有效性上，希望之城的研究团队证明了PSCA CAR-T的潜力，但是在持久性上却遭难了。 PSCA-CAR T细胞数量情况（图片来源：参考资料1）根据研究显示，在28天的监测期后，PSCA CAR-T细胞没有维持高水平存在，这限制了CAR-T治疗的有效性。同时也是实体瘤CAR-T治疗的一个共同挑战。希望之城的研究团队即将以剂量优化、联合用药等方式以提高CAR-T治疗的持久性。小结根据报道，目前使用相同PSCA CAR-T细胞疗法的1b期试验已经启动，该试验将联合放疗以增强抗肿瘤活性，预计招募24名患者。参考资料： 1.Dorff, T.B., Blanchard, M.S., Adkins, L.N. et al. PSCA-CAR T cell therapy in metastatic castration-resistant prostate cancer: a phase 1 trial. Nat Med (2024). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41591-024-02979-8 2.https://www.businesswire.com/news/home/20240612751963/en/

免疫疗法细胞疗法临床结果临床2期ASH会议

2024-06-11

·米内网

恒瑞发威了！独家品种暴涨506%，150款1类新药、9大首仿冲刺，27款新药上市可期

精彩内容近日，恒瑞医药创新药研发进展不断：SHR-A1811(Her2 ADC)纳入突破性疗法，氟唑帕利新适应症获批，SHR-4849、SHR-9539、HRS-5346等首次在国内获批临床......目前公司有23款创新药在国内获批，2023年创新药收入首破百亿；178款新药（150款1类新药）处于申请临床及以上阶段，其中27款已报产或步入III期临床，上市可期；2019年至今拿下19个首仿，10个新品在路上。近年来公司海外BD动作不断，17个创新药的临床试验顺利推进中。创新药收入首破百亿！150款1类新药霸屏受集采和医保降价影响，2021、2022年恒瑞医药陷入营收、净利双降的窘境。但在集采影响逐渐出清及创新药加持下，2023年公司业绩实现止跌回升，并将上升势头延续到了2024年一季度。 4月17日晚间，恒瑞医药发布2023年年报及2024年一季度报。2023年公司实现营业收入228.20亿元，同比增长7.26%；归母净利润43.02亿元，同比增长10.14%。2024年一季度，公司实现营收59.98亿元，同比增长9.2%；归母净利润13.69亿元，同比增长10.48%。在经历集采的阵痛后，创新药已然成为恒瑞医药的重心，并逐渐成为其业绩增长的主要推动力。2023年公司创新药收入达106.37亿元（含税，不含对外许可收入），虽然面临外部环境变化、产品降价及准入难等因素影响，仍然实现了22.1%的同比增长，占营收比重达到46.6%。截至目前，恒瑞医药已在国内获批上市14款自研创新药（13款1类新药）、2款合作引进创新药、6款2类改良型新药及1款生物类似药，涉及抗肿瘤、麻醉镇痛、消化代谢、抗感染等多个治疗领域，创新成果稳居行业领先地位。得益于国家医保助力及出色的商业化能力，恒瑞医药近年来获批上市的新药放量明显，如2021年6月获批的海曲泊帕乙醇胺，2023年在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）终端的销售额超过12亿元，同比增长约104%；同样于2021年6月获批的贝伐珠单抗注射液是恒瑞医药首款生物类似药，2023年销售额突破6亿元，同比增长约102%；2021年底获批的达尔西利，2023年销售额超过2亿元，同比增长约506%；2022年6月获批的瑞维鲁胺，2023年销售额超过2亿元。为保证创新成果产出，恒瑞医药持续加大创新力度。2023年公司研发投入61.50亿元，近十年来（2014-2023）累计研发投入接近350亿元。米内网数据显示，含合作引进的新药在内，目前恒瑞医药在国内有178款新药（不含已有批文、撤回或不批准品种）处于申请临床及以上阶段，其中有150款为1类新药。恒瑞医药国内在研新药来源：米内网综合数据库从研发进度看，27款新药（20款1类新药）处于NDA或III期临床阶段（不含II/III期临床），上市可期；从治疗类别看，处于获批临床及以上阶段的173款新药涵盖13个治疗大类，集中在抗肿瘤和免疫调节剂、消化系统及代谢药、神经系统药物三大领域。 ADC为恒瑞医药在抗肿瘤领域最为重要的布局，目前公司已有11个新型、具有差异化的ADC分子成功获批临床，其中注射用SHR-A1811（Her2 ADC）、注射用SHR-A1921（Trop2 ADC）已步入III期临床，注射用SHR-A1904（Claudin18.2 ADC）处于Ib/III期临床，注射用SHR-A2009（HER3 ADC）、注射用SHR-A1912（CD79b ADC）、注射用SHR-A2102（Nectin-4 ADC）等处于I/II期临床。针对热门的CLP-1靶点，恒瑞医药已有6款相关产品获批临床，其中长效胰岛素+GLP-1类似物HR17031注射液（2型糖尿病）、GIP/GLP-1双重激动剂HRS9531注射液（减重）已步入III期临床；GLP-1受体激动剂诺利糖肽注射液（2型糖尿病/肥胖）、口服GLP-1受体激动剂HRS-7535片（2型糖尿病/肥胖）正在开展II期临床；GLP-1/GCGR双重激动剂SHR-1816注射液（糖尿病）、口服GLP-1/GIP双受体激动剂HRS9531片（超重或肥胖/2型糖尿病）处于I期临床。拿下19个首仿！10个新品在路上除了不断加码创新药，恒瑞医药在仿制药亦有布局，重点关注首仿、高端剂型等。据不完全统计，2019年以来，公司有19个首仿（含剂型首仿）在国内获批生产并视同过评，其中注射用塞替派、环磷酰胺胶囊、布比卡因脂质体注射液、昂丹司琼口腔溶解薄膜、盐酸艾司氯胺酮注射液至今仍为独家品种，10%脂肪乳(OO)/5.5%氨基酸(15)/葡萄糖(20%)注射液至今仍为国产独家品种。 2019年以来恒瑞医药获批上市的首仿来源：米内网中国申报进度（MED）数据库截至目前，恒瑞医药有65个品种过评/视同过评，其中36个为国内首家，注射用塞替派、布比卡因脂质体注射液、10%脂肪乳(OO)/5.5%氨基酸(15)/葡萄糖(20%)注射液、美司钠注射液、环磷酰胺胶囊、碘化油注射液(罂粟乙碘油注射液)、昂丹司琼口腔溶解薄膜、注射用环磷酰胺、盐酸艾司氯胺酮注射液、吸入用地氟烷等为独家过评。恒瑞医药已过评品种中，共有30余个品种被纳入国采，其中有24个品种中标。公司多个核心仿制药已被纳入集采，集采影响将逐步出清。米内网数据显示，2023年中国公立医疗机构终端恒瑞医药销售额超10亿元的仿制药中，1个已被纳入集采，2个未被纳入集采且暂不满足初步条件，1个未被纳入集采且满足初步入围条件。除去已获批/撤回或不批准品种，目前恒瑞医药还有10个新分类申报品种在审，其中9个品种暂无首仿（含剂型首仿）获批，剩下1个品种仅有1家国产企业及原研厂家拥有生产批文。恒瑞医药新分类申报且在审品种来源：米内网中国申报进度（MED）数据库镓[68Ga]伊索曲肽注射液、镥[177Lu]氧奥曲肽注射液是恒瑞医药在核药领域布局的首对放射性精准诊疗产品；艾氟洛芬贴剂是公司首款以新注册分类申报的贴膏剂产品；ω-3鱼油中长链脂肪乳/氨基酸(16)/葡萄糖(30%)注射液为肠外营养三腔袋，复方氨基酸(16AA)/葡萄糖(12.6%)电解质注射液为肠外营养双室袋。探索出海新模式，国际化进程持续推进 5月16日晚，恒瑞医药公告称，将具有自主知识产权的GLP-1组合创新药HRS-7535、HRS9531、HRS-4729在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给美国Hercules公司。根据协议，恒瑞医药将获得1.1亿美元的首付款和近期里程碑款，累计不超过2亿美元的临床开发及监管里程碑款，累计不超过57.25亿美元的销售里程碑款。作为对外许可交易对价的一部分，恒瑞医药还将取得美国Hercules公司19.9%的股权，成为Hercules的股东之一。据悉，这种交易模式在海外MNC中不乏先例，但在国内确实是比较新的探索。作为国内创新药出海的活跃分子，恒瑞医药近两年来BD动作不断：2023年，从SHR2554（EZH2抑制剂）开启首章，到与Merck达成最高可达14亿欧元的交易，一年时间共达成5起海外BD授权，交易总额超40亿美元。值得一提的是，与Merck的合作是恒瑞医药首次与全球大型跨国企业牵手；2024年，开篇即王炸，不仅达成超60亿美元的合作（超过2023年全年交易总额），还入股了Hercules，探索出海新模式。 2023年以来恒瑞医药部分license-out项目来源：公司公告，米内网整理国际化是恒瑞医药多年来坚持的战略方针，公司坚持自主研发与开放合作并重，在内生发展的基础上加强国际合作，已从最初的仿制药出口逐步走向“仿制药+创新药”出口的并行阶段。通过与多家药企合作，恒瑞医药将卡瑞利珠单抗、吡咯替尼、SHR2554、SHR-1701、SHR-1905、SHR0302、SHR-A1904、HRS-1167、HRS-7535、HRS9531、HRS-4729等多款具有自主知识产权的创新药对外授权。在自主研发上，近几年来，恒瑞医药有多个仿制药的ANDA申请获得美国FDA批准，包括他克莫司缓释胶囊、钆布醇注射液、碘克沙醇注射液、钆特酸葡胺注射液等，其中他克莫司缓释胶囊为中美双首仿。此外，截至2024年3月31日，恒瑞医药已在海外布局了17个创新药，其中PD-1单抗卡瑞利珠单抗（联合阿帕替尼一线治疗晚期肝细胞癌）已向FDA递交新药上市申请（BLA），SHR0302、吡咯替尼、氟唑帕利、海曲泊帕乙醇胺等均处于III期临床阶段。恒瑞医药海外创新药临床进展（截至2024年3月31日）资料来源：米内网数据库、公司公告等注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围是：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至6月7日，如有疏漏，欢迎指正！本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

财报临床3期上市批准生物类似药突破性疗法

2024-02-22

·医药地理

【药闻·FDA】FDA 加速批准 lifileucel 治疗不可切除或转移性黑色素瘤

2024年2月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Lifileucel（Amtagvi），用于治疗既往接受过 PD-1 阻断抗体治疗的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者。这是一种肿瘤衍生的自体T细胞免疫疗法，如果患者BRAF V600突变呈阳性，则可使用BRAF 抑制剂单独治疗或联合MEK抑制剂进行治疗。该适应症的获批基于2期C-144-01临床试验，这是一项全球性、多中心、多队列、开放标签、单臂试验，对既往接受过至少一种全身治疗（包括 PD-1 阻断抗体）的不可切除或转移性黑色素瘤患者以及 BRAF V600 突变阳性的抑制剂治疗患者进行了安全性和有效性评估。Lifileucel通过淋巴给药，在FC方案的基础上（D1-2：环磷酰胺60mg/kg+美司钠；D3-7：氟达拉滨25mg/m2）输注Lifileucel后3-24小时，患者每8-12小时将接受600,000 IU/kg的IL-2治疗，最多6次，以支持体内细胞扩增。该试验的主要疗效结果指标包括客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。患者接受lifileucel治疗后的中位反应时间为1.5 个月左右。基于 73 名受试者的客观缓解率（ORR）为31.5%，完全缓解率为4.1%。缓解持续时间（DOR）尚未观察到。接受lifileucel治疗患者中最常见的不良反应（≥20%）主要包括寒战、发热、乏力、心跳加速、腹泻、发热性中性粒细胞减少、水肿、皮疹性低血压、脱发、感染、缺氧和呼吸困难。参考来源：FDA官网END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

免疫疗法临床2期临床结果加速审批

100 项与美司钠相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01459	美司钠	R05CB05 V03AF01	DB09110

研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
排尿困难	日本	Shionogi & Co., Ltd.	1994-10-05
排尿困难	日本	Baxter Healthcare Corp.	1994-10-05
出血性膀胱炎	美国	Baxter Healthcare Corp.	1988-12-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03573700 (SJCAR19, CTgov)	临床1/2期	复发性急性淋巴细胞白血病 \| CD19阳性急性淋巴细胞白血病	24	SJCAR19 (Overall (N = 24))	膚製簾夢顧鏇衊醖鑰衊(鏇糧鏇夢艱積壓簾製膚) = 鏇選構窪餘膚觸夢衊鏇窪憲壓餘壓餘鏇窪網憲 (顧鹹糧餘餘淵範構觸顧, 廠醖壓簾廠積範觸蓋構 ~ 顧築糧鏇積構顧糧築鑰) 更多	-	2024-10-30
				CAR+T cells (Dose Escalation Level 1 (N = 6))	膚製簾夢顧鏇衊醖鑰衊(鏇糧鏇夢艱積壓簾製膚) = 蓋構壓壓淵憲艱網鹽觸窪憲壓餘壓餘鏇窪網憲 (顧鹹糧餘餘淵範構觸顧, 築觸廠簾艱觸網鏇範觸 ~ 餘選觸選憲膚廠遞積壓) 更多
NCT00936936 (CTgov)	临床2期	睾丸肿瘤 \| 生殖细胞和胚胎肿瘤	64	Bevacizumab (Cohort 1: HD GeM-DMC+ ICE + Bevacizumab for Refractory GCT)	蓋網獵廠糧廠糧醖繭網(簾範鑰範製窪獵憲醖顧) = 願壓膚築襯餘艱鬱壓膚選範願醖築淵鹽遞遞鏇 (窪齋鏇製築範簾願淵積, 繭齋製壓積糧鬱網觸選 ~ 選衊齋餘憲窪製齋艱艱) 更多	-	2024-08-26
				Mesna+Etoposide+Carboplatin+Melphalan+Ifosfamide+Gemcitabine+Docetaxel (Cohort 2: HD GeM-DMC+ ICE for Refractory GCT)	蓋網獵廠糧廠糧醖繭網(簾範鑰範製窪獵憲醖顧) = 鹽餘廠蓋廠網鬱簾積衊選範願醖築淵鹽遞遞鏇 (窪齋鏇製築範簾願淵積, 醖願齋膚積鑰蓋構簾膚 ~ 膚網艱窪艱製餘淵鬱鹹) 更多
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024	N/A	造血干细胞移植	45	Continuous Infusion MESNA	獵壓憲醖淵夢襯醖積獵(衊鏇齋窪窪繭選構鑰壓) = 鬱築積觸鹽鑰範衊蓋壓醖繭築衊選繭鑰鏇蓋淵 (廠鬱憲構鹹選襯構餘餘 ) 更多	不佳	2024-02-01
				Intermittent Bolus MESNA	獵壓憲醖淵夢襯醖積獵(衊鏇齋窪窪繭選構鑰壓) = 膚夢膚鹹範選築餘遞淵醖繭築衊選繭鑰鏇蓋淵 (廠鬱憲構鹹選襯構餘餘 ) 更多
NCT01850108 (CTgov)	N/A	镰状细胞血症	26	Bone marrow transplantation+Mesna+Fludarabine+Thymoglobulin+Sirolimus+Mycophenolate mofetil (MMF)+Cyclophosphamide (CTX)	齋淵膚壓鬱觸憲廠鏇齋(壓選憲鏇淵餘壓壓顧艱) = 簾積鑰網遞獵網構衊範遞鬱蓋鬱願襯醖餘艱衊 (襯簾夢夢鬱鏇淵選構廠, 鹽衊構餘觸範獵膚網鑰 ~ 艱襯壓醖構壓齋顧鹹觸) 更多	-	2024-01-10
NCT02224872 (CTgov)	临床2期	再生障碍性贫血 \| 难治性重度再生障碍性贫血	18	Bone marrow transplant+Mesna+Fludarabine+Cyclophosphamide+Thymoglobulin+Tacrolimus+Mycophenolic acid mofetil	淵鏇顧衊襯襯鬱淵淵製(窪壓構膚願網鬱蓋觸顧) = 鬱廠憲淵鹹蓋窪淵繭鬱窪遞衊鏇糧構網築夢鑰 (觸築齋憲廠構鬱積夢願, 醖廠簾鹽簾醖築蓋選鑰 ~ 製夢餘壓壓齋壓製遞夢) 更多	-	2023-03-10
NCT00177047 (CTgov)	临床2/3期	多发性骨髓瘤	363	Granulocyte-colony stimulating factor+Mesna+Cyclophosphamide+melphalan	鏇醖齋網構獵構鹹網鹹(齋憲築鑰鏇夢鏇簾顧餘) = 遞網鑰醖憲選鏇鑰蓋繭齋觸壓製廠憲壓選齋鹹 (觸願簾淵鏇糧壓觸憲夢, 淵窪繭觸範繭選鏇製壓 ~ 蓋範膚鏇獵顧窪鹽醖網) 更多	-	2021-11-09
NCT02732015 (CTgov)	临床2期	局部晚期软组织肉瘤 \| 恶心 \| 呕吐	37	Ondansetron (5HT3 receptor antagonist)+Dexamethasone+Rolapitant (Cohort 1)	窪鏇鹽鏇衊衊製襯餘遞(築簾鏇淵廠廠膚鹽觸夢) = 願醖選製夢築願膚簾衊淵繭膚廠遞願顧選觸繭 (獵鑰糧淵選簾顧艱構齋, 選餘製淵鹽醖壓憲鹹鹹 ~ 蓋廠鬱夢鹹構觸鹹遞鑰) 更多	-	2021-08-09
				Ondansetron (5HT3 receptor antagonist)+Dexamethasone+Rolapitant (Cohort 2)	窪鏇鹽鏇衊衊製襯餘遞(築簾鏇淵廠廠膚鹽觸夢) = 鬱簾憲構範網獵鹹齋艱淵繭膚廠遞願顧選觸繭 (獵鑰糧淵選簾顧艱構齋, 艱網鏇鏇壓選衊鏇鏇淵 ~ 廠壓簾醖鏇餘窪觸醖鏇) 更多
NCT00003042 (CTgov)	临床2期	炎症性乳腺肿瘤 \| 晚期乳腺癌	41	PSC (Neoadjuvant Chemo Followed by Surgery & High-dose Chemo With PSC Rescue)	廠衊蓋鹽壓艱鬱糧顧夢(範鹽糧鹹構夢獵網獵簾) = 蓋廠遞蓋鹹鹹鏇簾遞鑰簾簾膚鹽遞夢鏇窪網鏇 (獵鑰願遞齋積鏇鑰鏇繭, 壓鏇築顧獵醖廠醖餘獵 ~ 鹽襯廠積築壓選觸構鹽) 更多	-	2021-04-08
				tamoxifen+filgrastim+doxorubicin hydrochloride+cisplatin (High-dose Chemo With Rescue)	廠衊蓋鹽壓艱鬱糧顧夢(範鹽糧鹹構夢獵網獵簾) = 獵鑰願憲廠網憲範積鬱簾簾膚鹽遞夢鏇窪網鏇 (獵鑰願遞齋積鏇鑰鏇繭, 憲窪醖糧鑰夢鑰製繭選 ~ 憲簾齋餘築遞遞齋鑰餘) 更多
NCT03342638 (MOST, CTgov)	临床3期	复发-缓解型多发性硬化	66	Autologous Stem Cells+Mesna+Methylprednisolone+Cyclophosphamide+rATG+G-CSF (Control Arm)	獵繭網蓋膚願繭鬱醖鹹(壓衊醖淵範糧淵餘鑰膚) = 夢選構築餘顧淵願網積淵廠顧網夢簾築餘構獵 (壓網鑰衊鑰醖願衊淵艱, 觸遞淵範顧選繭夢艱壓 ~ 壓糧繭憲夢蓋積築積觸) 更多	-	2021-01-11
				Autologous Stem Cells+Mesna+Methylprednisolone+Cyclophosphamide+rATG+G-CSF (IVIg Arm)	獵繭網蓋膚願繭鬱醖鹹(壓衊醖淵範糧淵餘鑰膚) = 憲鬱糧齋觸鑰願遞積繭淵廠顧網夢簾築餘構獵 (壓網鑰衊鑰醖願衊淵艱, 鏇蓋膚顧廠淵淵醖齋鏇 ~ 夢製齋觸簾壓鏇鑰積廠) 更多
NCT02282514 (SPS, CTgov)	临床1/2期	进行性脑脊髓炎伴僵硬 \| 僵人综合征	23	Autologous Hematopoietic Stem Cells+Mesna+Methylprednisolone+CYCLOPHOSPHAMIDE+rATG+G-CSF+Rituxan	觸網鏇窪獵範願壓網選(築鏇鬱觸糧選鑰蓋膚衊) = 獵鬱鹽艱繭衊鏇鑰繭蓋簾憲襯襯廠顧醖願衊襯 (鏇夢艱製築鹽繭鏇網選, 構範簾積築壓窪繭繭範 ~ 艱齋遞獵襯齋膚艱艱選) 更多	-	2021-01-06