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更新于：2025-07-25

Methylprednisolone

甲泼尼龙

更新于：2025-07-25

概要

基本信息

简介甲泼尼龙是一种小分子药物，通过调节NMDA受体和糖皮质激素受体的活性来发挥作用。它可作为NMDA受体调节剂和糖皮质激素受体激动剂。甲泼尼龙被用于治疗多发性硬化症、水肿、过敏反应和炎症等病症。这种药物由Pharmacia & Upjohn公司研制，并于1957年10月24日获得首次批准。甲泼尼龙可通过口服、注射和局部涂抹等方式给药，但需要在医生的指导下进行，以确保其安全性和疗效。由于甲泼尼龙具有免疫抑制和抗炎作用，因此它被广泛应用于许多疾病的治疗，包括关节炎、哮喘、皮肤炎症和类风湿性疾病等。虽然甲泼尼龙的使用会带来一些副作用，但在医生的指导下正确使用它，可以显著改善患者的生活质量。

药物类型

小分子化药

别名

(6α,11β)-11,17,21-trihydroxy-6-methylpregna-1,4-diene-3,20-dione、1-dehydro-6α-methylhydrocortisone、6α-methyl-11β,17α,21-triol-1,4-pregnadiene-3,20-dione

+ [10]

靶点

作用方式

激动剂

作用机制

GR激动剂(糖皮质激素受体激动剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病神经系统疾病+ [7]

在研适应症

多发性硬化症过敏胶原蛋白疾病+ [15]

非在研适应症

急性移植物抗宿主病难治性慢性淋巴细胞白血病肠梗阻+ [8]

原研机构

Pfizer Inc.

在研机构

Pfizer Inc.

Bristol Myers Squibb Co.

Celgene Corp.

+ [3]

非在研机构

Mallinckrodt Plc

Novartis Pharmaceuticals Corp.

2-BBB Medicines BV

权益机构

Sanofi

Fidia Farmaceutici SpA

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (1957-10-24),

过敏胶原蛋白疾病水肿+ [9]

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评-

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结构/序列

分子式C22H30O5

InChIKeyVHRSUDSXCMQTMA-PJHHCJLFSA-N

CAS号83-43-2

关联

859

项与甲泼尼龙相关的临床试验

NCT07072585

/ Not yet recruiting临床2/3期IIT

A Phase 2/3 Randomized Trial Investigating Daratumumab on a Modified Augmented BFM (aBFM) Backbone in Newly Diagnosed T-Lymphoblastic Leukemia (T-ALL) and T-Lymphoblastic Lymphoma (T-LL)

This phase II/III trial tests the addition of daratumumab to chemotherapy for treating patients with newly-diagnosed T-ALL and T-LL. Daratumumab is in a class of medications called monoclonal antibodies. It binds to a protein called CD38, which is found on some types of immune cells and cancer cells. Daratumumab may block CD38 and help the immune system kill cancer cells. Chemotherapy drugs work in different ways to stop the growth of cancer cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. Giving chemotherapy with daratumumab may kill more cancer cells.

开始日期2025-09-30

申办/合作机构

The Children's Oncology Group Foundation, Inc.

NCT06489626

/ Not yet recruiting临床4期IIT

The Effect of a Methylprednisolone Taper on Outcomes Following Total Knee Arthroplasty

Pain control and early range of motion following total knee arthroplasty are essential for patient satisfaction. Intraoperative steroids (dexamethasone) have been shown to have a significant effect in controlling acute pain following total knee arthroplasty. This study aims to evaluate the effect of a post-operative steroid (methylprednisolone) taper in improving functional and patient-reported outcomes following total knee arthroplasty. A taper means taking a high dose of a medication followed by taking lower doses and each following day until the medication is stopped.

开始日期2025-08-01

申办/合作机构

University of Pittsburgh

NCT06892197

/ Not yet recruiting临床4期IIT

Comparing Hydrocortisone and Prednisolone for Community Acquired Pneumonia (CAP)

The goal of this cluster randomized controlled trial is to determine the optimal treatment for community aquired pneumonia (CAP). The study compares the effects and side effects of hydrocortisone and prednisolone in patients above 18 years old diagnosed with severe CAP. The main question is whether there is a difference in all cause mortality within thirty days.
Participants will be randomized to receive treatment with either hydrocortisone or prednisolone.

开始日期2025-08-01

申办/合作机构-

100 项与甲泼尼龙相关的临床结果

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100 项与甲泼尼龙相关的转化医学

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100 项与甲泼尼龙相关的专利（医药）

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28,594

项与甲泼尼龙相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Successful treatment of etanercept- and adalimumab-resistant pyoderma gangrenosum with spesolimab, moderate-dose corticosteroids, and minocycline

Article

作者: Zhang, Hanlin ; Wu, Chao ; Jin, Hongzhong

PURPOSE:

Pyoderma gangrenosum (PG) is a rare, neutrophilic dermatosis characterized by rapidly developing, painful ulcers. This study explores the potential of spesolimab, an anti-IL-36R antibody, as a therapeutic option for refractory PG.

MATERIALS AND METHODS:

We report a case of a 48-year-old male with refractory PG who failed to respond to etanercept and adalimumab. Upon admission, the patient presented with extensive, painful ulcerations on the trunk and extremities. He was started on oral methylprednisolone (32 mg/day) and minocycline (50 mg twice daily). After a week, minimal improvement was observed. After reviewing the screening results and discussing treatment options, the patient received two doses of spesolimab (900 mg intravenously) administered two weeks apart.

RESULTS:

Marked clinical improvement was observed after spesolimab initiation. Complete ulcer healing was achieved within six weeks of starting spesolimab, with no adverse effects reported.

CONCLUSIONS:

This case demonstrates the potential efficacy of spesolimab for treating refractory PG, particularly in patients unresponsive to TNF-α inhibitors. Despite the added complexity of the patient's underlying HBV infection and elevated M-protein, no HBV reactivation or other hematologic complications occurred. Further studies are needed to validate its role in managing PG and other neutrophilic dermatoses.

2025-12-01·BIOMATERIALS

Hydrogen activates ACOD1-itaconate pathway to ameliorate steroid-associated osteonecrosis

Article

作者: Xu, Shunxiang ; Sun, Wei ; Cheng, Liming ; Zhang, Shi'an ; Zheng, Lizhen ; Zhang, Yuantao ; Xu, Jiankun ; Qin, Ling ; Chen, Ziyi ; Yao, Hao ; Zhang, Haozhi ; Li, Ye ; Tian, Qinyu ; Wen, Zhenkang ; Tong, Wenxue ; Shao, Hongwei ; An, Yuanming

Steroid-associated osteonecrosis (SAON) remains a challenging clinical condition as there are few effective preventive measures. This study investigates the effects of hydrogen (H₂) administrated via saturated hydrogen-rich water (HRW) in mice received high dose of glucocorticoids (for inducing SAON model). Here we find that HRW treatment significantly reduces osteocyte apoptosis, improves deteriorated trabecular architecture, increases osteoblast numbers and the bone formation, while decreases osteoclast numbers and the bone resorption. Additionally, HRW-treated mice exhibit improved serum lipid profiles, including decreased levels of low-density lipoprotein (LDL), triglycerides (TG), and total cholesterol (T-CHO), as well as reduced lipid accumulation. HRW treatment also enhances blood perfusion and increases formation of type H vessels in SAON mice. We further demonstrate that HRW shifts the polarization of macrophages from M1 to M2 phenotype and suppresses inflammatory marker TNF-α. RNA sequencing data and subsequent validation reveal that HRW upregulates ACOD1 mRNA and protein levels in bone tissues. The protective effects of HRW are mimicked by supplementation with the itaconate derivative dimethyl itaconate in a dose-dependent manner, highlighting the importance of the ACOD1-itaconate pathway in the prevention of SAON by HRW. These findings indicate that HRW ameliorates SAON by modulating the ACOD1-itaconate pathway, presenting a novel avenue for the cost-effective prevention of osteonecrosis.

2025-12-01·IMMUNOLOGIC RESEARCH

Protective role of ABCC drug subfamily resistance transporters (ABCC1-7) in intestinal inflammation

Article

作者: Miguel-Cruz, Erika ; Yamamoto-Furusho, Jesus K ; Barreto-Zuñiga, Rafel ; Furuzawa-Carballeda, Janette ; Fonseca-Camarillo, Gabriela ; Martínez-Benítez, Braulio

The ABCC subfamily contains thirteen members. Nine of these transporters are called multidrug resistance proteins (MRPs). The MRPs have been associated with developing ulcerative colitis (UC). This study aimed to evaluate the ABCC expression in UC patients and its role in a dextran sulfate sodium (DSS)-induced colitis mice model under 5-aminosalicylates or methylprednisolone treatment and compared with control without inflammation. DSS-induced colitis mice were treated with 5-aminosalicylates (50 mg/kg 24 h) or methylprednisolone (2 mg/kg 24 h). Human rectal biopsies were obtained from UC patients. The abcc-relative mRNA levels and protein expression were determined by RT-PCR and immunohistochemistry. abcc4, abcc5, and abcc6 mRNA levels were significantly increased in DSS-induced colitis compared to the other groups. The 5-aminosalicylate treatment dramatically increased the abcc2 and abcc3 mRNA levels vs. control. Methylprednisolone treatment increased abcc1 vs. DSS-induced colitis and colitis treated with 5-aminosalicylate. Immunohistochemical analysis revealed down-regulation of ABCC1/ABCC2/ABCC5/ABCC7 in mice colitis vs. control. Treatment with 5-aminosalicylate restored ABCC5 levels, while methylprednisolone restored ABCC2/ABCC5/ABCC7 in colitis mice at similar control levels. Relative mRNA levels of mrp1-5 were increased in active UC patients vs. control. ABCC2/ABCC4/ABCC7 were conspicuously expressed in the mucosa of 5-aminosalicylate and/or methylprednisolone-treated UC patients, while ABCC2/ABCC4/ABCC5/ABCC7 in submucosa, ABCC1/ABCC5/ABCC7 in muscular, and ABCC1/ABCC4/ABCC5/ABCC7 in serosa were expressed vs. controls. This is the first report about the differential up-regulation of the ABCC subfamily gene and protein expression in DSS-induced colitis under aminosalicylates or methylprednisolone treatment.

134

项与甲泼尼龙相关的新闻（医药）

2025-07-21

·药明巨诺 JW Therapeutics

张薇教授：瑞基奥仑赛成功逆转高龄R/R DLBCL患者预后——真实病例见证治疗奇迹

*本文转载自医学界血液频道瑞基奥仑赛为多线经治的高龄伴多种合并症的R/R DLBCL患者带来生存转机。随着人口老龄化加剧，高龄（≥65岁）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的比例逐年上升[1]。这部分患者常常伴随多种合并症，导致治疗耐受性较差。目前的一线标准R-CHOP治疗方案在高龄DLBCL患者中的疗效不尽如人意，5年无进展生存（PFS）及总生存（OS）率分别为45.8%和51.9%，且随着年龄增长呈现下降趋势[2]。此外，对于复发/难治（R/R）的DLBCL患者而言，其治疗选择进一步受限，面临更加严峻的预后。近年来，以CD19为靶点的第二代嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法展现出了令人振奋的治疗前景，为这部分患者带来了突破性的治疗转机。在此背景下，特邀北京协和医院血液科张薇教授，通过一例经瑞基奥仑赛（靶向CD19的CAR-T）治疗重获生机的高龄伴多种合并症R/R DLBCL典型病例，深入剖析当前该疾病领域的治疗难点与未来发展方向。现将主要内容整理如下，供广大医学同仁参考借鉴。病例回顾患者女，70岁。现病史：2021年10月，确诊胃黏膜相关边缘区淋巴瘤（MALT淋巴瘤）。接受抗HP治疗，病情好转。2024年1月，PET-CT显示全身多发淋巴结肿大，腹膜后病理确诊为DLBCL（活化B细胞来源，考虑MALT转化），Ann Arbor IIIA期，IPI 3分。治疗经过：2024年1月-10月，一线治疗接受Pola-R-CHP方案6周期治疗，达到完全缓解（CR）（图1）。治疗期间出现心律失常，予倍他乐克及胺碘酮后好转。发生I度骨髓抑制，后续行1周期利妥昔单抗（RTX）600mg iv巩固治疗。2024年10月疾病复发（PFS 3个月），右下肢肿胀，PET-CT显示腹盆腔多发肿物，以右髂窝最显著。2024年12月-2025年1月，二线治疗行2周期GemOx方案挽救治疗，疾病进展（PD）（图2）。2025年1月底，三线治疗先后接受1个疗程奥妥珠单抗和1个疗程格菲妥单抗2.5mg iv治疗，出现2级细胞因子释放综合征（CRS）、泌尿系感染，疾病持续进展。2025年1月-3月，CAR-T治疗2025年1月24日，采集外周淋巴细胞。2月11日起，行超分割放疗（调强适形结合图像引导，针对右侧腹股沟淋巴结及大腿内侧肿物精准照射，30Gy/20次，每日2次，每周10次），同步地塞米松、依托泊苷减瘤治疗，PET-CT显示肿瘤全面进展。改用维奈克拉（200mg口服QD）+减量ESHAP方案（依托泊苷100mg iv d1-3+阿糖胞苷200mg iv d2-4+甲泼尼龙40mg iv d1-5），并发阵发性房颤（HR 180-200bpm），经补钾、降心率、胺碘酮泵入后转复。3月21日，予减量清淋预处理。3月25日，回输CAR-T细胞。疗效评估：4月4日（回输后第10天），CAR-T细胞扩增良好。4月22日（回输后第28天）：PET-CT确认CR（图3）。图1 一线pola-R-CHP方案治疗前后PET-CT图2 二线R-GemOx治疗前后PET-CT图3 瑞基奥仑赛治疗前后PET-CT专家解读困局难破：R/R DLBCL患者生存维艰，高龄伴合并症群体治疗选择受限DLBCL是一种血液淋巴造血系统恶性肿瘤，约占所有NHL的30%-40%[3]。DLBCL进展较快，约60%-70%的患者确诊时已为晚期；具有高度异质性，不同亚型具有不同的遗传学、临床特征以及治疗反应[4,5]。此外，DLBCL患者的中位诊断年龄达65岁，30%的患者＞75岁，其发病率随年龄增加显著上升，而生存率却随之下降[5,6]。一项回顾性研究结果显示，<60岁DLBCL患者的3年PFS和OS率分别为72.1%和83.2%，而>60岁患者分别为60.8%和71.0%；＞75岁患者则下降为51.2%和57.6%[7]。此外，因年龄、合并症等因素，临床研究通常将这部分DLBCL患者排除在外，导致其缺乏标准的治疗方案。尽管以利妥昔单抗为基础的免疫化疗方案（如R-CHOP、Pola-R-CHP）作为初诊DLBCL的一线治疗已取得显著疗效，但临床数据显示，约15%的患者对一线治疗难治，另有20%-25%的患者在治疗后2年内复发，最终进展为R/R DLBCL[8]。根据美国国家综合癌症网络（NCCN）2022年V2指南推荐，对于复发时间＞12个月的R/R DLBCL患者，标准二线治疗方案为利妥昔单抗联合化疗（如R-DHAP、R-GemOx等）序贯自体干细胞移植（ASCT）；而对于早期复发（≤12个月）的患者，则建议直接采用CAR-T细胞治疗[9]。然而，在ASCT治疗过程中，大剂量化疗预处理方案对R/R DLBCL患者构成了严峻挑战。尤其是高龄的R/R DLBCL患者，常伴随骨髓功能衰退、器官储备功能下降以及多种基础疾病等合并症，往往难以耐受移植相关毒性。此外，在挽救治疗期间疾病未能缓解或仍持续进展的患者，也无法满足移植的基本要求，导致ASCT方案的实施进一步受到限制。近年来，新型双特异性抗体（如格菲妥单抗）的出现也带来了新的希望，但整体生存获益仍较为有限，疗效仍需进一步提升[10,11]。总体而言，当年R/R DLBCL患者的治疗现状不容乐观，整体缓解率低且生存预后较差。国际多中心回顾性的SCHOLAR-1研究结果显示，一线或后续治疗失败以及ASCT一年内复发的DLBCL患者对后续挽救治疗的总体ORR为26%，CR率仅7%，中位OS仅6.3个月，而2年OS率为20%[12]。这一严峻形势在高龄R/R DLBCL患者群体中表现得更为突出，不仅面临更高的治疗难度，还承受着更差的预后。在本例中，患者确诊时已达70岁高龄，合并3级高血压，是一例极具挑战性的R/R DLBCL病例。患者在一线接受Pola-R-CHP联合R-GemOx方案治疗后仅3个月即出现疾病复发，且化疗期间反复发作房颤，为后续治疗带来巨大挑战。而对于这类既往暴露于利妥昔单抗且早期复发（＜12个月）R/R DLBCL患者，挽救性化疗的疗效往往不佳。在尝试奥妥珠单抗联合格菲妥单抗治疗失败，并引发2级CRS反应及严重感染后，患者的基础状况持续恶化，并发心功能不全、反复感染等多种症状，后续的治疗选择愈发有限。如何突破这部分R/R DLBCL患者的治疗瓶颈，已成为当前血液肿瘤领域亟待解决的关键临床问题。生命焕新：瑞基奥仑赛逆转高龄伴多种合并症的R/R DLBCL患者治疗局面瑞基奥仑赛是R/R DLBCL治疗领域的代表性CAR-T，多项临床研究已证实其显著的疾病缓解和长期生存获益，并在真实临床实践中得到充分验证。在本例患者的治疗过程中，患者经历了免疫化疗和格菲妥单抗治疗后，疾病仍然全面进展，同时身体耐受性大幅降低，常规治疗方案已难以为继。在此困境下，瑞基奥仑赛的应用成功逆转了治疗局面，为患者带来了生机与希望。在CAR-T治疗过程中，为保证患者的安全性，治疗团队通过减量ESHAP方案进行桥接治疗，以控制肿瘤负荷，随后实施个体化剂量调整的清淋预处理方案，最终顺利完成瑞基奥仑赛回输。整个治疗过程虽面临诸多挑战，但最终疗效令人鼓舞。CAR-T细胞在体内呈现良好的扩增动力学特征，回输后第28天的疗效评估显示达到CR，所有可评估病灶完全消失，乳酸脱氢酶（LDH）等肿瘤标志物水平恢复正常，为患者带来了新的生存希望。这一成功案例不仅验证了瑞基奥仑赛的卓越疗效，更展现了其在高龄且伴随多种合并症的复杂难治DLBCL病例中的临床应用价值。瑞基奥仑赛CAR-T疗法的核心机制是通过基因工程改造患者自体T细胞，使其表达特异性识别CD19抗原的嵌合抗原受体（CAR）。这一过程不依赖主要组织相容性复合体（MHC）的抗原呈递，通过其内部信号域（如4-1BB）直接激活T细胞信号通路，不仅增强了抗肿瘤活性，还通过促进T细胞的持续扩增和存活减少了T细胞耗竭的风险。这种独特的作用机制使其仅需单次输注即可实现深度且持久的肿瘤清除，并持续进行免疫监视，从而显著降低复发概率。此外，在工艺技术层面，瑞基奥仑赛通过优化的T细胞筛选和冻存、高效的慢病毒载体转染以及体外动态扩增技术，进一步延长了CAR-T细胞在体内的存活时间，在难治性淋巴瘤治疗领域展现出了广泛且极具潜力的临床应用价值，为传统治疗失败的R/R DLBCL患者提供了新的治疗选择。在关键性II期RELIANCE临床研究中，瑞基奥仑赛在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者中展现出卓越的疗效和良好的安全性特征。该研究共纳入59例接受瑞基奥仑赛单次输注治疗的患者，近半数患者（47.9%，23/48）具有高危国际预后指数（IPI评分≥3），超过半数患者（59.3%，35/49）的ECOG评分为1-2。最新结果显示，在58例可评估有效性患者中，瑞基奥仑赛的ORR达到77.6%，CR率达到53.5%，展现了其强大的抗肿瘤活性[13]。更为关键的是，在所有预设的亚组分析中，包括高龄、高肿瘤负荷、多重治疗失败等高危患者群体，ORR均稳定维持在60%以上，这一结果有力证实了瑞基奥仑赛在不同风险特征患者中的广泛疗效[14]。特别值得关注的是，在高IPI评分（≥3分）的患者亚组中，ORR仍达到73.9%，为这类传统治疗预后较差的患者群体带来了新的治疗希望[14]。此外更令人鼓舞的是，最新公布的48个月随访结果显示，4年OS率达到66.7%，其中CR组患者4年OS率高达82.5%，部分缓解（PR）组中也达到59.3%[15]。这一长期数据显著优于传统的挽救治疗方案，证实了瑞基奥仑赛能为患者带来持久的生存获益。图1 RELIANCE研究各因素分层亚组的ORR同时，瑞基奥仑赛显示出可控的安全性，≥3级CRS的发生率仅5.1%，≥3级神经毒性（NT)的发生率仅3.4%[13]。长期随访数据进一步证实，获得缓解的患者能够维持持久的疾病控制，且未出现延迟性严重不良事件，为其临床应用提供了可靠的安全性保障。基于这一循证医学证据，2021年9月，瑞基奥仑赛获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的R/R DLBCL成人患者，并且这一适应症于2022年3月获得NMPA的突破性疗法认定，成为我国首个获批为I类生物制品的CAR-T疗法。总结与展望本例患者作为一例高龄且伴有多种基础疾病的R/R DLBCL患者，在多线治疗失败、疾病持续进展且治疗耐受性显著降低的困境下，通过瑞基奥仑赛CAR-T细胞治疗成功实现CR，充分展现了这一创新疗法在高危难治患者群体中的突破性临床价值。RELIANCE研究结果证实，即使在疾病负荷沉重、预后指标不良的高危LBCL患者群体中，瑞基奥仑赛仍能实现深度且持久的疾病缓解。同时，在不同风险特征的各亚组患者中均观察到稳定的疗效表现，特别是对于传统治疗方案反应不佳的高危患者仍能带来显著的临床获益，为临床提供了全新的治疗选择。在临床实践中，瑞基奥仑赛疗法的成功实施需要通过多学科团队协作（MDT）对患者进行全面评估，包括疾病特征、既往治疗反应和基础状况等，以制定最优化的治疗方案。同时，治疗时机的选择也尤为重要，特别是在疾病早期阶段适时介入治疗，可能有助于提升治疗效果并改善长期预后。此外，在治疗过程中，系统化的监测方案和标准化的干预策略对确保疗效和安全性至关重要。治疗前，需严格进行细胞采集和减瘤治疗，输注前进行规范的预处理，输注后密切监测CRS和NT等不良反应。瑞基奥仑赛与免疫检查点抑制剂、双特异性抗体等创新药物的联合治疗方案也可能进一步扩大临床获益。未来，随着治疗方案的持续优化，瑞基奥仑赛有望为更广泛的患者群体带来深度且持久的生存获益。专家简介张薇教授北京协和医院血液内科主任医师硕士研究生导师中国老年淋巴瘤学会青年委员中国抗癌协会血液肿瘤专业委员中国免疫学会血液免疫分会委员中国抗淋巴瘤联盟常委北京医学奖励基金会血液疾病专家委员会秘书1995年毕业于广州中山医科大学临床医学1995年8月进入北京协和医院内科2000年开始从事血液内科专业2002年获得北京协和医科大学硕士学位主要擅长淋巴瘤及造血干细胞移植主要参与主持多项面上、首都特色、北京自然科学基金以第一或通讯作者撰写SCI及核心期刊杂志70余篇参与编写《淋巴瘤》《协和血液病学》等著作参考文献：[1]Arcari A, Cavallo F, Puccini B, Vallisa D. 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JCO.2024;42:e19001.免责声明本文转载自医学界血液频道，版权归原作者或原平台所有，转载此文旨在传递行业资讯与学术分享。文章内容仅供读者参考，不可替代专业医疗建议，具体诊疗请遵循医疗机构或医师指导。关于瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）- 滑动查看更多介绍 -瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其血液肿瘤适应症的商品名：倍诺达®）是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝旗下的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®是一款获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。关于药明巨诺- 滑动查看更多介绍 -药明巨诺（股份代码：2126）是一家独立的、创新型的生物科技公司，专注于研发、生产及商业化细胞免疫治疗产品，并致力于以创新为先导，成为细胞免疫治疗引领者。创建于2016年，药明巨诺已成功打造了国际领先的细胞免疫治疗的综合性产品开发平台，以及涵盖血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的细胞免疫治疗产品管线。药明巨诺致力于以突破性、高质量的细胞免疫治疗产品给中国乃至全球患者带来治愈的希望，引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。欲了解更多详情，请访问：www.jwtherapeutics.com前瞻性声明- 滑动查看更多介绍 -本发布所包含的前瞻性声明是基于管理层现有的期望和信心，会存在一定的不确定性或风险从而导致实际结果在实质上与所描述的有所区别。显著的风险和不确定性，可能包括了以下涉及的内容，以及在公司提交给香港交易所（HKEx）的报告中予以更为全面的描述。除非另有注明，公司提供截至发布日期当日的信息，并且明确无义务更新相关事项及其所含内容或提供任何解释。具体内容，详见公司官网：www.jwtherapeutics.com/cn/forward-looking-statements/

细胞疗法免疫疗法临床结果临床3期ASH会议

2025-07-08

·梅斯医学

伏欣奇拜单抗III期研究亮相国际顶刊《The Innovation》：半年内降低87%痛风急性复发风险！长效抗炎重塑治疗格局

临床上有相当一部分痛风患者因存在禁忌症、药物不耐受或疗效不佳，无法从标准治疗方案（非甾体类抗炎药/秋水仙碱/糖皮质激素）中获益，进而导致痛风频繁发作，全身多脏器损伤，严重干扰患者日常生活，也给社会带来了沉重负担。值得欣慰的是，国内首款痛风治疗1类创新药——伏欣奇拜单抗（金蓓欣）已于近日上市，为这些痛风反复发作的患者带来了福音，接下来，我们将为您深入解读该药物上市前III期临床研究的重要发现及其临床意义。1痛风急性发作的疾病负担与治疗现状在我国，痛风的患病率约为3.2%，且呈年轻化趋势[1]。痛风的急性发作不仅带来难以忍受的剧痛，更会引发关节及其周围组织的炎性损伤与功能障碍，严重影响患者生活质量。更值得警惕的是，临床上约有40%的患者遭受“频发型”痛风的困扰（每年发作次数≥2次），每一次痛风复发都可能加剧关节的不可逆损害，更可能累及心脏、肾脏等多个重要器官[2, 3]。研究表明，痛风会显著提升多种疾病的风险：心血管疾病风险整体升高87%（缺血性心脏病风险增加90%，中风风险增加81%），慢性肾脏病的发生风险更是增加4.61倍[4]。这提示，反复发作所引发的持续炎症，会显著增加心血管与肾脏负担，造成更深远且被低估的健康隐患。痛风治疗目标是快速止痛、长效抗炎、安全耐受。一线治疗药物有非甾体类抗炎药（NSAIDs）和秋水仙碱，当存在治疗禁忌或治疗效果不佳时，亦可考虑短期应用糖皮质激素抗炎治疗。然而，有相当一部分患者因存在禁忌症、药物不耐受或疗效不佳，无法从标准治疗方案中获益，使得患者无法长期用药，或用药后短时间仍频繁经历痛风的发作。预计到2030年，我国痛风药物市场规模将达108亿元，因此临床亟需机制更明确、安全性更高，且具备长期抗炎与降低发作频率的创新治疗方案。解密痛风，IL-1β成为治疗关键点尿酸盐结晶会激活NLRP3炎症小体，促进IL-1β的成熟及分泌，最终导致痛风炎症反应的发生及发展，因此IL-1β是痛风治疗的关键靶点[5]。国外也有多个指南推荐IL-1抑制剂用于标准治疗失败的患者[6-9]，但在伏欣奇拜单抗获批上市前，国内长期无获批该适应症的IL-1抑制剂。伏欣奇拜单抗（Firsekibart；曾用名金纳单抗；研发代号Gensci048）是我国首款且唯一获批用于治疗痛风急性发作的1类创新药。伏欣奇拜单抗为抗白介素-1β 全人源单克隆抗体，对IL-1β具有高亲和力，能精准、强力阻断其下游炎症信号通路，从而在源头上有效遏制炎症风暴[10]。此外，与IgG1相比，作为全人源IgG4/λ型单抗，伏欣奇拜单抗可降低抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）和补体依赖性细胞毒性效应（CDC），可能具有更好的安全性[11, 12]。而在临床效果方面，前期研究（Ib/II期研究[NCT05328531]）的结果表明，伏欣奇拜单抗在治疗痛风急性发作方面具有良好的疗效和安全性，可实现长期控制、快速止痛、安全耐受。基于这些积极结果，伏欣奇拜单抗开展了本次III期临床试验，并于国际顶刊《The Innovation》（IF：25.7）上发表研究成果：《Firsekibart versus compound betamethasone in acute gout patients unsuitable for standard therapy: A randomized phase III trial》[13]。研究目的本研究旨在评估对于NSAIDs/秋水仙碱存在禁忌、不耐受或疗效不佳且频繁出现痛风急性发作的患者，伏欣奇拜单抗与复方倍他米松比较的疗效和安全性。2III期研究设计：严谨设计验证卓越疗效本研究是一项多中心、随机化、双盲、双模拟、阳性对照的III期临床试验（NCT05983445），于2023年1月至2024年6月在中国的51家中心开展。研究包括双盲治疗阶段和开放标签治疗阶段，双盲阶段从第0周持续至第24周，而开放标签阶段则延续至第48周。现为大家带来24周结果的解读。伏欣奇拜单抗III期研究设计核心设计亮点精确直击临床痛点最大限度减少偏倚双主要终点：直击抗炎防复发精确直击临床痛点本研究的的核心目标为直击临床痛点——解决现有治疗无法覆盖的迫切需求。为此，研究制定了“确诊痛风+1年内≥2次痛风急性发作+NSAIDs/秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效”的纳入标准。同时，研究人群符合真实临床实践患者特征，允许患者使用降尿酸治疗，以明确伏欣奇拜单抗在降尿酸治疗基础上的急性期疼痛控制和额外预防获益。伏欣奇拜单抗III期研究纳排标准最大限度减少偏倚研究采用了随机、双盲、双模拟、阳性对照的设计方法，最大限度确保研究结果的科学性与可靠性。随机：使用分层区组随机法（分层因素：50≤疼痛VAS评分<70；70≤疼痛VAS评分≤100），区组宽度为6，随机化过程通过交互式网络应答系统（IWRS）实现。有效保障了治疗组间基线特征的均衡可比。双盲与双模拟：伏欣奇拜单抗组患者接受伏欣奇拜单抗+复方倍他米松模拟剂；对照组患者则接受伏欣奇拜单抗模拟剂+复方倍他米松注射液。研究中研究者和患者均无法辨别实际接受的是哪一种治疗方案，从而有效消除安慰剂效应和主观判断对疗效评估的影响。阳性对照：选择临床广泛用于痛风急性发作治疗的复方倍他米松作为对照。与安慰剂对照相比，阳性对照设计使研究结果更具临床实用性，且阳性对照设计确保所有患者都能接受试验药物或标准治疗药物，更符合伦理学要求。双主要终点：直击抗炎防复发快速抗炎应答评估：治疗后72h靶关节的疼痛VAS评分较基线的变化（非劣效检验）复发预防评估：治疗后至首次急性痛风复发的时间（治疗12周内）（优效检验）这一“双终点、双达标”的设计策略，参考了美国风湿病学会（American College of Rheumatology; ACR）于2020年发布的《痛风管理指南》和中华医学会内分泌学分会于2019 年发布的《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南》[6, 14]，旨在同时证明伏欣奇拜单抗在长效抗炎和缓解疼痛方面的疗效，需要两个主要终点同时达到统计假设。3伏欣奇拜组单抗III期研究结果惊艳！未来可期！研究共纳入311例患者进入全分析集（FAS；伏欣奇拜单抗组，N=156；复方倍他米松组，N=155）。基线特征在各治疗组间总体均衡。在FAS中，患者平均年龄为44.9岁，绝大部分为男性（98.7%）。痛风病史的中位数为84.0个月。研究对象特征与中国临床真实世界患者特征相符，确保了研究结果的外推性。基线表快速抗炎，镇痛效果与激素相当两组72小时疼痛VAS评分较基线变化分别为：伏欣奇拜单抗组：-57.09mm（95% CI -60.08, -54.10）复方倍他米松组：-53.77mm（95% CI -56.77, -50.77）组间差异：-3.32mm（95% CI -7.56, 0.91），95% CI上限<10mm（预设非劣效界值）。结果证实伏欣奇拜单抗缓解疼痛效果与强效激素相当。主要终点1：治疗后72h靶关节的疼痛VAS评分较基线的变化同时，研究展现了伏欣奇拜单抗的快速止痛效果。开始治疗仅6小时后，伏欣奇拜单抗组疼痛评分已较基线下降近20mm，疼痛首次降低至≤基线值50%所需的中位时间（24.5小时）与复方倍他米松组（24.3小时）相近。给药24小时后，出现疼痛难以忍受或受试者痛风急性复发但不能予以再次给药时，根据研究者判断可进行补救治疗，补救药物可选择口服醋酸泼尼松（≤30mg/d）或甲泼尼龙（≤24mg/d）。结果显示，24周内，伏欣奇拜单抗组中有17例（10.9%）患者使用了补救治疗，远低于复方倍他米松组的75例（48.4%），且伏欣奇拜单抗组中位激素使用量更少（30mg vs 127.5mg）。预防复发结果惊艳！12周内复发风险显著降低90%12周内首次急性发作的中位复发时间（95% CI）伏欣奇拜单抗组：未达到（95% CI 无法预估[NE], NE）复方倍他米松组：45.0天（95% CI 28.00, 63.00）伏欣奇拜单抗与复方倍他米松组比较的风险比（HR）：0.10（95% CI 0.06, 0.17），这意味着伏欣奇拜单抗组患者12周内的首次复发风险相比复方倍他米松组显著降低了90%！伏欣奇拜单抗组中至少有一次复发的患者比例为10.7%，远低于复方倍他米松组的65.2%。主要终点2：治疗后至首次急性痛风复发的时间（治疗12周内）此外，进一步的亚组分析显示，无论患者基线时VAS评分（50~70mm，70~100mm），BMI（＜28kg/m²，≥28 kg/m²），体重（＜75kg，≥75kg）联合降尿酸治疗情况（是，否），伏欣奇拜单抗组均能有效降低预防痛风复发，亚组分析结果与总体人群结果一致。值得注意的是，无论基线时是否合并降尿酸治疗，伏欣奇拜单抗两个亚组12周内中位复发时间均未达到,而复方倍他米松的中位复发时间分别为28天及51.5天，12周内的首次复发风险比（HR）分别为0.11 (95% CI: 0.05, 0.25)及0.09 (95% CI: 0.04, 0.18)，因此，无论基线是否合并降尿酸治疗，伏欣奇拜单抗均能有效降低痛风复发。长期随访疗效一致，24周内降低复发风险高达87%！在24周时，伏欣奇拜单抗组仍保持优势，从基线至首次中位复发时间仍未达到，与复方倍他米松组相比，其HR为0.13（95% CI 0.08, 0.21），复发风险显著降低87%。此外，伏欣奇拜单抗组中至少有一次复发的患者比例为14.7%，远低于复方倍他米松组的66.5%。这一长效抗炎效果可能与其半衰期较长有关（25.5~30.8天），为患者提供了持久的复发防御屏障。治疗后至首次急性痛风复发的时间（治疗24周内）安全性良好：未发现严重不良事件本研究使用CTCAE分级（5.0版）对AE 的严重程度进行分类，伏欣奇拜单抗大多数不良事件为1~2级，无需药物干预。伏欣奇拜单抗组中最常见的不良反应为高甘油三酯血症，高胆固醇血症及高脂血症，但未见不良转归，可能与基线时多数患者血脂水平异常相关。伏欣奇拜组未发现与药物相关严重不良事件，也未出现抗药物抗体（ADA）相关不良事件。研究中共出现3例导致停药的不良事件以及3例药物相关严重不良事件，均发生在复方倍他米松组。安全性总结炎症控制与生活质量改善：快速起效、深度缓解、持久稳定从治疗开始到研究第4周的不同时间点，伏欣奇拜单抗组均展现出明显的抗炎效果，从给药后第8天起，伏欣奇拜单抗组的超敏C反应蛋白（hsCRP）较基线的中位下降值均显著大于复方倍他米松组。在第4周时，两组中位下降值分别达到7.66 mg/L和3.20 mg/L。同时，根据SF-36健康量表评估，伏欣奇拜单在改善患者心理及生理评分方面，在数值上的提升更明显。这些结果提示伏欣奇拜单抗具有快速、持续的炎症控制优势，为长期预防痛风急性发作提供了有利保障。hsCRP较基线的变化小结伏欣奇拜单抗是中国首款且唯一获批急性痛风性关节炎适应症的1类创新药；研究同时达到预设的双终点：兼具“长期控制、快速强效、安全放心”多重优势，展现明确的临床获益；试验设计严谨，采用双盲、双模拟、双终点、阳性对照设计，纳入人群符合中国痛风患者特征；伏欣奇拜单抗III期研究针对无法使用或不耐受NSAIDs/秋水仙碱，或疗效不佳的痛风急性发作的患者人群，为现有痛风药物无法满足的临床需求提供了新的治疗选择；伏欣奇拜单抗总体耐受性良好，未发现严重药物相关不良事件。基于本次研究结果，金赛药业自主研发的1类创新药——伏欣奇拜单抗已于2025年6月30日上市。获批适应症为对NSAIDs和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成年痛风性关节炎急性发作患者。作为中国首款获批用于痛风急性发作的IL-1β抑制剂，伏欣奇拜单抗兼具长期控制、快速强效、安全放心的多重优势，有望开启痛风治疗新格局！声明部分：声明1. 本材料旨在传递前沿信息和满足医疗卫生专业人士的医学信息需要，无意向您做任何产品的推广，不作为临床用药指导。2. 若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医疗卫生专业人士的意见与指导。*“中国首款且唯一”的适用情况：截至注射用伏欣奇拜单抗获批当日，根据中国国家药品监督管理局相关信息显示，尚无其他IL-1β单抗产品获批急性痛风性关节炎适应症。作者介绍通讯作者：邹和建教授复旦大学附属华山医院复旦大学附属华山医院风湿免疫科学术带头人、教授复旦大学风湿免疫过敏性疾病研究中心主任国际硬皮病临床与研究协作网（InSCAR）副主席中华预防医学会风湿病预防专委会主任委员中华医学会风湿病学分会第7、8届委员会副主任委员中国医师协会风湿免疫科医师分会第1、2届委员会副会长第一作者：薛愉教授复旦大学附属华山医院复旦大学附属华山医院风湿科主任医师上海市医学会风湿病专科分会委员兼秘书中华医学会风湿病专科分会委员中国中西医结合学会风湿类疾病专业委员会青年副主任委员中国医师协会风湿免疫专科分会青年委员上海市医学会职业病与环境医学专科分会委员兼秘书中华预防医学会中毒与急救专业青年分会青年委员参考文献：1. J Transl Int Med, 2022. 10(2): p. 134-145.2. 2021中国高尿酸及痛风趋势白皮书.3. Ther Adv Musculoskelet Dis, 2024. 16: p. 1759720x241240837.4. The Lancet Regional Health - Western Pacific, 2025. 58: p. 101572.5. Nat Rev Dis Primers, 2019. 5(1): p. 69.6. Arthritis Care Res (Hoboken), 2020. 72(6): p. 744-760.7. Ann Rheum Dis, 2017. 76(1): p. 29-42.8. Rheumatology (Oxford), 2017. 56(7): p. e1-e20.9. Am Fam Physician, 2020. 102(9): p. 533-538.10. 长春金赛药业有限责任公司, 抗IL-1β单克隆抗体及其应用:CN201710276999.6. 2020.11. Front Oncol, 2024. 14: p. 1395784.12. Clin Pharmacokinet, 2012. 51(6): p. e1-18.13. The Innovation, 2025: p. 101015.14. Zhonghua Nei Ke Za Zhi, 2020. 59(6): p. 421-426.

临床3期

2025-07-06

·国际糖尿病idiabetes

肾例明鉴丨咳嗽咯血也可能是肾病？男子咳嗽咯血，想不到是这种危重凶险肾病惹的祸

点击“蓝字”关注我们编者按：肺出血-肾炎综合征（GS）系临床少见的自身免疫性疾病，可能系病毒感染和/或吸入某些化学物质引起原发性肺损害，由于肺泡毛细血管基膜和肾小球基底膜存在交叉反应抗原，故可引起继发性肾损害。临床上对肺出血-肾炎综合征患者的病情进行诊断的难度较大，而且患者的病情发展迅速，其预后较差，常因窒息、呼吸衰竭或肾功能衰竭而死亡。若能及时诊治该病，对其进行及时有效的治疗，可有效地改善其预后[1]。一、临床资料男性，23岁。主诉：肉眼血尿20天，咯血10天。现病史：20天前受凉后发热，体温38℃，伴咳嗽，咳少量白痰。2天后出现持续全程肉眼血尿，伴尿中泡沫增多。双下肢对称可凹性水肿，进行性加重，尿量不少。当地医院查尿蛋白（+++），红细胞满视野，血白蛋白23g/L，血肌酐143μmol/L。B超示双肾体积增大、皮质增厚，外院给予泼尼松40mg/d无好转。10天前患者出现咳嗽，痰中带鲜血，3~4次/天，10~20ml/d，未予处理。5天前患者自觉尿量减少，约500ml/d。3天前至我院查血红蛋白84g/L、血肌酐593μmol/L，血钾6.01mmol/L，同时出现少尿，急诊给予甲泼尼龙500mg冲击1次，血液透析1次，收入病房。既往史：体健。入院查体：体温36.6℃，脉搏85次/分，血压130/70mmHg，呼吸24次/分。双肺呼吸音粗，双下肺可闻及较多细湿啰音。心脏和腹部查体未见异常。双膝关节以下轻度可凹性水肿。辅助检查：血WBC 8.27x109/L，PLT 238x109/L，Hb 81.0g/L。ESR 26mm/h。尿RBC满视野，为变形红细胞，尿蛋白定量4.67g/d。血SCr 634.0μmol/L，BUN 26.3mmol/L，ALB 24.3g/L，肝功能正常。RF阴性，CRP阳性，ANCA阴性，ANA、抗dsDNA、ENA阴性，抗GBM抗体阳性（百分结合率98%）。动脉血气分析：pH 7.352，PO2 69mmHg，PCO3 38mmHg，SaO2 93%。胸片：两肺满布粟粒状模糊影，以两肺中下叶为著，部分融合成团片状，肺野透过度差。初步诊断：抗肾小球基底膜病；急进性肾炎（I型）；急性肾衰竭；高钾血症；肺出血；间质性肺疾病。二、诊断思路和临床诊治经过患者血肌酐短期内迅速升高，出现少尿，B超提示双肾体积增大、皮质增厚，符合急性肾衰竭。根据患者出现血尿、大量蛋白尿、水肿及快速进展的肾功能损害，提示为肾小球疾病所致，符合急进性肾炎综合征。患者在出现急性肾衰竭的同时有肺出血，提示为多系统受累的疾病所致。进一步查ANCA、ANA、抗dsDNA、ENA均阴性，可以除外ANCA相关性小血管炎、系统性红斑狼疮。临床表现及辅助检查亦不支持抗磷脂综合征、血栓性微血管病、心衰、结核等疾病。同时查血清抗GBM抗体阳性，因此诊断为抗肾小球基底膜病，累及肾脏及肺，目前呈急性肾衰竭合并肺出血。患者入院后立即给予血浆置换治疗，每日1次，每次3000ml。患者入院第2天出现大咯血，予以机械通气辅助呼吸。入院第6天进行肾穿刺活检以明确肾脏病理诊断。免疫荧光：IgG（+++），C3（+++）沿毛细血管壁线条样沉积（图1）；光镜：19个肾小球，毛细血管壁严重破坏，GBM断裂，100%新月体形成，16个细胞性新月体，3个细胞纤维性新月体。肾小管多灶状萎缩，肾间质弥漫水肿伴多灶状淋巴、单核细胞浸润，少量中性粒细胞浸润，小动脉无明显病变。电镜：肾小球细胞性新月体形成，基底膜皱缩，未见电子致密物。肾小管上皮细胞微绒毛脱落。肾间质淋巴和单核细胞浸润。符合I型新月体性肾小球肾炎。图1. 免疫荧光患者共进行12次血浆置换治疗，直至血清抗GBM抗体转阴。同时继续甲泼尼龙500mg/d，共3天，环磷酰胺50mg每日2次口服。10天后咯血停止，但肾功能未恢复，进入终末期肾脏病（ESRD），依赖透析。最终诊断：抗肾小球基底膜病；急进性肾炎（I型）；急性肾衰竭（CKD 5期）；肺出血；间质性肺疾病。三、讨论本病例提供了一个典型的抗肾小球基底膜（glomerular basement membrane，GBM）病的范例，表现为肺出血-肾炎综合征（GS），同时抗GBM抗体阳性，又称Good-pasture病。该病多病情凶险，起病急、进展快、预后差。肺受累可引起大咯血而危及生命。肾脏受累多为急进性肾炎I型，表现为血尿、蛋白尿，肾功能进行性下降，较早出现少尿和无尿，短期内不可逆地进展至终末期肾衰竭。GS的发病率估计为每年每百万人中发生一例，该病通常认为白人较黑人多发。该病在20岁~30岁以及60岁~70岁两个年龄段组高发。目前国内尚无对该病发病率的报道。关于GS的发病机制，目前认为GS是一种自身免疫病，以产生直接作用于肾小球基底膜的抗体为特征，尽管基底膜是普遍存在的，但只有肺泡和肾小球基底膜在临床上被认为是易受到影响的。肾小球基底膜的α3胶原蛋白链在结构上更容易与循环系统中的抗体接触。尽管关于GS的准确病因目前尚未可知，已有文献报道特殊的行为和环境因素被认为会导致人们更高的发病率，如下列发病诱因：与HLA-DR15基因型相关；吸烟；感染等[2,3]。GS患者最初的症状可能包括疲劳、乏力、嗜睡、恶心呕吐、食欲不振以及面色苍白等。如果疾病发展影响到肺脏，可能出现咯血。有时影响到肺部的症状可能致命，如果发生大量的肺部出血将导致呼吸衰竭。如果疾病进展至肾脏，可能会出现血尿、蛋白尿、手足肿胀、高血压以及肋下背痛。其他肾脏疾病临床表现包括水肿以及尿毒症。体格检查可发现GS患者如下表现：呼吸急促，肺底湿啰音、发绀，肝脾肿大，高血压、皮疹以及水肿。首先对于高血压、流血、异常的心肺听诊以及既往医疗史的检查十分必要。典型的胸片会显示不均匀的肺实变，肺门周围呈对称性并且好发于双侧肺底，实变通常会在2~3 d内消退，并逐渐发展为间质化表现，如患者肺出血的反复发作。抗GBM病的确诊依靠在血清中检出抗CBM抗体，或肾脏免疫病理学检查见到IgG和（或）C，沿肾小球毛细血管袢呈线样沉积。国内在开展抗GBM抗体血清学检测之前，诊断一直依靠肾活检免疫病理学检查，因此不能做到早期诊断。更为重要的是，并非所有患者的免疫病理均表现为典型的IgG、C3沿肾小球毛细血管袢呈线条样沉积，仅有60%的患者有此表现。因此，对于有肺出血和尿检异常或肾功能损害的患者，不应等待肾活检结果，应提倡早期对抗GBM 抗体进行血清学检测。应用人可溶性GBM蛋白为抗原的ELISA法是国内外通用和公认的抗GBM抗体的血清学检测方法。该法敏感性（95%）和特异性（99%）高，简便易行，结果客观。抗GBM病病情进展急骤，预后差，因此，根据典型的临床表现和可靠的血清学检测结果就可以进行诊断并立即开始治疗。及时创造条件尽早行肾活检，对于判断病情及估计预后有重要意义[4,5]。影响肺脏以及肾脏的原因对于鉴别诊断非常重要。需鉴别诊断的疾病包括韦格纳肉芽肿病、系统性红斑狼疮、显微镜下多发性血管炎、其他类型的系统性脉管炎。GS对于韦格纳肉芽肿病的鉴别尤其重要。有些GS患者可能测得ANCAs的升高，而ANCAs升高主要见于韦格纳肉芽肿病的患者。肺肾综合征是IgA介导的较为不常见的一种疾病。直至今日，仍无研究表明对于抗GBM病有何种最佳治疗方案。早期的诊断是正确治疗的必要因素。基于对GS认为是自身免疫性疾病的假说，治疗通常具有免疫抑制性。大剂量的糖皮质激素以及环磷酰胺是目前的标准治疗方法。除此之外，特别是对有大量肺内出血的患者，血浆置换十分重要。亦有研究认为生物制剂对于治疗自免性肾病，在未来有望成为更加安全并且有效的选择[2]。抗GBM病总体预后较差。确诊时SCr>600μmol/L或依赖透析、肾小球新月体比例100%提示预后不良。但如合并肺出血，仍应予以积极治疗。血浆置换是明确能够改善预后的治疗方法。其疗效与患者的临床表现、开始治疗的早晚和治疗是否充分密切相关。充分的血浆置换，置换量应为每天50ml/kg（最多4L），共14天或置换至血清抗GBM抗体转阴。在疗效上，血浆置换虽然不一定能去除基本病因，但是确是一种见效快而有效的辅助治疗措施。血浆置换与免疫抑制剂联用可使肺出血停止，肾功能改善，死亡率由原来的75%降至25%。该病人确诊时SCr>600μmol/L，肾小球新月体比例100%，虽然经过积极的血浆置换和免疫抑制治疗，仍然进入ESRD。参考文献：[1] Reggiani F, L'Imperio V, Calatroni M, Pagni F, Sinico RA. Goodpasture syndrome and anti-glomerular basement membrane disease. Clin Exp Rheumatol. 2023 Apr;41(4):964-974. [2] Marques C, Plaisier E, Cacoub P, Cadranel J, Saadoun D. Mise au point sur la maladie des anticorps anti-membrane basale glomérulaire ou syndrome de Goodpasture [Review on anti-glomerular basement membrane disease or Goodpasture's syndrome]. Rev Med Interne. 2020 Jan;41(1):14-20. French. [3] Greco A, Rizzo MI, De Virgilio A, Gallo A, Fusconi M, Pagliuca G, Martellucci S, Turchetta R, Longo L, De Vincentiis M. Goodpasture's syndrome: a clinical update. Autoimmun Rev. 2015 Mar;14(3):246-53. [4] Hellmark T, Segelmark M. Diagnosis and classification of Goodpasture's disease (anti-GBM). J Autoimmun. 2014 Feb-Mar;48-49:108-12. [5] Fouka E, Drakopanagiotakis F, Steiropoulos P. Pathogenesis of Pulmonary Manifestations in ANCA-Associated Vasculitis and Goodpasture Syndrome. Int J Mol Sci. 2024 May 12;25(10):5278. 声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。最新《国际糖尿病》读者专属微信交流群建好了，快快加入吧！扫描左边《国际糖尿病》小助手二维码（微信号：guojitnb），回复“国际糖尿病读者”，ta会尽快拉您入群滴！（来源：《肾医线》编辑部）

临床研究

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D00407	甲泼尼龙	D07AA01 D10AA02 H02AB04	DB00959

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
多发性硬化症	日本	Pfizer Inc.	2017-01-04
过敏	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
胶原蛋白疾病	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
水肿	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
内分泌系统疾病	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
眼部疾病	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
胃肠道疾病	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
血液疾病	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
炎症	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
肿瘤	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
呼吸系统疾病	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
风湿性疾病	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24
皮肤疾病	美国	Pfizer Inc.	1957-10-24

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性移植物抗宿主病	临床3期	美国	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	澳大利亚	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	奥地利	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	比利时	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	加拿大	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	法国	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	德国	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	意大利	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	荷兰	Mallinckrodt Plc	2006-01-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	瑞士	Mallinckrodt Plc	2006-01-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ATS2025	N/A	间质性肺疾病 anti-aminoacyl-tRNA synthetase (ARS) antibodies	62	Pulse Corticosteroid Therapy	觸顧遞鹽醖淵獵觸鏇鏇(鑰簾願襯獵齋鬱鹹鑰鹹) = 憲製鏇選壓製簾艱醖積蓋範蓋範繭醖鬱鬱鹽繭 (願憲廠鑰製網淵醖齋繭 ) 更多	积极	2025-05-16
				Conventional Corticosteroid Therapy	觸顧遞鹽醖淵獵觸鏇鏇(鑰簾願襯獵齋鬱鹹鑰鹹) = 願衊齋衊鏇鏇糧鬱繭積蓋範蓋範繭醖鬱鬱鹽繭 (願憲廠鑰製網淵醖齋繭 ) 更多
PINC Healthcare database (ATS2025)	N/A	特发性肺纤维化	-	Pulse Dose Methylprednisolone	夢蓋膚觸製網鹽鹹網遞(窪簾廠廠獵鏇鏇顧鹽築) = 夢鬱醖獵壓鏇顧鹹鏇構願艱淵獵構顧網鹹繭糧 (蓋夢夢鏇艱糧鑰憲構襯, -6.0% ~ 8.5%) 更多	-	2025-05-16
ATS2025	N/A	组织浸润	1	High-dose Methylprednisolone	廠衊糧繭窪積網襯鏇獵(鏇鑰選膚構醖獵築簾顧) = 醖艱鹹鑰選觸遞鏇遞鏇鏇觸築淵鏇齋窪窪築觸 (襯鏇膚網夢顧壓窪蓋鹹 )	积极	2025-05-16
ATS2025	N/A	特发性间质性肺炎 ACE level \| Anti-MDA5 antibodies	-	High dose iv pulse steroids	築獵蓋觸遞鹹憲醖憲構(壓廠鏇膚鹹繭鹹醖蓋窪) = 鹹膚齋製窪選選鏇襯願觸艱顧簾壓膚獵蓋鏇遞 (夢鑰鹹衊壓獵蓋憲製襯 ) 更多	积极	2025-05-16
PB3321 (EHA2025)	N/A	肝脾 T 细胞淋巴瘤一线 CD2 \| CD7 \| TIA-1 ... 更多	1	ESGAP regimen (methylprednisolone 1000 mg iv day 1-5; etoposide 100 mg iv 24-hour infusion day 1-4; cisplatin 25 mg/m2 8-hour infusion day 1-4; decitabine 1000 mg/m2 iv day 5)	繭壓窪構壓築壓膚鏇淵(鬱獵獵繭遞壓鏇醖顧築) = 繭憲淵鹽觸襯襯鹹壓鑰憲築獵選膚顧廠膚範鬱 (簾獵衊築醖餘觸願蓋網 )	积极	2025-05-14
				ESGAP REGIMEN (Allogeneic transplantation)	繭壓窪構壓築壓膚鏇淵(鬱獵獵繭遞壓鏇醖顧築) = 壓膚網鹹鹹窪餘艱壓繭憲築獵選膚顧廠膚範鬱 (簾獵衊築醖餘觸願蓋網 )
NCT05640375 (Prospective Randomized Controlled Trial, Pubmed \| J Pediatr Surg)	临床1/2期	肠套叠	-	Methylprednisolone	衊積醖繭衊鑰築製觸製(廠淵選顧簾廠壓壓築獵) = 製遞願簾廠願襯醖製夢壓鬱獵願範積艱遞餘顧 (窪窪鏇窪鹽鹽製積廠遞 )	积极	2025-04-01
				Corticosteroid (Control (No Medication))	衊積醖繭衊鑰築製觸製(廠淵選顧簾廠壓壓築獵) = 製鑰淵襯壓網夢遞壓衊壓鬱獵願範積艱遞餘顧 (窪窪鏇窪鹽鹽製積廠遞 )
NCT02378298 (CTgov)	临床4期	格雷夫斯眼病	38	RTX+MTX (Non-responders RTX+MTX (NR-RTX))	壓獵鹽獵願網鹽膚鬱窪(鹽鏇鑰願積醖範淵糧衊) = 廠鹹構簾窪鹹襯鏇鹹鹹膚膚窪構願顧鏇齋鏇鏇 (鹽膚鹹壓築網網衊簾窪, 0.99) 更多	-	2025-03-26
				Methylprednisolone+RTX+MTX (Responders (R-CG))	壓獵鹽獵願網鹽膚鬱窪(鹽鏇鑰願積醖範淵糧衊) = 簾鬱襯觸繭醖餘窪衊構膚膚窪構願顧鏇齋鏇鏇 (鹽膚鹹壓築網網衊簾窪, 1.36) 更多
NCT04393207 (CTgov)	临床4期	镇痛 \| 急性疼痛	147	Bupivacaine (Control Group (Bupivacaine))	選鏇簾願齋窪艱獵鏇觸(憲繭憲壓願製築範鏇鏇) = 鏇鏇壓積夢鏇夢鑰網網齋積艱鑰鹹製齋鑰襯選 (簾遞衊範壓淵願衊餘襯, 8.12) 更多	-	2025-03-21
				methylprednisolone+Liposomal bupivacaine (LB)+Dexamethasone (Liposomal Bupivacaine)	選鏇簾願齋窪艱獵鏇觸(憲繭憲壓願製築範鏇鏇) = 衊廠選鏇醖艱餘齋鏇鬱齋積艱鑰鹹製齋鑰襯選 (簾遞衊範壓淵願衊餘襯, 10.16) 更多
NCT02921555 (CECUM, CTgov)	临床4期	溃疡性结肠炎	75	Methylprednisolone+prednisone (Methylprednisolone & Prednisone)	鬱蓋淵製糧築鑰製齋鑰 = 範壓糧簾範網遞範廠衊壓選遞憲夢築願遞蓋範 (獵憲鹹簾壓網顧鏇襯壓, 鏇獵選衊醖淵鏇壓廠顧 ~ 積築鏇獵窪選網窪壓艱) 更多	-	2025-02-21
				prednisone (Prednisone)	鬱蓋淵製糧築鑰製齋鑰 = 糧廠餘醖獵簾網顧繭齋壓選遞憲夢築願遞蓋範 (獵憲鹹簾壓網顧鏇襯壓, 壓膚製獵衊糧獵觸夢獵 ~ 簾遞範蓋網襯窪觸積淵) 更多
MARVEL (ISC2025)	N/A	急性缺血性卒中	579	Methylprednisolone	鹽網積鬱簾壓築鹹憲鑰(膚願壓選鹹鹽顧積夢夢) = 範憲齋膚齋積選積膚衊襯鏇製製醖繭醖鬱膚顧 (夢夢鏇壓築範遞製顧餘 ) 更多	积极	2025-01-30
				Placebo	鹽網積鬱簾壓築鹹憲鑰(膚願壓選鹹鹽顧積夢夢) = 艱範鬱壓醖膚選糧鏇淵襯鏇製製醖繭醖鬱膚顧 (夢夢鏇壓築範遞製顧餘 ) 更多