【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第17期/总第138期

2024-05-08

突破性疗法优先审批上市批准临床3期孤儿药

全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）全球（不含中国）共有7个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准2个，新制剂批准1个，新剂型批准2个。与上个统计周期相比，本次减少9个批准新药。4月29日，X4 Pharmaceuticals宣布FDA已批准XOLREMDI™（Mavorixafor）胶囊用于12岁及以上患有WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓细胞）以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。XOLREMDI是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，是第一种专门用于WHIM综合征患者的疗法。FDA授予Mavorixafor治疗WHIM综合征的突破性疗法资格，并评估了优先审评中的新药申请（NDA）。同日，辉瑞宣布FDA批准了补充生物制品许可申请（sBLA），完全批准TIVDAK用于治疗化疗期间或化疗后疾病进展的复发或转移性宫颈癌患者。TIVDAK是第一个对既往接受过治疗的复发性或转移性宫颈癌患者具有阳性总生存期数据的抗体-药物偶联物（ADC）。从加速批准转为完全批准是基于全球III期研究的积极结果，该研究显示TIVDAK与化疗相比具有总生存获益。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）全球（不含中国）共有2个新药申报上市。其中，NDA申报进展1个，BLA申报进展1个。与上次统计周期相比，本次减少5个NDA/BLA申报。4月29日，强生获得CHMP的积极意见，建议完全批准SIRTURO®（贝达喹啉）用于治疗耐多药结核病。CHMP建议将有条件的上市许可转换为标准的上市许可建议，并得到III期STREAM第二阶段研究结果的支持，该研究显示，与其他可用疗法相比，含贝达喹啉的方案具有显著改善。NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）全球（不含中国）共有4个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药1个，细胞疗法2个。与上次统计周期相比，本次减少2个获监管机构特殊资格认定的药物。4月29日，SOLENO THERAPEUTICS用于基因证实的Prader-Willi的成人和4岁及以上儿童有食欲亢进综合征（PWS）的DCCR（二氮嗪胆碱）缓释片获得FDA的突破性疗法认定。二氮嗪胆碱在美国和欧盟已获得PWS孤儿药资格认定，并在美国获得快速通道资格认定。5月2日，Amolyt Pharma宣布其用于治疗甲状旁腺功能减退症的III期开发中的主要治疗性候选药物Eneboparatide已获得FDA快速通道认定。依博帕肽是一种研究性治疗肽，旨在与甲状旁腺激素（PTH）受体的特异性构象高亲和力结合，以在血液中产生持续稳定的钙水平，从而控制甲状旁腺功能减退症的症状，并通过恢复肾脏对钙的重吸收来限制尿钙排泄，从而防止肾功能进行性下降和慢性肾病的发展。除了其独特的受体特征外，依博帕肽还被设计为具有较短的半衰期，以潜在地保持骨骼完整性。特殊资格认定情况（部分）03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计40条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、精神疾病、神经疾病以及皮肤病等共计12个领域。其中，肿瘤临床进展更新居各领域之首，涉及化学药7条，生物药3条，疫苗2条。4月30日，特科罗宣布，公司针对特应性皮炎/湿疹 TDM-180935外用软膏的II期临床试验(NCT 06363461)已经开始，患者开始用药。TDM-180935外用软膏II期临床为期8周，试验采用“随机、制剂溶媒对照、平行组”的研究方法，评估患者用药后，TDM-180935软膏的安全性、疗效、耐受性和药代动力学性能。 5月2日，Remix宣布在两项I期临床试验中招募和给药的首批患者，评估REM-422作为复发或转移性腺样囊性癌（ACC）和急性髓系白血病/高危骨髓增生异常的潜在治疗方法综合征（AML/MDS）。此外，该公司还宣布，REM-422已获得FDA的孤儿药资格认定，用于治疗ACC和AML。REM-422是一种有效的、选择性的口服小分子mRNA降解剂，可诱导MYB mRNA的减少和随后的蛋白质表达，从而在MYB依赖性人类肿瘤模型中产生抗肿瘤活性。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.04.27-05.03）全球（含中国）医药交易时间共计5起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）国内共有6个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准3个，新适应症批准3个。与上次统计周期相比，本次增加4个NMPA批准新药。4月30日，百济神州宣布其PD-1抑制剂百泽安 PD-1抑制剂百泽安®（替雷利珠单抗）正式获得国家药监局批准，联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌的一线治疗。本次获批是基于RATIONALE-305试验的最终分析结果：在全球意向性治疗（ITT）人群中，替雷利珠单抗联合化疗组的中位总生存期（mOS）达15.0个月，显著降低死亡风险20%，其中中国人群的mOS达15.7个月。正大天晴自主研发的1类创新药富马酸安奈克替尼胶囊于4月30日获NMPA批准上市，成为首个获批用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的国产靶向药。研究显示，111例受试患者中，基于IRC（独立评审委员会）评估的客观缓解率（ORR）达到81.08%，缓解持续时间（DOR）中位数达到20.3个月。中国新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）国内共有42个新药获临床默示许可，涉及69个受理号。其中，化学药14个，治疗用生物制品27个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加46个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）国内共有4个新药申报上市，涉及4个受理号。其中，化学药3个，治疗用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少6个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）国内共有21个新药申报临床，涉及32个受理号。其中，化学药8个，治疗用生物制品12个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少1个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药1个。与上个统计周期相比，本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。4月28日，CDE官网公示麓鹏制药申报的LP-168片拟纳入突破性治疗品种，拟单药治疗既往接受过至少两线治疗的成人复发或难治性非生发中心B细胞型（non-GCB）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。LP-168是新一代BTK抑制剂，其具有高活性、超高选择性，兼具以共价和非共价方式结合靶点的能力。临床前数据显示，该产品可以克服共价结合BTK抑制剂的获得性耐药，于2023年9月在中国获批针对套细胞淋巴瘤的关键性注册II期临床研究。4月30日，CDE官网公示再鼎医药申报的艾加莫德注射液（皮下注射）拟纳入优先审评，拟用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者。艾加莫德是一款FcRn拮抗剂，在治疗CIDP成人患者的临床研究中，与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射可降低复发风险61%。该皮下注射剂型安全性和耐受性良好，且与此前的临床研究及已确认的艾加莫德静脉输注剂型的安全性特征一致。NMPA特殊资格认定情况（部分）04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.04.27-05.03）国内新药临床研发状态更新共计2条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病共计2个领域。其中，化学药1个，细胞疗法1个。5月1日，加科思宣布，其自主研发的KRAS G12C抑制剂Glecirasib的II期注册性临床数据于线上举行的4月ASCO全体系列正式公布。从有效性来看，在单药二线非小细胞肺癌患者中，确认客观缓解率（ORR）为47.9%（56/117），其中包括4例患者实现完全缓解（CR），36例患者肿瘤缩小超过50%，疾病控制率为86.3%。中位无进展生存期（mPFS）为8.2个月，中位总生存期（mOS）为13.6个月。中位缓解持续时间（mDoR）数据还未成熟，6个月和12个月的缓解持续时间比例分别为73.6%和56.6%。从安全性数据来看，戈来雷塞有良好的安全性特征。无五级副反应，仅有5%的患者停药。和其他KRAS G12C抑制剂相比，具有良好的消化道安全性特征。现有临床数据表明，glecirasib的有效性和安全性均优于化疗。国内新药研发进展情况05国内新药研发领域政策法规动态本周无创新药研发领域相关政策法规发布。06国内新药研发领域热点新闻走出集采阴影，甘李药业重回增长轨道如果问2023年最火的药是什么？新型糖尿病药物GLP-1绝对占有一席之地。而在GLP-1之前，胰岛素是糖尿病治疗领域的王者，国内“胰岛素之王”甘李药业曾经凭借胰岛素在A股市场市值最高超过1100亿元。但随着胰岛素集采的到来，甘李药业业绩大幅下降，市值最低缩水至不足200亿元。近日，甘李药业发布2023年年报。2023年，甘李药业实现营业收入26.08亿元，同比增长52.31%；归母净利润3.4亿元，扭亏为盈。更多资讯，请阅读原文2023年创新药企业人效分析研究近年来，整个医药市场行业政策环境一言难尽，前有美帝、MNC围追堵截，后有集采、金融政策联合绞杀。“海归高管简历秀一秀，肿瘤免疫管线凑一凑”就能来钱的时代一去不复返。如今，我们听得最多的就是，倒闭、破产、兼并、裁员、卖身、砍管线，“大鱼吃小鱼，小鱼吃虾米”这类型情况正在上演，可能创新药行业正在迈入“剩者为王”的时代，那么各位选手如何才能“胜者为王”呢？自2022年以来，“降本增效”已陆续成为各家创新药企的战略主题之一。2024年第一季度已经结束，各家创新药企的年报业已先后披露，那么他们的降本增效情况究竟如何呢？更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0508创新药周报”，即可下载。