全球首个CLDN18.2单抗申请上市；Vertex公司CRISPR基因编辑疗法获优先评审资格

2023-06-11

基因疗法优先审批申请上市临床申请细胞疗法

CLDN18.2单抗即将登场。6月9日，安斯泰来宣布，靶向CLDN18.2单抗Zolbetuximab在日本提交上市申请，用于一线治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处（G/GEJ）腺癌。若成功上市，Zolbetuximab将成为全球首个正式商业化的CLDN18.2靶向药物。全球首个CRISPR基因编辑疗法申请上市。日前，Vertex宣布，其和CRISPR开发的CRISPR基因编辑疗法exa-cel cel上市申请获FDA受理，并被授予优先评审资格。Exa-cel cel可利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，提高红细胞胎儿血红蛋白生产水平。可用于严重镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血。过去一天，国内外医药市场还有哪些热点值得关注呢？让氨基君带你一起看看吧。/ 01 /行业速递1) 辰欣药业拟将所属子公司佛都药业分拆至深交所主板上市6月9日，辰欣药业宣布，拟分拆所属子公司山东辰欣佛都药业股份有限公司至深圳证券交易所主板上市。2) 药明生基和T-MAXIMUM就通用型CAR-T细胞产品达成战略合作协议日前，药明生基和T-MAXIMUM共同宣布，双方达成战略合作协议，药明生基将为T-MAXIMUM的MT-027通用型CAR-T细胞产品在美国提供一体化测试、工艺开发、申报批生产及IND申报等全流程服务。3) 兆科眼科与Eyedetec Medical公司签订独家协议6月8日，兆科眼科宣布，已经与Eyedetec Medical公司就治疗干眼的医疗器械Eye Lipid Mobilizer（ELM）签订独家协议。兆科眼科获得ELM在中国、韩国及东盟国家的独家权利。4）基石药业首席执行官杨建新博士新增持公司50.1万股股份6月9日，基石药业发布公告表示，首席执行官兼执行董事杨建新博士新增持公司50.1万股股份，累计增持327.25万股。/ 02 /医药动态1) 恒瑞医药 JAK1抑制剂艾玛昔替尼片 JAK1抑制剂艾玛昔替尼片申请上市6月9日，据CDE官网，恒瑞医药 JAK1抑制剂艾玛昔替尼片 JAK1抑制剂艾玛昔替尼片申请上市，用于治疗中至重度特应性皮炎。2) 和黄医药 IDH 1/2抑制剂治疗髓系血液恶性肿瘤的Ⅰb期临床试验结果公布6月9日，和黄医药宣布，IDH 1/2抑制剂治疗伴有IDH 1/2突变的复发、难治性髓系血液恶性肿瘤的Ⅰb期临床试验结果公布，证明该药物据有疗效，且临床推荐剂量已确定。3) 和黄医药迪利塞用于淋巴癌患者的Ⅰb期临床最新结果公布6月9日，和黄医药宣布，PI3Kδ抑制剂安迪利塞 PI3Kδ抑制剂安迪利塞用于治疗复发或难治性淋巴癌患者的Ⅰb期临床最新结果公布，滤泡性淋巴瘤的中位随访时间位22.1个月。4) 以明生物靶向LILRB4单抗IO-202的1期临床试验数据公布6月8日，以明生物宣布，靶向LILRB4单抗IO-202的1期临床试验数据公布，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和慢性粒-单核细胞白血病（CMML）。研究结果显示，IO-202治疗耐受性良好，没有剂量限制性毒性。5）信立泰 HIF-PHI抑制剂恩那度司他片获批上市6月9日，信立泰药业宣布，缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）恩那度司他片获批上市，用于非透析的成人慢性肾脏病（CKD）患者的贫血治疗。/ 03 /海外要闻1) 安斯泰来靶向CLDN18.2单抗Zolbetuximab在日本提交新药申请6月9日，安斯泰来宣布，靶向CLDN18.2单抗Zolbetuximab在日本提交上市申请，用于一线治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处（G/GEJ）腺癌。2) Vertex/CRISPR宣布CRISPR基因编辑疗法exa-cel cel获FDA优先评审资格6月8日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，CRISPR基因编辑疗法exa-cel cel治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），上市申请获FDA受理，并被授予优先评审资格。3) 赛诺菲与阿斯利康共同开发的长效RSV抗体Nirsevimab获FDA批准上市6月9日，赛诺菲宣布，其与阿斯利康共同开发的长效呼吸道合胞病毒（RSV）抗体Nirsevimab获FDA批准上市，适用于即将进入或在第一个RSV感染季期间出生的新生儿和婴儿预防RSV感染。5）默沙东K药与化疗联合治疗胆道癌上市申请获FDA受理6月8日，默沙东宣布，靶向PD-1单抗K药与化疗联合用于治疗局部晚期不可切除或转移性胆道癌（BTC）患者，上市申请已获FDA受理。6）艾伯维维奈托克和奥妥珠单抗联合治疗CLL最新临床结果公布6月9日，艾伯维宣布，维奈托克和奥妥珠单抗联合治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的最新临床结果公布，显示出持续的无进展生存期。7）阿斯利康口服补体因子D抑制剂Danicopan治疗PNH患者Ⅲ期临床结果公布6月9日，阿斯利康宣布，口服补体因子D抑制剂Danicopan治疗经历临床显著血管外的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者Ⅲ期临床结果公布，Danicopan作为 Ultomiris 或 Soliliis 的附加药物可改善患者的血红蛋白水平并维持疾病控制。文／徐林卓