【药研发0401】华昊中天化疗新药获孤儿药资格 | 霍德中美双报iPSC获批IND...

2024-03-31

临床3期免疫疗法快速通道优先审批孤儿药

「本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条华昊中天化疗新药获孤儿药资格。华昊中天埃博霉素类似物优替德隆注射液获FDA授予孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移。这是一种能够穿透血脑屏障的化疗新分子，已在国内获批上市，用于治疗既往接受过至少一种蒽环类或紫杉类药物化疗方案的复发或转移性乳腺癌复发或转移性乳腺癌患者。本月初，该产品的口服胶囊制剂也获得FDA授予用于治疗胃癌的孤儿药资格。国内药讯1.和黄「呋喹替尼」新适应症报产。和黄医药 VEGFR抑制剂呋喹替尼胶囊 VEGFR抑制剂呋喹替尼胶囊新适应症上市申请获CDE受理，推测适应症为“联合信迪利单抗用于既往系统性抗肿瘤治疗后疾病进展且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期pMMR或non MSI-H子宫内膜癌患者”。此前，该适应症已被纳入优先审评。值得一提的是，这一组合用于“治疗既往至少一线含铂治疗失败的pMMR晚期子宫内膜癌”已被CDE纳入突破性治疗品种。2.再鼎引进肺癌新药启动Ⅲ期临床。再鼎医药与Mirati公司（已被BMS收购）开发的KRAS G12C抑制剂Adagrasib（Krazati）在中国登记一项国际（含中国）Ⅲ期临床，拟评估adagrasib联合PD-1单抗帕博利珠单抗 PD-1单抗帕博利珠单抗一线治疗KRAS G12C突变且TPS≥50%的非小细胞肺癌（NSCLC）KRAS G12C突变且TPS≥50%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。该项试验主要研究者为上海市胸科医院陆舜教授。据悉，再鼎将在今年向NMPA提交该新药用于二线及以上KRAS G12C突变NSCLC治疗的上市申请。3.恒瑞卵巢癌ADC获快速通道资格。恒瑞医药 TROP-2-ADC TROP-2-ADC产品注射用SHR-A1921获FDA授予快速通道资格，用于治疗铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌及原发性腹膜癌。今年1月下旬，该新药在clinicaltrials.gov网站上注册一项III期临床试验，拟评估SHR-A1921对比铂类双重化疗治疗复发性上皮性卵巢癌患者的有效性与安全性。在I期研究中，SHR-A1921治疗实体瘤达到33.3%的客观缓解率，疾病控制率为80%。4.驯鹿CAR-T获批新IND。驯鹿生物与信达生物联合开发的靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（CT103A）BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（CT103A）获CDE批准临床许可，拟扩大适应症用于治疗既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。去年6月，该新药已被CDE批准用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。5.霍德中美双报iPSC获批IND。霍德生物iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01获FDA临床默示许可，预计将在2025年启动针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症的美国I/IIa注册临床。在国内治疗颅脑移植缺血性脑卒中12个月以上患者的I期临床结果中，hNPC01治疗显示出对中风后运动及语言功能障碍的持续改善潜力，且药物安全性良好。国际药讯1.吉利德乙肝新药获批扩展适用范围。吉利德新型核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI）Vemlidy（tenofovir alafenamide）获FDA批准新适应症，用于每日一次（25mg）治疗≥6岁儿童慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者。在Ⅱ期临床（试验1092）中，与安慰剂相比，Vemlidy治疗显著提高了患者的病毒抑制率。此前，该新药已被批准用于治疗患有慢性乙型肝炎并带有影响肝功能的肝脏疾病成人患者，以及≥12岁慢性乙型肝炎儿科患者的治疗。2.BMS BMS肺癌新药III期临床积极。百时美施贵宝 KRAS G12C抑制剂adagrasib治疗KRAS G12C突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）KRAS G12C突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的III期KRYSTAL-12研究达到了主要终点和关键次要终点。与标准化疗相比，adagrasib用于二线或后线治疗显著改善了患者的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。目前，该项研究正继续评估患者的总生存期（OS）。研究期间，未出现新的安全信号。3.韩国AriBio公司AD新药获批Ⅲ期临床。韩国AriBio公司磷酸二酯酶 5（PDE5）抑制剂AR1001（Mirodenafil，米罗地那非）获英国药品和保健品监管局（MHRA）批准开展Ⅲ期临床POLARIS-AD，评估用于治疗早期阿尔茨海默病患者的疗效和安全性。AR1001旨在通过抑制神经元凋亡和恢复突触可塑性，以保护神经和缓解AD病程。3月24日，该公司已将Mirodenafil在中国的独家营销权授予一家中国药企，首付达9000万美元。4.FIC肝硬化疗法Ⅱ期临床积极。Lipocine公司潜在“first-in-class”雄激素受体激动剂LPCN 1148治疗肝硬化男性患者的Ⅱ期临床达到主要终点。第24周时，LPCN 1148治疗患者的L3-骨骼肌指数（SMI）较基线显著增加，且疗效持续至52周；且这一改善较安慰剂组具有统计学意义。治疗期间，患者发生明显肝性脑病（OHE）事件较少。此外，LPCN 1148耐受性良好。5.Avalo公司引入一款炎症靶向疗法。Avalo公司宣布收购AlmataBio公司，并获得该公司临床期在研白介素-1β（IL-1β）靶向单抗AVTX-009，应用于化脓性汗腺炎（HS）HS）和其他皮肤科、胃肠科、风湿科的炎症性疾病。Avalo同时完成了由Commodore Capital和TCGX领投的1.85亿美元的私募融资（其中包含初始前期投资1.156亿美元）。目前，AVTX-009正在Ⅱ期临床中评估治疗化脓性汗腺炎的潜力，预计其主要结果将在2026年发布。6.Avenzo公司融资开发抗肿瘤小分子。Avenzo公司宣布完成1.5亿美元超额A-1轮融资，用于加速推进其潜在“best-in-class”细胞周期蛋白依赖性激酶2（CDK2）选择性抑制剂AVZO-021的临床开发。CDK2对细胞周期调控至关重要，在多种癌症中经常高度激活。目前，AVZO-021正在美国开展Ⅰ期临床评估用于治疗晚期实体瘤的安全性、耐受性以及初步疗效。医药热点1.WHO启用冠状病毒全球监测网络。世卫组织27日发布新闻公报说，已启用“冠状病毒网络”（CoViNet），以促进和协调全球的专业知识和能力，及早准确地检测、监测和评估新冠病毒、中东呼吸综合征冠状病毒和其他可能新出现的冠状病毒。“冠状病毒网络”由在人类、动物和环境冠状病毒监测方面具有专长的全球实验室组成。该网络目前包括21个国家的36个实验室，涵盖世卫组织划分的全球六大区域。2.上海交大医学院临床药学院成立。3月28日，上海交通大学医学院临床药学院正式揭牌成立，旨在充分整合医学院基础药学和附属医院临床药学的科研力量和人才资源，联动校部药学相关优势学科，加强交叉，协同开展“大药学”领域的学科建设、教育教学、人才培养，开展药学基础研究和科技成果转化，培养创新型、研究型、服务型的高素质临床药学人才，推动我国生物医药药学的高质量发展。3.重庆医科大学新增一家附属医院。3月28日，重庆医科大学和南川区人民政府举行共建重庆医科大学附属南川医院战略合作协议签约暨揭牌仪式，南川区人民医院正式挂牌“重庆医科大学附属南川医院”。据悉，2009年南川区人民医院成为重庆医科大学教学医院，已过去15年。如今正式成为重庆医科大学附属医院，标志着该院在医疗、教学、科研领域的地位将得到进一步提升，同时也预示着未来将有更多高质量的医疗资源向公众开放。评审动态 1. CDE新药受理情况（03月30日) 2. FDA新药获批情况（北美03月28日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.42%涨幅前三跌幅前三微芯生物+12.37% 大理药业 -8.77%江苏吴中 +9.99% 海创药业 -6.15%回盛生物 +9.19% 特宝生物 -5.87%【安图生物】收到河南省药品监督管理局针对“抗核糖体P蛋白抗体IgG校准品、抗β2糖蛋白1抗体校准品、抗B2糖蛋白1抗体IgG校准品、类风湿因子校准品、抗β2糖蛋白1抗体IgA校准品，类风湿因子IgM校准品，类风湿因子IgG校准品，抗双链DNA抗体IgG校准品、抗双链DNA抗体IgG检测试剂盒(磁微粒化学发光法》、抗环瓜氨酸肽抗体IgG校准品、抗线粒体 M2抗体IgG校准品”颁发的医疗器械注册证。【复星医药】与日本Meiji Seika Pharma株式会社共同开发的OP0595(通用名:Nacubactam)与头孢吡肟或氨曲南联合给药，针对治疗方案有限的成人需氧革兰氏阴性菌感染于中国境内(不包括港澳台地区)近期启动两项11I期临床试验，【成大生物】与北京康乐卫士生物技术股份有限公司合作研发的15价HPV疫苗正式进入I期临床试验。【海思科】获得创新药HSK16149胶囊新适应症“用于治疗中枢神经病理性疼痛”的《药物临床试验批准通知书》- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

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