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罕见病药市场冲刺1800亿!20款新品加速上市,42个品种剑指新国谈,人福、鲁南蓄势待发
2024-06-16
·
米内网
优先审批
上市批准
申请上市
精彩内容 为解决罕见病药研发难点和痛点,近年来国家频频出台利好政策,以推动罕见病新药研发和市场准入。据不完全统计,2023年至今已有52款罕见病药获批上市,其中20款通过优先审评审批程序得以加快获批,包括
石药集团
的罕见
肿瘤
治疗药
纳鲁索拜单抗注射液
、
石四药
的婴幼儿抗
癫痫
明星药
司替戊醇
干混悬剂等。6月已至,2024国谈进入筹备阶段,人福、鲁南......42款罕见病药蓄势待发,最终医保准入情况如何,我们拭目以待。 利好政策驱动创新研发,千亿罕见病药市场在酝酿 在临床用药需求推动下,罕见病药物市场持续升温。有业内专业机构指出,中国罕见病药市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%,预计2030年将激增至259亿美元,约合1878亿元(按实时汇率换算),市场潜力十足。然而,由于罕见病确诊难、病情复杂多样、患病人数少、治疗药物供应短缺,其新药临床试验研究的设计和实施面临着重重困难与挑战。对此,就在今年5月,
CDE
接连发布两份重磅文件——《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)征求意见稿》以及《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》(下文统称《文件》)。来源:CDE官网《文件》内容主要明确两点:一是落实“以患者为中心”理念的试点工作,提升“将患者体验数据整合入罕见病药物临床研发”的科学性、规范性及合理性,增强监管机构、药物研发单位和患者等专注于罕见病药物研发的各方沟通与协作,进而推动罕见病药物研发和上市;二是指导开展在传统临床试验中心以外地点通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动的临床试验(即:去中心化临床试验,DCT),增加受试者的代表性和多样性,为罕见病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径等。在此之前,为进一步鼓励药企加大对罕见病药的研发和生产,国家近年来已相继出台了一系列激励政策。如《第一批罕见病目录》的发布,共涉及121种罕见病,为各部门制定罕见病相关政策提供重要依据;《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》中指出,对批准上市的罕见病新药,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市......近年来国家发布的部分鼓励罕见病药研发和生产的相关政策来源:国家卫健委、国家药监局等,米内网整理 20款罕见病药加速上市,
石药
、
石四药
......优势十足 系列利好政策的驱动下,药物注册审评审批、研发和生产流程得到不断优化,多款罕见病新药加速面世。据国家药监局发布的《2023年度药品审评报告》及公开资料显示,2023年至今共有52款罕见病药(不含化药4类罕见病药)获批上市,获批产品涵盖血液、神经、代谢、免疫、
罕见肿瘤
等多个治疗领域,包括首个用于
Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)
相关
丛状神经纤维瘤(PN)
治疗药
硫酸氢司美替尼胶囊
,首个治疗
N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症(NAGSD)
、
丙酸血症(PA)
引起的
高氨血症
药物卡谷氨酸分散片等。从审评审批路径上看,共有20个品种通过优先审评审批程序得以加快上市,覆盖
酪氨酸血症
、
结节性硬化症
、
血友病
等14个收录于《第一批罕见病目录》的疾病病种,以及
神经纤维瘤
、
骨巨细胞瘤
、
泛发性脓疱型银屑病
3个收录于《第二批罕见病目录》的疾病病种。2023年至今通过优先审评审批获批的罕见病药来源:国家药监局官网,米内网整理其中,
纳鲁索拜单抗注射液
为
石药集团
的1类创新药,是全球首个IgG4 RANKL抑制剂,用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的
骨巨细胞瘤
。与原有治疗药(
地舒单抗
)开展头对头研究显示,
纳鲁索拜单抗
具有显著临床优势,米内网数据显示,2023年在中国三大终端六大市场(统计范围详见本文末)
地舒单抗
合计销售额超过13亿元。近年来中国三大终端六大市场
地舒单抗
销售趋势(单位:万元)来源:米内网格局数据库
司替戊醇
干混悬剂为儿童罕见病用药,用于治疗婴儿严重
肌阵挛性癫痫(Dravet综合征)
。
石家庄四药
在2022年4月首家提交3类仿制上市申请,并于2023年7月获批国内首仿+首家过评。该产品的到来,将为
Dravet综合征
患儿带来了新的用药选择。
尼替西农胶囊
、
尼替西农
口服混悬液和
阿那白滞素注射液
同为
苏庇医药
开发的儿童罕见病新药,其中,
尼替西农
是目前全球唯一一款适用于儿童/成人
Ⅰ型酪氨酸血症
的药物;
阿那白滞素
是一种
白细胞介素1(IL-1)受体拮抗剂
白细胞介素1(IL-1)受体
拮抗剂,用于儿童/成人
自身炎症性周期性发热综合征
(
家族性地中海热
)。随着越来越多罕见病新药的加速面世,一些“无药可治”的罕见病患者,或能在与时间的生死赛跑中等来“救命良药”,甚至更优的治疗选择。 42款罕见病药剑指新国谈,人福、鲁南......蓄势待发 为进一步提高患者的用药可及性,加快推进罕见病药准入医保已然成为国家的重要任务之一。6月13日,国家医保局正式发布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案(征求意见稿)》(下文简称《意见稿》),标志着新一轮医保药品目录调整工作提上日程。来源:国家医保局官网据不完全统计,目前至少有42款罕见病药有望参与2024年国谈,其中用于黏多糖贮积症、
多发性硬化症
、
戈谢病
、
高氨血症
等罕见病的治疗药较多;剂型上以注射剂、片剂为主,分别占24个和8个。从治疗大类看,抗
肿瘤
和免疫调节剂、消化系统及代谢药、神经系统药物均占据9个及以上的席位。米内网数据显示,上述品类2023年在中国三大终端六大市场合计销售规模分别超过2200亿元、2100亿元和1000亿元。部分有机会参与2024年国谈的罕见病药注:带*为独家品种来源:米内网中国申报进度(MED)数据库42个有望参与新一轮国谈的罕见病药中,独家品种有39个,占比超过九成,包括
人福药业
的
氯巴占片
(
Lennox-Gastaut综合征
)、
鲁南制药
的
盐酸沙丙蝶呤片
(
高苯丙氨酸血症
)、
石家庄四药
的
司替戊醇
干混悬剂(
Dravet综合征
)、
兆科药业
的
苯丁酸钠
颗粒(
尿素循环障碍
)、
万邦德制药
的
石杉碱甲注射液
(
重症肌无力
)等;此外,还有
武田药品
的
注射用替度格鲁肽
(
短肠综合征
)和注射用舒索凝血素α(血友病)、
罗氏
的
可伐利单抗注射液
(
阵发性睡眠性血红蛋白尿
)、
Nobelpharma
的
醋酸锌片
(
肝豆状核变性
)、
诺华
的
盐酸伊普可泮胶囊
(
阵发性睡眠性血红蛋白尿
)等今年获批的罕见病新药。夏日炎炎,六月已至。根据《意见稿》的国谈工作程序(5-6月:准备阶段;7-8月:申报阶段;8-9月:专家审评阶段;9-11月:谈判/竞价阶段;11月:医保目录公布),2024年国谈已进入新一轮筹备阶段。届时,哪些品种能成功入选,我们拭目以待! 来源:米内网数据库、国家药监局官网等注:米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》,统计范围是:城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店,不含民营医院、私人诊所、村卫生室,不含县乡村药店;上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至6月14日,如有疏漏,欢迎指正! 本文为原创稿件,转载请注明来源和作者,否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ:412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦
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机构
石药集团有限公司
石四药集团有限公司
Center for Dental Excellence
[+10]
适应症
肿瘤
癫痫
神经纤维瘤病
[+23]
靶点
IL1R1
药物
纳鲁索拜单抗
司替戊醇
司美替尼
[+12]
标准版
¥
16800
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