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全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）全球（不含中国）共有10个新药获批上市。其中，NDA批准3个，BLA批准2个，新适应症批准4个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次增加3个批准新药。3月26日，君实生物宣布抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的、或转移性鼻咽癌成人患者的一线治疗的上市许可申请获得新加坡卫生科学局（HSA）批准。研究结果显示，与单纯化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗使患者的疾病进展风险降低48%，死亡风险降低37%。特瑞普利单抗联合化疗组的PFS对比单纯化疗延长了13.2个月。此外，接受该联合疗法治疗的患者可获得更高的ORR和更长的DoR，CR率达到26.7%，且未发现新的安全性信号。长期生存随访5年生存率达到52%。3月27日，诺华宣布其口服产品盐酸伊普可泮胶囊已获得FDA批准用于治疗成人C3肾小球病（C3G），减少蛋白尿。研究结果显示，伊普可泮治疗实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降，最早在第14天见效，并持续至第12个月，在公开标签治疗期间，切换到使用伊普可泮治疗的患者中也看到了蛋白尿的下降。伊普可泮也表现出了良好的耐受性，没有出现新的安全性信号。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）全球（不含中国）共有4个新药申报上市。其中，BLA申报4个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报药物。3月24日，基石药业已向EMA提交舒格利单抗的新适应症申请，用于治疗同步或序贯放化疗（CRT）后未出现疾病进展的、不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。研究结果表明：舒格利单抗可显著延长患者的PFS，降低36%的疾病进展或死亡风险；明显的OS获益，死亡风险降低56%；安全性良好。NDA/BLA申报（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）全球（不含中国）共有4个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药2个。与上次统计周期相比，本次减少5个获监管机构特殊资格认定的药物。3月25日，Scholar Rock宣布FDA已接受其Apitegromab的生物制品许可申请（BLA）并授予优先审评资格认定，用于改善正在接受SMN靶向治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能。根据Apitegromab联合剂量（10mg/kg和20mg/kg）和护理标准（SOC），与安慰剂和SOC相比，SAPPHIRE试验达到了主要疗效人群的主要终点，在第52周时通过Hammersmith功能运动量表-扩展测量，达到统计学意义的1.8分。3月26日，Intellia Therapeutics宣布Nexiguran Ziclumeran（Nex-z）获得FDA再生医学高级疗法（RMAT）资格，用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性伴心肌病。Nex-z是一种基于CRISPR的研究体内疗法，旨在灭活编码转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白的TTR基因。中期I期临床数据显示，在心肌病和多发性神经病中，Nex-z已被证明在单次给药后，可导致血清TTR前所未有的快速、持久和持续降低。全球获监管机构特殊资格认定药物（部分）03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计32条，涉及肿瘤、神经系统疾病、内分泌系统疾病、营养代谢病、皮肤和结缔组织疾病以及心血管疾病等共计8个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为17条，其中化学药5条，生物药12条。3月28日，劲方医药宣布氟泽雷塞联合西妥昔单抗一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的最新II期研究数据，入选2025年ELCC突破性摘要及小型口头报告。截至2025年1月14日，共有47例患者入组，其中45例完成至少一次治疗后肿瘤评估：ORR为80%、DCR为100%；3例患者达到完全缓解；33例患者达到部分缓解，包括1例靶病灶缩小100%；57.8%的患者肿瘤缩小达到或超过50%。截至数据截止日，中位随访时间为12.8月，mPFS为12.5个月。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2025.03.22-03.28）全球（含中国）医药交易时间共计29起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）国内共有1个新药获NMPA批准上市，其中，NDA批准1个。与上次统计周期相比，本次减少7个NMPA批准新药。3月27日，青峰医药集团下属子公司科睿药业研发的1类创新药物玛舒拉沙韦片（伊速达®）获批上市，适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗。玛舒拉沙韦是我国自主研发的首个、全球第二个靶向聚合酶酸性蛋白（PA）流感抗病毒药物，直击病毒复制的核心引擎，精准阻断病毒复制，全病程只需服药一次。III期临床研究结果显示，玛舒拉沙韦在用药后第1天的病毒载量从基线下降速度更快，可在24小时内快速清除病毒并缓解流感症状，中位流感症状缓解时间相比安慰剂组显著缩短21小时，发热缓解时间相比安慰剂组显著缩短8.6小时，具有广谱抗病毒活性，耐受性表现优异。国内新药批准情况02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）国内共有53个新药获临床默示许可，涉及75个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品27个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少2个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）国内共有7个新药申报上市，涉及17个受理号。其中，化学药3个，治疗用生物制品3个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次增加11个新药申报上市受理号。国内新药临床上市情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）国内共有45个新药申报临床，涉及68个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品17个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加18个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定，其中，化学药1个，生物药1个。与上次统计周期相比，本次减少4个获NMPA特殊资格认定的药物。3月28日，CDE官网公示，恒瑞医药1类新药HRS-5965胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为原发性IgA肾病。HRS-5965为以补体活化系统旁路途径中B因子为靶点的小分子抑制剂。该产品针对原发性IgA肾病适应症目前正处于II期临床阶段。临床前研究显示，其在补体介导的溶血模型中展现出高效抑制作用，安全性优势显著。3月28日，CDE官网公示，默沙东（MSD）申报的Clesrovimab注射液拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。CLEVER研究招募了3632名受试者，他们按21的比例随机分配在第1天接受单次固定剂量Clesrovimab（105毫克）或安慰剂的肌肉注射。试验达到主要疗效终点，Clesrovimab的有效性达60.4%。此外，Clesrovimab在5个月内分别将RSV相关住院率和RSV相关下呼吸道感染（LRI）住院率降低了84%和90%以上。获NMPA特殊资格认定药物04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.03.22-03.28）国内新药临床研发状态更新共计4条，涉及肿瘤、血液和淋巴系统疾病、内分泌系统疾病和营养代谢病领域。其中，化学药3条，生物药1条。与上次统计周期相比，本次减少1条国内新药临床研发状态更新。3月24日，信达生物宣布宣布，IBI354（HER2单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物，HER2 ADC）治疗HER2表达的铂耐药的卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的随机、对照、多中心III期临床研究（HeriCare-Ovarian01）完成中国首例受试者给药。此前，一项IBI354在晚期实体瘤受试者的多中心I/II期研究结果显示，截至2024年7月24日，总体ORR为40.2%，DCR为81.6%。其中，在40例接受12mg/kg Q3W IBI354治疗的卵巢癌受试者中，ORR达到52.5%，DCR为90.0%；在HER2 IHC 1+的27例接受12mg/kg Q3W的受试者中，ORR达到55.6%，DCR为88.9%。截至数据截止日期，12mg/kg Q3W剂量组中位随访时间为6.5个月。3月25日，正大天晴研发的CDK2/4/6多靶点抑制剂——库莫西利胶囊（TQB3616）联合氟维司群注射液用于既往未经治疗的HR阳性、HER2阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌的III期临床试验（TQB3616-III-02）取得阳性结果，详细数据将于近期开展的国际权威学术大会上公布。TQB3616-III-01试验数据显示PFS为16.62个月，ORR为40.21%。国内新药研发进展05国内新药研发领域政策法规动态本周无国内新药研发领域相关政策法规发布。06国内新药研发领域热点新闻科伦博泰：中国ADC龙头迈入商业化元年近日，科伦博泰发布2024年年报：全年收入19.33亿元，同比增长25.5%；净亏损收窄至2.67亿元，同比减少53.5%；调整后净亏损1.18亿元，同比减少73.7%。亮眼的财务数据背后，彰显着科伦博泰强劲的发展势头。回顾2023年7月，科伦博泰首次登陆香港联交所，发行股价60.6港元/股，首发市值达130亿港元。谁曾想，不到两年时间，科伦博泰从不被看好，迅速成长为中国ADC龙头，股价攀升至最高271.8港元/股，市值增长超过三倍，在整体略显低迷的中国创新药市场中脱颖而出。对Biotech而言，商业化元年既是收获前期研发成果的关键节点，也是全面检验其产品市场接受度、营销推广能力以及持续创新实力的严苛考验期。那么，科伦博泰能否成功跨越这道关键门槛呢？更多资讯，阅读原文药明康德的高山与行路2024年3月，药明康德遭遇成立以来最严峻的挑战：美国商务部的“实体清单”制裁阴霾未散，美国国会又以11:1的压倒优势通过《生物安全法案》，全球生物医药融资寒冬持续蔓延，国内CXO行业深陷“内卷化”泥沼，一季度营收和净利润双双下滑……然而，就在外界认为这家中国CXO龙头将走下坡路时，近日，药明康德披露其2024年年报：全年营收与净利润微降，但第四季度单季营收达115.4亿元，净利润29.17亿元，双双刷新单季度历史纪录。这份亮眼的成绩无疑给了资本市场强大的信心，年报发布当日A股股价盘中触及涨停，最终收涨8.82%，创年内新高。更多资讯，阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0402周报”，即可下载。