Cold Agglutinin Disease

▎药明康德内容团队报道 中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近期公示显示，恒瑞医药已经启动了一项中国3期临床研究，该研究旨在评价HRS-5965胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的有效性和安全性。根据恒瑞医药公开资料，HRS-5965为一款补体因子B抑制剂，这是该产品首次在中国启动3期临床。 截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台官网 补体系统有着复杂的信号通路，为治疗补体系统异常提供了多个可以靶向的靶点。其中，补体因子B（Factor B）又称C3激活剂前体，主要由肝脏和巨噬细胞合成，是补体旁路途径活化中的重要成分。研究发现，补体因子B可以抑制C3转化酶和C5转化酶活性，阻止膜攻击复合物的形成以及血管内和血管外溶血。 根据恒瑞医药此前公告介绍，HRS-5965胶囊靶向因子B，可通过抑制补体系统的过度激活，抑制补体系统介导的溶血。临床前研究显示其在补体介导的溶血模型中起到了显著的抑制作用，安全性良好。 恒瑞医药拟开发HRS-5965用于治疗IgA肾病、特发性膜性肾病、C3肾病和狼疮性肾炎等补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病，以及阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、冷凝集素病等补体参与介导的溶血性贫血。 本次HRS-5965胶囊启动3期临床研究，针对的适应症为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。PNH是一种罕见血液疾病，它导致患者血红细胞破裂和毁坏（又称为溶血）。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白，患者可能由于身体的应激反应突然出现疾病发作，血红细胞会被过早毁坏，导致感染或脱力。 根据恒瑞医药2023年年度报告，该公司开发了HRS-5965片剂剂型。目前，HRS-5965片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿、原发性IgA肾病的2期临床研究也正在开展。 公开资料显示，补体因子B抑制剂能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应。此前由诺华公司（Novartis）开发的同靶点药物已经在全球范围内获批多项适应症，并被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。由此可见该类药物的临床应用潜力之大。 公开信息可知，目前全球还有多家公司在开发补体B因子抑制剂。期待新型补体抑制剂的出现，为这些补体参与介导的溶血性疾病患者带来更多创新、有效的治疗选择。 参考资料： [1] 中国药物临床试验登记与信息公示平台官网. Retrieved Oct 23, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c [2]恒瑞医药关于子公司获得药物临床试验批准通知书的公告. Retrieved May 9, 2024, from http://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?stockCode=600276&announcementId=1220009167&orgId=gssh0600276&announcementTime=2024-05-09 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

The decision marks a significant step in Sanofi’s ongoing effort to sharpen its focus on its core areas of innovative medicines and vaccines. Credit: jd8/Shutterstock. Sanofi has announced negotiations with Clayton Dubilier & Rice (CD&R), a US-based investment company, regarding the potential sale of a 50% controlling stake in its consumer healthcare business, Opella. The move marks a significant step in the company’s ongoing effort to sharpen its focus on its core areas of innovative medicines and vaccines. The French finance ministry, as reported by Reuters , has acknowledged CD&R as a “serious investment fund” with favourable prospects for Opella’s growth and its operations in the country. The ministry has stipulated economic commitments from both Sanofi and CD&R. These include ensuring that Opella’s decision-making centres remain in France and protecting the company’s industrial footprint within the country. The ministry has also emphasised that the proposed sale will not affect the production of Doliprane or other essential medicines by Opella in France, nor the supply of these medicines to the market. See Also: Evergreen Theragnostics Radiopharmaceutical Manufacturing Facility, New Jersey, US Merck Biotech Development Center, Corsier-sur-Vevey, Switzerland The reported valuation of the deal by Bloomberg stands at €15bn ($16.4bn). The fact that CD&R has reportedly outbid PAI Partners suggests a competitive process that reflects the high value and potential of Opella within the broader consumer health market. Opella, with its headquarters in France, employs more than 11,000 people, has operations in 100 countries and manages 13 manufacturing sites and four research and innovation centres. It has a portfolio of 100 brands, including Doliprane, Allegra, Novanight, Icy Hot and Dulcolax. Operating independently within Sanofi, Opella has resources allocated for research and development, production, and digital operations, along with a sustainability roadmap. It reached a 6.3% sales growth at constant exchange rates in 2023, demonstrating a focus on brands and consumer orientation. In October 2024, Recordati reached an agreement with Sanofi to acquire the worldwide rights to Enjaymo, the only approved treatment specifically targeting cold agglutinin disease, a rare B-cell lymphoproliferative disorder.

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 2024年10月4日，Recordati宣布与赛诺菲达成协议获得其C1s单克隆抗体Enjaymo®（sutimlimab）的全球权利。Enjaymo靶向与经典补体系统激活相关的C1复合物中的丝氨酸蛋白酶C1s，从而抑制溶血过程发生，且不抑制凝集素和替代途径。特别的是，Enjaymo是首个且唯一一款获批用于治疗冷凝集素病的治疗方法。 根据协议条款，Recordati将支付8.25亿美元的预付款，如果净销售额达到或超过高峰年预期销售额的上限，还将支付高达2.5亿美元的额外商业里程碑付款。预计交易将于2024年底完成，但需获得监管部门的批准。 Enjaymo于2022年在美国、欧洲和日本获得批准，用于治疗患有冷凝集素病(CAD)的成人溶血。这是一种自身免疫性溶血性贫血疾病，免疫系统中的补体系统会错误地攻击人体健康红细胞进而导致红细胞破裂（溶血）。 截图来源：药融云全球药物研发数据库 Enjaymo的批准是基于为期26周的开放标签，单臂关键性3期临床试验的积极结果。试验结果显示，Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点，定义为在治疗评估时间点（第23、25和26周的平均值），患者的血红蛋白（Hgb）水平较基线时增加至少2 g/dL，或Hgb水平达到12 g/dL以上的正常化水平，且从第5周到第26周无需输血。 截至2024年8月，Enjaymo®在过去12个月中创造了约1亿欧元（约1.1亿美元）的收入，预计2025 财年的收入将超过1.5亿欧元（约1.65亿美元），最高销售额可达2.5-3亿欧元（2.74-3.29亿美元），是目前水平的两倍多。根据交易完成日期，Recordati 预计2024 年的收入贡献极小。预计该交易将立即增加息税折旧摊销前利润（EBITDA），到 2025 年，利润率将超过目前罕见病公司的平均水平。 截图来源：药融云全球药物研发数据库 对于 Recordati 来说，这笔交易将进一步推动其进军罕见疾病市场。该公司于2021 年 12 月以近 8.5 亿美元收购了 EUSA Pharma及其四种罕见病药物。近年来， 该公司还与葛兰素史克 (GSK)、 Almirall等公司达成了交易。 Recordati首席执行官Rob Koremans评论说：“这项交易符合我们更广泛的战略，重申了我们对罕见病领域的承诺，并与我们的肿瘤学产品组合（特别是 Sylvant®）相辅相成。Enjaymo®进一步扩大了我们在美国、日本和欧洲的罕见病业务，将对我们的收入和利润做出积极贡献。最重要的是，Enjaymo® 具有强大的临床表现，是唯一获准用于治疗 CAD 的产品，它满足了患有这种使人衰弱的疾病的患者尚未得到满足的严重医疗需求。” Recordati 交易发生之际，赛诺菲也正在调整其投资组合。该公司现在计划在新任研发主管Houman Ashrafian和9月30日加入的新任CSO Mike Quigley 的领导下，专注于免疫学和炎症领域。该公司还计划剥离其消费者健康集团 Opella。今年早些时候，赛诺菲将一些早期癌症项目出售给 Vir Biotechnology，并关闭了一个细胞治疗部门，尽管该公司仍在肿瘤学领域进行了一些押注，包括首次涉足放射性制药领域。赛诺菲还投资了多家公司，包括 Ventyx、Vicore和 Graviton。 参考资料：公司公告 END 近期热门资源获取 后台回复关键词“报告”，获取数十篇药融云出品独家报告 后台回复关键词“2023首仿”，获取2023年首仿药物获批名单 后台回复“GLP-1深度报告”，获取完整《GLP-1产业现状与未来发展》PDF版。 后台回复“中国 I 类新药”，获取完整《中国 I 类新药靶点》PDF版。 后台回复“NAFLD/NASH”，获取完整《NAFLD/NASH报告》PDF版。 后台回复“AI+制药”，获取完整《中国AI制药企业白皮书》PDF版。 后台回复“XXG”，获取完整《中国心血管系统药物分析报告》PDF版。 后台回复“FZZJ”，获取完整《基于剂型改良的复杂注射剂分析》PDF版。 后台回复“药品进出口”，获取完整《中国药品进出口白皮书》深度报告-PDF版。 联系我们，体验药融云更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 点击阅读原文，了解更多品牌升级详情！