This is a Phase II, open-label study designed to evaluate the safety, efficacy, and immunogenicity of NM8074 in PNH patients undergoing complement-inhibitor therapy with Soliris.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

NovelMed Therapeutics, Inc.

NCT06453135 / Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Single Center, Open-label, Single-arm Study to Determine the Safety and Efficacy of a Single Dosing Regimen Eculizumab for Prevention of Antibody-Mediated Rejection (AMR) in ABO Blood Group Incompatible Living Donor Kidney Transplantation (ABOi-LDKTx)

The aim of this study is to determine whether a single dose of eculizumab can effectively prevent antibody-mediated rejection in recipients undergoing living donor kidney transplantation with a different ABO blood group type than their donors

开始日期2024-07-01

申办/合作机构

四川大学华西医院（四川省国际医院）

NCT05726916 / Recruiting临床3期

Eculizumab in Hypertensive Emergency-associated Hemolytic Uremic Syndrome: a Randomized Multicenter Controlled Trial

Hemolytic and uremic syndrome (HUS) is a clinic-biological syndrome related to thrombotic microangiopathy affecting predominantly the kidney. Atypical HUS (aHUS) has been historically defined as HUS occurring in the absence of infectious event. The role of complement dysregulation in aHUS pathophysiology has been largely demonstrated, since C genetic rare variants are present in 60-70% aHUS patients. In line with the frequency of C dysregulation in aHUS, Eculizumab, an anti-C5 monoclonal antibody, has dramatically improved aHUS patients prognosis.
Numerous conditions have been associated with aHUS, including hypertensive emergency (HE), a syndrome of acute blood pressure flare associated with end-organ damage. In cases of HE-aHUS, whether primary aHUS is complicated by secondary HE, or primary HE leads to secondary aHUS is still debated.
The investigators recently demonstrated that C genetic variants frequency was similar in patients with HE-aHUS and patients with aHUS without HE, suggesting a major role for C dysregulation in HE-aHUS. Consequently, the investigators propose to evaluate, in HE-aHUS patients, the benefit of a strategy with early Eculizumab therapy (used within its marketing authorization and its conditions of refunding by the health insurance in usual care), compared to standard of care including tight blood pressure control.
The hypothesis suggests that C dysregulation may impact renal prognosis of HE-aHUS patients. The investigator's aim to demonstrate that early Eculizumab therapy improves prognosis of HE-aHUS patients.
Method
The HYPERSHU study is a randomized, controlled, open-labelled study including HE-aHUS patients with severe AKI and no evidence of other conditions associated with HUS (infections, autoimmunity, drugs, pregnancy). The investigators plan to include 62 patients. Patients will be randomized in 2 arms:
Early Eculizumab therapy (for 3 months) added to standard of care (tight blood pressure control).
Standard of care alone with tight blood pressure control. Renal function after 6 months is the primary evaluation criterium.
HE is a frequently associated with aHUS, and strongly impacts patient renal prognosis. Efficient therapeutic strategies are still lacking for this condition. The HYPERSHU study will allow to evaluate the benefit of early Eculizumab therapy in patients with HE-aHUS and severe renal dysfunction.

开始日期2023-11-09

申办/合作机构

Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA

100 项与依库珠单抗相关的临床结果

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100 项与依库珠单抗相关的转化医学

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100 项与依库珠单抗相关的专利（医药）

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2,422

项与依库珠单抗相关的文献（医药）

2024-06-01·Pediatric nephrology (Berlin, Germany)

Eculizumab in STEC-HUS with severe neurological involvement: a New Zealand perspective

Letter

作者: Selvathesan, Nithiakishna ; Wong, William ; Prestidge, Chanel

2024-05-01·Journal of neurology

Newly emerging type B insulin resistance (TBIR) during treatment with eculizumab for AQP4-IgG-positive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD): fatal outcome

Article

作者: Korporal-Kuhnke, M ; Wildemann, B ; Haas, J ; Doubrovinskaja, S ; Jarius, S

Abstract:

Background:

Aquaporin-4 immunoglobulin G (AQP4-IgG) antibody-positive neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD) are frequently associated with other autoimmune disorders, including systemic lupus erythematosus (SLE). Eculizumab (ECU) is a highly effective long-term treatment for NMOSD. However, ECU is known to increase significantly the risk of infection with encapsulated bacteria and sepsis. Recently, increased insulin resistance (IR) in patients with NMOSD has been suggested. Type B IR (TBIR) is a rare autoimmune condition often accompanying or preceding SLE. TBIR has not yet been reported in NMOSD. Objective: To report an ECU-treated patient with AQP4-IgG-positive NMOSD who developed fatal septic complications after the emergence of TBIR. Methods: Description of the clinical course over a period of 8 years. Results: A female patient was diagnosed with NMOSD at the age of 16 years. A variety of disease-modifying drugs failed to achieve sufficient disease control, resulting in severe tetraparesis. Treatment with ECU was started 6 years after NMOSD diagnosis and stabilized the disease. The patient developed TBIR 8 months after initiation of ECU therapy. Following high-dose intravenous methylprednisolone therapy for a clinical relapse and three further courses of ECU, the patient was admitted with severe pneumonia caused by the encapsulated bacterium Klebsiella pneumoniae and hypoglycemia. Despite multimodal therapy, the patient died from sepsis-related multiorgan failure 18 months after initiation of ECU. Conclusions: TBIR should be considered as differential diagnosis in patients with NMOSD presenting with disturbed glucose metabolism, irrespective of the presence of SLE. More real-world data are needed on the risk/benefit ratio of ECU treatment in patients who have co-existing autoimmune comorbidities that may compromise immune function. Strategies to mitigate the risk of serious infection in patients treated with ECU are discussed.

2024-05-01·Pediatric nephrology (Berlin, Germany)

Eculizumab in Shiga toxin-producing Escherichia coli hemolytic uremic syndrome: a systematic review

Review

作者: Mueller, Thomas F ; de Zwart, Paul L ; Luyckx, Valerie A ; Spartà, Giuseppina

Abstract:

Background:

Infection-associated hemolytic uremic syndrome (IA-HUS), most often due to infection with Shiga toxin-producing bacteria, mainly affects young children. It can be acutely life-threatening, as well as cause long-term kidney and neurological morbidity. Specific treatment with proven efficacy is lacking. Since activation of the alternative complement pathway occurs in HUS, the monoclonal C5 antibody eculizumab is often used off-label once complications, e.g., seizures, occur. Eculizumab is prohibitively expensive and carries risk of infection. Its utility in IA-HUS has not been systematically studied. This systematic review aims to present, summarize, and evaluate all currently available data regarding the effect of eculizumab administration on medium- to long-term outcomes (i.e., outcomes after the acute phase, with a permanent character) in IA-HUS.

Methods:

PubMed, Embase, and Web of Science were systematically searched for studies reporting the impact of eculizumab on medium- to long-term outcomes in IA-HUS. The final search occurred on March 2, 2022. Studies providing original data regarding medium- to long-term outcomes in at least 5 patients with IA-HUS, treated with at least one dose of eculizumab during the acute illness, were included. No other restrictions were imposed regarding patient population. Studies were excluded if data overlapped substantially with other studies, or if outcomes of IA-HUS patients were not reported separately. Study quality was assessed using the ROBINS-I tool for risk of bias in non-randomized studies of interventions. Data were analyzed descriptively.

Results:

A total of 2944 studies were identified. Of these, 14 studies including 386 eculizumab-treated patients met inclusion criteria. All studies were observational. Shiga toxin-producing E. coli (STEC) was identified as the infectious agent in 381 of 386 patients (98.7%), effectively limiting the interpretation of the data to STEC-HUS patients. Pooling of data across studies was not possible. No study reported a statistically significant positive effect of eculizumab on any medium- to long-term outcome. Most studies were, however, subject to critical risk of bias due to confounding, as more severely ill patients received eculizumab. Three studies attempted to control for confounding through patient matching, although residual bias persisted due to matching limitations.

Discussion:

Current observational evidence does not permit any conclusion regarding the impact of eculizumab in IA-HUS given critical risk of bias. Results of randomized clinical trials are eagerly awaited, as new therapeutic strategies are urgently needed to prevent long-term morbidity in these severely ill patients.

Systematic review registration number:

OSF Registries, MSZY4, Registration DOI https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.17605/OSF.IO/MSZY4.

431

项与依库珠单抗相关的新闻（医药）

2024-07-01

·药融圈

两次转型活过30年的biotech，年收入超24亿

▲8月15-16日苏州 NDC2024生物医药创新者峰会扫码报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。新药开发难于上青天！ “基于结构的药物设计、创立早期与日本公司合作免疫抑制剂、首先上市了抗病毒药物、现在专注于罕见疾病”这样的描述可能很容易让人想到制药界的现象级黑马福泰制药。本篇内容我们主要挖掘了一家乍一看与福泰制药有许多相似之处的公司，这家公司同样诞生于1980年代，经历了几次转型，现在是一家管线精简，领域较为专注的制药公司。 BioCryst Pharmaceuticals是一家全球性的生物技术公司，致力于改善补体介导疾病和其他罕见疾病患者的生活。BioCryst利用其在结构引导药物设计方面的专业知识，开发first-in-class或best-in-class的口服小分子和蛋白质疗法，以靶向难以治疗的疾病。BioCryst已经将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，这是首款口服的、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。截图自药融云数据库 01 从流感到补体疾病 BioCryst是一家拥有悠久历史的生物技术公司，在药物发现、开发和商业化方面拥有30多年的经验。其发展历程充满了起起落落、学习与洞察、失败与成功。 1986年，BioCryst成立于美国阿拉巴马州伯明翰市，由当地商人William Spencer三世、阿拉巴马大学伯明翰分校生物化学晶体学教授兼大分子晶体学中心主任Charles Bugg博士和John Montgomery博士共同创立。1988年，Yarlagadda S. Babu博士加入BioCryst成为其第一位员工，目前他依然担任公司的首席发现官（CDO）。1994年，BioCryst公司在纳斯达克上市（NASDAQ:BCRX），同一年，联合创始人Charles Bugg博士被任命为BioCryst的董事长兼首席执行官，直到2007年退休。 1997年，BioCryst与日本鸟居制药（Torii Pharmaceutical）建立合作，共同开发一种用于治疗类风湿性关节炎、T细胞癌和特应性皮炎的PNP抑制剂BCX-34。然而鸟居制药在1998年被日本烟草收购，该协议随之解除，BioCryst重获权益。药融云数据www.pharnexcloud.com显示，BCX-34（Peldesine）的研究已终止。截图自药融云数据库 1998年，BioCryst和强生公司达成了一项全球合作，专注于开发流感药物。据了解，该项目研究团队由Babu博士领导，研发代号为BCX-1812。然而口服BCX-1812无法充分进入血液，难以达到治疗效果，3年后（2001），强生公司终止合作。BioCryst也在2002年暂停了研究工作。但随后爆发的甲型（H5N1）禽流感病毒改变了BCX-1812的命运。2005年，BioCryst获得美国FDA批准，重启BCX-1812的人体研究，这一次BCX-1812被改为静脉注射制剂，疗效得到了大幅提升。2006年，BioCryst在北卡罗来纳州的三角地区建立了第一家工厂，该工厂专注于支持临床开发和监管工作。据了解，美国卫生及公众服务部与BioCryst签订了价值2.348亿美元合同，以促进BCX-1812的开发。BCX-1812便是日后重要的抗流感病毒药物帕拉米韦，一种病毒神经氨酸酶抑制剂。2009年，美国FDA在H1N1流感大流行期间首次颁发了帕拉米韦的紧急使用授权。在美国以外，BioCryst与韩国绿十字公司（2006）和日本盐野义制药（2007）分别建立了合作，共同开发帕拉米韦注射液。2010年1月，盐野义制药在日本获得了帕拉米韦的批准，用于治疗单纯季节性流感的成人、儿童和婴儿，以及那些有流感相关并发症的高危患者，标志着BioCryst发现的药物首次获得监管批准，该药物以RAPIACTA®为商品名在日本上市销售。当年8月，绿十字公司在韩国获得了帕拉米韦的批准，用于治疗A型和B型流感病毒，包括H1N1大流行和禽流感，商品名为PERAMIFLU。2014年，BioCryst的RAPIVAB®（帕拉米韦注射液）首次获得FDA完全批准，3年后，儿科适应症获批。 2013年开始，BioCryst调整管线战略，专注于其遗传性血管性水肿（HAE）和抗病毒项目，HAE核心项目分子BCX7353于当年9月被发现，也就是后来的ORLADEYO®（berotralstat）。2019年，BioCryst与日本鸟居制药再度“牵手”，签订了在日本商业化berotralstat的许可协议。随后BioCryst又与多家公司建立了合作伙伴关系，以推动该药在美国以外的地区商业化，包括Neopharm Group，NewBridge Pharmaceuticals，Pint Pharma，Swixx BioPharma和Er-Kim Pharmaceuticals。ORLADEYO®（berotralstat）于2020年12月获得FDA批准，当月便启动销售，此后已在全球多个市场推出。 2021年，BioCryst启动了其口服因子D抑制剂BCX9930在补体介导疾病中的关键试验。2022年，BioCryst改进了其产品线战略，专注于补体介导的疾病，宣布推出下一代口服因子D抑制剂BCX10013。目前，BioCryst的总部已迁至美国北卡罗来纳州达勒姆，欧洲总部位于爱尔兰都柏林，卓越探索中心扎根于公司的创始之地——阿拉巴马州伯明翰，并在世界各地设有许多其他区域办事处。首席执行官Jon Stonehouse于2007年从默克公司加入BioCryst，首席医学官William P. Sheridan博士于2008年从安进公司加入BioCryst。 02 研发管线围绕补体系统和罕见病 BioCryst目前的研发管线主要围绕补体介导的疾病和其他罕见病，适应症领域横跨过敏/免疫学、皮肤科、肾病学、神经病学、血液学以及眼科。 ORLADEYO®（berotralstat）是BioCryst发现和开发的一种血浆激肽释放酶抑制剂，每日一次口服，用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。该药是第一个也是唯一一个针对遗传性血管性水肿的靶向口服预防性疗法，还是首款预防HAE发作的口服非甾体药物，于2020年12月获得FDA批准上市，目前已在全球多个市场推出。遗传性血管性水肿（HAE）是一种可能危及生命的罕见疾病，患病率在1/33000到1/67000之间。该病由一种称为C1酯酶抑制剂（C1-INH）的蛋白质的遗传缺陷引起。C1-INH在防止缓激肽形成系统过度活跃和介导HAE肿胀方面起着重要作用。HAE症状包括不同部位反复水肿，包括手、脚、面部、生殖器和气道。气道肿胀特别危险，可导致窒息死亡。此外，患者常出现由肠壁肿胀引起的严重腹痛、恶心和呕吐。如不及时治疗，HAE患者通常每个月都会有多次发作，每次发作的肿胀可持续2到4天。 2023年1月，ORLADEYO®（berotralstat）用于治疗2-12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）的关键研究APeX-P正式启动，并在2024年5月6日完成患者入组。BioCryst预计该试验的数据将支持在2025年在美国递交一份sNDA申请，使ORLADEYO®标签扩展至2岁以上儿童HAE患者，届时该药将成为首个儿童HAE的口服预防性药物。BioCryst针对儿童患者专门开发了ORLADEYO®的小儿颗粒剂型。同时，BioCryst正在研究其他针对补体系统的经典途径、凝集素途径、终末途径和替代途径的口服药物和蛋白质疗法。 BCX10013是BioCryst在研的每日一次的口服补体因子D抑制剂，可靶向补体系统的替代途径。因子D是补体替代途径中必不可少的酶，因此因子D是解决补体介导疾病的一个潜力靶点。 2023年8月，BioCryst宣布启动BCX10013针对阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者的剂量范围试验。2023年11月3日，BioCryst在研发日活动上展示了160 mg队列健康志愿者试验的数据，该数据强调了在该剂量水平下达到的替代途径抑制的强度和持续时间，支持每日一次给药的临床剂量。 2024年1月，BioCryst宣布BCX10013正在进行的概念验证临床试验若取得best-in-class数据，公司计划向合作伙伴授权BCX10013的后期开发和商业化权益，据披露，目前该试验仍在进行中，公司预计将在今年晚些时候对外合作或停止该项目。 2023年11月3日研发日活动上，BioCryst宣布正在开发一种口服补体C5抑制剂，与目前批准的注射和输注型抗C5疗法相比（如依库珠单抗和Ravulizumab），这可能是首款口服靶向疗法。该公司表示，该药有望使全身性重症肌无力（gMG）患者转变治疗模式，并在疾病早期就开始治疗。gMG是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，临床表现为全身骨骼肌收缩无力，在运动后恶化。同日官宣的还有一款双功能补体抑制剂抗C2单克隆抗体，它也可以抑制补体系统的替代途径。该研究性候选药物有可能成为补体系统的经典、凝集素和替代途径的first-in-class联合抑制剂，以治疗复杂的补体介导肾脏疾病，如免疫球蛋白A肾病（IgAN）和狼疮性肾炎，这些疾病受多种补体途径的影响。另外，该公司还宣布正在开发一种经典途径和凝集素途径补体抑制剂，用于治疗自身免疫性溶血性贫血，包括冷凝集素病（CAD）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。目前治疗CAD和wAIHA等疾病的药物也是注射和输注剂型，BioCryst开发了一种口服补体C2抑制剂有望转变患者治疗模式。从作用机制上看，抑制C2可以通过阻断经典途径和凝集素途径来减少自身免疫性溶血性贫血的红细胞破坏（溶血）。 BioCryst开发的BCX17725是一种选择性融合蛋白KLK5抑制剂，旨在为内瑟顿综合征患者提供潜在best-in-class的疾病修饰治疗。内瑟顿综合征（Netherton syndrome, NS）是一种罕见的，终身的遗传性疾病，常出现在新生儿或婴儿期。该病是由KLK5的天然抑制剂（SPINK5）基因功能丧失突变引起，KLK5是一种负责调节皮肤脱落的丝氨酸蛋白酶。患者皮肤表现为红色、鳞状和发炎，易发生反复的免疫反应。内瑟顿综合征可能危及生命，特别是在婴儿期，患者容易脱水和反复感染。目前尚无药物获批治疗该病。该公司预计在2024年底将BCX17725推向临床，目标在2026年提供针对内瑟顿综合征的概念验证结果。 Avoralstat是BioCryst开发的一种血浆激肽释放酶抑制剂，先前其口服制剂被研究用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）并开展了3期试验，根据药融云数据www.pharnexcloud.com提供线索，该药针对HAE开展的3期研究并未取得积极结果。截图自药融云数据库不过此前的研究显示，Avoralstat具有高效力和低溶解度，该公司认为这两个特征对于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的同时降低患者眼部给药频率十分重要。 2023年11月3日，BioCryst宣布与Clearside Biomedical签订了许可协议，使用Clearside的SCS Microinjector®注射技术，通过脉络膜上腔间隙将Avoralstat递送到眼底，治疗糖尿病黄斑水肿（DME）患者。DME是糖尿病患者视力丧失的最常见原因，尽管有每月注射的抗血管内皮生长因子（VEGF）疗法，但至少有三分之一的患者持续患有DME。根据许可协议，Clearside Biomedical获得500万美元的预付许可费，并有资格获得高达3000万美元的临床和监管里程碑付款，以及三次批准后的里程碑付款，基于销售的里程碑付款总计4750万美元。BioCryst计划在2025年推进该药针对DME患者的临床试验。公司预计Avoralstat有望成为DME领先的2线治疗方法。 BioCryst计划在未来5年内提供6个分子的概念验证数据，下图为BioCryst研发管线预期里程碑： 03 财务状况 2023全年，BioCryst公司总收入为3.314亿美元（约合24亿人民币），其中ORLADEYO®（berotralstat）净收入达3.26亿美元，同比增长30%；全年R&D费用为2.166亿美元，同比减少14%，主要是由于BCX9930和BCX9250研发终止；全年的SG&A费用增至2.139亿美元，同比增长34%，主要是由于增加投资扩大和加强美国商业团队，以及扩大国际业务。全年利息支出为1.082亿美元，而2022年全年为9910万美元；其他费用主要包括偿还定期贷款的债务清偿损失2900万美元，以及100万美元的净外汇损失。2023年全年净亏损为2.265亿美元，或每股1.18美元，而2022年全年净亏损为2.471亿美元，或每股1.33美元。 2023全年BioCryst研发开支分布： 2024年第一季度，BioCryst公司总收入为9280万美元，同比增长34.9%，其中ORLADEYO®（berotralstat）净收入为8890万美元，同比增长30%；第一季度R&D费用为4650万美元，同比减少3.9%，主要是由于公司计划将BCX10013项目对外授权或者终止后期开发导致的支出减少，以及终止BCX9930项目；SG&A费用增至5940万美元，同比增长24%。第一季度利息支出为2450万美元，同比减少10.6%。2024年第一季度净亏损为3540万美元，或每股0.17美元，而2023年第一季度的净亏损为5330万美元，或每股0.28美元。 2024年Q1BioCryst研发开支分布：截至2024年3月31日，现金、现金等价物、限制性现金和投资总额为3.384亿美元，去年同期为4.031亿美元，公司预计到2024年底，现金总额将超过3亿美元。由于第一季度ORLADEYO®（berotralstat）在美国的销售表现优于预期，BioCryst预测该产品2024全年全球净收入在3.9亿美元至4亿美元之间，预计公司2024年全年运营费用将在3.65亿美元至3.75亿美元之间，与2023年全年运营费用持平。基于此，BioCryst有信心在2024年实现全年营业利润（不包括非现金股票薪酬），2025年下半年季度每股收益（EPS）接近为正，现金流为正（不包括非现金股票薪酬），并在2026年全年实现每股收益盈利，现金流为正。 BioCryst预期2029年ORLADEYO®（berotralstat）在美国的业绩将达到8亿美元，该药的全球销售峰值有望达到10亿美元。截至2024年5月底，BioCryst总市值为13.6亿美元。发稿前为12.75亿美元（约合92亿），每股6.18美元。来源：companiesmarketcap 此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场，不作任何用药推荐参考： NMPA/CDE；药融云数据www.pharnexcloud.com； FDA/EMA/PMDA；相关公司公开披露（正文图片均来自企业官方，除非另有说明）； https://www.biocryst.com/； https://www.biocryst.com/science/pipeline/； https://companiesmarketcap.com/biocryst-pharma/marketcap/； https://mp.weixin.qq.com/s/ZGBjzdI2j6h6h9XC5VQBQQ；等等。 [ 重磅苏州生物医药峰会推荐 ] 8月15日论坛3：XDC领域的差异化创新和国际化策略 09:00-09:20ADC的CMC相关发补问题解析及案例 09:20-09:40PDC药物开发进展 09:40-10:00如何利用Linker改革攻克传统ADC毒性/耐药等难题 10:00-10:20MIDD视角下的ADC药物开发 10:20-10:40TROP-2 ADC药物开发进展 10:40-11:00深层分子影像分析赋能新药开发 11:00-11:20ADC+IO联合疗法的研发进展 11:20-12:00圆桌：如何从早期设计降低XDC的临床失败？ 12:00-13:30午餐 13:30-13:50New Drug Modality在未被满足临床上的探索--放射性偶联药物 13:50-14:1068Ga-NY104核素药物开发 14:10-14:30 靶向Nectin4核素偶联药物的开发 14:30-14:50 RDC靶点内卷，如何做源头创新？ 14:50-15:10HER2靶点核素药物研发 15:10-15:30核素药物全球化专利布局挑战与策略 15:30-15:50急性髓系白血病（AML）领域的布局和实践 15:50-16:10 RDC药物的CMC开发策略及监管要求 16:10-16:30 全球ADC出海的机会还剩多少? 初步确认嘉宾排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 蔡家强，宜联生物，CSO 方鹏，诺宇医药，董事长刘翠华，百奥泰生物高级副总裁刘艳，米度生物，首席医学官吕明，尚健生物，董事长秦刚，启德医药，CEO 苏霞，康龙化成，临床药理&定量药理高级总监单波，博锐创合，CEO 邵军，同宜医药，COO 唐华东，植德律所，合伙人王忠民，康方生物，副总裁夏明德，英诺湖，CEO 习宁，范恩柯尔，创始人&CEO 须涛，智核生物，CEO 通瑞药业（嘉宾行程确定中）扫码报名参会【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

并购高管变更

2024-07-01

·Pharmaceutical Technology

EMA CHMP recommends approval for Roche’s PNH therapy

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria is a rare, life-threatening blood condition. Credit: Sebastian Kaulitzki/Shutterstock. The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has recommended granting approval in the European Union (EU) for Roche’s PiaSky (crovalimab) to treat paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH), a rare, life-threatening blood condition. PiaSky, a recycling monoclonal antibody that inhibits the complement protein C5, has been recommended for use in PNH patients aged 12 years and above weighing at least 40 kg. Patients may be new to or may have previously been treated with C5 inhibitors. If approved, it will become the first monthly subcutaneous treatment for PNH in the EU, offering self-administration after proper training. A decision on the approval in the EU is anticipated soon. The CHMP adopted a positive opinion for the asset’s approval based on data from the open-label, randomised Phase III COMMODORE 2 clinical trial. See Also: Pharma M&A: The top high value deals in 2023 Medical packaging companies in pharmaceutical contract manufacturing The study assessed the safety and efficacy of PiaSky compared to eculizumab in PNH patients who had not previously been treated with C5 inhibitors. Transfusion avoidance and control of haemolysis were the trial’s co-primary efficacy endpoints. Results showed that PiaSky subcutaneous doses administered every four weeks were non-inferior to eculizumab, with comparable safety profiles and a similar rate of adverse events. The treatment attained disease control and was found to be well-tolerated. The application for approval also included data from two other Phase III studies: COMMODORE 1, involving patients switching from existing C5 inhibitors, and COMMODORE 3 in subjects new to C5 inhibitor treatment in China. PiaSky has already been approved in the US, Japan and China as a monthly subcutaneous treatment for PNH, based on the COMMODORE studies. Roche Global Product Development head and chief medical officer Levi Garraway said: “People living with PNH face lifelong treatment, often requiring frequent intravenous infusions and time-consuming clinic visits. “With the option to self-administer once a month, the recommendation may therefore offer patients and caregivers in Europe more freedom in their day-to-day lives.” In June 2024, the European Commission approved Roche’s Alecensa (alectinib) as the first adjuvant treatment for ALK-positive non-small cell lung cancer post-tumour resection with high recurrence risk.

临床3期上市批准临床结果

2024-06-30

·赛柏蓝

2024年医保目录调整启动｜这些药品大降价

编者按：本文来自新康界，作者慧玲；赛柏蓝授权转载，编辑yuki 7月1日起，2024年医保药品目录调整正式开启申报工作。这是从2018年国家医保局成立以来，连续第七年的调整。实际上，每年医保目录调整前，药品降价已成为部分药企的常规操作。主动降价，也被视作相关药企积极参与医保谈判的诚意之举。据新康界统计，6月以来已有不少未进医保的药品主动申请降价，包括卡度尼利单抗、德曲妥珠单抗、维泊妥珠单抗、抗骨增生片等品种，降幅分别达到53.4%、22%、7%、6%。 6月部分主动下调价格的药品情况 01 未进医保，去年大卖近14亿在国家医保局发布目录调整信息后不久，有消息称，康方生物下调了其双抗新药卡度尼利单抗（开坦尼）的价格，单支价格从原先的13220元/125mg/瓶降至6166元/125mg/瓶，降幅53.4%。同日，康方生物确认了这一价格且取消赠药，称这一价格将给予患者购药更大灵活性，并表示将积极参加今年医保谈判。据悉，卡度尼利单抗上市后一直靠自费市场，此次降价后年治疗费用约为44万元，正好能挤入今年医保谈判的门槛。但康方生物表示，降价是为参加医保做出的调整。卡度尼利的年费用只是回到了没有赠药方案的水平，并不存在所谓大幅降价。目前康方正在积极筹备卡度尼利进医保的相关材料。抗癌药卡度尼利单抗是国内首个双特异性抗体，2022年6月，卡度尼利单抗踩线获批上市，但没有在当年进入医保目录，反而在自费市场表现十分亮眼。刚上市半年，卡度尼利单抗大卖5亿元，2023全年销售额达到13.58亿元，同比增长149%。仅从等级医院市场销售情况来看，卡度尼利单抗在2023年销售额同比上涨928.9%，达1.71亿元；2024年一季度销售4.7千万元。面对今年医保目录的调整，卡度尼利单抗似乎已做好准备。卡度尼利单抗全国等级医院销售情况截至2023年底，继国内第六个获批上市的PD-L1，同时也是第四个国产PD-L1——索卡佐利单抗年底获批上市后，目前国内共有17个获批上市的PD-(L)1产品，其中有11款PD-1、6款PD-L1，涉及超过10个瘤种和相关的泛瘤种。 17个产品中，有9个产品共22项申请正处于扩展新适应症的上市申请中，另外还有7个产品共计9项申请正在NDA新药首次上市申请中。然而2023年版（2024年1月开始执行）的医保目录中，只有4个国产品牌继续续约，未新增进口品牌或其他国产品牌进入目录。迫于PD-1竞争的愈演愈烈，康方生物或试图通过将卡度尼利单抗降价的方式，以减轻医保基金的压力，从而提高进医保概率。 02 多款重磅药物主动降价 2024年医保目录调整已然成为影响未来发展的风向标，包括PD-1、罕见病药物、慢病药物、抗病毒药物和新兴治疗领域等。 6月14日，据辽宁省药品和医用耗材集中采购网发布的《关于执行淡竹叶配方颗粒等175个药品主动降价结果的通知》，注射用维泊妥珠单抗药品价格从10400元/30mg/瓶主动降价至9580元/30mg/瓶，价格下降7%，虽调价幅度不大，但依据市场规则价格也有所松动。 6月19日，湖北省医疗保障局对近期主动申请下调挂网价的部分挂网药品进行了审核及公示。共包括98个主动下调价格的药品，如吉林一正药业的抗骨增生片，价格从403.2元/瓶下调至377.66/瓶，降幅达6%。值得一提的是，湖南科伦制药是此次降幅最为明显的企业。其上榜的注射用头孢曲松钠本身已是医保产品，价格从464元/2g下调至44.88元/2g、214.5元/1g下调至26.4元/1g，分别降幅达90%、88%。据悉，阿斯利康的德曲妥珠单抗也于近日主动申报药品降价，由原先的8860元/支降为6912元/支，降幅达22%，并同步取消慈善赠药，也展现出了参与新一轮医保谈判的决心。随着医保目录工作调整的开启，多个药品赶在6月30日之前压线获批，为国谈而努力。6月25日，国家药监局官网发布130个产品受理号获批，其中有26款新药、4个过评、超100个报产申请。其中几款产品都卡在了新国谈到来之际。如海思科的1类新药考格列汀片，用于2型糖尿病，是全球首个超长效DPP-4抑制剂且双周口服降糖药。此前已有恒瑞的瑞格列汀、科伦的曲格列汀，如今考格列汀片也加入了国内DDP4药物竞争。同样卡点新国谈资质的，还有绿叶制药的注射用罗替高汀微球、南京优科的氯维地平乳状注射液等。注射用罗替高汀微球每周给药一次，是全球首个治疗帕金森病的长效缓释微球制剂；南京优科的氯维地平乳状注射液是国内首家，用于高血压治疗。 03 18款罕见病药物有望纳入医保目录自诺西那生钠注射液国谈成功后，越来越多高值罕见病药被纳入国家医保目录，如2023年被纳入目录的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶）、依库珠单抗注射液（30ml:300mg/瓶）。在纳入医保前，两款药物的价格分别为1.03万元/瓶、1.9万元/瓶，目前价格分别为0.56万元/瓶、0.25万元/瓶。价格降幅最低超40%，最高近80%。由于《第二批罕见病目录》的发布时间晚于2023年国家医保目录调整工作正式启动节点，因此2024年的国家医保目录调整是首次覆盖《第二批罕见病目录》相关病种。据统计，2023年及之前在国内获批已商业化的罕见病药中，共有27种罕见病的25种治疗药物未纳入医保，其中，18种药物在国内的年治疗费用为数十万元至百万元，这类罕见病药将成为2024年国家医保目录调整的重点关注对象。包括阿那白滞素注射液、布罗索尤单抗注射液、氯马昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依马利尤单抗注射液、注射用丹曲林钠、达妥昔单抗β注射液、那西妥单抗注射液和吸入用一氧化氮等。 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

上市批准生物类似药

100 项与依库珠单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03940	依库珠单抗	L04AA25	DB01257

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-20
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2007-03-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植物功能延迟恢复	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	巴西	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	法国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EHA2024	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	200	Eculizumab	壓淵壓網積齋廠餘簾鏇(網願簾壓壓獵製遞廠鏇) = 餘選壓製壓壓膚廠廠範齋繭積簾鑰淵獵艱鬱鬱 (鹹築鹹積網觸鹹鑰範夢 ) 更多	积极	2024-05-14
				Ravulizumab	壓淵壓網積齋廠餘簾鏇(網願簾壓壓獵製遞廠鏇) = 壓鏇獵膚壓糧淵範糧鑰齋繭積簾鑰淵獵艱鬱鬱 (鹹築鹹積網觸鹹鑰範夢 ) 更多
ECTRIMS2023	临床3期	视神经脊髓炎 AQP4+	-	Eculizumab	膚夢繭廠顧齋簾鹹網積(鹹夢壓築廠膚鏇範鬱鹹) = 壓獵齋醖鏇艱選壓窪襯艱觸壓鏇鏇糧膚醖願膚 (餘製範襯淵蓋鏇膚顧夢 ) 更多	-	2023-10-01
				Ravulizumab	膚夢繭廠顧齋簾鹹網積(鹹夢壓築廠膚鏇範鬱鹹) = 艱簾獵築鹽遞鹽鑰鹽蓋艱觸壓鏇鏇糧膚醖願膚 (餘製範襯淵蓋鏇膚顧夢 ) 更多
ECTRIMS2023	临床3期	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病 AQP4+	178	Eculizumab	醖鹹遞襯醖獵遞網蓋衊(窪鹽築膚鹽製繭醖夢選) = 糧願醖鬱鑰鏇鹽膚壓網觸顧網繭選廠遞積醖願 (衊範願鑰鹽襯繭築選構 ) 更多	积极	2023-09-30
ECTRIMS2023	N/A	视神经脊髓炎	-	Eculizumab	簾鏇糧鏇醖壓醖願壓築(構願願鏇選醖膚製製獵) = 齋簾獵鏇構製鬱蓋簾壓築繭糧選淵願築憲艱鬱 (鹹簾積餘鏇廠鬱鬱遞簾 )	-	2023-09-30
				Ravulizumab	簾鏇糧鏇醖壓醖願壓築(構願願鏇選醖膚製製獵) = 選鹽餘餘網憲願襯糧鬱築繭糧選淵願築憲艱鬱 (鹹簾積餘鏇廠鬱鬱遞簾 ) 更多
ERA2023	N/A	肾移植排斥反应	-	Eculizumab	鬱糧襯鏇鬱遞積鏇窪鹹(窪窪襯選餘蓋膚窪齋願) = 繭顧範築蓋繭窪簾獵構艱夢膚襯膚網網憲鹹鬱 (餘構齋淵簾醖鬱鬱鑰壓 )	不佳	2023-06-15
				Plasmapheresis/intravenous immunoglobulin	鬱糧襯鏇鬱遞積鏇窪鹹(窪窪襯選餘蓋膚窪齋願) = 壓襯繭蓋鬱襯選壓糧鑰艱夢膚襯膚網網憲鹹鬱 (餘構齋淵簾醖鬱鬱鑰壓 ) 更多
Pubmed	临床3期	溶血性尿毒症综合征	100	Eculizumab	選艱醖膚鹹積簾繭艱鹽(觸獵衊顧遞鹽範窪觸齋) = 遞淵鑰襯鬱製網憲網選顧齋鹽製鬱衊築鹽淵壓 (淵願壓鹹遞鹽積壓遞願 )	-	2023-06-12
				Placebo	選艱醖膚鹹積簾繭艱鹽(觸獵衊顧遞鹽範窪觸齋) = 鏇網蓋憲顧艱鏇艱鬱築顧齋鹽製鬱衊築鹽淵壓 (淵願壓鹹遞鹽積壓遞願 )
ACTRIMS2023	N/A	-	38	Eculizumab	範餘醖鬱膚鹹鬱窪觸鹹(鏇鹹夢鹽鏇網窪鏇製膚) = 蓋願壓鏇網鬱糧蓋製顧夢醖遞醖襯夢顧襯獵顧 (蓋構簾網鏇夢選觸糧醖 ) 更多	积极	2023-05-30
P1-5.020 (AAN2023)	N/A	重症肌无力	80	Eculizumab	築簾鹽築築憲獵獵繭獵(網醖餘積夢選淵廠憲鹽) = 窪壓夢獵艱鏇艱壓膚範製廠遞積製遞衊顧衊簾 (衊觸簾製製鹽製齋遞憲, 3.4)	积极	2023-04-25
ASN2022	N/A	抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎 anti-proteinase 3 antineutrophil cytoplasmic antibody (PR3-ANCA) \| myeloperoxidase: MPO-ANCA	9	Eculizumab	糧鹹鏇鑰構醖製膚遞餘(蓋壓顧鏇鹹廠襯鹽積觸) = One patient developed a COVID-19 infection and died. 積廠醖範顧積餘蓋積鑰 (窪鑰繭廠蓋顧獵憲壓窪 )	积极	2022-11-05
CUREiHUS (ASN2022)	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征	21	Eculizumab for 3 months	鹽餘鬱顧廠鹽積網艱醖(獵鬱鑰糧鹹壓觸鬱獵築) = 築淵糧鏇選範範繭夢簾膚鹽積鬱衊遞觸衊簾襯 (鏇蓋糧蓋壓蓋淵鏇艱淵 )	积极	2022-11-03