Supi Pharmaceutical (Shanghai) Co., Ltd.

1. 全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请 2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）患者的治疗方法。美国FDA确定优先审查的PDUFA行动批准时间是2025年8月18日。美国FDA还通知该公司，他们目前不打算举行咨询委员会会议来讨论这一申请。UX111的BLA提交得到了现有数据的支持，包括正在进行的关键Transpher A和WORLDSymposium™2025上提出的长期随访研究的最新数据，表明使用UX111治疗可使MPS IIIA患者的脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）水平迅速持续降低，而与治疗时的年龄或疾病进展阶段无关。 2. 1年两针！吉利德长效HIV新药申报上市 2月18日，吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其提交的lenacapavir新药申请（NDA），该公司的每年两针注射用HIV-1衣壳抑制剂用于预防HIV，作为暴露前预防（PrEP）。美国FDA将审查优先审查的申请，并已将PDUFA的目标行动日期定为2025年6月19日。新上市申请基于吉利德进行的3期PURPOSE 1 和PURPOSE 2试验的数据。在PURPOSE 1（NCT04994509）中，数据显示，每年两次lenacapavir在lenacapavir组中显示为零感染。在PURPOSE 2中（NCT04925752），lenacapavir组有两例HIV感染，表明lenacapavir组99.9%的参与者没有感染HIV，HIV感染风险降低了96%。 3. 潜在“first-in-class”抗癌小分子获FDA优先审评资格 2月18日，Chimerix公司宣布，美国FDA已受理该公司为在研疗法dordaviprone递交的新药申请（NDA），用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年8月18日之前完成审评。Dordaviprone是一款潜在“first-in-class”小分子药物，能够选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。新闻稿指出，dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。Dordaviprone的新药申请得到2期临床试验主要分析结果的支持，此前发布的数据显示，在使用RANO 2.0（一种神经肿瘤学缓解评估标准）进行评估时，dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中达到28%的客观缓解率，中位缓解持续时间为10.4个月。 4. 默沙东HIF-2α抑制剂获欧盟批准两项适应症 2月18日，默沙东（MSD）宣布，欧盟委员会已有条件批准其口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）上市，作为单药治疗下列适应症：1）von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，他们携带不适合手术、需要治疗的局部肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）；2）接受过两线或以上治疗方案（其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗）后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。新闻稿指出，Welireg是欧盟批准的首个HIF-2α抑制剂，也是治疗VHL病相关肿瘤的首个全身性治疗药物。这两个适应症的批准分别基于LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果。在VHL病相关RCC患者（n=61）中，Welireg的客观缓解率（ORR）为49%（95% CI，36–62)；在RCC患者中，Welireg与活性对照相比，降低透明细胞RCC患者疾病进展或死亡风险25%（HR=0.75，95% CI，0.63–0.90；p=0.0008），ORR为22% vs 4%。 5. 罕见慢性肾病新药在欧盟获批上市当地时间 2 月 20 日，苏庇医药（Sobi）和 Apellis Pharmaceuticals 宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan)的适应症扩展申请，用于治疗 C3 肾小球病 (C3 G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。这两种疾病都是罕见的慢性肾脏疾病，此前并无获批的治疗方法。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 和 C3b 疗法，旨在调节补体级联的过度激活。2021 年 5 月，该药首次获 FDA 批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。同年 12 月，该适应症获 EMA 批准。此次新适应症获批是基于一项 III 期 VALIANT 研究的积极数据。 6. FDA批准首款脑腱黄瘤病治疗药物 2月21日，美国FDA批准了Mirum Pharmaceuticals旗下Ctexli（chenodiol）上市，用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX）。根据FDA新闻稿，Ctexli是首个获FDA批准用于治疗CTX的药物。CTX是一种罕见的常染色体遗传性、进行性胆固醇代谢障碍，影响身体的多个部位。Ctexli片剂的活性成分是鹅脱氧胆酸，这次批准主要基于3期RESTORE研究的积极结果，该研究评估了Ctexli在CTX成人患者中的效果。研究达到了主要终点，即患者的胆汁醇水平减少具有高度统计学显著性（p<0.0001）。 7. 延缓儿童近视，恒瑞医药HR19034滴眼液申报上市 2月17日，恒瑞医药宣布HR19034滴眼液的药品上市许可申请获国家药监局受理，用于延缓等效球镜度数为-0.50D至-4.00D（散光≤1.50D、屈光参差≤1.50D）的6至12岁儿童近视进展。HR19034滴眼液是恒瑞医药采用B/F/S三合一灌装技术开发的一种单剂量滴眼液，其活性成份为硫酸阿托品，无需添加防腐剂，可竞争性拮抗毒蕈碱乙酰胆碱M受体，调节视网膜、巩膜功能，改善脉络膜血供，抑制眼轴变长从而缓解近视进展。2024年8月，HR19034滴眼液II/III期临床试验（HR19034-301）达到了方案预设的主要研究终点。该研究是一项在儿童近视患者中评价HR19034滴眼液的有效性和安全性的随机、双盲和安慰剂对照II/III期研究，共入组509例儿童近视患者。 8. 恒瑞JAK1抑制剂「艾玛昔替尼软膏」申报上市 2月15日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，恒瑞医药的1类新药艾玛昔替尼软膏的上市申请已获受理。这是艾玛昔替尼软膏首次申报上市。艾玛昔替尼是恒瑞医药自主研发的高选择性的JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应，目前该药口服片剂、外用软膏、碱凝胶等剂型正在进行多种适应症的临床开发。此前，该药片剂已有多项适应症上市许可申请获得CDE受理，包括中度至重度特应性皮炎、强直性脊柱炎、中重度活动性类风湿关节炎、重度斑秃。 9. GSK慢阻肺病新药在华申报上市 2月21日，葛兰素史克（GSK）宣布IL-5单抗Nucala（美泊利珠单抗）的新药上市申请获国家药监局受理，用于作为嗜酸性粒细胞表型慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗。如果获得批准，美泊利珠单抗将成为第一个获批用于COPD患者每月给药的生物制剂。此次申请是基于III期MATINEE研究的积极结果。结果显示，与安慰剂组相比，美泊利珠单抗组患者的中度或重度COPD恶化率显著降低，且具有临床意义。 1. 1亿美元！凯雷和SK Capital收购蓝鸟生物 2月21日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，该公司已与经验丰富的生物技术高管团队合作，签订了一项最终协议，由全球投资公司凯雷（NASDAQ:CG）和SK Capital Partners，LP（“SK Capital”）管理的基金收购。Mirati Therapeutics和Ipsen的前首席执行官David Meek预计将在交易结束后成为蓝鸟的首席执行官。凯雷和SK Capital将为bluebird bio提供主要资金，以扩大蓝鸟为镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良患者提供基因治疗的商业化。根据协议条款，蓝鸟股东将获得每股3.00美元的现金和每股或有价值权，如果蓝鸟目前的产品组合在2027年12月31日之前或结束的任何过去12个月内实现了6亿美元的净销售额，则持有人有权获得每股6.84美元的现金支付，潜在总价值高达每股9.84美元（总交易价值约1亿美元），但须获得蓝鸟大部分已发行股份的投标、获得适用的监管批准和其他惯例成交条件。 2. 开发基因疗法，新锐完成2700万欧元B轮融资 2月21日，EG 427今日宣布成功完成了一笔2700万欧元的B轮融资，此轮融资由Andera Partners与Bpifrance联合领投。EG 427是专注于通过非复制性HSV-1（nrHSV-1）载体技术开发基因药物，以治疗慢性神经病学疾病的生物技术公司。该公司主打疗法EG110A的IND申请已于2024年6月获得美国FDA的批准，并正在进行临床试验。根据新闻稿，这是此类载体用于治疗感觉神经疾病的首个人体试验。此次融资所获得的资金将支持EG 427利用其独特的HERMES平台，拓展管线开发多个治疗载体。HERMES平台能够针对周围及中枢神经系统常见疾病精准递送神经治疗药物。此外，资金还会被用以支持其主打疗法EG110A用以治疗脊髓损伤（SCI）患者的神经源性逼尿肌过度活动的1b/2a期临床试验。 3. 1.6亿美元！阿斯利康收购珐博进中国 2月20日，旧金山，FibroGen（NASDAQ:FGEN）宣布以约1.6亿美元的价格将其中国子公司出售给阿斯利康。根据协议条款，FibroGen将获得8500万美元的企业价值，加上交割时FibroGen在中国持有的净现金，目前估计约为7500万美元，总计约1.6亿美元。该交易预计将于2025年年中完成，等待惯例成交条件，包括中国的监管审查。交易完成后，FibroGen将向Morgan Stanley Tactical Value管理的投资基金偿还定期贷款，进一步简化公司的资本结构。合并后的交易预计将把公司的现金跑道延长到2027年。交易完成后，阿斯利康将获得罗沙司他在中国的所有权利。 4. 靶向“垃圾DNA”，默沙东达超3亿美元合作 2月20日，Epitopea宣布与默沙东（MSD）达成一项许可及研究合作协议，两家公司将共同识别某种未公开实体瘤中被称为Cryptigen的肿瘤特异性抗原（TSA）。Cryptigen TSA是指共享的、非突变且异常表达的抗原，这些抗原来源于原本被认为是非编码区域或“垃圾DNA”的部分。根据该协议条款，Epitopea将利用其专有的CryptoMap平台，为预先指定的肿瘤类型识别并提供新型、具免疫原性的Cryptigen TSA。默沙东将拥有由此合作衍生治疗产品的独家开发和商业化权利。而Epitopea则将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得里程碑款项，每个产品的里程碑款项总额潜在可达3亿美元。 5. 12.4亿美元：石药集团ROR1 ADC授权给Radiance Biopharma 2月19日，石药集团发布公告，将ROR1 ADC新药SYS6005的美国、欧盟、英国、瑞士、挪威、冰岛、列支敦士登、阿尔巴尼亚、黑山、北马其顿、塞尔维亚、澳大利亚和加拿大的开发和商业化权益授权给Radiance Biopharma。根据协议，Radiance Biopharma支付1500万美元预付款，1.5亿美元开发和监管里程碑金额，10.75亿美元销售里程碑金额，以及一定比例的销售分成。协议总金额高达12.4亿美元。SYS6005已经获批临床。 6. 首付款近2亿元，贝海生物「多西他赛」改良型抗癌新药达成国际授权合作 2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。 7. 1.65亿美元首付款！Biogen引进一款ASO药物 2月18日，Biogen和Stoke Therapeutics宣布达成合作协议，Biogen将获得在美国、加拿大和墨西哥以外的所有地区合作开发和商业化Zorevunersen，这是一种潜在的一线疾病改良药物，正在开发用于治疗Dravet综合征。Zorevunersen是一种针对SCN1A基因的反义寡核苷酸（ASO），SCN1A基因是大多数Dravet综合征病例的根本原因。Stoke最近宣布在与美国、欧洲和日本的监管机构成功合作后，计划启动zorevunersen（EMPEROR）的全球3期注册研究。该研究将于2025年第二季度启动，预计2027年下半年将公布关键数据，预计将支持全球监管上市申请。Stoke将获得1.65亿美元的预付款。双方将分担zorevunersen（30% Biogen；70% Stoke）的外部临床开发成本。此外，Stoke可能会收到高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款。Stoke还将有资格获得Biogen地区潜在净销售额的两位数到十几位数不等的分层版税。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

1. 罕见慢性肾病新药在欧盟获批上市当地时间 2 月 20 日，苏庇医药（Sobi）和 Apellis Pharmaceuticals 宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan)的适应症扩展申请，用于治疗 C3 肾小球病 (C3 G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。这两种疾病都是罕见的慢性肾脏疾病，此前并无获批的治疗方法。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 和 C3b 疗法，旨在调节补体级联的过度激活。2021 年 5 月，该药首次获 FDA 批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。同年 12 月，该适应症获 EMA 批准。此次新适应症获批是基于一项 III 期 VALIANT 研究的积极数据。 2. AAV基因疗法获FDA优先审评资格 2月19日，Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年8月18日。根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。UX111是一种用于治疗MPS IIIA的新型体内基因疗法，旨在通过一次性静脉输注完成给药，将功能性SGSH基因递送至细胞中。UX111的BLA主要基于进行中的关键性Transpher A研究的数据。研究显示，接受UX111治疗后，患者的脑脊液（CSF）HS水平迅速且持续降低，且CSF HS的持续降低与长期认知发育的改善相关，相较于自然病程数据中观察到的认知能力下降，治疗效果显著。 3. 勃林格殷格翰小分子HER2抑制剂在美国申报上市 2月20日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，美国FDA已接受为小分子药物zongertinib（BI 1810631）递交的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，他们的肿瘤携带HER2突变。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年第三季度完成审评。新闻稿指出，如果获批，zongertinib将成为针对这一患者群体的首个口服靶向疗法。该申请基于1b期临床试验Beamion LUNG-1的积极数据。研究患者队列1（N=75）的数据显示，在携带HER2酪氨酸激酶结构域突变的患者中，客观缓解率（ORR）达到71%，六个月无进展生存率和缓解持续率分别为69%和73%。 4. 阿斯利康MEK1/2抑制剂「司美替尼」国内申报新适应症 2月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的司美替尼的新适应症申请已获受理。根据临床研究进展，推测其适应症为：用于伴有症状、不可手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者的治疗。司美替尼（selumetinib）是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，于2020年4月首次获批上市，商品名为Koselugo。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。 5. 百时美施贵宝公布Checkmate-816临床试验OS积极结果 2月20日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布了3期临床试验CheckMate‐816的最终总生存期（OS）分析结果。该研究评估了其重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）联合含铂双药化疗，作为可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的新辅助治疗的效果。结果显示，与仅接受新辅助化疗相比，Opdivo组合在总生存期这一关键性次要终点方面具有统计学显著且具有临床意义的改善。新闻稿表示，Opdivo是首个只在新辅助治疗阶段使用，就显著改善这一患者群体总生存期的免疫肿瘤学疗法。该公司未来将在同行审评的期刊中发表这项研究的详细结果。 6. 石药白蛋白结合型抗肿瘤新药拟纳入突破性疗法 2月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，石药集团中奇制药的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）拟纳入突破性疗法，拟定适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤。西罗莫司又称雷帕霉素，是一种大环内酯抗生素类免疫抑制剂，为mTOR 特异性抑制剂，国内外已上市的西罗莫司多为口服制剂，用于预防接受肾移植患者的器官排斥。石药的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，有望实现治疗mTOR 信号通路驱动的一系列疾病。该产品实现了西罗莫司的注射给药，且无需激素预处理，同时拓展了这类药物的应用领域。 1. 1.6亿美元！阿斯利康收购珐博进中国 2月20日，旧金山，FibroGen（NASDAQ:FGEN）宣布以约1.6亿美元的价格将其中国子公司出售给阿斯利康。根据协议条款，FibroGen将获得8500万美元的企业价值，加上交割时FibroGen在中国持有的净现金，目前估计约为7500万美元，总计约1.6亿美元。该交易预计将于2025年年中完成，等待惯例成交条件，包括中国的监管审查。交易完成后，FibroGen将向Morgan Stanley Tactical Value管理的投资基金偿还定期贷款，进一步简化公司的资本结构。合并后的交易预计将把公司的现金跑道延长到2027年。交易完成后，阿斯利康将获得罗沙司他在中国的所有权利。 2. 靶向“垃圾DNA”，默沙东达超3亿美元合作 2月20日，Epitopea宣布与默沙东（MSD）达成一项许可及研究合作协议，两家公司将共同识别某种未公开实体瘤中被称为Cryptigen的肿瘤特异性抗原（TSA）。Cryptigen TSA是指共享的、非突变且异常表达的抗原，这些抗原来源于原本被认为是非编码区域或“垃圾DNA”的部分。根据该协议条款，Epitopea将利用其专有的CryptoMap平台，为预先指定的肿瘤类型识别并提供新型、具免疫原性的Cryptigen TSA。默沙东将拥有由此合作衍生治疗产品的独家开发和商业化权利。而Epitopea则将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得里程碑款项，每个产品的里程碑款项总额潜在可达3亿美元。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

关注并星标CPHI制药在线 9月23日，诺华的「盐酸伊普可泮胶囊」被CDE拟纳入优先审评，用于治疗成人C3肾小球病（C3G）。伊普可泮（Iptacopan，Fabhalta）是一款同类首创的补体因子B（FB）抑制剂，通过与补体旁路途径中的FB结合，调节C3的裂解、下游效应物的产生和末端途径的放大，控制C3b介导的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血。 目前，伊普可泮在美国已获批两项适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）（2023.12)和IgA肾病(2024.08)。伊普可泮市场表现不错，2024上半年销售额达2800万美元。 在国内，伊普可泮于2024年4月被NMPA批准治疗成人PNH，2024年8月在国内申报第二项适应症。C3肾小球病是伊普可泮在国内申报的第三项适应症，也是伊普可泮该适应症首次在全球申请上市。若顺利，伊普可泮有望成为第一个针对C3G替代补体途径的潜在治疗方法。 已公布的3期临床试验APPEAR-C3G中期结果显示：与安慰剂加支持治疗相比，接受伊普可泮加支持治疗的C3G患者在6个月时蛋白尿（通过 24 小时尿蛋白与肌酐比值 [UPCR] 测量）减少了35.1% (p=0.0014)，结果具有临床意义和统计学意义。而且，次要终点肾小球滤过率 (eGFR)数据表明，与安慰剂相比，6 个月期间数值改善了 +2.2 mL/min/1.73 m2 (p=0.1945)。安全性方面，伊普可泮具有良好的安全性，没有新的安全信号。 此外，伊普可泮还被开发用于治疗IgA肾病、膜性肾病、非典型溶血尿毒综合征、重症肌无力等。 C3肾小球病治疗现状 C3肾小球病（C3G）是一类由于先天性遗传变异及获得性自身抗体介导的补体旁路途径异常活化导致的罕见肾小球疾病，主要包括致密物沉积病（DDD）和 C3 肾小球肾炎（C3 GN）两种类型。据2020年公布的数据，估计全球每100万人中只有1到2例C3G患者。在C3G中，替代补体通路的过度激活会导致 C3 蛋白沉积在肾小球中积聚，引发炎症和肾小球损伤，导致蛋白尿、血尿和肾功能下降。约50%的C3G患者在诊断后10年内进展为肾衰竭，此时他们将需要透析和/或肾移植，超过55%的C3G患者在移植后经历疾病复发。 目前，C3G尚无特异性治疗方法，临床上主要以延缓肾脏病进展为目的，如血浆置换、免疫抑制、肾移植和抗C5抗体(依库珠单抗)及对症支持治疗(如肾素-血管紧张素抑制剂、利尿剂、降脂、营养支持等)。 多款在研，Pegcetacoplan明年递交C3G上市申请 除了伊普可泮，全球还有多款药物被开发用于治疗C3G，详见下表。在研药物绝大多数属于补体药物，但药物类型多样，除了化药，还包括单抗、双抗、环肽、siRNA。研发进度上，大多处于I、II期临床。 具体品种来看，Pegcetacoplan、SGB-9768今年在C3G领域取得新进展。其中Pegcetacoplan是Apellis Pharmaceuticals开发的一款补体C3抑制剂，已被FDA批准用于治疗PNH、年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）。Pegcetacoplan市场表现不错，据Apellis财报其2024上半年在美国的销售额约为3.422亿美元。 2024年8月，Pegcetacoplan治疗C3G或原发性免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的III期VALIANT研究取得积极结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=124），旨在评估 Pegcetacoplan（1080mg，每周2次）治疗12岁及以上的C3G或原发性IC-MPGN的疗效和安全性。该研究达到主要终点，即Pegcetacoplan组患者的蛋白尿相比安慰剂组减少了68%（p<0.0001）。而且，所有亚组的趋势一致，包括C3G和IC-MPGN、青少年和成年患者以及自体肾脏和移植后肾脏亚组。 此外，Pegcetacoplan还在关键性次要终点上显示出统计学显著性，包括结合蛋白尿减少和估算肾小球滤过率（eGFR）稳定的复合肾功能终点，以及蛋白尿与基线相比减少至少50%的患者比例。 安全性方面，Pegcetacoplan在研究中表现出良好的安全性和耐受性，与既往情况一致。 基于上述研究积极结果，Apellis Pharmaceuticals计划于2025年初向FDA提交Pegcetacoplan的补充新药申请（sNDA），苏庇医药计划于2025年向欧洲药品管理局（EMA）提交该药物的上市申请。 SGB-9768是圣因生物开发的一种靶向补体C3蛋白的siRNA-GalNAc结合物，其采用圣因生物独特创新的新一代LEAD™ GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏C3的合成。临床前研究数据显示，SGB-9768能有效并持续地减少C3合成。此外，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。 2024年6月，SGB-9768在国内获批临床试验，用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3G、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。 总结 作为一种罕见肾小球疾病，C3肾小球病（C3G）治疗缺乏特异性治疗药物。鉴于补体系统异常或过度活化在C3G、IgA肾病等自免疾病中发挥重要作用，多款补体药物被开发用于治疗C3G。其中诺华补体因子B（FB）靶向药伊普可泮在国内率先递交治疗C3G的新适应症上市申请，有望成为首个治疗C3G的补体药物。此外，补体C3靶向药Pegcetacoplan治疗C3G的III期临床试验也已取得积极结果，预计明年将递交治疗C3G的新药补充申请。 参考资料：        1.《潜在重磅疗法达到3期临床终点，明年初提交监管申请》.药明康德.2024年08月10日        2.《靶向补体C3，圣因生物RNAi疗法获批临床》.医药观澜.2024年06月25日 END 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~