预约演示

2025年2月21日全球新药进展早知道

23 小时之前

研发

·原创

临床结果突破性疗法优先审批上市批准申请上市引进/卖出

药物研发进展

1. 罕见慢性肾病新药在欧盟获批上市当地时间

2 月 20 日，苏庇医药（Sobi）和 Apellis Pharmaceuticals 宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan)的适应症扩展申请，用于治疗 C3 肾小球病 (C3 G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。这两种疾病都是罕见的慢性肾脏疾病，此前并无获批的治疗方法。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 和 C3b 疗法，旨在调节补体级联的过度激活。2021 年 5 月，该药首次获 FDA 批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。同年 12 月，该适应症获 EMA 批准。此次新适应症获批是基于一项 III 期 VALIANT 研究的积极数据。

2. AAV基因疗法获FDA优先审评资格

2月19日，Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年8月18日。根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。UX111是一种用于治疗MPS IIIA的新型体内基因疗法，旨在通过一次性静脉输注完成给药，将功能性SGSH基因递送至细胞中。UX111的BLA主要基于进行中的关键性Transpher A研究的数据。研究显示，接受UX111治疗后，患者的脑脊液（CSF）HS水平迅速且持续降低，且CSF HS的持续降低与长期认知发育的改善相关，相较于自然病程数据中观察到的认知能力下降，治疗效果显著。

3. 勃林格殷格翰小分子HER2抑制剂在美国申报上市

2月20日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，美国FDA已接受为小分子药物zongertinib（BI 1810631）递交的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，他们的肿瘤携带HER2突变。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年第三季度完成审评。新闻稿指出，如果获批，zongertinib将成为针对这一患者群体的首个口服靶向疗法。该申请基于1b期临床试验Beamion LUNG-1的积极数据。研究患者队列1（N=75）的数据显示，在携带HER2酪氨酸激酶结构域突变的患者中，客观缓解率（ORR）达到71%，六个月无进展生存率和缓解持续率分别为69%和73%。

4. 阿斯利康MEK1/2抑制剂「司美替尼」国内申报新适应症

2月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的司美替尼的新适应症申请已获受理。根据临床研究进展，推测其适应症为：用于伴有症状、不可手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者的治疗。司美替尼（selumetinib）是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，于2020年4月首次获批上市，商品名为Koselugo。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。

5. 百时美施贵宝公布Checkmate-816临床试验OS积极结果

2月20日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布了3期临床试验CheckMate‐816的最终总生存期（OS）分析结果。该研究评估了其重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）联合含铂双药化疗，作为可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的新辅助治疗的效果。结果显示，与仅接受新辅助化疗相比，Opdivo组合在总生存期这一关键性次要终点方面具有统计学显著且具有临床意义的改善。新闻稿表示，Opdivo是首个只在新辅助治疗阶段使用，就显著改善这一患者群体总生存期的免疫肿瘤学疗法。该公司未来将在同行审评的期刊中发表这项研究的详细结果。

6. 石药白蛋白结合型抗肿瘤新药拟纳入突破性疗法

2月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，石药集团中奇制药的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）拟纳入突破性疗法，拟定适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤。西罗莫司又称雷帕霉素，是一种大环内酯抗生素类免疫抑制剂，为mTOR 特异性抑制剂，国内外已上市的西罗莫司多为口服制剂，用于预防接受肾移植患者的器官排斥。石药的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，有望实现治疗mTOR 信号通路驱动的一系列疾病。该产品实现了西罗莫司的注射给药，且无需激素预处理，同时拓展了这类药物的应用领域。

行业资讯

1. 1.6亿美元！阿斯利康收购珐博进中国

2月20日，旧金山，FibroGen（NASDAQ:FGEN）宣布以约1.6亿美元的价格将其中国子公司出售给阿斯利康。根据协议条款，FibroGen将获得8500万美元的企业价值，加上交割时FibroGen在中国持有的净现金，目前估计约为7500万美元，总计约1.6亿美元。该交易预计将于2025年年中完成，等待惯例成交条件，包括中国的监管审查。交易完成后，FibroGen将向Morgan Stanley Tactical Value管理的投资基金偿还定期贷款，进一步简化公司的资本结构。合并后的交易预计将把公司的现金跑道延长到2027年。交易完成后，阿斯利康将获得罗沙司他在中国的所有权利。

2. 靶向“垃圾DNA”，默沙东达超3亿美元合作

2月20日，Epitopea宣布与默沙东（MSD）达成一项许可及研究合作协议，两家公司将共同识别某种未公开实体瘤中被称为Cryptigen的肿瘤特异性抗原（TSA）。Cryptigen TSA是指共享的、非突变且异常表达的抗原，这些抗原来源于原本被认为是非编码区域或“垃圾DNA”的部分。根据该协议条款，Epitopea将利用其专有的CryptoMap平台，为预先指定的肿瘤类型识别并提供新型、具免疫原性的Cryptigen TSA。默沙东将拥有由此合作衍生治疗产品的独家开发和商业化权利。而Epitopea则将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得里程碑款项，每个产品的里程碑款项总额潜在可达3亿美元。

内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

机构