The main objective of this study is to evaluate the safety/tolerability and efficacy of UX111 (previously known as ABO-102) in participants with Mucopolysaccharidosis IIIA (MPS IIIA).

开始日期2020-09-28

申办/合作机构

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

NCT04088734

/ Terminated临床1/2期

A Phase I/II Open Label, Single-dose, Gene Transfer Study of scAAV9.U1a.hSGSH (ABO-102) in Patients With Middle and Advanced Phases of MPS IIIA Disease

Open-label, clinical trial of scAAV9.U1a.hSGSH injected intravenously through a peripheral limb vein

开始日期2019-09-18

申办/合作机构

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

[+1]

NCT02716246

/ Recruiting临床2/3期

Phase I/II/III Gene Transfer Clinical Trial of ScAAV9.U1a.hSGSH for Mucopolysaccharidosis (MPS) IIIA

The main objective of this study is to evaluate the efficacy and safety of UX111 for the treatment of MPS IIIA.

开始日期2016-03-01

申办/合作机构

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

[+1]

100 项与 Rebisufligene etisparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Rebisufligene etisparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Rebisufligene etisparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Rebisufligene etisparvovec 相关的文献（医药）

2024-07-01·Spine deformity

The effect of antibiotic-impregnated calcium sulfate beads and Medical Optimization Clinic attendance on the acute surgical site infection rate in high-risk pediatric neuromuscular and syndromic scoliosis patients

Article

作者: Reddy, Yashas ; Lachmann, Emily ; Johnson, Megan ; Ramo, Brandon ; McIntosh, Amy L ; Jamnik, Adam ; Datcu, Anne-Marie ; Thornberg, David

BACKGROUND:

Neuromuscular and syndromic (NMS) scoliosis patients are at higher risk of acute surgical site infections (SSIs). Despite following POSNA's endorsed consensus-based guidelines for SSI prevention, our institutional rates of acute SSI have varied dramatically. This variability drove simultaneous strategies to lower SSI rates: the creation of a preoperative Medical Optimization Clinic (MOC) and use of antibiotic-impregnated (Abx-I) calcium sulfate beads.

METHODS:

Patients undergoing index PSF at a single institution between 2016 and 2022 were retrospectively reviewed. Patients with ≥ 2 risk factors were included: (1) BMI < 18.5 or > 25; (2) incontinence; (3) instrumentation to pelvis; (4) non-verbal; (5) GMFCS IV/V. SSI was defined as deep infection within 90 days. We compared patients who attended MOC and received Abx-I (MOC + Abx-I) to those receiving neither intervention (control) nor a single intervention.

RESULTS:

282 patients were included. The overall infection rate was 4.26%. Higher GMFCS (p = 0.0147), non-verbal status (p = 0.0048), and longer fusions (p = 0.0298) were independently associated with infection rate. Despite the MOC + Abx-I group having larger Cobb angles (88° ± 26°), higher GMFCS levels (4.5 ± 0.9), ASA class (3 ± 0.4), and more frequent instrumentation to the pelvis (85%), they had the lowest infection rate (2.13%) when compared to the control (4.2%) or single intervention groups (5.7%, 4.6%) (p = 0.9).

CONCLUSION:

The study examined the modern infection rate of NMS patients following the implementation of two interventions: MOC and Abx-I. Despite having higher risk factors (curves (88°), GMFCS level (4.5), ASA class (3), higher % instrumentation to the pelvis (85%)), the patients treated with both interventions demonstrated the lowest infection rate (2.13%).

2021-04-01·Human gene therapy2区 · 医学

Systemic scAAV9.U1a.hSGSH Delivery Corrects Brain Biochemistry in Mucopolysaccharidosis Type IIIA at Early and Later Stages of Disease

2区 · 医学

Article

作者: Saville, Jennifer T. ; McIntyre, Chantelle ; Fuller, Maria ; Derrick-Roberts, Ainslie L.K.

Mucopolysaccharidosis type IIIA (MPS IIIA, Sanfilippo A syndrome) is a single gene (SGSH) childhood onset neurodegenerative disease for which gene therapy is in clinical trial. Theoretically, the transfer of a working gene should enable functional expression of the defective protein and rescue the phenotype when administered before the onset of irreversible disease. Recombinant adeno-associated virus (AAV) is being used as a vehicle for a number of gene therapy applications and the neurotropism of serotype 9 affords utility for monogenetic neurological disorders. To assess the efficacy of restoring the underlying biochemistry in the MPS IIIA brain, tail vein injections of self-complementary AAV9 human N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (scAAV9.U1A.hSGSH) at 3 × 10¹³ vg/kg were administered to 6- and 16-week-old MPS IIIA mice. Heparan sulfate (HS) and G_M2 and G_M3 gangliosides were cleared from the cortex, hippocampus and subcortex with residual storage remaining in the brain stem and cerebellum. SGSH activity increased in the brain of the MPS IIIA-treated mice, but remained significantly reduced compared with wild-type. Motor activity as assessed in an open-field arena, and gait length, improved in MPS IIIA mice treated at both 6 and 16 weeks of age. However, functional assessment of cognition in the water cross-maze test, as well as gait width, normalized in mice treated at 6 weeks of age only, with mice treated at 16 weeks performing similar to untreated MPS IIIA mice. Astrogliosis was reduced in mice treated at 6 and 16 weeks of age compared to untreated MPS IIIA mice. These results demonstrate that the gene product is actively clearing primary HS and secondary ganglioside accumulation in MPS IIIA mice, but in older mice, neurocognitive impairments remain. This is likely due to secondary downstream consequences of HS affecting neurological functions that are not reversible upon substrate clearance.

2016-01-01·Molecular therapy. Methods & clinical development2区 · 医学

Functional correction of neurological and somatic disorders at later stages of disease in MPS IIIA mice by systemic scAAV9-hSGSH gene delivery

2区 · 医学

ArticleOA

作者: Cataldi, Marcela P ; Fu, Haiyan ; Meadows, Aaron S ; Zaraspe, Kimberly ; McCarty, Douglas M ; Ware, Tierra A ; Murrey, Darren A

The reversibility of neuropathic lysosomal storage diseases, including MPS IIIA, is a major goal in therapeutic development, due to typically late diagnoses and a large population of untreated patients. We used self-complementary adeno-associated virus (scAAV) serotype 9 vector expressing human N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH) to test the efficacy of treatment at later stages of the disease. We treated MPS IIIA mice at 1, 2, 3, 6, and 9 months of age with an intravenous injection of scAAV9-U1a-hSGSH vector, leading to restoration of SGSH activity and reduction of glycosaminoglycans (GAG) throughout the central nervous system (CNS) and somatic tissues at a dose of 5E12 vg/kg. Treatment up to 3 months age improved learning ability in the Morris water maze at 7.5 months, and lifespan was normalized. In mice treated at 6 months age, behavioral performance was impaired at 7.5 months, but did not decline further when retested at 12 months, and lifespan was increased, but not normalized. Treatment at 9 months did not increase life-span, though the GAG storage pathology in the CNS was improved. The study suggests that there is potential for gene therapy intervention in MPS IIIA at intermediate stages of the disease, and extends the clinical relevance of our systemic scAAV9-hSGSH gene delivery approach.

项与 Rebisufligene etisparvovec 相关的新闻（医药）

6 小时之前

·SYNAPSE

2025年2月21日全球新药进展早知道

1. 罕见慢性肾病新药在欧盟获批上市当地时间 2 月 20 日，苏庇医药（Sobi）和 Apellis Pharmaceuticals 宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan)的适应症扩展申请，用于治疗 C3 肾小球病 (C3 G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。这两种疾病都是罕见的慢性肾脏疾病，此前并无获批的治疗方法。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 和 C3b 疗法，旨在调节补体级联的过度激活。2021 年 5 月，该药首次获 FDA 批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。同年 12 月，该适应症获 EMA 批准。此次新适应症获批是基于一项 III 期 VALIANT 研究的积极数据。 2. AAV基因疗法获FDA优先审评资格 2月19日，Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年8月18日。根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。UX111是一种用于治疗MPS IIIA的新型体内基因疗法，旨在通过一次性静脉输注完成给药，将功能性SGSH基因递送至细胞中。UX111的BLA主要基于进行中的关键性Transpher A研究的数据。研究显示，接受UX111治疗后，患者的脑脊液（CSF）HS水平迅速且持续降低，且CSF HS的持续降低与长期认知发育的改善相关，相较于自然病程数据中观察到的认知能力下降，治疗效果显著。 3. 勃林格殷格翰小分子HER2抑制剂在美国申报上市 2月20日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，美国FDA已接受为小分子药物zongertinib（BI 1810631）递交的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，他们的肿瘤携带HER2突变。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年第三季度完成审评。新闻稿指出，如果获批，zongertinib将成为针对这一患者群体的首个口服靶向疗法。该申请基于1b期临床试验Beamion LUNG-1的积极数据。研究患者队列1（N=75）的数据显示，在携带HER2酪氨酸激酶结构域突变的患者中，客观缓解率（ORR）达到71%，六个月无进展生存率和缓解持续率分别为69%和73%。 4. 阿斯利康MEK1/2抑制剂「司美替尼」国内申报新适应症 2月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的司美替尼的新适应症申请已获受理。根据临床研究进展，推测其适应症为：用于伴有症状、不可手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者的治疗。司美替尼（selumetinib）是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，于2020年4月首次获批上市，商品名为Koselugo。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。 5. 百时美施贵宝公布Checkmate-816临床试验OS积极结果 2月20日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布了3期临床试验CheckMate‐816的最终总生存期（OS）分析结果。该研究评估了其重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）联合含铂双药化疗，作为可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的新辅助治疗的效果。结果显示，与仅接受新辅助化疗相比，Opdivo组合在总生存期这一关键性次要终点方面具有统计学显著且具有临床意义的改善。新闻稿表示，Opdivo是首个只在新辅助治疗阶段使用，就显著改善这一患者群体总生存期的免疫肿瘤学疗法。该公司未来将在同行审评的期刊中发表这项研究的详细结果。 6. 石药白蛋白结合型抗肿瘤新药拟纳入突破性疗法 2月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，石药集团中奇制药的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）拟纳入突破性疗法，拟定适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤。西罗莫司又称雷帕霉素，是一种大环内酯抗生素类免疫抑制剂，为mTOR 特异性抑制剂，国内外已上市的西罗莫司多为口服制剂，用于预防接受肾移植患者的器官排斥。石药的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，有望实现治疗mTOR 信号通路驱动的一系列疾病。该产品实现了西罗莫司的注射给药，且无需激素预处理，同时拓展了这类药物的应用领域。 1. 1.6亿美元！阿斯利康收购珐博进中国 2月20日，旧金山，FibroGen（NASDAQ:FGEN）宣布以约1.6亿美元的价格将其中国子公司出售给阿斯利康。根据协议条款，FibroGen将获得8500万美元的企业价值，加上交割时FibroGen在中国持有的净现金，目前估计约为7500万美元，总计约1.6亿美元。该交易预计将于2025年年中完成，等待惯例成交条件，包括中国的监管审查。交易完成后，FibroGen将向Morgan Stanley Tactical Value管理的投资基金偿还定期贷款，进一步简化公司的资本结构。合并后的交易预计将把公司的现金跑道延长到2027年。交易完成后，阿斯利康将获得罗沙司他在中国的所有权利。 2. 靶向“垃圾DNA”，默沙东达超3亿美元合作 2月20日，Epitopea宣布与默沙东（MSD）达成一项许可及研究合作协议，两家公司将共同识别某种未公开实体瘤中被称为Cryptigen的肿瘤特异性抗原（TSA）。Cryptigen TSA是指共享的、非突变且异常表达的抗原，这些抗原来源于原本被认为是非编码区域或“垃圾DNA”的部分。根据该协议条款，Epitopea将利用其专有的CryptoMap平台，为预先指定的肿瘤类型识别并提供新型、具免疫原性的Cryptigen TSA。默沙东将拥有由此合作衍生治疗产品的独家开发和商业化权利。而Epitopea则将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得里程碑款项，每个产品的里程碑款项总额潜在可达3亿美元。内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

临床结果突破性疗法优先审批上市批准申请上市引进/卖出

2025-02-19

·药明康德

潜在首款！基因疗法获FDA优先审评资格

▎药明康德内容团队编辑 Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年8月18日。根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。 MPS IIIA是一种常染色体隐性遗传病，由编码N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶（SGSH）的基因发生突变所引起。SGSH酶可分解并回收硫酸乙酰肝素（HS）。HS调控着一系列重要的生理过程，但是当编码SGSH的基因发生突变而导致酶失活时，HS会在器官中积聚并破坏器官的正常功能，特别是造成中枢神经系统的功能损伤，患者可能出现发育迟缓、行为障碍、癫痫发作等认知或生理异常状况。图片来源：123RF UX111的BLA主要基于进行中的关键性Transpher A研究的数据。研究显示，接受UX111治疗后，患者的脑脊液（CSF）HS水平迅速且持续降低，且CSF HS的持续降低与长期认知发育的改善相关，相较于自然病程数据中观察到的认知能力下降，治疗效果显著。迄今为止，最常见的治疗相关不良事件是肝酶升高，其中大多数事件为轻度（1级）或中度（2级）且均已恢复。 UX111是一种用于治疗MPS IIIA的新型体内基因疗法，目前处于1/2/3期开发阶段。UX111旨在通过一次性静脉输注完成给药，使用AAV9载体将功能性SGSH基因递送至细胞中。该疗法的设计目的是解决SGSH酶缺乏这一根本问题，该缺陷会导致脑内糖胺聚糖（如硫酸乙酰肝素）的异常积累，从而引发进行性细胞损伤和神经退行性病变。UX111已获美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并在欧盟获得PRIME资格和孤儿药资格。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] Ultragenyx Announces FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for UX111 AAV Gene Therapy to Treat Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA). Retrieved February 19, 2025 from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-fda-acceptance-and-priority-review 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

优先审批基因疗法快速通道孤儿药临床3期

2025-02-19

·SYNAPSE

2025年2月19日全球新药进展早知道

1. 全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请 2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）患者的治疗方法。美国FDA确定优先审查的PDUFA行动批准时间是2025年8月18日。美国FDA还通知该公司，他们目前不打算举行咨询委员会会议来讨论这一申请。UX111的BLA提交得到了现有数据的支持，包括正在进行的关键Transpher A和WORLDSymposium™2025上提出的长期随访研究的最新数据，表明使用UX111治疗可使MPS IIIA患者的脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）水平迅速持续降低，而与治疗时的年龄或疾病进展阶段无关。 2. 1年两针！长效HIV新药申报上市 2月18日，吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其提交的lenacapavir新药申请（NDA），该公司的每年两针注射用HIV-1衣壳抑制剂用于预防HIV，作为暴露前预防（PrEP）。美国FDA将审查优先审查的申请，并已将PDUFA的目标行动日期定为2025年6月19日。新上市申请基于吉利德进行的3期PURPOSE 1 和PURPOSE 2试验的数据。在PURPOSE 1（NCT04994509）中，数据显示，每年两次lenacapavir在lenacapavir组中显示为零感染。在PURPOSE 2中（NCT04925752），lenacapavir组有两例HIV感染，表明lenacapavir组99.9%的参与者没有感染HIV，HIV感染风险降低了96%。 3. 潜在首款！度普利尤单抗在美申报新适应症 2月18日，赛诺菲和再生元共同宣布FDA已受理度普利尤单抗（Dupixent）用于治疗成人大疱性类天疱疮 (BP) 的补充生物制品许可申请 (sBLA) 的优先审查，PDUFA日期为2025年6月20日。如果获得批准，度普利尤单抗将成为美国第一个也是唯一一个治疗BP的靶向药物。度普利尤单抗治疗BP的II/III期ADEPT研究在2024年9月传来捷报，结果显示，治疗第36周，度普利尤单抗组实现持续缓解的患者比例高于安慰剂组（20% vs. 4%，p=0.0114）。 4. 半年一次皮下注射！金赛药业联合开发的抗癌新药申报上市 2月18日，CDE官网公示，由Accord BioPharma和长春金赛药业（GeneScience）联合申报的5.1类新药亮丙瑞林注射乳剂上市申请获得受理。公开资料显示，这是一款亮丙瑞林42毫克注射乳剂（商品名为Camcevi），为6个月预充式皮下制剂，只需每6个月皮下注射给药，且可在预先填充的注射器中使用，无需混合。该产品已经在美国、加拿大、欧盟和中国台湾地区等获批上市，用于治疗前列腺癌。根据申报上市的注册分类推测，本次其在中国申报上市的适应症可能为治疗前列腺癌。 5. 新码生物发表HER2 ADC三期临床结果 2月17日，新码生物在Signal Transduction and Targeted Therapy期刊上，发表了定点偶联的HER2 ADC药物ARX788的随机III期临床试验（ACE-Breast-02）的研究结果，旨在比较ARX788与拉帕替尼联合卡培他滨（LC组）在HER2阳性晚期乳腺癌患者中的疗效和安全性，此前该临床结果已经在2024年SABCS年会上公开。临床有效性的结果方面，ARX788组的ORR为63.8%，LC组为52.7%。ARX788组的中位PFS为11.3个月，LC组为8.2个月（HR 0.64，p=0.0006）。ARX788组1年PFS率为49.3%，LC组为30.7%。ARX788组的1年OS率为87.3%，LC组为82.4%，显示出ARX788可能对OS有积极影响。整体上看，ARX788虽然在非头对头的临床试验有效性数据方面，与T-DXd有一定差距，但相对于T-DM1有一定提升。 6. 复宏汉霖PD-L1 ADC二期临床完成首例患者给药近日，复宏汉霖宣布PD-L1 ADC新药HLX43在近日完成二期临床首例受试者给药。HLX43在2023年11月开启一期临床，为全球第二款进入临床阶段的PD-L1 ADC。HLX43为一款采用宜联生物TMALIN®技术合作开发的PD-L1ADC新药。根据此前公开的临床前研究数据，HLX43通过充分的差异化设计，表现出优异的旁观者效应，体内试验表现出优异的抗肿瘤活性。与此同时，HLX43对PD-L1阳性人类抗原呈递细胞无免疫毒性，从而保证了良好的安全性。在肝癌模型中，HLX43与VEGF抗体表现出协同抗肿瘤活性。 1. 首付款近2亿元，贝海生物「多西他赛」改良型抗癌新药达成国际授权合作 2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。 2. 1.65亿美元首付款！Biogen引进一款ASO药物 2月18日，Biogen和Stoke Therapeutics宣布达成合作协议，Biogen将获得在美国、加拿大和墨西哥以外的所有地区合作开发和商业化Zorevunersen，这是一种潜在的一线疾病改良药物，正在开发用于治疗Dravet综合征。Zorevunersen是一种针对SCN1A基因的反义寡核苷酸（ASO），SCN1A基因是大多数Dravet综合征病例的根本原因。Stoke最近宣布在与美国、欧洲和日本的监管机构成功合作后，计划启动zorevunersen（EMPEROR）的全球3期注册研究。该研究将于2025年第二季度启动，预计2027年下半年将公布关键数据，预计将支持全球监管上市申请。Stoke将获得1.65亿美元的预付款。双方将分担zorevunersen（30% Biogen；70% Stoke）的外部临床开发成本。此外，Stoke可能会收到高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款。Stoke还将有资格获得Biogen地区潜在净销售额的两位数到十几位数不等的分层版税。内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

基因疗法申请上市临床研究合作引进/卖出

100 项与 Rebisufligene etisparvovec 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
黏多醣贮积症III型	临床3期	美国	Abeona Therapeutics, Inc.	2016-03-01
黏多醣贮积症III型	临床3期	澳大利亚	Abeona Therapeutics, Inc.	2016-03-01
黏多醣贮积症III型	临床3期	西班牙	Abeona Therapeutics, Inc.	2016-03-01

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


GlobeNewswire 人工标引	N/A	黏多醣贮积症III型	27	UX111 (ABO-102) AAV gene therapy	夢糧艱艱蓋鏇窪夢艱壓(顧廠顧鏇壓齋製蓋鹽製) = 築遞壓醖鑰鏇壓繭襯願構願襯夢製網選艱糧憲 (積鑰餘築齋齋築遞網顧 ) 更多	积极	2025-02-05
GlobeNewswire 人工标引	N/A	黏多醣贮积症III型	27	UX111 (ABO-102) AAV gene therapy (natural history data (ages 24-60 months))	夢糧艱艱蓋鏇窪夢艱壓(顧廠顧鏇壓齋製蓋鹽製) = 積範願醖積獵獵蓋襯窪構願襯夢製網選艱糧憲 (積鑰餘築齋齋築遞網顧 )	积极	2025-02-05
NCT02716246 (Transpher A, GlobeNewswire) 人工标引	临床2/3期	黏多醣贮积症III型	17	UX111	獵鬱範製觸窪簾鬱鏇餘(積鏇艱簾夢遞簾選構顧) = The individual EYC in cognitive raw scores showed a positive rate of change indicating either stability or gains from baseline in 16 of the 17 patients during the expected window of plateau into decline, defined as >30 months of age. 製壓壓鹽壓艱襯壓艱顧 (選顧齋積積顧廠繭獵願 ) 更多	积极	2024-02-06
NCT04088734 (CTgov)	临床1/2期	黏多醣贮积症III型	5	scAAV9.U1a.hSGSH	選獵願艱網觸網鹹構鬱(廠繭簾鹹繭壓廠蓋網襯) = 構獵襯艱壓糧構鑰膚鑰憲鏇窪鏇蓋鹹膚鏇醖憲 (醖壓網構繭鹽網繭鬱壓, 選鑰憲艱壓醖構窪網淵 ~ 餘網鬱淵鹹鹽憲製範糧) 更多	-	2023-07-25
NCT03315182 \| NCT02716246 (Transpher A, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	黏多醣贮积症III型	-	Rebisufligene etisparvovec	窪鬱獵製鹹築鏇積糧築(蓋範鏇憲築鑰淵鹽廠齋) = 齋糧製繭選廠襯顧簾鹹遞獵鏇廠蓋願網夢積糧 (積簾艱膚醖蓋醖築鬱衊 )	积极	2021-02-12
NCT02716246 (Transpher A, ASGCT2020)	临床1/2期	黏多醣贮积症III型 CSF heparin sulfate (HS)	14	ABO-102 1 X 10^13 vg/kg	鏇構積繭觸夢襯糧襯積(憲鹽顧簾鹹範構鹹憲製) = Mild transient cellular immune responses have been detected in 8 out of 14 patients as assessed by ELISpot (interferon-gamma) 餘襯築齋糧範鑰簾醖鏇 (鹽蓋艱繭積壓鬱膚糧艱 ) 更多	积极	2020-04-28
NCT02716246 (Transpher A, ASGCT2020)	临床1/2期	黏多醣贮积症III型 CSF heparin sulfate (HS)	14	ABO-102 3 X 10^13 vg/kg		积极	2020-04-28