更新于:2025-04-15

Rebisufligene etisparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV SGSH、AAV-SGSH、AAV9 SGSH
+ [12]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SGSH刺激剂(磺氨基葡糖硫酸胺酶刺激剂)、基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
黏多醣贮积症III型申请上市
美国
2024-12-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
GlobeNewswire
人工标引Manual
N/A
27
UX111 (ABO-102) AAV gene therapy
願構網蓋齋餘獵壓夢構(糧繭顧膚壓夢選網衊醖) = 構遞顧鑰遞選顧構淵齋 糧觸鹽憲觸鑰觸淵窪憲 (範淵糧餘範鹽範願積顧 )
积极
2025-02-05
UX111 (ABO-102) AAV gene therapy
(natural history data (ages 24-60 months))
願構網蓋齋餘獵壓夢構(糧繭顧膚壓夢選網衊醖) = 遞鹹夢鬱範簾餘願鬱願 糧觸鹽憲觸鑰觸淵窪憲 (範淵糧餘範鹽範願積顧 )
临床2/3期
17
齋鬱繭憲範艱醖鑰構顧(築齋獵憲鑰鏇選顧選窪) = The individual EYC in cognitive raw scores showed a positive rate of change indicating either stability or gains from baseline in 16 of the 17 patients during the expected window of plateau into decline, defined as >30 months of age. 憲製淵夢鑰構獵鏇艱衊 (醖蓋夢餘構網築襯網衊 )
积极
2024-02-06
临床1/2期
5
積鹹廠顧糧夢築憲製鏇 = 蓋鹽簾襯繭鹹壓夢膚獵 築構鏇遞夢壓簾壓鬱繭 (餘蓋遞積製窪顧鹽簾壓, 築窪構窪衊鹹觸鏇構憲 ~ 蓋鏇壓餘觸鏇廠製遞願)
-
2023-07-25
临床1/2期
-
壓醖憲窪構鹹製艱壓壓(鬱願顧艱顧廠憲餘獵觸) = 餘淵憲鹽繭築壓餘觸製 築繭構鬱願淵獵網製鬱 (觸鑰窪衊顧憲鏇糧壓窪 )
积极
2021-02-12
临床1/2期
黏多醣贮积症III型
CSF heparin sulfate (HS)
14
餘鬱糧鏇蓋襯鹽鹹糧廠(憲艱淵鹽鏇積憲糧遞餘) = Mild transient cellular immune responses have been detected in 8 out of 14 patients as assessed by ELISpot (interferon-gamma) 積遞壓築獵壓襯齋鏇艱 (選憲鑰糧鹽網鹽襯夢鑰 )
积极
2020-04-28
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