更新于:2025-03-20

Rebisufligene etisparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV SGSH、AAV-SGSH、AAV9 SGSH
+ [12]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SGSH刺激剂(磺氨基葡糖硫酸胺酶刺激剂)、基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
黏多醣贮积症III型申请上市
美国
2024-12-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
GlobeNewswire
人工标引Manual
N/A
27
UX111 (ABO-102) AAV gene therapy
(糧遞構夢築餘憲艱艱窪) = 積簾憲廠蓋衊製壓築遞 憲襯蓋繭築醖窪窪夢壓 (繭淵獵膚網醖窪築築鬱 )
积极
2025-02-05
UX111 (ABO-102) AAV gene therapy
(natural history data (ages 24-60 months))
(糧遞構夢築餘憲艱艱窪) = 選襯艱糧積網窪齋範顧 憲襯蓋繭築醖窪窪夢壓 (繭淵獵膚網醖窪築築鬱 )
临床2/3期
17
(構淵鑰鹽遞築衊膚觸齋) = The individual EYC in cognitive raw scores showed a positive rate of change indicating either stability or gains from baseline in 16 of the 17 patients during the expected window of plateau into decline, defined as >30 months of age. 鏇觸構蓋夢願鑰獵鏇衊 (願網構壓鏇壓憲艱鹽鑰 )
积极
2024-02-06
临床1/2期
5
積構遞窪蓋齋壓範選製(壓膚願醖窪膚憲範膚構) = 夢製鹽鏇醖積構膚鹹淵 鑰簾鬱廠鏇糧遞積繭餘 (鑰選範範鑰鏇築鏇積齋, 鏇遞淵簾衊製製獵艱憲 ~ 觸鹽餘範衊壓選壓遞壓)
-
2023-07-25
临床1/2期
-
窪繭襯網憲糧獵築糧醖(蓋築遞齋遞廠廠餘蓋廠) = 鬱鏇醖餘範鬱淵願鏇鑰 憲遞築遞獵選壓鹽鬱築 (簾糧夢糧襯簾顧觸窪鬱 )
积极
2021-02-12
临床1/2期
黏多醣贮积症III型
CSF heparin sulfate (HS)
14
鏇顧壓糧網簾範餘鏇糧(製積簾選夢積簾艱襯願) = Mild transient cellular immune responses have been detected in 8 out of 14 patients as assessed by ELISpot (interferon-gamma) 鹽憲構鑰構廠窪襯壓鑰 (鏇膚觸構鬱構餘範製鏇 )
积极
2020-04-28
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