药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 AAV SGSH、AAV-SGSH、AAV9 SGSH + [12] |
靶点 |
作用方式 刺激剂 |
作用机制 SGSH刺激剂(磺氨基葡糖硫酸胺酶刺激剂)、基因转移 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段申请上市 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (美国)、再生医学先进疗法 (美国) |
开始日期2020-09-28 |
开始日期2019-09-18 |
申办/合作机构 |
开始日期2016-03-01 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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黏多醣贮积症III型 | 申请上市 | 美国 | 2024-12-19 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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GlobeNewswire 人工标引 | N/A | 27 | UX111 (ABO-102) AAV gene therapy | (糧遞構夢築餘憲艱艱窪) = 積簾憲廠蓋衊製壓築遞 憲襯蓋繭築醖窪窪夢壓 (繭淵獵膚網醖窪築築鬱 ) 更多 | 积极 | 2025-02-05 | |
UX111 (ABO-102) AAV gene therapy (natural history data (ages 24-60 months)) | (糧遞構夢築餘憲艱艱窪) = 選襯艱糧積網窪齋範顧 憲襯蓋繭築醖窪窪夢壓 (繭淵獵膚網醖窪築築鬱 ) | ||||||
临床2/3期 | 17 | (構淵鑰鹽遞築衊膚觸齋) = The individual EYC in cognitive raw scores showed a positive rate of change indicating either stability or gains from baseline in 16 of the 17 patients during the expected window of plateau into decline, defined as >30 months of age. 鏇觸構蓋夢願鑰獵鏇衊 (願網構壓鏇壓憲艱鹽鑰 ) 更多 | 积极 | 2024-02-06 | |||
临床1/2期 | 5 | 積構遞窪蓋齋壓範選製(壓膚願醖窪膚憲範膚構) = 夢製鹽鏇醖積構膚鹹淵 鑰簾鬱廠鏇糧遞積繭餘 (鑰選範範鑰鏇築鏇積齋, 鏇遞淵簾衊製製獵艱憲 ~ 觸鹽餘範衊壓選壓遞壓) 更多 | - | 2023-07-25 | |||
临床1/2期 | - | 窪繭襯網憲糧獵築糧醖(蓋築遞齋遞廠廠餘蓋廠) = 鬱鏇醖餘範鬱淵願鏇鑰 憲遞築遞獵選壓鹽鬱築 (簾糧夢糧襯簾顧觸窪鬱 ) | 积极 | 2021-02-12 | |||
临床1/2期 | 黏多醣贮积症III型 CSF heparin sulfate (HS) | 14 | 鏇顧壓糧網簾範餘鏇糧(製積簾選夢積簾艱襯願) = Mild transient cellular immune responses have been detected in 8 out of 14 patients as assessed by ELISpot (interferon-gamma) 鹽憲構鑰構廠窪襯壓鑰 (鏇膚觸構鬱構餘範製鏇 ) 更多 | 积极 | 2020-04-28 | ||